코오롱생명과학 인보사케이주(이하 인보사)의 경증 환자 대상 치료 적응증 추가 획득을 위한 임상시험승인계획 취소처분 결정이 내달까지 잠정 보류됐다. 26일 서울행정법원 14부(부장판사 김정중)는 코오롱생과가 제기한 식품의약품안전처의 Kellgren & Lawrence Grade 2 진단 환자를 대상으로 한 인보사 유효성·안전성 평가 목적 임상계획 취소 처분 효력정지 신청 인용에 앞서 잠정 정지를 결정했다. 재판부는 "눈가림이 해제된 상황에서 임상시험 목적이 사라졌지만 당장 급하게 결정할 수 있는 문제가 아니다"며 "당장 판단할 경우 (임상 투약 환자) 139명의 권리 문제와 불안감 등 판단 요소가 복잡하다"며 추가 서면 자료 제출을 요구했다. 재판부는 명확한 근거 자료를 검토한 뒤 향후 3~4주 시간을 가진 뒤 결정하겠다고 밝혔다. 식약처는 지난 3일 행정처분 공고를 통해 작년 11월 승인받은 Kellgren & Lawrence Grade 2 진단 환자 대상 동종연골유래연골세포(1액)와 TGF-β1유전자도입 동종연골유래연골세포(2액)를 사용한 유효성·안전성 평가 목적의 인보사 임상시험계획을 취소했다. 이날 심문자리에서 코오롱생과와 식약처 주장이 첨예하게 마주쳤다. 코오롱생과는 "이번 임상은 16개 임상시험기관에서 139명이 등록돼 임상르 진행 중"이라며 52주 동안 총 8번을 방문해 각종 안전성과 유효성을 평가 데이터를 축적, 보고서를 제출하게 된다. 현재 임상계획 승인 취소된다면 임상 환자 추적 관찰이 불가능해진다"며 추가적인 안전성 검증 조치 기회를 잃게 된다고 주장했다. 이에 식약처는 "임상은 품목허가를 전제로 안전한지, 위험한지 검증하는 것이다. 기본적으로 문제가 있기 때문에 임상을 해선 안 된다"며 정부 명령으로 실시하는 장기추적조사에서도 안전성과 유효성을 검증할 수 있다고 반박했다. 식약처는 "임상계획서상 평가는 정부가 명령하는 장기추적조사에서도 가능하다. 간과한 것은 장기추적조사 계획에는 임상계획에 없는 SRT라는 유전자 검사를 추가토록 한 점"이라고 강조했다. 이어 식약처는 "정부가 임상계획을 취소하지 않으면 환자들은 연구를 계속해도 된다고 오인할 수 있다"고도 덧붙였다. 여기에 코오롱생과는 "일반적으로 임상은 식약처 승인계획대로 정해진 의료기관의 의료진이 장비와 시설을 갖춘 곳에서 진행해야 학술적·임상적 가치를 지닌다"며 엄격한 기준을 적용한 원래 계획대로 진행해야 환자 안전성·유효성을 평가할 수 있다고 주장했다. 코오롱생과는 "취소될 경우 계획서상 예정된 환자 방문 일정이 사라져 환자 추적과 안전성 데이터 축적 방법이 없게 된다"며 "식약처가 승인한 계획에 따라야 의미있는 안전성·유효성 데이터를 확보할 수 있다"고 덧붙였다. 해당 임상은 계획상 52주에 해당하는 내년 3~4월쯤 종료될 예정이다. 또 하나의 쟁점도 있었다. 해당 임상은 눈가림 조건을 해제하면 임상을 취소해야 한다는 계획서상 조건 명시였다. 식약처는 "현재 계획서는 눈가림 조건을 취소하면 임상을 진행할 수 없다고 돼 있다. 눈가림 해제는 최종평가를 거쳐 추적조사로 들어가게 된다"고 밝혔다. 코오롱생과는 식약처 지시로 눈가림 조건을 해제했을 뿐이라며 억울함을 나타냈다. 코오롱생과는 재판부에 "식약처가 일방적으로 눈가림해제를 요구해 따랐는데 임상을 취소해야 한다고 요구한다"며 임상 환자에 부합하는 이익을 검토해달라고 밝혔다. 이어 코오롱생과는 "행정처분은 사전통지와 의견제출 기회를 부여해야 하는데 그런 절차가 없었다. 임상승인계획 취소도 마찬가지다. 처분상 장기추적조사는 약사법71조에 따라 임상시험 지위에 가진 자만 할 수 있다. (임상취소로) 그 지위는 취소해 박탈하면서 이행하라고 한다"며 "코오롱은 성실히 이행할 의지가 있다. 장기추적조사 명령이든 임상계획이든 형식적 절차가 아닌 실제 투약 환자에 이익이 되는 것을 고려해달라"고 호소했다.

환자맞춤형 암 치료 시대를 더 빨리 구현하기 위한 기술로 '오가노이드'가 주목받는다. 오가노이드란 일종의 '3차원 미니 장기(mini organ)'로, 최근엔 체외에서 미세종양환경을 모방·재현해 암 치료로 활용하는 연구가 활발하다. 서울의대 구자록 교수는 최근 생명공학정책연구센터를 통해 '암 오가노이드 연계 항암제 검색 및 면역세포 치료기술'을 주제로 한 보고서를 발표했다. 그에 따르면 오가노이드 배양기술은 비교적 최근인 2013년에 완성됐다. 또한 지난해 2월에는 환자유래 오가노이드를 이용, 전이성 위장관암의 항암제대 대한 반응성을 예측하는 기술이 소개됐다. 기존의 세포배양법은 조직 단위의 세포 특성을 재현할 수 없다는 한계가 있었다. 동물모델의 경우 생리활성은 유사하게 대변할 수 있지만, 결정적으로 사람과의 유전적 특성이 다르다는 단점이 지적됐다. 이밖에 암환자 유래 이종이식 모델이 잠시 각광받았지만, 비용·시간 면에서 비효율적이라 대규모 약물 스크리닝에 한계를 보였다. 그러나 오가노이드 기반 플랫폼이 갖춰지기 시작하면서 질병 모델링이나 유전체 교정을 통한 재생치료가 가능해졌고, 나아가 환자 유전체 정보와 연계한 맞춤치료·정밀치료 등으로 응용될 가능성을 보이고 있다. 특히 차세대 염기서열 분석(NGS) 기술의 발달과 맞물려, 암 오가노이드를 기반으로 한 '고처리 약물 스크리닝(HTS)'도 가능해졌다는 분석이다. 오가노이드의 활용 분야는 크게 세 가지로 정리된다. 신약개발, 동반진단, 환자맞춤형 치료 등이다. 우선, 신약개발과 관련해 구자록 교수는 "오가노이드 기반 약물 스크리닝 플랫폼의 핵심 가치는 바이오뱅크를 기반으로 한 대규모 신약 스크리닝에 있다"고 설명했다. 다수 환자의 암조직으로부터 암 오가노이드를 배양하고 바이오뱅크를 구축하면, 신약검증 시험으로 선별된 약물에 대한 임상연구를 수행할 수 있다는 설명이다. 동반진단에 대해선 "환자 유래 암 오가노이드는 특정 표적치료가 가능한 환자를 선별하는 데 활용될 수 있다"며 "이미 네덜란드와 일본 등에서 환자 오가노이드 기반 임상연구가 시작됐다"고 강조했다. 일례로, 일본 게이오의대에선 대장암 환자 55명으로부터 22종의 서로 다른 대장암 오가노이드를 배양, 바이오뱅크로 구축한 상태다. 구 교수는 "전임상 단계부터 부작용 감소, 치료비용 절감, 높은 치료효과를 기대할 수 있다"고 전망했다. 최종적으로는 환자 맞춤형 암 치료 기술의 확보로도 이용될 것이란 전망이다. 대부분 종양은 같은 장기에서 발생했더라도 유전체·전사체 변화에 따라 치료반응과 예후가 각기 다르다. 구 교수는 "이러한 종양을 치료하기 위해선 환자 유래의 정상세포·종양세포·면역세포·섬유아세포 등이 포함된 암 오가노이드를 배영, 가장 적합한 항암제를 선택할 수 있다"고 설명했다. 그는 특히 "면역항암제의 치료효과를 실시간 혹은 살아있는 상태로 검증할 수도 있다"며 "환자의 치료에 큰 기여를 할 것"이라고 내다봤다.

부산광역시 북구(구청장 정명희)가 커뮤니티케어 전담팀을 꾸리고 본격적으로 사업을 추진한다. 부산 북구는 지난 5월 보건복지부의 '노인형 지역사회 통합돌봄(이하 커뮤니티케어' 선도사업 지자체로 추가 선정, 7월부터 희망복지과 통합돌봄 전담팀 간담회를 진행했다고 밝혔다. '지역사회 통합 돌봄'은 돌봄이 필요한 주민이 살던 곳에서 본인의 욕구에 맞는 서비스를 누리고 지역사회와 함께 어울려 살 수 있도록 지역사회가 주거, 보건의료, 요양, 돌봄, 독립생활 지원을 제공하는 지역주도형 사회서비스 정책이다. 전국에서도 처음 시작하는 사업이니만큼 지역 어르신들의 욕구를 실효성 있게 반영하기 위해 북구는 지난 11일부터 16일까지 노인복지관, 재가요양기관, 요양병원 등을 직접 방문해 의견을 청취했다. 이어 19일에는 일선 집행 기관인 동 행정복지센터의 찾아가는 복지전담팀과 간담회를 개최했다. 간담회에서 구청과 행정복지센터의 실무자들이 모여 행정복지센터 내에 케어안내 창구 배치와 인력 활용 방안 등을 논의하고 통합돌봄 사업의 추진현황을 공유했다. 정명희 구청장은 "생각보다 많은 어르신들이 여건이 허락한다면 자신의 집에서 일생을 보내고 싶어 하신다. 이런 어르신들의 욕구에 맞는 서비스를 개발하고 지원할 수 있도록 각 기관과의 협업을 통해 통합돌봄 사업을 적극 추진하겠다"고 말했다.

온라인을 통한 불법 의약품 판매를 근절하기 위해 판매자뿐 아니라 구매자도 형사처벌하는 방안이 추진된다. 오영훈 더불어민주당 의원은 26일 이같은 내용의 '약사법 일부개정법률안'을 국회에 대표로 제출했다. 현행법은 의약품 오남용 폐해를 예방하기 위해 약국개설자 또는 한국희귀·필수의약품센터 등 법률에서 정하는 자 외에는 의약품을 판매할 수 없도록 규정한다. 또, 해당 약국 이외의 장소에서는 의약품을 판매할 수 없도록 규정하며, 이에 위반할 경우 판매자를 처벌하고 있다. 이같은 규정에도 불구하고 온라인을 통한 불법 의약품 판매는 끊이지 않는 실정이다. 이에 개정안은 의약품을 판매한 자뿐만 아니라 이들로부터 의약품을 구매한 자도 형사처벌하는 내용을 골자로 한다. 오영훈 의원은 "의약품 판매 권한이 없는 자로부터 의약품을 구매하거나 정보통신망 등을 통해 약국 이외의 장소에서 의약품을 구매하는 등 국민보건을 저해하는 행위가 빈번히 일어나고 있어 강력한 대응이 요구된다"고 설명했다. 그는 "개정안을 통해 의약품 불법판매를 근절하고 의약품 오남용으로부터 국민건강을 지키고자 하는 것"이라고 덧붙였다. 한편, 그의 개정안에는 같은 당 노웅래·박홍근·송갑석·우원식·이개호·인재근 의원과 민주평화당 김종회·최경환 의원, 바른미래당 이찬열 의원 등이 함께 이름을 올렸다.

건강보험료 인상 결정이 아직까지 확정되지 않은 가운데, 정부가 평균 3.2% 인상률을 넘지 않도록 관리하면서 재정당국에 국고지원 확대를 계속 요구하겠다는 입장을 분명히 했다. 보건복지부는 최근 이 같은 내용의 국회 상임위원회에 서면답변서를 제출하고 보건복지위원회 소속 국회의원들의 질의에 이 같이 답했다. 복지부가 기획재정부에 요구한 2020년 국고지원 예산안은 약 9000억원 증액된 8조7709억원으로, 올해보다 약 9000억원 증액된 액수다. 보험료 예상수입과 비교하면 5월 기준 약 13.7% 수준이다. 이는 국가 재정여건과 타 복지사업 수요 등을 감안해 추산한 금액이라는 게 복지부의 설명이다. 기재부가 지원 가능한 국고는 약 20% 수준으로, 국회와 시민사회단체는 이에 훨씬 못미치는 수준으로 지원받다가는 '문재인케어'의 지속가능성을 위협받는다고 경고하고 있다. 이에 대해 복지부는 "현재 정부안 마련을 위한 기재부 심의가 진행 중으로, 국고지원 확대를 위해 지속 협의 중"이라고 설명하며 동시에 매년 적정수준의 보험료율 인상이 필요하다는 점도 강조했다. 국고지원과 보험료율 인상이 동시에 진행돼야 획기적인 보장성강화가 성공을 이룰 수 있다는 것이다. 복지부는 "다만 불필요한 지출관리 등과 보험료 인상률이 과거 2007년부터 2016년까지 평균 3.2% 수준임을 감안해 이를 넘어서지 않도록 관리할 것"이라고 답했다. 한편 보험료율은 과거 10년간(2007~2016년) 평균 인상수준은 3.2%였다. 지난해와 올해 2년 동안에는 평균 2.77% 수준이다.

희귀의약품으로 국내 허가를 받아 시장에 진입한 한국화이자제약의 '베스폰사주(이노투주맙오조가마이신)'와 한국다케다제약의 '제줄라캡슐 100mg(니라파립토실산염일수화물)'이 급여 첫 관문을 넘었다. 건강보험심사평가원(원장 김승택)은 25일 '2019년 제7차 약제급여평가위원회'를 열고 급여신청이 들어온 신약 2품목에 대한 요양급여 적정성을 심의했다. 급성 림프모구성 백혈병 치료제(ALL)인 베스폰사는 지난해 지난 1월 4일 국내 희귀의약품으로 식품의약품안전처 승인을 받아 시판됐다. 베스폰사는 재발 또는 난치성 CD22 양성 B세포 전구체 급성림프구성백혈병 성인 환자에 대한 단독요법으로 환자에게 쓰인다. 지난 2017년 미국식품의약국(FDA)과 유럽(EU) 집행위원회는 베스폰사의 시판을 허가한 바 있다. 난소암 치료제 제줄라는 지난 3월 2차 이상의 백금기반 항암화학요법에 완전·부분 반응한 백금민감성 재발성 고도장액성 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인 환자의 단독 유지요법으로 국내에 허가됐다. 2017년 3월 미FDA가 최종 품목허가를 승인, 4월 출시된 제줄라는 같은 해 11월 유럽의약품안전청(EMA)에서도 승인받았다. 현재 아스트라제네카의 표적항암제 린파자(올라파립), 미국 콜로비스의 루브라카(루카파립)와 PARP 시장에서 경쟁하고 있다. '한편 심평원은 '국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙 제11조의2'에 의해 약평위에서 약제 급여적정성 평가를 하고 있다. 해당 약제의 세부 급여범위 및 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 및 허가취하(취소) 등이 발생하는 경우 최종 평가결과는 변경될 수 있다.

한국얀센의 전립선암 치료제 '자이티가정(아비라테론) 500mg'과 한국오츠카제약의 3세대 만성골수성백혈병 치료제 '아이클루시그정(포나티닙염산염) 15mg과 45mg' 등이 사용량-약가 연동협상 모니터링 대상에 추가됐다. 건강보험공단은 최근 '2019년도 3분기 사용량-약가 연동협상(유형 가·나) 모니터링 대상 약제'를 홈페이지에 공개했다. 사용량-약가 연동협상 제도는 건강보험 재정에 대한 위험을 건보공단과 제약사가 분담하는 방법으로 사용량이 급증한 약제의 경우 건보공단과 협상을 통해 약가가 인하된다. 3분기 모니터링 대상은 79개 약제군 149품목이다. 7월부터 9월까지 3분기 동안 사용량 모니터링 대상이 된 약제는 한국얀센 임부르비카캡슐(이브루티닙), 글락소스미스클라인 티비케이정(돌루테그라비르나트륨), 한국로슈 가싸이바주(오비누투주맙), 대웅제약 에클리라제뉴에어(아클리디니움브롬화물), 유한양행 프리카논정(프란루카스트수화물), 한국화이자제약 토리셀주(템시롤리무스), 한국베링거인겔하임 트라젠타정(리나글립틴) 등이다. 한국릴리 심발타캡슐(둘룩세틴염산염), 한국노바티스 보트리엔트정(파조파닙염산염), 한국비엠에스제약 스프라이셀정(다사티닙), 한국로슈 아바스틴주(베바시주맙), 한국릴리 사이람자주(라무시루맙), 한국엠에스디 제파티어정, 한국애브비 마비렛정, 한독 데피텔리오주(데피브로타이드), 한미약품 피도글정(클로피도그렐나파디실레이트일수화물), 녹십자 알부민주, 에스케이케미칼 미가드정 등도 포함된다. 유형 가는 공단과 약가협상, 예상청구금액 협상, 약가 인상 조정 협상, 사용범위 확대 협상 등에 의해 합의된 예상청구액이 있는 동일제품군 청구액이 예상청구액보다 30% 이상 증가한 경우에 해당한다. 유형 나는 유형 가 협상을 거쳤거나 유형 가 협상을 하지 않고 최초 등재일부터 4년이 지난 동일제품군의 경우 종전 유형가 분석대상 기간 종료일 다음날부터 매 1년마다 전년도 청구액보다 60%이상 증가 또는 10%이상·50억원 이상인 경우 대상이 된다. 한편 연간청구금액이 15억원 미만인 약제, 동일성분 산술평균가 보다 상한금액이 낮은 약제, 저가의약품, 퇴장방지의약품 등은 사용량-약가 연동협상 대상에서 제외된다.

미허가 긴급도입의약품으로 등재 예정인 갈색세포종 치료제 디벤지란캡슐의 가격이 2375원으로 책정될 전망이다. 이에 따라 긴급도입의약품으로 등재됐었던 디베닐린캡슐은 급여 삭제된다. 25일 제약업계에 따르면 정부는 이 같은 내용의 '약제급여목록 및 급여상한금액표' 개정안을 추진 중이다. 개정이 확정되면 내달 1일자로 등재 가격이 적용될 예정이다. 먼저 디벤지란캡슐은 한국희귀·필수의약품센터장이 국내 도입 필요성에 따라 보험 등재 결정을 신청한 약제다. 심사평가원 약제급여평가위원회는 수입원가를 참조해 심의를 거쳐 이 약제를 2375원 수준으로 결론냈다. 이에 따라 기존에 긴급도입의약품으로 등재됐던 디베닐린캡슐은 급여삭제될 전망이다. 실제로 디베닐린캡슐의 국내에서 공급중단이 잦아 안정적 공급을 위한 대체약제가 필요한 상황이었다. 디벤지란캡슐은 이 약제의 대체제로서 디베닐린캡슐의 급여삭제는 무난하게 이뤄질 것으로 보인다. 동시에 긴급도입의약품으로 급여 등재됐었던 젝스트(소아·성인용) 또한 비엘엔에이치의 젝스트프리필드펜주가 5만6670원으로 등재 예정되면서 이 약제 또한 급여 삭제가 예상된다.

공정거래위원회가 제약산업 규제 개선을 위한 실태 파악에 착수한다. 올해 보건복지부와 식품의약품안전처는 발사르탄 사태 후속 조치로 공동생동 제한과 약가인하 조치 등 제네릭 규제 강화 정책을 연이어 내놓았다. 이런 상황에서 공정위의 규제 개선 활동이 맞물리며 제약산업계에 미칠 영향이 주목된다. 25일 데일리팜이 공정위 시장구조개선과에 확인한 결과 각 산업군별로 시장 진입과 사업활동을 제한하는 정부의 법령, 제도 등을 발굴해 규제 개선책을 검토하는 공정거래법상 업무가 제약산업계를 대상으로 진행된다. 공정위 시장구조개선과는 정부의 부당한 규제 등 경쟁을 제한하는 정책을 찾아 개선하는 업무를 담당한다. 공정위 관계자는 "시장 진입이나 활동을 어렵게 하는 정부 규제가 있다고 생각한 것을 의견으로 제출하면 개선 가능성 등을 충분히 검토하기 위한 취지의 활동"이라고 설명했다. 공정위는 주요 경쟁제한 규제 유형 참고 사례로 총 3개(진입규제, 가격규제, 사업활동 규제)를 제시했다. 이와 유사 형태의 부당한 규제가 있다면 문제를 제기할 수 있는 것이다. 먼저 가격경쟁을 제한하는 경우는 "가격 결정 또는 거래 과정에 개입해 경쟁을 어렵게 하는 규제"이다. 공정위는 "다량 판매 등으로 가격 차별이 필요하나 일률적으로 금지하는 경우나 상품 또는 용역 공급에서 도매상 등 특정 사업자를 의무적으로 경유토록 한 경우"라고 설명했다. 시장 진입규제는 필요 이상의 자본금이나 시설, 인적 기준을 요구해 시장 진입을 제한한 경우다. 공정위는 "아웃소싱이 가능하거나 제품 공급에 불필요한 시험 장비, 시설 등 구비를 의무화한 경우"라고 밝혔다. 특히 공정위는 "인·허가, 등록·신고 시 과도한 조건을 부과토록 규정한 규제"나 "과도한 품질과 안전, 위생 등 환경기준을 설정해 신규 진입과 경쟁을 제한하는 규제"도 포함한다고 밝혔다. 특정 평가업무 수행을 관계 협회 등 유관사업단체에만 위탁하도록 하거나 합리적 이유 없이 특정사업자만 법인 설립과 영업을 허용한 경우도 해당한다. 사업활동 규제 사례로는 "생산·공급량 제한으로 신규 진입과 시설 투자 등을 제한하는 등 합리적 이유없이 시설과 장비 신·증설을 일정 규모 이하로 제한"하는 경우를 들 수 있다. 이번 활동은 공정위 시장구조개선과의 공정거래법상 정기 업무다. 최근 복지부·식약처의 제네릭 규제 강화와는 직접적으로 연관지을 순 없다. 그러나 상황이 미묘하게 맞물렸다. 제약사들이 정부의 제네릭 규제와 사후관리 정책에 불만을 가지고 있어 어떠한 영향을 미칠지 지켜봐야 한다. 매출액 1000~3000억원 미만의 중소제약사는 식약처 공동생동 제한과 기허가 제네릭 생동 실패 시 사후조치, 복지부 약가 인하 등 정책이 "상위제약사 편을 드는 규제"라며 반감을 나타내고 있다. 여기에 발사르탄 품목을 보유한 제약사는 유해성이 입증되지 않았음에도 일괄적인 판매 금지 조치로 매출액 손실을 입은 것으로 나타났다. 제약사 12곳은 건강보험 손실금까지 물어줘야 할 처지에 놓여 정부의 일방적 행정조치를 부당하다고 느끼고 있다.