'란투스' 바이오시밀러 '베이사글라'가 국내 도입됐다. 한국릴리와 한국베링거인겔하임은 기저인슐린 바이오시밀러 베이사글라(인슐린글라진)가 지난달 25일 식약처로부터 국내 품목 허가를 획득했다고 밝혔다. 베이사글라는 1일 1회 투여하는 기저 인슐린으로 2세 이상의 어린이와 청소년 및 성인에서의 인슐린 요법을 필요로 하는 당뇨병 환자와 제 2형 당뇨병 환자에서는 경구 혈당 강하제와 함께 투여할 수 있다. 국내에서 퀵펜(프리필드펜)과 카트리지 100단위/밀리리터 제품이 허가 승인 됐다. 릴리·베링거인겔하임이 당뇨병 분야 제휴를 통해 개발한 인슐린 바이오시밀러인 베이사글라는 란투스와 아미노산 배열이 동일한 동등생물의약품이다. 품질, 비임상, 임상시험을 통해 대조약인 인슐린 글라진과의 동등성이 입증됐다. 베이사글라와 대조약의 동등성을 증명하기 위한 임상약리학 시험에서 건강한 시험 대상자와 제1형 당뇨병 환자를 대상으로 약동학 및 약력학 평가 변수를 확인한 결과 모두 대조약과 동등하게 나타났다. 또한 제 1형 당뇨병 환자 535명과 제 2형 당뇨병환자 756명을 대상으로 한 안전성 유효성 심사에서도 대조약과 유의하게 유사함을 보였다. 양사는 "당뇨 치료제 중에서는 국내 최초로 기저 인슐린 바이오시밀러인 베이사글라까지 국내 허가를 받음으로써 당뇨 치료 전반의 포트폴리오를 구축하여 당뇨병 환자들에게 최적의 맞춤 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다"고 밝혔다.

바이로메드(대표 김용수)는 미래부 바이오의료기술개발사업을 통해 개발한 키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor T cell, 이하 CAR-T) 기반 면역치료제 관련 기술이 미국 바이오텍인 블루버드바이오사(bluebird bio, Inc.)에 기술이전 됐다고 4일 밝혔다. 양사는 지난 3일(목) 기술이전 계약을 체결, 이로메드가 보유한 CAR-T 기술을 블루버드바이오가 독점적으로 사용할 수 있는 권리를 부여했다. 이 계약에 따라 ㈜바이로메드는 블루버드바이오로부터 100만 달러의 계약금을 지급받고, 향후 블루버드 바이오에 의해 진행되는 임상개발 진행상황과 인허가 여부에 따라 마일스톤 기술료(질환별 최대 4800만 달러, 경상기술료 별도)를 나눠서 지급받게 된다. 특히 이번 계약은 블루버드바이오가 이전 받은 CAR-T 기술로 신규 질환치료제를 개발할 때마다 마일스톤 기술료를 별도 지급하도록 체결돼 이후 블루버드바이오의 제품군 확장에 따라 기술이전 전체 계약규모는 더욱 커질 것으로 전망된다고 회사 측은 전했다. 효과적인 항암 효과를 유도하기 위해 cytotoxic T lymphocytes (CTL) 가 중요한 역할을 담당한다는 증거가 쌓여가고 있으며, autologous T cell 을 이용한 항암 임상에서 우수한 치료효과가 보고되고 있다. 보다 범용적인 T cell therapy 개발을 위해 특정 암 항원에 대한 T cell receptor (TCR) 를 환자의 T cell 에 전달하는 방법, 혹은 암 항원을 인지하는 항체에서 유래된 scFv를 CD3 signaling domain에 연결한 chimeric antigen receptors (CARs) 를 환자의 T cell에 전달하는 방법들이 시도되고 있다는 설명이다. 재조합 CAR가 전달된 T cell은 APC의 도움이나 HLA에 의한 제한 없이, scFv에 의해 인지되는 암세포만을 공격하여 살상하는 활성을 갖게 되며, 이 기술을 활용한 최근의 임상시험들에서 우수한 치료효과가 관찰되고 있다고 회사 측은 전했다. 이번에 기술이전된 연구는 암표적 항체를 이용해 adenocarcinoma를 타겟팅 할 수 있는 CAR 시스템을 개발하는 것을 목적으로 한다. 이번 성과는 지난 3월 관계부처 합동으로 수립한 '바이오 미래전략I(의약품)'의 후속 결과물로 미래부 바이오의료기술개발사업 차세대바이오분야 지원 과제 수행 과정에서 도출됐다는 설명이다. 또한 이번 성과는 국내산업체가 기초연구를 통해 확보한 기술을 미래부가 후속 지원해 전임상연구 결과만으로 해외산업체와 기술이전 계약을 체결한 성과라는 점에서 더욱 의미를 가진다고 회사 측은 덧붙였다. 이번에 기술이전을 받는 블루버드바이오는 미국 보스턴, 캠프리지에 위치한 유명 바이오텍으로 유전자치료 및 유전자가위 기술을 바탕으로 유전질환 및 면역치료제를 전문적으로 개발하고 있으며 이전 받은 기술과 블루버드바이오의 렌티바이러스 기술 및 생산 능력을 결합, 추가 개발 및 상용화를 진행해 나갈 예정이다. 이진규 미래부 기초원천연구정책관은 "이번 성과는 지난 3월 수립된 '바이오 미래전략'에 따라 추진되고 있는 사업들의 가시적인 성과가 민관 협력을 통해 창출됐다는 점에서 의미가 있다"면서 "향후에도 지속적인 민관 협력성과가 창출될 수 있도록 노력할 것"이라고 밝혔다.

기업공개(IPO)가 이뤄진 바이오기업들의 매출액 대비 평균 R&D 투자 비중이 20%를 넘고 있는 것으로 나타났다. 이는 바이오벤처의 경우 연구개발비용이 많이 투자되지만 상대적으로 외형부문에서 취약한 구조를 갖고 있기 때문으로 풀이된다. 실제로 올 3분기까지 매출액 100억 원을 넘지 못한 상장 바이오기업은 5곳 정도로 파악됐다. 심지어 시가총액이 3조 원대를 기록하고 있는 바이오기업도 정작 매출은 100억 미만인 경우도 있었다. 다만 상장제약사 올해 평균 매출대비 연구개발 비중이 약 6.5%를 점유하고 있다는 점에서 바이오기업들의 연구개발 투자는 보다 적극적인 것으로 파악된다. 시가총액이 1조원을 넘는 바이오기업도 5곳에 달했다. 국내제약사중에는 한미약품, 녹십자, 유한양행 등 일부 상위기업들만 시총 1조를 넘고 있다. 시가총액이 높은 바이오 기업 상당수는 매출액이 미미하지만 투자자들의 미래에 대한 기대감이 기업 가치를 높인 것으로 관측된다. 데일리팜이 3일 상장바이오기업 시가총액(12월 1일 기준)과 매출대비 R&D 비중(3분기 누적 기준)을 분석한 결과 셀트리온이 시가총액 9조 8000억원대로 단연 1위를 기록중이다. 셀트리온은 헬스케어 업종을 통털어 1위를 고수중이다. 2위는 제약기업인 한미약품으로 8조원대를 보이고 있다. 바이오기업 중에는 셀트리온에 이어 바이로메드가 3조원대로 2위를 차지했으며, 메디톡스(2조 8000억원대), 코미팜(2조 7000억원대), 코오롱생명과학(1조 6000억원대) 등이 1조원을 넘고 있는 것으로 조사됐다. 에이치엘비, 젬벡스, 제넥신 등의 시가총액도 5000억원을 넘고 있다. 셀트리온은 바이오시밀러 부문에서, 메디톡스는 보툴리눔제제 부문에서, 코오롱생명과학은 유전자치료제 FDA 허가를 앞두고 있다는 점에서 투자자들의 관심을 받고 있는 것으로 보인다. 이와함께 기업공개가 이뤄진 바이오기업들의 매출대비 연구개발 비중은 평균 21.5%를 기록했다. 이는 상장 제약사 평균 6.5%보다 훨씬 높은 비율이다. 이중 레고캠바이오의 경우 3분기 누적 매출액은 5억원이지만 연구개발 투자비용은 53억원으로 무려 1086%를 차지하며 바이오업종 중 매출 대비 R&D 투자가 가장 많이 이뤄지고 있는 것으로 나타났다. 상대적으로 매출액이 미미해서 나타난 결과로 풀이된다. 바이로메드도 매출액 38억원에 R&D 규모는 71억원으로 188%를 차지했다. 유전자치료제 개발 등으로 뜨거운 관심을 모으고 있는 제넥신도 매출액은 119억원에 불과하지만 연구개발 규모는 158억원으로 133%를 기록했다. 최근 신규상장한 알테오젠도 매출액은 30억원이지만 R&D 투자는 34억원으로 112%를 기록하며 상장바이오기업 4곳이 매출액보다 연구개발 투자가 더 많은 것으로 분석됐다. 이밖에 펩트론(매출대비 연구개발 투자 68%), 바이오니아(48%), 셀트리온(31%)등도 매출 대비 연구개발 투자가 30%를 넘었다. 상장 바이오기업들의 경우 상당수가 시가총액규모는 크지만 매출액은 미미한 것으로 나타났다. 실제로 셀트리온을 제외하면 3분기 누적 매출이 1000억 원을 넘는 곳은 단 한곳도 없는 것으로 파악됐다. 특히 매출액 100억 미만인 바이오기업도 5곳에 달했다. 바이로메드는 매출이 38억원에 불과하지만 시가총액은 3조원을 돌파하기도 했다. 결국 상장 바이오기업의 연구 성과에 따라 향후 기업가치도 큰 영향을 받을 것으로 보여 이들 기업의 행보가 관심이다.

최근 10년 동안 제네릭 사용 급증으로 미국 의료비가 약 1조6800억 달러(약 1900조원) 절감된 것으로 집계됐다. 특히 지난해 제네릭 사용에 따른 비용절감액은 2540억달러(약 270조원)로 사상 최대를 기록했다. 한국보건산업진흥원에 따르면 미국제네릭제약협회(GPhA)는 최근 '미국 내 제네릭 사용으로 인한 비용절감'보고서를 발표했다. 지난해 미국에서 발급된 총 처방건수 43억건 중 88%에 달하는 38억건이 제네릭 의약품이었다. 제네릭의 약제비 점유 비중은 28%였다. 보고서는 브랜드 의약품의 특허 만료로 효과는 동일하나 가격은 저렴한 제네릭 소비자 수요 증가로 의료비가 절감되고 있다고 피력했다. 지난해 제네릭 비용절감 효과가 가장 컸던 치료제는 정신건강 치료제로 380억 달러 의료비를 축소시켰다. 또 항고혈압제 279억 달러, 콜레스테롤저하제 268억 달러, 진통제 228억 달러 순으로 제네릭 사용에 따른 재정절감 효과가 막대했다. 뒤이어 항궤양제(192억 달러), 중추신경계 장애 치료제(156억 달러), 항암치료용 항구토제(116억 달러), 항균제(113억 달러), 기타 중추신경계 치료제(94억 달러), ADHD치료제(82억 달러), 항응고제(76억 달러), 항암제(75억 달러)순으로 비용을 절감시켰다. 연령대별로는 지난해 제네릭 비용절감액인 2540억 달러 가운데 40세 이상 환자 점유율이 80%로 최대였다. 특히 65세 이상 고령층 비용 절감액은 920억 달러에 달해 전체 절감액의 1/3 이상을 차지했다.

식품의약품안전처(처장 김승희)는 3일 바이오시밀러 등 국내 의약품 유럽 진출 지원을 위해 체코 의료제품관리청과 체코 현지에서 상호 협혁방안을 논의한다고 밝혔다. 국내 의약품의 유럽 진출을 위해 현지 실시하는 다국가 임상시험 지원 방안과 의료기기 안전관리 협력방안 등 의견이 공유될 전망이다. 한국 의료분야 대표단에는 서경원 안전평가원 의료제품연구부장등 4명이 참석하고 체코에서는 즈데넥 불라후타(Zdenek Blahuta) 청장, 마리나 크린코바 (Maryna Krenkova) EU협력관 등 4명이 참석한다. 특히 국내 제약사가 유럽 진출을 위해 임상시험 등을 실시하고 있는 바이오시밀러 등에 대해 수출을 지원하고 국내 의료기기 품질의 우수성과 철저한 관리 정보 등을 공유한다. 이와 함께 식약처는 폴란드, 헝가리 등의 보건담당 공무원 및 전문가 등이 참여하는 ‘원격의료 및 병원정보화 시스템 정책포럼’에도 참석해 의료용 소프트웨어 등 의료기기의 관리와 허가 등의 정보도 공유할 예정이다. 식약처는 "이번 논의는 의료제품 분야에 대한 국제협력 강화에 도움이 될 것"이라며 "국내 의약품과 의료기기의 유럽 진출 지원에도 기여할 것"이라고 밝혔다.

희귀의약품을 우선 허가하고, 제조·판매사에 정부가 행정·재정적 지원을 할 수 있도록 근거를 마련한 제정법률안이 국회 상임위원회를 통과했다. 국회 보건복지위원회는 2일 저녁 이 같은 내용의 희귀질환관리법안(대안)을 의결했다. 이 제정법률안은 법제사법위원회를 거쳐 본회의를 통과하면 확정된다. 법률안을 보면, 우선 국가와 지방자치단체는 희귀질환관리에 관한 사업을 시행하고 지원해 희귀질환을 예방하고, 희귀질환자에 대한 적정한 의료서비스가 제공될 수 있도록 노력하도록 의무를 부여했다. 의료인과 의료기관의 장도 국가 및 지방자치단체가 실시하는 희귀질환 관리에 관한 사업에 적극 협조하도록 강제했다. 또 희귀질환에 대한 국민의 이해를 높이고 희귀질환의 예방·치료 및 관리 의욕을 고취시키기 위해 매년 5월 23일을 희귀질환 극복의 날로 정하도록 했다. 복지부장관에게는 희귀질환관리를 위해 희귀질환관리에 관한 종합계획을 5년마다 수립하도록 의무를 부여했는데, 이 종합계획에는 희귀질환 관리 목표와 기본 방향, 희귀질환 관리 체계 및 자원 조달, 희귀질환관리에 필요한 연구 및 의료기술 개발·지원 등 희귀질환관리사업 추진 계획 등을 포함시키도록 했다. 종합계획의 수립 및 평가, 희귀질환 등록 및 지원, 희귀질환 조사 및 연구 등을 심의하는 희귀질환관리위원회를 복지부장관 소관에 설치하는 근거도 마련됐다. 여기다 질병관리본부에는 희귀질환의 진단 및 치료 등에 관한 신기술의 개발·보급 및 지원 등의 사업을 담당할 희귀질환지원센터를 두도록 했다. 복지부장관은 희귀질환의 예방, 진단 및 치료기술의 발전과 치료 의약품의 개발 등을 위한 희귀질환연구·개발사업을 수행하도록 하는 근거도 마련했다. 또 희귀질환 발생 위험요인, 발생 및 치료 등에 관한 자료를 지속적·체계적으로 수집·분석해 통계를 산출하기 위한 등록·관리·조사사업을 시행하도록 의무도 부여됐다. 국가와 지방자치단체는 희귀질환자의 경제적 부담능력 등을 고려해 희귀질환의 진단 및 치료에 드는 비용을 예산 또는 국민건강증진법에 따른 국민건강증진기금에서 지원할 수 있는 근거도 뒀다. 또 희귀질환자 진료, 희귀질환관리에 관한 연구, 등록통계사업 등을 수행하기 위해 복지부장관이 시설, 인력 등 대통령령으로 정하는 요건을 갖춘 의료기관을 희귀질환전문기관으로 지정할 수 있도록 했다. 희귀질환 관련 의료의 질을 향상시키기 위해 희귀질환전문기관을 대상으로 시설ㆍ인력 및 장비 등의 질과 수준, 희귀질환 진료 현황 등을 평가할 수 있는 근거도 마련됐다. 희귀질환에 관한 효과적이고 적절한 예방 및 진료 방법 등을 개발·보급하기 위해 노력하고, 희귀질환의 예방 및 진료 방법 등에 관한 신기술의 활용을 촉진하기 위한 지원 시책을 마련하는 것도 복지부장관에 부여된 의무다. 또 국가와 지방자치단체에게는 희귀질환의 원인규명, 예방, 치료 및 관리 등을 할 수 있는 전문인력을 양성하기 위해 노력하도록 의무화했고, 복지부장관은 희귀질환관리사업과 관련된 전문인력의 자질 향상을 위해 보건복지부령으로 정하는 바에 따라 교육을 실시할 수 있도록 했다. 아울러 국가와 지방자치단체가 희귀질환의 진단 및 치료를 위한 의약품을 생산하거나 판매하는 자에 대해 필요한 행정적·재정적 지원을 할 수 있는 근거도 마련됐다. 희귀질환의 진단 및 치료를 위해 필요하다고 인정하는 의약품에 대해서는 세제상의 지원도 할 수 있도록 했다. 약사법 특례도 마련됐다. 먼저 희귀의약품의 제조판매품목허가 또는 수입품목허가 신청에 대해서는 다른 품목허가신청에 우선해 허가할 수 있도록 했다. 희귀질환 특성별로 허가 제출자료 기준, 허가 조건 등을 따로 정할 수 있는 근거도 마련됐고, 희귀의약품 품목허가 유효기간은 10년으로 별도로 정해졌다. 또 희귀의약품은 품목허가를 받은 날로부터 10년이 지난 날로부터 3개월 이내에 재심사를 받을 수 있도록 하고, 희귀의약품의 소아 적응증을 추가하는 경우 1년 더 연장 가능하도록 했다. 임상시험을 실시할 때 임상시험계획서 작성 및 시험 대상자 모집, 국제 공동 임상시험을 지원하고, 승인·사전검토·허가 신청 등의 수수료도 면제할 수 있도록 했다. 복지부장관은 이 법에 따른 업무의 일부를 대통령령으로 정하는 바에 따라 관련 법인이나 단체에 위탁할 수 있는 근거도 마련됐다. 제정법률안은 공포 후 1년이 경과한 날부터 시행되며, 시행 당시 희귀난치성질환자 의료비지원사업 대상이었던 만성신부전, 파킨슨병 및 노년황반변성(삼출성)은 의료비 지원사업 대상으로 간주하는 경과조치도 뒀다. 한편 이 법률안은 이명수 의원, 박인 숙의원, 양승조 의원, 강기윤 의원, 강기정의원이 각각 대표발의한 5건의 제정법을 병합해 마련됐다.

획기적 철중독치료제 '엑스자이드'의 퍼스트제네릭 개발이 빠르게 진행되고 있다. 2일 제약업계에 따르면 제제특허 회피를 통해 제네릭약물의 출시일을 앞당긴 건일제약이 최근 생동성시험을 위한 피험자를 모집하고 있다. 앞서 건일제약과 대원제약은 2023년 10월 14일 종료되는 제제특허를 권리범위확인 심판을 통해 회피했다. 이로써 양사는 2017년 6월 24일 물질·용도특허가 끝나면 제네릭약물 출시가 가능하다. 대원제약은 이미 생동성시험을 마치고 허가신청을 한 상태다. 첫번째 허가신청 약물에 9개월간의 우판권(독점권)이 부여된다는 점에서 우판권 경쟁에서는 대원이 앞서 있는 것으로 보인다. 양사는 특허를 회피했기 때문에 허가신청만 된다면 우판권 획득이 가능한 상태다. 엑스자이드는 2007년 노바티스가 출시한 약으로 기존 철중독 환자 치료를 획기적으로 개선했다는 평가를 받고 있다. 철중독은 재생불량성 빈혈이나 골수이형성증후군 등 만성혈액질환을 앓고 있는 환자들에게 발생하는 증상으로, 국내에는 약 7000여명의 환자가 있는 것으로 알려졌다. 그전까지 철중독 치료는 매일 장시간 주사를 맞아야 했지만 엑스자이드는 하루에 한번 물이나 오렌지쥬스에 섞어 마시면 돼 편의성을 크게 개선했다. 이같은 장점에 작년에는 124억원의 판매액을 기록했다. 양사가 우판권을 획득해 시장독점권을 얻는다면 실적개선에 크게 기여할 것으로 보인다.

이른바 '전공의특별법'을 대표 발의한 새정치민주연합 김용익 의원은 "(전공의법 제정으로) 수련병원이 적지 않은 부담을 지게 됐다"며 "복지부가 적극적으로 지원해 어려움을 극복하도록 해 달라"고 복지부에 당부했다. 김 의원은 2일 저녁 보건복지위원회 전체회의에서 "전공의법안을 성실히 심의해준 의원들께 감사한다. 잘 활용돼서 국민건강에 큰 도움이 되길 바란다"면서, 이 같이 말했다. 이에 대해 방문규 복지부차관은 "최선을 다하겠다"고 답했다. 김 의원은 허가-특허연계제도 시행에 따른 제네릭 시판금지 조치로 오리지널 의약품이 부당하게 초과이익을 챙기는 부작용을 방지하기 위해 추진된 이른바 '오리지널 약제비 징수법안'이 신속히 국회를 통과하도록 복지부가 대책을 마련하라고 주문하기도 했다. 김 의원은 "(오리지널 약제비 징수 근거가 포함된) 건강보험법개정안이 현재 법제사법위원회 제2소위원회에 계류 중"이라면서 "이번에 새로 의결된 건보법도 법사위 통과가 어려워질 수 있는데 복지부가 적극 나서달라"고 말했다. 이에 대해 방 차관은 "보다 적극적으로 설명해서 신속히 처리되도록 하겠다"고 했다. 그는 정기국회 내 통과 전망에 대한 김 의원의 질의에는 "최선을 다하겠다"고 짧게 답했다.

다발성 캐슬만병(MCD) 신약이 국내 허가를 획득했다. 확인된 환자 중 30%가 5년 내 사망하는 치명적 질환이다. 따라서 그동안 치료약이 없어서 고통받아 온 환자들에게 희망이 될 전망이다. 식품의약품안전처는 2일 한국얀센의 희귀혈액암 캐슬만병 치료제 '실반트주100·400mg(성분명 실툭시맙, 유전자재조합)'의 시판을 승인했다. 실반트주의 적응증은 '인체면역결핍바이러스 (HIV) 음성 및 제8형 인체헤르페스바이러스(HHV-8) 음성인 다발성 캐슬만병 환자 치료'다. MCD는 림프절 증식을 특징으로 하는 전신의 림프절에서 발생하는 희귀질환을 말한다. 염증을 유발하는 싸이토카인이 과다해 유발된다. 79명의 환자를 실툭시맙 투여군 53명, 위약군 26명으로 나눠 임상을 진행한 결과, 실툭시맙 군 중 34%에서 질환호전을 보인 반면 위약군은 호전도가 0%로 나타났다. 또 피로감, 야간발한, 빈혈 등의 정도가 심한 3등급 이상의 부작용은 시험군 47%, 대조군 54% 수준이었다. 입원치료가 필요하거나 생명이 위험한 중증부작용은 시험군 23%, 대조군 19%으로 실툭시맙의 부작용이 크지 않았다.