유한양행이 중국 제약회사 뤄신(Luoxin Biotechnology)과 체결한 비소세포폐암 표적치료제 YH25448 기술수출 계약을 해지했다. 계약금 유입이 이뤄지지 않은데다, 라이선스 계약을 체결했던 뤄신의 임상에 대한 의지가 부족했다는 게 주요 요인으로 알려졌다. 28일 유한양행은 지난 7월28일 체결했던 중국 뤄신과 페암치료제 라이선스 계약을 해지했다고 밝혔다. 유한 측은 당시 뤄신과 계약금, 단계별 마일스톤을 포함한 총 1억 2000만 달러 규모의 YH25448 기술수출 및 공동개발에 합의했었다. 뤄신은 중국 본토, 홍콩, 마카오 등 중화권에서 YH25448의 개발, 허가, 생산 및 상업화에 대한 독점적 권리를 확보하고, 중국에서 임상을 추진할 계획이었다. 유한 측에 따르면 세부계약사항 합의를 앞두고 뤄신은 성실한 협상에 임하지 않고 YH25448 기술관련자료 요구 등 일방적인 사항만을 주장하며 계약조건 최종 합의를 지체했다는 주장이다. 이에 따라 유한양행은 최종시한을 명시하고 확답이 없을 시 법적인 책임 및 계약해지 원인이 뤄신에 있다는 내용을 통지했으나, 뤄신은 끝내 계약이행에 대한 의사를 보이지 않았다는 것이다. 유한 관계자는 "YH25448 계약 해지는 약물 효능 및 시장 상황과 무관하며, 해지 원인은 뤄신의 일방적인 계약불이행 때문"이라고 설명했다. 또 "유한양행은 모든 가능성을 열어두고 합의를 위해 중국을 직접 방문하는 등 계약이행 노력을 다했지만, 뤄신은 계약에 대해 무책임한 태도로 기업 간의 신뢰를 저버렸다"며 "계약 해지와 관련하여 뤄신에 대한 법적인 조치 및 YH25448 기술관련자료 반환요청을 검토할 예정"이라고 덧붙였다. 유한양행은 계약 해지의 원인이 약효의 문제가 아닌 만큼, 내년 하반기 이후 임상 1상 결과로 가치를 더해 YH25448의 글로벌 기술수출을 계속 추진한다는 계획이다. 유한 관계자는 "1상은 국내서 진행하지만 폐암의 경우 중국 시장이 크고 임상데이터가 큰 의미를 지니는 만큼 새로운 파트너를 찾아 2상부터는 글로벌임상을 진행할 계획"이라고 말했다. YH25448은 해외 전문시험기관에서 전임상 독성시험(GLP-Toxicity study)을 완료했고, 지난 23일 식약처로부터 비소세포폐암 환자에 대한 국내 임상1상/2상 시험계획을 승인받았다. 최근 오스트리아 비엔나에서 열린 제 17회 세계폐암학회(World Conference on Lung Cancer)에서 유한양행은 세브란스 암병원과 YH25448의 전임상 결과를 발표했다. YH25448은 3세대 상피세포성장인자수용체(EGFR) 억제제로서, 동물실험에서 대조약보다 우수한 약효가 확인됐으며, 암세포에 대한 선택성이 우수해 피부발적이나 설사와 같은 부작용이 보다 낮은 것이 특징이다. 회사 측은 동물실험에서 뇌에 약물 투과율이 높고 뇌전이에 대한 강력한 항암효능이 확인돼 향후 뇌로 전이된 폐암환자의 치료제로서 차별화된 경쟁력을 가질 수 있을 것으로 기대하고 있다.

종근당이 다발성골수종치료제 사업을 확대하고 있다. 지난해 국내 업계 최초로 벨케이드 제네릭약물인 '테조벨'을 허가받은데 이어 내년 특허만료되는 레블리미드의 후속 제네릭 및 신약 개발에 속도를 내고 있다. 27일 업계에 따르면 종근당은 최근 신약 'CKD-581'과 레블리미드정의 성분명인 레날리도마이드와 덱사메타손 병용으로 인한 안정성 및 유효성을 평가하기 임상1상 시험을 승인받았다. 이 약은 히스톤 디아세틸라제의 억제제로 항암인자 발현과 세포주기를 저해하는 표적항암제다.레블리미드는 원래 덱사메타손과 병용요법으로 효능을 인정받는 약물. 이 신약과 레블리미드-덱사메타손 병용에도 효과를 내는지 보기 위해 이번 임상을 진행하는 것이다. 레블리미드 제네릭 개발도 지난 7월 생동성시험을 승인받으며 본격 착수했다. 최근 레블리미드의 원개발사인 세엘진이 2024년까지 유효한 결정형 특허의 권리를 포기함에 따라 물질특허가 만료되는 내년 10월부터는 레블리미드 시장이 열리게 된다. 현재 종근당의 제품개발 속도를 볼 때 내년 10월 제네릭약물을 시장에서 만나볼 수 있을 것으로 기대된다. 종근당은 지난해 4월 국내 제약회사로는 최초로 다발성골수종치료제 벨케이드(얀센) 제네릭 '테조벨주(보르테조밉삼합체)'를 허가받았다. 지난해 12월부터 공급을 시작한 이 제품은 국내에서 한독테바가 판매하고 있다. 테바가 글로벌 제네릭사인만큼 해외진출 가능성도 엿보인다. 테조벨주는 테바의 고품질 원료를 사용한 것으로 알려졌다. 최근 종근당의 계열사인 경보제약은 보르테조밉의 제조방법 및 그의 신규 중간체에 대한 국내 특허도 등록됐다고 공시했다. 특허에 나타난 기술은 신규 중간체를 이용한 연속반응을 통해 기존 제조공정을 단축하고 제조비용을 절감할 수 있어 산업적으로 대량생산이 용이하다는 게 회사 측의 설명이다. 특히 고수율 및 고순도로 보르테조밉을 제조할 수 있다고 덧붙였다. 이 기술은 테조벨에 활용되고 있다. 경보제약은 일본시장에도 이 특허를 활용한 제품을 발매할 계획이라고 밝혔다. 지난 10월에는 신약 CKD-581과 벨케이드와 덱사메타손 병용 효능을 보기 위한 임상을 승인받고 제품개발에 착수했다. 한편 레블리미드와 벨케이드는 국내 다발성골수종치료제 시장을 양분하고 있는 제품이다. 올해는 3분기까지 레블리미드가 213억원, 벨케이드가 175억원의 판매액(IMS헬스데이터 기준)을 기록하고 있다. 국내 전체 다발성골수종치료제 시장규모는 약 600억원대로 알려져 있다.

임상은 접었어도 도전은 끝나지 않았다. 올해 쓴 맛을 봤던 토종 제약사 2곳의 의미있는 전임상 결과가 연말 개최된 국제 학술대회에서 잇따라 발표됐다. 주인공은 유한양행과 한미약품. 말그대로 전임상, 아직 동물실험 결과에 불과한 것이 사실이고 후보물질인 만큼 상용화 여부도 알 수 없다. 하지만 타깃 질환과 기전 면에서 가능성은 엿보인다. ◆유한, 다시 한번 3세대 EGFR TKI=유한양행은 세계에서 5번째, 국내에서 2번째로 내성잡는 폐암 표적항암제 개발에 착수했다. 우리에게 이미 '올리타(올무티닙)'와 '타그리소(오시머티닙)'으로 잘 알려진 3세대 상피세포성장인자수용체(EGFR) 타이로신키나제억제제(TKI)다. 늦은 감이 있다는 생각이 들 수 있다. 그러나 최근 오스트리아 빈에서 성료된 세계폐암학회(WCLC, World Conference on Lung Cancer)에서 발표된 유한의 'YH25448' 전임상 결과는 고무적이었다. 타그리소와 비교한 해당 연구에서 YH25448는 타그리소와 동등 효능과 안전성은 물론 뇌혈관장벽(BBB, blood brain barrier) 투과 가능성도 제시했다. 이는 아직까지 타그리소 역시 연구가 진행중인 영역이다. 이 물질은 국내 신약개발사 오스코텍으로부터 지난해 7월 도입한 약으로 몇일전 임상 1상에 돌입했다. ◆한미, '젤보라프' 이후 RAF저해제=개발한 EGFR TKI가 위기에 처한 한미약품은 RAF저해제에 집중하고 있다. 이 물질은 흑생종치료제로 허가된 로슈의 '젤보라프(베무라페닙)'와 노바티스의 '타핀라(다브라페닙)'과 같은 기전을 갖고 있다. 지난 11월 말부터 이달초까지 열린 미-유럽 연합 종양학회(AACR-NCI-EORTC)에서 발표된 한미의 'HM95573' 전임상 결과를 보면 젤보라프와 타핀라의 30% 용량으로 효능 면에서 우월했다. 이 때문에 HM95573는 2세대 RAF저해제로 평가받고 있다. HM95573는 현재 로슈의 자회사인 제넨텍과 기술수출 계약을 체결한 물질로 1상 중간 결과에서도 좋은 흐름을 이어가고 있다. 임상암학회 관계자는 "같은 계열 기전이라고 하더라도 약제 개별의 차별점이 있다면 뒤늦게 허가된다 하더라도 충분히 처방을 확보할 수 있다. 초기 단계지만 두 약물 모두에 기대감을 갖고 있다"고 말했다.

2017년이 시작되면 특정 폐암과 다발골수종 환자들의 바람이 이뤄진다. 지난해 1월 2차약제로 급여 등재되면서 논란이 끊이지 않았던 화이자의 '잴코리(크리조티닙)'와 2014년 승인 이후 고배를 마셔왔던 세엘진의 '포말리스트(포말리도마이드)'가 급여권에 진입하게 된 것이다. 두 약은 모두 고가 항암제이다. 당연히 보험약가와 급여기준 설정에 신중해야 할 약들이지만 그간의 사연이 있어 더 고무적이란 평가를 받고 있다. ◆잴코리: 1차로 먹던 환자들은 어떻게=잴코리의 문제는 화이자의 약값 지원(도네이션) 프로그램이나 비급여로 약을 먹던 환자들이었다. 위험분담계약제(Risk Sharing Agreement)를 통해 등재된 만큼 급여 기준은 까다롭게 정해졌다. 이로 인해 환자단체연합 등 단체들은 기존에 1차로 잴코리를 복용중이던 환자들에 한해 한시적인 급여 인정을 요청했지만 받아들여지지 않았다. 이번 급여기준 확대가 RSA 약제 최초 사례라는 점을 제외하더라도 의미있는 이유다. 잴코리는 2011년 12월 식약처 허가 이후 2012년 2월, 2013년 8월 두 번의 급여신청이 있었지만 정부는 잴코리에 대해 비급여 판정을 내렸었다. 이에 화이자는 약가 자진인하 등 노력을 통해 삼수 끝에 잴코리 등재에 성공한바 있다. 화이자는 이번에도 약가를 조정했고 정부 역시 보장성 강화를 위해 심도있는 논의를 진행했다. 2017년, 700만원 이상의 한달 약값을 내야했던 환자들이 부담을 벗게 된다. ◆포말리스트: 레블리미드 실패하면 어떻게=포말리스트는 적응증이 유일했다. 즉 다발골수종에 있어 첫 3차치료제이다. 이 약의 등재 과정은 순탄치 않았다. 2014년 8월 식약처 승인 후 2015년 중반부터 등재 절차를 진행했지만 당시 심평원이 4대 중증질환 보장성 강화를 위한 항암요법과 치료요법 재검토 작업에 다발골수종을 포함하면서 확대되는 급여기준에 부합하는 추가 경제성평가 자료를 요구, 다소 시간이 지연됐었다. 그러나 지난 2월 결국 심평원으로부터 비급여 판정을 받았고 세엘진이 다시 약가를 조정해 이번에 협상을 타결하게 됐다. 대부분 다발골수종 환자들은 일정 시간이 지나면 재발하거나 기존 치료에 반응하지 않는다. 즉 환자들은 항상 복용 약제가 더이상 효능을 발휘하지 못하는 상황에 직면할 수 있다. 이달 초 포말리스트와 같은 3차 옵션중 하나인 암젠의 '키프롤리스(카르필조밉)'를 포함한 레블리미드, 덱사메타손 조합의 3제요법, 이른바 'KRd요법' 중 2개약제(레블리미드, 덱사메타손)에 대한 급여가 인정되긴 했지만 아직 갈증은 남은 상태다. 2017년, 포말리스트의 등재로 인해 3차요법의 최소한의 갈증을 해결하게 됐다.

혁신형제약기업 인증 '커트라인'이 차수가 진행될수록 매번 높아지고 있는 것으로 나타났다. 1차 65점으로 시작한 합격점수는 3차 때 처음으로 70점을 넘어섰다. 다국적 제약사들의 경우 이번 인증에서 모두 고배를 마셨다. 그만큼 진입이 쉽지 않다는 얘기다. 데일리팜은 올해 6월 열린 '2016년 2차 제약산업 육성·지원 위원회' 자료를 입수해 3차 인증사업 추진경과와 평가결과 등을 살펴봤다. 26일 관련 자료를 보면, 이번 인증에는 일반제약사 7곳, 바이오벤처사 3곳, 외국계 제약사 2곳 등 총 12곳이 신청서를 냈다. 일반제약사는 ▲(1000억원 이상) 동아ST, 동화약품, 이연제약, 영진약품 ▲ (1000억원 미만) 파마리서치프로덕트, 파미셀, 삼천당제약이 포함됐다. 또 바이오벤처사에서는 서울제약, 테고사이언스, 코아스템이 참여했고, 외국계 제약사 중에서는 한국릴리와 한국얀센이 도전했다. 이들 업체는 사전심사에서 인증 결격 요건은 없었다. 평가는 총 120점 만점으로 진행됐는데, 이중 동아ST, 동화약품, 영진약품, 파미셀, 코아스템, 파마리서치프로덕트 등 6개 업체가 3차 인증기업이 됐다. 뒤늦게 합류한 테고사이언스를 포함하면 총 7개 업체다. 위원회는 합격 '커트라인'을 정하기 위해 6개 안을 상정해 저울질했다. 2015년 인증연장 기업 평균 점수활용(79.4점), 현 인증유지 40개 기업 인증획득 당시 평균점수 활용(76.5점), 2016년 인증신청업체 전체 평균점수 활용(71.65점), 매출액 규모별 평균점수 각각 적용(1000억 전후 73.93점-69.36점), 2012년 커트라인 점수에 인증신청기업 평균점수 상승분(5.54점) 적용(71.65점), 기타방안 등이 그것이다. 100점 환산 평가점수는 동아ST가 가장 높았고, 동화약품, 영진약품, 파미셀, 코아스템, 파마리서치프로덕트 등의 순으로 나타났다. 또 한국릴리, 한국얀센, 서울제약, 삼천당제약, 이연제약 등은 60점대를 형성했다. 테고사이언스의 경우 위원회 심의 때는 7위에 올랐다가, 뒤늦게 점수오류가 확인됐다. 정정된 평가점수는 알려지지 않았다. 평가점수가 편차가 있기 때문에 6개 심의안 중 어떤 안을 선택할 지에 따라 등락이 갈리는 상황이었다. 가령 2015년 인증연장 기업의 평균 점수를 활용하는 1안을 채택하면 동아ST와 동화약품만 인증받을 수 있었다. 이와 관련 실무위원회는 바이오기업에 대한 전향적 고려 필요성을 강조하며 '대안5(2012년 커트라인 점수에 인증신청기업 평균점수 상승분)'를 제안했다. 구체적으로는 일단 점수분포를 봤을 때 6개 기업이 70점 이상으로 절대점수가 충분히 높고, 이중 바이오벤처기업은 시장에서 충분히 검증받은 기업이라는 이유를 들었다. 또 바이오벤처를 포함시키는 게 첨단바이오의약품(줄기세포, 재생의료 등)에 대한 정부 육성정책과도 부합한다고 설명했다. 위원회 위원들도 실무검토 의견에 공감해 '대안5'를 채택했고, 6개 업체가 인증기업으로 당시 결정됐다. 커트라인은 70.64점. 1~2차 인증에, 1차 인증업체 재인증에 이은 사실상 네번째 인증사업에서 합격점이 처음으로 70점을 넘어선 것이다. 각 차수별 커트라인은 1차(2012년) 65점, 2차(2014년) 66.1점, 재인증(2015년, 1차 인증기업) 67.2점이었다. 테고사이언스는 뒤늦게 오류가 발견돼 인증기업에 합류했다. 이와 관련해서는 감사원 감사도 진행 중이다. 한편 이번 신청기업의 3년 평균 R&D 비율은 동아ST 11.2%, 동화약품 7.27%, 영진약품 6.19%, 파미셀 39.58%, 코아스템 52.98%, 파마리서치프로덕트 5.67%, 테고사이언스 22.13%, 한국릴리 16.39%, 한국얀센 5.57%, 서울제약 7.31%, 삼천당제약 3.3%, 이연제약 5.65% 등으로 나타났다. 합격점에 근접했지만 탈락한 다국적제약사 2곳의 경우 한국내 활동이 미흡한 게 걸림돌이 됐다. 가령 한국릴리의 경우 국내외 대학이나 연구소, 기업 등과 제휴·협력 활동 항목 외에는 전반적으로 점수가 양호하지만 해외진출 성과 항목 점수가 저조하다는 분석결과가 나왔다. 또 본사 특허활동은 탁월해도 한국지사 활동이 미흡해 국내 기여도가 낮아 좋은 점수를 받지 못한 것으로 보인다고 언급됐다. 한국얀센은 연구개발 비전 및 중장기 추진전략, 의약품 특허 및 기술이전 성과, 기업의 사회적 책임 및 윤리성 항목 점수가 다소 낮았지만 국내 생산기지(화성, 송도)를 두고 있어서 한국 내 기여도는 좋은 점수를 받았다고 평가됐다.

특허회피 품목만 186개에 달하는 항궤양제 에스오메프라졸(브랜드 제품명: 넥시움) 시장이 치열한 경쟁으로 선발품목들이 하락세를 보이고 있다. 오리지널 아스트라제네카의 넥시움뿐만 아니라 한미약품 에소메졸캡슐, 경동제약 에소프라졸캡슐, 대원제약 에스원엠프정 실적이 모두 떨어졌다. 26일 업계에 따르면 한미약품 에소메졸은 올해 3분기 누적 156억원의 원외처방액(기준 유비스트)를 기록해 전년동기대비 18.2% 역신장했다. 에소메졸은 오리지널과 달리 염과 수화물이 다르다. 넥시움이 에스오메프라졸에 마그네슘삼수화물이 붙은 것과 달리 에소메졸은 에스오메프라졸에 스트론튬사수화물이 결합됐다. 넥시움의 첫 후속약물로, 2007년 허가 당시 개량신약 지위를 인정받았다. 또한 국내 개량신약 최초로 지난 2013년에는 미국 FDA 허가를 받아내는 쾌거도 달성했다. 2010년에는 에스오메프라졸 무수물 제품도 나왔다. 주요품목 가운데 경동제약의 에소프라졸캡슐이 가장 많은 처방액을 기록하고 있다. 그런데 에소프라졸캡슐 또한 올해 3분기 누적 45억원으로, 전년동기대비 15.7% 하락했다. 2014년 출시된 에스오메프라졸마그네슘이수화물 첫 정제품목인 대원제약의 에스원엠프도 3분기 누적 73억원으로, 전년동기대비 1.1% 하락했다. 에스오메프라졸에 마그네슘이수화물을 붙인 첫 제품은 종근당의 오엠피에스캡슐. 오엠피에스캡슐은 2008년 허가받았는데, 에스원엠프 허가 한달후에 승인된 오엠피에스정이 시장을 주도하고 있다. 오엠피에스만 52억원으로 전년동기대비 36.5% 성장했다. 에스원엠프 허가 이후 에스오메프라졸 시장은 에스오메프라졸마그네슘이수화물 제제가 대다수를 차지하고 있다. 현재 동일성분 제품만 176개에 달하고, 현재도 몇몇 제품이 개발 중이다. 선발품목의 하락세는 동일성분 제품이 쏟아지면서 경쟁이 치열해졌기 때문으로 풀이된다. 오리지널 넥시움 역시 올해 3분기 누적 241억원으로 전년동기대비 17.1% 하락했다. 에스오메프라졸 시장에 결정수가 다른 제품이 쏟아져 나온 데는 오리지널 조성물특허의 존재 때문이다. 넥시움 조성물특허는 2018년 5월 만료된다. 아직까지 오리지널과 성분이 똑같은 일반 제네릭은 나오지 않은 것이다. 다만 염과 수화물이 다르다해서 약효나 작용기전이 달라지는 것은 아니다. 전세계적으로도 이렇게 특허회피 제품이 많은 나라도 드물다는 게 업계의 이야기다. 제약업계 한 관계자는 "특허가 아직 만료되지 않는 상황에서 후발품목 경쟁이 이렇게 심한 경우는 많지 않다"며 "제네릭 위주의 산업과 제제개발이 발달된 우리나라의 특수한 상황 때문"이라고 설명했다.

국회 보건복지위원회 소속 국민의당 김광수(전주갑) 의원과 더불어민주당 전혜숙(서울광진갑)·정춘숙(비례) 의원이 2016년도 국정감사 우수 국회의원에 선정됐다. 270여개 시민사회단체로 구성된 '국정감사 NGO 모니터단'은 올해 국정감사에서 1000여명의 모니터위원을 운영한 뒤 각 분야 전문가 평가위원들의 평가를 거쳐 이 같이 우수의원을 정했다. 올해 국정감사 종합평가회와 우수의원 시상식은 오는 28일 오전 10시 국회헌정기념관에서 열린다. 김광수 의원은 이번 국정감사에서 보건복지위원회 국민의당 간사로 활약하며 복지분야 사각지대 해소, 국민 건강과 복지 현안 문제에 대해 날카로운 문제제기와 합리적인 정책 대안을 제시했다는 평가를 받았다. 또 현행 건강보험료 부과체계에 대한 문제점을 지적해 개편 필요성을 강조하고 관련 개정안을 발의했으며, 국민연금공단의 일본전범기업 및 가습기 살균제 관련 주요기업에 투자한 사실을 지적하면서 사회적 책임 투자 필요성을 주장한 점도 주목받았다. 전혜숙 의원은 급성 심장사 등 부작용으로 미국 FDA에서 허가조차 받지 못한 돔페리돈이 오남용 되고 있는 문제를 지적하면서 식약처의 조속한 재검토를 촉구해 지난달 식약처가 돔페리돈 정제와 말레산염을 임부 투여 금지·복용중 수유 중단을 허가사항에 반영하는 성과를 냈다. 다국적제약사의 불법 리베이트 문제에 대해 집중 지적해 복지부 차원의 행정조사 결정을 이끌어내기도 했다. 또 국방부 차관을 증인으로 출석시켜 무면허 약제병들이 의약품과 마약류를 조제, 투약하는 행태에 대해 지적하고 근본적 해결책 마련을 요구하기도 했다. 이에 대한 후속조치로 국방부는 12월 말, 무자격 의무병 의료보조행위 개선대책을 발표할 예정이다. 앞서 자료충실도, 현장활약, 국감매너, 정책대안 등 4가지 기준에 따라 평가한 머니투데이 국감 스코어보드 보건복지위원회 종합평가에서 최고 평가를 받았으며, 11월에는 푸드투데이 주관 국정감사 우수 국회의원에 선정되기도 했다. 정춘숙 의원은 고 백남기 농민의 사인을 병사로 기록한 서울대 병원이 실제 건강보험급여 청구에서는 상병코드를 '외상성' 경막하출혈로 기재한 사실을 밝혀 사망진단서의 오류를 지적하고 백남기 농민 사망사건의 진실을 밝히는 전환점을 마련했다. 시·군·구 별 암지도를 정리해 암 발생에 있어서 환경적 요인의 중요성을 지적하고 이에 대한 관리체계 마련의 필요성을 환기시키기도 했다. 또 '4대 중증질환 보장성 강화' 공약파기, 한미약품 '신약 임상중단 은폐' 의혹과 식약처 허가지속, 보건의료재단에 존재하는 차은택·최순실 관련 의혹제기 등 보건의료, 복지 등 다방면에 걸쳐 문제점을 제기했다. 이런 성과에 힘입어 더불어민주당이 선정한 2016년 국정감사 우수의원에 뽑히기도 했다.

미국의 생명공학기업 바이오젠이 빅파마들도 어렵다는 중증 질환군에서 잇단 연구개발(R&D) 성과를 내며 종횡무진하고 있다. 이 달 초 알츠하이머병 관련 임상시험 미팅(CTAD 2016)에서 아두카누맙(aducanumab)의 새로운 임상 결과를 선보인 데 이어, 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 신약개발에도 성공했다는 소식이다. 23일(현지시간) ' 스핀라자(뉴시너센)'의 허가 소식이 전해지자, CEO 교체 이슈로 주춤했던 바이오젠 주가도 다시금 상승세를 탔다. '첫 RNA 치료제 탄생'이란 의미 외에도 연매출 20억 달러(한화 약 2조 4014억원)의 거대 시장이 열린다는 점에서 기대감을 더한다. ◆FDA, '2조원짜리' 크리스마스 선물?= 척수성근위축증은 심한 근위축 또는 근력저하를 일으켜 신생아를 사망에 이르게 하는 유전질환이지만, 근본적인 치료법이 존재하지 않았다. 23일 전해진 스핀라자의 미국식품의약국(FDA) 승인 소식을 가리켜 '크리스마스 선물'이란 반응이 나오는 것도 그러한 이유 때문일 것이다. 바이오젠은 후발주자라는 핸디캡에도 불구하고, 노바티스와 로슈, 아스텔라스 등 빅파마를 따돌린 채 첫 승기를 잡는 쾌거를 올렸다. FDA 의약품평가조사센터(CDER) 신경과 책임을 맡고 있는 빌리 던(Billy Dunn) 국장은 "척수성근위축증이 영아의 가장 흔한 유전적 사망원인으로서 생애 모든 단계에 영향을 미친다"며, "대안이 없던 희귀질환의 첫 치료제 탄생을 위해 유효성 및 안전성 자료를 신속검토하는 데 주력했다"고 밝혔다. 스핀라자는 안티센스(antisense) 계열 RNA 치료제를 개발하는 전문기업 아이오니스(Ionis)와 바이오젠의 합작품이다. 환자의 척수액에 주입했을 때 생존운동뉴런(Survival Motor Neuron, SMA) 단백질 수치를 증가시키는 기전으로 지난 10월 FDA 희귀의약품 지정을 받은 뒤 신속허가 절차를 밟게 됐다. 이 같은 호재는 국내 바이오업계와도 무관하지 않다. RNA 치료제의 원료인 올리고뉴클레오티드 API를 공급하고 있는 줄기세포치료제 연구개발기업 파미셀 주가도 스핀라자 승인소식에 상승세를 탔다. 파미셀은 전 세계 뉴클레오타이드 시장의 85% 이상을 점유하면서 써모 피셔 사이언티픽(Thermo-Fisher), 시그마 알드리치(Sigma-Aldrich) 같은 글로벌 업체에 중간체를 공급해 안정적 성장이 가능하다는 업계 평가를 받는다. 척수성근위축증의 발병 시기와 증상, 진행속도는 환자별로 다양한데, FDA는 중증도와 관계 없이 모든 범위의 척수성근위축증 환자에 적응증을 내줬다. 허가 근거로 제출된 ENDEAR 3상임상의 중간 분석에 따르면, 스핀라자를 투여 받은 환자군의 해머스미스 영아 신경검진(HINE) 점수가 대조군보다 40%가량 높았다. 사망한 환자 비율도 스핀라자를 투여 받은 그룹에서 유의하게 낮았다는 보고다(23% vs. 43%). 상세한 결과는 내년 1월에 열리는 영국소아신경과협회 연례학술대회(BPNA 2017)에서 공개될 예정이다. 미국의 경제전문지 포브스(Forbes)는 스핀라자의 연간매출액을 20억 달러로 추산했다. 리링크의 제약분석가 조프레이 포지스(Geoffrey Porges) 역시 지난 11월 스핀라자 판매액이 2020년까지 15억 6000만 달러(약 1조 8712억원)로 확대될 것으로 기대된다는 전망을 내논 바 있다. 시장성이 담보됐으니 개발 경쟁이 치열해지리란 점은 불보듯 뻔한 일. 로슈는 지난해 프랑스계 생명공학기업 트로포스(Trophos)를 인수하는 과정에서 척수성근위축증의 신약후보물질 '올레소짐(olesoxime)'을 손에 넣었다. 현재 임상2상 단계다. 아스텔라스는 12세 이상 척수성근위축증 환자를 대상으로 CK-2127107과 위약을 비교하는 2상임상의 막바지 단계에 들어갔다(NCT02644668). 노바티스도 제 1형 척수성근위축증을 동반한 신생아에게서 LMI070의 안전성 및 내약성을 확인하는 1, 2상임상 추진에 박차를 가하는 중이다(NCT02268552). 한편 바이오젠은 조지 스캥고스(George Scangos)의 뒤를 이을 신임사장직에 마이클 보나초스(Michel Vounatsos) 최고영업담당자(CCO)를 내정해 놓은 상태. 사장교체를 앞두고 소폭 하락했던 바이오젠 주가는 발표 당일 287.53달러로 장마감을 했다. 전일 대비 1.58% 오른 금액이다. 스핀리자 허가로 인해 당분간 RNA 치료제와 더불어 척수성근위축증 치료제 개발현장에 뜨거운 열기가 이어질 전망이다.