[데일리팜=황병우 기자] 호흡기세포융합바이러스(RSV) 예방 항체주사가 출시를 앞두고 있지만 향후 과제로 꼽히는 국가필수예방접종(NIP) 진입에는 더 긴 시간이 소요될 것으로 보인다.국회 보건복지위원회 서명옥 의원(국민의힘)은 2024년도 질병관리청 국감에서 RSV 예방항체의 NIP 필요성에 대해 질의했다.차세대 RSV 예방항체 주사가 출시를 앞두면서 NIP진입 가능성도 주목받고 있다 현재 RSV 예방항체는 국내에서 백신이 아닌 의약품으로 아스트라제네카의 시나지스와 사노피의 베이포투스 2종류가 허가를 받은 상태다.두 예방항체 급여 범위 확대와 신규 출시라는 호재가 있어 임상현장의 기대를 받고 있다.우선 시나지스는 지난 9월 손위 형제 또는 손위 자매 유무 상관없이 RSV 유행 계절(10월-3월) 출생이면서 36주 미만으로 태어난 소아로 급여 범위가 확대됐다.기존에는 RSV 유행 계절 시점에 생후 6개월 이하인 32주 미만(31주+6일)으로 태어난 미숙아와 RSV 계절에 출생해 손위 형제자매가 있는 36주 미만으로 태어난 미숙아의 경우에만 보험이 적용됐지만 급여 기준이 개선됐다.베이포투스의 경우 지난 5월 식품의약품안전처 허가를 받았으며, 고위험군 영유아만을 대상으로 하는 시나지스와 달리 모든 영유아에게 투여할 수 있다는 차이가 있다.RSV는 전 세계적으로 특정 시기에 걸리는 아이들의 독감과 같다는 평가를 받는 만큼 시장 요구도가 클 것으로 전망된다.일반적으로 국가예방접종이 넓은 범위의 예방을 통한 혜택이 강조되는 점을 고려했을 때 이번 국회 질의는 시나지스보다는 베이포투스에 초점이 맞춰진 것으로 보인다.지난 2016년 허가받은 시나지스는 심장질환, 만성폐쇄성폐질환, 면역저하자 등 적응증이 고위험군에 집중돼 있고 이미 급여가 적용되고 있기 때문이다.베이포투스 제품사진 이에 대해 질병청은 현재 허가받은 RSV 예방항체가 백신 의약품으로 분류되지 않다는 점에 초점을 맞췄다.질병청은 "국가예방접종사업은 백신 의약품을 근간으로 진행돼 왔기 때문에 예방항체 등 새로운 제형을 사업에 도입하기 위해서는 국가예방접종 사업 자체에 대한 사회적 합의가 전제되어야 한다"고 설명했다.RSV 예방항체는 인체 내부에 수동 항체를 넣어줘서 면역반응을 일으키는 기전을 가지고 있다. 예방 접종과 목표나 작동 원리는 비슷하지만, 엄밀히 따지면 전통적인 형태의 백신은 아니다.이런 상황에서 질병청은 의약품의 분류가 다른 상황에서 기존 사업에 접목할 수 있을지 신중한 접근을 하는 것으로 해석된다.질병청은 향후 논의에 대해 "전문가 및 예방접종전문위원회 심의 등을 통해 중장기적으로 면밀한 검토를 추진하겠다"고 답했다.사노피는 RSV 예방항체주사 베이포투스를 2024-2025 접종 시즌에 맞춰서 출시할 예정으로 내년 초 병원 공급이 될 전망이다. 최초 분만병원에서 향후 개원가로 접종이 확대되는 탑다운 방식의 시장 공략을 할 것으로 예상된다.현재로선 비급여로 출시되지만 장기적으로 NIP 진입을 노린다면 질환 인지도를 높이고 실제 접종효과를 입증하는 데이터를 쌓는 데 집중할 것으로 예측된다.

베클루리 제품사진 [데일리팜=황병우 기자] 코로나19 치료제인 베클루리(성분명 렘데시비르)의 건강보험 급여가 10월 25일부터 적용된다.길리어드사이언스코리아는 베클루리가 보건복지부 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부개정(안)에 따라 급여에 진입한다고 23일 밝혔다.급여 적용 대상은 PCR 검사 등을 통해 코로나19에 확진된 성인 및 소아(생후 28일 이상이고 체중 3 kg 이상)환자로 ▲폐렴 ▲실내공기(room air)에서 산소포화도(SpO2) 94% 이하인 환자 ▲보조산소 치료가 필요한 환자 또는 ▲기계환기나 체외막산소요법 (ECMO)이 필요한 환자 중 하나 이상 해당하는 입원 환자의 경우다.베클루리는 지난 2020년 5월 미국식품의약국(FDA)으로부터 긴급승인 받았으며, 7월 유럽과 한국에 잇따라 승인받았다.국내에는 2020년 6월 정부의 ‘의약품 특례수입’ 제도를 통해 베클루리의 무상공급이 시작됐으며, 올해 4월 코로나19 위기단계 하향에 따라 본인부담금 적용을 거치면서 이번 급여 적용이 이뤄졌다.베클루리는 바이러스 RNA 합성을 억제하는 직접 작용 항바이러스제제다. 한국을 포함해 전 세계 10개국, 73개 기관이 참여한 중증 및 폐렴 환자를 대상으로 한 ACTT-1 임상에서 베클루리 투여군은 위약군과 비교해 회복 시간에 대한 중앙값을 5일 단축한 것으로 나타났다.또 15일 차 사망률은 베클루리 투여군이 6.7%로, 위약군 11.9%와 비교해 낮게 나타났으며, 사후 분석 결과 저류산소가 필요한 환자군에서 베클루리 투여군은 위약군과 비교해 사망률이 상대적으로 70% 감소한 것으로 조사됐다.이와 함께 실제 임상 자료(RWD)를 통해 베클루리가 코로나19로 입원한 면역저하자 환자의 사망률에 미치는 영향을 연구한 결과, 베클루리로 치료받은 환자의 사망률은 14일 후 비치료군 대비 통계적으로 유의하게 낮았다.현재 베클루리는 질병관리청을 비롯한 세계보건기구(WHO), 미국국립보건연구원(NIH) 등 여러 국가기관과 학술단체에서 코로나19 환자들을 위한 치료제로 권고되고 있다.베클루리는 급여 적용 대상에서 하나 이상에 해당하는 입원 환자는 5일 투여 후 임상 증상이 개선되지 않는 경우 추가로 최대 유지용량으로 5일간 투여, 전체 10일 이내 투여한다.최재연 길리어드사이언스코리아 대표는 "코로나19 팬데믹 초기부터 베클루리의 원활한 공급을 통해 환자들에게 치료제를 안정적으로 제공하며, 정부의 감염병 대응 역량 강화에 함께 기여해왔다"며 "이번 급여 적용을 통해 의료보험 체계 안에서 코로나19를 안정적으로 관리하고 국민 건강 증진에 일조해 나갈 수 있도록 지속적으로 정부와 협력해 나갈 것"이라고 말했다.한편, 정부는 기 구매한 물량의 효율적 사용을 위해 건보등재 이후에도 재고 소진시까지 시중 유통과 정부지원 병행을 추진할 예정이다.이에 따라 베클루리는 기존 급여대상에서 제외되는 경·중등증 환자에 대해 팍스로비드 처방이 불가한 경우 한정적으로 지원된다.건강보험급여에 적용되는 중증 환자의 경우 베클루리주 보험 적용 약가는 기존 건강보험 본인부담금 기준과 동일한 수준인 1병 당 8320원이 부과되며, 건강보험 급여가 적용되지 않는 경·중등증 환자는 1병 당 52만원이 부과된다.

빅타비 제품사진 [데일리팜=황병우 기자] HIV-1 치료제 빅타비(빅테그라비르/엠트리시타빈/테노포비르알라페나미드, B/F/TAF)가 6세 이상 소아와 청소년으로 적응증을 확장했다.길리어드사이언스코리아는 빅타비가 식품의약품안전처로부터 6세 이상 소아 또는 청소년의 HIV-1 감염 치료에 사용할 수 있도록 적응증을 확대 승인받았다고 23일 밝혔다.이번 승인으로 빅타비는 항레트로바이러스 치료 경험이 없거나, 기존 항레트로바이러스 치료 요법에 실패 없이 적어도 3개월 이상의 안정된 바이러스 수치 억제 효과를 보이며(HIV-1 RNA

[데일리팜=황병우 기자] 코로나 팬데믹이 포스트 코로나 시대로 전환되면서 모더나가 백신과 관련해 '실사용 근거(RWE)'를 주요 키워드로 내세우고 있다.코로나19 백신을 절기별로 접종하는 것이 자리 잡은 상황에서 그동안 누적된 효과와 안전성을 어필하는 모습이다.(왼쪽부터)이재갑 한림대 강남성심병원 감염내과 교수, 피알리 무헤르지 모더나 아시아퍼시픽 의학부 총괄 부사장 질병관리청은 코로나 대유행 이후 독감(인플루엔자)과 함께 코로나19를 매년 접종이 필요한 감염병으로 정한 상태다.이에 따라 지난해에 이어 올해도 코로나19와 독감의 위험도가 높은 65세 이상을 대상으로 두 백신의 동시 접종을 권고하고 있다.다만 여전히 독감 대비 코로나19의 질환에 대한 인식도가 떨어진다는 평가. 국내 성인 1003명을 대상으로 한 조사에 따르면 코로나19 예방접종이 건강보호에 중요하다고 인식한 비율은 14.5로 독감의 54.2% 대비 3배 이상 낮았다.독감보다 낮은 코로나19 인식 백신접종 강조 22일 모더나코리아가 개최한 간담회에서 이재갑 한림대 강남성심병원 감염내과 교수는 코로나19가 가진 위험성에 대해 강조했다.이 교수는 "코로나19는 새로운 변이로 인해 독감보다 더 높은 입원율과 사망률을 유발하는 위험한 질환이다"며 "고령 환자의 경우 코로나19로 인한 입원율이 독감 대비 5배 높고, 기저질환이 있는 경우 병원 내 사망률은 코로나19가 독감 대비 3배 높았다"고 설명했다.이를 고려했을 때 65세 이상을 포함한 고위험군은 건강 악화와 질병 부담으로부터 보호할 수 있도록 독감과 함께 코로나19 백신접종이 필요하다는 게 이 교수의 의견이다.현재 모더나는 지난 11일 접종을 시작한 정부의 2024~2025 절기 예방접종 추진계획에 맞춰 코로나19 백신인 ‘스파이크박스제이엔'을 공급하고 있다.이재갑 한림대 강남성심병원 감염내과 교수국내에서 이번 절기 접종이 가능한 코로나19 백신은 화이자 523만 회분, 모더나 200만 회분, 노바백스 32만 회분 등 총 755만 회분이다.여러 종류의 코로나19 백신 선택지가 있는 상황에서 모더나는 실사용경험근거(RWE)의 누적을 강조했다.피알리 무헤르지 모더나 아시아퍼시픽 의학부 총괄 부사장은 "모더나의 코로나19 백신은 10억 도즈 이상 제공되며 RWE를 통해 효과와 안정성이 지속해서 확인되고 있다"며 "코로나19 예방효과를 평가한 실사용 연구에서 모더나 백신 추가 접종군은 입원율을 89% 감소시켰다"고 밝혔다.그는 "모더나 스파이크박스는 국내 의료진과 환자 모두에게 도움 될 수 있는 일 회 투여 바이알로만 공급해, 정량 투여 가능성을 높이고 오염 가능성을 줄였다"며 "모더나의 백신은 삼성바이오로직스와 협업해 국내에서 유일하게 제조되는 mRNA 백신이다"고 언급했다.특히 무헤르지 부사장이 강조하는 부분은 코로나19와 독감 백신을 동시 접종이 권고되는 상황에서 모더나의 백신이 가치를 입증했다는 점이다.무헤르지 부사장은 "4가 독감 백신과 모더나 코로나19 백신 동시 접종을 평가한 임상 3상 연구에서 동시 접종을 하더라도 높은 면역반응을 보였고, 안전성 프로파일도 허용할 만한 수준으로 평가됐다"고 말했다.'독감+코로나19' 콤보 백신 등장 예고…국내 임상 내년 3월 시동이날 코로나19 백신접종과 관련된 또 다른 화두는 독감과 코로나19 백신을 동시에 예방하는 콤보 백신이다.모더나는 콤보 백신과 관련된 임상을 마친 상태로 유럽 및 미국의 규제 당국에 허가자료를 제출할 계획으로 향후 게임체인저가 될 것으로 예상된다.이 교수에 따르면 한국도 내년 3월 콤보백신 가교 임상을 위해 환자등록을 실시할 예정이다.이 교수는 "콤보 백신은 글로벌 허가가 먼저 이뤄지고 한국은 내년 3월 환자등록을 본격적으로 시작해 2~3년 정도 임상이 진행된 이후 허가와 관련된 논의가 이뤄질 것으로 본다"며 "코로나19와 독감을 동시에 예방하는 부분은 여러 회사가 관심을 가지고 임상을 진행 중이다"고 말했다.장기적으로 비용의 문제가 남아있지만, 코로나19와 독감을 동시에 예방하는 콤보 백신이 게임체인저가 될 것이라는 데는 이견이 없다는 게 이 교수의 시각.그는 "현재 2번의 접종을 시행하지만, 콤보 백신은 한 번만 접종하고 있고 소아의 사례를 봤을 때도 콤보 백신이 나오면 시장점유율이 변화된다"며 "콤보 백신 도입 시 정부가 공급할 수 있는 약가가 된다면 국내의 시장성에도 크게 문제가 없을 것으로 본다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] 한국로슈는 10월 ‘유방암 예방의 달’을 맞아 조기 및 전이성 HER2 양성 유방암 치료에서 22년간 이어진 회사의 여정을 조명했다.22년 전 국내에 도입된 허셉틴부터 최근 급여가 적용된 페스코까지 환자 생존은 물론 삶의 질을 향상시키는 패러다임 전환을 가져왔다는 평가다.국내 HER2 양성 유방암 환자에게 더 나은 치료 혜택을 제공하기 위해 노력해 온 22년간의 여정을 되짚는 인포그래픽을 공개했다.인포그래픽에는 2002년 최초 허가된 허셉틴(성분명 트라스투주맙)부터 캐싸일라(성분명 트라스투주맙 엠탄신), 퍼제타(성분명 퍼투주맙), 페스코(성분명 트라스투주맙+퍼투주맙) 등 회사 주요 조기 및 전이성 HER2 양성 유방암 치료제의 허가 및 급여 시점이 소개돼 있다.22년 전 국내에 도입된 허셉틴은 최초의 HER2 양성 유방암 표적 치료제로, 전이성 유방암 환자를 대상으로 기존 치료 대비 허셉틴 병용요법에서 상대적 사망 위험을 20% 감소시키며 치료 패러다임의 변화를 가져왔다.또 캐싸일라는 2014년 HER 양성 전이성 유방암 치료제로 첫 허가받아 올해로 국내 도입 10년을 맞았다.2019년에는 HER2 양성 조기유방암 적응증을 추가했으며, 2022년에는 침습적 잔존병변이 있는 HER2 양성 조기 유방암의 수술 후 보조요법에 대해 급여를 확대한 바 있다.이와 함께 퍼제타는 HER2 양성 전이성 유방암 치료제로 2013년 국내 첫 허가를 받았다. 2018년 HER2 양성 조기유방암 환자의 수술 후 보조요법으로 적응증을 추가하고 2019년 이에 대한 선별급여를 획득했다. 가장 최근에 허가받은 페스코는 올해 8월부터는 기존 퍼제타와 동일한 기준으로 국내 건강보험 급여 적용을 받으며 환자 접근성을 키웠다.향후 편의성 확대 및 의료시스템 효율성 개선과 사회경제적 부담 경감 등에 기여할 것으로 기대되고 있다.이자트 아젬 한국로슈 대표는 "로슈는 '유방암으로 목숨을 잃는 사람이 없도록 한다'는 비전 아래, HER2 양성 유방암 표적 치료제인 허셉틴을 처음 출시한 이후부터 현재까지 유방암 치료 혁신의 최전선에 서 있다"며 "특히 최근 도입된 페스코와 같은 피하주사형 치료제가 한국에서도 유방암 환자의 치료 및 관리에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대한다"고 밝혔다.이어 그는 "HER2 유방암을 이겨내기 위해 최선을 다하고 있는 환자와 가족, 그리고 이를 가능하도록 연구 및 치료 현장에서 애써주시는 국내 유방암 의료진의 헌신과 노력, 지원에 진심으로 감사한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] 아이진은 팬데믹 대비 mRNA 백신 공동연구개발을 위해 업무협약(MOU)을 체결했다고 22일 밝혔다.이번 협약식에는 아이진, 알엔에이진, 마이크로유니, 메디치바이오, 한국비엠아이 등 5개 기업이 참석했다. mRNA 백신 공동연구개발을 위한 업무협약 체결식 모습 협약에 참여한 기업들은 보유하고 있는 정보의 제공, 기술협력, 업무협력 등 상호협력 체계를 구축하고 이를 기반으로 mRNA 백신의 기술 개발에 박차를 가할 계획이다.먼저 아이진은 국내 및 해외에서 mRNA 백신을 임상 2상 단계까지 개발한 풍부한 경험을 바탕으로 CMC, 독성 및 효능 연구를 수행하고 공동개발 과정에서 각 참여 기업의 역할을 조율할 예정이다.또 알엔에이진은 다년간 축적된 연구 결과에 따라 수지상세포를 자극하여 T-cell 반응을 강화시킨 mRNA 백신의 항원 설계 연구를 수행할 예정이며, 이미 보건복지부의 비임상 연구 과제를 수행 완료함으로써 보유 기술의 유효성을 증명한 바 있다.마이크로유니는 자체 보유하고 있는 캡이 필요 없는 자가증폭 RNA (Capless Self-Amplifying RNA) 기술을 활용한 mRNA 백신의 플랫폼 연구를 담당한다.캡이 필요 없는 자가증폭 RNA 기술은 mRNA 백신 원부자재 단가에서 높은 비중을 차지하는 캡 (Cap)을 사용할 필요가 없고, 자가증폭 효과로 인해 기존 mRNA 백신에 필요한 mRNA 항원량을 크게 낮출 수 있어 상업화 가격 경쟁에서 큰 우위를 점할 수 있는 기술이다.아울러 메디치바이오는 자체 개발한 독자적인 LNP 기술을 활용하여 전달체 연구를 수행할 계획이다.특히 메디치바이오의 LNP 기술은 mRNA 백신 개발의 가장 큰 걸림돌인 LNP 특허 침해 소지를 완전히 해소함과 동시에 기능성을 갖춘 개량된 순수 국산 기술이기 때문에, 여러 유형의 mRNA 기반 백신 연구가 가능할 것으로 예상된다.또한 전문 바이오 의약품의 허가, 승인 및 사업화 경험이 풍부한 한국비엠아이가 임상의 허가 및 생산과 관련된 업무를 수행할 예정이다.현재 한국비엠아이는 오송과 제주 공장에 mRNA GMP 생산설비를 보유하고 있어 즉시 mRNA 백신생산이 가능하다는 장점을 가지고 있다.최석근 아이진 대표는 "이번 MOU 체결을 통해 캡(Cap)이 필요 없는 자가증폭 RNA 기술과 개량된 LNP 전달체를 활용한 순수 국산 기술 차세대 mRNA 백신 개발의 본격적 협업을 개시했다"며 "조만간 정식 공동개발 계약을 체결하여 본격적인 mRNA 백신 개발에 착수할 계획이다"라고 밝혔다.

[데일리팜=황병우 기자] 최근 6년간 건강보험 약품비 대비 국내 약제비 적정화 방안 이후 등재된 신약의 총지출 비중이 13.5%로 A8 및 OECD 국가 평균과 비교했을 때 최저 수준인 것으로 조사됐다.한국글로벌의약산업협회(이하 KRPIA)는 유승래 동덕여대 약학대학 교수가 진행한 ‘신약의 치료군별 약품비 지출 현황 분석’ 연구결과를 22일 공개하며 이같이 밝혔다.이번 연구는 약제비 적정화 방안의 일환으로 의약품 선별등재 제도가 도입된 2007년부터 2022년까지 등재된 신약을 대상으로 이뤄졌으며, OECD 국가와의 비교 자료는 한국을 제외한 총 25개국 현황 반영됐다. 최근 6년(2017~2022년)을 분석 기간으로 설정해 환자의 신약 접근성 강화를 위해 최근까지 정부가 시행한 제도개선이 반영된 재정분석을 살펴보는 것이 주요 목적이다.연구는 환자의 주요 사망원인 질환 등 질병부담 상황을 파악하고, 치료군 단위의 약품비 분석을 통해 질병부담이 높은 치료군에서의 국내외 신약 지출현황을 비교했다. 연구에 따르면 우리나라의 총약품비 대비 신약의 지출 비중은 13.5%로 A8 국가 평균 38.0%, OECD 평균 33.9% 대비 절반 이하 수준에 그쳤다. 이는 비교 가능한 OECD 26개 국가 중에서도 최저를 기록하는 수치라는 평가다.2017년부터 2022년까지의 신약 약품비 지출 비중 추이를 살펴봤을 때도 A8 국가 평균과의 격차가 점점 벌어져 2022년에는 3배까지 차이가 나는 것으로 분석됐다. 특히 한국의 신약 약품비 지출액 절대 규모는 인구 및 1인당 GDP 규모가 유사한 A8 국가인 영국, 프랑스, 이탈리아, 캐나다의 15~25% 수준에 불과할 정도로 낮았다.이와 함께 국가별 사망·장애 원인 질환 등 질병·상해·위험요인을 계량화한 지표 비교를 통해 질병부담 상황을 파악하고, 치료군별 약품비 분석을 통한 신약의 지출 현황도 조사됐다.항종양계 신약 지출 비율은 OECD 평균 54.4%, 한국 46.2%로 큰 차이가 없었지만, 심혈관계 신약 지출 비율은 OECD 평균 20.2%, 한국 2.4%로 나타났다.또 신경계 질환은 각각 30.1%와 4%, 호흡기계 질환은 각각 43%와 6.7%로 한국은 낮게는 OECD 국가 평균의 10분의 1 수준에 그쳐 환자들의 치료 접근성이 상대적으로 열악한 것으로 조사됐다.즉, 한국은 질병부담 상위 질환군 중 심혈관계, 신경계, 호흡기계 등에서 OECD 및 A8 국가 대비 현저히 낮은 지출을 보였다는 평가다. 이번 연구를 통해 건강보험 보장률이 지속적으로 상승해 왔지만, 2022년 들어 중증·고액 진료비 질환의 보장률은 감소한 점도 지적됐다.국내 신약의 등재유형별 약제 수 및 약품비 지출 분포의 경우, 중증질환의 치료 접근성 강화에 필요한 경제성평가 면제 및 진료상 필수약제로 등재된 신약의 수는 전체 신약 중 11.6%, 3.6%에 불과했으며, 전체 약품비 중 해당 약제의 지출 비중 역시 각각 0.6%, 0.3%로 매우 낮았다.이밖에 전체 등재 신약 중 경제성평가 수행을 통해 등재된 신약의 비중은 26.8%였으며, 항종양계를 제외하면 14.5%에 불과해 임상적 유용성 개선에 따른 가치를 인정받아 등재되는 신약 비중이 작게 나타났다.유승래 교수는 "약제비 적정화 방안 도입 이후 총진료비 내 약품비 비중은 24% 수준으로 목표를 설정하고 관리가 되어 왔지만, 총약품비 내 신약의 적정 지출에 대해서는 구체적 목표나 방향 설정이 부족했던 것으로 보인다"며 "재정적 관점에서 주요 국가들과 신약 지출 비중의 격차를 감안해 환자 질병부담이 큰 질환은 혁신신약의 급여화를 포함한 치료 보장성 강화 우선순위를 반영할 필요가 있다"고 밝혔다.또 이영신 KRPIA 부회장은 "국내 건강보험 재정 약품비에서 신약이 차지하는 비중은 해외에 비해 여전히 터무니없이 낮은 수준으로 이는 곧 국내 환자들이 적절한 신약 치료 혜택을 충분히 받지 못하고 있음을 의미한다"며 "국내 환자들이 건강보험을 통해 혁신 신약에 대한 치료 접근성을 높이고 더 나은 삶을 살 수 있도록 경제성평가 개선, 경제성평가 면제제도 및 위험분담제도 확대 등 실질적 제도개선이 필요할 것으로 보인다"고 말했다.

고영일 서울대병원 혈액종양내과 교수 [데일리팜=황병우 기자] "다발골수종은 어떤 신약을 어떤 환경에서 어떻게 급여해 주느냐에 따라 파급 효과가 매우 큰 암종이다. 다발골수종의 급여는 치료 환경에 어떤 영향을 미칠지 충분히 예상하고 급여 논의를 할 필요가 있다."최근 다발골수종은 신약이 계속 등장하면서 치료 옵션이 늘어난 대표적인 암종 중 하나다.특히 재발로 인해 치료차수가 넘어가는 만큼 재발 기간을 늦추는 무진행 생존 기간을 늘리는 것에 대한 여러 고민이 이뤄지고 있다.하지만 현실적으로 비용 등의 문제가 있어 급여 논의에도 허들이 있는 상황. 고영일 서울대병원 혈액종양내과 교수는 질환 특성에 맞는 환경을 고민해야 한다고 강조했다.고 교수에 따르면 혈액암 분야의 신약 개발이 활발한 이유 중 하나는 질환의 특성 때문이다.혈액 내에 암세포들이 떠다니는 경우가 많아 연구하기가 비교적 용이하고, 검체를 얻기가 수월한 특징들이 고형암에 비해 암을 이해하는 데 비교적 연구의 의미가 크다는 설명이다.그는 "TKI, 항체 치료, 이중항체 ADC 등 거의 모든 신약이 혈액암에서 시작되고 고형암으로 확장되는 개념으로 보면 된다. 이중항체 아니면 ADC가 (혈액암에서)표준 치료로 사용이 되고 있고 고형암으로 적응증을 넓혀가고 있다"고 말했다.현재 국내에 다발골수종 이중특이성항체 치료제로는 지난해 7월 허가받은 텍베일리(테클리스타맙)가 있다.아직 건강보험급여가 적용되지 않아 사용은 제한되지만, 최근 미국임상종양학회 연례회의(ASCO 2024)에서 텍베일리의 허가 임상인 MajesTEC-1의 장기추적 연구 결과가 발표되면서 영향력도 증가할 것으로 보인다.텍베일리의 유효성을 평가한 결과, 3차 이상의 치료에 실패 또는 불응한 환자에서 63%가 종양이 줄어드는 효과(전체반응율, ORR)가 일관적으로 나타났다.또 완전관해(CR) 이상의 반응을 달성한 환자도 46.1%에 달하는 등 이전 연구 결과와 일관된 장기간의 임상적 유용성과 긍정적 안전성 프로파일을 확인했다.고 교수는 "2022년 발표된 데이터와 30개월 추적 관찰 결과가 크게 다르지 않아 예상했던 결과를 확인했다"며 "세부적으로 들여다보면 최소 10명 중 4명 정도의 환자는 굉장히 좋은 반응을 보이며 2년 이상 반응이 지속된 것이 핵심이다"고 평가했다.그는 이어 "서울대병원에서는 30~50명 가량이 투약받은 상태로 실제 효과도 연구와 크게 다르지 않다는 것을 체감하고 있다"며 "약 3분의 1은 확실한 도움을 받고, 그중에서도 절반이 조금 못 되는 분들은 아주 좋은 반응을 보였다"고 밝혔다.결론적으로 텍베일리의 장기추적 데이터에서 2년에 가까운 요법으로, 환자들의 반응 기간이 상당히 길었다는 점은 높게 평가된다.장기 효과 입증한 텍베일리, 치료차수도 바뀔까?텍베일리의 효과에 이견이 없다는 전제하에 또 다른 고민은 '언제' 치료제를 사용할지다.질환을 막론하고 좋은 치료제를 먼저 사용할지, 가장 나중에 사용할지 고민이 있는 상황에서 치료 차수별 접근이 중요한 다발골수종의 경우 더 세밀한 접근이 요구되기 때문이다.이에 대해 고 교수는 현재로서는 단언하기는 어렵다고 전제하면서도 텍베일리가 더 선행 차수에서 사용되었을 때 대한 데이터가 나온 만큼 미래에는 선행 차수에 자리 잡을 것으로 전망했다.고 교수는 "텍베일리는 지금 한국에서 사용할 수 있는 다발골수종의 거의 유일한 이중특이성항체면서 기존의 치료제들이 표적 하지 않던 BCMA라는 것을 대상으로 하고 있다"며 "뒤쪽 차수에 사용해도 효과가 있지만 다른 화학 요법들과 병합을 해서 계속 시너지를 낼 수 있는 여지가 있어 선행요법으로 올라갈 것으로 기대한다"고 언급했다.또 그는 "텍베일리를 기존 효과적인 치료법들과 병합해서 사용하는 임상시험 결과를 미루어 볼 때 환자들의 생존 기간을 늘려줄 수 있을 것으로 생각한다"고 말했다.다만 차세대 치료제로 불리는 이중특이성항체와 CAR-T 치료제 간 우위는 아직 언급하기에 시기상조라고 평가했다.그는 "다발골수종에서 이중특이성항체와 CAR-T의 포지션은 아직은 완전히 정립되지 않았다. 두 치료제 모두 다발골수종에 성공적이라는 사실은 알게 되었지만, 어느 것이 더 우월하다고 말하기 애매한 상황으로 이후 나오는 임상 데이터에 따라 포지션이 자리매김할 것으로 본다"고 강조했다."다양한 다발골수종 환경…급여전략 변화 고민해야"텍베일리가 가지는 효과와 별개로 신약이 가지는 딜레마는 역시 비용이다. 고가의 치료제로 급여가 적용되지 않으면 환자 부담이 커질 수밖에 없다.특히 다발골수종은 2~3개의 치료제를 병용요법으로 사용하는 경우가 많으므로 정부도 선뜻 급여의 문을 열어주는 것이 쉽지 않은 상황이다.이와 관련해 고 교수는 치료제의 비용만을 비교하기보다 다발골수종이 가지는 특성을 접목한 급여 전략을 고민해야 하는 시점이라고 조언했다.그는 "해당 암은 어떤 신약을 어떤 환경에서 어떻게 급여해 주느냐에 따라 파급 효과가 매우 큰 암종이다. 급여가 전체적으로 (치료 환경에)어떤 영향을 미칠지 예상을 충분히 하고 급여에 대한 논의를 해야한다"고 설명했다.이어 고 교수는 "다발골수종은 치료 랜드스케이프가 굉장히 다양하고 역동적이고 변하기 때문에, 단순히 약값의 비교만을 하기보다는 여러 상황을 고려해 지금보다 훨씬 더 나은 급여전략을 정부가 펼쳐볼 수 있을 것으로 생각한다"고 전했다.이와 함께 고 교수는 "신약의 급여가 제한될 수밖에 없는 상황에서 환자들이 임상시험 형태의 접근에 대해서도 고민이 필요하다"고 밝혔다.

[데일리팜=황병우 기자] 최초의 클라우딘18.2(Claudin 18.2) 양성 위암 표적 치료제 빌로이(졸베툭시맙)가 미국 식품의약국(FDA) 허가를 획득하며 영향력을 넓혔다.빌로이 로고아스텔라스는 FDA가 클라우딘 18.2 양성이면서 HER2 음성의 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 위선암 또는 위식도 접합부 선암인 환자에 대한 1차 치료로서 플루오로피리미딘계 및 백금 기반 화학요법과의 병용요법으로 승인했다고 21일 밝혔다.빌로이는 미국에서 최초로 승인된 클라우딘 18.2 표적 치료제로, 위에서 발현 및 노출되는 단백질인 클라우딘 18.2와 결합해 작용하는 면역글로불린 단일클론항체다.클라우딘 18.2는 전이성 위선암 및 위식도 접합부 선암 치료를 위한 유용한 바이오마커로 주목받고 있다.특히 위점막세포의 암 발생 과정에서 노출되는 단백질로 림프절 전이 및 원격 전이 부위에서도 일부 발현되는 것으로 알려져 있다.이번 빌로이의 허가는 클라우딘18.2 양성, HER2 음성인 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 위선암 또는 위식도 접합부 선암 환자를 대상으로 한 3상 시험인 SPOTLIGHT와 GLOW 연구를 기반으로 이뤄졌다.SPOTLIGHT 연구 결과, 빌로이 투약군의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 10.61개월로 대조군 8.67개월 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 약 25% 낮췄다.2차 평가변수인 전체생존기간(OS) 중앙값은 빌로이 투약군이 18.23개월, 위약군 15.54개월로 빌로이 투약군에서 유의하게 증가했다.또 GLOW에서 빌로이는 1, 2차 평가변수에서 모두 통계적 유의성을 입증했다. 빌로이와 CAPOX 병용군에서 PFS 중앙값은 8.21개월로 위약군 6.80개월 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 약 31% 낮춘 결과를 보였다.절제 불가능한 국소 진행성 및 전이성 위암 및 위식도접합부 암의 1차 치료에서 미충족수요가 있었던 만큼 새로운 옵션의 추가는 고무적이라는 평가다.새뮤얼 클렘프너 미국 하버드 의대 부교수는 "핵심 임상 3상 시험 SPOTLIGHT 및 GLOW을 기반으로 한 빌로이 승인은 종양 CLDN18.2 양성인 환자와 치료 결정의 최전선에 있는 사람에게 새로운 바이오마커와 새로운 치료제를 제시한다"고 말했다.한편, 빌로이는 지난 3월 일본에서 첫 글로벌 승인을 획득한 이후 현재는 국내, 유럽을 포함해 전 세계 5개 시장에서 승인된 상태다.

[데일리팜=황병우 기자] 셀트리온은 류마티스 관절염 치료제 악템라(성분명 토실리주맙)의 바이오시밀러 CT-P47의 임상 3상 결과를 유럽류마티스학회(EULAR)의 공식 저널에 게재했다고 21일 밝혔다.이번 게재된 연구는 류마티스 관절염 환자 471명을 대상으로 52주간 진행한 CT-P47 정맥주사(IV) 제형 임상 3상 중 32주까지의 결과다.먼저 CT-P47 투여군, 오리지널 의약품 투여군 두 그룹으로 나눠, RA 활성도 주요 지표인 베이스라인(Baseline) 대비 DAS28 값의 변화를 1차 평가지표로 측정했다.측정 결과 1차 유효성 평가지표에서 오리지널 의약품과 CT-P47 투여군 간 차이가 사전에 정의한 동등성 기준에 부합해 오리지널 의약품 대비 유효성, 동등성, 약동학 및 안전성을 확인했다.또한 24주차 때 오리지널 의약품 투약군으로 무작위 배정된 환자들은 다시 1:1 비율로 CT-P47로 전환 혹은 오리지널 의약품 투약을 유지하는 그룹으로 무작위 배정됐다.24주부터 32주까지 CT-P47 투약군, 오리지널 의약품 투여를 유지한 투약군, 오리지널 의약품 투여 후 CT-P47로 전환한 교체 투약군, 이상 세 그룹 간 유효성, 약동학, 안전성, 면역원성을 평가하는 2차 평가지표에서도 모두 유사한 결과를 확인했다.악템라는 체내 염증 유발에 관여하는 인터루킨(IL)-6 단백질을 억제해 염증을 감소시키는 인터루킨 억제제로, 지난해 기준 글로벌 매출 약 26억3000만 프랑(한화 약 4조원) 을 기록했다.셀트리온은 이번 임상 결과를 바탕으로 올 초 국내를 비롯해 미국, 유럽 등 주요 글로벌 국가에 악템라가 보유한 전체 적응증(Full Label)에 대해 CT-P47의 품목허가 신청을 완료하며 글로벌 시장 공략에 속도를 낸다는 계획이다. 특히 오리지널 의약품 악템라가 피하주사(SC)와 정맥주사(IV) 두 가지 제형으로 출시된 만큼, CT-P47도 의료진이 환자 상태와 편의를 고려해 선택 처방할 수 있도록 피하주사(SC)와 정맥주사(IV) 두 가지 제형으로 출시를 준비할 예정이다.셀트리온 관계자는 "이번 임상 결과를 바탕으로 해외 주요 국가에서 진행 중인 허가 신청에 속도를 내 기존에 출시된 TNF-α(종양괴사인자) 억제제에 이어 인터루킨(IL) 억제제로 자가면역질환 포트폴리오를 확장하는 데 최선을 다할 계획"이라고 밝혔다.한편 임상결과를 게재한 '류마티스 및 근골격계 질환 오픈(이하 RMD Open)'은 유럽류마티스학회 공식 저널이자 영국의학협회지(BMJ)의 류마티스 분야 저널로, 류마티스 및 근골격계 질환 분야에서 세계 최고의 권위를 인정받고 있다.

[데일리팜=황병우 기자] 정부가 항암신약 활용 병용요법에 대한 급여 심의원칙 마련에 나서면서 논의가 확장될 수 있을지 주목받고 있다.제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 암질환심의위원회를 열고 주요 병용요법 급여 인정 여부 논의를 위한 심의원칙을 마련하기로 결정했다.이번 심평원 결정 배경에는 여러 임상연구를 바탕으로 치료제 간 '병용요법' 근거가 축적되면서 항암제 처방에 대한 급여 패러다임을 바꿔야 한다는 목소리가 커지는 것과도 맞물려 있다.최근 다국적제약사를 중심으로 항암신약을 활용한 병용요법 급여 추진 사례가 늘어나면서 프로세스 마련에 대한 요구가 이어져 왔다.비급여인 신약과 급여가 적용 중인 화학항암제의 병용요법에 대해 급여 적용을 검토할 때, 급여 치료제는 유지하고 비급여 약물만 논의하는 방향에 대한 고민이 필요하다는 의견이다.지난해 담도암 급여 논의가 진행됐던 아스트라제네카 면역항암제 임핀지(더발루맙) 사례가 대표적이다. 당시 암질심은 담도암 1차 치료에 임핀지는 비급여로 유지하는 대신 함께 화학요법으로 투여되는 젬시타빈과 시스플라틴(이하 젬시스 요법)만 급여로 인정한 바 있다.신약은 비급여로 유지하는 대신 짝을 이룬 치료제가 기존의 급여로 적용됐다면 이는 별도의 추가적인 논의 없이 인정해 주는 방향으로 심의원칙을 논의해 보겠다는 의도다.실제 제7차 암질심 심의 결과에 포함된 조기 유방암 치료에 '내분비요법'과 '버제니오(아베마시클립)' 병용요법 적용 사례를 봤을 때 이러한 방향성을 읽을 수 있다.심의 결과를 살펴보면 기존에 급여를 적용받고 있던 내분비요법 보조치료는 그대로 급여를 적용하고, 새롭게 추가된 버제니오만을 '본인전액부담'으로 쓸 수 있게해 환자들의 비용부담이 줄었다.즉, 기존의 유지되고 있는 병용 치료제는 그대로 인정해주는 방향으로 논의절차를 간소화하겠다는 뜻으로 풀이된다.다만 이러한 기준은 모든 신약 병용요법에 자동적으로 해당하는 원칙은 아니다. 또 기존의 틀을 유지하는 만큼 제약업계가 기대했던 신약 접근 방식 개선과도 아직 거리는 있다.그럼에도 향후 논의확장의 계기를 마련했다는 점에서 긍정적인 평가가 나오고 있는 상황이다. 이후 신약+신약 병용요법 등에 대한 해결책에 대한 기대감도 있다.제약업계 관계자는 "아직 개별 약제별 접근인 만큼 일괄적이지는 않지만 논의가 공식적으로 이뤄졌다는 점에서 긍정적으로 보고 있다. KRPIA 등에서도 향후 병용요법 신약 등재와 관련해 어떤 프로세스가 필요할 것인지에 대해 여러 논의를 하는 것으로 알고있다"고 밝혔다.그는 이어 "신약간 병용요법 사례도 늘어나면서 등재를 위해 신청을 어떻게 해야할 것인지, 어떻게 검토할 것인지 등에 대해 현재 정해진 프로세스는 없는 상태다"며 "개별 사례가 수면위로 올라오는 상황에서 논의의 물꼬를 마렸했다는 점에서 다양한 접근을 기대하고 있다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] GE헬스케어가 기존 유방촬영술(FFDM)과 시너지를 낼 수 있는 조영증강 유방촬영술(CEM) 기술을 통해 시장 공략에 나선다.MRI와 유사한 수준의 민감도와 특이를 제공하면서 검사 편의성을 높여 조기진단이 중요한 유방암 분야에서 기여도를 높인다는 계획.아직 기존 검사를 대체하기에 비용 허들 존재하지만 고위험군을 제외한 유방암에서 진단 패러다임의 전환이 가능하다는 평가다.(왼쪽부터) 신희정 서울아산병원 영상의학과 교수, 김경수 지이헬스케어에이에스 한국지점 대표, 홍승기 지이헬스케어에이에스 한국지점부장 GE헬스케어는 17일 옴니파큐(성분명 이오헥솔)의 CEM 적응증 허가 간담회에서 적응증 확대가 유방암 진단환경에 가져올 변화를 조명했다.옴니파큐는 현재 혈관조영, 정맥요로조영(IVP), CT조영증강 등을 비롯한 다양한 영상 진단에 사용되고 있으며, 이번 허가를 통해 이오헥솔 성분으로는 아시아 최초로 국내에 CEM 적응증을 획득했다.적응증은 ▲유방촬영술(Mammography)상 유방내 의심스러운 병변이 있어 추가 진단적 검사가 필요한 경우 ▲치밀유방이거나 유방암 위험도가 증가된 여성에서 스크리닝 목적으로 시행할 때 CEM 검사를 시행할 수 있다.또 자기공명영상(이하 MRI) 검사가 필요한지만 폐소공포증 등으로 검사를 시행할 수 없는 환자 등에서도 검사 혜택을 줄 수 있다.신희정 서울아산병원 영상의학과 교수는 "CEM은 유방의 혈류를 촬영하는 영상 기법으로, 유방 내 비정상적 조직과 종양 내 신생 혈관 조영증강 효과를 통해 종양을 잘 시각화한다"며 "표준 유방촬영술과 비교해 민감도와 특이도가 유의하게 높았다"고 설명했다.치밀유방을 지닌 유방암 환자 130명을 대상으로 CEM 검사와 기존 디지털확대유방촬영술(이하 FFDM)을 비교한 결과, CEM 검사군과 기존 FFDM 검사군의 민감도는 96.5%, 75.6%로 나타났으며 특이도는 81%, 63.3%로 조사됐다.또 235명의 유방암 환자를 대상으로 옴니파큐를 주입한 CEM과 MRI를 비교한 결과 민감도는 양 검사군 모두 91.5%, 특이도는 89.5%대 80.2%로 MRI와 유사한 민감도와 특이도를 보였다.신 교수는 "CEM은 기존 유방촬영술에서는 정확한 진단이 어려웠던 치밀유방 환자에게 도움이 될 수 있다"며 "검사 시간이 MRI와 비교하여 짧아 조영제 주입 시간 포함해 10분 이내에 검사가 가능하다는 점도 강점"이라고 강조했다.한국인 여성 10명 중 8명은 치밀유방에 해당하는 만큼 CEM이 국내 유방암의 조기진단에 도움이 될 수 있을 것이란 판단이다.패러다임 전환 노리는 GE…CEM 안착 과제 '비용'다만 CEM이 가지는 강점과 별개로 진단 패러다임을 전환하기에는 아직 검사비용 등 허들도 존재한다.신 교수에 따르면 CEM을 통한 유방암 검사는 고위험군을 제외한 중등도 환자군을 중심으로 자리잡을 가능성이 높다. 조기진단을 위한 스크리닝 단계에서 활용 가치가 더 높을 것이라는 판단이다. 신희정 서울아산병원 영상의학과 교수이를 위해서 로컬 단계의 진단에서 영향력을 넓히는 것이 필수적이지만 조영제 부작용에 대한 부담감, 조영제 투입을 위해 정맥주사(IV)를 위한 인력, 장소 등 고려해야 할 점도 과제가 될 것으로 예측된다.신 교수는 "아직 검사 수가가 책정되지 않은 상태이지만 CEM 검사비용이 CT 정도의 가격으로 받을 수 있다면 로컬 병원에서도 인력을 추가로 고용해서 검사를 도입할 요구도가 있을 것"이라며 "MRI 기기가 비싸지만 CEM 기기는 애드온 타입으로 훨씬 저렴하게 도입할 수 있다는 장점도 존재할 것으로 본다"고 말했다.건강보험 급여로 MRI의 비용 허들이 많이 낮아졌음에도 불구하고 여전히 긴 대기시간 한계가 존재하는 상황에서 MRI 비슷한 정도의 진단을 보일 수 있는 CEM이 로컬 병원에서 가지는 강점이 있을 것이란 전망이다그는 "급여가 확대되면서 MRI를 더 싼 가격으로 환자들이 하고 있지만 꼭 필요한 환자들이 검사를 못 할 만큼 MRI 대기시간이 길어진 상황이다"며 "CEM이 도입된다면 진단율을 높일 수 있을 것으로 생각하지만 비용 등의 고민도 존재해 순차적으로 확대될 것으로 예상한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] 의료 인공지능(AI) 기업 에이아이트릭스(AITRICS)는 오는 10월 18일부터 20일까지 3일간 부산 벡스코(BEXCO)에서 진행되는 'KIMES BUSAN 2024(키메스 부산)'에 참가한다고 17일 밝혔다.KIMES BUSAN 2024는 첨단 의료기기 및 의료 산업의 최신 정보와 동향을 한자리에서 볼 수 있는 국내 최대 규모의 의료기기 전문 전시회로, 매년 다양한 의료기기 기업들과 산업 전문가들이 모여 기술과 정보를 공유하는 장이다.에이아이트릭스는 이번 전시회에서 환자 상태 악화 예측 인공지능 솔루션 'AITRICS-VC(바이탈케어)'를 선보인다.바이탈케어는 환자의 EMR(전자의무기록) 데이터를 실시간으로 분석하여 패혈증, 사망, 심정지 등의 발생 위험을 조기에 예측한다.또 에이아이트릭스는 이번 전시회에서 스마트 인공지능(AI) 문진 솔루션 V.Doc을 처음으로 선보일 예정이다.이와 함께 오는 19일에는 홍승현 에이아이트릭스 영업이사가 ‘바이탈케어 솔루션의 이해와 부산 지역 내 임상 현장 도입 사례'라는 주제로 세미나를 A500호에서 진행할 계획이다.회사는 이번 세미나를 통해 바이탈케어의 실제 임상 현장 도입 사례와 디지털 헬스케어 솔루션 활용의 중요성에 대해 공유한다.김광준 에이아이트릭스 대표는 "이번 KIMES Busan 2024에서 다양한 업계 관계자 및 잠재 고객들과 산업 동향에 대해 심도 있는 논의가 진행될 예정이다"며 "이번 전시회를 통해 생체신호 분야에서의 리더십을 다시 한번 확고히 할 것으로 기대된다"고 말했다.이어 김 대표는 "앞으로도 혁신적인 기술을 개발하여 환자와 의료진에게 더 나은 의료 환경을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] 요로상피암에 표적치료제 발베사(성분명 얼다피티닙)가 등장하면서 미충족 수요 해결의 가능성이 주목받고 있다.특히 FGFR 억제제가 등장함에 따라 변이 유무를 빠르게 진단하는 유전자 변이 진단의 중요성도 강조되는 모습이다.(왼쪽부터) 김태정 교수, 김인호 교수, 김연희 전무 김인호 서울성모병원 종양내과 교수와 김태정 여의도성모병원 병리과 교수는 지난 16일 한국얀센이 개최한 발베사 출시 기념 기자간담회에서 FGFR 변이 진단의 중요성을 강조했다.발베사는 지난 2022년 1월 식품의약품안전처 승인을 획득한 약물이다. 다만 아직까지 비급여에 머무르고 있다.구체적인 적응증은 'FGFR2 또는 FGFR3 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자로서, 백금 기반 화학요법제를 포함해 최소 한 가지 이상 화학요법제 치료 중 또는 이후에 질병이 진행됐거나, 백금 기반 화학요법제를 포함한 수술 전 보조요법(neoadjuvant) 또는 수술 후 보조요법(adjuvant) 치료 12개월 이내에 질병이 진행된 환자 치료'이다.그러나 발베사 허가 후 1차 요법과 2차 요법에서 PD-1, PD-L1 저해 기전의 면역항암제가 허가되면서, 앞단에 이들 약제를 사용한 환자에서 발베사의 유효성 입증이 필요해졌다.이 같은 상황은 발베사의 3상 THOR 연구가 공개되면서 해결 가능성을 보였다. 면역항암제를 포함한 1~2차 치료 후 질병이 진행된 FGFR3/2 변이가 있는 전이성 요로상피암종 환자를 대상으로 발베사와 화학요법을 비교해 전체생존기간(OS, Overall survival, OS)의 연장 혜택을 입증한 것이다.THOR 연구 결과에 따르면, 추적관찰기간 중앙값 15.9개월 동안 발베사 치료군의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 12.1개월로 나타나 화학요법군의 7.8개월과 비교해 사망위험을 36% 감소시켰다.해당 연구 결과를 근거로 미국 식품의약국(FDA)은 지난 1월 발베사의 정식 허가 전환을 승인했으며, 최초 허가보다 제한된 조건으로 허가사항이 설정됐다.김인호 교수는 "방광암은 대부분 60대 이상에서 호발하는 데다 재발과 전이가 잦아 전이를 예방하거나 재발 및 전이를 조기에 치료하는 것이 중요하다"며 "특히 원격 전이된 방광암의 경우 5년 상대생존율이 11.7%에 그쳐 치료적으로 큰 미충족 수요가 있었다"고 강조했다.이어 김 교수는 "발베사는 방광암 최초의 표적치료제로, 항암화학요법과 면역항암제 옵션을 모두 사용한 환자에서 생존율 개선과 추가 치료의 기회를 제시했다는 점에서 의미가 크다"고 평가했다.두 번째 연자로 나선 김태정 교수는 방광암 환자에서 빠른 FGFR 변이 진단이 중요하다고 강조했다.김 교수는 "FGFR은 세포의 성장, 분화, 생존 및 이동을 조절하는 신호 전달 경로에서 중요한 역할을 한다"며 "FGFR 변이는 다양한 암종에서 나타나지만 특히 방광암 환자의 약 20%에서 관찰돼 발견 빈도가 특히 높다"고 설명했다.이어 그는 교수는 "변이에 따른 표적치료제를 사용하면 암의 증식과 진행을 막거나 다른 치료의 효과를 향상할 수 있다"며 "NCCN 가이드라인에서도 방광암 종양의 침범 정도가 3B 이상인 환자 등 일부 환자에서 유전자 변이에 대한 분자/유전체 검사를 고려할 수 있거나 권고하고 있다"고 밝혔다.즉, 약물치료 단계에 있는 방광암 환자라면 치료 전략을 수립하는 초기 단계에 유전자 변이를 함께 진단하는 것이 적절하다는 의견이다.김연희 한국얀센 항암제사업부 총괄 전무는 “발베사를 통해 FGFR 변이 요로상피암에서 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다. 더 많은 환자가 발베사의 치료 혜택을 누릴 수 있도록 임상적 혜택을 알리고, 변이 진단의 중요성을 강조할 계획이다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] 류마티스 관절염을 비롯한 자가면역질환 환자들의 의료 접근성이 개선되면서 조기진단을 통한 치료가 강조되고 있다.대학병원 중심으로 이뤄졌던 치료에서 의원급 의료기관을 통한 조기진단과 치료가 가능해진 상황. 따라서 로컬의원을 통해 경증 단계부터 환자 맞춤형 치료가 중요시 되고 있다.이원석 전주 이지내과 원장은 "과거보다 류마티스 환자가 초기에 의원을 방문하는 경우가 늘어나고 있다"며 "환자들이 일상생활을 자유롭게 하는 것에 초점을 맞춰 맞춤형 진료를 받는 것이 중요하다"고 말했다.JAK 억제제 등장한 류마티스 관절염…"빠른 치료 효과 체감"이원석 전주 이지내과 원장대표적인 자가면역질환인 류마티스 관절염은 비정상적으로 활성화된 면역세포가 관절을 침범해 염증과 통증을 유발하는 질환으로 과거에는 대학병원에서 진료하는 질환이라는 인식이 강했다.하지만 조기에 적절한 치료를 받지 못하면 오랜 시간 염증이 반복적으로 발생하면서 관절에 변형이 발생해 기능을 잃게 되는 만큼 조기진단이 강조되고 있다. 최근에는 류마티스내과 전문의들이 각 지역에 개원하면서 접근성이 개선된 상태다.이 원장은 "류마티스내과 전문의들의 개원이 늘어나면서 환자와의 접점이 늘어났고, 과거와 비교해 초기 단계에 의원을 방문하는 경우는 더욱 증가했다"며 "지역 특성상 연령대에 따른 인지도 차이는 있지만 질환 자체에 대한 인식의 폭은 늘었다"고 설명했다.최근에는 질환 인지도 개선과 함께 의료진이 무기로 쓸 수 있는 치료 옵션도 다양해졌다. 특히 야누스키나제(Janus kinase, JAK) 억제제 등장 이후 류마티스 관절염 분야 치료 패러다임의 큰 변화를 불러왔다.그는 "메토트렉세이트(MTX)를 기반으로 한 항류마티스약제(DMARDs)를 당연히 먼저 사용하게 되지만 약물에 대한 반응이 떨어진다면 TNF알파 -α 억제제나 JAK 억제제를 선택하게 된다"며 "개인적으로는 젊은 연령층에서는 가이드라인에 따라 적극적으로 단계를 올리는 처방을 하고 있다"고 밝혔다.이 원장이 기존 치료제에서 JAK 억제제로 빠르게 전환하는 가장 큰 이유는 '효과'와 '편의성'이다. 전통적인 치료제와 비교해 스테로이드나 소염 진통제 사용 빈도가 준 것은 물론 경구제이기 때문에 주사제와 비교해 환자의 투약 스트레스도 줄어들었다는 평가다.다만 지난 2021년 JAK 억제제가 심혈관계 부작용 이슈가 발생하면서 '안전성' 우려도 공존하고 있다.당시 미국 식품의약국(FDA)은 JAK 억제제에 대해 심장질환·암 등의 위험을 경고, 국내 식약처 역시 안전성 서한을 배포했다. 결국 FDA는 JAK 억제제에 주요 심혈관계 사건, 혈전증, 사망 등 위험 정보를 박스 경고문에 포함하도록 결정했다.이에 대해 이 원장은 "연구 자체를 부정할 수 없지만 오랫동안 처방 경험을 누적하면서 심혈관계 부작용 이슈를 크게 경험하고 있지 않다. 충분히 관리가 가능한 부작용이라고 생각하고, 오히려 대상포진 발생이 아시아에서 7배 정도 높으므로 약물을 사용하기 전에 예방접종을 설명하고 진행하는 편이다"고 말했다.맞춤치료 위한 교체투여 개선 강조류마티스 관절염 치료에서 최근 이슈는 JAK 억제제 간 교체투여에 대한 보험급여 인정이 답보 상태다. 당초 10월 고시가 이뤄질 것으로 예상됐지만 연장됐다.이와 관련해 이 원장은 JAK 억제제의 교체투여와 함께 전통적인 약제 사용 기준에 대한 고민이 필요하다고 언급했다.이 원장은 "교체투여가 되면 환자에게 더 맞는 치료제를 선택할 수 있기 때문에 가장 중요한 부분이다"며 "다만 전통적인 약제를 사용하고 효과가 없으면 6개월 이후 JAK 억제제 등을 사용하도록 기준이 정해져 있는데 일부 3개월 정도 지난 시점에서 반응이 없는 경우도 조기 치료의 추세에서 고려해 볼 수 있다는 생각이다"고 전했다.끝으로 이 원장은 류마티스 관절염의 관리를 위해 조기진단과 환자별 맞춤형 치료를 강조했다. 그는 "류마티스 관절염에서 조기진단과 조기 치료가 가장 중요하고 통증관리와 함께 일상생활에 지장이 없는 관리에 초점을 맞추고 있다"며 "똑같은 약을 처방하는 단순한 치료보다는 합병증과 동반 질환에 대한 검토를 통한 접근이 필요하다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] 전국 시군구 특정지역내 진료과별 매출 및 결제 환자 수 등의 데이터를 검색할 수 있는 의원 ·약국 입지 분석 지도가 등장했다. 선택지역별 병의원수, 약국수, 환자수를 보여준다.(출처:심평원, 나이스지니) 데일리팜이 최근 출시한 데일리팜맵(바로가기)은 ▲진료과별 매출액 ▲지역별 유동인구와 연령별·요일별 분포 ▲관심지역 의원과 약국 위치·분포 등을 단 한 번의 검색을 통해 확인이 가능한 플랫폼이다.시군구지역을 선택 하면 ▲지역내 병의원 및 약국의 위치 현황 및 숫자 ▲의사·약사·환자 수 등을 보여준다. 심평원 자료와 나이스지니 신용카드 매출액을 근거 자료로 지역별 평균값을 산출한 데이터이다.선택지역의 진료과별 의원수 및 의사수(서울 송파구) 서울 송파구 지역내 내과 월평균 결제건수 서울 송파구 지역내 내과 이용고객 분석 특히 의원 매출과 관련해서는 지역내 진료과별 최근 3개월간 평균매출과 월평균 결제(본인부담금+비급여분)건수를 지역별로 비교할 수 있다.이외에도 특정지역내 성별·연령별 고객 구성을 비롯 월별·요일별 이용 비중, 시간대별 이용비중과 유동인구 수 검색이 가능하다.약국의 경우도 매출, 결제건수 등의 정보가 제공되며 약국과 관련해서 시군구지역의 약국 매출 순위를 비롯 일반약 판매가격, 약국직원 평균급여 등을 지역별 검색도 가능하다. 일반약 판매가격은 분기별로 업데이트된다. 데일리팜맵에서 제공되는 매출 자료는 건강보험청구금을 제외한 의료기관과 약국의 결제금액 기준이다.데일리팜맵은 PC환경에 최적화되어 있으며, 모바일 버전은 2025년 출시될 예정이다.

[데일리팜=황병우 기자] 국회가 내년 국가 필수예방접종(NIP) 사업에 대상포진백신 접종을 포함하는 법적 근거 마련에 나서며 논의에 진전이 있을지 이목이 쏠리고 있다.이미 내년 NIP 예산안이 확정된 만큼 당장의 변화는 기대하기 힘든 상황이지만 내년도 신규 NIP 논의에 대상포진이 법적 근거를 확보할 수 있다는 점에서 기대감도 커지는 모습이다. 국회, 대상포진 NIP 근거 만들기 나서…"초고령사회 중요 현안"제약업계에 따르면 최근 국회 서명옥 국민의힘 의원은 '감염병의 예방 및 관리에 관한 법률 일부개정법률안'을 대표 발의했다.싱그릭스 제품사진 주요 개정 내용을 살펴보면 감염병의 예방 및 관리에 관한 법률 제24조 필수예방접종 대상에 대상포진을 신설했다. 시행일은 오는 2025년 1월 1일부터로 명시됐다.서 의원은 제안 배경에 대해 "초고령사회에서 대상포진 예방은 특히 노령인구의 건강과 행복을 보장하기 위한 매우 중요한 현안"이라고 설명했다.국민건강보험공단 기준 국내 대상포진 진료 인원은 증가 추세로 60대 이상의 고령 환자가 42.2%를 차지하고 있다.특히 2025년부터 전체인구의 20.6%가 65세 이상이 되는 초고령사회 진입을 앞두고 있어 대응책 마련이 필요하다는 시각이다.서 의원은 "예방백신이 있음에도 국가 감염병으로 규정돼 있지 않아 정책지원에 소외돼 더 큰 사회적 비용을 지불하고 있다"고 강조했다.서명옥 의원 '감염병의 예방 및 관리에 관한 법률 일부개정법률안' 신구조문 대비표 다만 이번 법안 발의가 당장 대상포진 백신의 NIP 논의로 직결되는 것은 아니다.일반적으로 질병관리청의 신규 NIP 사업에 관한 결정은 직전 해에 논의를 통해 결정한다. 최근 박스뉴반스의 사례처럼 연말에 논의돼 진입하는 예도 존재하지만 예산 등의 이유로 쉽게 볼 수 있는 의사결정 구조는 아니다.또 내년 국가 필수예방접종 사업 예산이 대폭 삭감됐다는 점을 고려했을 때도 이번 개정안은 내년에 대상포진 백신의 NIP 논의의 기반을 만들었다는 데 의의를 둘 수 있다.질병청이 지난 8월 제출한 2025년도 예산안 및 기금운용계획안에 따르면, 내년 NIP 예산은 올해보다 24.9% 감소한 약 6018억원이다. 이밖에 발의된 법안이 통과 될지 알 수 없다는 점도 허들로 작용한다.그럼에도 현 정부의 대선 공약이었던 대상포진 NIP 도입이 국회의 지원까지 받았다는 점에서는 긍정적인 기류로 평가해 볼 수가 있다.대상포진 백신 NIP 논의 화두 생백신vs사백신, 장단점도 뚜렸법안이 통과된다고 고려했을 때 관건은 어떤 대상포진 백신을 NIP에 포함할 것인지다. 논의에는 한국GSK 싱그릭스와 SK바이오사이언스 스카이조스터가 다뤄질 것으로 예상된다.두 치료제의 특성도 뚜렷하게 구분된다. 스카이조스터의 경우 약독화 생백신으로 경쟁 백신 대비 낮은 접종 비용과 이에 따른 접근 용이성을 들 수 있다.반면 싱그릭스는 사백신으로 그간 대상포진 백신 접종이 어려웠던 면역력이 약하거나 면역 억제제를 사용하는 환자에게 접종할 수 있다. 그렇지만 상대적으로 높은 접종 가격과 2회 접종은 허들로 평가된다.그러나 합병증이 있거나 면역력이 떨어지는 초고령층의 경우 생백신이 접종이 어려운 때도 있어 사백신이 가진 강점도 분명히 존재한다.실제로 싱그릭스는 스카이조스터보다 우월한 예방효과를 보였다. 싱그릭스는 만 50세 이상 성인을 대상으로 한 관련 임상에서 97.2%의 효과를 보인 반면, 스카이조스터는 50%대의 예방효과에 그쳤다.정부 NIP 도입을 위한 중장기계획 수립연구 대상포진 소요예산 내용 발췌 제약업계에 따르면 NIP 논의와 별개로 지자체가 실시하는 대상포진 지원사업도 늘어나는 추세다.제약업계 관계자는 "지자체에 따라 대상포진 생백신과 사백신을 구분하거나 동시에 지원하는 사례가 늘고 있다"라며 "아직까지는 먼저 허가를 받았던 생백신의 지원 비율이 높지만, 사백신의 지원도 꾸준히 증가하는 추세다"고 말했다.즉, 싱그릭스가 시장 점유율을 높이며 존재감을 보이고 있고, 시장가가 안정세를 보이는 상황에서 비용효과만을 따지며 NIP 논의에서 제외하기는 쉽지 않을 것이란 시각이다.또한 한국이 이미 초고령화 사회에 진입한 만큼 소아에 집중되던 NIP 접근성이 성인 및 고령층까지 확대되는 것에 대한 고민이 필요하다는 입장이다.또다른 업계 관계자는 "NIP 논의에 백신 종류, 가격 등 고려해야 할 점이 많아진 상황이다. NIP는 효과 외에도 가격이 중요한 만큼 이런 점이 향후 어떻게 조율되느냐가 NIP 진입에 중요한 요소로 작용할 것"이라고 밝혔다.

레블로질 제품사진 [데일리팜=황병우 기자] 한국BMS제약은 골수이형성증후군 빈혈 치료제 ‘레블로질(성분명 루스파터셉트)’이 식품의약품안전처로부터 골수형성이상증후군으로 인한 성인 빈혈 환자 1차 치료 적응증을 추가로 승인받았다고 14일 밝혔다.이번 적응증 확대를 통해 레블로질은 이전에 적혈구생성자극제(ESA) 치료를 받은 적이 없으며 적혈구 수혈이 필요한 개정판 국제예후점수시스템(IPSS-R) 기준 최저위험, 저위험, 중등도 위험의 골수형성이상증후군(MDS)으로 인한 성인 빈혈 환자에게 사용이 가능하다.또 성인 베타 지중해 빈혈 치료에 있어서도 기존의 적혈구 수혈이 필요한 환자 기준에서 수혈 의존성 및 수혈 비의존성까지 대상이 확대됐다.허가의 기반이 된 연구는 3상 임상시험 COMMANDS로 레블로질 투여 환자의 60%(n=110)가 12주 이상 적혈구 수혈 비의존(RBC-TI)을 유지하면서, 헤모글로빈 수치가 1.5g/dL 이상 증가한 것으로 나타났다.아울러 적혈구생성자극제(ESA)의 경우 35%(n=63)로 레블로질 투여군에서 수혈 비의존 효과가 2배 가까이 높은 것으로 확인됐다.이밖에 1주부터 24주차까지 평가했을 때, 레블로질 투여 환자들 중 약 68%(124/182)가 12주 이상 수혈 비의존(RBC-TI)을 유지했으며, 이들의 수혈 비의존 유지기간을 치료 종료시점까지 평가하였을 때 유지기간의 중앙값은 약 2.5년(126.6주)이었다.정준원 세브란스병원 혈액내과 교수는 "COMMANDS 연구는 지난 수십 년간 1차 치료제로 사용되어 온 ESA와 직접 비교 연구를 통해, 레블로질의 효과와 안전성 프로파일을 확인했다"며 "이외에도 기존 치료에 반응하지 않거나 효과가 부족했던 환자들이 조기에 레블로질 치료로 수혈 의존성을 낮출 수 있음을 보여줬다"고 설명했다.이어 그는 "이는 치료 미충족 수요가 있는 저위험군 골수형성이상증후군 환자의 빈혈 치료에 있어 매우 큰 의미로, 레블로질이 중요한 역할을 할 것으로 기대한다"고 말했다.한편, 레블로질은 수혈 의존성 골수형성이상증후군 빈혈 환자를 위한 최초의 적혈구성숙제제로 2020년 미국 FDA 허가를 받았다.

[데일리팜=황병우 기자] 국내에 혁신 치료제가 도입되면서 지난 20년간 국내 다발골수종 환자의 5년 생존율이 크게 개선된 것으로 조사됐다.다만 아직 주요 선진국과 비교해 상대적으로 5년 생존율이 떨어져 향후 치료제 접근성에 대한 고민이 필요하다는 지적이다. 아이큐비아에서는 최근 꾸준히 증가하고 있는 다발골수종의 치료옵션과 미충족 수요 등을 조명하는 리포트를 발간했다.리포트에 따르면 혁신적인 치료제의 도입으로 다발골수종 환자의 5년 생존율은 2005년 이전 30%에서 2016~2020년에는 51%까지 증가했다.그러나 혁신적인 치료에 대한 접근성이 좋은 미국과 같은 타 선진국에 비해 여전히 낮은 수준으로, 미국의 경우 5년 생존율이 약 60%에 육박하는 것으로 알려져 있다. 2010~2030년 기준 국내 다발골수종 환자 수 예측(자료 아이큐비아) 다발골수종은 골수에서 형질세포가 비정상적으로 증식하는 혈액암의 일종으로 골 통증과 빈혈, 고칼슘혈증, 신장기능장애 등 다양한 합병증을 일으킨다.특히 다발골수종은 재발이 빈번할 뿐만 아니라 치료 실패 후 다음 단계의 치료를 진행할수록 치료반응이 감소하는 경향을 보여 예후가 상당히 불량한 질환이다.실제 2010년부터 2019년까지 국내 다발골수종 환자 1만1550명을 분석한 연구에 따르면 1차 치료를 받은 환자의 50%가 2차 치료를 진행했고, 약 20%는 4차 이상의 치료를 받은 것으로 조사됐다.이 때문에 재발 및 불응성 다발골수종으로의 진행을 지연시키기 위해 초기 단계부터 효과적인 치료 대안을 사용하는 것이 강조된다.2001~202년 기준 국내 다발골수종 5년 생존율(자료 아이큐비아)다발골수종 5년 생존율의 개선은 치료제의 발전과 맞닿아있다.초기의 단순 화학요법에서 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 고용량 스테로이드를 포함한 복합요법으로 진화했으며, 최근에는 항-CD38 단일클론항체와 BCMA 표적 면역치료와 같은 새로운 치료법이 도입되었다.이러한 새로운 치료법들은 특히 재발 및 불응성 다발골수종 환자들의 생존율 향상과 삶의 질 개선에 상당한 잠재력을 보인다는 평가다.다만, 한국의 경우 미국종합암네트워크(NCCN)에서 권장하는 25개의 다발골수종 치료제 중 절반가량인 13개 약물만이 급여 품목에 포함되어 있다는 미충족 수요도 존재한다.치료제의 가격 문제 등 여러 이슈가 있지만 치료제에 대한 접근 제한은 특히 질환 초기 단계 환자들의 치료를 어렵게 하고 있다는 게 보고서의 시각이다.아이큐비아는 "국내 다발골수종 환자 중 후속 치료 단계로 진행하지 못하는 비율이 각 치료 단계마다 증가하고 있는 상황을 고려하면 효과적인 치료법의 초기 단계 사용이 무엇보다 중요하다"고 강조했다.특히 최근 국내에 새로운 기전의 다발골수종 치료제들이 허가받는 상황에서 접근성에 대한 고민이 필요하다는 시각이다. (자료 아이큐비아) 아이큐비아에서 진행한 조사에 따르면 항-CD38 단일 클론 항체 치료제가 조혈모세포 이식 적합 및 비적합 다발골수종 환자의 1차 치료에 급여가 되면 2024년부터 2028년까지 국내 다발골수종 환자의 968건의 사망과 2434건의 질병 진행을 예방할 수 있을 것으로 예측됐다.이는 미국에서 다발골수종의 새로운 치료법이 도입된 이후 1995년부터 2018년까지 다발골수종 사망률이 23% 감소한 추세와 일치한다.또 보고서는 재발 및 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 anti-BCMA CAR-T 치료제를 사용하면 높은 전체 반응률과 함께 완전 반응 상태가 최소 12개월 이상 유지되었다는 임상시험 결과와 함께 한국에서도 이중항체나 CAR-T 치료의 접근성이 좋아져야 한다는 전문가의 의견을 소개했다.보고서의 연구와 집필에 참여한 에민 탄(EeMin Tan) 아이큐비아 박사는 "국내 최신 실사용 근거(RWE)를 바탕으로 한 다발골수종 치료 지침이 마련되고, 의료기술평가(HTA) 과정에서 환자나 전문가들의 목소리가 적극적으로 반영되어 새로운 치료제의 조기 도입이 가능해진다면 환자들의 생존율과 삶의 질이 크게 향상될 것"이라고 밝혔다.