한국유나이티드제약(대표 강덕영)은 다국적사의 전유물인 천식 및 COPD(만성폐쇄성 폐질환) 흡입기 치료제를 국내 최초 순수 국내기술로 개발 및 상품화를 위해 박차를 가하고 있다고 16일 밝혔다. 유나이티드가 개발 중인 천식/COPD 흡입기 치료제는 DPI타입의 살메테롤, 플루티카손 복합제 제네릭이다. 해당 오리지널 약물의 특허는 이미 만료가 됐으나 디바이스 제조 및 대규모 자금 투입 등으로 인해 개발이 쉽지 않은 상황이다. 이 때문에 전세계적으로 40조원에 달하는 천식/COPD 시장은 유럽의 몇몇 다국적사가 장악을 하고 있으며 국내 시장 또한 사정은 마찬가지다. 이에 회사 측은 제약주권 확립 및 수입 대체 효과를 위해 호흡기 치료제 개발에 뛰어 들었다고 설명했다. 최근 흡입기 디바이스와 초정밀 파우더 충전기, 무인자동조립 시스템 개발을 끝마쳤으며, 디바이스 전용 자동 조립 라인이 설치된 스마트공장이 지난해 완공돼 생산 준비까지 끝마쳤다는 설명. 실제 상품화가 된다면 디바이스까지 국산화에 성공한 첫 국내제약회사로 등극하게 되며 자동 조립라인 역시 자체 개발로 이뤄져 따로 로열티 지급을 하지 않아도 되 원가 경쟁력을 확보할 수 있다고 회사 측은 덧붙였다. 앞으로 한국유나이티드제약은 호흡기 치료제 국산화를 통해 국내는 물론 글로벌 진출을 계획하고 있다. 개발을 주도하고 있는 한국유나이티드제약 강원호 이사는 "이미 아시아와 중동, 아프리카 등을 중심으로 한국유나이티드제약 호흡기 치료제에 많은 관심을 보이고 있는 상황"이라고 전했다.

길리어드가 벨기에 생명공학기업 갈라파고스에 6조원 규모 투자를 단행한다. 새로운 성장동력을 확보해 C형간염치료제 매출부진을 만회하려는 포석이다. 갈라파고스에 대한 지분율은 30%에도 못 미치지만 향후 10년간 개발되는 모든 파이프라인에 대한 선택권을 보장받았다. 과거 카이트파마 인수 사례와 같이 일방적인 인수합병(M&A) 거래와 비교하면 새로운 형태의 투자다. 연구개발 독립성을 보장하고, 투자 리스크를 최소화할 수 있는 영리한 오픈이노베이션 전략을 실행했다는 평가다. ◆길리어드, 갈라파고스와 6조원 규모 신약개발 제휴 길리어드사이언스는 14일(현지시각) 벨기에 소재의 생명공학기업 갈라파고스(Galapagos)와 10년에 걸친 글로벌 연구개발 협력계약을 체결했다고 밝혔다. 갈라파고스가 보유한 임상단계의 합성신약 파이프라인 6종과 20개 이상의 전임상 프로그램을 비롯해 신약발굴 플랫폼에 대한 접근권한을 확보하는 조건이다. 길리어드는 이번 거래과정에서 갈라파고스에 계약금(upfront fee) 39억5000만달러를 지급하고, 11억달러 규모의 지분투자에 합의했다. 갈라파고스 주식 최근 30일 종가의 가중평균치에 20%의 프리미엄을 얹어 총 51억달러를 투자했다. 본래 갈라파고스의 최대 주주였던 길리어드의 지분율은 기존 12.3%에서 22%로 늘어났다. 양사의 합의조건에 따라 갈라파고스 주주들의 승인을 얻고나면 소유지분을 최대 29.9%까지 확대할 수 있다. 길리어드는 갈라파고스 이사회에 2명의 이사를 선임할 수 있는 권한도 보장받았다. 이번 거래의 후속절차는 오는 3분기 중 마무리될 전망이다. ◆길리어드의 2번째 선택, 갈라파고스는 어떤 회사? 길리어드는 수년간 적극적으로 투자처를 물색해왔다. 한 때 회사의 전성기를 이끌었던 C형간염 치료제 매출이 급감하면서 매출공백을 메울 수 있는 성장동력 확보가 시급했다. 2015년 330억달러에 이르던 '소발디'와 '하보니' 2종의 매출은 지난해 36억8600만달러로 쪼그라들었다. 길리어드는 2017년 카이트파마를 119억달러에 인수하면서 항암제 시장에 뛰어들었지만 CAR-T 치료제 '예스카타'는 가격이 지나치게 비싸고 시장이 협소하다는 제약으로 만족할만한 실적을 내지 못하는 실정이다. 업계는 길리어드가 카이트파마 이후 2번째로 대규모 투자를 실행한 데다 최고경영자(CEO) 교체 이후 첫 대형거래가 성사됐다는 점에서 많은 관심을 표한다. 갈라파고스는 벨기에 메헬렌(Mechelen)에 소재한 생명공학기업이다. 특정 유전자가 활성화됐을 때 질병에 걸린 인체세포에 일어나는 변화를 탐구함으로써 새로운 타깃을 찾는 프로그램을 개발해왔다. 이 과정에서 확인된 질병타깃에 작용할 수 있는 합성신약 개발에 주력했다. 길리어드와 공동개발 중인 선택적 JAK-1 억제제 '필고티닙(Filgotinib)'이 대표 파이프라인이다. 갈라파고스는 올해 상반기 류마티스관절염과 궤양성대장염, 크론병 환자 등 대상의 필고티닙 3상임상에서 긍정적인 결과를 확보하고 연내 미국식품의약국(FDA) 허가신청을 추진 중이다. 최근 2020년 필고티닙 상용화 목표를 공식화한 바 있다. 그밖에 특발성폐섬유증(IPF)과 골관절염, 아토피피부염 등 신약후보물질 6종의 임상시험을 진행 중이다. 전임상 단계에서는 염증과 섬유증 관련 20개가 넘는 신약개발 프로그램을 가동 중인 것으로 알려졌다. ◆필고티닙 상업화 임박...특발성폐섬유증·골관절염 치료제 유망 길리어드와 갈라파고스는 2015년 12월 '필고티닙' 개발과 상업화에 관한 계약을 체결하면서 3년 넘게 파트너십을 구축해왔다. 필고티닙은 3상임상을 마친 3가지 적응증 외에도 강직성척추염과 건선성관절염, 포도막염 등 다양한 자가면역질환을 대상으로 적응증 확대를 시도 중이다. 필고티닙은 상업화에 성공할 경우 즉각적인 매출확보가 가능하다는 점에서 길리어드에게도 중요한 파이프라인으로 꼽힌다. 하지만 양사는 이례적으로 이번 거래 과정에서 필고티닙의 유럽 매출분할 조건을 변경하는 데 합의했다. 미국의 의약전문지 엔드포인츠뉴스(Endpoints News)는 필고티닙의 유럽 매출 분할에 관한 양사의 계약조건이 기존 80대20에서 50대50으로 변경됐다고 보도했다. 유럽 시장에서 필고티닙에 관한 갈라파고스의 소유권이 확대된 셈이다. 업계에서 이번 거래를 '일방적으로 권리를 빼앗는 합병과 다른 형태'라고 평가하는 이유다. 이례적인 요소는 또 있다. 길리어드는 향후 10년간 갈라파고스에 대한 지분율을 최대 29.9%로 제한하는 데 합의하면서 적대적 M&A 가능성을 제거했다. 대신 길리어드는 갈라파고스가 임상2상 단계까지 독자 개발한 모든 파이프라인의 후속개발 권한을 인수할 수 있는 선택권을 계약조건에 담았다. 갈라파고스가 보유한 약물표적 발굴을 위한 세포분석 플랫폼기술 등 각종 인프라에 대해서도 접근할 수 있는 권리를 확보했다. 예를 들어 현재 2상임상 단계인 특발성폐섬유증 신약후보물질 'GLPG1690'과 골관절염 신약후보물질 'GLPG1972'의 경우 길리어드가 전권을 행사할 수 있는 선택권이 주어진다. 길리어드는 골관절염 관련 GLPG1972의 2b상임상이 종료되고 나면 미국 시장 권한을 행사하는 대가로 2억5000만달러를 지급하기로 합의했다. 임상결과 이차유효성목표가 충족될 경우 최대 2억달러를 추가 지급하고, 향후 허가취득과 매출목표 달성 여부에 따라 최대 5억5000만달러의 마일스톤 지급을 보장했다. GLPG1690이 FDA 허가를 획득하면 길리어드는 마일스톤으로 3억2500만달러를 지급하게 된다. 이들은 계열최초약물(first-in-class)라는 점에서 길리어드에게 중& 8231;후기 파이프라인 확대 기회를 제공할 수 있는 후보군으로 평가받는다. 나머지 파이프라인에 대해서도 프로그램당 1억5000만달러의 계약금(opt-in fee)과 매출에 따른 로열티 지급조건이 걸렸다. ◆업계 "양사에 시너지 효과...리스크 최소화한 전략적 거래" 업계에서는 이번 계약이 양사 모두에 윈윈(win-win)으로 바라보는 시각이 우세하다. 갈라파고스 입장에서는 연구개발에 집중할 수 있는 자금력을 확보하고, 길리어드 역시 위험부담을 최소화하면서 첨단기술을 손에 넣었다는 점에서다. 미국 투자회사 제프리스(Jefferies)의 최신 보고서는 "길리어드가 회사 전체를 인수하지 않으면서도 모든 파이프라인에 대한 선택권을 얻었다"며 "투자 리스크를 줄이면서 파이프라인을 대폭 확장한 현명한 거래였다"라고 평가했다. 월스트리트저널은 "길리어드가 갈라파고스를 전격 인수하는 대신 연구개발 파트너십을 확대하는 방식의 투자를 결정했다"며 "과거 사노피와 리제네론 거래방식과 유사하다. 양사는 파트너십을 통해 수많은 의약품을 배출하고 의미있는 실정을 달성했다"라고 평가했다. 갈라파고스가 신약개발 분야 첨단기술을 보유했지만 실패확률도 그만큼 높다는 점에서 적절한 투자방식이었다는 판단이다. 블룸버그 보도에 따르면 양사는 이미 오래 전부터 파트너십 확장에 대한 논의를 진행해 왔다. 길리어드의 다니엘 오데이(Daniel O’Day) 최고경영자(CEO)는 블룸버그와 인터뷰에서 "부임 직후 그간 논의사항을 전달받았다. 2주만에 갈라파고스 경영진과 만나고 협상을 마무리하기로 결정했다"고 소개했다. 갈라파고스가 신약개발 플랫폼기술을 비롯해 뛰어난 연구개발 조직을 보유 중이라는 점이 파트너로 선택하는 결정적 계기가 됐다는 설명이다. 다니엘 오데이 CEO는 로슈 제약사업부 대표 출신으로 올해 3월 길리어드에 정식 취임했다. 로슈 재직 당시 제넨텍 인수 등을 성사시키면서 출중한 협상가(dealmaker)로 정평이 난 인물이다. 오데이 CEO는 "이번 거래를 통해 길리어드의 연구역량이 2배 가량 확대됐다. 유럽 지역에서 연구 거점을 확립하게 된 점이 가장 큰 성과"라며 "대형합병(megamerger)은 종종 조직을 분산시키고 혁신에서 멀어지는 부작용을 초래할 수 있기 때문에 개인적으로 이런 유형의 거래를 선호한다"고 강조했다. 갈라파고스의 온노 판 드 스톨페(Onno van de Stolpe) CEO는 "길리어드와 대형거래를 체결하면서 파이프라인 개발이 속도를 낼 것으로 기대한다"며 "우리가 잘 할 수 있는 분야에 집중할 수 있게 됐다. 지분 이외 투자된 자금으로 R&D 인력을 2배가량 확충할 계획이다"라고 밝혔다.

신약개발 사업에 뛰어든 뉴지랩이 2021년 목표로 차세대 항암제로 평가되는 대사 항암제 후보 'KAT(odiscovery anti-cancer technology)'의 임상1상시험에 착수하겠다는 목표를 밝혔다. 15일 여의도 국제금융센터에서 열린 뉴지랩 바이오 신사업 기자간담회에서 김동은 뉴지랩파마 대표는 2020년 하반기에서 2021년 상반기 쯤 미국에서 바스켓 임상을 시작으로 상업화 과정에 돌입할 것이라고 전했다. CCTV 제조와 5G 유통 사업을 벌이고 있는 뉴지랩은 100% 자회사인 뉴지랩파마를 설립하고, 지난 6월 미국 신약개발업체 '고디스커버리'로부터 대사 항암제 기술을 이전받고, 바이오 사업에 본격 뛰어들었다. 현재 뉴지랩의 바이오사업은 미국 볼티모어에 근간을 둔 뉴지랩파마와 한국에 본사가 있는 뉴지랩파마코리아로 나눠 진행되고 있다. 특히 고디스커버리에서 대사 항암 물질을 연구한 고영희 박사도 영입해 사내이사로 선임했다. 고 박사는 이날 간담회에 김동은 뉴지랩파마 대표와 함께 참석했다. 그는 존스홉킨스의과대학의 페데르센 교수 연구팀에서 17년간 핵심 연구원으로 3BP(3-브로모피루브산(3-bromopyruvicacid)를 이용한 대사 항암 물질을 연구해왔다. 이날 간담회에서는 대사 항암제의 원리와 후보물질 KAT의 장점에 대해 설명하는 시간을 가졌다. 김동은 대표는 "대사 항암제 이론은 1924년 독일에서 '워버그 임팩트' 이론으로 정립됐다"면서 "이를 계승한 것이 페데르센 교수와 고영희 박사"라고 소개했다. 그러면서 "KAT는 고영희 박사가 3BP의 독성을 완화해 고안해 낸 포뮬레이션으로, 암세포의 대사과정을 억제해 암세포가 인체 에너지원인 ATP(Adenosine Triphosphate) 생산을 하는 것을 막고, 세포사멸 기능을 회복시켜 암세포를 죽이는 원리를 갖고 있다"고 설명했다. KAT는 전임상 연구를 통해 차세대 항암제로서 가능성을 인정받았고, 미국, 일본, EU 등 32개국에 조성 및 방법 특허가 등록됐다는 설명이다. 특히 작년 메릴랜드 대학에서 진행한 연구에서는 방사선치료와 KAT를 병용했을 때 방사선 단독 치료보다 더 효과적이었으며, KAT 단독 치료를 받은 환자는 종양이 크게 줄어들어 독립형 치료제로 가능성을 입증했다고 회사 측은 덧붙였다. 김 대표는 현재 펀딩으로 모아진 400억원에 추가 자금확보를 통해 임상1상을 추진할 계획이라면서 2023년 쯤에는 나스닥 IPO도 계획하고 있다고 설명했다.

동아쏘시오홀딩스의 바이오시밀러 전문 사업회사인 디엠바이오(공동대표 민병조, 가와사키 요시쿠니)는 지난 7월 8일부터 12일까지 5일간 일본 PMDA로부터 인천경제자유구역 송도국제도시에 위치한 바이오시밀러 생산공장의 GMP 적합성 심사를 받았다고 15일 밝혔다. PMDA(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, 의약품의료기기종합기구)는 일본 후생노동성 산하 기관으로, 의약품 및 의료기기에 대한 등록 및 관리 업무를 담당한다. 이번 PMDA 심사는 향후 일본 내에서 판매될 바이오시밀러의 상업생산을 대비해 진행됐다. 심사를 위해 PMDA의 GMP 전문 실사 담당관들이 방문했으며, 담당관들은 디엠바이오 송도공장의 품질 보증 및 관리 시스템, 제조시설과 유틸리티, 제품, 원료 보관창고 등 품질경영 시스템 전반에 대해서 현장 및 서류 심사를 진행했다. 심사 종료 후 PMDA는 SNR(Signal to Noise Ratio, 신호 대 잡음 비)에 빗대 디엠바이오의 품질경영 시스템은 노이즈(결점)를 최소화 할 수 있도록 잘 운영되고 있으며, 이를 통해 디엠바이오 송도공장은 바이오시밀러의 상업생산을 위한 최상의 준비가 돼 있다고 평가했다. PMDA의 최종 심사결과는 다음달 8월에 나올 예정이다. 디엠바이오는 동아쏘시오홀딩스가 바이오시밀러 사업 진출을 위해 일본 제약사인 메이지세이카파마와 공동 투자해 설립한 회사다. 총 8000리터 규모의 cGMP급 항체 바이오의약품 생산설비를 갖추고 있다. 양사가 공동 개발하는 제품의 생산뿐만 아니라, 위탁생산 및 공정개발 등의 서비스를 제공하는 CDMO사업을 진행하고 있다. 디엠바이오 관계자는 "이번 PMDA의 GMP적합성 심사를 통해 품질 경쟁력을 확보함으로써 일본시장 공략에 속도를 높일 수 있을 것으로 기대한다"며 "글로벌 진출의 발판 마련을 위해 미국 라크만(Lachman)사의 컨설팅을 받아 cGMP급 시스템을 갖추고자 노력해온 만큼, CDMO 사업영역 확장을 통해 일본을 넘어 유럽, 미국 등의 시장 진출도 가속화해 나갈 계획"이라고 말했다.

광동제약(대표 최성원)은 국내 독점 판권을 보유하고 있는 여성 성욕장애 치료 신약 '바이리시(Vyleesi, Bremelanotide Injection)'의 미국 FDA 품목 허가에 따라 국내 발매 절차를 본격 추진한다고 15일 밝혔다. 광동제약은 국내 가교 임상 진행 등 발매를 위한 절차를 식품의약품안전처와 협의하고 있으며 올해 3분기 내에 임상시험허가신청(IND)을 제출한다는 계획이다. 바이리시의 미국 내 발매는 올해 9월 중으로 예정돼 있으며, 국내 발매는 2022년경으로 예상된다. 바이리시는 여성의 저활동성 성욕장애(hypoactive sexual desire disorder: HSDD) 치료 목적으로 개발된 신약 물질인 브레멜라노타이드(Bremelanotide)의 제품명으로, 광동제약은 지난 2017년 11월 개발사인 미국의 팰러틴 테크놀로지스(Palatin Technologies)와 국내 독점 라이선스 계약을 체결했다. 광동제약은 당시 계약에 따라 국내 발매 후 최소 10년간의 독점 판매 권리를 확보하고 있다. 일회용 펜 타입(pen type)의 피하 주사 형태로 개발된 바이리시는 의사 처방에 따라 환자가 필요할 때 자가 투여한다. 성기능에 관계하는 것으로 알려진 중추신경계의 멜라노코르틴 수용체(Melanocortin receptor)에 작용해 성적 반응 및 욕구와 관련된 경로를 활성화시키는 기전으로 효과를 낸다. 저활동성 성욕장애로 진단을 받은 폐경기 전 여성 1267명을 대상으로 한 미국 내 3상 임상 결과 위약 대비 성적 욕구 개선 및 낮은 성욕과 관련된 고통 감소 모두에서 유의미한 개선 수치를 보였다. 팰러틴 측은 미국 내에서만 약 600만 명의 폐경 전 여성이 저활동성 성욕장애로 어려움을 겪고 있는 것으로 파악하고 있다. 이 제제의 북미지역 개발 및 판매 라이선스를 갖고 있는 여성건강 전문 제약사 AMAG 파마슈티컬스는 해당 지역을 대상으로 올해 9월 중 바이리시를 발매할 예정이다. 팰러틴의 CEO 칼 스파나(Carl Spana)는 이번 FDA 승인에 대해 "성욕장애를 가진 폐경 전 여성이 안전하고 효과적인 대안을 가지게 됐다"고 말했다. 팰러틴 측에 따르면 바이리시는 동일 적응증으로 이전에 FDA 허가를 받았던 제제와 달리 '블랙박스 경고문'이 삽입되지 않는다. FDA는 심각한 위험성을 가진 약품에 대해서는 허가 사항에 블랙박스 경고문을 포함하는데, 이 제제에는 그런 조건이 붙지 않았다. 광동제약 관계자는 "바이리시가 여성의 삶의 질(QoL: Quality of Life) 개선에 큰 기여를 할 것으로 기대한다"며 "앞으로도 다양한 신약의 국내 도입 및 연구에 힘쓸 계획"이라고 말했다.

유영제약(대표 유우평)은 국가항암신약개발사업단(보건복지부 지원, 주관기관: 국립암센터, HI17C2196)과 공동개발하고 있는 항-HGF(간세포 성장인자) 항암 항체 신약 YYB101(과제코드NOV1105)이 지난달 25일 자로 식품의약품안전처로부터 임상 2상 시험계획을 승인받았다고 밝혔다. 이번 임상은 전이성 또는 재발성 직결장암 환자에서 간세포 성장인자-중화 인간화 단클론 항체인 YYB101과 이리노테칸(irinotecan) 병용요법의 안전성, 내약성, 약동학적 특성 및 유효성을 평가하기 위한 다기관 제1b/2a 임상시험이다. 간세포 성장인자에 작용하는 신호전달체계 억제제인 YYB101은 보건복지부가 지원하는 시스템통합적 항암신약개발사업단(現 국가항암신약개발사업단)의 항암신약 후보물질에 선정돼 비임상 및 임상 1상 시험을 마치고 직결장암을 적응증으로 후속개발을 진행하고 있다. YYB101은 2015년 4월 식품의약품안전처로부터 임상시험 승인 후, 재발성 고형암 환자를 대상으로 YYB101의 최대내약용량(MTD) 및 안전성, 내약성, 약동학 등을 확인하기 위해 첫 인체적용(first-in-human) 임상1상을 삼성서울병원에서 진행했으며, 총 39명의 환자가 등록돼 지난해 7월 종료됐다. 이 시험에서 전체 39명의 환자 모두에서 심각한 이상반응은 관찰되지 않아 우수한 안전성을 확인했다고 회사 측은 설명했다. 또한 참여한 다양한 암종의 환자 중 직결장암의 경우, 총 13명 중 7명(53.8%)이 질병통제 효과를 보였다. 유영제약 관계자는 "표준치료에 실패하고 더 이상 치료옵션이 존재하지 않는 환자에게서 질병통제 효과를 확인했다는 점에서 의미 있는 결과로 생각한다"고 덧붙였다. 유영제약 및 국가항암신약개발사업단에 따르면, 항암 화학요법 및 VEGF 또는 EGFR을 표적으로 하는 단일 클론 항체 약물을 포함하는 표준 요법에 실패한 전이성 직결장암 환자는 치료 옵션이 거의 없으며, 이러한 치료 불응성 전이성 직결장암 환자의 3차 치료제로 사용되고 있는 스티바가(성분명 레고라페닙)와 비교할 때, YYB101은 초기임상에서 동등 이상의 환자 생존율과 뛰어난 안전성을 보였다. 이에 이리노테칸과 병용요법을 통해 보다 향상된 치료효능을 보일 것으로 기대하고 있다. 사업단과 유영제약은 임상 2상을 진행하면서 YYB101의 효능, 효과를 확인함과 동시에 글로벌 라이선스-아웃을 도모한다는 방침이다. 한편 유영제약은 그동안 YYB101과 CAR-T등의 바이오 혁신신약 연구, 개발을 진행해 온 바이오연구소를 분할, 독립해 ㈜셀랩메드라는 별도 법인을 설립했고, 과감한 투자와 공격적인 R&D 전략을 통해 본격적인 사업화에 나설 계획이며 향후 개발결과가 기대된다고 밝혔다.