줄기세포치료제 '셀그램-LC' 곧 조건부 허가될 듯

• 식약처 중앙약심, 심의 결과...임상변수·평가기간은 부적절

국내 개발 줄기세포치료제 '셀그램-LC(Cellgram-LC)'의 시판이 임박했다.

시판은 조건부허가 형식으로 진행될 예정으로, 이후에 있을 3상 임상시험의 평가변수와 기간은 당초 계획에서 일부 수정될 것으로 보인다.

식품의약품안전처는 최근 중앙약사심의위원회에 파미셀의 '셀그램-LC(Cellgram-LC)'의 조건부허가 적절성과 3상 임상시험계획 타당성을 심의하고 이 같이 결론 내렸다.

'셀그램-LC(Cellgram-LC)'은 자가 골수유래 중간엽줄기세포를 원료로 하는 줄기세포치료제로, 알코올로 손상된 간조직의 섬유화 개선과 간 기능 회복이 치료 타깃이다.

업체 측은 지난 7월 경 Child-Pugh grade, 즉 중증의 비가역적 부분에서 조건부허가 사전검토를 신청하고, 조건부허가가 난 후 6개월 시점의 조직형태학적 평가결과를 비교하는 내용을 골자로 한 3상 임상시험계획서도 함께 제출했었다.

식약처는 이번 중앙약심에서 대상 질환의 조건부허가 적절성과 시험계획서 타당성을 자문안건으로 상정했다.

중앙약심은 대체치료 여부, 비가역적 질환 특성 등을 고려했을 때 대상질환은 중증의 비가역 질환에 해당하는 것으로 볼 수 있다고 판단했다. 다만 Child-Pugh grade뿐만 아니라 임상적으로 중증이라고 판단할 수 있는 Child-Pugh grade B, C로 표현하는 것이 보다 적절하다는 데 중지를 모았다.

반면 임상시험계획서에서 평가기간으로 설정한 6개월은 부적절하다고 판단했다. 조직형태학적 평가변수와 평가기간의 경우 비연속적 변수라는 점과 검사방법이 침습적이라는 점, 궁극적 임상 지표인 사망률(또는 간이식률)을 예측할 수 있을 만한 대리지표로 인정할 수 없기 때문인데, 이를 고려해 6개월의 기간은 타당하지 못하다는 것이다.

다시 말해 생존율 개선이 없는 조직형태학적 평가는 대리변수로 적절하지 않고, 평가기간 6개월도 생존율을 예측하기에 짧다는 의미여서 임상시험계획서에 일부 수정이 필요하다는 의미다.

업체 측은 이를 바탕으로 연내에 셀그램-LC'에의 조건부허가를 신청하고 중앙약심의 임상시험계획서 자문에 대한 소명·보완자료를 함께 제출할 계획이다.

한편 파미셀은 최근 '에 대한 미국 FDA에 현지 임상시험을 신청했다. FDA로부터 1상임상을 승인 받으면 파미셀은 유타대학교병원 소화기내과에서 알코올성 간경변 환자를 대상으로 이 약제의 안전성과 유효성 등을 검증하게 된다.