프라닥사 무염제품(다비가트란에텍실레이트)이 항응고제 NOAC 시장에서 국내 제약사들의 연내 출시 기대주로 떠올랐다. 특히 엘리퀴스(아픽사반) 제네릭이 7월 출시를 앞두고 특허권 침해금지 가처분 인용에 연내 판매가 불투명해지면서 프라닥사 무염제품의 주가가 급상승하고 있다. 6일 업계에 따르면 프라닥사 무염제품은 다산제약이 개발을 진행해 제일약품, 삼진제약, 유영제약, 대원제약, 보령제약 등 총 6곳이 지난 5월 허가를 신청했다. 현재 프라닥사 염변경 제품 개발에 성공한 것은 이들 그룹밖에 없다. 앞서 한미약품과 휴온스도 염변경약물에 개발에 돌입했으나 오리지널과의 동등성 입증에 실패한 것으로 알려졌다. 식약처 심사속도에 따라 6개 제약사는 연내 프라닥사 무염제품을 출시할 수 있을 것으로 보인다. 다만 보령제약은 올해부터 오리지널 프라닥사를 판매하고 있어 해당 제품군에 대한 판권이전 등을 추진할 가능성이 높다는 분석이다. 이들은 염을 변경해 물질특허의 늘어난 존속기간을 삭제하는데 성공, 특허문제에서도 자유로운 상황이다. 프라닥사는 자렐토, 엘리퀴스, 릭시아나와 함께 NOAC(new oral anticoagulant) 시장을 이끄는 주역 중 하나다. 작년에는 유비스트 기준 원외처방액 186억원을 기록하며 항응고제 시장에서 영향력을 발휘하고 있다. 이에 프라닥사 무염제품을 보유한 6개 국내 제약사들이 연내 출시를 통해 높은 수익을 거둘지 지켜볼 만 하다.

종근당이 100억원대 규모를 보이고 있는 안구건조증치료제 '디쿠아스에스(성분명:디쿠아포솔나트륨, 미쓰비시다나베파마코리아)' 시장에 단독 출격준비를 완료했다. 최근 마지막 장애물이었던 조성물특허 무효심판에서 청구성립 심결을 받았기 때문이다. 이에 종근당은 특허침해 부담을 덜고 후발제품을 단독으로 출시할 것으로 관측된다. 3일 업계에 따르면 이달 28일부터 내년 4월 27일까지 우선판매품목허가를 획득한 '디쿠아벨점안액'이 내달 급여출시를 앞두고 출시 장애물을 모두 제거했다. 이미 용도특허 무효심판에서 청구성립을 이끈 종근당은 지난달 29일 조성물특허 무효심판에서도 4개사와 함께 청구성립 심결을 받았다. 특허도전에 복수의 회사들이 성공했지만, 허가신청이 가장 빠른 종근당이 제네릭 독점권을 확보했다. 종근당은 동일성분 제품인 '디쿠아벨점안액'에 대한 허가신청서를 다른 경쟁사보다 가장 먼저 제출해 지난 5월 품목허가를 획득했다. 이어 지난달에는 특허도전 성공-최초 허가신청업체에 9개월간 제네릭 시장 독점권을 부여하는 '우선판매품목허가'도 받았다. 디쿠아스에스는 작년 출시된 1회용 안구건조증치료제로, 관련 시장에서 가장 많은 실적을 올리고 있다. 아이큐비아 기준 올해 1분기까지 27억원의 유통판매액을 기록해 연매출 100억 돌파가 확실시되고 있다. 종근당은 2015년 안과사업부를 설립하고, 안과 치료제 도입 및 개발, 마케팅에 전사적 역량을 집중하고 있어 이번 제네릭 독점 기회를 크게 활용할 것으로 보인다. 회사 관계자는 "보험급여 목록에 등재되는 8월 제품을 출시할 계획"이라며 "디쿠아스에스가 종합병원뿐만 아니라 의원 등 다양한 의료기관에서 많이 사용되고 있어 한시적 독점권을 얻은 후발주자로서 시장선점에 대한 기대를 걸고 있다"고 말했다.

200억원대 대형 신규 경구용 항응고제(New Oral Anti-Coagulant, NOAC) '엘리퀴스'(아픽사반)' 제네릭이 시장독점권 획득에도 출시를 기약할 수 없게 됐다. 오리지널사인 BMS가 서울중앙지방법원에 신청한 특허권 침해금지 가처분이 인용됨에 따라 이달 1일자로 예약된 제품판매 계획이 모두 수포로 돌아갔기 때문이다. 제네릭사들은 가처분 결정을 한 법원 판단에 불만을 드러내고 있는 상황이다. 하지만 일단 가처분이 인용된만큼 특허법원에서 특허무효 판결을 이끌어내는데 집중할 뜻을 밝히고 있다. 2일 관련업계에 따르면 서울중앙지방법원 제60민사부는 지난달 27일 가처분을 결정하면서 우판권의 근거가 된 특허심판원의 엘리퀴스의 물질특허 진보성 결여 판단을 뒤집었다. 법원은 아픽사반 물질특허가 '선행발명'이 기재하고 있는 상위개념에 속하는 하위개념의 발명에 관한 '선택발명'에 해당되지만, 진보성이 결여된다고는 볼 수 없다고 판단했다. 우리나라는 대법원 판례에 따라 선택발명에 해당되면 특허발명의 현저한 효과를 확인할 수 있는 명확한 기재가 필요하다고 보고 있다. 특허심판원도 이 부분을 지적해, 엘리퀴스 물질특허가 진보성이 없다고 봤다. 하지만 이번 재판부는 선택발명의 특허요건의 완화를 주장하며 제네릭사들과 특허심판원의 의견을 뒤집었다. 이에대해 제네릭사 한 관계자는 "대법원 판례상 선택발명이 인정되어 등록받으려면 엄격한 진보성 요건을 만족해야 되고, 이 요건은 반드시 출원 당시 명세서에 기재돼 있어야 한다"면서 "그런데 이번 가처분 결정은 선택발명임을 인정하면서도 엄격한 진보성 요건을 최초 출원시 기재할 필요가 없다고 판단하고 있어 기존 대법원 판례와는 상당한 거리가 있다"고 지적했다. 재판부는 또 가처분 인용 결정을 하면서 현재 특허무효 다툼이 특허법원에서 진행되고 있는 점, 약가인하로 인한 한국비엠에스의 상당한 영업상의 손실이 불가피해 보인다는 점, 반면 제네릭사들은 복제약을 출시하더라도 영업상의 손실이 없다고 봤다. 특히 우선판매품목허가에 따른 복제약 독점판매권을 누릴 수 있는 기간이 단축된다는 사정도 실현되지 않은 이득의 감소에 지나지 않고, 제네릭사의 손해로 고려할 사항도 아니라고 판단했다. 법원이 결국 우선판매품목허가를 무력화한 셈이다. 엘리퀴스 제네릭사들은 5월 12일부터 내년 2월 11일까지 9개월간 시장독점권을 얻을 수 있는 우선판매품목허가를 획득했다. 이같은 권리에 대형사인 유한양행과 종근당이 각각 판권인수와 코프로모션을 통해 시장에 진입할 계획이었다. 하지만 법원의 가처분 결정으로 사실상 우판권 효력은 거의 발생하지 않을 것으로 보인다. 그래도 제네릭사들은 일단 특허법원 판단에 기대를 걸고 있다. 특허전문 법원인만큼 이번 가처분 결정과는 다른 판단이 나올 것이라는 기대다. 만약 특허법원에서 승소한다면 특허침해 가처분 결정을 해제할 수 있을 것으로 보고 있다. 한편 엘리퀴스는 지난해 원외처방액(유비스트) 기준 245억원을 기록해, 경쟁품목 자렐토 다음으로 높은 실적을 올렸다. 실적 증가율은 40.8%로, 오히려 자렐토(19.4%)보다 높았다.

리피토, 플라빅스 등 수백억원대 블록버스터 제네릭을 탄생시키며 황금시대를 구가했던 제약업계가 최근 신규 제네릭 개발에 어려움을 호소하고 있다. 대형 특허만료 오리지널 의약품이 실종됐고, 최근 강화된 DMF(원료의약품신고제도) 제도도 제네릭 개발 축소에 영향을 주고 있기 때문이다. 28일 관련업계에 따르면 신규 제네릭 개발 감소는 블록버스터 특허만료 품목이 줄어든 영향이 크다. 최근 식품의약품안전처가 발표한 '2017년 제네릭의약품 개발 동향 분석'에 따르면 작년 허가목적 생동계획서 승인 건수는 106건으로 전년보다 17건이 감소했다. 공동생동의 경우 재심사 만료나 특허만료 품목이 줄어 동반 감소했다. 연도별 허가목적 생동계획서 승인 건수는 2013년 163건에서 2014년 156건, 2015년 201건, 2016년 123건, 지난해 106건으로 줄어들고 있다. 업계는 올해도 이같은 경향이 지속될 것으로 관측하고 있다. 하반기 특허만료 품목 최대어인 비리어드는 이미 염변경약물이 작년부터 쏟아졌고, 그외에는 큰 품목이 보이지 않는다. 이에 몇몇 국내 기업은 특허회피를 통해 챔픽스, 프라닥사 등 대형품목 시장에 나설 계획을 갖고 있다. 제네릭 개발 패턴이 변하고 있음을 방증한다. 올해부터 강화된 DMF제도도 신규 제네릭 개발에 어려움을 주고 있다. 주사제 전 성분뿐만 아니라 생물학적동등성 대상 품목은 DMF 대상 성분이 아니어도 원료를 등록해야 하기 때문이다. 예를 들어 생동성시험 대상인 복합제 성분 중 그전에는 DMF 지정이 안 된 성분도 DMF로 지정해야 한다. 업계는 최근 복합제에 함유된 '콜레칼시페롤'도 DMF로 지정해야 하는지 혼란을 겪고 있다. 특히 DMF로 지정하기 위해서는 원료의약품 제조업체 실사 등 1년여간의 시간이 필요한데다 해당 원료의 단가도 높아져 업계는 웬만하면 기존 DMF 지정 원료를 사용하는 편이다. 제약업계 개발담당 한 관계자는 "신규 DMF까지 지정하면서 제네릭을 개발하면 이익률이 절반으로 감소한다"며 "가뜩이나 판매도 어려운데 그런 부담을 안고 제네릭 허가를 받기는 부담스러운 게 사실"이라고 말했다. 또 다른 관계자는 "최근 특허만료 의약품 자체가 적어 외형확대를 위한 품목개발에 한계가 있다"며 "아직 미개발 영역인 중소업체 오리지널이나 특허회피 품목에 관심을 쏟고 있다"고 덧붙였다.

한미약품이 최근 진행된 특허소송에서 연전연승하며 특허도전 강자다운 면모를 유감없이 발휘했다. 이 회사는 당뇨병치료제 '자누비아(MSD)', 알레르기성 결막염치료제 '파제오(노바티스)', 천식치료제 '스피리바(베링거인겔하임)'에 관한 특허소송에서 승리하며, 후발약물의 조기출시를 노릴 수 있게 됐다. 먼저 지난 15일 대법원으로부터 자누비아, 자누메트, 자누메트XR 결정형특허 및 염·수화물특허 무효소송에서 최종 승소했다. 이에따라 선행특허인 물질특허가 2023년 9월 1일 만료되면 한미는 후발약물을 출시할 수 있게 됐다. 한미는 이미 동일성분 약물인 시타정과 시타메폴엑스알서방정을 2015년 허가받고, 2023년 9월부터 이듬해 6월1일까지 행사할 수 있는 우선판매품목허가도 획득했다. 이번 대법원 승소로 한미는 우판권 지위를 확고히 할 수 있게 됐다. 다만 한미뿐만 아니라 9개 제약사들도 우판권 지위를 획득해 경쟁은 불가피하다. 그러나 일부 용량에서는 한미, 종근당만 우판권을 획득해 독점효과를 얻을 수 있을 것으로 보인다. 자누비아와 자누메트, 자누메트XR의 작년 원외처방액(출처 : 유비스트)은 각각 430억, 678억, 372억원으로 외형만 따지면 국내 의약품 중 규모가 가장 크다. 한미가 우판권 확보를 통해 업체들간 경쟁을 최소화한만큼 매출 효과가 클 것으로 보인다. 지난 19일에는 스피리바흡입용캡슐 제제특허(발명명 : 티오트로퓸을 함유하는 신규 흡입용 산제)에 대한 소극적권리범위확인 소송에서 최종 승소했다. 대법원이 베링거인겔하임의 상고를 최종 기각한 것이다. 한미는 지난 2015년 스피리바흡입용캡?㎞?동일성분인 '티로피움흡입용캡슐'을 국내 최초로 허가받았다. 하지만 이 제품은 특허문제로 시장판매가 어려워 한미는 특회회피 품목을 만들어 우회하는 전략을 통해 시장진입을 노리고 있다. 현재 대법원 계류 중인 사건은 하나. 이 소송에서도 승리한다면 한미는 단독으로 후발약품 출시하는데 장애가 모두 사라진다. 관건은 제품승인. 한미는 현재 제품허가를 위한 임상시험을 진행하고 있다. 스피리바는 작년 원외처방액 193억원을 기록했다. 지난 22일에는 파제오 조성물 특허 무효심판에서 청구성립 심결을 받아 퍼스트제네릭 출시 기반을 마련했다. 더욱이 한미는 후발의약품 허가를 최초로 신청해 단독으로 우선판매품목허가도 노릴 수 있는 상황이다. 파제오는 작년 약 8억원의 원외처방액을 기록했다. 한미는 특허 및 디자인권 도전 등을 통해 비아그라 제네릭 '팔팔', 타미플루 염변경 약물 '한미플루' 등 제약업계에서 가장 많은 블록버스터를 만들어냈다. 특허도전만 성공하고, 실적은 부진한 다른 제약사와는 차별화되는 지점이다. 한미가 특허도전을 통한 새로운 블록버스터를 또 만들어낼지 주목된다.

지난해 미국의 유전자치료제 시장은 본격적인 개화기를 맞았다. CAR-T 세포치료제 킴리아(노바티스)와 예스카타(길리어드 사이언스) 2종이 ex vivo(체외) 형태의 유전자치료제 시대를 열었다면, 선천성 실명 치료제 럭스터나(스파크 테라퓨틱스)의 FDA(미국식품의약국) 허가는 좁은 의미의 유전자치료제가 상용화 됐음을 의미한다. 국내에서도 바이로메드와 신라젠, 티슈진 등 다수 기업들이 유전자치료제 상용화를 목표로 연구개발에 박차를 가하고 있다. 이 같은 성과는 인간의 유전자 정보를 밝혀낸 '인간게놈프로젝트'와 벡터(유전자전달체) 기술, 유전자편집기술 등 첨단과학의 발전에 기인한다. 27일 서울 강남구 그랜드인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 열린 글로벌바이오콘퍼런스(GBC) 기조연설을 맡은 브라이언 윌슨(Wilson W. Bryan) FDA 조직공학제제국장은 "2017년 FDA는 처음으로 3가지 유전자치료제를 승인했다. 유전자치료 분야의 성장과 오랜 연구 끝에 이뤄낸 과학 발전의 정점을 보여주는 일"이라며 "과학자와 연구자, 규제기관 담당자들이 유전자치료제 개발에 대한 기존 접근방식을 재평가해야 할 시점"이라고 조언했다. 윌슨 국장에 따르면 FDA에 제출되는 IND(임상시험계획) 중 유전자치료제 관련 비중이 지난해부터 급격히 늘어났다. 10년 넘게 연평균 40건 수준을 유지하던 유전자치료제 임상건수는 2017년 106건을 기록했다. 79건을 기록했던 2016년보다 25%가량 증가한 것이다. 윌슨 국장은 "이러한 경향성이 올해도 지속될 것으로 예측된다. 조직공학제제국 입장에선 할 일이 늘어난 셈이지만 상당히 흥미로운 시기"라며 "유전자치료제 개발도 첨단과학 시대에 걸맞게 효율적으로 개선돼야 한다"고 주장했다. 백혈병, 림프종과 같이 치명적인 질환에 걸린 환자들의 생명을 구하거나 삶의 질을 변화시킬 수 있는 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 발상의 전환이 필요하다는 입장이다. 가령 지난해 말 허가된 럭스터나는 'RPE65' 돌연변이로 실명 위기에 처했던 환자들에게 새로운 희망을 안겨줬다. 아데노관련바이러스(AAV)를 재조합 DNA 기술로 변형시켜 만들어낸 RPE65 유전자를 망막세포에 직접 투여함으로써 단백질 수치를 정상화하고, 손상된 시력을 회복시켜주는 기전 덕분이다. FDA는 이대립인자성 RPE65 변이 소견을 보이는 4~44세 환자(31명)에게 럭스터나를 1년간 투여한 결과 다양한 조도에서 이동능력이 향상됐다는 3상임상 결과에 착안, 시판허가 결정을 내린 것으로 알려졌다. 윌슨 국장은 "럭스터나 허가 여부를 심의하는 회의에는 임상시험에 참여한 환자들도 자문위원으로 참여했다. 대학졸업 후 어떻게 살아갈지 절망하던 여대생으로부터 럭스터나 투여 후 미래를 향한 새로운 희망이 생겼다는 소감을 들었다"며 "사람의 삶을 완전히 바꾼다는 점에서 생명을 구하는 치료제와 동일하다"고 회고했다. 당시의 경험으로 의약품 개발에 관한 시각을 바꿔야 할 필요성을 느꼈다는 윌슨 국장은 신약개발 과정을 야구에 빗대, 흥미로운 관점을 전달한다. 야구선수들이 홈런을 치기 위해 준비하듯, 신약개발에도 초기 단계부터 상용화를 염두에 둔 준비과정이 요구된다는 것. 야구경기에서 말하는 1루-2루-3루를 임상 1상-2상-3상으로 비유한다면, 1상임상 데이터만으로도 FDA가 요구하는 유효성 데이터를 마련할 수 있다는 의미다. 초기임상(First-in-human Studies)을 설계할 때 안전성 뿐 아니라 유효성 데이터를 수집할 수 있도록 무작위배정과 같은 통제과정이 요구되기도 한다. 과학자와 임상의학자들이 개발 초기 단계부터 팀웍을 이뤄 협력해야 할 필요성이 제기되는 것도 그러한 이유에서다. 윌슨 국장은 "우리는 이미 유전자이상을 일으키는 원인과 치료기술을 보유하고 있다. 유전자치료제를 어떻게 개발할 것인지만 고민하면 된다"며 "과학자와 연구자, 제약사, 환자단체 등 유관단체와 규제기관의 협력은 유전자치료제를 비롯한 신약개발 전반에서 이뤄져야 한다"고 주장했다. 아울러 "유전자치료제를 개발하는 입장에선 제조 이슈에도 민감하게 반응해야 한다. 1상임상에서 사용된 시약이 그대로 시장에 나가도 무방하다는 관점을 가질 필요가 있다"며 "개발 초기 제조 관련 문제가 발생했을 때 뒤로 미루지 말고 즉각 해결해야 한다"고 덧붙였다.

안국약품이 노바티스의 당뇨병치료제 '가브스메트' 제제특허(발명명:메트포민과 빌다글립틴을 포함하는 제제) 회피에 성공했다. 특허심판원은 지난 25일 안국약품과 자회사인 안국뉴팜이 청구한 총 11건의 가브스메트 제제특허 소극적 권리범위확인 심판이 성립된다고 심결했다. 이에따라 안국은 제제특허의 존속기간 만료(2026년 9월 25일) 전 회피품목을 시장에 출시할 수 있는 기반을 마련했다. 다만 가브스메트 물질특허가 2022년 3월 4일까지 유효해 당장 제품을 판매하기는 어렵다. 안국은 물질특허에도 현재 존속기간 연장(2년 2월 23일) 무효 심판을 청구해 회피품목의 조기 출시를 추진하고 있다. 존속기간 연장무효에도 성공한다면 안국은 빠르면 2020년 1월 가브스메트와 동일성분의 회피품목을 내다 팔 수 있게 된다. 가브스메트는 대표적인 DPP-4 억제제 계열의 당뇨병치료제 성분 '빌다글립틴'과 가장 병용처방이 많은 메트포르민 성분을 합친 복합제이다. 작년 유비스트 기준 원외처방액은 362억원이다. 신약에 적용되는 재심사 기간이 2013년 12월 27일 만료된 터라 후발의약품 개발과 품목허가도 가능한 상황이다. 다만 등록특허가 방어막 역할을 하고 있다. 안국약품은 이미 지난해 상반기 가브스메트와 가브스 후발의약품 개발을 위한 생물학적동등성시험에 돌입했다. 허가와 특허도전이 원활히 진행된다면 국내 제약사 최초로 가브스와 가브스메트 후속약물을 출시할 가능성이 높다. 현재 안국은 JW중외제약의 DPP-4 당뇨병치료제 '가드렛' 공동판매를 통해 해당 제제 시장에 대한 마케팅 경험을 쌓고 있다.

종근당과 한미약품이 타사와의 허가속도전 경쟁에서 승리하며 각각 안약 제네릭 시장 선점 기회를 잡았다. 종근당은 안구건조증치료제 디쿠아스에스(성분명:디쿠아포솔나트륨, 허가:미쓰비시다나베파마코리아) 제네릭을, 한미약품은 알레르기성 결막염치료제 파제오(올로파타딘염산염, 한국노바티스) 제네릭으로 퍼스트 시장에 나선다. 26일 업계에 따르면 종근당의 디쿠아스에스 제네릭 '디쿠아벨점안액'이 최근 식품의약품안전처로부터 우선판매품목허가(우판권)를 받았다. 이에따라 오는 7월28일부터 내년 4월27일까지 타사 경쟁자없이 제네릭 시장 독점이 가능하다. 종근당은 디쿠아스에스 용도특허에 무효심판을 걸어 청구 성립 심결을 이끌어냈다. 여기에 제일 먼저 제네릭 허가를 신청하며 타사 경쟁자를 제치고 우판권 조건을 확립했다. 사실 용도특허 무효심판에서 종근당 말고도 한미약품, 삼천당제약, 한림제약, 국제약품, 삼일제약, 아주약품, 인트로바이오파마도 청구성립 심결을 이끌어냈다. 그러나 허가신청 속도전에서 종근당에 밀려 우판권 경쟁에서 고배를 마셨다. 업계 관계자는 "종근당이 타사보다 원료를 빨리 확보해 허가신청 제출 서류를 충족할 수 있었던 것으로 보인다"고 말했다. 타사들은 이제 종근당 제품의 우판권 기간이 끝나야 판매가 가능해졌다. 다만 디쿠아스에스 조성물특허 무효심판도 진행중이어서 심판 결과 따라 종근당 제품의 판매시기도 달라질 수 있다. 하지만 조성물특허 무효심판도 청구성립 심결 전망이 밝아 종근당은 약가가 나오는 8월 제품 출시도 가능해보인다. 디쿠아벨점안액은 지난 5월 허가받았다. 디쿠아스에스는 올해 1분기 유통판매액(출처:아이큐비아) 27억원으로, 올해 100억원 돌파가 예상되는 블록버스터 품목이어서, 제네릭 독점권을 얻은 종근당도 높은 매출을 기대하고 있다. 한미약품 파제오 퍼스트제네릭도 우판권 8부 능선을 넘은 상태다. 지난 22일 특허심판원은 한미약품이 청구한 파제오 조성물 특허(고농도 올로파타딘 안과용 조성물)에 청구한 무효심판이 성립한다고 심결했다. 이번 심결로 한미약품은 파제오 퍼스트제네릭에 대한 우판권을 기대할 수 있게 됐다. 물론 이번 심판에서는 한미약품 뿐만 아니라 삼천당제약, 국제약품, 삼일제약도 승리했다. 하지만 종근당처럼 한미도 허가신청 속도전에서 타사를 제친 상황이다. 지난 1월 한미는 처음으로 허가신청서를 제출했고, 품목허가를 기다리고 있다. 우판권 조건을 충족한만큼 품목허가 획득이 완료되면 빠르면 하반기 출시도 가능할 것으로 보인다. 다만 파제오는 작년 3월 출시한 신제품으로 디쿠아스에스에 비하면 시장규모는 작다. 올해 1분기 유통판매액 6억원을 기록했다. 그래도 제네릭사로는 한미약품 홀로 시장에 나서는만큼 시장점유를 통한 높은 이익이 기대된다.

마리화나(대마) 추출물로 만들어진 의약품이 미국 시장에 첫 진출한다. 25일(현지시각) FDA(미국식품의약국)는 영국계 회사인 GW 파마슈티컬즈(GW Pharmaceuticals)의 에피디올렉스(Epidiolex) 현탁액을 소아 간질 치료제로 허가했다고 공표했다. 투여대상은 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome) 및 드라베증후군(Dravet syndrome)으로 진단된 2세 이상의 소아 환자다. 해당 증후군은 발생빈도가 낮은 중증 간질의 일종으로, 다른 간질유형보다 조기 사망률이 높고 기존 치료제에 대한 반응률이 떨어진다고 알려졌다. 특히 드라베증후군의 경우 이번에 허가된 에피디올렉스가 미국에서 유일한 치료제다. 영국의 일간지 가디언은 "현재 유럽에서도 에피디올렉스 심사절차가 진행되고 있다. 내년 초 EMA(유럽의약품청) 허가가 결정된다면 2019년 중반부터 영국을 비롯한 유럽 의료진들에게도 처방 기회가 주어질 것"이라고 내다봤다. 미국에선 GW 파마슈티컬즈의 자회사인 그린위치 바이오사이언스(Greenwich Biosciences)가 올 가을 론칭이 예상된다. 에피디올렉스에 대한 마약단속국(DEA)의 재분류가 90일가량 소요되기 때문이다. 스콧 고틀리브(Scott Gottlieb) FDA 국장은 "이번 승인은 마리화나에 함유된 활성성분을 적절하게 평가할 수 있는 개발프로그램의 중요성을 상기시켰다"며 "FDA는 심도깊은 과학연구와 약물개발을 위해 최선을 다하고 있다"고 의의를 밝혔다. 지금껏 미국 일부 지역에서는 마약류인 마리화나를 의료 목적의 사용을 합법화해도 될지 여부를 두고 논란이 제기돼 왔다. 에피디올렉스의 경우 고도로 정제된 식물 추출 카나비노이드(Cannabinoid) 성분으로 이뤄져, 마리화나와 관련된 도취감을 일으키지 않는 것으로 확인된다. 도취감을 일으키는 향정신성분 테트라히드로칸나비놀(Tetrahydrocannabinol) 함유량은 0.1% 이하에 불과하다. 가디언에 따르면 개발사인 GW 파마슈티컬즈는 영국 남부 등지의 농장에서 대마초를 재배할 수 있는 라이선스를 보유하고 있다. 카나비노이드를 추출한 뒤 비밀공간으로 옮겨져 의약품으로 제조되는 것이다. 저스틴 고버(Justin Gover) GW 대표는 "에피디올렉스가 임상시험을 통해 발작을 줄이는 데 효과적인 것으로 밝혀졌다. 소아의 중증 뇌전증 치료에 승인된 최초이자 유일한 카나비노이드 의약품"이라며 "신속하게 처방이 이뤄질 수 있도록 협력하겠다"고 강조했다.