'키트루다', '옵디보'에 이은 세번째 항PD-1 면역항암제가 상용화에 근접하고 있다. 아스트라제네카는 최근 식약처로부터 전이성 비소세포폐암(NSCLC, Non-Small Cell Lung Cancer) 환자를 대상으로 1차 선택 치료로서 백금 기반 화학요법과 함께 투여하는 PD-1저해제 '더발루맙(durvalumab)', 또는 여기에 CTLA-4억제제 '트레멜리무맙(tremelimumab)'을 병용했을때 유효성을 평가하는 3상 연구를 승인받았다. 더발루맙은 다른 면역항암제들과 다름없이 활용 범위가 무궁무진하다는 점이 장점으로 꼽힌다. 단독요법은 물론, 현재 '트레멜리무맙(tremelimumab)'과 병용하는 다양한 디자인의 임상연구가 진행되고 있다. 이번에 승인된 다양한 병기에 해당하는 비소세포폐암과 소세포폐암 환자 대상의 3상 뿐 아니라 요로상피암, 두경부 편평상피세포암 등에 가능성을 평가하는 연구가 한창이다. 더발루맙과 트레멜리무맙 병용요법은 위 적응증과 더불어 위암과 췌장암, 간세포암(HCC), 혈액암 등에 관한 1, 2상연구에도 박차를 가하고 있다. 아스트라제네카는 더발루맙의 국내 출시시기를 논의 중인데, 2상 결과를 확정짓는 3상 결과가 도출되면 허가절차를 밟을 것으로 예상된다. 한편 더발루맙은 얼마전 공개된 PACIFIC 글로벌 3상 연구 중간분석에서 위약 대비 무진행생존기간(PFS)을 연장했다. 조병철 세브란스병원 종양내과 교수는 "더발루맙은 1상과 2상 임상시험인 'Study 1108'과 일관된 효과와 안전성을 보였다. 임상데이터가 확보된 혁신신약 도입으로 재발이 흔한 3기 폐암을 극복할 수 있기를 바란다"고 말했다.

국내에서 블록버스터 신약 개발을 위한 연구중심형 바이오텍과 개발전문 바이오텍이 신약개발을 위한 전략적 협력을 이뤘다. 레고켐바이오사이언스(대표 김용주, 이하 레고켐)는 브릿지바이오(대표 이정규)와 레고켐이 자체 개발한 신규 오토택신(Autotaxin) 저해 신약 후보물질 'LCB17-0877'과 백업물질에 대한 글로벌 전용 실시권을 양도하는 기술이전 계약을 체결했다고 31일 밝혔다. 오토택신은 섬유증, 자가면역질환, 종양 등 다양한 질병에관여하는 것으로 밝혀진 효소의 일종이다. 글로벌 제약·바이오산업계 주목을 받는 신규 타겟이다. 레고켐바이오는 "이번 계약을 통해 선수금 20억 포함 개발단계에 따라 최대 300억의 기술이전료 및 별도의 경상로얄티를 지급받을 수 있다"며 "브릿지바이오가 개발 중간단계에서 제3자 대상 기술이전을 하는 경우 사전 합의된 비율대로 양사간 수익을 분배할 계획"이라고 밝혔다. LCB17-0877은 연구단계에서 오토택신에 대한 탁월한 억제효과를 입증했다고 밝혔다. 브릿지바이오는 해당 후보물질을 특발성폐섬유증 치료제로 개발할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 계약에 따라 브릿지바이오는 후보물질 전임상 개발을 위한 추가적인 평가를 수행하고, 사전에 양사가 합의한 기준을 달성할 경우 본격적인 전임상 및 임상에 들어갈 예정이다. 그 다음 일체의 개발은 브릿지바이오가 독자적으로 진행하며, 레고켐바이오가 백업 물질 개발을 담당한다. 이정규 브릿지바이오 대표는 "국내의 대표적인 연구개발 바이오텍인 레고켐바이오가 연구를 통해 발굴한 신약 후보물질을 개발할 수 있게 되어 의미가 크다"며 "국내 바이오텍-바이오텍의 협력사례를 만들어서 글로벌 개발을 추진하게 되어 기쁘고 기대가 크다"고 말했다. 김용주 레고켐바이오 대표는 "대부분 국내 제약사들이나 바이오텍은 글로벌 수준 연구역량에도 개발분야의 역량이 부족해 제대로 된 후보물질 가치를 인정받지 못하고 있다"며 "이정규 대표를 포함해 브릿지바이오는 글로벌 신약개발 및 사업화 역량을 보유한 전문가로 구성된 개발전문 기업으로 국내 제약산업 미충족수요(Unmet Needs)를 해결해 줄 수 있는 최적의 파트너"라고 기대감을 드러냈다.

"미국처럼 국내 GDP대비 4%까지 성장하면 주력산업이 될 수 있다." 지난 30일 열린 '데일리팜 제26차 제약산업 미래포럼: 스위스처럼...제약바이오산업 육성을 위한 정책 제언'에서 범부처 신약개발산업단의 김태억 본부장은 '제약산업 선진화 정부 투자전략'에서 이같이 밝혔다. 그는 2000년대가 R&D, 2010년대가 라이센싱과 해외임상 경험 시대라면 이것을 토대로 2020년에는 프리미엄 시장을 직접 공략하는 패러다임의 전환이 필요하다며, 벤처기업간 M&A혹은 벤처-제약사, 국내사-다국적기업 M&A로 규모의 경제를 이뤄야 한다고 소신을 밝혔다. 먼저 사업단이 구상 중인 KPG(코리아 파마슈티컬 그룹)을 빗대어 글로벌 메가기업 조성 필요성을 주장했다. 김 본부장은 "의료 무역적자 탈피와 제약바이오 생태계 조성을 위해 (직접)글로벌 해외임상 3상까지 수행해야 한다"며 "한미와 동아, SK같은 대기업 공동 출자로 몇조원대를 이루는 앵커 기업을 만든 뒤 10개 가량 파이프라인을 밀어붙이는 해외시장 진출 모델로 프리미엄 시장 직접 공략이 필요하다"고 강조했다. 2020년까지 7대 제약강국 도약과 3개 글로벌 제약전문기업을 육성하겠다는 정부의 정책에 현실적인 제언을 한 것이다. 2015년 기준 국내 의약품 시장은 20조원이며, 미국은 850조원이다. 특히 국가 GDP의 4%를 차지하는 미국과 달리 국내는 0.5%에 불과하다. 다만 단순비교 시 8배 정도 성장할 수 있어 가능성이 그만큼 크다는 것이다. 그럼에도 현실은 어렵다. 우리나라는 OECD 중 의료비 지출이 가장 빠르게 늘어나고 있다. 의약품의 국제 무역수지는 매년 2.3조원 적자가 발생하는 구조다. 이를 해결하기 위해선 제약 선진국, 즉 프리미엄 시장 진출이 필수라는 김 본부장의 판단이다. 다만 국내 제약의 체력으로 프리미엄 시장의 진입은 아직 무리다는 설명이다. 김 본부장은 "해외 임상 자체 수행시 2000억원에서 3000억원이 들어가는데 국내 제약사 중 가장 높은 영억이익은 980억원 밖에 안된다. 한해 영업이익을 쏟아도 해외임상은 어렵다"며 현실을 말했다. 이처럼 해외진출에는 글로벌 임상 뿐만 아니라 영업망 확보가 필수적이다. 막대한 자금이 소요돼 국내 단일 제약기업으로 도전하기 어렵다는 것이다. 때문에 이를 해결하기 위한 방법으로 컨소시엄을 구성해 신약개발 전문 다기업 제약사를 만들자는 것이다. 여기에 해외기업과 M&A는 물론 호주나 중국에서 저평가된 기업과 유한양행, 한미약품 같은 기업이 M&A를 통해 파이프라인과 기업 사이즈를 키우는 과감한 정책 추진 필요성도 언급했다. 한편 IPO이후에도 영세한 규모에 그치는 국내 바이오벤처 생태계 활성을 위해 M&A가 중요하다고 했다. 2000년대 초반에는 후발주자로 타기업을 따라하는 형태의 바이오벤처 창업이 많았지만, 이제는 브릿지바이오처럼 혁신 비즈니스 모델로 창업하는 2세대가 증가하고 있다. 김 본부장은 "최근들어 R&D 역량을 흡수하기 위한 국내 M&A 사례는 대웅제약과 한올바이오파가 전부"라며 "다만 유한양행과 몇몇 기업 중심으로 해외 전략적 투자가 증가하는 점도 긍정적"이라며 제약사와 바이오벤처의 M&A를 강조했다 또한 신약개발에 대한 중장기 투자와 혁신적 아이디어 대한 묻지마 투자가 필요하다고 했다. 현재까지 알려진 신약개발 기간을 기초과학 단계에서 출발해 출시까지 봐야하며, 10년이 아닌 20년 장기간으로 둬야 한다는 것이다. 여기에 '크레이지'하고 '노블'한 아이디어에는 묻지말고 투자해야 신약 씨드(씨앗) 부족 현상을 벗어날 수 있다고 조언했다. 범부처사업단과 한국과학기술기획평가원 조사에 따르면 지난 4년 간 국가 지원 신약과제는 750개 정도다. 이중 연간 200개 가량의 혁신신약이 지원됐지만 진짜 혁신신약이 될 물질은 극소수로 분석된다. 국내 기업과 다국적 제약사·벤처의 파이프라인을 비교하면 더욱 초라하다. 2016년 기준 전세계 혁신형 기업의 파이프라인은 1000개로 알려진다. 해외 바이오벤처는 평균 20~30개 정도를 가지며, 화이자나 존슨앤존슨 같은 빅파마는 200개가 넘는다. 반면 국내에서 가장 혁신적인 기업이어도 5개에서 10개 정도 파이프라인만 보유한 상황이다. 김 본부장은 "사업단 경험상 400개 과제를 지원해 100개에 지원이 됐고, 마일스톤 연구목표 달성 성공률은 60%다. 이중 33개가 임상에 진입해 라이센싱은 5개로 성공 확률은 약 4%로 혁신적 씨드가 매우 부족하다"고 말했다. 그러면서 "국가에서 국내 기업이 보유한 파이프라인을 전수조사해 혁신신약이 몇개인지, 왜 임상으로 못 넘어가고 라이센싱이 안되는지 조사·분석해 답을 찾아야 한다"고 덧붙였다.

한국팜비오(회장 남봉길)는 26일 인터콘티넨탈 코엑스에서 정신건강의학과, 신경과, 대한치매학회 회원들을 대상으로 '뇌-장 축과 프로바이오틱스(Brain-Gut Axis and Probiotics)'에 관한 학술심포지엄을 개최했다고 30일 밝혔다. 이날 심포지엄은 대한치매학회 이사장 이재홍 교수(서울아산병원 신경과)를 좌장으로 마이크로바이옴(장내 미생물) 연구의 세계적 권위자 미국 캘리포니아대학교 데이비스 캠퍼스 멜라니 가로우(Melanie G. Gareau) 박사가 Brain-gut Axis(뇌-장 축)에 관한 최신지견을 발표했다. 멜라니 가로우(Melanie G. Gareau) 박사는 "우리의 뇌와 장은 같은 배아시기에 발달한 기관으로서 상호 밀접한 관계를 형성하고 있으며 소화기관의 미생물총들이 두 기관의 양방향 소통에 중요한 역할을 한다"면서 "마우스 스트레스 감염모델에 프로바이오틱스(라시도필캡슐)를 투여한 결과 체내의 스트레스 호르몬(코르티코스테론)과 불안, 우울 연관 행동이 감소됐으며 스트레스에 의한 기억기능 장애도 예방되는 것을 확인했다"고 밝혔다. 함께 연자로 나선 김성한 교수(서울아산병원 감염내과)는 "면역학적 측면에서 장내 미생물총이 T 세포 활성화를 조절해 뇌혈액 관문을 통해 뇌에 영향을 줄 수 있다"고 밝히며 장내 세균총의 정상화를 통한 자폐증, 파킨슨병, 치매에 대한 연구결과와 치료 가능성을 제시했다. 라시도필캡슐은 한국팜비오가 판매하는 의약품 유산균정장제로서 캐나다 라레만드社에서 제조되며 신경질환 유효성에 대한 10편 이상의 연구가 진행된 제품이다.

일동제약(대표 윤웅섭)이 표적항암제 후보물질 'IDX-1197'에 대한 미국, 캐나다 특허(신규 프탈라지논 유도체 및 그 제조방법)를 취득했다고 밝혔다. IDX-1197은 암의 생성과 관련 깊은 Poly ADP-ribose polymerase(이하 PARP) 효소에 선택적으로 작용해 암세포를 억제하는 PARP저해 기전의 표적항암제 후보물질이다. 일동제약에 따르면, IDX-1197은 암세포에서만 발생하는 특정 유전자 변이 및 결핍을 표적으로 작용하기 때문에 정상조직에는 영향을 주지 않으면서 암을 억제한다. 특히 항암 치료 시 환자의 고통을 덜어주고 삶의 질을 향상시킬 수 있어 효용가치가 높다는 게 회사 측의 설명이다. 비임상시험 결과 IDX-1197는 유사 기전을 가진 기존의 대표적 약물 올라파립(제품명 린파자)을 비롯해 최근 FDA 승인을 거친 루카파립(제품명 루브라카), 니라파립(제품명 제줄라) 등에 비해 항암 활성도와 PARP-1에 대한 선택성이 높은 것으로 나타나 유망 신약으로서의 가능성을 확인했다고 회사 관계자는 설명했다. 또한, 암 발생과 관련한 중요 인자인 'BRCA(Breast Cancer Susceptibility Genes)'와 '상동재조합 결핍(Homologous Recombination Deficiency)' 유전자 형질을 가진 환자의 암세포를 대상으로 기존 PARP저해제 대비 우수한 항암력을 보였다고 덧붙였다. 뿐만 아니라 약물에 대한 치료반응률 예측의 지표로 활용할 수 있는 체내의 특정 지표인 바이오마커 선정에 있어서도 종양세포에 대한 표적지향성과 억제성을 뚜렷하게 보여 향후 임상시험에 대한 전망을 밝게 했다. 일동제약은 시스템통합적 항암신약개발사업단(現 보건복지부 지정 국가항암신약개발사업단)과의 공동과제의 일환으로 IDX-1197에 대한 개발 및 후속 연구를 진행하고 있으며, 금년 하반기 경 임상1상시험에 돌입할 계획이다. 또, 최근 글로벌 의약품 시장과 의료계 등에서 PARP저해제의 효용가치가 조명됨에 따라 제품화는 물론, 라이선스 아웃과 같은 다양한 상용화 전략을 함께 추진한다는 방침이다.

종근당(대표 김영주)의 과민성방광 치료제 '유리토스'가 과민성방광을 동반한 남성 전립선 비대증 환자의 증상 개선에 효과적이며 안전성도 우수하다는 임상결과가 SCI급 국제임상저널인 'IJCP(The International Journal of Clinical Practice)' 5월호에 게재됐다. 이번 임상은 2014년 12월부터 2016년1월까지 순천향대학교 부천병원, 서울대학교병원, 고려대학교 안산병원, 부산대학교병원, 을지대학교 을지병원 등 국내 5개 기관에서 진행됐다. 과민성방광 증상을 동반한 남성 전립선비대증 환자 180명을 기존의 전립선 비대증 치료제인 알파차단제 단독투여군과 유리토스 병용투여군으로 분리해 각각 12주간 약물을 투여한 후 과민성방광 증상 개선에 대해 확인했다. 연구결과에 따르면, 유리토스와 알파차단제 병용투여군은 알파차단제 단독투여군 대비 24시간 배뇨횟수, 주간 빈뇨, 요절박 횟수, 환자의 배뇨절박감 인식 척도 등 과민성방광 증상이 크게 개선된 것으로 확인됐다. 또한 심각한 부작용이 발생하지 않고 배뇨증상의 악화나 이상반응률이 증가하지 않는 것으로 나타나 안전성도 우수한 것으로 입증됐다. 김영호 순천향대학교 부천병원 교수는 "전립선 비대증을 앓고 있는 남성 환자 중 30% 이상이 과민성방광 증상을 겪고 있지만 부작용 등의 이유로 병용투여에 제약이 있었다"며 "이번 임상 결과로 병용투여의 우수한 효과와 안전성이 입증돼 과민성방광 증상을 호소하는 배뇨장애 환자들의 치료에 큰 도움이 될 것으로 기대한다"고 말했다. 이번 임상 결과는 지난 3월 영국 런던에서 개최된 유럽비뇨기과 학회에서 발표되며 참석자들의 이목을 집중시켰다고 회사 측은 설명했다. 회사 측은 유리토스가 종근당이 2013년 출시한 과민성방광 치료제로 증상의 원인인 방광평활근에만 선택적으로 작용해 우수한 효과를 나타내며 입마름과 변비 등의 부작용을 개선한 제품이라고 전했다.

SGLT-2 억제제가 요즘 당뇨병 시장에서 가장 핫한 약물이라는 데는 이견의 여지가 없을 듯하다. '살 빠지는 당뇨병 약'이란 별명으로 이름을 알리기 시작한 SGLT-2 억제제는 심혈관계 혜택을 등에 업고 영향력을 무서운 기세로 넓혀가고 있다. 현재 국내 시판 중인 SGLT-2 억제제는 2013년 가장 먼저 출시된 아스트라제네카의 ' 포시가(다파글리플로진)'와 후발주자인 아스텔라스의 ' 슈글렛(이프라글리플로진)', 베링거인겔하임·릴리의 ' 자디앙(엠파글리플로진)' 3종이다. 이들은 지난 한해 동안 유비스트 기준으로 276억원대의 매출을 기록했다. 2017년 들어서는 1분기 동안만 92억원대 실적을 낸 것으로 확인된다. 그런데 이처럼 당뇨병 분야에서 주목받고 있는 신약이 고혈압학회장에 등장했다면, 어떨까? 2017년 대한고혈압학회 춘계학술대회 기간 중에는 SGLT-2 억제제가 상당한 존재감을 나타냈다. 가령 고혈압학회 산하 대사증후군연구회는 26일 심포지엄의 주제 자체를 SGLT-2 억제제로 잡았다. 가톨릭의대 손현식 교수와 순천향의대 현민수 교수가 좌장을 맡은 가운데 진행된 이날 세션에선 경희의대 손일석 교수와 순천향의대 박형규 교수, 연세원주의대 김장영 교수가 연자를 맡아 각각 SGLT-2 억제제의 혈압감소 효과와 신장, 심혈관계 보호작용을 집중적으로 다뤄졌다. 둘째날인 27일에는 한림의대 김철식 교수가 '당뇨병 및 고혈압의 핫토픽'이란 주제 심포지엄에서 당뇨병과 고혈압을 동반한 환자에게 SGLT-2 억제제를 추가했을 때 기대되는 혜택들을 발표했다. 학회 김철호 이사장(분당서울대병원)은 이번 학회 기간 동안 주목할 만한 약물로 심부전 신약 '엔트레스토'와 함께 'SGLT-2 억제제'를 지목할 정도였다. 학회에 부스조차 없는 SGLT-2 억제제가 고혈압학회에서 논의된다니 어색해 보이지만, 그 배경을 들여다보면 충분한 당위성을 갖는다. SGLT2 억제제의 심혈관 혜택을 최초로 입증했던 자디앙의 EMPA-REG OUTCOME 연구(NEJM 2015;373:2117-28) 역시 빼놓을 수 없는 이유가 된다. 경구 혈당강하제인 SGLT-2 억제제와 DPP-4 억제제의 가장 큰 차이점은 인슐린과 독립적으로 작용한다는 점. SGLT-2 억제제는 DPP-4 억제제와는 달리 인슐린 비의존성 기전을 통해 신장의 포도당 재흡수를 억제하고, 소변으로 포도당 배설을 유도한다. 이 과정에서 혈당과 함께 나트륨이 배설되기 때문에 혈압감소 효과와 그로 인한 신장보호 효과가 나타낼 수 있는 것이다. 실제로도 EMPA-REG OUTCOME 연구(NEJM 2015;373:2117-28)를 포함한 여러 메타분석 결과들은 제2형 당뇨병 환자에게 SGLT-2 억제제를 사용했을 때 수축기혈압(SBP)이 3-6mmHg가량 감소된 것으로 보고했다. 학계에선 SGLT-2 억제제의 직접적인 나트륨 이뇨효과가 혈압강하에 일부 영향을 미칠 것이란 주장이 설득력을 얻고 있다. 김철식 교수는 "SGLT-2를 억제하면 포도당 기반의 삼투성 이뇨작용을 통해 하루 100-470mL의 소변이 배출되고, 나트륨 이뇨 효과를 유도한다"며, "이뇨제를 사용했을 때처럼 혈압 뿐 아니라 혈장량도 감소되기 때문에 심장의 전부하와 후부하를 빠르게 감소시킬 수 있다"고 설명했다. 동일한 원리로 심부전 환자에서도 SGLT-2 억제제에 의한 증상개선 효과를 기대할 수 있음은 물론이다. 같은 세션의 연자로 참석한 연세의대 오재원 교수는 "현존하는 경구용 당뇨병 치료제 가운데 심부전 위험을 낮출 수 있는 것으로 밝혀진 약물은 SGLT-2 억제제가 유일하다"며, "상대적으로 근거수준은 낮지만 지난해 개정된 유럽심장학회(ESC) 심부전 가이드라인에서도 EMPA-REG OUTCOME 연구를 반영해 심부전 위험이 높은 당뇨병 환자에게 엠파글리플로진 투여를 권고했다"고 말했다. 이날 패널 토의에선 "장기 연구가 담보돼야 겠지만 SGLT-2 억제제가 나트륨 이뇨효과를 통해 혈압, 사구체여과율에 영향을 미침으로써 대사작용 및 심혈관계 아웃컴에 긍정적인 혜택을 가져다 줄 수 있다"는 데 중론이 모아졌다. 2019년 발표 예정된 포시가의 DECLARE 연구가 긍정적인 결과를 얻고, 계열효과를 인정받게 된다면 당뇨병을 넘어 고혈압, 심부전 등 심혈관질환 전 영역에서 SGLT-2 억제제의 영향력이 더욱 커질 듯 하다.

우리 정부가 의약품 산업 육성에 방점을 찍고 있지만, 아직 갈 길은 멀다는 지적이다. 특히 의약품 산업이 과거 정부가 펼쳤던 국가 주도형 육성정책으로는 한계가 있다고 업계 관계자들은 전한다. 다만 정책지원의 효율성을 제고할 필요성은 있다고 강조한다. 새롭게 들어선 문재인정부가 참고할 만한 사항이다. 26일 세종대학교 광개토관 15층 소극장에서 열린 '2017 대한약리학회 춘계 워크숍'에서는 신약개발 성공을 위한 각계 전문가들의 발제와 토론이 진행됐다. 이 자리에서는 특히 부처별 신약 R&D 지원사업에 관한 발표가 있었는데, 신약개발 생태계 구축과 지원 효율성에서 아쉽다는 반응이 많았다. 현재 신약 R&D 지원부처는 미래창조과학부, 보건복지부, 산업통상자원부로 나눌 수 있다. 미래창조과학부는 산하의 한국연구재단에서, 보건복지부는 보건산업진흥원이, 산업통상자원부는 한국산업기술평가관리원이 주로 신약 지원과제들을 관리·운영하고 있다. 이날 박장환 한국연구재단 신약분야단장은 미래창조과학부의 신약개발 지원 프로그램을 소개했다. 미래창조과학부는 줄기세포와 신약개발 분야가 제약산업 지원의 큰 축이다. 이 가운데 신약개발은 신약타깃 검증연구, 기초연구 성과의 후속연계 등에 주력하고 있다. 올해부터는 ▲항체의약품 후보물질 발굴 및 최적화 ▲면역세포 기반 차세대 항암치료제 개발 ▲모델생명체 기반 생체 약물작용점 규명 신약 원천기술 개발이 신약개발 분야 신규과제로 선정돼 이달까지 지원대상 접수를 마감할 계획이다. 2017년 신약개발 신규 예산은 약 339억원. 이와함께 바이오산업 창업자를 위한 바이오 코어 팩실리티(Core Facility) 구축사업, 바이오기업 출신 연구자 창업 지원 사업이 올해부터 새로 진행된다. 이 사업들은 이전 정부에서 결정된 사항이다. 박장환 단장은 "기본적으로 신약개발의 선순환 고리를 만들고, 생태계를 구축하는데 정책 포인트를 두고 있다"며 "특히 소프트웨어가 강한 스타트업 기업들에게는 하드웨어를 제공하고, 기업에서 사직한 연구자들이 창업을 통해 새로운 도전을 도모할 수 있도록 신개념 지원사업을 마련했다"고 설명했다. 현재 경제성평가가 진행중인 신약개발 '국가전략프로젝트'는 미래부의 핵심 지원사업. 2027년까지 후보물질 100개 확보를 목표로, 산·학·연이 연계해 암, 심장질환, 뇌혈관질환, 희귀질환 등 4대 중증질환의 신약 후보물질을 발굴하는 대형 프로젝트이다. 10년간 5000억원이 소요될 것으로 예상되는 이 프로젝트는 현재 예산타당성은 통과하고, 기술성평가가 진행중이다. 빠르면 올해말 사업이 확정될 수 있다고 박 단장은 설명했다. 신약 R&D 지원사업은 복지부가 가장 많다. 이 가운데 ▲임상연구인프라조성사업 ▲범부처전주기신약개발 ▲첨단바이오의약품 글로벌진출사업 ▲국가항암신약개발사업 ▲감염병위기대응기술개발사업 ▲첨단의료기술개발사업 내에서 신약R&D를 지원하고 있다. 범부처전주기신약개발 사업은 복지부뿐만 아니라 미래부, 산업통상자원부의 공통과제이다. 복지부는 주요 신약개발 지원사업이 일몰을 앞두고 있는데다 통합 관리할 필요가 있어 새로운 방식의 신약개발 지원사업을 검토하고 있다. 이 사업은 빠르면 10월경 윤곽이 나올 것으로 예상된다고 윤경식 한국보건산업진흥원 R&D진흥본부 신약기기개발단장은 전했다. 새로운 신약개발 지원사업은 신약개발 분야의 지속 가능한 성장을 유도하고, 연구개발사업의 산업적 성과를 제고할 수 있도록 각 부처의 지원사업을 파악해 공백영역을 발굴한다는 방침이다. 산업통상자원부는 바이오 산업핵심기술개발사업 내에서 의약바이오, 산업바이오, 융합바이오로 분류해 지원하고 있다. 이 가운데 신약개발과 밀접한 관련이 있는 분야는 의약바이오 사업. 의약바이오 지원사업은 또 표적치료제, 치료신소재, 약물탑재소재, CRO육성으로 나뉜다. 산업부는 또 미래부의 스타트업 지원사업과 마찬가지로 유망 바이오 IP사업화 촉진사업을 통해 스타트업을 육성한다는 방침이다. 올해 신규 예산은 20억원. 4개 정도 기업을 선정해 연간 5억원 이내로 지원한다는 방침이다. 이상호 한국산업기술평가관리원 바이오·의약 PD는 "기본적으로 신약개발 기업이 성공할 수 있는 생태계를 활성하는데 초점을 맞추고 있다"며 "규제개선과 스타트업 육성 등을 통해 산업생태계 보완이 시급하다는 문제의식이 깔려있다"고 전했다. 현재 부처 지원기조는 기초연구부터 신약후보물질 발굴까지는 미래창조과학부가, 전임상부터 임상진행 등 상업화까지 보건복지부가, 산업화를 위한 지원은 산업통상자원부가 맡는 것으로 역할분담이 돼 있다. 하지만 중복되는 지원사업도 널려있는데다 부처간 칸막이가 있어 과제이동이 원할하지 못하다는 지적이 있다. 범부처전주기신약개발사업도 그러한 문제의식에서 탄생됐다. 하지만 근본적인 문제를 해결하기 위해 효율적인 배분정책 수립이 필요하다는데 공감대가 형성돼 있다. 일각에서는 신약R&D 컨트롤타워 설치를 주장하고 있는 상황. 하지만 컨트롤타워가 과거의 낡은 국가 주도 정책의 일환으로, 시장경제 논리와 기업의 자율성을 침해할 수 있다며 반대하는 목소리도 적지않다. 제약업계 한 관계자는 "물론 정부 신약R&D 정책이 통일성을 갖고 부처간 연계돼 중복되지 않도록 할 필요는 있다"면서 "하지만 더 중요한 것은 기업 스스로 신약개발에 투자할 수 있도록 생태계 환경을 구축하는 일"이라고 강조했다. 이 관계자는 국가 주도의 컨트롤타워는 자연스런 생태계 구축에 역행할 수 있다고 지적한다. 정부 관계자들도 신약 R&D 지원정책의 보완이 필요하다는데 동의한다. 이날 발표자로 나선 윤경식 한국보건산업진흥원 R&D진흥본부 신약기기개발단장은 "연구자들이 진행한 과제들이 제약업체 매칭 프로그램 등을 통해 사업화를 진행한다면 성공 가능성이 높아질텐데 그런 부분들에서 아쉬움이 있다"면서 "부처별 칸막이가 존재해 한가지 과제가 부처를 넘나드는데 어려움이 있고, 중복되는 부분도 없지 않다"고 개인적 소견을 얘기했다.

일양약품(사장 김동연)이 개발한 아시아 최초 백혈병 신약 '슈펙트(성분명: 라도티닙 RADOTINIB)'의 임상 3상(24개월 데이터)결과가 주목을 받고 있다고 회사 측은 밝혔다. 5월 26~27일 이틀간 서울 홍은동 그랜드힐튼호텔에서 개최된 '제 58차 대한혈액학회 춘계학술대회'에서 계명대학교 동산의료원 도영록 교수(혈액종양내과)가 처음 진단된 아시아 만성골수성백혈병 환자 241명을 대상으로 진행 된 슈펙트 3상 임상시험의 24개월 추적 연구 결과를 구연 발표했다. 만성골수성백혈병이 초기 진단된 환자의 '슈펙트' 최초 처방 3개월 째에서 BCR-ABL1의 레벨이 10% 이하 (조기분자유전학적반응, Early Molecular Response, EMR)로 떨어진 환자가 글리벡 투여군 보다 통계적으로 유의하게 많았으며 (86.1% vs 67.9%, p=0.0179), 6개월째 EMR 또한 라도티닙 투여군에서 더 많은 환자가 EMR을 획득한 것으로 확인됐다 (73.4% vs 53.1%, p=0.0246). 또한, 초기 EMR을 획득한 환자들에서 24개월까지 주요유전자반응 MMR(Major Molecular Response, MMR, BCR-ABL1 ≤ 0.1%) 및 MR4.5 (BCR-ABL1 레벨 ≤0.0032%)에 더 많이 도달한 것으로 확인됐다고 회사 측은 설명했다. 이는 초기에 빠르고 강한 반응을 획득하는 것이 향후 MMR 및 MR4.5 도달에 중요한 예후 인자가 될 수 있다는 여러 결과들을 슈펙트를 통해서도 다시 한번 확인한 것이며, 슈펙트가 강력한 초기 치료 효과로 글리벡과 비교해 우수한 임상적 유의성을 입증한 것이라는 설명이다. 회사 측은 이번 대한혈액학회 춘계학술대회에서 '슈펙트'의 우수한 효능을 학계에 다시 한번 알리는 계기가 됐으며, 만성골수성백혈병 환자의 경제적 부담 완화와 우수한 효과를 통한 치료범위 확대에 국산신약 '슈펙트'가 긍정적인 역할을 하고 있음을 확인할 수 있었다고 밝혔다. 한편, 오는 6월에 스페인에서 개최하는 유럽혈액학회에서도 슈펙트 임상시험 추적 연구 결과발표가 예정돼 있어, 글로벌 의료진과 연구진 및 다국적기업에 슈펙트의 우수한 효능·효과를 다시 한번 확인시킬 수 있는 자리가 될 것이라고 회사 측은 설명했다.