한국룬드벡은 캄보디아에서 함께한대의 해외 의료 봉사 활동을 지원하기 위해 후원 기금을 전달했다. [데일리팜=황병우 기자] 한국룬드벡은 어려운 이웃을 위한 해외 의료봉사 기금으로 사단법인 함께한대에 2000만 원을 전달했다고 25일 밝혔다.이번 기금 전달은 사회공헌활동인 러브백(LoveBack) 캠페인의 일환으로 이뤄졌다. 해당 캠페인은 사회와 환자들에게 받은 사랑(Love)을 받은 만큼 보답(Back)하겠다는 마음을 담아 지난 2019년에 첫 출범했다.출범 이후 해외 소외 계층 지원을 위해 사단법인 ‘함께한대’와 업무협약을 맺은 이후 6년째 후원하고 있다.전달된 후원 기금은 의료 혜택 사각지대에 놓인 캄보디아 봇뱅마을 현지 주민에게 필요한 의약품 구입 지원과 의료 지원 활동에 사용됐다. 봇뱅마을은 캄보디아 시아누크빌시 외곽에 위치한 작은 마을로 약 400여 명의 주민들이 거주하고 있는 빈곤, 취약 지역으로 알려져 있다.오필수 한국룬드벡 대표는 "의료 사각지대에 놓인 지역 주민들에게 실질적인 도움을 줄 수 있어 매우 뜻깊었다"며 "앞으로도 우리 주변과 세계 곳곳의 어려운 이웃들에게 관심을 갖고 지속적으로 도움을 전하며 따뜻한 나눔을 이어가겠다"고 말했다.한편, 한국룬드벡은 덴마크 코펜하겐에 본사를 둔 다국적 제약회사로서 신경·정신과 질환 치료제를 연구·개발하는 뇌질환 치료제 전문 기업이다.‘러브백(LoveBack)’ 캠페인 출범 이후 나눔을 통해 기업의 사회적 가치를 실현하고 지역 사회의 발전을 도모하기 위해 다방면으로 사회 공헌 프로그램을 기획 및 운영해오고 있다.

알렉산드라 마틴 라미레스 스페인 국립보건연구소 박사 [데일리팜=황병우 기자] 노을은 스페인 국립보건연구소 연구를 통해 전문가 수준의 AI 진단 성능을 유럽에서도 입증했다.회사는 마이랩의 AI 진단 성능 결과를 2024 국제 열대의학 및 말라리아 학회(International Congress for Tropical Medicine and Malaria)에서 공개했다고 25일 밝혔다.이번 연구는 스페인 말라리아 국가 지정 실험실인 국립보건연구소 미생물학 센터 주도로 말라리아 진단 모든 과정을 자동화한 온디바이스 AI 기반 솔루션인 마이랩을 평가하기 위해 진행됐다.말라리아 감염이 의심되는 329명 환자의 혈액 표본을 수집하여 마이랩 AI와 표준 현미경 검사와의 진단 결과를 비교하였다.연구 결과 마이랩 AI의 민감도는 94.4%, 특이도는 97.2%로 나타났으며, 현미경 검사와의 일치율은 92%로 나타났다.불일치한 12개 검체 중 8건은 현미경 위음성으로 확인되었다. 마일랩의 AI 성능이 표준 진단 방식과 비교 시 우수하게 나타난 것이다.또 마이랩의 AI가 검체 내 적혈구를 30만 개까지 분석할 수 있어 기생충 밀도 예측을 현미경보다 신뢰도 있게 제공할 수 있다는 점도 강조됐다. 이는 현미경 검사로 관찰할 수 있는 세포 대비 100배가량 높은 수준이다.호세 미겔 루비오 스페인 국립보건연구소 미생물학 센터 말라리아 및 신흥 기생충 질환 연구소장은 "2030년까지 전세계 말라리아 퇴치를 위해 현존하는 말라리아 진단법의 한계를 뛰어넘는 새로운 기술이 요구되고 있다"며 "AI 기반 솔루션 마이랩이 표준 검사법과 비교 시 우수한 민감도를 보여주었기 때문에, 숙련된 현미경 전문가 없이도 현장에서 사용할 수 있는 가치 있는 도구가 될 것으로 기대한다"고 밝혔다.한편, 노을이 참가한 국제 열대의학 및 말라리아 학회(ICTMM, International Congress for Tropical Medicine and Malaria)는 전 세계 열대 질환의 퇴치를 위한 공동 대응과 다학제간 연구를 목적으로 하는 글로벌 학회로 올해는 말레이시아에서 열렸다.

[데일리팜=황병우 기자] 식품의약품안전처가 신속한 신약개발 심사 역량 확충을 목적으로 신약 허가 수수료를 대폭 인상했다.기존에 883만원이었던 신약 허가 수수료를 수익자부담 원칙을 적용해 4억1000만원으로 약 46배 가까이 수수료가 늘어났다.파격적인 신약 허가 수수료 인상이 이뤄졌지만, 해외와 비교해 국내 신약 허가 수수료가 상대적으로 많이 낮아졌던 만큼 반발은 적은 모습이다.현재 식약처는 60일간의 행정예고기간을 거쳐 내년부터 신약 허가 수수료 인상을 하는 것을 목표로 하고 있다.제약업계는 그간 수수료를 현실화에 더욱 적극적인 지원을 바랐던 만큼 우려보다는 기대감이 크다. 업계의 우려가 있다면 이러한 수수료 인상이 즉각적인 효과로 이어질 수 있을지 여부다.식약처는 늘어난 신약 허가 수수료를 활용해 전문심사 인력을 충원하고, 의‧약사, 박사 후 경력 3년 이상을 갖춘 인력 등 현재 31%에 머무르는 고역량 심사자 비율을 70%까지 확대를 계획하고 있다.이러한 전문 인력 확보에 대해 아직은 물음표가 붙어있는 상황이다. 식약처는 인상한 수수료의 절반을 인건비로 책정하는 등 인력 확보의 중요성을 강조하고 있지만 실제 원하는 만큼의 인력 충원이 어느 시점에 이뤄질 수 있을지는 미지수다.제약사의 고민도 이 부분이다. 수수료 인상과 허가 속도가 빨라지는 것에는 이견이 없지만 제약사가 낸 만큼의 혜택을 즉각적으로 받을 수 있을지 우려도 공존하고 있다.이 때문에 일부 제약사는 오히려 허가 제출 계획을 앞당겨 오히려 신약 허가 수수료가 인상되기 전에 허가를 신청하는 것을 고려하고 있다는 이야기도 들리고 있다.가령 수수료 인상 시점 전후로 신약 허가 심사가 무 자르듯이 달라질 것인지, 바뀐 제도가 안착하는 데 시간이 걸릴 것인지에 대한 고민이 존재한다.결국 여기에는 식약처가 선제적인 시스템을 확립해 인상된 수수료가 최초 의도대로 활용될 수 있을지에 대한 노력이 필요하다는 게 제약업계의 시작이다.4억원에 달하는 심사 수수료 인상에 대한 공감대와 별개로 수수료를 올린 뒤 이를 활용해 심사인력을 확충하는 후향적인 투자 구조가 되어서는 안 된다는 의미다. 제도 개선이 예고된 만큼 첫 적용사례에 이목이 쏠릴 가능성이 높다.큰 틀에서 식약처는 허가심사 일자를 당기는 것과 함께 안정성과 유효성이 충분히 입증되지 않은 상태에서 찔러보기식의 심사신청을 방지하는 효과도 기대하고 있다.허가심사가 오히려 규제기관의 컨설팅 창구로 활용하는 것을 막기 위한 허들로 작용할 수 있다는 것이다.다만 제약업계는 FDA와 EMA가 높은 신약 수수료를 내는 만큼 허가 단계에서 이뤄지는 자문 등을 향후 식약처의 심사에도 바라고 있다.신약허가 수수료의 인상은 국내 규제 환경에 많은 변화를 불러올 것으로 전망된다. '시작이 반'이라는 말이 있듯이 식약처의 신약 허가 혁신 방안의 취지에 맞는 철저한 준비와 변화를 기대해 본다.

[데일리팜=황병우 기자] "희귀질환은 보험과 정책 측면에서 사각지대가 많다는 목소리가 지속적으로 나오고 있다. 특히 파브리병은 평생 관리가 필요한 질환이지만 많은 환자가 치료 비용 문제로 질병 부담을 겪고 있다."국내에서 희귀질환자들이 겪는 대표적인 문제는 적절한 시기에 진단받지 못하는 일명 '진단 방랑'이다.다만 과거와 비교해 희귀질환에 대한 인식이 커지면서 치료제가 있는 희귀질환의 경우 '어떻게' 치료할 수 있을지에 대한 관심도 높아지고 있다.관련분야 석학으로 평가받고 있는 홍그루 신촌세브란스 심장내과 교수, 김미현 일산차병원 순환기내과 교수, 고규용 일산백병원 순환기내과 교수는 파브리병 치료 환경 개선을 위해 증세가 악회되기 전에 치료하는 예방치료의 중요성을 강조했다.(왼쪽부터)고규용 일산백병원 순환기내과 교수, 홍그루 신촌세브란스 심장내과 교수, 김미현 일산차병원 순환기내과 교수 캠페인 효과로 심장내과 파브리병 인지도 향상, 진단율↑파브리병은 인구 4만 명당 1명꼴로 추정되며, 국내에는 약 1200 명의 환자가 있을 것으로 예상된다. 하지만 현재 진단된 환자는 약 300명에 불과해 미진단 환자가 상당수 존재할 가능성이 크다.국내에 파브리병이 알려진 것은 약 30년이 됐으며, 비후성 심근증/파브리병 클리닉 운영 등의 영향으로 과거 20년 동안 100명도 발견되지 않은 환자 수가 최근 10년 동안 200명 이상으로 크게 늘었다.이 같은 변화는 초기 소아청소년과를 비롯해 일부 임상과에서 이뤄지던 파브리병 진단이 2015년부터 한국심초음파학회가 진행한 파브리병 캠페인의 영향으로 심장내과에서의 진단이 더해졌기 때문이다.홍그루 교수는 "캠페인을 통해 많은 심장내과 의료진이 파브리병을 인지했고, 현재는 파브리병 환자의 10명 중 7~8명 정도가 심장내과에서 발견되고 있다"며 "젊은 나이에 원인 불명의 만성 신장병이 생긴 환자도 검사를 통해 신규 진단이 이뤄지는 등 다양한 임상과의 협력으로 진단율이 점차 증가하고 있다"고 설명했다.실제로 심장이 비정상적으로 두꺼워지거나 발한 장애, 혈관각화증, 원인 불명 통증 등의 증상이 나타나는 경우는 파브리병을 의심해 볼 수 있다.이에 대해 고규용 교수는 "파브리병 진단에서 중요한 부분은 환자의 증상을 의심하며 관찰하는 것이다. 고용량의 혈압약을 복용하지 않고 있거나 저용량으로 복용 중인데, 비정상적으로 심장이 두꺼운 경우 파브리병을 의심해 봐야 한다"고 말했다.이어 김미현 교수는 "파브리병 진단을 위해서 환자의 심장 초음파 및 심전도 결과는 물론이고 개별 증상, 과거력, 가족력까지 종합적으로 살피고 있다"며 "가족력이 있거나 파브리병을 의심할 만한 특이한 증상이 있으면, 유전자 검사를 포함한 적극적인 검사를 권장하는 것이 중요하다"고 밝혔다. (왼쪽부터)고규용 일산백병원 순환기내과 교수, 김미현 일산차병원 순환기내과 교수 현재 파브리병 치료는 레프라갈(아갈시다제 알파)과 파브라자임(아갈시다제 베타) 등 효소대체요법(ERT)을 중심으로 여러 장기에 미치는 합병증을 관리하기 위한 약을 사용한다.최근에는 선택지가 늘어나 환자의 상태와 전문가의 판단에 따라 적절한 약물 조합이 강조되고 있다.김 교수는 "치료제는 환자 특성, 치료 효과 등을 고려하는데 현재 ERT 치료제 간 효과에는 큰 차이가 없다"며 "다만 임상 현장에서 아갈시다제 알파 치료제는 편의성 면에서 긍정적인 평가를 받고 있다"고 전했다.치료제의 효과 면에서 큰 차이가 없지만 환자 상황에 따라 치료 편의성 등이 강조되는 경우 투약 시간이 상대적으로 짧고 전처치가 필요하지 않은 아갈시다제 알파 치료제가 선호된다는 의미다.아울러 파브리병 치료제와 관련해 아갈시다제 알파와 베타 등 두 치료제가 심장에 동등한 안정화(stabilizing) 효과를 주는지도 화두 중 하나다.최근 진행된 연구는 심장이 얼마나 더 잘 뛰는지 등 효율성과 펌프 기능 등 심장 기능에 중점을 두고 있으며, 세계 최초로 진행돼 향후 파브리병 치료 환경에 이바지할 것으로 예상된다.홍 교수는 "아갈시다제 베타는 심장 안정화에 대한 효과가 충분하다는 것을 확인했지만, 환자마다 예후 반응에 차이가 있었다. 아갈시다제 알파를 투여한 30명 환자 대상의 연구는 내년 초에 추적 관찰이 종료되며, 하반기에 그 결과가 발표될 예정이다"고 밝혔다.치료에 초점 맞춰진 급여 개선돼야…"예방적 관점 필요해"파브리병의 진단율이 높아지고 치료 옵션도 확대되고 있지만 여전히 치료 환경의 제한점도 존재한다.현행 보험 제도는 증상의 경과가 악화했을 때만 보험 급여가 적용되어 치료비를 완전히 보장하기 어렵다는 게 전문가들의 의견. 이미 심장이 두꺼워진 상태에서 치료를 시작하는 것은 섬유화가 진행된 상태일 수 있어 치료 시점이 늦다는 지적이다.홍그루 신촌세브란스 심장내과 교수홍 교수는 "국내 파브리병 환자 약 300명 중 약 200명 정도가 치료받고 있지만, 나머지 환자들은 보험 기준을 충족하지 못해 의료 혜택을 받지 못하고 있다"며 "검사를 통해 파브리병의 가능성을 인지했음에도 불구하고, 좌심실 벽의 두께가 요양 급여 기준인 12mm에 미치지 못해 치료 접근에 한계가 있다"고 설명했다.고 교수는 "보험 제도에 따른 재정적 한계가 있을 수밖에 없지만 현재 파브리병 급여 기준은 예방이 아닌 문제 발생 이후 치료 진행을 목적으로 한다"며 "가령 심장에 당지질이 축적돼 문제가 발생하고 있음에도 불구하고 좌심실 벽 두께가 12mm가 될 때까지 기다려야 하는 상황은 아쉬울 수밖에 없다"고 언급했다.결국 파브리병 치료 시 장기의 손상이 진행되기 전부터 치료받을 수 있는 유연한 시스템에 대한 고민이 필요하다는 시각이다.이와 함께 여전히 진단방랑이 존재하는 파브리병의 진단율을 높이기 위한 고민이 동반되어야 한다고 강조했다.김 교수는 "파브리병에 대한 대중적 이슈와 함께 다양한 경로에서 대중 캠페인 등이 필요하다고 생각한다"며 "심장초음파 급여 도입과 함께 개원의들도 심장초음파를 많이 시행하는 만큼 진단율 향상을 위한 학회의 교육도 중요하다"고 말했다.끝으로 홍 교수는 "파브리병이 희귀유전병이라는 굴레에 얽매여 부정적인 인식이 존재해, 유전병에 대한 인식을 바꾸기 위한 노력도 필요하다"며 "스크리닝 등의 유전자 검사를 통해 파브리병의 조기 진단과 추가 환자 발굴이 적극적으로 이뤄질 필요가 있다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] 동방메디컬이 대표 품목인 히알루론산(HA) 필러 엘라스티(ELASTY)의 태국 품목허가를 획득하면서 글로벌 영향력을 확대했다.엘라스티 D PLUS 제품사진이번 허가를 획득한 엘라스티 D PLUS는 동방메디컬 자체 PNET 테크놀로지 안정화 기술력을 통해, 높은 가교(Crosslinking)를 유지하면서도, 잔여 BDDE를 최소화한 제품이다.이마 주름, 팔자 주름과 같이 깊은 주름 개선에 탁월한 물성을 유지한, 조직수복용생체재료로 식품의약품안전처 허가를 획득했다. 리도카인이 함유되어 있어 시술 시 통증이 적은 것이 특징이다.회사는 엘라스티의 태국 시장 진출을 통해 글로벌 인지도 확대와 매출 성장을 가속화 한다는 계획이다.태국은 전 세계에서 미용 및 성형시장이 큰 국가 중 하나로, 그 규모는 약 6.67억 달러(한화 약 9조 원)에 이르는 것으로 알려져 있다.특히 태국 시장에서 보톡스와 필러는 비수술 미용 성형 시술의 60~70%를 차지하며, 최근 한국산 제품이 우수한 품질과 합리적인 가격 덕분을 바탕으로 점유율을 키우는 중이다.이와 함께 동방메디컬은 자사의 프리미엄 실 브랜드 엘라스티(ELASTY)의 태국 허가도 진행하고 있다.동방메디컬 관계자는 "태국을 시작으로 한국 의료진과의 지속적인 트레이닝과 세미나 그리고 홍보 활동을 통해 동남아시아 메디컬 에스테틱 시장에서 경쟁력을 더욱 강화하고, 시장 선점을 위해 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.한편, 동방메디컬은 지난 13일 금융감독원에 증권신고서를 제출하고 코스닥 시장 상장을 위한 본격적인 절차에 돌입한 상태다.지난 4일 상장예비심사를 통과했으며, 총 공모주식수는 340만1029주로 주당 공모 희망가는 9000원~1만500원이다. 이번 공모를 통해 약 357억원(공모가 상단 기준)을 조달을 목표로 한다.현재 회사는 한방 의료기기를 기반으로 한 생산 및 판매 법인을 안정적으로 운영하고 있으며 이를 기반으로 중국 전역과 대만 등에 한방과 미용 의료기기 제품을 공급하고 있다.또 미용 의료기기 분야 최대 시장인 미국 진출을 위한 판매 법인을 설립해, 필러 제품을 중심으로 인도네시아와 브라질 등 해외 시장을 확대할 예정이다.김근식 동방메디컬 대표는 "40여 년의 한방 의료기기 분야 업력을 바탕으로 국내외 한방 시장을 선도하고 관련 기술을 기반으로 미용 의료기기 분야에서도 성과를 거두고 있다"며 “IPO를 통해 조달한 공모자금을 생산시설 확충, 해외법인 확대 등에 투입해 한방과 양방을 모두 아우르는 글로벌 의료기기 종합 솔루션 기업으로 도약할 계획"이라고 밝혔다.

[데일리팜=황병우 기자] 조기 삼중음성유방암에서 치료 혜택을 확인한 키트루다(펨브롤리주맙)가 급여 허들을 넘을 수 있을지 관심이 모아진다.오는 10월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회가 개최되는 가운데 17개 적응증에 대한 보험급여 확대를 노리는 키트루다가 계기를 마련할 수 있을지가 관전 요소다.키트루다 제품사진제약업계에 따르면 심평원은 다음 달 2일 제7차 암질환심의위원회(이하 암질심)를 개최할 예정이다.현재 임핀지(더발루맙), 젬퍼리(도스탈리맙) 등의 치료제가 급여확대를 노리고 있는 가운데 17개 적응증의 보험급여를 신청한 키트루다의 심사 결과도 주목받고 있다.지난 4월 암질심은 키트루다의 급여 도전을 두고 '재정분담안 추가 제출 시 급여기준 설정 여부를 재논의하겠다'는 단서를 남기며 설정을 보류한 상태다.많은 적응증이 동시다발적으로 급여 등재에 도전하고 있지만 그중 삼중음성유방암(TNBC)의 행보가 기대되고 있다.MSD는 최근 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO Congress 2024)에서 키트루다의 고위험 조기 삼중음성유방암 전체 생존(OS) 데이터를 확인한 KEYNOTE-522 연구를 발표했다.KEYNOTE-522는 키트루다를 수술 전 보조요법으로 항암화학요법과 병용한 이후, 수술 후 단독요법으로 사용한 효과를 평가한 3상 임상이다.추적 관찰 기간 중앙값 75.1개월 동안 키트루다 수술 전후 보조요법은 고위험 조기 삼중음성유방암 환자 치료에서 위약군 대비 전체생존율(OS)을 유의미하게 개선하고 사망위험을 34% 감소시킨 것으로 분석됐다.이에 대해 손주혁 연세암병원 종양내과 교수는 "완치를 목표로 하는 조기암 치료에 있어서 전체생존율 개선을 입증하는 것은 쉽지 않다. 전체생존율 개선은 조기 삼중음성유방암 환자의 생명을 살린다는 것으로 아주 의미 있는 결과"라고 말했다.특히, 이번 연구결과는 급여 평가 시 임상적으로 제시할 수 있는 대부분 데이터가 제시된 만큼 치료제의 효과입증은 충분하다는 게 전문가의 평가다.박연희 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "전체생존을 개선한 데이터가 나온 만큼 급여 심사에도 충분히 반영 돼야한다고 생각한다"며 "삼중음성유방암 환자들이 젊고, 경제적인 활동을 해야 할 나이인 만큼 사회적 가치도 고려돼야 한다"고 강조했다.그는 이어 "삼중음성유방암은 재난처럼 병이 찾아온 환자들이 많고, 키트루다는 이런 환자들에게 반전을 주고 다시 살아갈 수 있게 해주는 약이다. 조기 치료를 통해 후속 치료가 없도록 만들어준다는 측면에서도 의미가 있다"고 전했다.문제는 역시 비용이 될 것으로 보인다. 지난 4월 암질심에서 이미 '재정분담안 추가 제출 시 급여기준 설정 여부를 재논의하겠다'고 언급한 만큼 더 큰 재정 분담이 필요할 것으로 전망되기 때문이다.다만 이 경우 건강보험 재정 영향을 고려해 우선적으로 8사이클로 사용량 예측이 가능한 수술 전 선행화학요법과 병용을 선제적으로 적용하는 묘수도 존재한다는 게 전문가의 시각이다.그렇지만 키트루다의 17개 적응증이 급여에 도전하면서 개별 적응증으로 판단하기 쉽지 않아 여전히 삼중음성유방암의 급여 통과 여부는 불투명한 상황이다.제약업계 관계자는 "키트루다가 환자 수가 적은 개별 적응증에 대해 일괄적으로 급여 신청을 제출하면서 전반적인 관심도를 높였지만, 암질심을 통과하지 못하면서 여러 논의가 있는 것으로 알고 있다"며 "최초 13개 적응증 신청보다 적응증이 늘어난 상황에서 다가오는 암질심 이후 전략을 고민할 것으로 예상한다"고 덧붙였다.

빌로이 로고 [데일리팜=황병우 기자] 한국아스텔라스제약은 클라우딘18.2(Claudin 18.2) 양성 위암 표적 치료제인 빌로이(성분명 졸베툭시맙)가 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다고 23일 밝혔다.빌로이는 전세계 최초로 승인된 클라우딘 18.2 표적 치료제로, 위에서 발현 및 노출되는 단백질인 클라우딘 18.2와 결합해 작용하는 면역글로불린 단일클론항체다.이번 국내 허가를 통해 빌로이는 클라우딘 18.2 양성이면서 HER2 음성의 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 위선암 또는 위식도 접합부 선암인 환자에 대한 1차 치료로서 플루오로피리미딘계 및 백금 기반 화학요법과의 병용요법으로 사용이 가능해졌다.국내 대표적인 고형암인 위암은 조기 진단과 치료 기술이 발전하면서 5년 상대생존율이 점차 향상되고 있지만, 진행성 또는 전이성 위암 치료의 경우 여전히 한계가 뚜렷하다.이는 위암이 다른 암종에 비해 발병 기전이 복잡하고 조직학적 다양성을 지니고 있어 바이오마커를 기반으로 한 표적 치료가 효과적임에도 불구하고 승인된 옵션이 매우 제한적이기 때문이다이런 상황에서 전이성 위선암 및 위식도 접합부 선암 치료를 위한 유용한 바이오마커로 주목받은 것이 클라우딘 18.2이다.클라우딘 18.2는 위점막세포의 암 발생 과정에서 노출되는 단백질로 림프절 전이 및 원격 전이 부위에서도 일부 발현된다. 전이성 위암 환자 중 약 90%가 HER2 음성 환자이며, 이 중 약 40%에 달하는 환자가 클라우딘 18.2 양성 환자인 것으로 보고된다.이번 빌로이의 적응증 허가는 클라우딘18.2 양성, HER2 음성인 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 위선암 또는 위식도 접합부 선암 환자를 대상으로 한 3상 시험인 SPOTLIGHT와 GLOW 연구를 기반으로 이뤄졌다.SPOTLIGHT 연구 결과, 빌로이 투약군의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 10.61개월로 대조군 8.67개월 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 약 25% 낮췄다.2차 평가변수인 전체생존기간(OS) 중앙값은 빌로이 투약군이 18.23개월, 위약군 15.54개월로 빌로이 투약군에서 유의하게 증가했다.또 GLOW에서 빌로이는 1, 2차 평가변수에서 모두 통계적 유의성을 입증했다. 빌로이와 CAPOX 병용군에서 PFS 중앙값은 8.21개월로 위약군 6.80개월 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 약 31% 낮춘 결과를 보였다라선영 연세암병원 종양내과 교수는 "국내 4기 위암 유병 환자가 10만명 이상으로 추정되는 가운데 첫 클라우딘18.2 표적 치료제가 허가되어 제한적이었던 전이성 위암 치료에 새로운 돌파구가 마련될 것으로 기대한다"며 "생존율이 답보 상태에 놓인 전이성 위암 치료에 있어 기존 화학요법 대비 유의미한 mOS 개선으로 질병 진행 또는 사망 위험을 약 25% 낮춘 결과는 매우 고무적"이라고 강조했다.이어 김진희 한국아스텔라스제약 항암제사업부 상무는 "한국은 전 세계에서 빌로이가 허가된 네 번째 국가로, 한국아스텔라스제약은 계속해서 국내 환자들에게 혁신적인 치료제를 신속히 제공하기 위해 최선을 다할 것"이라며 "앞으로도 한국아스텔라스제약은 치료가 어려운 암 영역의 치료 성과를 개선하고자 혁신적인 치료제 연구에 더욱 집중하겠다"고 말했다.

삼성바이오에피스 사옥 [데일리팜=황병우 기자] 삼성바이오에피스는 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용 자문위원회(CHMP)로부터 아일리아 바이오시밀러 '오퓨비즈(애플리버셉트)'의 품목 허가 긍정 의견(positive opinion)을 획득했다고 23일 밝혔다.EMA 약물사용 자문위원회(CHMP)의 품목 허가 긍정 의견은 유럽연합 집행위원회(EC: European Commission)가 승인하는데 결정적인 역할을 하며, 일반적으로 품목 허가 긍정 의견을 받게 되면 2~3개월 뒤 공식 품목 허가 여부가 결정된다.오퓨비즈의 오리지널 의약품인 아일리아는 미국 리제네론이 개발한 습성 연령관련 황반변성 등의 안과질환 치료제로 혈관내피 생성인자(VEGF)에 결합해 신생혈관 형성을 억제하는 것을 기전으로 하고 있다. 연간 글로벌 매출 규모는 약 12조원에 달한다.황반변성은 안구 망막 중심부의 신경조직인 황반의 노화, 염증 등으로 인해 시력에 장애가 생기는 질환으로서 심할 경우 실명을 유발할 수 있으며, 황반변성의 진행을 늦추기 위해서는 지속적인 치료가 필요하다.삼성바이오에피스는 현재 유럽 시장에서 총 8종의 바이오시밀러 제품을 출시했으며, 오퓨비즈의 공식 허가를 받게 되면 기존의 안과질환 치료제인 바이우비즈(루센티스 바이오시밀러, 라니비주맙)에 이어 오퓨비즈까지 유럽 시장에서의 안과질환 치료제 포트폴리오를 확대할 것으로 예상된다.정병인 삼성바이오에피스 상무(RA 팀장)는 "바이우비즈에 이어 당사의 두 번째 안과질환 치료제인 오퓨비즈의 유럽 허가 권고를 받아 기쁘다"며 "앞으로도 다양한 파이프라인 확보를 통해 환자들에게 더 많은 치료 옵션을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 전했다.한편, 삼성바이오에피스는 미국서 지난 5월 오퓨비즈의 허가를 획득했으며, 국내에서는 지난 5월부터 아필리부라는 제품명으로 파트너사인 삼일제약을 통해 판매하고 있다.

[데일리팜=황병우 기자] 1회 투여로 B형 혈우병에 효과를 보이는 '원샷' 치료제 헴제닉스(에트라나코진 데자파르보벡)가 국내 허가를 받으면서 향후 급여 등재에 관심이 모아진다.헴제닉스 제품사진21일 제약업계에 따르면 최근 식품의약품안전처는 CSL베링코리아의 B형 혈우병 유전자 치료제 '헴제닉스'를 성인 B형 혈우병 치료제로 승인했다.헴제닉스의 적응증은 혈액응고 제9인자 억제인자가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료이다.혈우병은 혈액응고인자 8인자와 9인자의 분포 차이에 따라 A형과 B형으로 나뉘는데, 유형에 따라 치료 접근법도 다르다.B형 혈우병은 단일 유전자 결손으로 인해 발생하는 선천성 출혈 질환으로, 간에서 주로 만들어지는 혈액응고를 돕는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고 9인자)의 결핍으로 발생한다.2019년 혈우병 백서에 따르면, 국내 전체 혈우병 환자는 총 2509명으로 이중 A형 환자가 1746명(69.6%), B형 환자가 434명인 것으로 나타났다.헴제닉스는 혈액응고 9인자 생성을 활성화하는 기능성 유전자를 전달해 환자가 스스로 9인자를 생성할 수 있도록 하는 기전으로 단 1회만 주입해도 장기간 지속적으로 출혈을 감소시킬 수 있다.최근 B형 혈우병에는 반감기 연장제제가 등장하면서 예방요법의 편의성이 증가했다. 기존 표준 반감기 치료제는 연간 104일(주 2회 기준) 투여가 필요했다면, 새로운 반감기 연장제제는 7~14일에 1회 투여가 이뤄지고 있다.다만 완치 없이 지속적으로 치료제를 투여해야 하는 특성상 편의성 증가에도 제한점이 있다. 이 같은 상황에서 등장한 헴제닉스는 한 번만 투여해도 된다는 점에 초점을 맞춰 급여에 도전할 것으로 예상된다.제약업계에 따르면 CSL베링코리아는 헴제닉스의 급여를 준비하고 있는 상태다. 이르면 내년 상반기 급여 신청이 이뤄질 것으로 전망된다.헴제닉스의 약가는 미국 기준 47억원(350만 달러)의 초고가로 환자 개인 부담이 사실상 불가능해 급여 도전은 당연한 절차이기도 하다.제약업계 관계자는 "헴제닉스가 초고가 치료제이기 때문에 CSL베링코리아에서도 급여도전이 쉽지 않을 것이라는 공감대가 형성돼 있다. 하지만 치료제가 주는 혜택은 분명하기 때문에 다각적인 접근이 이뤄질 것으로 본다"고 말했다.실제 헴제닉스의 급여 신청이 이뤄진다면 원샷 치료제의 역할을 강조할 것으로 예측된다.B형 혈우병이 생명에 지장이 없다고 생각할 수 있지만 혈우병 환자들이 뇌출혈이나 장기출혈로 사망에 이르는 경우가 있고, 주기적인 정맥주사를 통해 발생할 수 있는 위험성을 예방하는 차세대 치료제의 가치를 어필할 가능성이 높다.김기운 CSL베링코리아 대표는 "헴제닉스는 환자 스스로 9인자를 생성할 수 있도록 하는 독창적이고 혁신적인 접근으로, 혈우병 치료의 패러다임을 근본적으로 바꿀 수 있는 약제다"고 강조한 바 있다.문제는 가격이다. CSL베링코리아의 또 다른 B형 혈우병 치료제 아이델비온(알부트레페노나코그알파)의 약가는 가장 낮은 규격인 250 I.U/병부터 2000 I.U/병까지 모두 I.U/병당 1800원으로 책정돼 있다.투여 용량은 12세 미만과 12세 이상으로 구분한 뒤 체중에 따라 수식을 적용해 투여 용량을 결정한다. 가령 정상 수치에 대해 약 50%의 수치를 보이는 80kg의 중증 B형 혈우병 환자는 3080 I.U의 투여가 필요하다.이를 단순 계산했을 때 1년에 17.4번 투여가 이뤄지게 되는데, 평생 투여해야 한다는 점을 고려해도 미국 약가 수준과 비교했을 때 큰 차이를 보일 수밖에 없다. 다만 앞서 급여에 등재된 초고가 약제들이 해외 약가보다 낮은 약가를 기준으로 잡았다는 점을 고려했을 때 변수도 존재한다.또다른 제약업계 관계자는 "현시점에서는 약가에 따른 재정 부담이 급여 도전의 가장 큰 허들이 될 것으로 본다"며 "CSL베링코리아가 향후 트랙 선택과 치료제 효과 와 필요성이 얼마나 설득력이 있을지가 관건이 될 것으로 예상한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] 식품의약품안전처가 신속한 신약개발 심사 역량 확충을 위해 신약 허가 수수료를 인상하면서 기대와 우려가 공존하고 있다.제약업계에서는 고질적인 인력부족 문제를 해결에 공감대가 있었던 만큼 신약 허가 수수료 증가에 대한 거부감은 없는 상황이다.다만 심사비 확충과 별개로 허가 업무의 특성상 인력의 전문성이 중요해 수수료 인상이 실질적인 시스템 확충으로 이어져야 한다는 입장이다.지난 9일 식품의약품안전처(이하 식약처)는 신약허가 혁신 방안을 마련하고 수익자 부담 원칙을 전면 적용하는 내용의 '의약품 등의 허가 등에 관한 수수료 규정' 개정안을 행정예고했다.이번 식약처의 개정안은 '신약 허가 혁신 방안'의 일환으로 ▲신약 신속 허가 ▲신약 허가 수수료 현실화 ▲규제역량 제고 ▲해외 국가와 공동 심사 등이 담겼다.핵심은 신약 허가수수료의 현실화다. 기존 883만원이었던 신약 허가수수료를 수익자부담 원칙을 적용해 4억1000만원으로 재산정했다.4억1000만원 산정 근거는 전문인력 인건비(2억6000만원)와 그에 따른 경비(1억3000만원), 일반관리비(2000만원) 등 3개 항목이다.이를 통해 기존에 평균 약 420일이 소요되던 신약허가 기간이 295일로 단축하고, 신개발의료기기의 평균 허가 기간도 약 300일에서 230일 내로 줄이는 것을 목표로 하고 있다.상대적으로 더 큰 혜택을 보는 곳은 다국적제약사가 될 것으로 보인다. 식약처에 따르면 2015부터 2022년까지 연 평균 신약허가는 28건으로 이중 수입품목 24품목, 국내제조 4품목이었다.국외 선진 규제기관 신약 수수료 제약업계는 이미 해외 규제기관에 지불하던 신약 수수료가 있었던 만큼 이번 인상이 큰 부담으로 다가오지 않는다는 입장이다.A다국적제약사 관계자는 "이미 업계에서 수수료를 올려 심사인력이 확충돼 허가기간을 단축하는 것에 대해서는 의견을 개진해 왔다. 비용을 지불하고 전문성을 더하는 것에 대해서는 긍정적 입장"이라고 밝혔다. 식약처는 늘어난 신약 허가 수수료를 활용해 전문심사 인력을 충원하고, 의‧약사, 박사 후 경력 3년 이상을 갖춘 인력 등 현재 31%에 머무르는 고역량 심사자 비율을 70%까지 확대하는 것을 목표로 하고 있다.또 신약허가 신청이 접수되면 허가신청 수수료로 확보한 전문인력을 포함해 품목에 대한 10~15명의 전담팀을 구성하게 된다.다만 현재도 심사인력 확충에 애를 먹고 있는 식약처가 수수료 인상만으로 실질적인 인력을 확보 할 수 있을지에 대한 의문도 존재한다.B제약사 관계자는 "취지를 고려하더라도 인상폭이 한번에 너무 높아졌다. 점진적으로 보완이 이뤄지겠지만 당장 4억원의 가치 만큼의 리뷰 시스템이 갖춰져 있는지에 대해서는 의문이다"고 말했다.그는 이어 "신약 허가심사 법정 기한이 심사 건수의 증가와 허가 자료 보완으로 계속 늘어나는 상황이다. 수수료 인상 이후 전문인력을 즉각 확보할 수 있을 지는 미지수지만 적극적인 대응으로 인력을 늘리고 시스템을 확립이 필요하다"고 언급했다.식약처 전문인력 및 규제지원 확충 비교표 즉, 4억원에 달하는 심사 수수료 인상에 대한 공감대와 별개로 수수료를 올린 뒤 이를 활용해 심사인력을 확충하는 후향적인 투자 구조가 되어서는 안된다는 것.선제적인 시스템을 확립해 인상된 신약 허가 심사비용 지불 이후 바로 즉각적으로 적용되는 식약처의 노력이 필요하다는 의미다.이와 함께 심사 수수료를 올리는 만큼 국내에서 최초로 심사받는 신약 혹은 의료기기의 심사 시에도 국내 규제기관이 선제적으로 대응하는 노력도 필요하다는 게 업계의 시각이다.B제약사 관계자는 "업계가 허가 수수료의 인상에 공감대가 있었던 이유는 단순히 허가 속도를 넘어서 여러 논의 단계에 적극적인 행정을 기대하는 측면이 존재한다"며 "현재는 신약을 중심으로 이뤄지지만 전반적인 검토 방법을 향상시켜 허가 변경 시에도 고비용, 고품질의 빠른 검토로 확대되길 기대한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO Congress 2024)에서 주요 항암제가 전체생존율(OS) 개선을 입증하면서 영향력을 재확인했다.키트루다(펨브롤리주맙)가 난공불락으로 불리던 조기 삼중음성유방암에서 영향력을 넓혔으며, 임핀지(더발루맙)-이뮤도(트레멜리무맙) 병용요법이 간암에서 장기생존연장 효과를 입증했다.또 엔허투(트라스투주맙 데룩스테카)의 뇌전이 유방암에서의 효과확인과 키스칼리(리보시클립) NATALLE 연구의 4년 추적 데이터도 주목받았다.ESMO 2024는 지난 13일(현지시간)부터 17일까지 스페인 바르셀로나에서 개최됐다.(출처 ESMO 홈페이지) ESMO 2024는 지난 13일(현지시간)부터 17일까지 스페인 바르셀로나에서 개최됐다. 총 5030개의 연구 초록이 제출됐으며, 151개의 발표 논문과 207개의 미니 오랄 그리고 1828개의 포스터 발표를 포함해 모두 2186개의 연구발표가 이뤄졌다.키트루다, 고위험 조기 삼중음성유방암 사망 위험 34% 감소이번 ESMO 2024에서 주목받은 연구 중 하나는 키트루다의 고위험 조기 삼중음성유방암(TNBC)에서 전체 생존(OS) 데이터를 확인한 KEYNOTE-522 연구다.해당 연구는 키트루다를 수술 전 보조요법으로 항암화학요법과 병용한 이후, 수술 후 단독요법으로 사용한 효과를 평가한 3상 임상이다.추적 관찰 기간 중앙값 75.1개월 동안 키트루다 수술 전후 보조요법은 고위험 조기 삼중음성유방암 환자 치료에서 위약군 대비 전체생존율을 유의미하게 개선하고 사망위험을 34% 감소시킨 것으로 분석됐다.5년 전체생존율은 키트루다군이 86.6%, 위약군이 81.7%였으며, 두 그룹 모두 중앙값에는 도달하지 않았다.또 임상시험계획에서 명시한 탐색적 하위 분석 결과 PD-L1 발현, 종양 크기, 림프절 상태 등 사전에 정의한 하위군 전반에서 키트루다 수술 전후 보조요법의 이점이 일관되게 나타났다.현재까지 면역항암제 중에서는 고위험 조기 삼중음성유방암에서 수술 전후 보조요법으로 전체생존율을 통계적, 임상적으로 유의미한 수준으로 개선한 것은 키트루다가 유일하다.손주혁 연세암병원 종양내과 교수는 "완치를 목표로 하는 조기암 치료에 있어서 전체생존율 개선을 입증하는 것은 쉽지 않다. 전체생존율 개선은 조기 삼중음성유방암 환자의 생명을 살린다는 의미이기 때문에 아주 의미 있는 결과"라고 평가했다.ESMO 2024 발표 모습.(출처 ESMO 홈페이지) 임핀지-이뮤도, 간세포암 5년 생존율 2배 ↑임핀지와 이뮤도 병용요법의 간세포암종(uHCC)에서 효과를 확인한 HIMALAYA 3상의 5년 전체생존율 데이터 역시 눈길을 끌었다.HIMALAYA 임상은 수술이 불가능한 간세포암종 환자를 대상으로 STRIDE(이뮤도 단일 투여 후 임핀지 유지요법), 임핀지 단독요법, 소라페닙 단독요법으로 치료를 진행했다.절제 불가능한 간세포암 환자에서 임핀지와 이뮤도 병용요법을 소라페닙 병용요법과 비교한 결과 STRIDE 요법을 받은 환자들의 5년 전체 생존율(OS)은 19.6%로 소라페닙을 받은 환자의 9.4%에 비해 두 배 이상 높은 결과를 기록했다.전체생존기간 중앙값은 16.43개월과 13.77개월로 임핀지-이뮤도 병용요법군의 사망위험이 24% 더 낮은 것으로 나타났다.아울러 임핀지는 근침윤성 방광암 환자에서 수술 전‧후 보조요법의 생존율 개선을 입증했다.이번에 공개된 연구는 근침윤성 방광암 환자에서 방광절제술 전 임핀지+보조 항암화학요법 이후 수술 후 임핀지 단독 보조요법을 평가한 NIAGARA 3상이다.중앙 추적관찰 42.3개월 시점에 1차 평가변수인 무사건생존율 분석 결과 임핀지군은 중앙값에 이르지 않았지만, 대조군은 46.1개월로 임핀지군의 사건 발생 또는 사망의 위험이 32% 더 낮았다.또 수술 전 보조요법 후 수술을 받지 않은 환자에서 무사건생존기간이 중앙값에 이르지 않았지만, 임핀지 군과 대조군의 무사건생존율은 12개월에서 82.3%, 79.4%이었으며, 24개월에서는 73.5%, 67.9%로 임핀지군의 질병 진행 또는 사망의 위험이 31% 낮았다.이번 3상 임상을 통해 통계적 측면과 임상적 측면에서 모두 유의미한 무사건 생존율(EFS) 및 전체 생존기간(OS) 혜택을 입증함에 따라 임핀지 기반 요법은 방광암 환자의 생존 연장을 입증한 최초의 수술 전후 면역항암제 요법이 될 것으로 전망된다.ESMO 2024 현장 모습.(출처 ESMO 홈페이지) 키스칼리, 장기 효과 확인…엔허투, 뇌전이 유방암서 효과호르몬양성/HER2음성(HR+/HER2-) 조기유방암에서 생존 개선효과를 입증한 키스칼리(리보시클립)는 NATALLE 연구 4년 추적 데이터를 발표하며 입지를 공고히 했다.NATALEE 연구의 4년 차 랜드마크 분석 결과 중앙값 44.2개월 동안 키스칼리 병용군의 4년 차 침습적무질병생존율(iDFS)은 88.5%로 내분비요법 단독군의 83.6%와 비교해 4.9% 높게 나타났다.앞서 3년 차 분석에서 키스칼리 병용군과 내분비요법 단독군에서 각각 90.8%, 88.1%로 2.7%의 격차를 보였다는 점을 고려했을 때 재발 위험 감소 효과가 더 커졌다는 분석이다.다만 전체생존율(OS) 근거를 쌓는 데는 시간이 더 필요할 것으로 보인다.추적관찰 기간 중앙값 44.2개월 동안의 전체생존율도 분석에서 사망 사건이 적어 통계적으로 유의한 차이를 보이지는 않았지만, 키스칼리 군에서 조금 더 긍정적인 경향성을 보였다.최근 떠오르는 항암제인 엔허투(트라스투주맙 데룩스테카)는 DESTINYBreast-12 1차 결과를 발표하며 주목받았다.DESTINYBreast-12 임상은 뇌 전이(BM)가 있거나 없는 HER2 양성 진행/전이성 유방암(mBC) 환자에서의 유효성과 안전성을 확인한 연구다.앞서 엔허투는 DESTINY-Breast03을 통해 뇌 전이 HER2 양성 유방암 환자를 대상으로 치료 혜택을 확인한 바 있다.이번 연구는 ▲뇌 전이가 없는 HER2 양성 전이성 유방암 환자 ▲즉각적인 국소 치료가 필요하지 않으면서 치료되지 않은 뇌 전이 환자 ▲이전에 치료받은 진행 중 또는 안정적인 뇌 전이 환자까지 치료 혜택을 확인했다.연구결과 안정성 및 활동성 뇌전이 환자의 12개월 차 무진행생존율(PFS)은 61.6%이었으며, 추정 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 17.3개월로 조사됐다.안정적 뇌전이 환자와 활동성 뇌전이 환자의 PFS는 각각 62.9%, 59.6%로 비슷한 수준으로 나타났다.또 엔허투는 뇌전이 여부와 상관없이 양 코호트에서 일관된 전체생존율(OS)을 나타냈다. 12개월 차 OS는 뇌전이가 있는 환자군에서 90.3%였으며, 뇌전이가 없는 환자군에서 90.6%로 유지됐다.

헴제닉스 로고 [데일리팜=황병우 기자] CSL베링코리아는 B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스(성분명 에트라나코진 데자파르보벡)가 식품의약품안전처의 승인을 받았다고 19일 밝혔다.헴제닉스의 적응증은 혈액응고 제9인자 억제인자가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료이다.이번 식약처 승인은 현재까지 B형 혈우병에 대해 시행된 최대 규모의 임상연구인 HOPE-B 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다.해당 연구는 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병을 앓고 있는 성인 남성 B형 혈우병 환자 54명을 대상으로 한 임상3상 오픈라벨, 단일용량, 단일군 임상연구다. 환자는 일상적 표준치료인 제9인자 예방요법으로 6개월간 관찰 도입 기간을 거친 후 이 약을 1회 정맥 내 투여받았다.투여 후 추적 관찰은 정기적으로 이루어졌으며, 54명 중 53명의 환자가 최소 18개월의 추적 관찰을 완료했다. 1차 평가변수는 관찰 도입 기간 결과와 비교해, 투여 후 6개월까지 안정적인 혈액응고 9인자 발현 달성과 투여 후 7-18개월 사이의 조정된 연간 출혈률(ABR, annual breeding rate) 감소였다.연구 결과, 헴제닉스를 환자에게 주입한 후 6개월 평균 39.0 IU/dL, 18개월 평균 36.9 IU/dL의 혈액응고 9인자 활성이 나타났다. 주입 후 7-18개월 사이에 환자의 연간 출혈률은 1.51로 주입 전의 4.19 대비 64% 감소하면서 일상적 예방요법 대비 우월함을 입증했다.또 헴제닉스로 치료받은 환자의 96%(54명 중 52명)가 기존의 예방요법을 중단했다. HOPE-B 임상연구의 24개월 분석에서도 효과는 지속적으로 나타났다.심각한 치료 관련 이상반응은 보고되지 않았으며, 가장 흔한 이상반응(발생률 5% 이상)으로는 간 효소 상승(enzyme elevations), 두통, 특정 혈액 효소 수치 상승(elevated levels of a certain blood enzyme), 독감 유사 증상, 주입 관련 반응, 피로, 메스꺼움 등이 있었다.김기운 CSL베링코리아 대표는 "헴제닉스는 환자 스스로 9인자를 생성할 수 있도록 하는 독창적이고 혁신적인 접근으로, 혈우병 치료의 패러다임을 근본적으로 바꿀 수 있는 약제"라며 "국내 B형 혈우병 환자들에게도 이런 차세대 치료 방법을 제공할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다. 앞으로도 CSL 베링은 혈우병 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있는 치료제 연구개발 및 공급을 위해 노력하겠다"고 말했다.한편, 헴제닉스는 B형 혈우병 환자를 위한 최초이자 유일한 일회성 유전자 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽위원회(EC)의 승인을 받고, 전 세계적으로 B형 혈우병 치료에 사용되고 있다.

피터 트랭 한국다케다제약 경영기획부 총괄 [데일리팜=황병우 기자] 한국다케다제약은 경영기획부(Business Operations)의 신임 총괄로 호주 출신 피터 트랭(Peter Trang)을 선임했다고 19일 밝혔다.피터 트랭 신임 총괄은 지난 2016년 다케다제약 호주 지사의 비즈니스 인사이트 매니저로 합류한 후 호주 등 30여 개국을 관장하는 신흥성장시장사업부(Growth & Emerging Market BU)의 전략분석담당으로 자리를 옮겼다.이후 신흥성장시장사업부 차원의 합병 후 전략, 프랜차이즈별 전략 방향과 지침 제시 등 지리적, 상업적, 장기 전략을 수립함으로써 다케다제약이 차별화된 포트폴리오를 구축하고, 신흥성장시장사업부 소속 국가들의 두 자릿수 성장에 기여했다.경영기획부는 전사적 관점에서 기업 역량을 분석하고 목표를 제시하는 부서다. 글로벌 경험을 갖춘 피터트랭 총괄의 합류로, 사업계획 수립과 실적 관리 및 평가, 경영 이슈 및 자원 관리뿐만 아니라 지속 가능한 파이프라인 확보 등을 통하여 전세계 80여 개국에 진출해 있는 다케다제약에서 한국이 기여할 수 있는 방향을 구체화할 예정이다.피터 트랭 총괄은 "한국다케다제약 경영기획부는 변화하는 환경 속에서 더 나은 미래를 위한 역량을 구축할 수 있도록 국내 사업부들을 적극 지원하고, 한국의 환자들에게 혁신적인 의약품을 제공할 수 있도록 모든 노력을 다할 것"이라며 "신흥성장시장사업부에서의 여러 경험을 바탕으로 한국의 환자들에게도 긍정적인 영향을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.또 이동훈 한국다케다제약 인사부 총괄은 "이번 인사는 톱니바퀴와 같이 맞물려 돌아가는 경영 기획과 전략 기획을 하나로 구현했다는 점에서 한국다케다제약의 조직적 역량을 강화하는 계기"라며 "그동안 한국다케다제약이 만들어 온 유연하고 협력적인 조직 문화 위에 본사와 유기적으로 기민하게 협력할 수 있는 환경을 구축하는 원동력이 될 것"이라고 덧붙였다.한편, 경영기획부와 데이터·디지털 테크놀로지(Data, Digital & Technology)부를 겸임하여 이끌어왔던 이세희 총괄은 회사가 추구하는 디지털 전환(Digital Transformation)을 주도하는 역할에 매진하게 된다.이세희 총괄은 데이터와 디지털의 가치를 실현하여, 환자와 고객에게 특별한 경험을 제공하고, 조직의 지속가능한 성장과 생산성 향상을 목표로 비즈니스에 디지털 전략을 내재화할 계획이다.

[데일리팜=황병우 기자] 급여 등재에 도전하고 있는 ADC 유방암 신약 트로델비가 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO Congress 2024) 성과를 바탕으로 문턱을 넘을 수 있을지 주목된다.트로델비 제품사진이번 ESMO에서 길리어드 사이언스의 트로델비(사시투주맙고비테칸)는 국내 급여를 노리고 있는 삼중음성유방암 적응증을 포함해 6개 암종에 대한 연구성과를 발표할 예정이다.트로델비는 최초이자 유일하게 미국 FDA 허가를 받은 Trop-2 표적 항체-약물 접합체(ADC)로 국내에서는 삼중음성유방암의 2차 이상 치료제로 사용되고 있다.ADC는 최근 ESMO 등 주요 학회에서 성과를 발표되면서 뜨거운 감자로 자리 잡고 있다. 특히 Trop-2 단백질 표적 ADC 연구는 지난 2021년 1건에서 올해 23건으로 발표 건수가 크게 늘었다.먼저 트로델비의 삼중음성유방암 적응증은 허가의 근거가 된 임상 3상 ASCENT의 후속연구 발표를 통해 치료제의 가치를 더 높일 예정이다.치료제의 생존 혜택과 함께 삶의 질 개선 효과를 동시에 평가하는 분석 방법인 Q-TWIST를 활용한 연구로, 트로델비 치료군이 항암화학요법 치료군 대비 Q-TWIST에 유의미한 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다.공개된 초록에 따르면 트로델비 치료를 받은 환자는 질병이 진행되지 않거나 치료 부작용을 겪지 않는 기간 8.3개월로, 항암화학요법 치료군(4.8개월) 대비 약 4개월 길었다.또 질 조정 기간이 39.5% 개선됐으며, 138주의 추가 추적 관찰 기간 동안 트로델비의 치료 혜택이 증가했다.실제로 지난해 트로델비의 삶의 질 개선 효과에 대한 ASCENT 추가 분석 연구가 발표되면서 ESMO는 올해 4월 항암제 가치평가 도구인 ESMO-MCBS 평가의 트로델비 등급을 최고점 5점으로 업데이트한 바 있다.이는 37개의 전이성 유방암 치료제 중 트로델비를 포함해 단 2개의 치료제만 받은 등급으로 전이성 삼중음성유방암 분야에서는 트로델비가 유일하다. 5점 등급은 생존 혜택뿐 아니라 관리할 수 있는 안전성 프로파일과 환자의 삶의 질 향상 효과를 갖췄다는 의미다.쌓이는 연구성과와 별개로 아직 트로델비의 급여 등재 여부는 안개 속에 있다.지난해 11월 암질환심의위원회에서 급여기준이 설정된 이후 지난 8월 약제급여평가위원회에 상정됐지만 재심의로 결론이 났다.또 올해 트로델비 급여를 요구하는 청원이 두 차례 등록되어 총 10만 명의 동의를 얻었으나 21대 국회 임기 만료로 모두 폐기된 상태다.이 때문에 지난 5월 한국환자단체연합회는 트로델비 등 급여화에 대한 환자 요구도가 높은 치료제의 신속한 급여 검토를 요청한다는 의견서를 보건복지부에 직접 제출하기도 했다.기대해 볼 수 있는 부분은 최근 '신약 등 협상 대상 약제의 세부 평가 기준'이 개정되면서 ICER 임계값 탄력 평가 약제 기준'이 신설됐다는 점이다. 개정안에는 ICER 임계값을 탄력적으로 평가할 기준 중 '신약의 혁신성'이 포함됐다.▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간 연장 등 최종 결과지표에서 현저한 임상적 개선이 인정 가능한 경우 ▲약사법 제35조의4제2항에 해당되어 식품의약품안전처의 신속심사로 허가된 신약 또는 이에 준하는 약제로 위원회에서 인정한 경우로, 3가지 요건을 모두 만족할 때 신약의 혁신성을 인정하기로 했다.트로델비 역시 정부가 발표한 혁신신약의 기준에 포함돼 있어 ICER 임계값 탄력 적용이 가능해졌다.제약업계는 트로델비와 같은 혁신신약의 ICER 탄력 범위를 정부가 어떻게 설정하는지가 급여 진입 속도를 결정할 것으로 전망하고 있다.

[데일리팜=황병우 기자] 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO Congress 2024)가 오는 13일(현지시각)부터 17일까지 5일간의 여정을 시작한다.스페인 바르셀로나에서 열리는 이번 학술대회는 국내외 유수 제약사가 개발한 치료제의 연구 결과가 발표되면서 이목을 집중시키고 있다.차세대 항암제로 주목받고 있는 ADC 치료제들의 후속 연구 발표와 함께 국내에서 급여 등재를 노리고 있는 항암제들이 근거를 더할 것으로 전망된다.ESMO2023 당시 모습. 엔허투 뇌전이 유방암 효과 확인…임핀지 방광암 성과 주목먼저 ADC 치료제로 영향력을 넓히고 있는 다이이찌산쿄와 아스트라제네카의 엔허투(트라스투주맙 데룩스테카)가 주목된다.엔허투는 뇌 전이(BM)가 있거나 없는 HER2 양성 진행/전이성 유방암(mBC) 환자에서의 유효성과 안전성을 확인한 DESTINYBreast-12 1차 결과가 발표될 예정이다.이전에 뇌 전이 HER2 양성 유방암 환자를 대상으로 치료 혜택을 확인한 DESTINY-Breast03 결과에서 더 나아가 ▲뇌 전이가 없는 HER2 양성 전이성 유방암 환자 ▲즉각적인 국소 치료가 필요하지 않으면서 치료되지 않은 뇌 전이 환자 ▲이전에 치료받은 진행 중 또는 안정적인 뇌 전이 환자까지 치료 혜택을 넓힐 것으로 예측된다.또 진행성/전이성 HER2 양성(HER2+) 식도, 위 또는 위식도 접합부 선암(GEJA) 환자에서 엔허투 단독 및 병용요법을 탐구한 DESTINY-Gastric03도 소개될 예정이다.이와 함께 아스트라제네카에서 눈에 띄는 치료제는 임핀지(더발루맙)이다. 이번 ESMO 2024에서는 근침윤성 방광암 환자에서 방광절제술 전 임핀지+보조 항암화학요법 이후 수술 후 임핀지 단독 보조요법을 평가한 3상 임상시험 NIAGARA 연구 결과가 발표된다.임핀지 기반 요법은 이번 3상 임상을 통해 통계적 측면과 임상적 측면에서 모두 유의미한 무사건 생존율(EFS) 및 전체 생존기간(OS) 혜택을 입증함에 따라 방광암 환자의 생존 연장을 입증한 최초의 수술 전후 면역항암제 요법이 될 것으로 전망된다.이와 함께 임핀지-이뮤도 병용요법(STRIDE)이 전신 치료 경험이 없고 국소 치료가 적합하지 않은 절제 불가능한 간암 환자를 대상으로 한 3상 연구인 HIMALAYA의 탐색적 분석을 통해 확인한 5년 OS 데이터가 소개될 예정이다.(왼쪽부터) 엔허투, 임핀지 제품사진. 트로델비, 키트루다 삼중음성유방암 급여 근거 더할까?또 급여를 노리는 항암제들이 연구 성과를 발표하며 추후 국내 급여 도전에 힘을 실어줄 것으로 전망된다.Trop-2 표적 ADC 트로델비(사시투주맙고비테칸)는 삼중음성유방암 허가의 근거가 된 임상 3상 ASCENT의 후속연구를 발표하며 치료제의 가치를 더 높일 예정이다.이번에 발표되는 연구는 ASCENT 연구에 대한 Q-TWIST(Quality-adjusted Time Without Symptoms of disease progression or Toxicity of treatment) 분석 결과다. Q-TWIST는 치료제의 생존 혜택과 함께 삶의 질 개선 효과를 동시에 평가하는 분석 방법이다.연구 결과 트로델비 치료군이 항암화학요법 치료군 대비 Q-TWIST에 유의미한 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다.또 길리어드는 지난 6월 열린 미국종양학회(ASCO) 연례학술대회에 이어 ESMO에서도 트로델비의 임상 2상 TROPICS-03 연구의 효과 및 안전성 데이터가 발표할 계획이다.마찬가지로 급여에 도전하고 있는 키트루다(펨브롤리주맙)의 고위험 조기 삼중음성유방암(TNBC)이 전체 생존(OS) 데이터가 처음으로 발표돼 주목받고 있다.구체적으로 3상 임상인 KEYNOTE-522에 대한 내용으로 수술 전 보조요법으로 화학항암제와 병용하고 수술 후 보조요법으로 단독 투여한 키트루다의 OS) 데이터에 관한 내용이다.아울러 자궁경부암(KEYNOTE-A18) 등 여성 암 조기 단계에서 키트루다를 평가한 OS 데이터가 공개되며, 이외에도 파트리투맙 데룩스테칸(HER3-DXd), 사시투주맙 티루모테칸(sac-TMT), 이피나타맙 데룩스테칸(I-DXd) 등 MSD의 항체약물접합체(ADC) 파이프라인의 발전을 보여주는 임상 데이터도 발표된다.유럽종양학회 연례학술대회(ESMO Congress 2024)가 오는 13일(현지시각)부터 17일까지 5일간의 열린다. 노바티스, '플루빅토‧키스칼리'…로슈, '알레센자‧티쎈트릭' 주목노바티스의 경우 아직 국내에 허가받지 않은 플루빅토와 키스칼리의 적응증 연구결과를 발표할 예정이다.플루빅토(루테튬177Lu 비피보타이드테트라세탄)는 전립선암 표적 치료제로 이전에 안드로겐 수용체 경로 차단(ARPI) 치료와 탁산 기반의 화학요법을 받았던 전립선 특이막항원(PSMA) 양성 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC) 성인 환자의 치료로 국내 허가를 받았다.이번 연구는 플루빅토의 3상 연구인 PSMAfore의 3번째 중간분석 결과로 증상성 골 사건(SSE), 삶의 질, 통증 악화까지 걸리는 시간 등에 대해 분석했다. 연구 결과 탁산 치료 경험이 없는 mCRPC 환자에서 플루빅토 치료를 받은 경우 ARPI와 비교해 SSE 발생까지의 시간 등을 임상적으로 유의미하게 연장했다.또 호르몬양성/HER2음성(HR+/HER2-) 조기유방암에서 생존 개선효과를 입증한 키스칼리의 NATALLE 연구가 4년 추적 데이터를 발표할 예정이다.로슈는 회사의 주요 항암제 알레센자(알렉티닙)와 티쎈트릭(아테졸리주맙) 데이터를 추가하면서 관련 포트폴리오를 더욱 강화할 것으로 보인다.먼저 절제된 ALK 양성 비소세포폐암 환자를 대상으로 알레센자 보조요법과 화학요법을 비교한 중추적 3상 임상시험인 ALINA 시험의 탐색적 바이오마커 분석 결과, 알레센자의 무병 생존(DFS) 혜택은 EML4-ALK 융합 변이 여부와 무관한 것으로 나타났다.또 초기 폐암 급여를 노리고 있는 티쎈트릭은 3상 연구 IMpower010의 추가 분석 결과를 내놓을 예정이다.구체적으로 절제된 비소세포폐암(NSCLC) 환자에서 보조 화학요법 후 티쎈트릭 또는 최선의 지지 요법(BSC)을 받은 환자의 ctDNA 상태 및 5년 무병 생존율(DFS) 추적 관찰 결과가 발표된다.글로벌 영향력 넓히는 '리브리반트‧파드셉‧엘라히아' 연구성과 공개얀센은 최근 렉라자(레이저티닙)와의 병용요법으로 미국 적응증을 확대한 리브리반트(아미반타맙)의 MARIPOSA-2 3상 연구의 장기 추적 데이터를 발표한다.해당 연구는 EGFR 변이가 있는 진행성 비소세포폐암 환자에서 오시머티닙 치료 후 진행한 질병과 관련해 아미반타맙+항암화학요법 대 항암화학요법을 비교하는 MARIPOSA-2 연구의 2차 중간 생존 데이터다.아스텔라스는 지난해 전이성 요로상피암 1차 치료로 주목받았던 EV-302 임상의 후속 연구를 발표한다. 해당 임상은 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자들에서 1차 치료로 파드셉과 키트루다 병용요법을 했을 때 넥틴-4(nectin-4) 발현과 치료 반응 간의 관계를 탐구한 연구다.또 매출 폭을 키우고 있는 애브비의 엘라히어(미르베툭시맙 소라브탄신) 엽산 수용체 알파 과발현 백금 민감성 난소암 환자를 대상으로 평가한 2상 단일군 임상시험인 PICCOLO 연구의 주요 분석 결과를 발표할 예정이다.이 밖에도 국내에서 요로상피암 1차 유지요법 급여 이후 필수 옵션으로 자리 잡은 머크의 바벤시오(아벨루맙)가 장기 반응 환자에 초점을 맞춘 JAVELIN Bladder 100의 장기 환자 하위 그룹 데이터를 분석해 조건부 생존 및 장기 안전성에 대해 발표한다.

[데일리팜=황병우 기자] 치료제의 발전에도 불구하고 암이 전이된 이후 옵션이 부족했던 유방암에 새로운 표적 치료제인 티루캡이 등장하면서 미충족수요가 개선될 수 있을지 주목받고 있다.HR 양성/HER2음성 유방암의 2차 치료에서 절반가량을 차지하는 PIK3CA/AKT1/PTEN 변이를 표적으로 하는 만큼 다수의 환자가 혜택을 볼 수 있을 것이라는 게 전문가의 평가다.다만 염기서열 유전자패널검사(이하 NGS) 선별급여의 본인부담금이 증가하면서 환자 맞춤형 치료전략 수립을 위한 시너지 고민이 필요하다는 지적이다.12일 아스트라제네카는 국소진행성 또는 전이성 유방암 최초이자 유일한 AKT 억제제 티루캡(성분명 카피바서팁)의 국내 출시기념 간담회를 개최하고 치료제의 임상적 가치를 조명했다. 이달 12일 아스트라제네카는 국소진행성 또는 전이성 유방암 최초이자 유일한 AKT 억제제 티루캡(카피바서팁)의 국내 출시기념 간담회를 개최하고 치료제의 임상적 가치를 조명했다.티루캡은 지난 4월 호르몬수용체양성(HR+)/사람상피세포성장인자수용체2음성(HER2-)(이하, HR 양성/HER2음성)이면서 한 가지 이상의 PIK3CA/AKT1/PTEN 변이가 있는 성인의 국소 진행성 또는 전이성 유방암 치료제로 식품의약품안전처의 허가를 받았다.지난 9일부터 시장에 출시 돼 내분비 요법 중 또는 이후 진행되거나 보조요법 완료 후 12개월 이내 재발한 경우 풀베스트란트와의 병용투여 처방이 가능해졌다.티루캡의 등장이 가지는 의미는 HR 양성/HER2음성 1차 치료 후 미충족 수요가 있던 2차 치료의 선택지 증가다.발표를 맡은 박경화 고대안암병원 종양내과 교수에 따르면 HR 양성/HER2음성은 전체 유방암 환자의 70%를 차지한다.기존에 CDK4/6 억제제와 같은 1차 치료 옵션이 등장했지만, 여전히 내성 등으로 치료에 실패하는 환자가 발생하고 있다.박경화 교수는 "HR 양성/HER2음성 환자 중 약 50%를 차지하는 하나 이상의 PIK3CA/AKT1/ PTEN 변이가 있는 환자는 질병 진행이 빨라질 수 있어 해당 변이를 타깃하는 전이성 유방암 2차 표적 치료제에 대한 필요성이 지속적으로 제기돼 왔다"고 설명했다.박경화 고대안암병원 종양내과 교수는 티루캡이 질병 진행 또는 사망위험률을 50% 낮춘 부분에 주목했다. 티루캡 허가의 근거가 된 연구는 CAPItello-291다. 연구 결과 내분비요법(ET)±CDK4/6 억제제 요법 후 1차 치료에 실패한 환자를 대상으로 풀베스트란트 단독요법군 대비 무진행생존기간 중앙값(mPFS)을 약 2.5배 개선됐다.구체적으로 티루캡 풀베스트란트 병용 환자군의 mPFS 7.3개월로 풀베스트란트 단독요법 3.1개월 대비 2배 이상 높게 나타났으며, 질병 진행 또는 사망위험률을 50% 낮췄다.박 교수는 "결국 전이성 유방암에서 1차 치료제로 완치되는 환자는 아주 드물고 대부분 치료에 실패서 2차 치료 이상으로 넘어오게 된다. 티루캡이 표적으로 삼는 돌연변이가 간이나 여러 장기로 전이가 잘되는 아형이기 때문에 치료제의 긍정적인 효과가 기대된다"고 강조했다.본인부담 늘어난 유방암 NGS…"환경 변화 고민 필요해"티루캡이 가진 치료 효과와 별개로 환자를 치료하는 전문가의 고민도 존재한다.치료제 특성상 NGS 등을 통한 변이 확인이 필수지만 지난해 12월 NGS 선별급여가 본인부담금 80%로 개정되면서 환자들의 부담이 커졌기 때문이다.박경화 고대안암병원 종양내과 교수박 교수는 "2차 치료 결정을 빠르게 내리고, 적절한 치료로 치료 결과를 향상하기 위해서는 NGS를 통해 진단 시 혹은 1차 치료 중에 변이 여부 확인이 필요하다"며 "유전자 변이가 많은 유방암에서 환자 맞춤형 치료전략 수립을 위해 NGS 검사의 활성화와 지원 확대가 절실하다"고 말했다.실제 글로벌 NCCN, ASCO, ESMO 주요 가이드라인에서는 전이성 유방암 환자에서 PIK3CA, AKT1, PTEN 유전자 변이를 확인할 것을 권고하고 있다.박 교수는 "NGS 선별검사의 환자 본인부담금이 절반인 것과 80%일 때 환자가 느끼는 압박의 차이는 매우 크다"며 "꼭 신약을 사용하기 위한 것이 아니라 변이가 없는 것을 확인하고 현재 보험이 적용되는 호르몬제나 일반항암제를 선택하기 위해서라도 NGS 검사의 효과는 크다"고 밝혔다.이어 그는 "이를 위해 현재 학회를 중심으로 국내 데이터를 모아 근거를 만드는 등의 고민도 이뤄지고 있다"며 "암이 재발 또는 전이 돼서 결국 환자가 사망할 수밖에 없는 상황이 환자에게 NGS를 한번 진행하는 것이 정말 비용효과성이 떨어지는 것인가에 대해서는 다시 생각해 볼 필요가 있다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] "성장호르몬 결핍증 치료에서 약물의 투여 빈도는 중요 요소다. 주 1회 투여 옵션의 등장은 치료 순응도 측면에서 그 의미가 크다."최근 성장호르몬 주사제가 국내 처방 시장에서 급성장하고 있는 가운데, 치료 옵션이 다변화되면서 관심도가 높아지고 있다.기존 1일 1회 투여 치료제에 주 1회 투여 치료 옵션이 등장하면서, 환자에게 적절한 치료 옵션의 선택이 강조되고 있다.마사노부 카와이 오사카 여성아동병원 교수는 주 1회 투여 성장호르몬 결핍증 치료제가 가진 효과에 대해 주목했다.마사노부 카와이 오사카 여성아동병원 교수. 성장호르몬 결핍증은 신체 호르몬 분비를 총괄하는 뇌하수체에서 성장호르몬이 제대로 분비되지 않는 질환으로, 2가지 이상의 성장호르몬 유발 검사에서 최고 성장호르몬 농도가10ng/mL 미만인 경우를 의미한다.건강보험심사평가원에 따르면, 성장호르몬 결핍증으로 진단된 19세 이하 국내 환자는 2019년 9746명에서 2023년 1만9363명으로 최근 5년간 2배 가까이 증가했다.대표적인 치료 방법은 성장호르몬 치료제 투여로, 기존에는 1일 1회 투여가 주요 옵션으로 자리 잡고 있었다. 여기에 지난해 9월 화이자의 주 1회 투여 성장호르몬 결핍증 치료제 엔젤라(소마트로곤)의 급여 적용이 이뤄지면서 선택지가 늘어났다.국내보다 일본에 먼저 엔젤라가 출시돼 상대적으로 더 많은 처방 경험을 쌓은 마사노부 교수는 치료 순응도에서 큰 차이가 있다고 평가했다.마사노부 교수는 "1일 1회 투여 성장호르몬 치료제 투여 용량은 한국이 일본보다 허가 투여 용량이 더 높다. 반면 일본은 매일 투여하는 치료제의 허가 용량이 낮아 효능 면에서 우려가 있었던 상황으로 투여 용량이 높은 주 1회 투여 치료제는 효능이 확실하다"고 설명했다.이어 "성장호르몬 치료에서 중요 요소 중 하나인 치료 순응도 측면에서도 강점이 있다"면서 "성장호르몬 결핍증 환자에게 보통 3개월 단위로 처방하는데, 매일 투여 성장호르몬 치료제를 처방받는 환자는 내원 시 주사 잔량이 많았다"고 말했다.즉, 매일 투여해야 하는 치료제와 비교해 편의성이 높은 주 1회 투여 치료제는 높은 치료 순응도로 연결됐다는 의미다. 이러한 편의성은 환자와 보호자의 투여 부담을 줄 것으로 기대되고 있다.실제 일본에서 성장호르몬 결핍증 치료를 받는 환자와 부모 대상으로 진행한 조사에 따르면, 약 44%가 성장호르몬 치료제의 투여 빈도를 가장 중요하게 고려한다고 답변했다.그는 "엔젤라 도입 이전에 진행된 이같은 조사결과는 기존 치료제의 투여 횟수에 대한 번거로움이 컸던 반증이다. 그만큼 주 1회 투여 방식은 편의성이 높고, 환자와 부모의 치료 부담을 덜어줄 수 있다"고 밝혔다.주 1회 투여제 허들, '통증'…"대부분 환자, 낮은 투여 빈도 선호할 것"반면 주 1회 투여 치료제가 가진 허들도 존재한다. 매일 주사를 맞아야 하는 경쟁 품목 대비 투여 부담은 덜하지만, 주사제에 따른 통증 관리의 문제가 남아있기 때문이다.이에 대해 마사노부 교수는 장기지속형 주사제는 용량이 많아 통증 부담이 높을 수 있지만, 주사 부위의 조정으로 이를 대처할 수 있을 것으로 전망했다.그는 "1일 1회 투여 치료제는 얇고 짧은 바늘을 사용하는데, 엔젤라는 투여하는 용량이 더 많아 굵고 긴 바늘을 사용한다"며 "주사바늘이 피하까지 도달할 수 있도록 충분히 깊게 투여하면, 주변 조직들로 인해 통증이 흡수돼 부담을 덜 수 있다"고 전했다.다만, 한국은 단일 주사로 통일됐다는 점에서 통증 개선의 접근 방식이 일본과 차이가 있는 상황이다.그럼에도 불구하고 마사노부 교수는 통증 부담이 우선시 되는 어린 환자가 아니라면, 투여 빈도가 낮은 엔젤라의 선호도가 높을 것으로 판단했다.덧붙여 마사노부 교수는 성장호르몬 결핍증 치료에 주 1회 투여 옵션의 등장은 치료 효과를 넘어 환자와 부모의 삶의 질(QOL) 향상으로의 연결도 기대했다.마사노부 교수는 "효능을 보면 1일 1회 투여와 주 1회 투여가 유사할 수 있지만, 매일 투여하는 부담감은 불안감이나 스트레스의 가중 등 생활 절반에 영향을 미칠 수 있다. 환자와 부모가 느끼는 압박과 치료 순응도를 고려한다면 부담을 덜어줄 수 있는 것이 엔젤라의 가장 큰 장점"이라고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자] 오므론헬스케어가 가정에서 고혈압과 심방세동을 통합 관리할 수 있는 솔루션을 국내 출시했다.지속성 심방세동이 있는 환자를 대상으로 한 컨플리트 판독값과 의료진이 실시한 12유도 심전도 판독 결과가 유사할 정도로 정확성을 확보, 고위험군의 조기 발견에 기여할 것으로 전망된다.아다치 다이키 한국오므론헬스케어 대표한국오므론헬스케어는 11일 오크우드 프리미어 코엑스 센터에서 ‘오므론 컴플리트’ 국내 론칭을 기념하는 기자간담회를 개최했다.이번 ‘오므론 컴플리트’는 혈압과 심전도를 하나의 디바이스로 동시에 측정할 수 있는 가정용 의료기기다. 고혈압 환자가 가정에서 혈압과 심전도를 주기적으로 측정해 심뇌혈관질환을 예방할 수 있도록 고안됐다.심방세동 조기 발견과 치료를 통한 심뇌혈관질환 예방의 실질적 효과는 매우 중요하다. 이번 제품은 심방세동, 빈맥, 서맥 등 부정맥과 혈압 변동 추이를 신속하게 파악할 수 있는 것이 주요 특징이다.측정 중 움직임을 감지하는 ‘체동 감지 기능’을 통해 사용자가 올바른 자세를 유지하는데 도움을 준다, 22~42cm까지 길이 조절이 가능한 와이드 커프를 제공해 편의성도 높였다. 측정 결과는 전용 모바일 앱인 ‘오므론 커넥트’에 웨이브폼 형태로 저장된다. 웨이브폼은 생체 신호를 시각화한 그래프로 의료진이 환자 상태를 면밀히 파악하고 진단을 내릴 수 있도록 돕는다.이날 노태호바오로내과 심장&부정맥 클리닉 노태호 원장(가톨릭의대 명예교수)은 고혈압 환자군에서 심방세동 측정, 관리의 중요성에 대한 최신 지견을 발표하며 생활 속 관리의 중요성을 강조했다.노태호 원장은 증상 없는 심방세동도 위험하며 갖은 노력에도 불구하고 심방세동은 근치가 어려워, 스크리닝을 통한 조기 진단이 필요하고 동반질환과 위험요소 관리와 예방이 중요하다고 발표했다."심방세동, 스크리닝 통한 조기 진단 필수적"노 원장은 "심전도를 통해 심방세동을 진단할 수 있지만, 병원에서 측정하는 심전도는 하루 24시간 중 불과 10초만 기록되기 때문에 감지하기 어렵다"며 "심방세동은 초기 단계에서 발견될 때 치료 성공 가능성이 높아 스크리닝을 통한 조기 진단이 필수적이다"라고 말했다.한편 한국오므론헬스케어 아다치 다이키 대표는 ‘고잉포제로 비전’을 소개하고, 오므론 컴플리트를 중심으로 예방관리에 초점을 맞춰 혈압계 사업을 전개하겠다는 계획도 발표했다.고잉포제로 비전은 ▲질병의 조기 발견 ▲중증화 방지 ▲재발 방지를 통해 심뇌혈관질환을 예방하는 것을 가장 큰 목표로 한다.고혈압 환자의 혈압 조절 비율은 개선되고 있으나 순환기 이벤트 발생 수는 증가 추세에 있어 혈압 조절만으로는 비전을 완성할 수 없다는 분석 속에서 오므론헬스케어는 2017년부터 개인용 심전계 강자 얼라이브코어와 자본 투자 및 기술 공유에 관한 업무 협약을 맺고 ‘컴플리트’를 선보였다.아다치 다이키 대표는 "본사 가정용 심전계 제품 전략 매니저로 일하며 컴플리트의 개발과 성공적인 론칭을 위해 매진했던 시간들이 생각난다"며 "오므론 컴플리트가 한국 소비자들의 건강하고 행복한 삶에 큰 도움이 되길 바란다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] 한국MSD가 창립 30주년을 맞아 혁신의 힘을 바탕으로 이끈 '건강한 변화'에 대해 조명하는 시간을 가졌다고 지난 9일 밝혔다.1994년 9월 설립된 한국MSD는 30년간 치료 및 예방 옵션이 없던 분야에 새로운 대안과 수준 높은 의학 정보를 제시하며 한국인 건강 증진에 기여해왔다. 한국MSD 30년의 혁신이 이끈 건강한 변화 인포그래픽 또 한국에 없던 15개의 혁신(First in Class) 의약품 및 백신을 국내 도입했으며, 면역항암제, 국가필수접종 백신, 항생제 내성균에 대응하는 신규 항생제 등 현재 약 50종의 주요 의약품 및 백신을 제공 중이다.특히 지난해 기준 국내에서 240만여 명(중복 집계)이 MSD 의약품 및 백신을 사용해 치료 및 예방 혜택을 받았다.한국MSD는 혁신 의약품에 집중하는 경영 방향성을 토대로 ▲항암제(Oncology) ▲백신(Vaccine) ▲파마(Pharmaceuticals) 분야 및 새로운 파이프라인 등 계속해서 의료 혁신의 주요 영역을 성장시켜 나갈 방침이다.신뢰받는 파트너로 국내 제약산업 동반성장 기여 강조또 한국MSD는 더 많은 한국인에게 새로운 치료 및 감염 예방 기회를 제공하기 위한 연구개발(R&D)에도 활발한 투자를 이어가고 있다.국내 연구 기관 및 학계와 활발히 협력해, 현재 600개 연구기관(중복 집계)과 총 185건의 임상연구를 진행 중이다.최근 5년여간(2019~2024년) 식품의약품안전처로부터 평균 20건 이상의 새로운 임상연구를 승인받았으며 2024년 현재 기준 가장 많은 임상연구 승인을 획득한 제약사다.특히 올해 8월 기준 한국MSD의 임상연구는 MSD의 아시아∙태평양 지사 중에서도 가장 큰 규모로 진행되고 있다.이와 함께 한국MSD는 다각적인 파트너십을 통한 한국 제약산업 발전에 기여하기 위해 노력하는 동반성장을 강조했다.회사는 '우리나라의 국민보건 향상과 제약산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위한 건강한 생태계 조성에 기여한다'는 목표 아래 2020년 이후 기준으로 국내 바이오∙제약기업 약 20곳과 기술 이전 계약과 공동연구 그리고 코프로모션 등 파트너십을 체결했다.한편, 한국MSD는 서로의 다양성을 존중하는 문화 안에서 직원 스스로가 주도적으로 리더십 역량을 개발하고 성장하도록 지원하는 ‘새로운 역량 모델(엔터프라이즈 리더십 스킬)’ 도입했다.이 밖에도 ‘하이브리드 워크(재택근무∙핵심 협업 시간의 유연근무제)’ 운영 및 다양성∙형평성∙포용성(DE&I) 문화 정착에 선도적인 역할을 하고 있다.한국MSD 리더십팀은 "한국MSD는 최첨단 과학의 힘으로 한국인의 생명을 구하고 삶의 질을 개선하는 최고의 바이오 제약기업을 목표로 매년 새로이 도전하고 업계와 동반 성장해 왔다"며 "한국인의 삶과 보건의료, 제약산업에 의미 있는 변화를 함께 만들어 온 직원들을 비롯해 의료진, 학계, 산업, 환자단체, 정부 등 여러 이해관계자의 협력에 깊이 감사한다"고 전했다.이어 알버트 김 한국MSD 대표이사는 "한국MSD는 한국 사회의 신뢰받는 파트너로서 앞으로도 우리 사회가 직면한 보건의료 관련 어젠다에 참여해 건강한 영향력을 행사하고 있다"며 "특히 치료와 예방 옵션이 부족한 국내 의료 영역에서 혁신적인 제품을 제공하며 의료진 그리고 학계, 산업, 환자단체, 정부 등 다양한 이해관계자와 함께 한국인의 건강한 내일을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.