SK케미칼, 혈우병신약 앱스틸라 미 FDA 허가

• 안전성·효능 개선...환자 90% 이상 출혈 조절 확인

혈우병 신약 '앱스틸라'

SK케미칼의 혈우병 신약이 국내 최초로 미국 FDA 관문을 통과했다.

이번에 승인을 획득한 혈우병 치료제 '앱스틸라(NBP601, AFSTYLA)'은 SK케미칼이 지난 2009년 호주 CSL사(CSL Limited. 이하 CSL)에 기술 수출한 바이오 신약 물질로 국내 제약사가 개발한 바이오 신약이 FDA 시판 허가를 받은 것은 처음이다.

NBP601은 현재 유럽과 호주에서도 최종 시판 승인 단계에 있는 상태다.

이 약은 세계최초로 SK케미칼이 개발한 '단일 사슬형 분자구조(single-chain product)를 가진 제8인자3)'이다.

기존 혈우병치료제는 분리된 두 개의 단백질이 연합된 형태였다. 반면 단일 사슬형 분자구조는 두 단백질을 하나로 완전 결합시켜 안정성을 획기적으로 개선, 효능과 약효의 지속 시간을 향상시켰다는 것이 회사 측의 설명이다.

글로벌 임상 결과, NBP601로 예방적 치료를 받은 성인과 청소년 환자들은 연간출혈빈도(ABR, Annualized bleeding rate) 수치가 평균 1.14로 기존 약물에 비해 40%가 개선된 것으로 나타났다. 12세 미만의 어린이는 평균 3.69의 출현빈도를 보였다.

연간자연출혈빈도(AsBR, annualized spontaneous bleeding rate) 수치는 소아와 청소년, 성인 모두 평균 0.0을 기록했다.

출혈을 일으킨 성인·청소년 848명과 소아 347명 중 성인·청소년은 94%, 소아는 96%가 NBP601 2회 이하 투여로 출혈이 조절됐다. 성인·청소년 81%, 소아 86%는 1회 투여로 출혈이 효과적으로 조절됐다. 주기적으로 주 3~4회 투여해야 하는 기존 제품 대비 환자의 편의성이 개선된 것이다.

출혈에 대한 지혈 관리도 성인·청소년은 94%가, 소아는 96%가 매우 우수(excellent) 또는 우수(good)함을 보였다. 특히 A형 혈우병의 인자를 대체하는 치료법에서 가장 심각한 부작용인 중화항체반응은 단 한 건도 보고되지 않아 안전성을 입증했다.

리사 보기오 미국 시카고 러시대학 병원 교수는 "NBP601는 분자 안정성과 효능의 지속성을 명확히 개선시켰다. 세계 최초 단일 사슬형 치료법의 FDA 시판 허가를 통해 환자와 의료 관계자는 새로운 치료 대안을 얻게 될 것이다"라고 말했다.