[데일리팜=어윤호 기자] 백혈병 신약 '보술리프(보수티닙)'가 내년부터 보험급여 목록에 등재될 전망이다. 관련업계에 따르면 한국화이자는 국민건강보험공단과 최근 만성골수성백혈병(CML, Chronic Myelogenous Leukemia)치료제 보술리프의 약가협상을 타결했다. 이에 따라 보술리프는 이달 건강보장정책심의위원회에 상정될 예정이며 이변이 없는 이상 오는 2024년 1월부터 급여 처방이 가능해질 것으로 판단된다. 지난 1월 국내 허가된 이 약은 2012년 미국 FDA 승인 이후 다소 늦게 국내 상용화가 이뤄졌다. 보술리프는 한국노바티스의 '타시그나(닐로티닙)', 한국BMS제약의 '스프라이셀(다사티닙)', 일양약품의 '슈펙트(라도티닙)' 등과 같은 2세대 표적항암제로, 선진입 약물이 있는 만큼 등재 절차에 큰 어려움은 없을 것으로 판단된다. 보술리프는 새로 진단된 CML 환자를 대상으로 진행한 3상 NCT02130557 연구를 통해 효능과 안전성을 검증 받았다. 1차 평가지표는 12개월 기준 주요분자학적반응(MMR)이다. 연구 결과 보술리프는 MMR 47%를 나타냈다. 비교 약제인 1세대 약물 글리벡(이매티닙)은 36%였다. 60개월 기준 MMR은 보술리프 74%, 글리벡 66%다. 60개월 추적관찰 후 반응자의 MMR까지 시간중앙값은 보술리프 9.0개월 글리벡 11.9개월이다. 한편 CML 표적항암제는 이제 차세대 약물들이 진입하고 있다. 3세대 약물로 불리는 한국오츠카 '아이클루시그(포나티닙)'가 있으며 4세대 치료제로는 노바티스 '셈블릭스(애시미닙)'가 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 이뮤노포지는 지난 12일 열린 산업통상자원부 주최 '2023년 소부장(소재/부품/장비) 기술투자 주간 유공자 포상 시상식'에서 ‘KITIA 회장상(한국소재부품장비투자기관협의회회장 박기호)’을 수상했다. 이뮤노포지는 반감기를 연장하는 ELP 플랫폼 관련 특허를 도입해 신약개발을 통한 바이오산업 경쟁력 제고에 기여한 공로를 인정받았다. 도입한 특허에 기반한 펨지빕타딜(Pemziviptadil)은 듀시엔형 근이영양증 심근병증(Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy)에 대한 혁신신약 후모물질이다. 이 후보물질은 산업통상자원부 ‘2023년도 전략기술형(글로벌기술도입형) 국제공동기술개발 신규과제’ 지원을 받아 2024년 임상2상을 계획하고 있다. 펨지빕타딜은 다발성근염, 피부근염에 대한 미국 FDA 희귀의약품 지정 및 식품의약품안전처의 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다. 듀시엔형 근이영양증 심근병증은 근이영양증 가운데에서도 가장 빈도가 높은 유전성 질환인 듀시엔형 근이영양증 환자의 주요 사망 원인이다. 듀시엔형 근이영양증은 유전자의 돌연변이로 인해근력이 약화되면서 보행기능을 비롯한 운동기능 상실하고 65%에 달하는 환자가 20세 미만일 정도로 수명을 단축시키는 희귀질환이다.

[데일리팜=노병철 기자] 헬스케어기업 헥토헬스케어(구 바이오일레븐)는 보건복지부와 한국건강증진개발원이 주관하는 ‘2023 건강친화기업’ 인증을 획득, 지난 12일 서울 강남구 보코서울강남에서 열린 ‘2023 건강친화기업 인증제도 성과대회’에서 인증서를 받았다. 건강친화기업 인증제도는 직장 내문화와 환경을 건강친화적으로 조성하고, 직원 스스로 건강관리를 적극 수행할 수 있도록 지원하는 등 건강친화제도를 모범적으로 운영하고 있는 기업을 인증하는 제도다. 심사는 ‘건강친화기업 인증 심사단’의 서류 및 현장 심사와 조사 전문기관을 통한 직원만족도 조사 결과에 대한 평가를 거쳐 ‘건강친화기업 인증위원회’의 최종 의결을 통해 선정됐다. 선정 과정에서는 해당 기업 경영진의 건강 친화경영 의지, 기업 내 건강친화 문화 및 건강증진을 위한 프로그램 등이 심도 있게 평가됐다. 인증 유효기간은 2023년 12월 1일부터 2026년 11월 30일까지 3년이다. 올해 건강친화기업 인증에는 대기업, 중견/중소기업을 포함 약47개 사가 지원한 가운데 최종 27개 사가 선정됐다. 헥토헬스케어는 심사 대상인 4개 부문 모두에서 우수한 평가를 받았으며 특히 직원의 건강을 기업경영의 중요한 부분으로 인식하고 건강친화적인 근무 환경과 문화를 조성하고자 노력한 점에서 높은 점수를 받았다. 헥토헬스케어는 임직원의 건강 증진을 위한 걷기 활동 ‘뚜벅뚜벅 챌린지’를 비롯해 다양한 복지제도를 통해 임직원들의 건강 관리에 대한 관심을 환기하고 적극 참여를 권장하고 있다. 2020년 시작된 뚜벅뚜벅 챌린지는 걷기를 통한 건강 증진과 직원단합 효과를 입증했으며, 나아가 걸음 수에 따라 복지 포인트를 지급하는 '뚜벅 포인트' 제도로 정착하는 등 건강한 기업문화를 만들었다. 또, 고함량 프로바이오틱스 '드시모네'를 매월 지급하고 건강한 식사를 세 끼 모두 제공하는 사내 식당 '채움'을 운영하는 등 임직원 건강을 위해 다양한 노력을 하고 있다. 헥토헬스케어 관계자는 “무엇보다 직원들의 적극적인 참여 덕분에 건강한 조직문화, 근무 환경 등을 조성할 수 있었다”며 “앞으로도 헥토헬스케어는 고객의 건강을 케어하기 위해 임직원들부터 건강한 몸과 마음을 갖추겠다는 일념으로 끊임없이 노력할 것”이라고 밝혔다.

[데일리팜=노병철 기자] 웰스바이오(대표 최영호/이민전)는 팜젠사이언스와 코로나19 바이러스와 A형/B형 독감 진단키트인 ‘careUS™ COVID/Flu A&B Antigen Combo’에 대한 국내 공급 계약을 맺었다고 13일 밝혔다. 콤보키트는 호흡기 감염증이 의심되는 환자로부터 채취한 비인두 면봉 검체에서 코로나19, 인플루엔자 A형/B형 항원을 검출해 감염 여부를 진단하는 체외진단의료기기다. 기존 제품은 서로 다른 두 개의 키트를 사용했지만 이 제품은 하나의 키트로 코로나19 및 A형/B형 독감의 감염 여부를 동시에 확인할 수 있다. 하나의 면봉으로 1회의 검체 채취를 통해 모든 검사를 수행할 수 있어 사용성이 우수하고, 환자 부담이 적다는 장점이 있다. 더불어 검사 결과를 15분 이내로 빠르게 확인할 수 있고, 높은 민감도를 위한 설계로 우수한 임상적 성능이 검증됐다. 검사 결과는 다양한 밴드 색상으로 차별화하여 나타나게 설계돼 검사자의 손쉬운 판독을 돕는다. 현재 코로나19 감염증의 경우, 지난 8월 2주차를 기점으로 확진자 감소세를 나타내고는 있으나, 11월 1주차를 기점으로 새로운 변이 바이러스인 HK.3가 기존의 EG.5 변이를 제치고 우세종으로 전환되어 안심할 수 없는 상황이다. 또한 계절성 독감의 경우, 최근 일교차가 커지면서 초중고를 중심으로 의심환자가 급증하고 있어 방역 당국의 고민이 깊어지고 있다. 이처럼 많은 전문가들이 예상했던 ‘트윈데믹’이 현실화된 상황 속에서 웰스바이오는 이 제품을 팜젠사이언스의 국내 영업망을 통해 다수 의료기관에 적극 공급할 예정이다. 웰스바이오 관계자는 “당사는 체외진단의료기기 전문 기업으로서 큰 책임감을 느끼고 있으며, 향후 지속적으로 우수한 성능의 진단키트를 다수 공급함으로써 국내 방역 체계에 긍정적인 영향력을 행사할 것”이라고 밝혔다.

[데일리팜=손형민 기자] 류마티스 관절염, 아토피피부염 등에 쓰이는 JAK 억제제의 활동범위가 강직척추염으로 확장되고 있다. 13일 한국애브비는 서울 강남구 안다즈호텔에서 자사 야누스 키나제(JAK) 억제제인 린버크(성분명 유파다시티닙)의 중증 활동성 강직척추염 치료 대상 보험급여 적용을 기념하는 기자간담회를 개최했다. 린버크는 지난 1일 성인 중증 활동성 강직척추염 치료에 보험 급여가 적용됐다. 린버크는 종양괴사인자알파억제제(TNF-α) 또는 인터루킨(IL)-17 억제제에 반응이 불충분하거나 부작용 등으로 치료를 중단한 중증 활동성 강직척추염 환자에게 급여로 치료가 가능하다. 이번 급여 확대로 인해 린버크는 염증과 관련된 아토피, 류마티스 관절염, 궤양성대장염뿐만 아니라 강직척추염 환자에게도 쓰임새가 커질 것으로 분석된다. 린버크는 성인 활동성 강직척추염 환자 대상으로 진행한 SELECT-AXIS 1 임상2/3상 연구와 SELECT-AXIS2 3상 연구에서 효능과 안전성을 확인했다. 생물학적제제 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 진행된 SELECT-AXIS 1 연구에서 린버크군은 ASAS40(국제척추관절염평사학회 반응 기준 40% 이상 개선) 관련 14주차 반응을 52% 기록하며 위약군 대비 높은 수치를 보였다. 생물학적제제 치료에 실패한 환자 대상인 SELECT-AXIS2 연구에서 린버크군의 ASAS40 반응은 14주차 45%로 위약군 18% 대비 유효성을 보였다. 통증 평균 감소는 린버크군 -3.00, 위약군 -1.47을 기록하며 차이가 나타났다. 강직척추염 미충족 수요 존재…린버크 등 JAK 억제제 대안 부상 강직척추염은 척추에 염증이 발생하고 점차적으로 척추 마디가 굳어지는 자가면역질환이다. 여러 척추 관절에 염증으로 인한 통증, 강직감 등이 발생한다. 치료하지 않고 방치할 경우 척추 관절이 굳어 움직이지 못하게 될 수 있다. 환자 수도 매년 꾸준히 증가하는 추세다. 건강보험심사평가원 보건의료빅데이터에 따르면 국내 강직척추염 환자 수는 2022년 5만 2616명으로 최근 5년 간 지속적인 증가세를 보이고 있다. 강직척추염 환자의 치료 만족도 조사결과에 따르면 환자 절반가량이 현재 치료를 불만족스러워하는 것으로 나타났다. 임상적 치료 결과는 많이 개선됐지만 관해 도달과 통증 조절, 피로, 심리적 문제(불안, 우울) 등에 있어 여전히 미충족 수요가 남아있다고 평가된다. 이에 젤잔즈(토파시티닙), 린버크 등 JAK 억제제가 급여권에 들어오면서 환자 치료 성적을 개선할 수 있을 것이라고 분석되고 있다. 홍승재 경희대병원 류마티스내과 교수는 “강직척추염 치료에 린버크 등 경구제가 등장해 환자에게 많이 도움될 것이라고 생각한다"라며 "젤잔즈는 심혈관질환(CVD) 리스크에 노출이 많이 돼 있다고 평가된다. 임상 결과를 비춰 봤을 때 린버크가 더 많이 선택을 받지 않을까 생각하고 있다”고 전했다.

[데일리팜=손형민 기자] 유전자 편집 기술을 활용한 신약이 잇달아 미국 허가를 획득하며 상용화에 한발짝 다가섰다. 높은 가격과 안전성에 대한 우려는 개발사들이 극복해야 할 숙제로 남겨졌다. 13일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 최근 미국 바이오기업 버텍스 파마슈티컬스와 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스가 개발한 유전자 편집 치료제 엑사셀(영국 허가명 가스케비)을 정식 승인했다. 또 같은 날 미국 블루버드바이오의 유전자 편집 치료제인 리프제니아를 허가했다. 유전자 편집 기술을 활용한 두 치료제는 이번 허가를 통해 12세 이상 중증 겸상적혈구증후군 환자를 대상으로 미국 내에서 사용할 수 있다. 엑사셀은 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 시스템을 사용하는 세계 최초의 의약품이다. 엑사셀은 영국과 바레인에 이어 미국에서도 허가 획득에 성공했다. 유전자 가위는 DNA 특정 부위를 인식해 절단하는 분자생물학적 도구다. 유전체 교정 도구에는 징크핑거뉴클라아제, 탈렌, CRISPR/Cas-9 등이 있는데 이번에 엑사셀에 적용된 기술은 3세대 유전자 가위인 CRISPR/Cas-9이다. 리프제니아는 유전자 사본을 주입해 기형 세포 발생을 억제하는 특정 헤모글로빈의 역할을 강화하는 기전을 갖고 있다. 이에 환자의 혈액 줄기세포는 정상적인 헤모글로빈을 생성할 수 있다. 유전자 편집 치료제 장점 많지만…높은 가격과 안전성 이슈는 존재 겸상적혈구증후군은 유전병 중 하나로 헤모글로빈 유전자 변이로 인해 적혈구의 모양이 낫이나 초승달 모양으로 변하는 질병이다. 현재는 조혈모세포 이식이 유일한 치료 방법이지만 유전자 편집 기술을 활용한 치료제가 승인된 만큼 환자 치료옵션이 다양해졌다는 분석이다. 특히 두 치료제는 한 번 투여로 재이식한 줄기세포가 체내에서 영구적으로 활동할 수 있다는 장점이 있다. 다만 높은 가격과 안전성 문제는 걸림돌이다. 현재 엑사셀의 가격은 220만달러(약 29억원) 전후로 형성될 것으로 전망되고 있다. 리프제니아는 이보다 더 비싼 310만달러(약 41억원)로 책정됐다. 가격 문제로 인해 환자가 치료제 투여 대신 조혈모세포 이식을 선택할 가능성도 적지 않다. 또 안전성 우려도 대두되고 있다. 새로운 유전자 편집 기술이 자칫 질병과 관련 없는 부분에 영향을 미쳐 부작용 유발할 수도 있기 때문이다. 임상에서 리프제니아 투여 이후 환자 2명이 혈액암 발병으로 사망했다. 사망 원인을 분석한 결과 리프제니아가 혈액암 발병과 무관한 것으로 밝혀졌으나 FDA는 리프제니아를 승인하며 혈액암에 대한 경고를 추가했다. 이에 유전자 편집 치료제에 대한 안전성 확보를 위해서는 장기간 투여 결과가 필요하다는 분석도 나오고 있다. FDA 자문위원회는 두 새로운 유형의 기술이 잠재적으로 다른 부작용을 일으킬 수 있지만 치료 혜택이 안전성 우려보다 더 크다고 판단한 바 있다. 유전자 편집 치료제 상용화 가능성에 기술 보유한 국내 기업도 주목 유전자 편집 기술을 활용한 치료제들의 상용화 가능성이 높아지면서 툴젠, 진코어 등 국내 유전자 편집 기술 보유 기업에 대한 관심도 높아졌다. 툴젠은 차세대 유전자 가위인 Sniper2L 기술을 확보했다. 이를 통해 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 신약후보물질인 TGT-001를 개발하고 있다. 툴젠은 기술을 특허화 하는데 성공했고 지난 3월 Nature Chemical Biology에 관련 연구성과를 발표한 바 있다. 진코어는 초소형 유전자가위 기술인 TaRGET 플랫폼을 보유하고 있다. TaRGET은 CRISPR-Cas9 대비 유전자 편집 효소의 크기가 작아 아데노관련바이러스(AAV)로 전달이 가능해 생체 내(in vivo) 유전자 치료제 개발에 유용한 기술이다. 회사 측은 신경세포의 기능 저하와 관련된 원인 유전자를 교정하는 치료제 개발 계획을 갖고 있다.

[데일리팜=이석준 기자] JW중외제약은 고형암 치료제로 개발하고 있는 'JW2286' 1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다고 13일 밝혔다. 임상은 서울대학병원에서 60여 명의 건강한 한국인 및 코카시안 성인 대상이다. JW2286의 안전성, 내약성, 약동학적 특성 평가를 목적으로 한다. JW2286은 STAT3을 선택적으로 저해하는 새로운 기전의 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 경구제로 개발하고 있으며, 삼중음성 유방암, 위암, 직결장암 등 고형암이 적응증이다. STAT3은 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 단백질(전사인자)이다. STAT3의 비정상적 활성화는 암세포의 성장과 증식, 전이, 약제 내성에 깊이 관여하고 있으며 아토피 피부염과 같은 염증성 질환과 자가면역질환을 유발한다고 알려져 있다. JW중외제약이 2021년 미국암연구학회(AACR) 연례학술회의서 발표한 비임상 약리시험 평가 결과에 따르면, JW2286은 STAT3 활성이 바이오마커인 여러 고형암에서 기존 표준요법 대비 높은 유효성과 안전성을 보였다. 특히 삼중음성 유방암에 강력한 효능을 나타냈다. 삼중음성 유방암은 여성 호르몬과 표피성장인자(HER2)의 영향을 받지 않는 유방암으로 미충족 의료 수요가 높다. 한편, JW2286은 '2022년도 2차 국가신약개발사업' 지원 과제로 선정됐다. 국가신약개발사업단으로부터 연구비를 지원받아 JW2286의 GLP(비임상시험규정)에 따른 독성평가와 임상용 약물 생산을 완료했다.

[데일리팜=이석준 기자] 샤페론은 최근 미국 댈러스에서 아토피 치료제 '누겔' 2상 연구자 미팅을 마무리했다고 13일 밝혔다. 연구자 미팅은 연구기관의 연구책임자 및 관계자들을 초청해 임상 진행 상황 및 향후 계획 등을 소개하고 논의하기 위해 마련된 자리다. 누겔은 'GPCR19' 작용제다. 아토피 피부염 치료를 위한 세계 최초의 염증 조절 약물이다. 주요 염증복합체의 개시 단계와 증폭 단계 모두 억제하고, 피부의 염증 억제 세포 수를 증가시켜 유망한 결과를 낼 것으로 기대된다. 2상 연구 기관 중 하나인 NYC 병원 연구 책임자 Dr. Sadick은 "북미에서 여저??안전하고 지속 가능한 아토피 치료제에 대한 미충족 수요(unmet need)가 존재한다. 누겔 임상을 성공적으로 진행해 경증 및 중증 아토피 피부질환자의 증상과 삶의 질 개선에 이바지하고 싶다"고 말했다. 국내 임상기관으로 참여 예정인 분당서울대학교 병원 나정임 교수는 "다른 치료제를 적용하기 어려운 두피에 병변이 있는 환자들도 연구에 포함 가능해 누겔 2상이 주목된다"고 기대했다. 샤페론은 지난 9월 미국 FDA로부터 누겔 글로벌 2상 시험 진행 승인을 받았다. 임상은 아토피 피부염 환자에 대한 위약 대비 누겔의 습진 범위 및 중증도 지수(EASI 점수) 개선 효과 확인을 목표로 한다. 경증 또는 중증의 아토피 피부염 환자 210명이 대상이다. 이중 눈가림 방식으로 위약과 누겔을 약 8주간 바르게 된다. 성승용 샤페론 대표이사는 "누겔은 스테로이드와 비슷한 효과를 가지면서도 부작용에서 자유롭기 때문에 안전성을 확보한 것이 특징이다. 미국 2상에서 누겔 우수성을 입증해 글로벌 시장에 진출하는 기반이 탄탄해질 것으로 기대한다"고 말했다. 한편 샤페론 주요 파이프라인은 누겔을 비롯해 호흡기 질환 치료제 '누세핀(NuSepin)', 알츠하이머 치매치료제 '누세린(NuCerin)', 나노바디(Nanobody) 이중항체 면역항암제 '파필릭시맙(Papiliximab)' 등이다.