[데일리팜=최다은 기자] 종근당은 6일 서울 서대문구 충정로 본사에서 창업주 고(故) 고촌(高村) 이종근(李鍾根) 회장의 33주기 추도식을 거행했다. 이날 추도식은 이장한 회장을 비롯한 유가족과 종근당고촌재단 정재정 이사장, 종근당 및 계열사 임직원 등 약 150명이 참석한 가운데 추도예배 형식으로 진행됐다. 특히 올해는 종근당 창립 85주년을 맞아, 이종근 회장의 육성이 담긴 어록을 통해 그의 사명과 신념, 경영 철학과 나눔의 정신을 되새기며 지속 가능한 기업 발전을 다짐하는 의미 있는 시간이 마련됐다. 이장한 회장은 인사말에서 “창업주 이종근 회장님은 평생을 제약산업에 헌신하며 원료의약품 국산화를 통해 한국 제약주권을 확립하는 데 모든 열정을 바치신 분”이라며 “‘할 수 있다’는 신념으로 불가능을 가능으로 바꾼 도전정신을 본받아, 어려운 경영 환경 속에서도 혁신 신약 개발을 통해 K-Pharm 도약을 이끌어 가겠다”고 말했다. 참석자들은 추도식 이후 본사 2층에 마련된 ‘고촌홀’을 둘러보며 창업주의 업적과 도전, 나눔의 정신을 기리는 시간을 가졌다. 1919년 충남 당진에서 태어난 고촌 이종근 회장은 1941년 종근당을 창업했으며, 1960~70년대 국내 최대 규모의 원료 합성·발효 공장을 설립해 전량 수입에 의존하던 의약품 원료의 국산화를 이뤄냈다. 1968년에는 국내 최초로 미국 FDA 승인을 받은 항생제 ‘클로람페니콜’을 일본과 미국 등에 수출하며 한국 제약산업의 현대화와 국제화에 기여했다. 또한 1973년 장학사업을 목적으로 종근당고촌재단을 설립해 기업 이윤의 사회 환원에 앞장섰으며, 1986년에는 장학사업에 대한 공로를 인정받아 국민훈장 목련장을 수상했다. 2006년에는 결핵 퇴치에 기여한 업적을 기려 UN 산하 결핵퇴치 국제협력사업단과 함께 국제적인 ‘고촌상(Kochon Prize)’이 제정됐다. 이와 함께 2010년 한국조폐공사는 한국 제약산업 발전에 기여한 공로를 기려 ‘한국의 인물 시리즈 메달’의 52번째 인물로 이종근 회장을 선정해 기념메달을 발행했다. 2024년에는 한국경제인협회가 산업 발전의 기틀을 다진 기업인을 조명하는 디지털기업인박물관에 이종근 회장을 등재하며 그의 기업가 정신을 재조명했다.

[데일리팜=황병우 기자] 보령, JW중외제약에 이어 종근당도 일부 품목의 CSO(의약품 영업판촉대행) 전환을 검토하는 것으로 전해졌다. 상반기 도입 가능성이 거론되면서 제약 영업 외주화 흐름이 대형사로 확산되는 분위기다. 파트너 비딩 진행…4월 일부 품목 개시 관측 제약업계 관계자에 따르면 종근당은 지난 1월 CSO 파트너 선정을 위한 비딩(입찰, Bidding)을 진행한 것으로 알려졌다. 일부 CSO 법인이 후보군에 오른 것으로 알려졌으며, 1분기 중 파트너 선정을 마무리하고 4월 1일부터 본격적인 위탁 영업을 시작하는 것으로 가이드라인을 잡았다는 전언이다. 대상은 단순 비주력 품목에 그치지 않을 수 있다는 관측이다. 매출 목표와 수익성 분석을 토대로 전략 품목까지 포함하는 시나리오가 거론된다. 지역 거점과 전문 역량을 갖춘 CSO를 통해 영업 효율을 높이려는 구상이다. 종근당은 전통적으로 영업력과 조직력이 강한 회사로 평가받는다. 따라서 업계는 종근당이 직판의 장점을 완전히 내려놓기보다는, 기존 조직을 유지하면서 특정 품목이나 지역에 선별적으로 CSO를 얹는 방식이 현실적인 시나리오로 거론된다. 과거 정리 대상 품목을 맡기던 소극적 CSO 활용에서 벗어나, 매출 성장을 위한 전략적 파트너십으로 진화하고 있다는 분석이다. 제약업계 관계자는 "상위 제약사들은 매출 규모는 크지만 상품 매출 비중이 높아 수익성 관리가 필요한 상황"이라며 "약가가 인하될 때마다 수십억 원의 영업이익이 증발하는 구조에서, 고정 인건비를 가변 비용인 위탁 수수료로 전환해 손익 구조를 개선하려는 의도가 있는 것으로 보인다"고 말했다. 종근당은 이번 전환설과 관련해 공식 입장을 밝히지 않았다.

[데일리팜=천승현 기자] 한미약품이 MSD에 기술수출한 대사이상 지방간염(MASH) 신약 ‘에피노페그듀타이드’의 임상3상시험 진입 가능성이 점쳐진다. MSD는 지난해 말 에피노페그듀타이드 임상2상시험을 종료했고 3상시험 준비를 위한 임상 시료 공급이 확대됐다. 한미약품은 수출 실적 개선으로 작년 4분기에 20%에 육박하는 영업이익률을 기록했다. 6일 한미약품에 따르면 이 회사의 지난해 4분기 수출은 542억원으로 전년동기대비 15.3% 늘었다. 작년 3분기 296억원에서 1분기 만에 83.0% 확대됐다. 한미약품의 수출액은 지난해 1분기 682억원을 기록한 이후 2분기 연속 감소했지만 작년 4분기에 큰 폭으로 반등했다. MSD에 에피노페그듀타이드 임상 시료 공급이 크게 늘면서 수출이 확대됐다는 게 회사 측 설명이다. 한미약품 평택 바이오플랜트에서 생산한 에피노페그듀타이드 임상용 제품을 공급하면서 수출액이 증가했다. 에피노페그듀타이드는 한미약품이 MSD에 기술수출한 MASH 치료제다. 한미약품은 2020년 8월 MSD에 에피노페그듀타이드를 계약금 1000만 달러를 포함해 최대 8억7000만 달러 규모의 계약 조건으로 기술이전 계약을 맺었다. 에피노페그듀타이드는 인슐린 분비 및 식욕억제를 돕는 GLP-1과 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤을 동시에 활성화하는 이중작용 치료제다. 약효 지속시간을 늘리는 한미약품의 랩스커버리 원천기술이 적용됐다. 한미약품 관계자는 “작년 4분기 MSD에 에피노페그듀타이드의 임상3상시험 준비를 위한 임상 시료가 공급되면서 수출 규모가 늘었다”라고 설명했다. MSD는 에피노페그듀타이드의 도입 이후 임상2상시험을 진행했다. 에피노페그듀타이드와 대조약물 노보노디스크의 세마글루타이드, 위약을 비교하는 임상이다. 2023년 오스트리아 빈에서 열린 유럽간학회(EASL) 발표에 따르면 에피노페그듀타이드 임상 2a상 분석 결과 치료 24주 차에서 간지방함량 투약 전 대비 간경직도를 72.7% 줄였다. 같은 기간 42.3% 감소시킨 세마글루타이드보다 월등히 앞선 수치다. 업계에서는 MSD의 임상 시료 구입을 임상3상시험 진입 청신호라는 해석을 내놓는다. 에피노페그듀타이드의 임상2상시험 결과가 긍정적으로 전망되면서 임상3상시험 진입 준비에 나선 것이란 분석이 나온다. MSD는 지난해 12월 에피노페그듀타이드 임상 2상시험을 완료했다. MSD는 올해 에피노페그듀타이드의 MASH치료제 임상2b상시험 결과를 발표할 예정이다. 국제임상시험등록사이트 클리니컬트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 에피노페그듀타이드의 임상2b시험은 2023년 6월23년 시작됐고 지난해 12월29일 종료됐다. 등록된 피험자는 381명이다. MSD는 최근 작년 4분기 실적 발표 자료에서 에피노페그듀타이드를 심혈관·대사 및 호흡기 질환 부문 임상2상 리스트로 제시했다. 주력 개발 파이프라인으로 분류하고 있다는 의미다. 한미약품은 에피노페그듀타이드의 임상 시료 공급에 따라 수출이 급증하는 패턴이 반복된다. 지난해 1분기 한미약품의 수출액은 전 분기보다 45.1% 늘었다. 당시 한미약품은 “MSD향 임상 시료 매출 인식에 따른 기타 지역 비중이 증가했다”라고 설명했다. 에피노페그듀타이드는 기술수출 후 권리반환된 신약이 또 다시 기술이전된 신약 후보물질이다. 에피노페그듀타이드는 지난 2015년 12월 한미약품이 얀센에 기술수출한 신약 후보물질(JNJ-64565111)이다. 계약금 1억500만 달러를 포함해 전체 계약 규모는 총 9억1500만 달러에 달하는 대규모 계약을 통해 기술이전 됐다. 2019년 얀센은 JNJ-64565111의 권리를 반환했는데 한미약품은 1년 만에 MSD에 NASH치료제 용도로 다시 기술이전 했다. 한미약품은 에피노페그듀타이드의 임상 시료 공급에 따른 수출 증가가 실적 개선에도 크게 기여했다. 한미약품은 작년 4분기 영업이익 833억원으로 전년동기대비 173.4% 확대됐고 매출액은 4330억원으로 23.1% 늘었다. 지난해 4분기 한미약품의 매출 대비 영업이익률은 19.2%에 달했다. 2015년 4분기 29.1%를 기록한 이후 10년 만에 최대 규모다. 2015년 4분기에는 한미약품이 초대형 기술수출을 연거푸 성사시키면서 매출 5899억원과 영업이익 1715억원을 기록했다.

[데일리팜=차지현 기자] SK바이오팜이 중장기 성장 축인 방사성의약품 치료제(RPT)를 기반으로 성장을 가속화하겠다는 계획을 제시했다. 회사는 RPT를 단일 파이프라인이 아닌 플랫폼 사업으로 육성해 지속해서 신약 후보물질 창출하겠다는 구상이다. SK바이오팜은 6일 온라인 컨퍼런스콜에서 처음으로 R&D 세션을 별도로 마련하고 RPT를 중심으로 한 차세대 연구개발 전략과 주요 파이프라인 현황을 공개했다. 이번 R&D 세션에는 황선관 신약연구부문 부사장(CTO)과 신용제 RPT 프리클리니컬 센터장이 직접 참여해 기술적 경쟁력과 개발 방향을 설명했다. 황선관 CTO는 "SK바이오팜은 이미 미국 시장에서 신약 개발 전 밸류체인을 검증한 기업"이라며 "이 성공 경험을 레버리지 삼아 차세대 모달리티 영역에서 패스트 팔로워가 아닌 퍼스트 무버로 전환하고 있다"고 강조했다. 특히 회사는 기존 자산(asset) 중심 접근에서 벗어나, 플랫폼 중심 연구개발 구조로의 전환을 명확히 했다. 자체 개발과 외부 도입을 병행하는 오가닉·인노가닉 투트랙 전략을 통해 연간 두 건 이상 임상시험계획(IND)을 상시 창출할 수 있는 고효율 R&D 체계를 구축하겠다는 포부다. 먼저 회사는 기존 회사 강점인 중추신경계(CNS) 분야에서 파킨슨병 치료제 후보물질 'SKL32276'을 핵심 파이프라인으로 소개했다. SKL32276는 글루코세레브로시다아제(GCase) 활성화를 통해 병원성 알파-시누클레인(α-synuclein) 축적을 억제하는 기전으로, 증상 완화에 그치는 기존 치료제와 달리 질병의 진행 자체를 늦추는 질병조절치료제(DMT)를 목표로 한다. 황 CTO는 "이 과제는 유전적 근거가 명확한 표적 단백질을 기반으로 환자 선별과 바이오마커 활용이 용이한 정밀의료 접근법을 채택했다"면서 "전임상 단계에서 경쟁 약물 대비 수천 배 강한 표적 결합력과 함께 투약 중단 이후에도 질병 진행 억제 효과가 유지되는 결과를 확인했다"고 했다. 차세대 성장 축으로 꼽히는 방사성의약품 치료제(RPT) 분야에서는 단일 후보물질이 아닌 플랫폼 전략을 강조했다. 회사는 현재 사는 액티늄-225 기반 NTSR1 표적 RPT 후보물질 'SKL35501'을 비롯해 루테슘-177 기반 CA9 표적 RPT 후보물질 'SKL37321', ROR1 겨냥 퍼스트-인-모달리티 후보물질 등 다수의 RPT 파이프라인을 동시에 전개 중이다. SKL35501에 대해 신용제 센터장은 "NTSR1은 다양한 고형암에서 과발현되는 반면 정상 조직에서는 발현이 매우 낮아 정밀한 표적 치료에 적합하다"면서 "전임상 연구에서 높은 종양 흡수율과 빠른 체내 배출, 종양 내 장기 체류 특성을 동시에 확인했고, 대장암과 전립선암 등 여러 모델에서 경쟁 약물 대비 우수한 종양 억제 효과를 보였다"고 설명했다. 루테슘-177 기반 SKL37321에 대해서는 "CA9는 저산소 종양 환경에서 선택적으로 발현되는 단백질로, 기존 치료제가 접근하기 어려웠던 종양을 겨냥할 수 있는 표적"이라며 "강력한 표적 결합력과 느린 오프레이트(off-rate)를 기반으로 높은 종양 선택성을 나타냈고, 정상 조직 노출을 최소화하면서 베스트-인-클래스 수준의 항종양 효과를 전임상에서 확인했다"고 했다. 회사는 현재 SKL37321의 IND 인에이블링 스터디를 진행 중으로 2027년 IND 제출을 목표로 개발을 지속 중이다. ROR1을 표적하는 퍼스트-인-모달리티 RPT 후보물질과 관련해서는 "기존 ADC나 CAR-T 치료제가 고형암에서 약효와 독성 측면의 한계를 보여온 반면, 당사 후보물질은 암세포 침투가 용이한 바인더와 액티늄-225를 결합해 단회 투여만으로도 강력한 종양 억제 효과를 확인했다"며 "기존 치료제의 한계를 넘을 수 있는 새로운 접근법이 될 수 있다"고 덧붙였다. 신 센터장은 RPT 경쟁력의 핵심으로 킬레이터(Chelator) 기술을 지목했다. 그는 "RPT는 표적 바인더와 방사성 동위원소 그리고 이를 안정적으로 연결하는 킬레이터가 유기적으로 결합돼야 완성되는 치료제"라며 "특히 킬레이터는 방사성 동위원소를 암세포까지 안전하게 전달하는 핵심 요소로 안정성은 곧 임상 성공 가능성과 직결된다"고 강조했다. SK바이오팜은 기존 방사성의약품 분야에서 표준으로 사용돼온 DOTA 킬레이터 대비 확장성·안정성·효율성을 개선한 독자적 킬레이터 플랫폼을 개발 중이다. 해당 기술은 액티늄-225를 비롯한 다양한 방사성 동위원소와 결합할 수 있을 뿐 아니라 저분자 화합물·펩타이드·항체 등 여러 바인더와의 호환성을 갖춰 플랫폼 확장성이 높다는 게 회사 측 설명이다. 또 상온 조건에서도 방사성 동위원소 표지가 가능해 공정 효율성과 경제성을 동시에 확보할 수 있으며 방사선에 기인한 정상 조직 독성을 줄일 수 있을 것으로 기대하고 있다. 회사는 이 킬레이터 기술을 중심으로 링커 기술 고도화도 병행해 RPT 전반의 밸류체인을 내재화한다는 전략이다. 신 센터장은 "RPT는 단순한 기술 도입이 아니라, 수십 년간 축적된 화학·의약 역량이 결합돼야 가능한 영역"이라며 "자체 플랫폼 경쟁력을 바탕으로 유망한 바인더 기술을 보유한 글로벌 파트너들과 협업을 확대하고 RPT 생태계의 허브로 자리매김하겠다"고 말했다. 이날 SK바이오팜은 차세대 모달리티로 점찍은 표적단백질분해(TPD) 플랫폼에 대해서도 언급했다. 조형래 SK바이오팜 글로벌커뮤니케이션 본부장은 "오는 5월 예정된 정기 실적 발표에서 TPD 기술을 활용한 차세대 파이프라인의 연구 성과와 플랫폼 전략을 집중적으로 공유하겠다"고 했다. SK바이오팜 지난해 연결기준 영업이익은 2039억원을 기록하며 전년 대비 111.7% 증가했다. 영업이익이 두 배 이상 확대되며 처음으로 연간 2000억원을 넘어선 것이다. 같은 기간 매출은 7067억원으로 집계돼 전년 대비 29.1% 늘었다. 회사는 뇌전증 치료제 '세노바메이트'(미국 제품명 엑스코프리)를 통해 창출한 안정적인 현금흐름을 바탕으로, RPT와 TPD 등 차세대 파이프라인에 대한 연구개발 투자를 확대해 성장을 가속화하겠다는 목표다.

[데일리팜=천승현 기자] 유한양행은 이상지질혈증 치료제 ‘로수바미브’가 작년 원외처방액이1000억원을 돌파했다고 6일 밝혔다. 의약품 조사기관 유비스트에 따르면 로수바미브는 지난해 처방금액이 1022억원으로 전년대비 14.7% 증가했다. 로수바미브는 2016년 출시 이후 10년차에 연간 처방액 1000억원을 넘어섰다. 유한양행 자체개발 의약품 중 외래 처방액 1000억원을 돌파한 것은 로수바미브가 처음이다. 로수바미브는 에제티미브와 로수바스타틴 성분으로 구성된 이상지질혈증 치료 복합제다. 스타틴·에제티미브 복합제는 저밀도 저단백 콜레스테롤을 낮추는 데 탁월한 효과를 보이는 데다 약값 부담이 크지 않다는 이유로 처방현장에서 수요가 치솟고 있다. 로수바미브는 10/2.5mg, 10/5mg, 10/10mg, 10/20mg 등 다양한 용량 옵션을 갖추고 있어 환자와 의료진 모두에게 치료 선택지를 넓혔다는 평가를 받고 있다. 로수바미브는 매년 처방액 신기록을 갈아치웠다. 지난 2020년 처방액 543억원에서 5년 동안 88.1% 확대됐다. 로수바미브는 임상시험을 통해 70세 이상 고령의 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 환자에서 고강도 로수바스타틴 단독요법에 비해 스타틴 관련 근육 이상반응 및 신규 당뇨병 발생의 위험이 유의하게 낮고, 유사한 LDL 콜레스테롤 감소 효과를 확인했다. 유한양행은 로수바미브의 출시 10주년을 맞아 환자의 더 건강한 내일을 향한 행보를 이어가겠다는 목표다. 회사 측은 “로수바미브는 출시 이후 국내 환자를 대상으로 유효성과 안전성에 대한 임상 및 실제 진료 환경에서의 근거를 지속적으로 축적했고 연간100만 건 이상 처방을 기록하며 의료 현장에서의 신뢰를 쌓아왔다”라고 평가했다. 유한양행은 이러한 성과를 토대로 다가오는 100세 시대를 대비해 고령 환자의 종합적인 지질 목표 달성을 위한 연구와 개발을 지속해 나간다는 계획이다. 유한양행 관계자는 “자체개발 복합제 중 로수바미브가 처음으로 연간 처방액 1천억원을 넘어서는 의미있는 성과를 달성했다”며 “지속적인 연구 및 개발을 통해 이상지질혈증 환자분들의 곁에서 언제나 동행하겠다”고 말했다.

[데일리팜=차지현 기자] SK바이오팜이 자체 개발 뇌전증 신약 미국 매출 확대를 기반으로 영업이익을 전년 대비 두 배 이상 끌어올렸다. 회사는 주력 제품에서 창출되는 안정적인 현금흐름을 바탕으로 연구개발(R&D) 투자를 확대하며 중장기 성장세를 이어간다는 전략이다. 6일 금융감독원에 따르면 SK바이오팜은 지난해 연결기준 영업이익 2039억원을 기록했다.이는 전년 대비 111.7% 증가한 수치로 영업이익이 두 배 이상 확대된 것이다. 같은 기간 매출은 7067억원으로 29.1% 늘었다. 지난해 4분기 영업이익은 463억원으로 집계됐다. 전분기(701억원) 대비 34.0% 감소했으나 전년 동기 대비로는 13.8% 증가했다. 4분기 매출은 1944억원으로 전분기 대비 1.4%, 전년 동기 대비 19.2% 증가했다. 실적 개선의 핵심은 뇌전증 치료제 '세노바메이트'(미국 제품명 엑스코프리)다. 세노바메이트의 미국 연간 매출은 6303억원으로 전년 대비 43.7% 증가했다. 로열티 수익 등 기타 매출도 연간 약 270억원을 기록했다. 4분기 세노바메이트 미국 매출은 계절적 요인과 운송 중 재고 영향으로 전분기 수준을 나타냈지만, 처방 수는 견조한 성장세를 유지했다. 지난해 12월 기준 월간 처방 수는 4만7000건에 도달했으며 4분기 총 처방 수는 전분기 대비 6.8%, 전년 동기 대비 29.2% 증가했다. 회사는 연말 계절적 요인이 올해 1분기 매출에 긍정적으로 반영될 것으로 보고 있다. SK바이오팜은 미국 시장에서 직접 판매·마케팅 체제를 기반으로 처방 확대 전략을 이어가고 있다. 내셔널 세일즈 미팅(NSM), 플랜 오브 액션(POA) 등을 통해 영업 조직의 실행력을 점검하고, 조기 처방 확대를 위한 라인 오브 테라피(Line of Therapy) 캠페인에서도 성과를 확인했다. 의료진 대상 마케팅 강화와 함께 소비자 직접 광고(DTC) 재개도 검토 중이다. 회사 측은 세노바메이트를 통해 창출되는 안정적인 현금흐름을 바탕으로 R&D 포트폴리오 확장에 속도를 내고 있다. 중추신경계(CNS), 방사성의약품 치료제(RPT), 표적단백질분해(TPD) 등 주요 모달리티에서 초기 파이프라인 구축을 완료했으며, 기반 플랫폼 기술 확보도 병행하고 있다. SK바이오팜 관계자는 "지난 몇 년간 세노바메이트 적응증 확장에 전략적 우선순위를 두어 왔던 것이 사실"이라며 "세노바메이트의 확장 임상이 완료 단계에 진입한 지난해부터 새로운 파이프라인 개발에 본격적으로 착수해 왔으며, 세노바메이트에 기반한 빠른 이익 증가세와 현금흐름을 고려할 때 올해를 기점으로 넥스트 파이프라인과 플랫폼 기술에 대한 투자 및 성과 확인이 가속화될 것으로 기대한다"고 밝혔다.

[데일리팜=차지현 기자] SK바이오팜이 지난해 연결기준 영업이익 2039억원을 기록했다고 6일 공시했다. 이는 전년 대비 111.7% 증가한 수치다. 같은 기간 매출은 7067억원으로 29.1% 늘었다. 지난해 4분기 영업이익은 463억원으로 집계됐다. 전분기(701억원) 대비 34.0% 감소했으나 전년 동기 대비로는 13.8% 증가했다. 4분기 매출은 1944억원으로 전분기 대비 1.4%, 전년 동기 대비 19.2% 증가했다.

[데일리팜=최다은 기자] 일양약품이 개발 중인 P-CAB계열 신약 후보물질 'IY-828026'을 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND) 승인을 받았다고 6일 밝혔다. 일양약품 신약 후보물질은 P-CAB(Potassium-Competitive Acid Blocker) 계열 약물이다. 위산 분비를 억제해 미란성 및 비미란성 역류성 식도염 등 위장관 질환의 치료를 목표하고 있다. 약효 및 제형 차별화 가능성과 비임상 단계에서 안전성 결과 등을 바탕으로 차세대 신약으로 기대하고 있다. 임상 1상 시험은 총 86명을 대상으로 진행될 예정이다. 건강한 성인을 대상으로 'IY-828026'을 단회, 반복 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 특성을 평가하는 무작위배정, 이중눈가림, 부분 공개, 위약 및 활성 대조, 단계적 증량 방식의 임상시험이다.

[데일리팜=최다은 기자] GC녹십자가 중증형 헌터증후군 치료제의 글로벌 허가 확대에 속도를 내고 있다. GC녹십자는 페루 의약품관리국(DIGEMID)에 뇌실투여형(Intracerebroventricular, ICV) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가 신청서를 제출했다고 6일 밝혔다. 헌터라제 ICV는 환자의 두부에 의료용 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제로, 기존 전신 투여 방식으로는 한계가 있었던 중추신경계 증상 개선을 목표로 개발됐다. 헌터증후군 환자의 약 70%는 중추신경계 손상이 동반되는 중증형으로, 질환이 진행될수록 인지 기능 저하와 함께 기대 수명도 단축되는 것으로 알려져 있다. 일본에서 진행된 임상시험 결과에 따르면 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate) 수치를 유의미하게 감소시켰다. 환자의 지적·신체적 발달 수준을 평가하는 발달 연령이 개선되거나 안정화되는 효과를 보였다. 5년간의 장기 추적 관찰에서도 헤파란 황산 수치가 지속적으로 낮게 유지되고 인지 기능 퇴행이 지연되거나 일부 개선되는 결과가 확인됐다. 헌터라제 ICV는 현재 일본과 러시아에서 상업 판매되고 있으며, 지난해 8월에는 국내 식품의약품안전처에 품목허가 신청을 완료했다. GC녹십자는 향후 동남아시아를 비롯해 중동 및 중남미 지역으로 허가 국가를 단계적으로 확대해 나간다는 계획이다. 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 골격 이상과 인지 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명꼴로 발병하는 것으로 알려져 있다. 이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV는 중증 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 옵션을 제시하는 혁신 치료제”라며 “희귀질환 분야에서 미충족 의료 수요를 해소하기 위한 연구개발과 글로벌 공급 확대를 지속해 나가겠다”고 말했다.