SMA치료제 '스핀라자' 고용량 급여 확대 절차 돌입

• 임상 연구 통해 SMA 기능 개선·회복 입증
• 적정성 평가 진행...연내 약평위 상정 기대

[데일리팜=어윤호 기자] SMA치료제 '스핀라자'가 고용량요법 급여기준 확대를 노린다.

취재 결과, 바이오젠코리아는 지난 7월 척수성근위축증(SMA, Spinal muscular atrophy) 치료제 스핀라자(누시네르센) 고용량요법(도입용량 50mg, 유지요법 28mg)의 보헙급여 확대 신청을 제출했다. 스핀라자는 현재 본격적인 건강보험심사평가원 적정성 평가 단계에 돌입했다.

현재 국내 SMA 치료제 시장은 스핀라자를 필두로 유전자 치료제와 경구용 치료제 등이 차례로 급여권에 진입하며 치료 옵션이 다변화됐다. 그러나 기존 치료제들의 급여 기준이 보수적으로 설정돼 있어, 투약 중단 불안 등 현장의 사각지대 해소와 치료 접근성 개선을 요구하는 목소리가 꾸준히 이어져 왔다.

더욱이 최근 SMA 치료 트렌드는 단순한 생존 기간 연장이나 기능 유지에 머무르지 않고 있다. 환자의 실질적인 삶의 질 향상과 정상 발달 단계 도달을 목표로 삼으며, 질환 진행을 늦추는 것을 넘어 최대한의 신경근육 기능 회복을 이끌어내는 보다 적극적인 치료 전략이 요구되고 있다. 고용량 스핀라자는 이러한 임상 현장의 미충족 수요를 정조준하고 있다.

고용량 스핀라자는 글로벌 2·3상 임상연구인 DEVOTE와 장기 연장 연구인 ONWARD 등을 통해 임상적 가치를 입증했다.

연구 결과, 고용량 스핀라자는 생후 6개월 이전 증상이 나타난 1형 SMA 환자에서 영아 운동 기능 평가 척도(CHOP-INTEND)가 기저치 대비 평균 15.1점 향상되며 미치료 대조군(11.1점 악화) 대비 유의미한 운동 기능 개선을 입증했다. 또한 신경 손상 지표인 혈장 신경미세섬유 경쇄(NfL) 수치를 93%까지 크게 감소시켜 신경세포 손상 억제 효과를 확인했다.

기존 12mg 투여 환자의 고용량 전환 효과를 평가한 다기관 장기 연장 연구인 ONWARD에서도 긍정적인 데이터가 확인됐다. 전환 후 302일간의 관찰 결과, 보행 환자(기저치 대비 평균 2.5점 상승)와 비보행 환자(기저치 대비 평균 1.1점 상승) 모두에서 해머스미스 운동 기능 척도(HFMSE)가 개선됐으며, 상지 기능 평가(RULM) 역시 전반적인 호전세를 뚜렷하게 나타냈다.

임상 전문가들은 고용량 스핀라자를 단순한 고용량제제가 아닌, SMA 환자의 신경 손상을 보다 강력히 억제하고 치료를 최적화할 수 있는 치료 옵션으로 평가하고 있다.

이에 따라, 이르면 이달 중 급여 기준 설정 논의가 마무리되고 연내 약제급여평가위원회 상정까지 속도감 있게 진행될 것이라는 관측도 나온다. 고용량 스핀라자가 입증한 임상적 유용성이 조속한 제도권 안착과 환자 치료 접근성 확대로 이어질 수 있을지 주목된다.