반감기 연장 혈우병치료제, 출혈률 감소 입증

• 휴엔 트랜 호주 알프레드병원 혈우병치료센터장
• 반감기 연장제제 예방요법 글로벌 트렌드 변화 언급
• PK 데이터 기반 환자 맞춤 치료 및 치료 유연성 확보 기대

[데일리팜=황병우 기자] "글로벌 혈우병 치료에서 반감기 연장 제제의 사용이 증가한 이유는 명확하다. 표준반감기 제제보다 우수한 치료옵션이기 때문이다. 더 효과적이고 안전한 치료 혜택을 제공할 수 있다는 점에서 주된 선택지로 자리 잡았다."

혈우병 치료가 중증을 벗어나는 것을 넘어 기대수명 증가에 따라 만성질환 대응과 삶의 질 유지 등 포괄적 접근이 강조되고 있다.

이러한 시각으로 최근 글로벌 시장에서는 B형 혈우병 환자들이 표준반감기 제제에서 반감기 연장 제제로 치료를 전환하는 추세가 가속화되는 중이다.

다만 한국은 여전히 표준반감기 제제(이하 SHL) 중심의 시장 구조를 유지하고 있으며, 반감기 연장 제제(이하 EHL)의 점유율은 낮은 수준에 머물러 있다.

휴엔 트랜 호주 알프레드 병원 혈우병 치료 센터장

관련분야 최신지견을 가진 휴엔 트랜 호주 알프레드병원 혈우병치료센터장은 호주의 사례를 근거로 EHL치료가 환자의 순응도를 높이고 삶의 질을 개선할 수 있다고 강조했다.

휴엔 센터장에 따르면 A형 혈우병 유병률과 B형 혈우병 유병률은 전 세계적으로 지역이나 인종과 관계없이 거의 비슷하게 나타난다.

호주의 혈우병 환자는 3200명 정도로 국내 약 2500명과 유사한 수치를 보인다. 두 나라 간의 차이는 치료 전략에 있다.

국내는 SHL이 주를 이루고 있다면 호주는 2023년 EHL을 사용하는 혈우병 환자 수가 SHL을 사용하는 환자 수를 넘어 새로운 옵션으로 자리 잡고 있다.

휴엔 센터장은 "호주는 A형 혈우병과 B형 혈우병 모두 SHL이 도입돼 있으며, 2018년부터는 EHL인 엘록테이트와 알프로릭스가 호주에서 각각 A형 혈우병과 B형 혈우병에 혈액응고인자로써 가장 많이 사용되고 있다"고 밝혔다.

그가 밝힌 혈우병 치료에서 EHL의 사용이 증가한 이유는 SHL 대비 환자치료 부담을 줄일 수 있기 때문이다.

휴엔 센터장은 "B형 혈우병에서 현재 사용할 수 있는 EHL의 반감기는 약 100시간에 달하지만, SHL은 약 24시간으로 약 5배의 반감기 지속 시간의 차이가 있다"며 "이러한 차이는 투여 빈도를 줄이고 환자의 삶의 질을 개선하는 데 중요한 역할을 한다"고 평가했다.

또 그는 "EHL은 이미 효과성과 안전성이 충분히 입증된 상태다. 과거 환자들의 치료 패턴을 살펴보면 SHL을 사용하는 환자들은 치료 순응도에서 어려움을 겪는 경우가 많았다"면서 "혈우병 환자의 삶의 질과 환자 맞춤형 치료 가능성 측면에서 EHL은 환자의 치료 부담을 크게 줄일 수 있다"고 말했다.

"반감기 연장제제 혈우병 환자별 맞춤 치료 강점"

이날 휴엔 센터장은 반감기 연장 제제가 모든 환자에서 기존 SHL 보다 '더 나은(the better)' 옵션이라고 언급했다.

특히 현재 근무하는 병원에서 SHL의 제외를 고려할 정도로 굳이 SHL을 고수할 이유가 없다고 강조했다.

이는 약동학적 프로파일(PK, pharmacokinetics) 데이터를 기반으로 환자별 최적의 용량과 투여 빈도를 설정해 맞춤형 치료가 가능하기 때문이라는 게 휴엔 센터장의 시각이다.

가령 기존에 SHL로 주 2회 예방요법을 시행하던 환자의 경우 EHL로 변경하면 대부분 주 1회 투여로 투여 횟수를 줄이는 등 치료의 유연성을 높이고 환자의 부담을 줄일 수 있다.

실제 호주에서 반감기 연장 제제 전환 6개월 차와 12개월 차를 기준으로 자료를 수집한 실사용 데이터(Real-world data, RWD) 연구를 살펴보면 환자들의 투여 횟수가 감소했음에도 불구하고 필요한 총투여량은 안정적으로 유지되거나 오히려 감소하는 경향을 보였다.

또 투여 빈도가 줄면서 치료 과정 간소화에 따른 환자들의 치료 순응도가 개선됐으며, 연간 출혈률(ABR, Annual Bleeding Rate)이 감소한 것으로 나타났다.

이에 대해 휴엔 센터장은 "EHL 사용 후 치료 부담이 줄고, 최적화된 계획에 따른 높은 순응도와 함께 연간 출혈률도 감소했다"고 설명했다.

이어 그는 "혈우병 환자는 평생 정맥주사를 통해 치료받기 때문에 혈관 보존이 매우 중요하다. 투여 빈도를 줄일 수 있는 치료 옵션을 제공하면 혈관 손상을 최소화하는 데 도움이 될 뿐만 아니라, 환자의 전반적인 삶의 질 개선에도 기여할 수 있다"고 언급했다.

끝으로 그는 새로운 치료 옵션으로 전환하기 위해서는 교육과 정보전달을 통한 효과적인 치료 결정으로 이어져야 한다고 강조했다.

휴엔 센터장은 "새로운 치료 옵션에 대한 충분한 이해와 인식이 확산되어야만 환자와 의료진이 더 효과적인 치료 결정을 내릴 수 있다"며 "이 과정에서 호주나 캐나다 등 반감기 연장 제제로 전환을 성공적으로 진행한 국가의 사례를 바탕으로 환자에게 실질적인 혜택을 제공한다는 점이 전달된다면 신뢰를 할 것으로 본다"고 조언했다.

이어 그는 "특히 EHL로의 전환은 체계적으로 조율하기 위해 혈우병 전문 기관에서 이루어져야 한다"며 "장기적으로는 국가 차원의 등록 시스템을 운영하면 환자치료 데이터를 체계적으로 관리하고 전략 수립에 도움이 될 수 있다"고 덧붙였다.