자카비, 약제 최초로 골수섬유화 개선 효과 확인

• ASCO서 '하이드리아' 추적연구 간접비교 분석 발표

골수섬유증치료제 '자카비'

노바티스의 골수섬유증치료제 ' 자카비'가 약제로는 세계 최초로 골수섬유증의 조직학적 섬유화 개선 효과를 입증했다. 최근 미국 시카고에서 개최된 미국임상종양학회(ASCO)서 발표된 임상시험 결과에 따르면 자카비(룩소리티닙) 치료군에서 24개월과 48개월 치료시점에 골수섬유화 정도를 측정하는 WHO 지표가 안정됐거나 개선 됐음을 확인했다. 이번 연구는 자카비의 장기적 유효성 및 안전성 평가를 위한 개방 표지, 비무작위 배정 연구이다.

연구는 자카비 251연구에서 기저시점, 24개월(67명), 48개월(17명)에 골수검사를 시행한 환자와 기존 대증적 치료방법인 BMS의 '하이드리아(하이드록시유리아)'의 전향적 추적연구에서 무작위 추출한 환자간 치료성적을 간접비교 분석하는 방식으로 진행됐다. 그 결과 자카비 24개월 치료시점에서 57%의 환자에게서 골수 섬유화가 안정됐고 나아가15%의 환자에서는 골수섬유화의 조직학적 개선이 확인됐다. 또 48개월 장기치료 결과 골수섬유화 안정비율은 53%, 섬유화가 개선 된 환자의 비율은 24%였다. 원종호 순천향대병원 혈액종양내과 교수는 "이전까지 골수섬유증은 골수이식수술만이 완치방법이었으나 이는 치사율과 이환률이 높아 제한적 치료방법이었다"고 설명했다.

아울러 "이번 자카비 치료의 골수섬유화 안정 효과는 환자의 생존기간 연장과 함께 임상적으로 큰 의미가 있다"며 "다만 이번 연구는 간접비교 결과라는 제한점이 있기 때문에 자카비 등록임상의 후기연구를 통한 추가적인 검증이 필요하다"고 강조했다. 한편 골수섬유증은 혈구생성을 조절하는 JAK 신호전달의 이상으로 골수가 섬유화되는 질환으로 섬유화 된 골수가 혈구 생성에 오류를 일으켜 비장비대 등의 기타 중증 합병증으로 이어져 생명을 위협하는 질환이다.

예후가 좋지 않고 치료방법이 거의 없어 골수섬유증 환자들의 예상 수명은 5.7년에 불과하며 골수의 섬유화 정도는 질환의 예후를 평가하는 중요한 생물학적 지표이다.