[데일리팜=이탁순 기자] 60년만에 나온 루푸스 신약 '벤리스타'(벨리무맙, GSK)가 국내 허가를 유지할지 관심이 모아진다. 이 약은 자가면역질환인 '루푸스'에 오랜만에 나온 신약임에도 불구하고, 그동안 비급여로 높은 가격 탓에 환자접근이 쉽지 않았다. 이에 지난 6월 신약 재심사(PMS) 조건을 충족하지 못해 허가취소 위기에 놓여있다. 식품의약품안전처는 내달 4일 오후 3시 벤리스타 허가유지 요청에 대한 타당성 여부를 자문하는 중앙약사심의위원회를 개최한다고 밝혔다. 이 약이 3000명의 환자를 대상으로 진행해야 하는 PMS를 충족하지 못했지만, 급여 논의가 진행중이고, 환자들의 요청이 많기 때문에 허가를 유지해야 한다는 수입업체의 의견에 대해 심의하는 자리다. 사실상 이날 허가유지 여부가 결정될 것으로 보인다. 이 약은 표준요법으로 치료중인 자가 항체 양성인 활동성 전신홍반루푸스 성인 환자에 사용된다. 2015년과 2108년 두차례 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 급여 심의를 받았지만, 기존 약제 대비 비용효과성을 입증하지 못해 비급여 판정을 받았다. 수입사인 GSK는 이에 심평원에 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 적용을 요청, 최근 소위원회를 통과하고 급여논의가 활발하게 진행되고 있는 것으로 알려졌다. 다만 식약처가 이 약을 PMS 조건 미충족으로 처분을 내린다면 뒤늦게 급여화가 결정되도 본격 시판되기는 어려울 전망이다. PMS 조건을 끝까지 지키지 못한다면 결국 허가가 취소될 수 밖에 없기 때문이다. 따라서 내달 4일 개최되는 중앙약심에서 어떤 결정을 내릴지 관심이 모아지고 있다. 루푸스병은 주로 가임기 여성을 포함한 젊은 나이에 발병하는 만성 자가면역질환으로, 피부, 관절, 신장, 페, 신경 등 전신에서 염증 반응이 일어난다. 만성적인 경과를 거치며 시간에 따라 증상의 악화와 완화가 반복되는 질환으로, 환자들의 삶의질을 크게 떨어뜨린다. 그동안 약제들은 증상완화 효과만 있었는데, 벤리스타는 'BAFF'라고 불리는 단백질을 막아 면역체계를 억제하는 기전으로 근본적 원인 치료가 가능하다고 알려져 있다. 국내 루푸스 환자는 약 1만명이 있는 것으로 전해진다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식약처의 마지막 생동재평가에서 140품목 중 71개가 취하하면서 품목정리 효과가 나타났다. 생존한 69개 품목 중에서도 생동시험을 통해 적합 판정을 받은 품목은 38개 뿐이었다. 나머지는 생동성인정공고 품목에 위탁하는 방법으로 살아남았다. 식약처는 최근 2017년 생동재평가 결과를 공고했다. 2017년은 식약처의 마지막 정기적 의약품 재평가(문헌, 생동) 해였다. 2018년부터는 품목갱신제 도입으로 5년마다 허가 유지 여부를 심사하고 있다. 이에 정기적 재평가 시스템이었던 생동재평가, 문헌재평가 제도는 폐지됐다. 다만 임상 재평가 등 비정기적 특별 재평가는 실시가 가능하다. 2017년 생동재평가 대상품목은 모두 140품목이다. 고지혈증 복합제 바이토린(심바스타틴/에제티미브)의 제네릭 품목이 23개로 가장 많았다. 하지만 바이토린 제네릭 중 재평가에서 적합 판정을 받은 품목은 없었다. 8품목이 자진취하했으며, 2품목은 품목허가 유효기간이 만료됐다. 3품목은 재평가 적합 전 생동인정을 공고받았다. 나머지는 생동인정공고 품목에 위탁하는 등 방법으로 허가를 유지했다. 부광약품의 대표품목인 갑상선호르몬제 씬지로이드정0.05mg, 0.15mg 두 품목은 생동 적합 판정을 받았다. 반면 글리벤클라미드 성분의 당뇨병치료제인 한독 '다오닐세미정', 종근당 '유글루콘정'은 자진취하하며 품목허가가 삭제됐다. 재평가대상 140품목 중 자진취하한 품목은 모두 71품목이며, 적합 판정을 받은 품목은 38품목이었다. 이밖에 품목허가를 유지한 나머지 품목 중 기입증 품목에 위탁된 품목은 1개, 생동대조약으로 지정된 품목 11개, 생동성시험 면제의 타당성을 인정받은 품목 2개, 생동인정공고 품목 4개, 생동인정공고 품목에 위탁한 사례가 10건으로 파악됐다. 3품목은 품목허가 유효기간 만료로 허가가 취소됐다. 생동재평가는 2006년 생동조작 사건으로 제네릭의약품의 효능입증을 다시 한번 심사할 필요성이 제기되면서 이후 정기적으로 진행되고 있다. 제약회사들은 1억~2억원이 소요되는 생동성시험을 통해 검증 자료를 식약처에 제출해야 하는 부담이 있다. 이에 생산실적이 저조한 품목들은 허가 유지를 포기하고 취하하는 사례도 많다.

[데일리팜=강신국 기자] 국민들의 삶의 질 제고를 목표로 내년도 건강보험 국고지원액이 올해보다 1조 1000억원 증가한 9조원이 투입된다. 기획재정부는 28일 내년도 예산안 및 기금운용계획안 국회 제안설명을 통해 내년도 예산안은 경제 활력 회복과 우리경제의 체질 개선을 반드시 이뤄내겠다는 정부의 강한 의지를 담아 최대한 확장적 기조로 편성했다고 밝혔다. 기재부는 먼저 당면한 경기 하방위험을 극복하고,미래 성장 동력을 확충하기 위해 산업 분야 지출을 27.5%(18.8조→23.9조),R&D 투자를 17.3%(20.5조→24.1조) 늘리는 등 두 분야에 예산을 최근 10년래 가장 큰 폭으로 확대했다고 소개했다. 또한 기재부는 국민들이 체감할 수 있게 삶의 질을 개선하고 취약계층의 삶을 세심하게 보듬어 주기 위해 복지·일자리 분야를 12.8%(161조→181.6조), 환경 분야를 19.3%(7.4조→8.8조) 수준으로 늘렸다고 강조했다. 구체적으로 기재부는 "4차 산업혁명을 이끄는 핵심 플랫폼인 Data, Network, AI 분야의 인프라 확충에 1.7조원을 지원해 혁신의 기반을 탄탄히 하겠다며 시스템반도체, 바이오헬스, 미래차 등 3대 핵심산업에 3조원을 투자, 혁신 성과를 조기에 창출하겠다고 제안했다. 기재부는 가계 의료비 부담을 낮추기 위한 건강보험 보장성 강화 계획이 차질없이 시행될 수 있도록 건강보험에 대한 지원을 1.1조원(7.9조→9.0조) 늘리겠다고 설명했다. 기재부는 규제자유특구로 지정된 7개 지역에 대해 혁신적 신사업이 태동할 수 있도록 R&D와 사업화자금 615억을 지원하고,영세 자영업자와 소상공인들에 대해서는 자금 조달의 어려움을 덜 수 있도록 경영안정자금 등 융자지원을 3천억원(2→2.3조) 증액했다고 설명했다. 기재부는 골목상권에 활기를 불어넣기 위해 지역사랑상품권과 온누리상품권을 총 5.5조원(4.3→5.5조) 규모로 확대 발행하기 위한 지원도 차질없이 반영했다고 언급했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 셀트리온의 '트룩시마주(리툭시맙)'를 허가초가 비급여 사용 불승인 사례가 추가됐다. 28일 건강보험심사평가원이 공개한 '허가초가 약제 비급여 사용 불승인 사례 세부내역'을 보면, 트툭시마 불승인 사례 2건이 추가되면서 불승인 누적 사례는 총 179건이 됐다. 심평원은 의학적 근거가 부족하거나 안전성이 우려되는 약제 사용을 예방하고자 식품의약품안전처 허가를 벗어난 비급여 사용은 사전에 신청을 받고 있다. 트룩시마는 림프종, 만성림프구성 백혈병, 류마티스 관절염, 베게너육아종증 및 현미경적 다발혈관염에 허가를 받았다. 하지만 한 의료기관은 연소성 피부근육염, 기타 피부근육염, 다발 근육염, 상세불명의 피부다발근육염 등의 질환을 진단받고 스테로이드, 면역억제제, IVIG 등 기존 치료제에 불응하거나 심각한 부작용으로 기존치료제를 사용할 수 없는 환자에게 트룩스마를 정맥투여하겠다고 허초 비급여 승인요청을 진행했다. 심평원은 "신청품목은 동등생물의약품으로서 제출한 자료 중 신청 품목에 대한 의학적 근거 불충분"하다고 허초 비급여 사용을 불허했다. 또 다른 의료기관에서는 심장 이식 수혜자에서 임상적으로 급성거부반응이 의심되면서 ▲이식심 기능 저하가 있지만, 심장조직검사상 급성세포매개성 거부 반응은 확인 되지 않는 경우 ▲이식심 기능 저하가 없을 경우 공여자 특이항체(DSA) 양성이거나 심장조직검사상 급성 항체 매개성 거부반응의 증거가 있을 경우에 한가지라도 해당하는 환자에 투여하겠다고 신청했다. 이 의료기관은 트룩시마를 기준용량 (Rituximab 375mg/m2 BSA, 최대 500mg)으로 정맥투여 하면서, 투여시 일시적인 저혈압 및 과민반응이 나타날 수 있어 항히스타민과 아세트아미노펜을 주입 전에 투여하겠다고 했다. 하지만 심평원은 이 건에 대해서도 '제출한 자료의 의학적 근거 불충분'을 이유로 불승인 판단을 내렸다.

[데일리팜=이정환 기자] 국회가 '범부처 전주기 신약개발 사업(2011~2019)이 사업기획과 실과제 선정 연계성이 떨어지고 예비타당성조사 결과가 제대로 반영되지 않은데다 목표·재원 조달방안도 비현실적이라고 지적했다. 해당 사업 종료 후 신규 추진될 '국가신약개발사업(2021~2030)'은 이같은 문제점을 개선해 정책 완성도를 높이라는 주문이다. 28일 국회예산정책처는 범부처 전주기 신약개발 사업 분석을 통해 이같이 밝혔다. 이 사업은 글로벌 신약 개발을 목표로 후보물질 발굴부터 임상시험까지 이어지는 신약 개발 전주기를 지원한다. 보건복지부, 과학기술정보통신부, 산업통상자원부 등 3개 부처가 참여해 2011년 범부처신약개발사업단을 설립해 정책을 수행해왔다. 예산처는 해당 사업이 신약개발 전주기를 지원한다는 목적과 부합하지 않는 방식으로 수행됐다고 지적했다. 각 단계별 완료 과제가 다음 단계로 연계되는 방식이 아니라 선도물질 발굴부터 임상3상까지 신약개발 단계 중 어느 한 단계의 과제를 기획 수행하는 방식이라 기존 다른 사업과 차이가 없다는 것이다. 또 사업기획 시 국내 글로벌 신약개발 투자 아이템 수요조사를 거쳐 가능성이 높은 것으로 선정한 아이텐 140개 중 32개(22.9%)만 실제 과제로 진행하는 등 사업기획과 실 과제 선정 연계성도 미흡했다. 특히 진행된 154개 과제 중 122개는 예타조사 시 기획한 아이템과 무관하게 선정돼 사업기획이 면밀하지 못하다는 게 예산처 견해다. 제대로 된 목표와 재원조달 방안도 마련되지 않아 추진 도중 사업 목표가 변경되고 민간 제약사 매출액·연구개발액 등 현실적 사정이 고려되지 않았다고도 했다. 예산처는 "2010년 예타조사 통과 시 2020년까지 블록버스터급 신약을 3개 이상 개발하는 것이 목표였지만 2012년에는 신약 10개 이상 개발로 변경됐다"며 "2016년에는 9년 동안 200억원 이상 기술이전 10건으로 또 목표가 바뀌었다"고 비판했다. 예산처는 "기획 시 설정한 목표가 비현실적이라 사업 추진 과정에서 목표가 바뀌었고 사업 목표 달성 전제인 재원 확보방안도 민간 제약사 사정을 고려하지 않았다"며 "국가신약개발사업은 구체적이고 실현가능한 목표와 재원조달 방안으로 목표가 바뀌지 않도록 주의해야 한다"고 했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식약처가 동물용 구충제 '펜벤다졸'의 암환자 사용에 대해 다시한번 주의를 줬다. 이번에는 대한암학회와 함께 펜벤다졸의 위험성에 대해 경고했다. 식약처(처장 이의경)와 대한암학회는 28일 동물용 구충제인 '펜벤다졸'을 암환자에게 사용하는 것은 적절하지 않다고 밝혔다. 식약처는 지난달 23일에도 효능근거가 부족하다며 복용하지 말 것을 당부했다. 식약처에 따르면 항암제를 포함한 모든 의약품은 사람을 대상으로 한 임상시험에서 안전하고 효과가 있는지 입증해야 한다. 일반적으로 항암제는 신물질 발견 후 암세포 실험, 동물실험을 거쳐 사람에서 안전한 용량을 확인(1상 시험)하고, 암의 종류별로 효과를 확인(2상 시험)한 후 기존 항암제와 비교(3상 시험)해 시판을 하게 된다. 하지만 최근 SNS 등을 통해 확산되고 있는 '펜벤다졸'의 항암효과는 사람이 아닌 세포와 동물을 대상으로 한 연구결과라고 식약처는 지적했다. 그러면서 '펜벤다졸'처럼 암세포의 골격을 만드는 세포내 기관을 억제해 항암효과를 나타내는 의약품도 많이 허가돼 있다고 밝혔다. 이러한 작용으로 허가된 의약품 성분으로는 '빈크리스틴'(86년 허가), '빈블라스틴'(92년 허가), '비노렐빈'(95년 허가)이 있으며, 유사한 작용으로 허가된 의약품 성분은 '파클리탁셀'(96년 허가)과 '도세탁셀'(06년 허가)이 있다는 설명이다. 항암제는 개발과정에서 일부 환자에게 탁월한 효과를 나타내더라도 최종 임상시험 결과에서 실패한 사례가 있으므로 한두 명에서 효과가 나타난 것을 약효가 입증됐다고 볼 수는 없다고 식약처는 설명했다. 특히 전문가들은 '구충' 효과를 나타내는 낮은 용량에서는 부작용이 나타나지 않을 수 있으나, 항암효과를 위해서는 고용량, 장기간 투여해야 하므로 혈액, 신경, 간 등에 심각한 손상 등 부작용이 발생할 수 있다고 경고하고 있다. 더욱이 항암제와 함께 구충제를 복용하는 경우 항암제와 구충제 간의 약물상호작용으로 예상하지 못한 부작용이 나타날 수 있다. 식약처는 또한 '유튜브' 등을 통해 유포되고 있는 '펜벤다졸'과 관련된 주장은 사실이 아니라고 강조했다. 일단 '펜벤다졸'은 최근까지도 사람을 대상으로 한 임상시험결과는 없으며, 오히려 간 종양을 촉진시킨다는 동물실험 결과 등 상반된 보고도 있어 항암제로서 효과가 없다고 전했다. 또한 40년 이상 사용된 대상은 동물(개)이며, 사람에게는 처방해 사용한 적이 없으므로 사람이 사용할 때의 안전성은 보장할 수 없다는 설명이다. 체내흡수율이 20% 정도로 낮아서 안전하다는 주장도 알고 보면 사실이 아니라고 설명한다. 흡수율이 낮은 항암제는 효과도 적을 가능성이 높아 고용량을 복용해야 하는 경우 용량 증가에 따라 독성이 증가하게 되기 때문이다. 식약처 관계자는 "대한암학회 등 전문가와 함께 동물용 구충제를 항암제로 복용하지 않도록 지속적으로 안내할 계획"이라며 "어려움을 겪고 있는 암환자에게 안전하고 적절한 치료가 이뤄질 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 국립공공보건의료대학 구축 사업을 위한 내년도 예산안이 전년보다 2배 이상 증가한 12억100만원으로 편성됐지만, 전액 불용될 가능성에 놓였다는 국회 지적이 나왔다. 국회예산정책처는최근 발간한 '2020년도 예산안 위원회별(보건복지위원회) 분석 보고서'를 통해 국립 공공의대 설립 논의 추이를 고려한 예산안 심사가 필요하다고 지적했다. 보건복지부는 취약지 등 전문의료인력 양성 사업을 위해 내년도 예산안으로 전년 5억4600만원보다 120% 증액된 12억100만원을 편성했다. 이 중 9억5500만원이 공공의료인력 양성기관 구축운영인데 학교 및 기숙사 설계비 명목이다. 복지부는 국립공공보건의료대학 설립 관련 법적 근거를 마련하고, 설립계획 수립, 설계 및 공사 등을 거쳐 2023년 개교를 목표로 하고 있다. 설립 계획을 살펴보면, 개교 첫 해인 2023년에는 49명 선발, 2026년에는 총 정원 200명까지 확대 할 예정이며, 교육기간은 다른 의대대학원과 동일하게 4년제로 운영할 예정이다. 교직원 수와 교과과정은 아직 결정되지 않았으며, 총사업비로는 2020년부터 2024년까지 총 470억 2900만원이 투입된다. 하지만 이 같은 예산 편성을 두고 예산처는 "예산안의 전제가 되는 '국립공공보건의료대학 설립·운영에 관한 법률안'은 현재 보건복지위원회 법안심사소위원회 계류상태로, 제정안에 대한 본격적 논의가 이뤄지지 못하고 있다"고 지적했다. 해당 법률안은 국립중앙의료원 역할 강화, 대규모 재정투자, 의무복무 위헌소지 등 크게 3가지의 쟁점사항으로 인해 법률 제정에 다소 어려움이 있는 상황으로, 2019년 예산안 심사 당시 법률 제정 기간을 감안해야 한다는 이유로 당초 정부안 대비 설계비가 2억4400만원 삭감돼 최종적으로 3억원의 예산이 편성됐었다. 예산처는 "해당 예산은 법률안 제정에 관한 논의가 정상적으로 이뤄지지 못하면 전액 불용될 가능성이 있다"며 "법률 제정이 여전히 논의중인 상황으로, 관련 쟁점사항에 대한 합의점을 도출하지 못했으며, 지난해 예산안 심사 당시와 비교해 법률 제정 관련 진척된 사항이 없다"면서 법률안 논의 진행상황을 고려해 예산안을 심사할 필요성이 있다고 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 내년부터 국민 7500명의 유전체 해독을 시작으로 최대 100만명 규모의 자발적 참여자 유전체 정보까지 확대 예정인 '바이오·의료 정보 빅데이터 구축 시범사업'이 본격적으로 시작된다. 이를 위해 보건복지부는 내년 신규 예산으로 42억6700만원을 확보했고, 복지부 산하 질병관리본부가 국가 보건의료 연구 인프라 구축 사업의 일환으로 22억500만원의 예산을 신규로 편성 받았다. 이번 시범사업은 복지부, 과학기술정보통신부, 산업통상자원부 1:1:1 매칭 사업으로, 내년 3개 부처 총 예산만 128억원이다. 현재까지 계획한 시범사업안 대로라면 정부예산만 2020년 150억원, 2021년 150억원 등 총 2년간 300억원 이지만, 총 사업비가 500억원 이상이고 국가 재정지원 규모가 300억원 이상인 '신규 국가연구개발사업'에 포함되지 않고 있다는 문제가 제기됐다. 이 같은 지적은 국회예산정책처가 최근 발간한 '2020년도 예산안 위원회별(보건복지위원회) 분석 보고서'를 통해 파악됐다. 정부가 지난 5월 21일 발표한 바이오헬스 산업 혁신전략에 따르면, 바이오 빅데이터 구축은 위해 희망자를 대상으로 유전체 정보, 의료이용·건강상태 정보를 수집하고, 수집된 인체정보는 국립중앙인체자원은행 등에 안전하게 보관하면서, 환자 맞춤형 신약·신의료기술 연구개발을 통한 질병극복 연구에 활용하는게 목표다. 정부는 2020년부터 10년간 3단계(2+3+5년)로 단계적 추진을 목표로 하고 있으며, 1단계(2020년 및 2021년)는 추진체계 구축 및 제도 마련 시기로, 2만명을 대상으로 시범사업을 실시할 계획이다. 하지만 예산처는 시범사업 실시 전 예비타당성조사 실시 필요성에 대해 종합적으로 검토할 필요성이 있다고 지적했다. 정부가 시범사업 추진을 포함해 총 10년 간 사업을 지속적으로 추진할 의사를 밝히고 있고, 시범사업 재정규모가 국비 300억원인 만큼 예비타당성 조사 대상사업이라고 판단한 것이다. 복지부는 예비타당성 조사 후 시작하는 것보다 시범사업을 통해 사업 초기에 발생할 수 있는 문제점을 사전에 파악한 후 예비타당성 조사를 실시하는 것이 재정운영의 효율성을 기할 수 있다는 입장이지만, 예산처는 재정운영의 효율성 제고를 위해 사전에 예비타당성 조사를 해야 한다는 지적이다. 예산처는 "대규모 재정사업의 경우 사업 실시 전에 적정 사업시기, 사업규모, 사업계획의 타당성, 사업 추진 과정에서 고려할 점 등에 대한 객관적이고 중립적인 조사를 통해 재정운영의 효율성 제고에 기여할 필요가 있는 측면을 고려할 필요가 있다"고 밝혔다. 내년도 예산안은 2년간 시범사업(1단계)을 추진한 후 예비타당성 조사를 거쳐 본사업(2, 3단계)을 실시하는 계획이므로, 시범사업 단계에서 2, 3단계 기획을 위한 예산 편성 필요성에 대한 검토가 필요하다고도 했다. 복지부는 2020년 1차년도 사업 추진 과정에서 예비타당성 조사를 신청하고 2020~2021년 시범사업을 추진하면서 조사를 진행한 이후 2022년 본사업을 추진하겠다고 했지만, 예산처는 "사실상 1차년도 사업의 결과를 바탕으로 예비타당성 조사를 받게 될 가능성이 높아, 시범사업을 2년 간 추진한 효과 분석이 어렵게 되는 측면이 있다"고 했다. 한편 복지부의 내년도 예산안은 71조6192억원이다. 이 중 2020년도 신규사업은 총 18개 사업, 1137억원 규모이다. 일반회계 사업 중 범부처 전주기 의료기기 연구개발 사업(R&D)은 바이오의약품 정밀의료기기 등 글로벌 바이오헬스 시장 선점을 위한 선도제품 개발 및 사업화를 지원하기 위한 사업으로 301억8900만원이 편성됐다.