장기지속형 혈우병 시장 출사표 던진 샤이어의 고민

• 주 2회 투여 '애디노베이트' 환자순응도 개선됐지만…허가-급여용량 차이로 약효저하 우려

올해 초 식품의약품안전처의 시판허가를 받았던 샤이어의 장기지속형 혈우병A 치료제 ' 애디노베이트'가 급여 관문을 통과했다. 혈액응고 제8인자가 선천적으로 결핍된 혈우병 A 환자에게 사용되는 이 약은 일주일에 2회 투여만으로도 출혈통제 및 예방이 가능하다.

샤이어와 넥타 테라퓨틱스의 제휴를 통해 확보된 페길레이션(PEGylation) 기술이 적용된 덕분에 기존 제품인 애드베이트(주3회 투여)보다 주당 투여횟수가 3분의 2로 줄었다.

혈우병 분야 권위자로서 애디노베이트 개발 임상에 참여했던 가이 영(Guy Young) 박사(미국 서던캘리포니아대학교 켁 메디컬센터 소아과 교수)는 6일 플라자호텔에서 열린 미디어 RTM에서 "애디베이트를 투여받던 환자가 애디노베이트로 전환할 경우 주사횟수가 연간 52회 감소한다. 혈액응고인자 보충요법을 평생동안 유지해야 하는 혈우병 환자들에게는 삶의 질 차이가 크다"고 평가했다.

낮은 순응도로 인해 약물치료를 유지하면서도 잦은 출혈을 경험했던 환자의 경우 더욱 큰 혜택이 기대된다는 설명이다.

그런데 장기지속형 혈우병A 치료시장에 새롭게 출사표를 던진 샤이어 입장에선 신설 급여기준이 이상적이지 않다는 평가가 나온다. 건강보험심사평가원의 급여 관문을 통과한 장기지속형 혈우병A 치료제 '애디노베이트'와 '엘록테이트' 2종의 급여기준에는 식약처 허가사항이 전부 반영되지 않았다. 급여로 인정되는 투여량은 허가된 용량의 절반에 불과하다.

해외 시판 중인 애디노베이트

애디노베이트는 체중(kg)당 40~50IU 월 8회 투여가 가능하도록 허가를 받았지만, 20-25IU/kg 월 7~8회에 한해 급여 적용된다. 매월 첫 번째 내원 시에는 4회분까지, 두 번째 내원 시에는 3회분까지 인정되는데 응고인자 활성도가 1% 미만인 중증 환자의 경우 두 번째 내원 이후라도 월 8회분까지 급여 적용을 받을 수 있다.

급여 기준대로 투여했을 때 출혈예방 효과가 떨어질 가능성이 제기된다. 가이 영 박사는 "한국 정부가 급여 기준으로 인정한 애디노베이트 용량이 이상적이진 않다. 장기적으로 급여 기준을 개선하기 위한 노력이 필요해 보인다"며 "다만 환자마다 대사범위가 다양하기 때문에 20~25IU/kg 주2회 투여만으로도 혜택을 볼 수 있는 환자그룹은 존재한다"고 말했다.

구체적인 예로는 주 3회 투여해야 하는 애드베이트를 처방받으면서 순응도가 낮았거나 혈관관리가 쉽지 않아 어려움을 겪었던 환자들이 거론됐다. 결국 허가용량보다 낮은 용량으로도 혜택을 볼 수 있는 환자그룹을 선별해 내려는 의료진들의 노력이 필요하다는 설명이다.

회사에 따르면 체중 50kg인 환자가 회당 애디노베이트 25IU/kg를 투여받는다고 가정할 때, 1회 투여량은 1250IU으로 84만3750원의 비용이 소요된다. 한달에 8회씩 12개월을 투여받을 경우 연간 소요되는 총 투약 비용은 8100만원에 이른다. 본인 부담률 5%인 급여 혜택을 적용받지 못한다면 환자 개인이 평생동안 지불하기엔 부담스러운 가격일 수 밖에 없다.

다만 과거 애드베이트 역시 허가용량이 20~40IU/kg로 급여 기준(20~25IU/kg)과 차이가 있었고, 경쟁품목인 엘록테이트 역시 동일한 제약이 있다.

RTM에 동석했던 샤이어코리아 관계자는 "애디노베이트를 필요로 하는 국내 환자들을 위해 정해진 급여 기준에 따라 제품을 출시했다. 당분간은 저용량으로도 혜택을 볼 수 있는 환자들에게 애디노베이트의 이점을 알리는 데 충실할 계획"이라며 "기존 애드베이트와 애디노베이트 모두 각각의 장점이 있기에 다양한 환자들에게 맞는 제품을 공급할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.