[데일리팜=정새임 기자] SK바이오팜(대표이사 사장 조정우)은 뇌전증 신약 '세노바메이트(미국 제품명: 엑스코프리)의 아시아 임상개발에 본격적으로 착수한다고 10일 밝혔다. SK바이오팜은 지난 9일 식품의약품안전처로부터 3상 임상시험계획(IND)을 승인받은데 이어 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 1상 및 3상 임상시험계획(CTA) 승인결과를 대기 중이다. 오는 10월에는 일본 후생노동성 산하기관인 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 3상 임상시험계획서(CTN)를 제출할 계획이다. SK바이오팜은 각국 임상시험계획 승인절차가 완료되면 일본인, 중국인, 한국인 약 500명 이상을 대상으로 아시아 3상 임상시험을 진행할 예정이다. 박정신 SK바이오팜 신약개발사업부장은 "미국, 유럽을 넘어 아시아에서 세노바메이트의 접근성 확대를 위해 노력하고 있다"며 "이번 임상시험은 아시아 난치성 뇌전증 환자들의 미충족 수요를 해소하고, 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 커다란 이정표가 될 것으로 예상한다"고 말했다. SK바이오팜이 독자 개발한 세노바메이트는 미국 식품의약국(FDA)로부터 승인 받은 성인 대상 부분발작 치료제로, 지난 5월 미국 시장에 출시됐다. 판매는 SK바이오팜의 미국 법인인 SK라이프사이언스가 맡는다. 또 유럽 지역 상업화를 위해 기술수출 및 파트너십 체결한 바 있으며, 현재 유럽 의약청(EMA)의 심사를 받고 있다.

[데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 기술수출한 항암신약 '오락솔'이 새로운 가능성 탐색에 나선다. 내년 초 미국식품의약국(FDA) 허가를 앞두고 면역항암제와 병용투여 요법이 대규모 임상프로젝트에 포함되면서 잠재력을 인정받았다는 평가다. 한미약품의 파트너사 아테넥스는 9일(현지시각) 컨퍼런스콜을 열어 '오락솔'이 2/3기 유방암 환자 대상으로 진행 중인 I-SPY 2 임상프로그램의 하위 연구에 선정됐다고 9일(현지시각) 밝혔다. 인간상피증식인자수용체2(HER2) 양성 또는 음성 소견을 나타내는 2/3기 유방암 환자의 수술 보조요법으로서 '오락솔'의 가능성을 평가하는 연구다. '오락솔' 단독요법이 아닌, GSK가 개발 중인 항PD-1 항체 '도스탈리맙(dostarlimab)'과 병용하면서 반응평가를 진행하는 형태로 설계됐다. 2/3기에 해당하는 고위험 유방암 환자에게 표준요법 외에 임상 단계 신약을 추가 투여하고, 항암화학요법의 효과를 높일 수 있을지 여부를 평가하는 데 목적을 둔다. 이번 연구는 병리학적 완전관해율(pCR)을 일차유효성평가지표로 설정했다. pCR은 유방암 수술 보조요법의 생존율 개선 여부를 평가하는 대리지표다. 그밖에 치료 전과 중간, 이후에 시행한 MRI 검사 결과와 유방암 환자의 예후를 나타내는 잔류종양부담(RCB) 지수 변화, 이상반응 발생 추이 등을 이차유효성평가지표로 살펴보게 된다. '오락솔'은 지난 2011년 12월 한미약품이 아테넥스(당시 카이넥스)에 기술이전한 항암신약이다. 한미약품의 오라스커버리 플랫폼기술을 접목해 주사용 파클리탁셀을 경구용으로 전환하고 경구흡수증진제 엔세키다(Encequidar)를 결합해 흡수율을 높였다. 아테넥스는 최근 FDA가 전이성 유방암 관련 '오락솔'의 신약허가신청(NDA)을 접수하고, 우선심사(Priority Review) 지정하면서 상업화 채비를 서두르고 있다. 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 FDA 심사기일은 내년 2월 28일까지다. 아테넥스는 이번 연구 참여를 계기로 '오락솔'의 상업화 가치가 한층 높아질 것으로 기대하고 있다. I-SPY 2는 비영리단체 퀀텀 립 헬스케어 콜라보레이티브(Quantum Leap Healthcare Collaborative) 후원으로 2010년부터 진행되고 있는 대형 임상시험 프로젝트다. 콜라보레이티브는 2005년 미국 캘리포니아대학 의학연구자와 실리콘밸리 사업가간 협력으로 설립됐다. I-SPY 2는 UCSF 메디칼센터와 모핏암센터, 에머리의과대학 등 미국 핵심암연구센터 16곳에 소속된 임상의사들이 책임연구자로 참여한다. 초기 임상 결과를 근거로 약물에 잘 반응하는 특정 환자층을 대상으로 선정하는 일종의 '적응적 임상시험'으로, '오락솔'과 '도스탈리맙' 병용요법 외에도 MSD의 '키트루다'(성분명 펨브롤리주맙), 사노피의 '리브타요'(성분명 세미플리맙) 등 쟁쟁한 약물들이 하위연구에 포진하고 있다. 이처럼 학계가 주목하는 대규모 임상프로젝트에서 '도스탈리맙'과 시너지 효과가 확인될 경우, '오락솔' 발매 이후 시장평가에도 긍정적 영향이 나타날 것이란 관측이다. 학계에서도 파클리탁셀을 경구용으로 전환한 '오락솔'의 잠재력에 대해 긍정적인 반응을 보인다. 환자들이 정맥주사(IV) 형태의 기존 약물보다 복용하기 쉽고, 오랜 기간 치료를 지속할 수 있을 것이란 이유에서다. I-SPY 2 연구를 이끌고 있는 유방암 수술 권위자 로라 에서먼(Laura Esserman) 박사(UCSF)는 "경구용 파클리탁셀을 포함한 병용요법 도입으로 완전반응(CR)에 도달하는 환자 비율이 높아질 것으로 기대하고 있다. 복용 편의성과 내약성을 개선한 탁산(taxane) 계열 경구항암제가 유방암 치료의 백본(back-bone)으로 도입되고, 독성반응을 낮추는 데 기여할 것이다"라고 내다봤다. 아테넥스 최고의료책임자(CMO) 루돌프 콴(Rudolf Kwan) 박사는 "오락솔이 FDA 우선심사 대상으로 지정된 데 이어 I-SPY 2 연구에 참여하게 되어 기쁘게 생각한다. 병용 파트너인 GSK를 비롯한 모든 연구관계자들과 적극적으로 협력하겠다"라며 "내년 초 FDA 허가에 대비해 발매 준비에도 총력을 기울이고 있다"라고 강조했다.

[데일리팜=천승현 기자] 한미약품이 사노피와 체결한 역대 최대 규모 당뇨신약 기술이전 계약이 결국 5년 만에 수포로 돌아갔다. 사노피가 최종적으로 ‘에페글레나타이드’의 개발 중단을 결정했다. 하지만 기술이전 계약금 역대 신기록은 여전히 유효하다. ◆사노피, 에페글레나타이드 권리반환 결정...2015년 퀀텀프로젝트 모두 반환 9일 한미약품은 사노피가 에페글레나타이드의 당뇨치료제 임상 개발을 중단하기로 결정했다고 공시했다. 사노피가 지난 5월 한미약품에 에페글레나타이드 반환 의사를 통보한 이후 120일간의 추가 협의를 진행한 결과 최종적으로 권리반환을 확정했다. 사노피는 에페글레나타이드의 개발 완료를 약속했지만 결국 개발 중단을 결정했다. 사노피는 지난해 9월 신임 CEO 부임 이후 ▲암 ▲혈액질환 ▲희귀질환 ▲신경계질환 등 4개 영역을 R&D 집중투자 분야로 선정하고, 당뇨병과 심혈관질환 연구를 중단하겠다는 R&D 개편안을 공개했다. 사노피는 지난해 12월 당뇨 파이프라인 중 에페글레나타이드는 진행 중인 임상3상시험을 완료하되, 허가 이후 새로운 판매 파트너를 물색하겠다고 공표했다. 사노피는 지난 2월 지난해 실적과 R&D 계획을 소개하면서도 에페글레나타이드의 개발 완료를 천명했다. 세계적인 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19)의 확산으로 수천명 대상 동시다발 임상시험 수행에 어려움을 겪은 것도 개발 중단 결정의 요인으로 지목된다. 한미약품은 “에페글레나타이드의 당뇨치료제 개발은 중단되지만, 그 외 다양한 대사질환 증후군 치료 분야에서 새로운 기회를 모색할 계획이다”라고 설명했다. 한미약품은 사노피가 진행하던 5건의 임상3상 자료를 모두 넘겨받고, 이 중 오는 10월 완료되는 1건은 직접 마무리할 예정이다. 이로써 한미약품이 2015년 사노피와 체결한 역대 최대규모의 당뇨신약 기술이전 계약은 모두 권리가 반환됐다. 에페글레나타이드는 GLP-1 계열의 당뇨치료제로, 매일 맞던 주사를 주 1회에서 최장 월 1회까지 연장한 바이오신약이다. 한미약품의 핵심 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’가 적용됐다. 랩스커버리는 바이오의약품의 짧은 반감기를 늘려주는 플랫폼 기술로 투여 횟수 및 투여량을 감소시켜 부작용은 줄이고 효능은 개선하는 기술이다. 한미약품은 2015년 11월 사노피와 당뇨신약 3종(에페글레나타이드·지속형인슐린·에페글레나타이드+지속형인슐린)의 기술이전 계약을 맺었다. 계약금 4억 유로를 포함해 총 계약 규모가 39억 유로에 달하는 국내 제약바이오 산업 역사상 최대 규모의 계약이다. 한미약품은 3종의 당뇨신약을 ‘퀀텀프로젝트’로 명명했다. 2016년 12월 한미약품은 사노피와 기술이전 과제 중 1개를 반환하는 내용을 담은 수정계약을 맺었다. 사노피는 3가지 신약 후보물질 중 지속형인슐린의 권리를 한미약품에 반환했다. 지속형인슐린콤보는 일정 기간 한미약품의 책임으로 개발한 이후 사노피가 이를 인수하는 것으로 계약 조건이 변경됐다. 이중 에페글레나타이드와 지속형인슐린을 결합한 지속형인슐린콤보의 경우 한미약품의 지속형인슐린 개발 완료와 함께 임상시험에 착수할 계획이었다. 하지만 임상시험 진입이 이뤄지지 않았고 이번 사노피의 에페글레나타이드의 개발 중단으로 지속형인슐린콤보의 기술 재이전도 무산됐다. ◆퀀텀프로젝트 권리 반환에도 계약금 2643억 수취...역대 최대 규모 한미약품의 퀀텀프로젝트 상업화는 최종적으로 불발됐지만 역대 계약금 신기록은 여전히 유효하다. 한미약품은 2016년말 기술수출 수정 계약을 맺으면서 사노피로부터 받은 계약금 4억 유로 중 1억 9600만 유로를 사노피에 반환했다. 나머지 2억400만유로(약 2643억원)가 한미약품이 퀀텀프로젝트의 기술이전으로 수령한 최종 계약금이다. 한미약품 지난해 영업이익 1039억원보다 2배가 넘는 규모다. 퀀텀프로젝트의 기술이전 계약금은 국내 제약바이오기업의 기술이전 중 최대 규모를 기록 중이다. 한미약품이 2015년 얀센에 넘긴 지속형비만당뇨치료제(1억500만달러)가 역대 2위 계약금으로 기록됐다. SK바이오팜이 2019년 2월 아벨 테라퓨틱스와 뇌전증치료제 세노바메이트의 기술이전 계약을 체결하면서 받은 계약금 1억달러가 역대 3위에 해당한다. 한미약품은 2016년 제넨텍과 체결한 RAF표적항암제 기술수출 계약으로 계약금 8000만달러를 받았고 일라이릴리, 베링거인겔하임 등과 체결한 기술이전 계약에서 모두 5000만달러 계약금을 받았다. 유한양행은 2018년 얀센에 항암제 레이저티닙의 기술을 넘기면서 5000만달러의 계약금을 확보했다. 동아에스티의 면역항암제(애브비바이오), 유한양행의 NASH치료제(베링거인겔하임)은 기술수출 계약으로 각각 4000만달러의 계약금을 기록했다.

[데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 지난 2015년 다국적제약사 사노피에 기술수출한 GLP-1 유사체 '에페글레나타이드'가 최종 반환됐다. 사노피는 지난 5월 한미약품에 권리반환 의사를 통보한지 4개월 여만에 당뇨병 치료제 임상개발 중단을 확정하고, 개별 임상기관에 공식화했다. 한미약품은 사노피가 진행하던 5건의 3상임상 자료를 모두 넘겨받고, '에페글레나타이드'의 상업화 기회를 새롭게 모색한다는 계획이다. '에페글레나타이드'는 지난 3년간 글로벌 3상임상 3건에서 피험자 5391명 모집을 완료하고, 방대한 데이터를 확보했다. 당뇨병 분야 새로운 상업화 파트너사를 찾는 방안부터 대사질환 분야 새로운 적응증 탐색, 자체 보유 중인 신약파이프라인과 병용요법 개발 등 다양한 가능성이 거론된다. ◆사노피, 5년만에 권리반환..."R&D 전략변경" 계약 해지의 전운이 드리운 건 지난해부터다. 폴 허드슨(Paul Hudson) 사노피 최고경영자(CEO)는 지난해 말 투자자 대상으로 연구개발(R&D) 전략을 발표하는 행사를 열어 "당뇨병과 심혈관질환 분야 연구를 중단하겠다"고 선언했다. 암과 혈액질환, 희귀질환, 신경계질환 등 4개 영역에 R&D 투자를 집중하겠다는 방침이다. 다만 이때까지만 해도 장기지속형 GLP-1 유사체 '에페글레나타이드' 개발을 지속하겠다는 의지에는 변함이 없었다. '에페글레나타이드' 관련 5건의 3상임상을 직접 완수하되, 허가획득 이후 글로벌 영업마케팅활동을 담당할 상업화 파트너를 직접 물색하겠다는 입장이다. 당시 폴 허드슨 CEO는 "사노피가 개발 중인 신약 파이프라인과 에페글레나타이드의 상업화 성공을 위한 최선의 결정이다. 에페글레나타이드의 효능이나 안전성과는 무관하다"라며 "한미약품과의 라이선스 계약 세부사항에도 변화가 없다"고 못박았다. 하지만 사노피는 불과 5개월 뒤 기존 입장을 번복한 채 한미약품에 '에페글레나타이드' 권리 반환 의향을 통보했다. 양사는 계약조건에 따라 120일간 협의기간을 거쳐 지난 8일(현지시각) '에페글레나타이드' 관련 절차를 마무리지었다. 한미약품은 손해배상 소송 등 당초 예고했던 법적대응을 일체 진행하지 않는다. 사노피는 진행하던 5건의 임상 3상 자료를 한미약품에 모두 넘기고, 개발 전 과정에서 손을 뗄 전망이다. 10월 완료되는 3상임상 1건 역시 한미약품이 직접 완료하기로 합의했다. 위약금을 비롯해 연구비 부담 등 계약파기에 따른 변경조건은 알려지지 않았다. ◆경구용 GLP-1 작용제 '리벨서스' 출시로...시장경쟁 심화 업계에서는 사노피가 '에페글레나타이드' 개발을 포기한 결정적 원인으로 경쟁력 저하를 지목한다. 글로벌 GLP-1 유사체 시장은 고성장세다. 그럼에도 다국적 제약사 노보노디스크와 일라이릴리가 양강체제를 구축하고 있어 후발업체의 진입이 쉽지않다는 관측이 많다. 일라이릴리가 출시한 주1회 투여하는 피하주사제 '트루리시티(성분명 둘라글루타이드)'는 단일 품목 기준 압도적인 시장점유율을 형성하고 있다. 여기에 노보노디스크가 하루 1번 투여하는 피하주사제 '빅토자(성분명 리라글루타이드)'와 주1회 투여하는 '오젬픽(성분명 세마글루타이드)' 2종 외에 세계 첫 경구용 GLP-1 유사체 '리벨서스(성분명 세마글루타이드)'를 새롭게 출시하면서 영향력을 키워나가는 모양새다. 릴리의 '트루리시티'는 작년 한해 동안 전년대비 29% 오른 41억2780만달러(약4조9137억원) 글로벌 매출을 확보했다. 올해 상반기에는 24억5910만달러의 매출을 기록하면서 연매출 신기록을 예고한 바 있다. 노보노디스크의 GLP-1 유사체 3종은 지난해 332억2100만크로네(약6조2572억원)를 합작했다. 가장 먼저 출시된 '빅토자'가 219억3400만크로네)의 매출로 감소세를 나타냈지만 최근 출시된 '오젬픽' 매출이 112억3700만크로네까지 증가하고, '리벨서스' 출시로 5000만크로네의 신규 매출이 발생하면서 큰 폭의 성장을 거뒀다. 올해 상반기에는 '오젬픽' 매출이 95억9100만크로네까지 성장하면서 '빅토자' 매출 92억2500만크로네를 넘어섰다. '리벨서스'는 발매 6개월 여만에 반기매출 5억8400만크로네를 기록했다. 3개 제품의 상반기 매출합산액은 총 194억크로네(약 3조6536억원)에 달한다. '에페글레나타이드'는 한미약품의 랩스커버리 플랫폼기술을 접목해 투여주기를 주 1회로 연장한 GLP-1 유사체다. '에페글레나타이드'와 동일하게 주1회 투여하는 '트루리시티'와 '오젬픽'이 시장 주도권을 장악한 데다, 경구제형 '리벨서스'까지 등장하면서 당뇨병 분야 후발주자로서 경쟁력이 뒤쳐질 수 밖에 없었다는 분석이다. ◆6000여명 데이터 확보...한미, 에페글레나타이드 회생의지 다만 지난 3년간 사노피가 구축해놓은 풍부한 임상데이터는 '에페글레나타이드' 재기의 원동력으로 거론된다. 사노피는 지난 2015년 한미약품으로부터 '에페글레나타이드'를 도입한 이후 총 5건의 3상임상시험을 가동해 왔다. 기술도입 2년이 지난 2017년말 '에페글레나타이드'와 위약의 혈당감소 효과를 비교하는 AMPLITUDE-M 3상임상연구에 돌입한 데 이어 지난해까지 총 4건의 3상임상시험에 순차 진입했다. ▲에페글레나타이드와 GLP-1 계열 경쟁약물 '트루리시티'의 메트포르민 병용요법을 비교하는 AMPLITUDE-D 연구 ▲제2형 당뇨병 환자 대상으로 에페글레나타이드의 심혈관계 영향을 평가하는 AMPLITUDE-O 연구 ▲제2형 당뇨병 환자 대상으로 에페글레나타이드와 기저인슐린을 병용 투여하는 AMPLITUDE-L 연구 ▲메트포르민 단독 또는 메트포르민+설포닐우레아 병용투여 후에도 혈당조절이 되지 않는 제2형 당뇨병 환자에게 에페글레나타이드를 추가하는 AMPLITUDE-S 연구 등이다. 그 중 AMPLITUDE-M, AMPLITUDE-D, AMPLITUDE-O 연구 3건은 피험자등록을 완료했다. 3건에 등록한 피험자수를 합치면 5391명에 달한다. 나머지 2건에 등록된 피험자수를 고려할 경우 6000여 명에 달할 것으로 알려졌다. 한미약품은 오는 10월 완료되는 1건은 AMPLITUDE-M 연구를 직접 마무리한다는 방침이다. AMPLITUDE-M은 사노피가 '에페글레나타이드' 도입 이후 가장 먼저 착수한 3상임상연구다. 지난 2017년 12월 미국, 독일, 폴란드, 영국 등 4개국 56개 연구 기관에서 피험자모집을 시작했고, 작년 9월 당초 목표보다 많은 406명 등록을 완료했다. 약물치료 30주 시점의 당화혈색소(A1) 변화비율 등을 평가하는 데 목표를 두고 있다. 다음달까지 피험자방문과 데이터 취합 등 임상시험 전 과정을 모두 마무리하는 일정이다. 한미약품은 지금까지 확보한 '에페글레나타이드' 데이터를 기반으로 새로운 상업화 파트너사를 찾는 방안을 포함해 새로운 적응증 탐색, 랩스커버리 기반 바이오신약 후보물질들과의 병용 연구 등 다양한 가능성을 열어놨다. 과거 얀센이 라이선스 계약을 통해 당뇨치료제로 개발하던 한미약품의 GLP-1 기반 이중작용제가 최근 NASH(비알코올성지방간염)라는 신규 적응증으로 재기술이전되는 사례가 있었던 만큼, '에페글레나타이드' 개발 중단 위기를 기회로 전환하겠다는 포부다.

[데일리팜=김진구 기자] 아스트라제네카가 코로나19 백신 개발 과정에서 임상3상 시험을 일시 중단했다. 임상에 참여한 일부 환자에게서 예상치 못한 심각한 부작용이 발생했기 때문인데, 회사 측은 "일상적인 조치"라고 해명했다. 9일(현지시간) BBC·CNN·CNBC 등 해외 주요언론에 따르면 영국 아스트라제네카는 코로나19 백신의 임상3상을 일시 중단한다고 밝혔다. 그 원인에 대해선 임상시험에 참가한 영국인 중 한 명으로부터 이유가 밝혀지지 않은 부작용이 발견됐기 때문으로 설명했다. 아스트라제네카는 공식성명을 통해 "임상시험 과정에서 설명할 수 없는 부작용이 질병으로 발새할 때마다 취하는 일상적인 조치"라며 "임상시험 일정에 미치는 잠재적인 영향을 최소화하기 위해 이 사건에 대한 검토를 신속히 처리할 것"이라고 해명했다. 이어 "대규모 임상시험이 진행되는 과정에선 부작용이 발견될 가능성이 있다"며 "규제기관과는 별개로 회사 자체적으로 내린 결정이며, 임상시험과는 영향을 끼치지 않도록 조사를 진행하겠다"고 부연했다. 전 세계에서 코로나19 백신으로 임상3상에 착수한 업체는 총 8곳이다. 이 가운데 아스트라제네카, 모더나, 화이자·바이오텍이 가장 앞선 것으로 평가된다. 8곳 가운데 임상시험을 일시중단한 곳은 아스트라제네가가 최초이자 유일하다. 당초 아스트라제네카는 이르면 이달 말 임상3상 결과를 발표할 것으로 예고한 바 있다. 그러나 이번 일시중단 조치에 따라 해당 발표는 늦춰질 가능성이 크다. 이 경우 화이자·바이오텍(10월 말), 모더나(11월)에 선두를 빼앗길 수도 있다는 예상이다. 아스트라제네카의 앞선 1/2상 임상에선 1000명의 참가자 중 60%가 발열·두통·근육통·주사부위반응 등 경증 혹은 중등도의 부작용을 경험한 것으로 나타났다. 당시 심각한 부작용은 관찰되지 않았다.

[데일리팜=정새임 기자] 사노피와 GSK는 공동 개발 중인 면역증강제 기술 기반 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 백신 후보물질의 1/2상 임상시험을 시작했다고 9일 밝혔다. 이 백신 후보물질은 사노피의 계절 독감 백신 중 하나와 동일한 재조합 단백질 기반 기술과 GSK의 팬데믹 면역증강제 기술을 기반으로 개발됐다. 본 1/2상은 백신 후보물질의 안전성과 내약성, 면역원성(면역반응)을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 시험이다. 미국 내 11개 연구기관에서 모집된 건강한 성인 440명을 대상으로 진행된다. 임상 첫 결과는 오는 12월 초 나올 것으로 예상된다. 양사는 이를 기반으로 연말 3상을 진행할 계획이다. 양사는 코로나19 백신 승인 신청에 필요한 충분한 데이터가 도출될 경우 2021년 상반기 내 시판 승인을 신청하겠다고 밝혔다. 사노피는 이번 임상시험을 통한 개발과 등록을 주도하고 있다. 전임상 연구에서 회사는 2회 접종을 기반으로 백신 후보물질의 허용 가능한 내약성 프로파일과 코로나19에 감염된 후 회복한 환자와 유사한 높은 수준의 중화 항체 데이터를 확인했다. 보다 상세한 전임상 결과는 올해 연말에 발표될 예정이다. 이와 함께 사노피와 GSK는 2021년까지 최대 10억 도즈의 백신 생산을 목표로 항원과 면역증강제 제조 기반 확충에 나선다. 토마 트리옹프(Thomas Triomphe) 사노피 파스퇴르 글로벌 대표는 "2월 초 첫 결과를 도출한다는 목표로 우리의 연구팀들과 파트너가 쉴 새없이 일하고 있으며, 긍정적인 데이터가 나올 경우 가장 핵심이 되는 3상 임상시험을 올해 안에 빠르게 시작할 수 있을 것"이라 말했다. 이번 면역증강제 활용 코로나19 백신 후보물질 개발은 미국 보건부 산하 생물의약품첨단연구개발국(BARDA)의 자금 지원 및 협력을 통해 진행된다. 한편, 양사는 지난 7월 코로나19 재조합 단백질 백신 최대 1억 도즈 분량을 공급하기 위해 미국 정부와 상호 협력키로 했다. 이와 함께 미국 정부는 최대 5억 도즈의 백신을 장기 구매할 수 있는 옵션을 갖는다. 또 양사는 영국 정부와도 최대 6천만 도즈의 코로나19 재조합 단백질 기반 백신을 공급하기로 합의했다.

[데일리팜=천승현 기자] GC녹십자의 희귀질환치료제 ‘헌터라제’가 중국 시장에 진출한다. GC녹십자는 헌터증후군 치료제 헌터라제가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 품목허가를 획득했다고 9일 밝혔다. 헌터증후군 치료제가 중국에서 품목 허가를 받은 것은 이번이 처음이다. GC녹십자는 지난해 7월 헌터라제의 중국 품목허가를 신청했고 9월 NMPA로부터 우선 심사 대상으로 지정받았다. 헌터라제의 중국 등 중화권 국가에서의 상업화는 수출 계약을 맺은 ‘캔브리지(CANBridge Pharmaceuticals)’가 맡고 있다. '2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남아 15만여 명 중 1명의 비율로 발생하며, 중화권 국가 중 하나인 대만에서는 약 5만~9만여 명 중 1명꼴로 환자가 발생하는 등 동아시아 국가에서의 발생 비율이 더 높다고 알려져 있다. 현재 중국 내 헌터증후군 환자는 3000명 이상으로 추산된다. GC녹십자는 지난 2012년 세계에서 두 번째 헌터증후군 치료제로 헌터라제를 개발한 이후 현재 전 세계 11개국에 공급하고 있다. GC녹십자는 헌터라제의 일본 진출도 계획 중이다. GC녹십자의 파트너사 클리니젠(Clinigen K.K.)은 지난 3월 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 뇌실 투여 방식의 '헌터라제 ICV(intracerebroventricular)'의 품목허가를 신청했다. 헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 새로운 방식의 제형이다. ICV는 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복할 수 있다는 장점이 있다. 허은철 GC녹십자 사장은 “중국 내 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료 환경과 기회를 제공할 수 있게 된 점에서 큰 의미가 있다”며 “앞으로도 전 세계 희귀질환 환자들의 실질적인 삶의 질 향상을 위해 기여할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다. 제임스 쉬에(James Xue) 캔브리지 CEO는 “이번 품목 허가는 중국과 전 세계에서 절실히 필요한 희귀질환 치료제 상용화하는 노력에 있어 중요한 진전이 될 것”이라고 했다.

[데일리팜=천승현 기자] 사상 최초로 3개 정부 부처가 공동으로 신약개발을 지원하는 범부처 신약개발사업단이 9년간의 활동을 종료했다. ‘글로벌 신약 10개 배출’이라는 목표를 달성하지 못했고 지원 예산도 당초 계획에는 못 미쳤지만 50건의 기술이전 성과를 내며 정부 R&D 지원의 새로운 패러다임을 제시했다는 평가다. 내년 출범하는 2기 사업단에서는 1기보다 5배 이상 많은 R&D 예산과 함께 체계적인 지원을 기대하는 분위기다. ◆범부처신약개발사업단, 9년 활동 종료...기술이전 50건 등 성과 9일 업계에 따르면 범부처 전주기 신약개발사업단(KDDF)이 지난 8일로 사업을 종료했다. 2011년 9월부터 9년간의 R&D 지원 활동을 마무리했다. KDDF는 국내 유일한 범정부 차원의 제약 R&D 지원사업이다. 과학기술정보통신부(출범 당시 미래창조과학부), 산업통상자원부, 보건복지부 등이 부처 경계를 초월한 R&D 투자를 통해 10년간 1조600억원(정부 5300억원, 민간 5300억원)을 투자해 글로벌 신약 10개를 개발하겠다는 목표로 설립됐다. 후보물질 발굴부터 상업화 단계까지 신약 개발 전주기를 지원하는 최초의 프로젝트다. KDDF는 범정부 차원의 새로운 R&D 지원 패러다임을 제시했다는 평가를 받는다. 기존에는 부처별로 R&D 지원 기준과 대상이 상이하거나 중복되면서 체계적인 지원이 이뤄지지 않는다는 지적이 제기됐는데 정부 R&D 역량을 집중하면서 효과적인 지원 체계를 구축했다는 평가다. KDDF는 활동 기간 9년 동안 R&D 지원을 신청한 590개 과제를 검토한 결과 162개 과제를 지원했다. 이 중 50개의 과제가 기술이전됐다. 최대 계약 규모는 약 13조7000억원에 달한다. KDDF 측은 “우리나라 신약개발 사업에 한 획을 그은 사업으로 평가받는다”라고 전했다. 실제로 최근 국내 제약바이오기업의 굵직한 R&D성과 중 상당수는 KDDF의 지원을 거쳤다. 유한양행이 얀센에 기술수출한 항암제 ‘레이저티닙’, 알테오젠의 글로벌 기업 기술이전 ‘하이알루로니데이즈’ 플랫폼 기술, 한올바이오파마의 로이반트 기술이전 자가면역질환신약 등은 계약 규모가 1조원을 넘었다. 다만 현재까지 확정 유입 금액은 전체 계약 규모에 크게 못 미친다. 유한양행은 레이저티닙의 기술이전 계약으로 계약금 5000만달러를 포함해 총 8500만달러(약 1000억원)를 수취한 상태다. SK바이오팜의 뇌전증치료제 ‘엑스코프리’는 개발 초기부터 KDDF의 R&D지원을 받았고, 지난해 미국 식품의약품국(FDA) 시판허가를 받는 성과를 냈다. KDDF 측은 “R&D지원 외에 다양한 프로그램 운영과 컨설팅을 통해 국내 신약개발 역량을 한 단계 높였다”라고 자평했다. KDDF는 학교·연구소 과제에 대해 ‘브릿지 프로그램’을 통해 연구성과가 산업계에 신속하게 이전될 수 있는 방향을 제시했고 비임상과 임상개발 초기 단계 과제는 ‘임상개발 컨설팅(ACT) 프로그램’ 을 통해 임상시험 핵심 요건들에 대한 자문을 지원했다. R&D 지원과제로 선정되면 개발 단계에 따른 컨설팅을 제공하고, 매월 공동 회의를 통해 방향을 의논하고 진도를 확인하는 등 주관 연구기관과 사업단이 유기적인 공동개발 시스템을 구축했다. 묵현상 KDDF 단장은 “사업단은 이제 9년 간의 대장정을 마치고 사업을 종료하지만 91개 기관과 함께 162개 과제를 공동으로 연구 개발하였고 그 과정에서 많은 노하우를 축적하는 동시에 우수한 연구진도 배출했다”라고 평가했다. 이날 KDDF의 사업이 종료됐지만 소속 연구원 15명은 코로나 치료제와 백신개발 지원 사업을 수행할 예정이다. ◆출범 때 목표 '글로벌신약 10개' 미달성...지원 예상 목표 절반 수준 KDDF의 성과가 당초 기대에 못 미쳤다는 평가도 나온다. KDDF를 출범하면서 ‘글로벌 신약 10개 배출’을 목표로 천명했지만 아직 글로벌 신약으로 평가받는 제품은 등장하지 않았기 때문이다. 통상 후보물질 발굴부터 신약개발까지 20년 가량 소요되고 아직 글로벌 제약사와 거리가 먼 국내 제약바이오산업 수준을 고려하면 애초부터 정부가 실현 불가능한 목표를 제시했다는 지적이다. KDDF는 2013년 사업단 목표를 ‘2020년까지 글로벌 신약 10개 이상 개발’에서 ‘2020년까지 글로벌 신약 10개 이상 기술수출’로 수정했다. 기술수출 성과로는 목표에 근접했다는 평가를 받는다. KDDF의 R&D 지원 예산도 당초 계획에 크게 못 미쳤다. 정부가 5300억원의 예산을 투입하면 지원받는 업체가 동일한 금액을 투자해 1조원 이상의 R&D투자를 이끌어내겠다는 구상이었다. 하지만 KDDF의 R&D 지원금은 2632억원으로 집계됐다. 연 평균 700억원에 육박하는 대규모 투자를 단행했지만 목표 투자 규모의 절반 수준에 머물렀다. 매년 일정금액의 예산을 보장받는게 아니라 사용금액에 따라 예산을 따내는 구조라는 점에서 R&D 지원금이 계획에 못 미쳤다. 특정 해에 투입하고 남은 불용 예산이 발생할 경우 이듬해 예산이 깎이는 경우도 발생했다. KDDF는 3개 부처가 매년 번갈아가면서 주무부처를 담당하는 방식으로 운영됐다. 매년 담당부처가 변경되면서 사업 운영의 연속성이 저하된다는 지적도 제기됐다. 특정 부처에서 3년에 한번 사업 운영을 담당하는데 예산 책정 등의 세부 운영방식에 일관성이 결여될 수 밖에 없다는 구조적 한계가 노출된다는 우려다. 업계 한 관계자는 “과제 특성에 따라 지원금액을 설정하는 구조상 이듬해 투입 지원금을 미리 예상하기 힘들다”라면서 “출범 당시 일정 규모의 R&D 지원을 약속했으면 매년 해당 금액을 보장해주는 시스템이 갖춰져야 한다”라고 지적했다. ◆내년 국가신약개발사업 출범...예산 규모 대폭 확대 KDDF는 사업기간 종료로 해산하지만 내년부터는 국가신약개발사업이라는 이름으로 2기 체제에 돌입한다. 지난 6월 국가재정법에 따른 예비타당성 조사를 통과한 국가신약개발사업은 기초연구부터 비임상, 임상, 제조·생산까지 신약개발에 필요한 단계별 과정을 전주기에 걸쳐 지원하는 사업이다. 보건복지부, 과학기술정보통신부, 산업통상자원부의 선행 사업들을 통합해 부처별 칸막이 없이 R&D를 지원하는 사업으로 KDDF와 사업 구조가 흡사하다. 국가신약개발사업은 신약기반확충연구, 신약 R&D 생태계 구축 연구, 신약 임상개발, 신약 R&D 사업화 지원 등 4종의 사업으로 구성된다. 국가신약개발사업은 2021년부터 10년간 총 2조1758억원 규모의 사업 추진 타당성이 인정됐다. 이중 국고는 1조4747억원이다. 10년간 1조4747억원의 투자가 현실화한다면 KDDF의 KDDF의 지원금 2632억원보다 5배가 넘는 R&D 지원이 이뤄진다는 얘기다. 당초 주관부처들은 국가신약개발사업의 사업비를 2조8042억원(국고 1조9512억원, 민자8531억원)으로 제안했지만 예비타당성 조사 결과 6000억원 가량 감소했다. 한국과학기술기획평가원이 최근 공개한 예비타당성조사 보고서에 따르면 주관부처들은 국가신약개발사업의 성과목표로 글로벌 기술이전 200억원 이상 75건과 1000억원 이상 45건을 제시했다. 2030년까지 미국과 유럽 신약을 5건 받고, 2015년까지 8건 승인을 목표로 설정했다. 연간 1조원 이상 글로벌 신약 2건을 배출하겠다는 구체적인 목표도 제시했다. 해외등록특허 1859건, IND 승인 269건, 국내 기술이전 100건, 희귀의약품 지정 7건, 수입대체효과 연 1000억원 등도 국가신약개발사업의 목표에 포함됐다. 과학기술정보통신부 관계자는 “현재 국가신약개발사업의 예비타당성이 통과됐을 뿐 조직 구성부터 구체적인 실행 계획은 아직 구상 중이다”라면서 “내년 출범에 맞춰 구체적인 계획을 마련할 계획이다”라고 말했다.

[데일리팜=안경진 기자] 셀트리온이 세계 최초의 인플릭시맵 성분 피하주사제 '램시마SC'의 미국 허가를 위한 2번째 3상임상시험에 착수했다. 궤양성대장염과 크론병 관련 임상 2건의 피험자 모집 규모는 1200명이 넘는다. 인플릭시맵 성분의 핵심 적응증으로 꼽히는 염증성장질환(IBD) 분야 임상 경쟁력을 확보하겠다는 미국 진출전략이 재확인됐다. 9일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상시험등록사이트 클리니칼트라이얼즈에 따르면 셀트리온은 최근 '램시마SC' 관련 글로벌 3상임상시험을 '피험자 모집 중(Recruiting)' 단계로 전환했다. 중등도~중증 활성형 궤양성대장염(UC) 환자의 유지요법으로 '램시마SC'의 효능과 안전성을 평가하기 위한 연구다. 셀트리온은 지난해 12월 임상시험계획을 등록하고, 이달 초 폴란드 바르샤바 소재의 임상시험 수행기관에서 피험자 모집을 시작했다. 2022년 1월까지 일차유효성지표 관련 데이터를 취합하고, 2023년 1월 연구를 최종 종료하는 일정이다. ▲내시경하위 점수 2점 이상 ▲메이요스코어 5-9점 등의 기준을 충족하는 성인 궤양성대장염 환자 615명을 모집 목표로 제시했다. 일차유효성평가지표는 궤양성 대장염 환자의 증상과 점막의 염증이 호전된 상태를 의미하는 임상적관해(CR)다. 약물치료 시작 후 54주간 배변횟수, 직장출혈, 내시경검사 결과 등을 반영하는 메이요스코어를 측정한다. 이로써 셀트리온은 '램시마SC'의 미국 진출을 위한 글로벌 임상과제 2건을 동시 가동하게 됐다. 셀트리온은 지난해 중등도~중증 활성형 크론병 환자 600명을 대상으로 '램시마SC'의 유효성과 안전성을 평가하는 3상임상시험에 착수했다. 작년 10월부터 미국 오하이오주에 위치한 임상시험기관에서 환자 모집을 진행 중이다. '램시마SC' 관련 글로벌 임상 2건의 피험자는 총 1215명에 달한다. '램시마SC'는 셀트리온이 판매 중인 레미케이드 바이오시밀러 '램시마(성분명 인플릭시맵)'를 정맥주사(IV)에서 피하주사(SC)로 제형을 변경한 제품이다. 셀트리온은 작년 11월 유럽의약품청(EMA)으로부터 류마티스관절염에 대한 '램시마SC' 판매허가를 받았다. 올해 2월 독일을 시작으로 영국, 네덜란드 등 유럽 주요 국가에 램시마SC를 순차 출시하고 있다. 지난 7월에는 크론병, 궤양성대장염 등 염증성장질환과 강직성척추염, 건선성관절염, 건선 등 5개 적응증을 추가 승인받았다. 소아 적응증을 제외한 성인 환자로 국한하면 오리지널 의약품과 적응증이 동일하다. 환자가 병원을 가지 않고 직접 투여할 수 있는 제형 편의성을 갖춘 데다 오리지널 제품과 동일한 적응증을 확보하면서 시장경쟁력이 높아졌다는 평가다. 셀트리온은 유럽에서 류마티스관절염을 첫 번째 적응증으로 허가받은 것과 달리, 미국에서 염증성장질환(IBD) 영역을 집중 공략하려는 전략을 펼치고 있다. 자가면역질환 치료제 시장에서 염증성장질환이 차지하는 비중이 크다는 이유에서다. 셀트리온 제공 자료에 따르면 전 세계 자가면역질환 치료제 시장에서 '램시마SC'가 속해 있는 TNF-α 억제제 시장은 지난해 처방액 기준 468억달러(약 55조원) 규모를 형성한다. 그 중 염증성장질환 관련 처방액이 140억달러(약 17조원)로, 전체 시장의 3분의 1가량을 차지하고 있다. 2022년 '램시마SC'의 미국식품의약국(FDA) 판매허가를 목표로 향후 류마티스관절염 관련 3상임상 진행시기를 타진한다는 계획이다.