[데일리팜=안경진 기자] 헬릭스미스는 미국식품의약국(FDA)에 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)' 당뇨병성신경병증(DPN) 임상 3-3상 프로토콜을 제출했다고 16일 밝혔다. 이번 임상은 헬릭스미스가 당뇨병성신경병증 환자에 대한 '엔젠시스'의 유효성을 확인하기 위해 세 번?로 추진하는 3상임상시험이다. 복수의 3상임상 결과를 권고하는 FDA 가이드라인에 따라 기획됐다. 프리가발린, 가바펜틴 등 가바펜티노이드 계열 약물을 복용하지 않는당뇨병성 신경병증 환자를 대상으로 '엔젠시스'와 위약의 통증감소 효과를 비교한다는 점에서 3-2상임상과 진행방식이 유사하다. 다만 장기간 유효성과 안전성 데이터를 수집하기 위해 추적 기간을 1년으로 설정했다. 주평가지표는 시험약 첫 투약 후 6개월째에 통증감소 효과다. 피험자가 기록한 통증일기(pain diary)를 통해 일주일간 평균 통증감소 효과를 측정하게 된다. 부평가 지표는 ▲6, 9, 12개월 시점에 일주일간 평균 50% 이상의 통증감소 효과를 나타낸 환자 비율 ▲첫 주사 후 9, 12개월 시점의 일주일 평균 통증 감소 효과 ▲6, 9, 12개월째 가장 심한 통증의 감소 효과 등이다. 헬릭스미스는 피험자 모집규모를 152명으로 설정했다. 50%의 피험자에 대한 자료를 수집한 뒤 중간 분석을 거쳐 최대 250명까지 피험자수를 늘리겠다는 계획이다. 임상시험은 미국 시카고 소재 노스웨스턴대학을 비롯해 미국 전역의 15개 임상시험센터에서 진행된다. 헬릭스미스는 현재 당뇨병성신경병증 관련 엔젠시스의 미국 3-2상임상을 진행 중이다. 지난 6월 미국 국립보건원(NIH)의 임상정보사이트에 임상시험계획을 등록하고, 피험자를 모집을 시작했다. 다음달 피험자 대상 첫 시험약 투여를 앞두고 있다. FDA로부터 3-3상임상시험계획을 승인받고 임상시작 단계에 진입하면 당뇨병성신경병증 관련 2건의 미국 3상임상을 동시 진행하게 되는 셈이다. 헬릭스미스 김선영 대표는 "기존 당뇨병성신경병증 치료제는 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니다. 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다"라며 "현재 진행 중인 DPN 3-2상과 함께 3-3상의 성공적 운영을 위해 최선을 다하겠다"라고 말했다. '엔젠시스'는 혈관생성, 신경재생을 통해 신경병증의 근본 원인을 공략하는 유전자치료제다. 지난 2018년 FDA로부터 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정받으면서 상업화 기대감을 키웠지만, 올해 초 3-1상임상 결과 주평가지표 달성에 실패한 바 있다.