정부가 녹십자가 개발한 헌터증후군 바이오신약 '헌터라제(이두설파제 베타)' 3상임상 세부계획 설정을 위해 추가 중앙약사심의위원회를 개최했다.정부는 앞선 4월 헌터라제 3상임상을 위한 전반적인 연구 윤곽을 잡기위해 1차 약심을 개최한 바 있다.9일 식품의약품안전처 관계자는 "지난 6월 제출된 헌터라제 임상3상계획승인 신청서 검토를 위해 중앙약심을 열었다"고 밝혔다.아직까지 최종 3상임상 세부내역이 확정되진 않았으며, 약심결과를 토대로 녹십자 등과 논의를 거쳐 연구를 승인할 계획이다.헌터라제는 타깃 질환이 환자가 드문 초희귀병인 점이 인정돼 임상3상 조건부 신속허가된 약제다. 즉 아직 2상 연구데이터만 제출된 상태다.식약처가 두 번에 걸쳐 약심을 진행한 이유는 헌터증후군이 주로 남자아이 10만명~15만명 당 1명꼴로 유발되는 초희귀질환인 점이 작용했다. 세계적으로 3500여명 환자만이 집계된 상태다.또 임상연구를 비교할 만한 약이 샤이어 엘라프라제(이두설파제) 한 품목에 불과한 점도 영향을 미쳤다.특히 헌터라제는 엘라프라제의 '바이오베터' 격인 약제라 식약처 입장에서 세부 임상계획의 타당성을 판단하는 데 어려움을 표해왔다.1차 약심에서는 헌터라제 3상임상을 신규 환자를 대상으로 10년 동안 위약 비교시험을 진행하는 것으로만 연구 아웃라인을 잡았었다.식약처는 "1차 심의 결과를 토대로 녹십자로부터 임상계획서를 제출받았다. 추가 이슈에 대한 자문이 필요해 2차 약심을 열었다"며 "헌터라제-위약군 비교임상 세부사항과 환자군 등을 반영해 3상연구를 승인할 것"이라고 밝혔다.한편 녹십자는 미국에서 헌터라제 2상임상에 돌입한 상태다.

우리나라가 국제의약품규제조화위원회(ICH) 정회원 가입에 성공할 지 식품의약품안전처와 제약업계가 촉각을 곤두세우고 있다. ICH는 국가 간 의약품 허가 규정을 표준화하는 세계기구다.식약처는 ICH정회원 가입에 필수적인 7개 가이드라인을 모두 도입하고, 국제 기준과 국내 상황 간 규정정비를 모두 완료한 상태여서 가입 성공에 기대를 걸고 있다.8일 식약처와 제약업계 복수 관계자에 따르면 오늘(9일)부터 일본에서 열리는 ICH 총회에서 한국의 정회원 가입국 승인 여부가 논의된다.총회 결과에 관심이 집중되는 이유는 ICH 정회원이 되면 향후 국내 제약산업이 수출 등 세계 시장에 뛰어들 때 유리하게 작용하기 때문이다. 특히 다른 나라 진출 때 요구되는 기준이 대폭 간소화돼 그만큼 활로가 넓어진다.ICH는 정회원국을 미국, EU, 일본으로 제한해오다가 지난해부터 신규 국가도 가입할 수 있도록 문을 열었다.식약처는 일단 올해 1월 우리나라를 '참관국(옵저버)'으로 승격시키는데 성공했다. 이후에도 'ICH 가입추진단'을 구성하고 7월 회원 가입신청서를 제출해 일본 총회에서 가입심사를 받게 됐다.ICH는 가입신청 요건으로 신약 안정성 시험기준 등 7종의 가이드라인(ICH Q1A, Q1B, Q1C, Q1D, Q1E, Q7, E6)을 요구하는데, 식약처는 이미 도입 완료했다. 또 5년 내 추가 가이드라인(ICH E2A, E2B, E2D, M4, M1) 의무화도 추진할 방침이다.국내 제약산업과 소통을 강화해 ICH 회원 가입 사전작업에도 진행했다.국제의약품규제조화위원회(ICH)실제 지난 1일 식약처는 35개 제약사 CEO와 조찬 간담회를 열고 ICH 가입에 따른 국내 제약산업 영향을 논의했다. 간담회는 식약처가 ICH 가입 등 국제협력 환경 변화 현황을 발표한 뒤 제약 CEO들이 건의사항을 전달하는 형식으로 진행됐다.참석 제약사들은 규모에 상관없이 전반적으로 ICH 가입에 찬성 입장을 보였다는 전언이다. 다만 식약처에 국제기준과 규정 도입에 필요한 가이드라인 교육 등을 요구한 것으로 알려졌다.식약처 관계자는 "ICH가 요구하는 정회원 가입 기준을 차근차근 준비해 모두 충족시킨 상태"라며 "그렇지만 ICH 총회결과가 어떻게 나올지는 지켜봐야할 사항이다. 만약 가입 성공하면 미국, 유럽, 일본과 어깨를 나란히 하는 제약국가로 인정돼 신인도 상승과 의약품 수출에도 긍정적일 것"이라고 귀띔했다.한 제약사 관계자는 "ICH 가입은 업체별 규모에 따라 찬반 양론이 갈릴 가능성도 있었다. 제도적 구속요건이 추가로 생기기 때문"이라며 "그러나 결국 산업이 가야할 길이 세계시장이라는 공감대 아래 찬성하는 분위기"라고 설명했다.이 관계자는 "ICH 가입 후 의무 도입해야 할 가이드라인 등은 정부가 단계별로 시행할 것으로 알고 있다. 제약사 간 수준차이는 추가적인 행정지원이 뒤따라야 할 것"이라고 덧붙였다.한편, 식약처가 이번 총회에서 정회원 가입에 실패하면 내년 6월경 열리는 총회에 재도전해야 한다. ICH총회는 매년 2회 개최된다.

임상희(왼쪽) 약제등재1부장과 박영미 약제기준부장국정감사에서 안전성 논란이 제기된 국산 폐암신약 올리타정 약제급여 평가가 사실상 중단된 것으로 확인됐다.식약처 안전성 서한이 중단 이유가 됐는데, 식약처는 중앙약사심의위원회 결과는 아직 심사평가원에 통보조차 하지 않은 것으로 나타났다.또 면역항암제는 위험분담제 총액제한형을 일괄 적용하는 방식으로 일단 가닥이 잡혔고, ICER 임계값은 구체적인 수치가 아닌 범위를 내년 상반기 공개하는 선에서 구체적인 방법에 대한 검토가 진행될 예정이다.건강보험심사평가원 약제관리실은 8일 출입기자협의회와 간담회에서 이 같이 약가제도 추진방향을 설명했다. 이날 설명회에는 임상희 약제등재1부장, 박영미 약제기준부장, 조회규 약제관리부장이 참석했다.다음은 일문일답이다.-지난 국정감사에서 ICER 탄력 적용으로 신약 상한금액이 인상됐다는 지적이 있었는데=(임상희, 이하 임) 4대 중증 보장강화 정책 일환으로 항암제 등 위중한 질환 치료제에 한해 ICER 임계값을 탄력 적용하고 있다. 이를 통해 대장암치료제 등 환자에게 꼭 필요한 약제 접근성이 높아진 건 긍정적으로 평가된다. 다만, 약가가 올라간 부분은 있는데, 전반적으로 약가수준(비중)을 검토한 결과 ICER를 탄력 적용했다고 해서 다른 신약에 비해 약가수준이 많이 오른 건 아니었다.다만 ICER를 높게 인정하는 건 사회적으로 수용할 수 있는 비용 수준을 늘리는 것인만큼 사회적 합의는 필요하다고 본다. 충분히 검토해 적정수준을 찾는 게 맞다.-ICER 임계값을 공개한다고 했는데 어떤 방식을 고려하고 있나=(임) 해외사례를 보니까 일부 국가에서 범위를 공개하는 경우가 있었다. 우리도 마찬가지가 될텐데 의견수렴을 통해 신중히 접근할 계획이다. 방법은 품목별로 갈 수도 있고, 1년 단위로 범위를 공개하거나 약효군별로 접근할 수도 있다. 여러 가능한 경우의 수를 두고 신중히 검토할 계획이다.-사전지원팀에서는 경평자료를 주로 보나=(임) 실제 제출된 경평자료를 리뷰하는 수준까지는 할 수 없다. 10일 이내에 피드백을 줘야 하니까. 전체적인 방향성을 본다고 이해하면 된다. 가령 대체약제 범위 등이 사전지원 서비스를 통해 공유될 수 있다. 목표는 보완기간을 줄이는 데 있으니까 거기에 맞춰서 갈 예정이다. 아직까지 사전지원서비스를 받기 위해 신청된 약제는 없다.-최근 약학회에서 끝장토론 얘기가 나왔었다. 준비되고 있나=(임) 끝장토론 가능하다. 공개토론여부 등은 정해진 게 없다.-글로벌혁신신약 약가우대와 관련한 질문이다. 최근 국정감사에서 안전성 논란이 제기된 폐암신약 올리타정이 첫 적용대상으로 예측됐었다. 현재 어느 단계에 있나=(임) 식약처로부터 신규환자에게 투약을 제한하는 안전성서한을 받은 뒤 급여평가는 중단된 상태다.-식약처가 중앙약사심의위원회를 통해 안전성 서한보다 완화된 후속조치를 했었는데=(임) 중앙약심 결과는 언론을 통해서는 봤지만 공식 통보받지는 못했다. 식약처가 더 검토하고 있다고 들었는데, 우리도 추가적인 내용을 기다리는 중이다.-올리타 논란은 감사원 감사까지 진행될 것으로 보인다. 급여평가도 그만큼 지체될 수 밖에 없겠다=(임) 허가변경이든 안전관리 조치 등 추가적인 조치가 어떻게 나오느냐에 따라 달라질 것이다.-사회적 기여도 등 평가기준은 어떤 절차를 거쳐 마련하게 되나=(임) 우리도 잘 모르는 분야여서 일단 전문가 의견을 듣기로 했다. 그 분야는 보건산업진흥원이 전문성이 있으니까 그 쪽의 도움을 받고, 추후 약평위에서 심의해 최종 결론낼 계획이다.-글로벌 혁신신약 ICER 임계값을 최대 3GDP까지 탄력 적용할 수 있다는 말이 복지부에서 나왔었는데=(임) (그런 내용은) 약평위에서 논의한 적 없다.-면역항암제와 관련한 질문이다. 최근 협의체를 2~3회 소집한 것으로 안다. 면역항암제 급여평가와 관련한 앞으로의 추진 계획을 소개한다면=(임) 협의체에서는 주로 평가방법에 대해 논의했다. 재정에 미치는 영향이 워낙 큰 약제여서 불확실한 측면도 많다. 해외 사례도 있지만, 일단 총액제한형 위험분담제로 갈피를 잡았다. 현재 검토중인 약제는 내년 상반기 중 등재될 것으로 전망한다.-위험분담제를 적용한다면 경제성평가는 반드시 해야 한다는 건데, 총액제한형을 일괄 적용하면서 경평을 의무화하는 건 문제가 있지 않을까. 만약 총액제한을 일괄 적용하려면 경평면제 트랙의 총액제한이 맞지 않나=(임) 현재 두 가지 약제가 모두 경평자료를 제출했다. 총액제한 계약방식은 건보공단에서 구체적으로 정할 것으로 본다. 위험분담제 툴이니까 경제성평가 자료 제출은 필수다.-A7 국가와 한국의 약가수준을 비교한 연구결과는 왜 공개하지 않고 있나=(임) 간단히 말하면, 국가별로 마진율 등 제도상 다른 부분이 있다. 몇개 국가에서는 공장도출하가도 확인 가능했는데, 그 가격을 적용해서 조정평균가를 산출해보니까 국내 약가가 해당 국가보다 더 높게 나오는 경우도 있었다. 외국의 경우 마진도 약제별로 다르다. 연구는 이런 부분들을 한국에 그대로 가져와서 적용하기 어렵다는 결론이었다.따라서 현행 제도를 유지하면서 추가적으로 참조국가를 확대하거나 하는 방안을 신중히 검토해 볼 필요가 있다는 게 우리 입장이다.-공장도출하가의 경우 심사평가원 내규에도 참조국가 증빙가격이 있으면 적용할 수 있도록 돼 있는데, 지금은 배제하고 있는 것으로 알고 있다. 내규를 안지키는 건 문제 아닌가=(임) 앞서 거론됐지만 공장도출하가를 국내 산식에 적용했더니 해당 국가 리스트 가격보다 더 높아지는 경우가 있었다. 외국의 경우 위험분담제 등을 통해 보이는 가격과 실제 가격이 다른데도 불구하고 이렇다면 적용이 어려운 것이다.-복지부가 추진 중인 허가초과 약제 사용범위 확대 고시 부분은 어떻게 진행되고 있나=(박영미, 이하 박) 당초 11월 시행이었는데 식약처와 의견 차이가 있어서 어느정도 보완이 필요한 상황으로 안다.-추진 중단 가능성도 흘러나오던데=(박) 그건 아니다. 보완해서 추진하는 것으로 우리는 이해하고 있다. 충돌된다고 이야기되고 있는 식약처 약사법개정안이 국회에 계류 중이니, 법안심사 결과에 부합하게 손질될 가능성이 있을 것이다.-현재 리베이트와 연루돼 약가인하나 급여정지 검토되고 있는 약제는 있나=(조회규, 이하 조) 조사중인 사건은 여럿 있는 것으로 아는데 우리에게 통보된 게 없어서 검토 중인 약제도 현재는 없다.-급여제한 등 검토는 확정판결이 나야 할 수 있나=(조) 검사 기소장과 판결이 일치하지 않는 경우도 있다. 불가피하게 확정판결을 기다려야 한다.

건강보험심사평가원이 약제 비용효과성 평가에서 결정적인 역할을 하고 있는 ICER 임계값 수준과 탄력적용의 적정성에 대해 지속 검토하고, 내년 상반기 중에는 ICER 값 공개를 추진하기로 했다.또 항암신약 급여등재 기간 단축을 위해 사전지원 서비스도 활성화하기로 했다.심사평가원은 8일 출입기자협의회 소속 기자들과 만나 '약제의 환자 접근성 향상을 위한 추진사항'을 설명했다. 설명회에는 최명례 약제관리실장을 대신해 같은 실 임상희 약제등재1부장, 박영미 약제기준부장, 조회규 약제관리부장 등이 참석했다.약제관리실이 미리 준비한 설명자료를 정리하면 이렇다.◆신약 등재절차 등 개선=정부는 그동안 환자 접근성 향상을 위해 ICER 탄력적용(2013년.11~), 경제성평가면제 및 약가협상면제(205.5~) 등 보완적 조치나 제도를 새로 도입했다.이를 통해 항암제 및 희귀질환치료제 급여 확대와 신약(협상면제) 등재기간이 단축됐다. 실제 항암제 급여율의 경우 2008~2013년 43.3%에서 2014~2015년 48.4%까지 올랐다.각 제도별 적용약제는 ICER 탄력적용 8개 성분, 경평면제 6개 성분 등이다. 또 대체약제 가중평균가 이하로 평가된 품목의 86%가 협상면제로 등재기간이 60일 단축됐다.심사평가원은 앞으로 중증질환 보장성, 재정현황, 약가수준 등을 고려해 ICER 임계값 수준과 탄력적용의 적정성에 대해 약제급여평가위원회를 중심으로 이해관계자들의 의견을 지속적으로 수렴할 예정이다.특히 제약사 영업 비밀 노출이나 약가 상승 우려 등이 있지만 투명성 확보와 예측 가능성을 높이는 장점을 고려해 평가결과 공개방법 등에 대해 약평위 의견수렴을 거쳐 내년 상반기 중 ICER값(범위)을 공개하기로 했다.한편 경평면제와 협상면제의 경우 제도도입 이후 이 제도를 선택한 약제결정 신청이 증가하는 경향은 있지만 최근 사례를 보면 경평면제 해당 요건을 충족하지 않아 비용효과성이 불분명해 비급여 되는 사례도 나오고 있다. 심사평가원은 경평면제 신청 때는 해당요건 충족여부를 신중히 검토할 필요가 있다고 당부했다.◆사전지원서비스 시행=2011~2015년 등재된 신약은 급여신청부터 고시까지 평균 194일, 이중 항암신약은 217일이 소요됐다. 이중 항암신약의 경우 법정시한보다 80일 이상 더 기간이 걸렸다.심사평가원은 고가 전략 등으로 인한 비용효과성 보완사항이 다수 발생한 게 기간지연의 주요 원인이라고 진단했다. 가령 희귀항암제의 경우 근거자료가 부족하거나 신청가가 고가여서 경제성 입증자료에 대한 추가 보완이 필요했다는 설명.심사평가원은 평가기간을 단축하기 위해 지난 9월말부터 항암신약을 대상으로 사전지원서비스를 시행 중이다. 이는 제약사가 등재 신청하기 전에 제출자료에 대해 사전점검하거나 안내를 받아 완결성 높은 신청자료를 준비할 수 있도록 돕는 제도인데, 평가기간 중 자료미비에 따라 소요되는 기간을 단축하기 위한 목적으로 도입됐다.사전지원팀은 기준, 신약평가, 경제성평가 담당자 및 차장 등 5명으로 구성됐다. 제약사가 사전지원 신청하면 심사평가원은 7일 이내에 제출자료를 검토하고, 필요하면 대면상담 등 협의 후 3일 이내 피드백을 제공한다. 신청부터 근무일기준 총 10일 이내 회신하는 체계다.심사평가원은 사전지원 서비스 홍보를 강화해 항암신약 등재기간 단축을 적극 추진하고, 인력이 충원되면 내년부터는 전체 신약으로 확대할 예정이라고 했다.◆약제 보장성 강화 지속 추진=4대 중증질환 보장성 강화 일환으로 당초 2013~2016년 급여기준 135개, 신규 등재 20개 등 155개 항목에 대한 급여확대를 추진할 계획이었다. 현재 기준확대 157개, 신규등재 46개 등 총 203개 항목의 급여가 확대돼 목표를 초과 달성했다.올해의 경우 암 14개, 희귀질환 8개, 심장질환 2개 등 26개 항목의 급여기준을 확대했는데, 악템라주, 멀택정, 애드베이트주, 아바스틴주 등이 해당된다.2014~2018년 건강보험 중기 보장성 강화로는 난임(신생아), 만성질환 관리, 정신질환, 결핵, 치매치료 등에서 급여확대를 추진하기로 했다.이중 시나지스주 등 신생아 관련 3개 항목, 당뇨병용제 3제요법-만성C형 감염치료제 등 만성질환치료제 5개 항목, 결핵치료제 급여확대 및 급여기준 신설 등은 완료된 상태다. 결핵치료제 급여확대의 경우 퀴놀론계 항생제(단독내성결핵 투여), 서튜러정(다제내성결핵치료제 사전승인절차 신설) 등이 해당된다.심사평가원은 4대 중증질환 완료 이후에도 중기보장성 생애주기별 필수의료 강화와 연계해 환자 보장성 강화정책을 지속 추진할 계획이라고 했다◆급여기준 일제정비=전문학회 등과 협의해 2015~2017년 총 127개 항목의 급여기준을 일제정비하기로 계획을 세웠다. 올해는 41개 항목을 검토한다는 목표였다.현재 올해 목표 중 26개 항목에 대한 검토는 완료된 상태다. 일제정비 3개년 실적은 총 127개 항목 중 95건으로 74.8% 진행률을 보였다.또 급여기준 검토건의 유형은 적응증 96건(75.6%), 산정방법 12건(9.4%), 연령·투여용량·횟수 등 기타 19건(15%)으로 분포했고, 허가범위와 허가범위 외는 각각 99건(78%)과 28건(22%)으로 나타났다.급여기준 검토과정에서 알부민, 마약류 등은 전문가협의체를 구성해 운영하기도 했다. 심사평가원은 올해 남은 15개 항목은 연말까지 일제정비를 완료하고, 내년도 대상약제 항목도 검토 예정이라고 했다.

데이비드 예 CEO진입장벽이 높은 중국 의약품 시장 진출에 묘수가 생겼다.활용만 잘 한다면 국내 바이오·제약사에게도 적잖은 도움이 될 것으로 판단된다.아시아 임상시험수탁기관인(CRO, Contract Research Organization) 에이플러스(A+ Inc.)는 지난 2일 서월 워커힐 쉐라톤호텔에서 아시아 국가 임상개발 전략을 주제로 한 세미나를 개최했다.이날 행사에서는 데이비드 예(David Yeh) 에이플러스 CEO가 내한, '중국과 대만의 양안관계에 기반한 임상시험 데이터 상호 인정' 협약에 대해 자세히 설명하는 자리가 마련됐다.대만과 중국 본토는 2010년 12월21일에 의료 및 공중보건 분야에 대한 양안 협력 조약에 합의한바 있다. 이는 ▲전염병 예방과 통제 ▲의약품 R&D ▲중의학 연구, 상호교환과 안전관리 ▲응금상황시 보건지원 등에 대한 내용을 담고 있다.여기서 중요한 것은 협약 제14조 내용인데, 여기서는 '임상 협력'과 향후 데이터 수용항목을 통해 양방이 관련 규정, 수행 및 집행부서관리, 임상계획서와 임상 결과의 검토·승인에 대한 상호교환 조항이 들어 있다.즉 양국에서 진행된 연구에 대해서는 그 결과를 상호 인정한다는 것이다.중국은 현재 보건당국의 규제 등으로 인해 임상시험계획(IND) 승인에만 약 18개월의 기간이 소모된다. 반면 대만의 경우 2~3개월이면 허가가 떨어진다.대만은 일찌감치 임상시험관리기준(GCP)에 부합하는 임상 환경을 갖춘 국가다.중국에서 인정되는 대만의 4개 임상센터실제 한 생명공학회사는 한국, 대만, 중국, 홍콩에서 수행될 간세포암종 환자에 대한 3상 임상에 대한 IND를 2010년 제출해 8개월만에 중국 FDA의 문턱을 넘어서기도 했다.여기에 지난 4월 중국 FDA와 대만 FDA는 합의 끝에 각국 4개 임상센터를 지정, 해당 기관의 임상데이터를 상호 인정토록 확정했다.데이비드 예 CEO는 "양국의 협약으로 인해 대만은 의약품 연구개발에 있어 아시아태평양의 허브로 떠오르고 있다. 대만에서의 빠른 임상 승인과 연구진행은 중국 시장 진출에 주요한 전략이 될 것이다"라고 밝혔다.

오노약품과 BMS의 #면역항암제 #여보이(이필리무맙)가 미국 프리 갈리엥 어워드(Prix Galien Award)에서 바이오기술 부분 '10년간 최고의 발견상'(Discovery of the Decade)을 수상했다고 밝혔다.여러 노벨상 수상자를 포함해 저명한 과학자들로 구성된 위원회가 선정하는 프리 갈리엥 '10년간 최고의 발견상'은 혁신적인 치료법으로 인류의 삶의 질 개선에 기여한 뛰어난 성과를 가진 약제에 주는 상이다.지난 10월 27일, 뉴욕에서 열린 제10회 미국 프리 갈리엥 시상식에서 발표됐던 여보이의 이번 수상 소식은 BMS와 ONO의 연구개발 분야 우수성이 널리 인정 받았음을 의미한다는 자체 평가다.BMS와 오노의 프리 갈리엥상 수상은 이번이 세 번째다. 가장 먼저 2012년에는 여보이가 수술이 불가능하거나 전이성 흑색종 치료제로 미국에서 허가를 받은 뒤 '최고의 바이오기술 의약품상'을 받았다.2015년에는 옵디보(니볼루맙)가 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종 및 여보이 또는 (BRAFV600 변이 양성인 경우) BRAF억제제를 투여 받은 후 질병이 진행된 흑색종 환자 대상 치료제로 신속승인을 받 '최고의 바이오기술 의약품'으로 선정되기도 했다.옵디보와 여보이 두 개의 면역항암제로 미국 프리 갈리엥 '최고의 바이오기술 의약품상'(Best Biotechnology Product)을 수상한 회사는 BMS와 ONO가 유일하다. BMS와 ONO는 기존의 선도적인 연구를 바탕으로 난치암 환자들의 생존기간을 늘리기 위해 잠재적 면역항암제에 대한 연구를 계속할 예정이다.BMS의 연구개발부분 최고 책임자(CSO)인 프란시스 커스(Francis Cuss) 부사장은 "항암 연구의 새로운 지평을 연 여보이가 수상하게 되어 매우 영광"이라며, "저명한 심사위원들에게 우리 연구진들의 비전과 면역항암 및 표적치료 부문에서 우리의 개발 프로그램의 강점을 인정받았다는 점이 매우 자랑스럽다"고 소감을 밝혔다. 한편, 여보이는 면역세포 표면상 단백질 CTLA-4에 작용하는 전 세계 최초의 면역항암제다. 2014년 12월 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종 1차 치료제로 국내 허가를 받았으며, 미국에서는 2015년 옵디보와 여보이 병용요법이 흑색종에 대한 추가 승인을 받으며 사용 범위를 넓혔다.올해는 영국 국립보건임상연구소(NICE)가 국민보건서비스(NHS)에 등록된 진행성 피부암 환자에게 옵디보와 여보이 병용요법을 권고했는데, 국내에서는 아직까지 옵디보와 여보이 병용요법이 승인되지 않았다.

약사 자격정지 시효제 도입, 허용된 리베이트 지출보고서 작성, 국가필수의약품 안전공급, 의약품 등 전 성분 표기 등의 내용을 담은 약사법개정안이 7일 국회 상임위원회를 통과했다.법제사법위원회를 거쳐 본회의까지 의결되면 확정된다.데일리팜은 해당 법률안을 입수해 주요내용과 개정조항별 시행 시기 등을 정리해봤다. 이 개정안은 양승조 의원 등 7명의 의원이 각각 대표발의한 8건의 법률안을 법안심사소위원회가 심사하는 과정에서 위원회 대안으로 통합 조정해 마련됐다.◆국가필수의약품 안정공급=김승희 의원이 대표발의한 개정안이다. 국가필수의약품과 희귀의약품 정의 규정을 신설했다. 구체적으로 희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 적용 대상이 드문 의약품으로서 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 명시했다.또 국가필수의약품은 '질병 관리, 방사능 방재 등 보건의료상 필수적이나 시장기능만으로는 안정적 공급이 어려운 의약품으로서 식품의약품안전처장과 보건복지부장관이 관계 중앙행정기관의 장과 협의하여 지정하는 의약품을 말한다'고 정의했다.보건복지부장관과 식품의약품안전처장은 국가필수의약품 안정공급 종합대책을 수립하고, 국가필수의약품 안전공급 기반구축과 연구개발 및 안전사용 지원, 그 밖에 국가필수의약품 안정공급과 관련해 필요한 업무를 수행하도록 의무가 신설됐다.국가필수의약품에는 필요한 경우 행정적, 재정적, 재정적 지원을 할 수 있는 근거도 마련됐다. 또 국가필수의약품에 관하여 필요한 사항을 관계 중앙행정기관의 장 등과 협의하기 위해 식품의약품안전처에 국가필수의약품 안정공급 협의회를 두도록 했다. 희귀의약품센터는 희귀필수의약품센터로 명칭을 바꾸기로 했다.이 내용은 이 개정법률안 공포 후 6개월이 경과한 날부터 시행된다.◆제약 휴폐업시 유통약 회수 등 필요조치 의무화=양승조 의원이 대표발의한 개정안이다. 제약사가 휴폐업 할 경우 신고 기한을 현행 20일 이내에서 7일 이내로 단축시켰다. 또 제약사는 폐업이나 휴업 신고 전에 유통중인 의약품 등을 회수하거나 회수에 필요한 조치 등 총리령으로 정한 필요한 조치를 하도록 의무가 신설됐다. 어기면 100만원 이하의 과태료를 부과한다.재개업 때는 제조소 시설 점검결과, 의약품 등 보유현황 등 총리령으로 정한 서류나 자료를 첨부해 식약처장에게 제출하도록 했는데, 단 휴업기간이 1년 미만인 경우 이런 제출의무를 면제할 수 있게 했다.이 개정 규정은 개정안 공포 후 1년이 지난 날부터 시행된다.◆리베이트 제재 강화=인재근 의원이 대표발의 한 개정안이다. 의약품공급자는 보건복지부령으로 정하는 바에 따라 매 회계연도 종료 후 3개월 이내에 약사·한약사·의료인·의료기관 개설자 또는 의료기관 종사자에게 제공한 경제적 이익 등 제공내역에 대한 지출보고서를 작성하고, 해당 지출보고서와 관련 장부 및 근거 자료를 5년간 보관해야 한다.또 보건복지부장관은 필요하다고 인정하는 경우 이 지출보고서와 관련 장부 및 근거자료 제출을 요구할 수 있다. 이 경우 의약품공급자는 정당한 사유가 없는 한 따라야 한다.지출보고서를 작성하지 않거나 장부 및 근거자료를 보관하지 않은 경우 200만원 이하의 벌금에 처하며, 보건복지부장관이나 식약처장, 시군구장은 일정 기간을 정해 시정명령할 수 있다. 또 지출보고서를거짓으로 작성하거나 지출보고서 등의 제출요구에 응하지 않으면 역시 200만원 이하의 벌금에 처한다.이 개정내용은 개정법률안 공포 후 6개월이 경과한 날부터 시행된다. 지출보고서의 경우 법 시행일이 속한 회계연도의 다음 회계연도부터 적용한다.의약품 공급자 등이 판매촉진 등을 목적으로 경제적 이익등을 불법으로 제공하는 경우 처벌 수준을 3년 이하의 징역 또는 3000만원 이하의 벌금으로 강화한다. 이 내용은 개정법률안 공포와 함께 곧바로 시행된다.◆의약품-의약외품 전 성분 표기 의무화=권미혁, 최도자, 김상희 등 3명의 의원이 각각 발의한 법률안을 병합 심사해 하나로 통합했다. 이른바 가습기살균제 재발방지법이다.의약품과 의약외품의 용기 또는 포장 등에 품목허가증 및 품목신고증에 기재된 모든 성분의 명칭, 유효 성분의 분량(유효 성분이 분명하지 아니한 것은 그 본질 및 그 제조방법의 요지) 및 보존제의 분량을 기재하도록 했다. 다만, 보존제를 제외한 소량 함유 성분 등 총리령으로 정하는 성분은 제외할 수 있도록 했다.이 개정내용은 개정법률안 공포 후 1년이 지난날부터 시행된다. 또 기재사항 변경 적용은 법 시행 후 최초 제조 또는 수입되는 제품부터 적용하고, 개정규정 시행 이후 1년이 되는 날까지는 기존 제품의 기재사항을 그대로 사용할 수 있도록 유예했다.◆약사 자격정지 시효제 신설=정춘숙 의원이 대표발의한 개정안이다. 약사, 한약사에 대한 자격정지 처분은 그 사유가 발생한 날부터 5년이 지나면 하지 못하도록 했다. 약제비 거짓청구는 예외적으로 시효기간을 7년으로 정했다.단, 해당 사유에 대한 공소가 제기된 경우에는 공소 제기 날부터 해당 사건의 재판이 확정된 날까지 기간은 시효 기간에 산입하지 않는다. 이 개정안은 개정법률안 발표와 함께 곧바로 시행된다.◆제약 등 유사명칭 사용금지=인재근 의원이 대표발의한 개정안이다. 의약품의 제조업자 등이 아니면 제약, 약품 등 총리령으로 정하는 유사한 명칭을 사용하지 못하도록 하고, 위반 시 100만원 이하의 과태료를 부과하도록 했다. 시행일은 개정법률안 공포 후 1년이 경과한 날부터다. 또 종전 규정에 따라 제조 또는 수입된 제품은 개정규정 시행 이후 1년간 그대로 판매할 수 있도록 했다. 공포 이후 유예기간을 2년간 준 것이다.

희귀의약품의 '희귀함'이 국내 시장에선 오래 가지 못할 듯 하다. 시장성이 큰 희귀의약품은 곧바로 후발업체의 도전을 받기 때문이다.지난해 급여이후 실적이 급상승한 일동제약의 #피레스파도 예외가 아니다.7일 업계에 따르면 영진약품은 자사 발명이 피레스파 특허를 침해하지 않았다는 취지로 소극적 권리범위확인심판을 특허심판원에 청구했다.피레스파는 국내에는 약 5000명의 환자가 있는 것으로 추정되는 특발성 폐섬유화증 환자에 사용된다. 특히 지난해 환급형 위험분담제(RSA) 방식으로 급여를 받고 매출이 급상승하고 있다. 급여 이전에는 환자 부담 약값이 한달 200만원에 달했지만, 급여 이후에는 10만원대로 줄어든 것이 판매상승에 일조하고 있다.올해 9월 누적 원외처방액은 96억원으로, 급여 2년차만에 블록버스터에 오를 것으로 확실시된다.피레스타 특허는 2022년까지 존속되는데, 유일하게 식약처에 등재돼 있다. 영진약품이 이 특허를 회피한다면 바로 후발약물 출시가 예상된다.희귀의약품은 아니지만, 희귀질환으로 알려진 다발성골수종치료제 '#레블리미드(세엘진)'도 급여 이후 매출이 오르자 곧바로 후발약물 경쟁에 직면해 있다.이미 광동제약이 결정형 특허를 회피하면서 내년 10월 물질특허 만료 이후 후발약물이 선보일 것으로 보인다. 삼양바이오팜도 특허회피를 위한 심판을 진행 중이고, 종근당은 생동성시험에 돌입했다.레블리미드도 피레스파처럼 환급형 위험분담제를 통해 급여화에 성공했다. 월간 투약비용은 약 600만원으로 비싼 편이다. 지난 2014년 급여권에 진입해 올해 전반기 매출액은 IMS데이터 기준으로 137억원에 달한다.희귀의약품은 환자가 적어 제품경쟁이 적은 블루오션 영역으로 알려졌다. 하지만 매출이 높고 강력한 특허로 보호되지 않는다면 후발주자 경쟁에 직면할 수 있다고 업계 관계자들은 전하고 있다.