[데일리팜=정새임 기자] "'오니바이드'는 전이성 췌장암 환자 치료에서 글로벌 임상 결과는 물론 아시아 하위분석과 한국인의 RWE까지 갖췄다. 그런데 아직까지 국내에서 급여 적용이 안 돼 안타깝다." 유창훈 서울아산병원 종양내과 교수는 20일 전이성 췌장암 치료에서 오니바이드(성분명 나노리포좀 이리노테칸)의 임상적 프로파일을 설명하며 이같이 말했다. 젬시타빈 기반요법에 실패한 전이성 췌장암 환자에서 5-플루오로우라실(5-FU) 및 류코보린(LV)과 병용처방이 가능한 오니바이드는 1차 치료에서 실패한 환자에게 다음 옵션으로 내세울 만한 임상적 근거를 갖췄다. 전 세계 14개국에서 진행된 오니바이드 NAPOLI1 연구가 그것이다. NAPOLI1 연구 결과, 젬시타빈 기반 항암화학요법에 실페한 전이성 췌장암 환자에서 오니바이드+5-FU/LV 투여군의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 6.1개월로 5-FU/LV 요법 투여군의 4.2개월보다 약 1.5배 개선했다. 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 역시 각각 3.1개월, 1.5개월로 오니바이드를 추가 투여한 환자군이 유의하게 길었다. 유 교수는 오니바이드가 특히 아시아인에서 더 효과를 볼 수 있을 것이라 봤다. NAPOLI1 연구에서 아시아 그룹만 따로 분석한 결과, mOS 8.9개월, mPFS 4개월로 전체 그룹보다 좋은 성적을 보여줬다. 다만 전반적인 종양이 줄어드는 지표인 객관적 반응률(ORR) 측면에서는 아시아 그룹이 8.8%로 전체 그룹(16.2%)보다 낮았다. 유 교수는 "ORR은 아시아 그룹이 더 낮게 나타났지만 유효성의 여러 지표 중 가장 중요한 것은 OS와 PFS"라며 "이 두 지표가 상대적으로 좋게 나타났다는 것은 오니바이드가 아시아인에게 더 효과 있을 것이란 생각을 하게 한다"고 설명했다. 안전성 측면에서도 아시아 그룹은 전체 그룹과 비교해 구토, 설사 등 소화기기 부작용이 절반가량 적은 편이었고, 대신 백혈구감소증은 두 배 정도 많은 편이었다. 유 교수는 "백혈구감소증은 열만 나지 않는다면 환자의 삶의 질에 큰 영향을 미치진 않는다. 반면 구토와 설사는 상당한 영향을 준다"면서 "전반적으로 독성은 비슷하지만 아시아 그룹이 환자의 삶의 질에는 크게 문제가 없는 부작용이 주로 나타나는 것으로 보인다"고 말했다. 실제 한국에서 오니바이드 투여 환자 86명을 대상으로 실시한 후향적 관찰 연구(Real World Evidence, RWE)에서 NAPOLI 임상의 하위분석 데이터와 비슷한 결과가 도출돼 근거를 더했다. 하지만 오니바이드는 국내에서 비급여로 남아있다. 최근 2차 치료 옵션이 늘어났고 실제 효과가 더 좋을 것으로 예상되지만, 이 중 급여가 가능한 약제가 거의 없어 환자들의 안타까움을 더한다는 것이 유 교수의 지적이다. 유 교수는 "현재 진료실에서 상당히 많은 췌장암 환자들과 2차, 3차 약제에 대한 이야기를 많이 한다. 급여가 되지 않으니 실손보험이 있는지 여부도 따져본다"라며 "오니바이드는 글로벌 3상과 아시아 데이터, 한국인 RWE까지 갖췄는데 아직 급여가 되지 않는다는 점이 매우 안타깝다"라고 전했다.

[데일리팜=안경진 기자] 유한양행이 1년만에 또 다시 신약 기술이전 성과를 냈다. 지난해 비알콜성지방간염(NASH) 치료제에 이어 기능성위장관질환 치료후보물질을 해외 시장에 수출했다. 최근 2년간 5건의 기술수출을 성사시키면서 계약금과 기술료 명목으로 1712억원을 벌어들였다. 유한양행의 최근 2년치 영업이익의 3배가 넘는 규모다. 풍부한 자금력을 바탕으로 공격적인 연구개발(R&D) 투자를 단행하면서 재투자가 가능한 선순환 구조를 구축했다는 평가다. 유한양행, 미국 바이오기업과 위장관질환 치료제 기술이전 계약 20일 유한양행은 미국 프로세사파마수티컬(Processa Pharmaceuticals)과 기능성 위장관 질환 치료후보물질 'YH12852'의 기술이전 계약을 체결했다고 밝혔다. 한국을 제외한 전 세계에서 'YH12852'의 독점 개발과 제조, 상업화 권리를 넘기는 조건이다. 유한양행은 반환의무가 없는 계약금(upfront fee) 200만달러(약 24억원)를 확보했다. 단, 현금이 아닌 프로세사 주식(보통주)으로 수령한다. 총 계약 규모는 최대 4억1050만달러(약 5000억원)다. 유한양행은 개발, 허가, 상업화 등 단계별 기술료(마일스톤)로 최대 4억850만달러를 보장받았다. 그 중 250만달러는 프로세사 주식으로 받는다. 제품 출시 이후 순매출액에 따른 일정 비율의 로열티는 별도로 수취하게 된다. 프로세사파마수티컬은 2016년 미국 메릴랜드주에 설립된 연구개발 전문기업이다. 희귀질환 치료제와 항암제 등의 신약 파이프라인 개발에 주력하고 있다. 임상2상 단계의 지방성괴사 치료제가 대표 파이프라인이다. 프로세사 주식은 미국 장외시장(OTCQB)에서 1주당 약 8.5달러에 거래된다. 전거래일 종가 기준 4688만달러 규모의 시가총액을 형성하고 있다. 이번에 기술을 이전한 'YH12852'는 유한양행이 자체 개발한 합성신약이다. 중추신경계에 작용하는 5-HT4(5-hydroxytryptamine 4) 수용체에 작용해 세로토닌과 체액 분비를 유도하고, 위장관 운동을 촉진하는 기전을 나타낸다. 유한양행은 국내에서 'YH12852'의 전임상 독성시험과 임상1상을 수행하고 우수한 장 운동 개선 효과와 안전성을 확인했다. 기존 허가 약물인 '시사프라이드(cisapride)' 대비 5-HT4 수용체에 대한 선택성이 높고 심혈관계 이상반응 위험이 적어 차별화가 가능하다는 판단이다. 프로세사는 2021년 초 미국식품의약국(FDA)과 임상개발 관련 미팅을 갖고 수술 후 장폐색 또는 마약성진통제 복용 관련 변비 등의 적응증을 목표로 'YH12852'의 임상2상시험을 추진하려는 계획을 가지고 있다. 유한양행 이정희 대표이사는 "YH12852 개발에 최적화된 파트너를 만나 기쁘다"라며 "환자들의 삶의 질에 큰 영향을 주는 기능성 위장관 질환에서 기존 치료제보다 효과적인 옵션을 제공하게 되길 기대한다"라고 말했다. 데이비드 영(David Young) 프로세사파마수티컬 최고경영자(CEO)는 "유한양행과 라이선스 계약은 의학적 미충족 수요가 높은 질환에서 혁신적 치료제를 찾으려는 회사 전략과 일치한다. 위장관 치료분야의 탄탄한 전문성을 기반으로 중증, 만성 또는 재발성 위장관 질환 분야에서 'YH12852'의 가능성을 입증하겠다"라고 전했다. 2년간 글로벌 기술이전 계약 5건...계약금·기술료 '1712억원' 이번 계약은 유한양행이 해외 기업과 체결한 5번째 기술수출 계약이다. 계약금과 계약금 규모가 크지 않은 데다 당장 유입되는 현금은 없지만 작년 7월 비알콜성지방간염(NASH) 치료제 이후 1년만에 자체 개발 신약으로 기술수출을 성사시켰다는 점에서 회사 역사상 의미있는 성과로 지목된다. 유한양행은 지난 2018년 7월 이후 총 5건의 신약 기술수출 계약을 성사시켰다. 2018년 7월 미국 스파인바이오파마에 퇴행성디스크질환 치료제 'YH14618' 기술을 이전하면서 글로벌 계약의 포문을 열었다. 총 계약 규모는 2억1815만달러다. 계약금 65만달러를 수령하고, 개발, 허가 및 매출에 따른 단계별 마일스톤으로 2억1750만달러를 보장받았다. 'YH14618'은 국내 2a상임상을 종료하고, 미국 임상시험계획(IND) 제출을 준비 중이다. 2018년 11월에는 얀센바이오텍과 3세대 EGFR 표적항암제 '레이저티닙'의 기술수출 계약을 체결했다. 반환의무가 없는 계약금 5000만달러를 포함한 총 계약 규모는 최대 12억500만달러다. 얀센바이오텍은 자체 개발 중인 이중항암항체 '아미반타맙'과 레이저티닙의 병용요법 임상시험을 시작하면서 지난 4월 유한양행에 추가 마일스톤 3500만달러를 지급했다. 레이저티닙 관련 계약으로만 8500만달러를 확보한 셈이다. 지난해에도 2건의 글로벌 기술이전 계약이 성사됐다. 작년 1월에는 길리어드사이언스와 NASH 치료를 위한 2가지 약물표적에 작용하는 신약후보물질의 라이선스 및 공동개발 계약을 체결했다. 계약 규모는 최대 7억8500만달러다. 유한양행은 해당 계약으로 1500만달러를 수령하고, 개발, 허가 및 매출에 따른 단계별 마일스톤으로 7억7700만달러를 보장받았다. 지난해 7월에는 베링거인겔하임과 'YH25724' 관련 총 8억7000만달러 규모의 기술이전 계약을 체결했다. 반환의무가 없는 계약금은 4000만달러다. 계약금 4000만달러 중 1000만달러는 비임상 독성시험이 완료되면 받기로 합의했는데, 9개월만에 비임상 독성시험이 마무리되면서 지난 4월 나머지 계약금을 수령한 바 있다. 유한양행이 5건의 기술이전 계약으로 확보한 계약금과 마일스톤은 총 1억4265만달러(약 1712억원)에 달한다. 유한양행의 지난해 영업이익 125억원의 13배가 넘는 금액이다. 2018년 이후 2년치 영업이익을 합친 500억원보다도 3배가 넘는 수익을 냈다. 이중 레이저티닙의 기술료 중 40%는 원개발사인 오스코텍에 재분배된다. 베링거인겔하임에 이전한 'YH25724' 관련 기술료의 5%는 제넥신에 지급된다. 유한양행은 제넥신의 long-acting (HyFc) 기술이 접목된 융합단백질(fusion protein)을 활용해 'YH25724' 을 자체 개발했다. 유한양행은 기술료 수익을 분할 인식 방식으로 회계에 반영하고 있다. 지난해에는 232억원을 기술료 수익으로 반영했다. 올해는 1분기 169억원, 2분기 441억원의 기술료 수익을 반영하면서 실적 개선 효과를 거뒀다. 유한양행은 추가 기술료 유입으로 R&D 재원으로 확보할 수 있게 됐다. 유한양행은 2017년 이후 3년 연속 1000억원이 넘는 비용을 R&D 활동에 썼다. 올해는 전년(1382억원)보다 40% 이상 늘어난 2000억원 가량을 R&D 활동에 투자한다고 공식화한 바 있다. 그 중 상당 금액은 레이저티닙 글로벌 3상임상에 투입될 전망이다. 하반기에는 얀센이 레이저티닙과 아미반타맙 병용요법 관련 글로벌 3상임상 진입을 예고하면서 대규모 기술료 수입이 유입될 것으로 기대된다.

[데일리팜=김진구 기자] 셀트리온이 경구용 '램시마' 개발에 착수한다. 셀트리온은 20일 영국 바이오기업 '인트랙트파마(Intract Pharma)'와 이같은 내용의 공동연구협약을 맺었다고 밝혔다. 램시마의 오리지널 약물인 레미케이드는 정맥주사형태로 투여하는 약물이다. 이미 셀트리온은 피하주사 형태로 투여방법을 개선한 램시마SC를 세계최초로 개발, 상용화한 상태다. 여기에 이어 셀트리온이 개발에 성공할 경우 세계 최초의 경구용 인플릭시맙 성분 의약품이 될 전망이다. 셀트리온에 따르면 인트랙트파마는 2015년 유니버시티 칼리지 런던(University College London)에서 분사했다. 단백질의약품을 장으로 효율적으로 전달하는 독자적인 경구 제형 기술을 갖고 있다. 애브비·얀센·머크 등 다양한 글로벌 제약사들과 공동연구를 진행한 바 있다. 인트랙트파마는 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)에서 경구용 인플릭시맙에 대해 비임상과 임상1상을 면제받고 내년 하반기부터 본격적으로 염증성장질환(IBD) 환자를 대상으로 임상 1b/2a에 착수할 예정이다. 이번 계약에 따라 셀트리온그룹은 인트랙트파마에 임상원료물질을 공급하고, 인트랙트파마는 이를경구용 인플릭시맙 제품을 개발·검증한다. 셀트리온그룹은 임상2상 완료 시 우선협상권을 행사할 수 있는 권리를 확보했다. 또, 라이선스 아웃 시에도 매출의 일부를 로열티로 돌려받을 수 있도록 합의했다. 아울러 인트랙트파마 혹은 이 기술을 양도받은 다른 제약사가 제품 상용화에 성공했을 때도 셀트리온그룹은 상업 물질 생산을 위한 인플릭시맙을 독점적으로 공급하게 된다. 셀트리온 관계자는 "효능과 안전성, 복용편의성이 높은 경구용 인플릭시맙 제품 개발에 나서게 됐다"며 "긴밀한 협력을 통해 임상 디자인 단계에서부터 개발을 위한 준비를 차질 없이 진행하겠다"고 강조했다.

[데일리팜=정새임 기자] 대웅제약(대표 전승호)은 19일 삼성동 본사에서 한국파스퇴르연구소(소장 류왕식), 한국원자력의학원(원장 김미숙)과 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료제 '호이스타(성분명 카모스타트메실산염)'에 대한 해외 연구자 임상개발을 위한 공동연구계약 협약을 맺었다고 밝혔다. 이번 협약에 따라 대웅제약은 임상시험에 필요한 의약품 공급과 해외 임상시험 승인 지원, 긴급사용승인 신청 등 허가와 관련된 제반 사항을 수행한다. 한국파스퇴르연구소는 해외 연구자 네트워크 개발 및 공동연구의 원활한 진행을 담당한다. 또 한국원자력의학원은 해외 연구자와 임상 프로토콜을 공동개발하며 임상시험이 잘 수행되도록 협력한다. 호이스타정의 주성분인 카모스타트는 최근 국제 학술지 '셀(Cell)'에 독일 괴팅겐 라이프니츠 영장류 연구소가 코로나19 바이러스 관련 효과를 게재해 주목받았다. 이 논문에 따르면 카모스타트는 바이러스의 세포 진입에 필요한 프로테아제(TMPRSS2)의 활성을 억제해 코로나19 바이러스의 세포 내 진입을 효과적으로 차단한다. 또 한국파스퇴르연구소가 사람 폐세포에서 카모스타트의 코로나19 바이러스 감염 억제 효능을 평가한 결과 대조군으로 사용된 렘데시비르보다 우수한 항바이러스 효능이 확인됐다. 이에 대웅제약은 지난달 6일 식품의약품안전처로부터 호이스타 코로나19 2상 임상시험을 승인받고 추진 중이다. 호이스타는 이미 대웅제약이 역류성 식도염 치료제로 시판 중인 의약품으로 곧바로 2상에 진입했다. 회사는 하반기 3상 진입을 목표로 하고 있다. 전승호 대웅제약 사장은 "대웅제약은 카모스타트를 포함해 현재 코로나19 치료제로 개발 중인 '니클로사마이드' 등의 개발을 신속히 완료해 무증상 확진 환자부터 중증 환자에 이르는 모든 코로나19 환자들에게 다양한 치료옵션을 제공할 수 있도록 역량을 집중하겠다"고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] GC녹십자가 개발 중인 코로나19 혈장치료제 'GC5131A'가 임상2상에 착수한다. GC녹십자는 20일 식품의약품안전처로부터 코로나19 혈장치료제 'GC5131A'의 임상2상 시험계획을 승인 받았다고 밝혔다. 현재 개발 중인 코로나19 치료제 가운데 약물재창출 연구를 제외하고 임상2상을 승인받은 후보물질은 GC5131A가 처음이다. 임상시험은 영상학적 진단으로 확인된 폐렴환자와 고령·기저질환이 있는 고위험군 환자 60명을 대상으로 삼성서울병원·서울아산병원·중앙대병원·고대안산병원·충남대병원·세브란스병원 등 6곳에서 진행된다. GC5131A는 코로나19 완치자의 혈장에서 다양한 항체가 들어있는 면역 단백질을 분획해 만든 고면역글로불린(Hyperimmune globulin)이다. 고면역글로불린은 오랜 기간 인체에 사용됐기 때문에 개발 과정이 단축된다는 장점이 있다. 혈장치료제의 경우 신종 감염병 사태에서 가장 빠르게 개발 가능한 의약품으로 분류되는 이유다. GC녹십자 역시 현재 국내에서 개발 중인 코로나19 치료제 가운데 가장 빠르게 성과를 낼 것으로 기대하고 있다. 회사 측은 임상시험용 제제 생산이 완료된 만큼, 가까운 시일 내에 환자 투여가 개시될 것이라고 설명했다. 김진 GC녹십자 의학본부장은 "국민들의 자발적인 동참이 혈장치료제 개발의 원동력"이라며 "향후 의료현장에서 쓰일 치료제 생산을 위해 더욱 많은 관심과 참여를 부탁한다"고 말했다. GC녹십자는 이와 별도로 '코로나19 혈장치료제 개발 얼라이언스(CoVIg-19 Plasma Alliance)'에 합류해 다케다, CSL Behring 등 글로벌 혈액제제 기업들과 해외용 혈장치료제 개발에도 참여하고 있다.

[데일리팜=안경진 기자] 제약바이오업계가 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19)으로 인한 혼란 정국에도 연구개발(R&D) 투자를 확대한 것으로 나타났다. 주요 상장 제약·바이오기업 5곳 중 4곳이 1년 전보다 R&D 투자 규모를 키웠다. 2곳 중 1곳은 R&D 투자액을 1년 전보다 10% 이상 올린 것으로 확인된다. 감염병으로 인한 단기위험 부담이 높아졌지만, 미래 성장동력을 확보하기 위해 투자활동 지출을 늘렸다는 분석이다. 20일 금융감독원에 제출된 주요 제약·바이오기업 30곳의 반기보고서를 분석한 결과, 24곳의 R&D 투자규모가 전년대비 증가했다. 5곳 중 4곳은 올 상반기 R&D 투자 규모를 확대했다는 의미다. 유가증권시장(코스피)과 코스닥 시장에 상장한 제약바이오기업 중 R&D 투자금 기준 상위 30개사를 대상으로 집계했다. 셀트리온은 올해 상반기 매출의 17.7%에 해당하는 1419원을 R&D 활동에 썼다. 작년 상반기 1184억원보다 19.8% 증가한 액수다. 셀트리온은 바이오시밀러의 해외판매 증가로 반기 매출 규모가 75.5% 뛰면서 R&D 투자비율이 8.2%p 하락했다. 그럼에도 R&D 투자규모와 비중은 집계대상 중 압도적으로 높았다. 셀트리온은 올해 초 코로나19 팬데믹(전 세계적 유행) 상황에 대비해 항체치료제와 진단키트 개발에 뛰어들었다. 코로나19 회복기 환자 혈액에서 바이러스를 무력화하는 항체를 추출해 치료제로 개발하는 방식으로 중화능력을 갖춘 항체 'CT-P59'를 선별하고 지난 7월부터 국내에서 사람 대상의 임상시험에 돌입한 상태다. 지난달 말 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)으로부터 'CT-P59' 임상시험계획(IND)을 승인 받아 유럽 환자 모집에도 나섰다. 이달 중순부턴 국내 진단키트 전문업체와 협업을 통해 개발한 코로나19 진단키트 2종을 미국 시장에서 판매 중이다. 셀트리온은 후속 바이오시밀러 개발에도 투자행보를 지속하고 있다. 휴미라 바이오시밀러 최초의 고농도 제형으로 개발 중인 'CT-P17'은 지난 3월 유럽의약품청(EMA)에 허가신청은 완료하고 심사 결과를 기다리는 단계다. 'CT-P16'(아바스틴바이오시밀러), 'CT-P39'(졸레어 바이오시밀러), 'CT-P43'(스텔라라 바이오시밀러) 등의 글로벌 임상을 진행하는 한편 하반기 'CT-P41'(프롤리아 바이오시밀러) 임상1상 착수를 준비하고 있다. 한미약품은 지난 상반기 매출액의 19.2%를 R&D 비용으로 쏟아부었다. 작년 상반기 1021억원보다 0.3% 증가한 1023억원을 투자하면서 셀트리온에 이어 2번째로 많은 R&D 투자를 단행했다. 전통제약사들 중에서는 R&D 투자규모가 가장 많다. 한미약품은 이달 초 글로벌 제약사 MSD(미국 머크)에 비알콜성지방간염(NASH) 치료후보물질을 최대 8억6000만달러 규모로 기술이전하는 성과를 냈다. 반환의무가 없는 계약금은 1000만달러(전체 계약금의 1.2% 비율)다. 작년 7월 얀센으로부터 권리가 반환된 에피노페그듀타이드의 적응증을 변경하고 새로운 파트너사와 계약을 체결하는 데 성공했다. 지난달 말 미국 파트너사인 스펙트럼파마슈티컬즈가 비소세포폐암 환자 대상의 '포지오티닙' 2상임상에서 긍정적인 결과를 확보했다고 밝힌 데 이어 빅파마와 대형 계약을 체결하면서 랩스커버리 플랫폼기술에 대한 신뢰가 차츰 회복되고 있다는 평가다. 유한양행은 올 상반기 R&D 투자규모를 전년대비 16.0% 키우면서 공격적인 투자행보를 지속했다. 매출대비 R&D 투자비율은 11.0%로 전년동기 9.8%보다 2.6%p 늘었다. 유한양행은 2017년 이후 3년 연속 1000억원이 넘는 비용을 R&D 활동에 쏟아붓고 있다. 올해는 경영진 차원에서 전년(1382억원)보다 40% 이상 늘어난 2000억원가량을 R&D 활동에 투자하겠다고 공식화했다. 올해 초 차세대 폐암신약 '레이저티닙'의 글로벌 3상임상에 착수하면서 R&D 지출증가가 불가피하다는 전망이다. 유한양행은 지난 2분기동안 얀센바이오텍과 베링거인겔하임으로부터 총 441억원의 기술료 수익을 거뒀다. 그 결과 상반기 영업이익은 485억원으로 전년보다 265.4% 증가했다. R&D 성과로 벌어들인 재원을 R&D 활동에 재투자하는 선순환 구조가 갖춰졌다는 평가다. 집계대상 30곳 중 매출액의 10% 이상을 R&D 활동에 사용한 기업은 16곳에 달한다. 메디톡스는 올 상반기 매출이 전년보다 24.0% 줄고 적자전환하는 어려움 속에서도 R&D 투자를 15.1% 확대했다. 매출대비 R&D 투자비중은 20.8%로 전년동기 13.7%보다 7.1%p 늘었다. 휴젤은 올 상반기 R&D 투자규모를 전년보다 42.7% 키웠다. 매출대비 R&D 투자비중은 20.4%까지 증가했다. 보툴리눔독소 제제 개발 업체들은 기존 제품의 적응증 추가와 후속 제품 개발 등 R&D 활동을 활발하게 전개 중이다. 집계대상 30곳 중 19곳의 매출대비 R&D 투자비율이 지난해보다 상승했다. 삼성바이오로직스는 올 상반기동안 314억원을 R&D 활동에 썼다. 작년 같은 기간보다 87.0% 늘어난 규모다. 삼성바이오로직스는 지난해부터 고객사 제품의 생산관련 기술을 지원하고 세포주 제작, 생산공정 개발 등을 담당하는 위탁개발서비스(CDO) 분야 진출을 본격화하면서 R&D 지출을 늘리고 있다. 다만 전년대비 매출규모가 153.1% 급증하면서 매출대비 R&D 투자비율은 2.2% 낮아졌다. 반면 녹십자와 종근당, 유나이티드제약, 제일약품, 한독, 한올바이오파마 등 6개사는 올 들어 R&D 비용 투자를 예년보다 줄인 것으로 확인된다. 유나이티드제약의 상반기 R&D 투자액은 126억원으로 전년동기보다 12.0% 감소했다. 매출대비 R&D 투자비중은 13.0%에서 12.1%로 0.9%p 낮아졌다. 한올바이오파마는 상반기 R&D 투자를 전년보다 12.3% 줄였다. 한독은 상반기 R&D 투자규모를 전년대비 12.0% 줄이면서 매출대비 R&D 투자비율이 3.07까지 떨어졌다.

[데일리팜=안경진 기자] 동화약품은 식품의약품안전처에 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료제로 개발 중인 'DW2008S'의 2상임상시험을 신청했다고 19일 밝혔다. 'DW2008'은 동화약품이 천식 치료제로 개발 중인 후보물질이다. 임상1상을 완료하고 식약처로부터 임상2상 진입을 위한 시험계획(IND) 승인을 받았다. 동화약품은 최근 충북대학교에서 수행한 페럿(Ferret) 대상의 동물효능시험 결과 'DW2008'의 항바이러스 효능을 확인하고 이번 2상 IND를 제출하면서 코로나19 치료제로서 개발을 본격화하게 됐다. 동화약품에 따르면 'DW2008' 동물효능시험은 코로나19 바이러스를 감염시킨 페럿의 비강 세척액 내 바이러스 역가를 세포배양법으로 측정하는 방식으로 이뤄졌다. 시험 결과 DW2008S 투약군은 감염 대조군에 비해 감염 초기인 2일째부터 유의미한 바이러스 억제 효능을 나타냈고, 시험기간 동안 효과가 지속됐다. 동화약품 이마세 연구소장은 "동물효능시험 결과가 나오기까지 오랜 시간이 걸렸지만 예상한대로 DW2008S에서 항바이러스 효능이 긍정적으로 나타났다"라며, "전 세계의 코로나 사태 종식에 기여할 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 말했다. 동화약품은 한국생명공학연구원에서 주관하는 영장류(원숭이) 대상의 약동력학연구와 효능시험도 과학기술정보통신부 정부과제의 지원을 받아 진행 중이다. 2020년 4차 바이오·의료기술개발사업 신규과제에 선정되면서 'DW2008S'와 별개의 신규 물질 기반의 코로나19 치료제 개발도 준비하고 있다.

[데일리팜=안경진 기자] 브릿지바이오테라퓨틱스가 지난해 베링거인겔하임에 기술수출한 특발성폐섬유증(IPF) 신약의 2상임상 진입 예상시점을 2023년 상반기로 변경했다. 파트너사가 기술수출 이후 진행한 1상임상 등 데이터를 종합 분석한 결과 추가 독성시험을 진행하기로 주장하면서 당초 예상보다 3년가량 늦어지게 됐다는 설명이다. 기술수출 과제의 개발 지연으로 마일스톤(단계별 기술료) 유입 지연도 불가피해졌다. 브릿지바이오테라퓨틱스는 18일 장마감 직후 온라인 IR설명회를 열어 상반기 경영실적과 사업 진행현황을 공개했다. 브릿지바이오테라퓨틱스는 2015년 9월 설립된 신약개발전문기업이다. 지난해 12월 성장성특례로 코스닥시장에 상장했다. 브릿지바이오테라퓨틱스는 신약후보물질을 직접 발굴하는 대신 미충족 의료수요가 높고 상업화 가능성이 높은 초기 후보물질을 도입해 개발하는 NRDO(No Reaearch Development Only) 비즈니스 모델을 표방한다. 저분자 혁신신약 개발에 집중하고 있다. 브릿지바이오테라퓨틱스는 설립 이후 4년만에 후보물질 3건의 미국 임상시험계획(IND) 승인을 획득하고 1건을 글로벌 기술이전하는 성과를 냈다. 지난해 7월 독일 베링거인겔하임에 기술이전한 특발성폐섬유증 치료후보물질(IPF) 'BBT-877'가 대표 파이프라인이다. 레고켐바이오사이언스로부터 도입한 1상임상 단계의 신약과제를 이전하면서 최대 11억유로(약 1조4600억원) 규모의 대형 계약을 성사시켰다. 당시 반환의무가 없는 계약금(upfront fee)과 단기 마일스톤(단계별 기술료)으로 4500만유로(약 600억원)를 받았다. 브릿지바이오테라퓨틱스의 작년 매출 총 582억 8300만원 중 시험물질 이전(4000만원)을 제외한 582억4300만원이 기술이전을 통해 발생한 수익이다. 하지만 올해 7월로 예정됐던 'BBT-877' 2상임상 진행 일정에 차질이 생기면서 올해 매출에도 적신호가 켜졌다. 이날 발표에 따르면 베링거인겔하임은 작년 7월 'BBT-877' 도입 이후 ▲1상임상 반복투여용량 상승시험 ▲건강한 피험자 대상의 약물상호작용 임상시험 ▲건강한 아시아인 대상의 약물동태학 임상시험 ▲장기 동물독성시험(설치류 6개월, 원숭이 9개월) 등을 마무리했다. 브릿지바이오테라퓨틱스는 지난 3월 2상임상에서 사용될 시험약 1차분 공급을 마치면서 7월 2상임상 진입을 확신했는데, 베링거인겔하임이 추가 독성시험을 진행하기로 결정하면서 계획에 차질이 생겼다. 전임상 독성시험에서 특이한 실험동물을 사용해야 한다는 파트너사의 주장에 따라, 양사는 현재 유전자변형 실험동물(설치류)를 활용한 'BBT-877'의 예비독성시험을 준비 중이다. 올해 12월경 확보되는 예비독성시험 분석 결과에 따라 지속 개발 여부가 판가름날 것으로 예상된다. 예비독성시험이 긍정적이라면 독성 본시험을 거쳐 2023년 상반기 2상임상을 개시하는 시나리오다. 만약 예비독성시험 결과가 지속 개발하기에 부적합하다고 판단될 경우 권리가 반환될 가능성도 제기된다. 브릿지바이오테라퓨틱스는 'BBT-877' 개발중단에 따른 별도 전략도 준비하고 있다. 글로벌 자문단의 도움을 받아 자체적으로 보충시험을 수행하고 FDA와 미팅을 가진 다음, 2021년 이내 2상임상에 진입한다는 목표다. 파트너사와 공동 개발을 지속하는 경우보다 2상임상 진입시기가 앞당겨지는 셈이다. 새로운 파트너사와 신규 기술이전 계약을 체결하는 가능성도 열어놨다. 이날 IR 행사에서 발표를 맡은 이정규 브릿지바이오테라퓨틱스 대표는 "내부적으론 현재까지 확보된 'BBT-877' 데이터만으로도 2상임상을 시작할 만한 근거가 충분하다고 본다. 다만 개발 전권을 가진 파트너사가 보수적 관점으로 개발 진행을 추진하면서 추가 독성시험이 불가피하다"라며 "개발성과 달성을 위해 최선을 다해 대처해 나가겠다"라고 말했다. 비록 2상임상 시작이 3년가량 늦어졌지만 여전히 후속 경쟁약물이 없는 상황이어서 신약가치가 손상되지 않았다는 입장이다. 2023년 2상임상을 시작해 상업화 목표에 도달한다면 연간 최대 40억달러의 매출발생이 가능하다고 내다봤다. 이 대표는 "900억원 상당의 마일스톤 유입이 지연된 점은 아쉽지만 2분기말 기준 640억원 규모의 현금을 보유 중으로 향후 2년간 회사경영과 임상진행에는 문제가 없다"라며 "신약과제의 권리가 반환되더라도 추가 적응증 연구를 통해 가치를 업그레이드하고 재기술 이전할 수 있다"라고 강조했다.

[데일리팜=안경진 기자] 한미약품은 NASH(비알코올성 지방간염) 치료제로 개발 중인 바이오신약 후보물질(HM15211)의 최신 연구 결과를 유럽간학회(EASL) 주최 국제학술대회(ILC)에서 발표한다고 18일 밝혔다. 'HM15211'은 한미약품의 '랩스커버리' 플랫폼기술을 적용한 GLP-1 기반 삼중작용제다. GLP-1과 GIP, GCG 등 3가지 수용체를 동시 활성화함으로써 에너지대사와 포만감을 유도하는 기전을 나타낸다. 최근 글로벌 제약사 MSD와 라이선스 계약이 성사된 LAPS-GLP/GCG 이중작용제 'HM12525A'에 한가지 수용체가 추가된 개념이다. 올해 EASL ILC 행사는 신종코로나바이러스감염증(코로나19) 팬데믹(전 세계적 유행) 여파로 27일(현지시각)~29일 3일간 온라인으로 진행된다. 한미약품은 'HM15211' 관련 임상, 전임상 연구 결과 총 3건을 포스터와 구연발표 형태로 선보일 전망이다. 연구의 혁신성과 중요도가 인정돼야만 발표 기회가 주어지는 Late Breaking 세션에서는 듀크대학교 마날 압델말렉(Manal Abdelmalek) 교수가 'HM15211' 2a상임상 연구결과를 발표한다. 한미약품에 따르면 NAFLD(비알코올성지방간)을 동반한 비만 환자 66명을 대상으로 'HM15211' 를 12주 반복 투여한 결과 안전성과 내약성, 지방간 감소 효능이 확인됐다. 최고 용량을 투여받은 그룹은 투여 전 대비 지방간이 평균 81.2% 감소했고, 모든 환자에서 지방간이 50% 이상 감소했다. 'HM15211' 고용량을 투여받은 환자 전원에서 지방간이 30% 이상 감소했고, 저용량 그룹의 70% 이상에서 지방간이 30% 이상 감소하는 효과를 나타냈다. 이는 전 세계적으로 개발 중인 NASH 신약후보물질 가운데서도 뛰어난 효과에 해당한다. 한미약품은 건강한 비만 환자 41명 대상으로 'HM15211'의 안전성과 내약성을 확인한 글로벌 1상임상 결과도 포스터 세션에서 발표한다. NASH를 비롯해 간 섬유화, 담즙 정체성 담관염 등을 유도한 다양한 동물 모델에서 'HM15211'의 효능을 확인한 연구 결과는 구연 세션에서 소개될 예정이다. 한미약품은 동물실험을 통해 경쟁약물인 오베티콜산 성분의 FXR 작용제 대비 다양한 섬유화마커와 조직학적 간 섬유화 개선 효과를 확인했다. GLP-1을 포함해 3가지 수용체에 동시 작용하는 기전을 바탕으로 간 내 지방, 염증, 섬유화가 복합적으로 작용하는 NASH 질환 치료제로서 혁신성을 입증받고 있다는 설명이다. 'HM15211'은 지난 7월에는 NASH 치료를 위한 미국식품의약국(FDA)의 패스트트랙(Fast Track) 프로그램으로 지정 받았다. 3월에는 원발 담즙성 담관염 및 원발 경화성 담관염 치료를 위한 FDA 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 한미약품 대표이사 권세창 사장은 "현재까지 획기적 치료제가 없는 NASH 분야에서 한미의 랩스커버리 기반 여러 바이오신약들이 세계에서 가장 우수한 신약으로 개발될 수 있을 것으로 기대한다"라며 "도전과 혁신을 통해 글로벌 신약개발에 매진하겠다"라고 말했다.