[데일리팜=천승현 기자] 희귀질환치료제 ‘졸겐스마’가 2분기 매출이 발생하지 않았다. 작년 하반기 급여 등재 이후 50억원 이상의 매출이 꾸준히 냈지만 올해 2분기에는 0원을 기록했다. 가격이 비싸고 환자 수가 많지 않은 특성상 단숨에 수십억원의 매출을 올리다가 매출이 전혀 발생하지 않는 기복을 보였다.23일 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면 노바티스의 졸겐스마는 지난 상반기 54억원의 매출을 기록했다. 1분기에 54억원 매출을 올렸지만 2분기에는 매출이 발생하지 않았다.분기별 졸겐스마 매출 추이(단위 억원, 자료 아이큐비아). 지난 2021년 5월 국내 허가를 받은 졸겐스마는 희귀질환 ‘척수성 근위축증(SMA)’ 환자에게 정맥 투여하는 유전자치료제다. 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중 ▲제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 ▲생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가받았다.척수성 근위축증은 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환이다. 세계적으로 신생아 1만 명당 1∼2명이 발생하는 것으로 알려졌고 국내에서는 매년 20명 내외의 환자가 발생한다.졸겐스마는 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자가 도입된 재조합 AAV 벡터(adeno-associated viral vector)를 정맥 투여해 중추신경계의 운동 신경세포에서 SMN 단백질을 발현할 수 있도록 하는 작용기전이다. 졸겐스마는 1회 투여로 척수성 근위축증을 치료할 수 있는 ‘원샷 치료제’로 주목을 받았다.초고가 희귀질환치료제 특성상 극단적인 매출 등락 현상이 나타났다. 환자 수가 극소수인 데다, 수십억원 규모의 비싼 가격 때문에 환자 1~2명 투여할 때마다 매출이 큰 폭으로 변동한다. 투여 환자가 없으면 매출이 0원으로 떨어지는 구조다.졸겐스마는 지난해 8월 건강보험 급여목록에 등재되면서 본격적으로 매출이 발생했다. 졸겐스마의 보험상한가는 19억8173만6933원의 초고가로 책정됐다. 건강보험 적용으로 환자들은 1회 투약 비용 최대 598만원으로 줄었다.졸겐스마는 급여 등재 이후 작년 하반기에만 162억원의 매출을 기록했다. 작년 3분기 108억원의 매출을 올렸고 4분기에는 54억원어치 팔렸다. 올해 2분기에는 환자에게 투여한 사례가 없어 급여 등재 이후 처음으로 분기 매출 0원을 기록했다.건강보험공단은 졸겐스마의 약가협상에 합의하면서 환급형, 총액제한형, 환자 단위 성과기반형 등 3가지 위험분담제 유형을 계약조건에 명시했다.환급형은 청구금액에 대해 일정 비율의 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 것을 말한다. 총액제한형은 실제 청구액이 사전 설정한 연간 청구액 총액(CAP)을 초과하는 경우 초과분의 일정 비율을 환급하는 방식이다. 환자 단위 성과기반형은 환자별 치료 성과를 해마다 총 5년 간 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 환급하는 내용이다.

[데일리팜=노병철 기자] 대웅제약이 혁신신약 개발 역량 강화를 위해 제제기술 집중 투자와 오픈 콜라보레이션을 확대하고 있어 주목된다.대웅제약은 중장기적으로 포스트 코로나 이후 변화된 의료 현장과 제약산업에서 고객이 가장 필요로 하는 제품을 제공할 수 있는 기술군에 집중 투자함으로써 2030년까지 글로벌 제제 성과를 고도화 한다는 계획이다.단기적으로는 현재 보유하고 있는 제제 기술(▲복합제 ▲서방화 ▲가용화 ▲투여경로 변경 기술)을 중심으로 지속적인 수익 기반을 확보하고, 장기적으로는 LNP 기술, 비강분무제형, 마이크로 니들 기술 등 미래 유망 기술에 집중 투자해 2030년까지 글로벌 제제 성과를 도출할 예정이다.그중에서도 현재 대웅제약이 보유하고 있는 서방화 기술은 약물 전달 시스템(DDS) 기술과 밀접한 연관이 있다.대웅제약이 보유한 서방화 기술에는 ▲두 가지 성분을 위와 장에 시간차로 전달하는 이중방출 기술 ▲약물을 타깃 시간에 맞춰 방출하는 일차방출 기술 ▲위 속에 오래 머무르면서 약물을 천천히 방출하는 위체류 기술 ▲고분자를 이용해 수개월 동안 약물을 지속적으로 방출하는 데포주 서방화 기술 등이 있다. 대웅제약이 미래 유망 제제기술로 선정해 집중 투자하는 기술 분야는 총 2가지다. 바로 ▲지질나노입자(LNP) 기술 ▲신규 투여 경로 기술(비강분무제형, 마이크로니들) 등이다. 이중방출 기술(Multi-Target controlled release System)은 주성분을 속방정과 서방정으로 나누어 위와 장에 시간차로 약물을 방출시킴으로써 속방과 서방의 효과를 동시에 얻을 수 있는 기술이다.필요에 따라 2가지 성분을 위와 장에 시간차로 전달함으로써 최적의 성분 효과를 거둘 수 있다.일차방출 기술(Monolithic controlled-Release System)은 약물을 타깃 시간에 맞춰 방출되도록 제어함으로써 약효를 장시간 유지할 수 있어 안정적으로 서방 효과를 달성할 수 있는 기술이다.위체류 기술(Gastric Swelling & Retention in Controlled-release system)은 경구 투여 후, 위 내에서 정제가 팽윤 또는 부유 하거나, 부착해 위 속에 오래 머무르면서 약물을 서서히 방출해 장시간 약효를 지속시키는 원리를 적용한 기술이다. 데포주 서방화 기술(Polymeric Microsphere System)은 매일 먹어야 하거나, 주사로 투여해야 하는 약물을 1~3개월에 1회만 투여할 수 있도록 하는 신규 제형이다.이는 환자에게 편의성을 제공하기 위한 목적으로 고분자(Polymer)를 이용해 약물이 포집된 구형의 미립자를 만들고, 서방화 해 수개월 동안 체내에서 약물이 지속적으로 방출돼 효과가 나타나도록 하는 약물 전달 방출제어 기술이다.대웅제약은 데포주 서방화 기술을 활용해 루피어 서방주사제라는 품목을 개발했다. 대웅제약은 지질나노입자(LNP) 기술과 신규투여경로 기술 분야에서 오픈 콜라보레이션을 통해 현재 대웅제약이 보유한 기술, 설비, 역량에만 의존하지 않고, 이미 선행 연구를 통해 기술성이 입증되었거나 새로운 기술을 보유한 업체와도 적극적인 협업에 나서고 있다.지질나노입자 기술은 코로나 백신 및 치료제를 통해 입증된 신규 모달리티(modality)인 ‘mRNA 및 유전자’가 세포에 전달되어 효과를 내기 전에 분해되는 것을 방지하기 위한 목적으로 여러 지질을 사용해 만든 약물 전달체 기술이다.‘mRNA 및 유전자’는 백신 뿐만 아니라 면역항암 및 당뇨 등 대사질환에도 유용성이 높은 것으로 예측되고 있습니다. 이에 현재 국내외 제약·바이오 업계에서 ‘mRNA 및 유전자’를 전달하는 기술인 지질나노입자(LNP, Lipid NanoParticle) 기술 연구가 활발하게 진행 중이다.대웅제약 역시 지질나노입자(LNP) 기술을 성장 잠재력이 큰 시장으로 보고, 글로벌 시장 공략을 위해 유전자 치료 대상 적응증 확대를 위해 ‘선택적 장기 표적형’ LNP 기술을 개발하고 있다.이에 ▲특정 조직(폐, 뇌)의 표적이 가능한 제형 개발 ▲다양한 투여경로(경구투여, 안구주사)의 적용이 가능한 제형 개발 ▲운송 및 보관에 용이한 제형 개발 등 차별성에 집중해 LNP 제형의 개발에 힘쓰고 있다.대웅제약은 마이크로니들 기술로 대웅테라퓨틱스, 시지바이오 등의 관계사들과 함께 케미컬, 바이오, 톡신, 동물용 의약품 등 다양한 성분에 관한 공동 연구개발을 추진하고 있다.2023년에는 용인연구소 내 임상용 GMP센터를 완공해 마이크로니들 의약품의 상용화 준비에도 박차를 가할 예정이다.이창재 대웅제약 대표는 "대웅제약은 복합, 서방, 가용화 및 투여경로 기술 분야에서 고객 가치 향상을 위해 차별화된 제품을 지속적으로 개발하고 있다”며 “2030 글로벌 제제 No. 1 비전 목표를 향해 나아가는 과정에서 각 분야의 최고 전문가들과 적극적으로 오픈 콜라보레이션을 추진 중"이라고 밝혔다.

이양구 동성제약 대표. [데일리팜=노병철 기자] 동성제약(대표 이양구)은 자체 개발 광과민제 ‘포노젠’의 임상 2상 계획서를 식품의약품안전처에 접수했다고 22일 밝혔다.이번 임상시험은 절제가 불가능한 국소 진행성 췌장암 환자에서 항암화학요법의 추가 치료로 포노젠(DSP1944) 주사를 이용한 광역학 치료(PDT)의 유효성 및 안전성을 평가하기 위함이다.최근 광과민제 ‘포노젠(DSP1944)’은 SCI 급 학술지에 잇달아 등재되며 우수한 성과를 선보이고 있다.지난 6월 국제 복막암 학회에서는 발표 논문으로 채택되어 복막암 치료 효과에 대한 유의미한 결과물을 발표했으며 연달아 7월 국제광역학학회(IPA)의 주요 후원사로 이름을 올리기도 했다.아울러 제21회 대한광역학학회 학술대회에 초대받아 포노젠의 원료인 ‘클로린(e6)’와 관련 연구에 대한 발표를 진행했다.한편, 동성제약은 임상 2상 접수와 동시에 특허청으로부터 자체 개발 ‘광면역 암 치료제 및 치료 장치’의 특허를 취득하며 광역학연구의 선두주자로 앞장서고 있다.

지난 18일 드림씨아이에스-메디팁이 큐어버스와 업무협약을 체결한 모습 [데일리팜=이탁순 기자] 드림씨아이에스(대표 유정희)와 메디팁이 지난 18일 난치성 뇌질환 치료제 신약 개발 기업 큐어버스(대표 조성진)과 알츠하이머병 1상 임상시험 계약 및 기존 신약 파이프라인 개발 관련 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.이날 협약식에는 드림씨아이에스-메디팁 유정희 대표이사, 큐어버스 조성진 대표이사 등 양사 주요 관계자들이 참석했다.이번 협약은 임상 자문 및 1상 임상시험을 추진하고 양사 협업을 통해 각 분야 발전을 도모하고자 추진됐다. 협약을 통해 양사는 ▲신약개발을 위한 개발 전략 단계부터 전임상, 인허가 컨설팅, 임상시험 등 신약 개발 전주기 서비스의 노하우에 대한 의견 교환 및 협력 ▲해외 임상시험 관련 글로벌 네트워크를 통해 신약 개발이 해외에 진출할 수 있는 기틀 마련 및 상호 협력할 수 있는 방안 협의 ▲신약개발 상용화에 대한 개발 전략 및 해외 진출에 대한 협력 방안 도모 등 다양한 업무를 추진할 계획이다.2021년 10월 설립된 큐어버스는 저분자 기반의 신약 후보물질을 앞세워 난치병인 뇌질환 치료를 위한 혁신적 신약을 개발하고 있다. KIST에서 개발한 기술을 사업화하기 위해 설립된 연구소기업으로, KIST 뇌과학연구소의 인프라와 노하우를 전폭적으로 지원받아 2024년 중 임상 1상 진입을 목표로 하고 있다.특히 창업 1년 만에 81억 원 규모의 투자를 유치하는 등 빠르게 성장하고 있으며, 최근 국가신약개발사업단의 ‘신약 R&D 생태계 구축 연구사업’ 중 ‘비임상단계’에 선정된 바 있다.큐어버스의 조성진 대표는 "드림씨아이에스와의 이번 협력으로 임상에 진입하게 될 CV-01은 고품질의 안전성이 확보된 혁신신약 임상 후보 파이프라인이다. 알츠하이머병을 시작으로 파킨슨병등의 난치성 뇌질환과 만성 염증 질환들로 적응증을 확장하여 그 가치를 높여나갈 계획이다. 임상 개발과 함께 글로벌 기술이전을 적극적으로 추진해 치료제의 후속 단계 진입을 성공적으로 이끌 것"이라고 전했다.드림씨아이에스는 작년 말 아시안치매연구재단과 맺은 업무협약을 시작으로 '환자등록프로그램 플랫폼(Trial Ready to Registration, TRR)'을 구축하고 올해 초 광주에 위치한 다양한 요양병원들과 협력체계를 갖춰 알츠하이머 병 신약 및 노인성 질환 치료제 개발을 위해 국내 최대 규모의 임상 네트워크를 구축해온 바 있다.또한 올해 3월 개최된 신경과학포럼(Neuroscience Forum on Alzheimer’s Disease, NFAD)에서 알츠하이머 병 관련 임상 동향을 발표하며 드림씨아이에스가 그동안 축적해온 수많은 알츠하이머 병 임상 경험과 케이스를 공유한 바 있다.유정희 드림씨아이에스 대표는 "큐어버스의 파트너가 되어 기쁘게 생각한다. 금일 협약을 토대로 큐어버스의 치료제가 성공적으로 글로벌 시장에 진출해 알츠하이머병으로 고통받는 환자들을 치료할 수 있도록 당사가 보유하고 있는 임상 경험, 노하우와 네트워크 등을 총동원할 것"이라며 "추후 전 분야에 걸친 임상시험 서비스 제공을 위해 탄탄한 네트워크를 구축하고 국내 바이오 기업들이 필요로 하는 신약개발의 초석이 되겠다"고 밝혔다.

지난 19일 드림씨아이에스-메디팁-튜링바이오가 MOU를 체결한 모습(왼쪽부터 튜링바이오 박치만 전무, 심민보 대표, 드림씨아이에스 유정희 대표, 백유진 상무, 메디팁 이성희 상무) [데일리팜=이탁순 기자] 드림씨아이에스(대표 유정희)가 인허가 전문기업 메디팁, AI기반 디지털 치료제 개발 기업 튜링바이오와 AI 기반 정신건강 진단 솔루션 개발 및 디지털 치료제 개발에 관한 3자 협약을 체결하고 협력 체계를 구축했다고 20일 밝혔다.이번 협약을 통해 3사는 ▲AI 기반 정신건강 진단 솔루션 및 디지털 치료제 개발을 위한 개발 전략 ▲임상 컨설팅 및 임상시험 ▲인허가 (Pre-IND, IND, NDA) ▲ 디지털 치료제의 해외 임상 및 해외 진출에 관한 협력 등 인허가 컨설팅부터 임상시험, 상용화, 해외진출에 이르는 디지털 치료제의 전 주기 프로세스에 대해 상호 협력할 예정이다.튜링바이오는 정신질환 진단에 필요한 디지털 표현형 데이터 수집 및 추적을 위한 '바이탈트레커(VitalTracker)'와 언어적·비언어적 디지털 마커 분석 모델을 통한 정신건강 측정이 가능한 '케어스코프(CAERScope)', 그리고 내재적 보상 강화학습 모델을 통한 개인 맞춤형 행동활성화 디지털치료 솔루션인 메타니언(Metanion)을 개발하고 있다.최근 보건복지부의 가상환경 기반 의료서비스 개발 및 실증연구 과제에 선정되어 고려대 안암병원, 순천향대 천안병원과 함께 우울증 개선을 위한 디지털 치료기기 개발 및 임상 실증 사업을 수행하고 있으며, 특히 바이탈트레커(VitalTracker)는 10월부터 진행할 초기 임상에 적용할 예정이다.국가생명공학정책연구센터에 따르면 디지털 치료제(DTx, Digital Therapeutics) 시장규모는 2020년 27억 달러, 2021년 32.3억달러를 기록했고, 2030년에는 173.4억 달러에 이를 것으로 전망했다. 급속한 성장이 예상되는 만큼 글로벌 경쟁력 확보가 필요한 상황이다.심민보 튜링바이오 대표이사는 "국내 최고 수준의 임상시험 수탁 전문 기관인 드림씨아이에스·메디팁으로부터 정신건강 디지털 치료기기의 인허가, 임상 컨설팅에 대한 자문을 받아 개발 및 출시가 가속화될 것으로 예상되며 향후 해외 진출까지 도모할 수 있을 것"이라고 밝혔다.유정희 드림씨아이에스 대표이사는 "이번 협약은 미래의료 산업에 중추적인 역할을 담당하게 될 디지털 치료제 개발 및 AI 기반 정신건강 진단 솔루션 개발에 관한 것이라며 인공지능 등의 소프트웨어를 활용한 우울증 등 정서적 장애 치료에 핵심 수단이 될 것"이라며 의미를 부여했다.특히 "바이오 기술(BT)과 정보통신기술(ICT)의 융합 기술로 제약사, 병원, 인공지능(AI) 개발사간의 협업으로 산업에 대한 이해와 협업을 통한 임상적 근거 마련은 필수"라고 강조했다.

카나브패밀리 제품 사진 [데일리팜=천승현 기자] 보령은 식품의약품안전처로부터 고혈압·이상지질혈증 개량신약 ‘BR1018’의 임상 3상 시험계획(IND)을 승인 받았다고 20일 밝혔다.BR1018은 보령이 자체 개발한 고혈압 신약 카나브의 주성분인 피마사르탄에 암로디핀, 아토르바스타틴, 에제티미브를 결합한 4제 복합제다. 2011년 발매된 카나브는 보령이 자체 기술로 개발한 안지오텐신Ⅱ 수용체 차단제(ARB) 계열 고혈압 신약이다. 암로디핀은 칼슘채널차단제(CCB) 계열 고혈압치료제다. 아토르바스타틴과 에제티미브는 고지혈증치료제다.BR1018은 본태성 고혈압과 원발성 고콜레스테롤혈증을 동반한 환자 156명을 대상으로 약 2년간 임상 시험을 진행할 예정이다. 회사 측은 “4가지 성분을 알약 하나에 담은 만큼 환자의 복약순응도 개선 효과를 기대할 수 있다”라고 설명했다.보령은 카나브에 다양한 성분을 결합한 복합제들을 잇달아 출시하며 다양한 치료옵션을 제공해왔다.보령은 2013년 카나브와 이뇨제 히드로클로로티아지드를 결합한 라코르를 내놓았다. 2016년 카나브에 칼슘채널차단제(CCB) 계열 약물 암로디핀을 결합한 듀카브와 고지혈증치료제 로수바스타틴을 결합한 투베로를 선보였다. 2019년 듀카브에 로수바스타틴을 결합한 3제 복합제 듀카로와 카나브에 아토르바스타틴 성분을 결합한 고혈압·고지혈증 복합제 아카브를 발매했다. 지난해 6월 카나브에 암로디핀과 히드로클로로티아지드를 결합한 듀카브플러스를 출시했다.지난해 카나브 제품군은 1418억원의 처방실적을 기록했다. 최근 5년간 평균 23% 이상의 고속성장을 지속했다.보령은 카나브 관련 논문 131편과 임상증례 약 7만2000례 이상을 확보하며 단백뇨 감소 적응증 추가와 사용 연령 확대했고 뇌졸중 환자의 혈압 조절과 뇌졸중 재발 감소에도 효과가 있음을 입증했다.보령은 ‘그레이트 카나브(Great Kanarb)’ 전략을 통해 2026년까지 연매출 2000억원 달성을 목표로 지속적인 복합제 출시와 함께 임상연구도 확대해 나갈 방침이다.현재 보령은 고혈압 복합제 BR1015, 고혈압·이상지질혈증 복합제 BR1017 등 다양한 조합의 카나브 복합제를 추가 개발하고 있다. 고혈압과 당뇨를 동시에 치료할 수 있는 복합제 BR1019도 임상 3상 시험 계획을 신청한 상태다.임종래 보령 R&D부문장은 “카나브 복합제의 지속적인 개발을 통해 처방의에게 다양한 치료옵션을 제공하는 한편, 환자의 복약순응도를 개선하고자 한다”라면서 “지속적인 연구로 적응증 추가 등 카나브의 임상적 우수성을 높이는데도 투자를 확대해 나가겠다”고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 순탄한듯 보였던 '조스파타'의 보험급여 확대 행보에 제동이 걸린 모습이다.관련 업계에 따르면 한국아스텔라스제약의 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML, Acute Myeloid Leukemia)치료제 조스파타(길테리티닙)는 지난 7월~9월까지 3번의 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회가 열리는 동안 상정되지 못했다.지난해 11월 급여 확대 신청을 제출하고 5월 암질환심의위원회를 통과하면서 기대를 모았지만 이후 절차가 진행되지 않고 있다.조스파타는 경제성평가면제 약물인 만큼, 급여 확대의 경우도 건강보험공단 약가협상 절차까지 거쳐야 한다. 따라서 향후 약평위 상정 여부와 통과 시기에 따라 급여 확대 적용을 가늠할 수 있다.이 약은 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML, Acute Myeloid Leukemia) 환자의 단독요법으로 허가됐지만 현 급여 기준은 동종조혈모세포이식이 가능한 환자에 한해 최대 4주기까지만 인정하고 있다.재정 문제를 제외하면 조스파타의 투약 주기를 제한할 만한 특정한 사유는 없다. 이 약의 ADMIRAL 임상 연구를 보면, 투여 기간 제한 없이 디자인 됐고, NCCN 가이드라인에서도 기간의 제한 없이 'Category 1'으로 권고되고 있다.급성골수성백혈병 환자에게 완치를 위한 최선의 치료방법은 현재까지 조혈모세포이식이나 재발 위험이 높고, 고령 환자들이 많아 이식이 어려운 경우가 많다.하지만 현 급여 기준에서 제외된 조혈모세포이식이 불가능한 환자들의 경우 조스파타 외에 마땅한 치료 대안이 없어 현재도 40여년 전에 개발된 항암화학요법에 머물러 있는 실정이다.한편 조스파타는 FLT3-ITD와 FLT3-TKD, 두 가지 변이 형태로 나뉘는 FLT3 변이를 모두 표적하는 약물이다. 1일 1회 경구 복용하는 단독요법으로 잦은 병원 방문 없이 가정에서 스스로 약물치료가 가능하며 임상을 통해 기존 항암화학요법 대비 높은 효과와 안전성을 나타냈다.

[데일리팜=강신국 기자] '의약품약가담당자'와 '바이오의약품후보물질발굴연구원' 등이 바이오-의약품 분야에서 신규 직업의 위치에 올랐다.한국고용정보원(원장 김영중)은 고령화에 따른 의료기술 발전, 지능정보기술 접목 등의 요인으로 새롭게 직업의 위치에 오른 생명과학, 화학, 에너지․환경, 건설, 농림어업 분야 신규 직업 156개를 한국직업사전 DB에 등재했다고 19일 밝혔다.먼저 의약품약가담당자가 신규 직업이 됐는데, 의약품 허가 후 시중에 판매할 의약품 가격을 정하고 신약 등 전문약의 경우 보건당국과 약가협상을 진행하는 역할로 규정했다.임상데이터매니저는 임상자료관리계획 개발, 데이터베이스구조 개발, 자료입력, 불일치자료 확인, 논리적오류 확인, 의학적 코딩, 잠금 업무 등 임상시험 전체 진행에 대한 임상데이터를 관리하고 지원한다.또한 환자안전전담인력도 등재됐다. 의료기관 내 환자 안전 및 의료질 향상에 관한 업무를 전담하여 수행하는 자로서, 환자 안전 사고를 예방하고 관리하기 위한 일련의 환자안전 활동을 수행한다.세포치료제 등 바이오 신약개발 투자 증가로 바이오의약품 산업이 활성화되었고 데이터기반 인공지능 기술이 접목되며 ▲바이오의약품후보물질발굴연구원 ▲바이오의약품공정개발연구원 등도 신규 등재됐다.이외에도 ▲바이오의약품임상·비임상연구원 ▲바이오의약품품질보증기술자 ▲바이오의약품품질시험원 ▲바이오화학제품균주관리원 ▲바이오화학제품배양원 ▲바이오의약품배양원 ▲바이오의약품분리정제원 등이 새 직업의 지위를 얻었다.또한 초고령사회 진전으로 이슈가 되고 있는 ▲사전연명의료의향서상담사를 비롯해 청년자립지원 및 금융 소비자의 권리를 지원하는 ▲자립지원전담인력 ▲금융소비자 보호 전문가도 새롭게 이름을 올렸다.김중진 한국고용정보원 연구위원은 "데이터 기반 인공지능, 사물인터넷, 디지털트윈 등 디지털 정보기술이 생명, 건설, 농업 등 전 산업에 접목되는 등 직업세계 변화를 이끌고 있다"며 "국민의 행복하고 안전한 삶을 지원하기 위한 각종 법제도 신설됨에 따라 새로운 직업도 나타나고 있어 진로 준비 차원에서 이들 직업을 눈여겨볼 필요가 있다"고 말했다.한편 고용정보원은 급변하는 직업세계를 체계적으로 조사·분석해 국민의 진로선택을 지원하고 정부의 일자리 정책에 활용하기 위해 한국직업사전을 발간하고 있다.조사에 따른 신규 등재 직업은 워크넷(www.work.go.kr)의 '직업진로' 메뉴 '한국직업사전'에서 검색할 수 있다.

김지은 교수. [데일리팜=어윤호 기자] 오프라벨(Off lable). 의악품을 식약처가 허가한 용도 외 적응증에 처방하는 행위를 말한다. 일반적으로 약의 쓰임새를 보건당국이 정해 놓았는데, 왜 오프라벨이 필요한지 의문이 생길 수 있다.하지만 이 같은 오프라벨 처방에 보험급여까지 적용되는 질환 영역이 있다. 바로 시신경척수염스펙트럼장애(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Aggravate)다. 현재 시신경척수염에는 1차 유지치료에 면역억제제 '아자치오프린'을 쓰고, 아자치오프린 치료 실패 뒤 2차 치료제로 '마이코페놀레이트'나 '맙테라(리툭시맙)'을 급여 처방하고 있는데, 마이코페놀레이트와 리툭시맙은 시신경척수염 적응증이 없는 오프라벨 약제다.원인은 간단하다. 이들 약제는 시신경척수염에 대한 임상 연구를 통해 정식으로 적응증을 획득하진 못했지만, 기전상 추측되는 효능과 오랜 기간 축적된 처방 경험을 통해 유효성이 확인됐다고 인정된 것이다.그런데, 시신경척수염 영역에는 더 기이한 상황이 존재한다. 3상 임상을 통해 그 유효성을 확인하고 정식 허가된 신약들은 급여가 인정되지 않고 있다. 오프라벨 약제는 급여, 온라벨 약제는 비급여인 셈이다.김지은 대한신경면역학회 보험이사(이대서울병원 신경과 교수)를 만나, 시신경척수염의 현 치료환경과 신약의 필요성에 대해 들어 봤다.-시신경척수염 범주질환 치료에 사용되는 약제는 오프라벨 약제로 알고 있다. 이들 약제 사용에 부작용은 없는지, 어떤 특징이 있는지 궁금하다.=물론 필요한 약들인 것은 틀림없다. 다만 체계화 한 임상연구를 바탕으로 해당 질환에서의 효과와 안전성이 입증된 약제가 아닌 만큼, 부작용이나 효과 면에서 우려가 있다.특히 1차 치료제인 아자티오프린은 골수 억제, 간 수치 상승, 장기 사용 시 암 발병률 상승 등의 부작용 위험과 함께 재발을 막는 효과가 타 약제와 비교할 때 낮다는 보고가 많다. 실제로 아자티오프린을 사용한 환자 약 50%가 치료 시작 18개월만에 부작용으로 인해 치료를 중단했고 이 중 15%는 재발 등 효과 부족, 62%는 약 부작용 때문인 것으로 나타났다.현 국내 급여 기준을 따를 때, 1차, 2차 약제에서도 재발을 겪는 경우에는 리툭시맙을 3차 약제로 사용한다. 리툭시맙의 경우 오프라벨이지만 다른 약제에 비해 재발 방지 효과가 좋고, 효과와 안전성 면에서 우수하여 중증도가 심한 일부 환자에서는 1,2차 약제를 건너뛰고 바로 투여하는 경우가 점점 늘고 있다. 해외 일부 국가에서는 리툭시맙을 1차 치료제로 사용 가능한 곳도 있다.-리툭시맙의 효과가 나쁘지 않은 상황인데, 그럼에도 신약이 필요한 것인가?=기존 약제 대비해 우수하다는 것이지 리툭시맙을 사용했음에도 여전히 재발을 겪는 환자들이 있어 이들을 위한 신약은 필요하다. 약 10%의 환자가 리툭시맙을 사용했음에도 재발을 겪는 것으로 보고되고 있는데, 신약의 접근성이 떨어지다 보니 이 환자들은 재발을 겪어도 기존 치료를 유지할 수밖에 없는 상황이다.신약으로는 시신경척수염 병리의 주요 염증 면역 반응 표적에 직접적으로 작용하는 단클론항체인 '솔리리스(에쿨리주맙), '엔스프링(사트랄리주맙)', '업리즈나(이네빌리주맙)' 등이 있다. 이중 일부는 현재 급여 적용을 위한 절차를 밟고 있다.에쿨리주맙은 보체억제제, 사트랄리주맙은 인터루킨-6수용체억제제로 다른 기전을 갖고 있어 기존 약제에서 재발이 생기는 환자들이 소외되지 않고 치료의 기회를 가질 수 있는 약제다. 특히 이 신약들은 기존 약제 대비 효과가 매우 우수한데, 에쿨리주맙의 경우, 재발 위험을 94%까지 낮춘 것을 확인했다.이 같은 신약이 등장한 지 수년이 지났고, 해외에서는 이미 활발히 처방되고 있지만 국내는 여전히 급여 논의 중에 있어 관련 전문가, 학회 뿐만 아니라 실제 임상에서 환자들도 신약이 최대한 빠르게 임상에서 도입될 수 있기를 바라고 있다.-언급한 약들 중 솔리리스와 엔스프링이 급여 절차를 밟고 있다. 하지만 급여 기준을 놓고 제약사와 정부 간 이견이 있어, 논의가 쉽지 않은 것으로 안다. 현재 쓸 수 있는 약들을 모두 처방한 후 가장 뒷 단(4차 이상)에 한해 급여를 인정하는 방향이다.=의료진 입장에서 간절한 것은 먼저 치료 옵션이 없는 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 것이고, 그 다음은 비가역적인 재발을 막을 수 있는 최선의 치료 옵션이 마련되는 것이다. 다만 신약들이 다소 비용이 높아, 사회적 비용을 고려했을 때, 리툭시맙 치료에 실패한 환자들에게라도 시급한 급여 적용이 필요하다고 생각한다.-약이 고가고 비급여 상태가 지속되면서, 해당 약물들의 시판후조사(PMS) 만료기간도 점점 다가오고 있다. 규정상 PMS를 완료하지 못하면 허가가 취하된다.=이 신약들은 들어와도 그만, 안 들어와도 그만인 약이 아니다. 이전에는 진단이 안되던 병이었으나 항 아쿠아포린-4 항체 검사 등을 통해 진단이 가능해지면서, 약제를 통해 장애를 줄일 수 있는 치료가 가능해졌다. 하루빨리 약제의 접근성이 개선되어 필요한 환자들이 치료받을 수 있길 바란다.-학회 차원에서 정부에 의견을 내신 적이 있는가?=학회에서도 신속하게 대안 옵션이 마련될 수 있도록 여러 차례 신약에 대한 의견서를 제출했고 지속적으로 관심을 갖고 있다.적은 수의 환자라도 꼭 필요한 환자들에게 치료 옵션을 제공할 수 있도록 급여가 빠르게 이뤄졌으면 좋겠다. 또한 이 질환 자체가 환자의 삶에 미치는 영향이 매우 크다. 또한 환자에 맞는 맞춤형 진료가 가능한 환경이 조성될 수 있도록 다양한 기전을 타깃으로 하는 다양한 신약들이 조속히 임상에서 사용 가능해지기를 바란다.