녹십자는 세계 두번째로 자체 개발해 지난해 국내 출시한 헌터증후군치료제 '헌터라제'가 미 FDA로부터희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정받았다고 18일 밝혔다. 미국에서 희귀의약품이란 1983년 제정된 희귀의약품법에따라 환자 수 20만명 이하에 해당되는 질환의 치료제를 뜻한다. 희귀의약품으로 지정되면 임상 시 최대 50% 세금감면과 신속심사, 허가비용 감면 등의 혜택이 주어진다. 녹십자는 '헌터라제' 국내개발 당시의 임상시험 결과, 안전성, 유효성 등을 기반으로 지난해 11월 FDA에 희귀의약품 지정을 신청했으며, 3개월여 만에 희귀의약품 지정을 승인받았다. 회사측은 "이번 희귀의약품 지정으로 미국 현지 임상과 품목허가가 보다 효율적이고 빠르게 진행될 것"이라며 "엄격한 기준에 따른 FDA의 희귀의약품 지정은 유럽, 중국을 비롯한 국가에서의 허가등록에서도 긍정적으로 작용할 것으로 예상된다"고 설명했다. 녹십자는 올해 안에 FDA에 임상시험계획승인(IND)을 신청한다는 계획이며 앞으로 글로벌 파트너링 등을 통해 유럽, 중국 등 글로벌 빅마켓과 이머징마켓에서의 개발을 추진한다는 목표다. 녹십자 CTO 허은철 부사장은 "헌터라제가 세계 전역에서 고통받고 있는 헌터증후군 환자들에게 보다 효과적이고 안정적인 치료환경을 열어줄 것"이라며 "글로벌 니치버스터로 육성해 향후 50% 이상의 세계시장을 점유한다는 목표를 세웠다"고 말했다. 연간 11%에 달하는 성장률을 보이고 있는 헌터증후군 치료제의 세계시장 규모는 현재 약 5000억원에 이르며 수년내 약 1조원 규모로 성장할 것으로 업계는 추정하고 있다. 한편 녹십자는 보건복지부 신약개발지원사업을 통해 2009년부터 3년간 ‘헌터라제’의 임상과 대규모 생산공정확립에 필요한 자금을 지원받았다.

에이즈 치료성분 4개를 한 번에 복용할 수 있는 치료제가 국내에 도입된다. 이 제품의 성분 중 2가지는 기존에 없던 새로운 성분을 합성한 것으로 '칵테일요법'이 일반화된 에이즈환자의 복약편의성을 개선시킬 것으로 기대된다. 15일 식약청은 길리어드 ' 스트리빌드'에 대한 시판을 허가했다. 이 제품은 길리어드가 개발한 에이즈치료제인 '트루바다'에 새로운 2개 성분을 추가한 복합제다. 트루바다는 테노포비어와 엠트리시타빈이 주성분이다. 길리어드는 이 제품에 새로 개발한 엘비테그라비어와 코비시스타트라는 성분을 추가해 스트리빌드를 만들었다. 이 제품의 임상결과, 투약한 48주후 혈액검사에서 탐색가능한 양의 HIV가 거의 검출되지 않은 것으로 알려졌다. 에이즈환자는 약의 복용량이 많고 횟수가 잦아 상당수 환자가 약을 먹는데 어려움을 느끼고 있다. 스트리빌드는 4가지 성분을 할 알로 복용할 수 있는만큼 에이즈 환자의 복약편의성을 개선시킬 것으로 보인다. 이 제품은 희귀의약품으로 허가받아 국내 시장에도 조만간 출시될 예정이다. 한편 스트리빌드는 지난해 미국에서 허가됐으며, 4분기에만 4000만달러의 매출고를 올렸다. 따라서 업계 전문가들은 향후 연간 수십억 달러의 매출을 올릴 것으로 기대하고 있다.

지난해 허가된 의료기기는 총 3100건인 것으로 나타났다. 이 중 1600건 가량이 국내에서 제조된 제품으로 처음으로 수입 허가를 추월했다. 18일 식약청은 2012년 의료기기 허가 현황 분석결과를 발표했다. 분석 결과, 작년 의료기기 허가는 전년 보다 6.9% 증가한 3100건을 기록했다. 식약청은 우리나라가 고령화 사회로 빠르게 진입하고 건강에 대한 관심으로 증가 배경을 설명했다. ◆일회용 소프트렌즈 허가 '급증'= 의료기기 허가는 2008년 이후 연평균 8.7%이상 성장하고 있는 가운데 지난해는 6.9%(201건)가 증가했다. 보청기가 179건으로 가장 많이 허가됐으며, 일회용소프트콘택트렌즈(90건), 치과용임플란트(81건) 등의 순이었다. 특히, 일회용소프트콘택트렌즈의 경우 컬러렌즈 등 개인선호도에 따른 다양한 제품의 수요증가에 따라 2011년 대비 26.8% 증가했다. ◆국내 제조가 수입품 추월= 국내제조 의료기기는 1604건이 허가됐고, 수입의료기기는 1,496건이 허가됐다. 지난해와 비교할 때 국내제조 의료기기는 13.5%(191건) 증가한 반면, 수입의료기기는 0.7%(10건) 증가하는데 그쳤다. 처음으로 국내제조 품목허가가 수입제품 품목허가를 앞질렀다. 식약청은 의료기기의 고부가가치 창출 기대감과 투자 활성화, 정부 지원 등에 따른 국내제조 의료기기 산업의 활성화에 따른 것이라 분석했다. 국내제조는 보청기(117건)가 가장 많았으며, 일회용소프트콘택트렌즈(86건), 치과용임플란트(73건) 순이였다. 수입은 보청기(62건)가 가장 많았으며, 수지형체외식초음파프로브(55건), 자동전자혈압계(44건) 순이였다. ◆의료기기 임상시험 급증= 의료기기 임상시험은 꾸준히 증가한 가운데 2012년은 전년 대비 76.8%(76건)나 급증했다. 임상시험은 전산화단층촬영장치(16건)가 가장 많았으며, 의료용면역발광측정장치용시약(4건), 조직수복용생체재료(4건) 순이였다.

항혈전제의 '끝판왕'이라 불리는 '브릴린타'가 급여권에 진입했다. 이에 따라 해당 의약품 시장의 판도 역시 격변할 것으로 예상된다. 18일 관련업계에 따르면 한국아스트라제네카는 최근 항혈전제 브릴린타(티카그렐러)의 약가협상을 타결했다. 이 약은 1000원 초반대 가격으로 내달 1일부 급여등재된다. 회사는 2011년 7월 식약청 허가후 1년7개월여만에 등재가 이뤄진 만큼 유통 물량 확보 등 제반사항 준비를 조속히 마치고 1분기내 정식 론칭한다는 방침이다. ◆유일하게 절대적 사망률 감소 효과 입증=브릴린타의 출시는 그야말로 고무적이다. 현재까지 출시된 경구용 항혈전제 중 최초로 급성관상동맥증후군(ACS) 환자들의 절대적 심혈관 사망률을 낮춘 약이기 때문이다. 이는 ACS 환자 1만8624명이 참여한 PLATO라는 대규모 임상을 통해 입증됐다. 해당 연구에서 브릴린타는 ACS 환자의 절대적인 사망률을 '플라빅스(클로피도그렐)' 대비 1.4% 낮췄다. 항혈전제의 사용목적 자체가 ACS 환자들의 심혈관 질환 예방이다. 즉 현 상황에서 치료목적에 가장 부합하는 치료제가 급여권에 진입한 것이다. 반면 이 약의 경쟁품목으로 꼽히는 다이이찌산쿄·릴리의 '에피언트(프라수그렐)'의 경우 대규모 임상(TRITON)에서 사망률을 낮추지 못했다. 이철환 서울아산병원 심장내과 교수는 "ACS 환자의 절대적인 사망률을 1.4% 낮췄다는 것은 굉장히 큰 수치"라며 "고위험군을 대상으로 한 대규모 임상에서 이같은 결과를 보인 약은 이제까지 없었다"고 말했다. ◆광범위한 급성관상동맥증후군(ACS) 환자 커버리지=브릴린타의 또하나의 강점은 광범위한 허가 및 급여 인정 범위다. 복지부는 지난 14일 개정안 행정예고를 통해 브릴린타의 급여범위를 'ACS에 대해 아스피린과 병용투여시'로 규정했다. 이는 차세대 항혈전제 경쟁에서 브릴린타의 확실한 무기가 될 것이다. 경쟁품목인 에피언트가 '관상동맥중재술(PCI)이 예정된 ACS 환자'에만 사용이 가능하기 때문이다. 그러나 브릴린타는 PCI 전제 환자 뿐 아니라 약물치료, 관상동맥우회술(CABG) 등의 급성관상동맥환자들에게도 처방이 가능하다. 다이이찌산쿄와 릴리 역시 에피언트의 처방 범위를 넓히기 위해 TRILOGY-ACS라는 대규모 연구를 진행했지만 원하는 결과를 확보하는데 실패했다. 따라서 애초 업계에서는 브릴린타가 허가사항과 동일한 급여범위를 확보할 수 있을지가 관심사였는데, 이번에 정부가 이를 그대로 인정한 것이다. 아스트라제네카 관계자는 "브릴린타가 비교적 자유롭게 처방 현장에서 사용될 수 있게 됐다"며 "출시 준비해 만전을 기해 새로운 치료옵션 제공이 차질없이 이뤄질 수 있도록 할 것"이라고 밝혔다. 한편 브릴린타는 항혈전제중 최초로 국내 도입된 CPTP 계열 약제로 플라빅스, 에피언트 등과 같은 티에노피리딘계열과는 작용 기전에 차이가 있다.

생동성시험 품목실태조사 중점관리 대상품목이 확대된다. 특이한 방식의 시험방법과 비교용출시험을 포함시키기로 한 것이다. 15일 식약청 관계자는 이 같은 내용을 골자로 하는 '2013년 품목실태조사 추진계획'을 공개했다. 식약청은 올해부터 리스크 중점관리 실태조사를 통해 실사 효율성과 신뢰성을 제고한다는 방침이다. 우선 생동품목 실태조사 중점관리 품목 대상을 확대하기로 했다. 세부적으로는 ▲2X2 교차시험방법 이외의 시험방법 ▲혈중 약물농도 대신 혈당·인슐린 측정 등 약력학지표 측정시험 ▲생동성시험 판정예외 기준 및 생동성 면제품목을 대상으로 신뢰성 확인이 필요한 경우 등이 대상이다. 또 품목허가 신청이 접수된 후 진행했던 실태조사에서 탈피해 불시 현장점검도 진행하기로 했다. 중대한 부작용이 발생하면 수시 실사도 실시한다. 아울러 품목실태조사가 임상제도과에서 진행하는 정기실태조사와 겹칠 경우에는 공동실사를 진행해 중복조사를 방지한다는 방침이다. 한편, 작년 식약청은 분석기관과 의료기관을 대상으로 262개 품목을 실사해 26개 품목에서 41가지 위반사항을 적발했다.

식약청이 이달부터 생동시험기관에 대한 전수조사에 나선다. 지난해 생동시험기관 지정제 도입에 따라 기허가 업체는 별도 검증없이 생동기관으로 지정됐다. 이번 점검은 이들 업체들이 지정요건을 유지하고 있는 지 확인하기 위한 것이다. 15일 식약청 왕소영 연구관은 제약협회에서 열린 생동시험 민원설명회에서 이 같이 밝혔다. 왕 연구관은 "생동기관으로 지정된 업체들이 지정요건을 유지하고 있는 지와 관리실태를 집중 점검할 예정"이라고 말했다. 지난해 생동기관으로 지정된 업체는 총 40개다. 분석기관 19개, 의료기관 18개, 분석·의료기관 4개로 구성돼 있다. 식약청은 이달부터 오는 10월까지 월 평균 평균 5개 업체를 대상으로 점검을 실시한다는 계획이다. 식약청은 앞서 해당업체에 공문을 보내 점검 일정을 안내했다. 이번 점검은 2인 1조로 기관에 따라 하루나 이틀동안 진행된다. 주요 점검사항은 ▲시험기관 운영 현황 ▲인력·장비·기구 등 관리 적절성 ▲생동시험 적절성·신뢰성 ▲약사법 위반 여부 등이다. 점검에서 부적합 판정을 받은 업체는 행정처분을 받게 된다. 특히 미승인 생동시험을 진행했거나 고의적으로 피험자의 동의를 받지 않은 사실이 적발되면 고발 당할 수 있다. 한편, 올해 생동시험기관으로 추가 지정된 1개 업체는 이번 점검에서는 제외됐다.

한국룬드벡이 우울증약 렉사프로의 복약편의성을 개선한 제품을 내놓는다. 물 없이도 먹을 수 있는 구강붕해정 형태다. 14일 식약청은 한국룬드벡 렉사프로멜츠구강붕해정10·20mg 2개 품목에 대한 시판을 허가했다. 렉사프로는 정제 형태의 제품만 있었으나, 한국룬드벡은 10년만에 제형을 달리한 제품을 내놨다. 새로 허가된 제품은 1일 1회 아침이나 저녁에 식사와 관계없이 투여 가능하다. 혀 위에 이 약을 놓고 타액으로 녹여 먹으며, 물 없이도 복용할 수 있다. 렉사프로는 특허가 만료됐음에도 연간 200억원 이상의 매출을 기록하고 있는 제품이다. 한국룬드벡은 렉사프로의 시장 방어를 위해 새로운 제품을 꾸준히 발매 중이다. 이 회사는 지난해 8월에는 렉사프로 신용량인 15mg을 발매한 바 있으며, 이번에는 복약편의성을 개선한 제품을 내놨다. 현재 시장에는 40개 가량의 제네릭이 출시돼 있지만 두각을 나타내는 제품은 극소수에 불과하다. 따라서 렉사프로는 신제형 등을 앞세워 우울증약 시장에서 강세를 유지할 전망이다.

대웅제약(대표 이종욱)이 14일 서울 삼성동 그랜드 인터컨티넨탈 호텔에서 고혈압 3제 복합제 '세비카HCT'(성분명: 암로디핀, 올메사탄 메독소밀, 히드로클로로티아지드) 발매를 기념하는 심포지엄을 개최했다. 세비카 HCT는 대웅제약과 한국다이이찌산쿄가 이달 초 공동프로모션 계약을 통해 판매를 시작한 국내 최초의 고혈압 3제 복합제다. 이날 행사에는 서울 지역 개원의와 순환기 전문의 320여명이 참석, 고혈압 환자 치료에 대한 최신지견과 세비카HCT에 대한 의견을 나눴다. 서울대 오병희 교수(순환기내과)가 좌장을 맡은 이날 행사에서 연자로 나선 연대 세브란스병원 하종원 교수는 ‘3제 복합제의 의학적 필요성’을, 울산의대 서울아산병원 이철환 교수는 ‘최적의 고혈압 치료를 위한 새로운 치료 옵션’ 주제를 발표했다. 세비카HCT정은 고혈압 치료를 위해 개발된 국내 최초의 3제 복합제로, ‘암로디핀’과 ‘올메사탄 메독소밀’, ‘히드로클로로티아지드’의 3가지 성분이 하나로 결합된 제제다. 2제 요법을 사용하는 고혈압환자들 중 목표혈압에 도달하지 않는 환자들에게 용량 증대나 다른 약제 추가 대신 세비카HCT를 처방하면, 복용순응도과 목표혈압 도달율을 높일 수 있다. 이종욱 대표는 "세비카HCT가 기존 고혈압 치료제 시장을 한단계 업그레이드 시킬 것”이라며 “우수한 경쟁력을 바탕으로 시장을 선도하는 치료제로 성장시키겠다"고 말했다. 세비카HCT정은 지난해 9월 5가지 제형에 대한 시판 허가를 받았으며, 2월 들어 우선 3가지 제형 (5/20/12.5mg, 5/40/12.5mg, 10/40/12.5mg)이 출시됐다.