[데일리팜=안경진 기자] 셀트리온의 신종코로나바이러스감염증(코로나19) 항체치료제가 국내 허가 막바지 단계에 접어들었다. 식품의약품안전처는 오는 27일 '렉키로나주' 허가 심사를 위한 중앙약사심의위원회의 자문을 진행한다고 예고했다. 이후 최종점검위원회의 자문을 거쳐 조건부허가 여부를 결정한다는 방침이다. 국내에서는 '렉키로나주' 임상데이터 후 실효성을 둘러싼 논란이 뜨겁다. 경증~중등증 코로나19 환자의 중증 진행률을 통계적으로 유의하게 낮추지 못했다는 이유에서다. 코로나19 항체치료제는 백신과 달리 전염을 차단하지 못한다. 다만 전문가들 사이에선 코로나19 감염 초기 환자의 악화를 방지하는 역할만으로도 충분하다는 평가도 제기되고 있다. 코로나19 항체치료제 도입은 우리 생활에 어떤 변화를 가져다 줄 수 있을까. 한발 앞서 코로나19 항체치료제의 긴급사용을 허가한 미국 사례를 통해 들여다봤다. ◆미국, 코로나19 항체치료제 투약 속도= 미국은 현지 의료기관의 코로나19 항체 치료제 투약이 본격화하면서 투약 사례가 증가하고 있다. 미국에선 일라이 릴리의 '밤라니비맙'(bamlanivimab)과 리제네론의 '카시리비맙/임데미맙'(casirivimab/imdevimab) 혼합항체가 작년 11월 미국식품의약국(FDA)의 긴급사용승인(EUA)을 획득하고 미국 전역에 공급을 시작했다. 21일(현지시각) CNN 보도에 따르면 올 해 초 25% 수준에 머물렀던 항체치료제 투약률은 지난 주 기준으로 39%까지 올라오면서 투약 속도를 내고 있다. 미국 웨스트버지니아 카벨 카운티 소재 의료기관인 마운틴헬스네트워크(Mountain Health Network)의 최고의료책임자 호잇 버딕(Hoyt Burdick) 박사는 최근 지역방송(WCHS)과의 인터뷰에서 "작년 12월부터 400명이 넘는 환자들이 코로나19 항체 치료제를 투여 받았다. 항체치료제 투여 후 아무도 병원에 입원하지 않았고 증상이 악화된 환자도 없었다"라며 "놀라운(Remarkable) 결과"라고 평가했다. 다만 코로나19 항체치료제가 효과를 보이기 위해서는 적절한 타이밍이 중요하다는 조언이다. 버딕 박사는 "항체치료제는 코로나19 진단을 받은 첫 주에 투약이 이뤄져야 효과적이다"라며 “모든 사람이 예방 접종을 맞을 때까지는 단일클론항체가 코로나19를 조기에 멈출 수 있는 중요한 요소"라고 강조했다. ◆코로나19 치료옵션 추가...팬데믹 극복 기대감↑= 미국 현지 전문가들은 코로나19 치료옵션 추가로 팬데믹(전염병의 세계적 유행) 종식이 앞당겨지길 기대하는 분위기다. 카벨 헌팅턴(Cabell-Huntington) 보건부 소속 의사인 마이클 킬케니(Michael Kilkenny)는 지역신문(LUBBOCK)과의 인터뷰에서 "항체치료제라는 치료 옵션이 추가되면서 코로나19 사태는 6개월 전보다 훨씬 더 희망적인 상황에 이르렀다"라고 말했다. 텍사스 지역 외신보도에 따르면 지역 의료시설(Joe Arrington Cancer Center and Infusion Services)에서 작년 11월 이후 600명이 넘는 환자가 항체 치료제를 투여 받았다. 해당 의료시설 책임자인 셸리 빅스(Shelly Biggs)는 "항체 치료를 받은 거의 모든 환자가 코로나19에서 완전히 회복했다"라며 "단일클론항체는 인체 내 수용체에 붙어 코로나19를 방어하는 역할을 한다"라고 소개했다. ◆릴리 항체치료제, 코로나19 감염 위험 80%↓= 항체치료제의 코로나19 예방 가능성을 시사하는 최신 연구 결과는 팬데믹 극복에 대한 기대감을 더욱 높이고 있다. 21일(현지시각) 블룸버그 등 다수 외신에 따르면 일라이 릴리가 개발한 코로나19 항체치료제 '밤라니비맙'을 요양원 거주자에게 투여한 결과 코로나19 감염 위험을 최대 80% 낮췄다. 299명의 요양원 거주자와 666명의 요양원 직원들을 포함해 약 1000명이 참여한 대규모 연구다. 이들에게 '밤라니비맙' 또는 위약을 예방 목적으로 투여하고 8주가 경과했을 때, 코로나19 증상이 나타날 확률은 57% 감소했다. 특히 '밤라니비맙'을 투여받은 요양원 거주자가 코로나19에 감염될 확률은 80% 낮았다. 연구기간 중 사망한 4명은 모두 위약을 투여받은 경우로, '밤라니비맙'을 투여받은 사람들 중에선 사망사례가 1건도 보고되지 않았다. '밤라니비맙'은 코로나19에 감염됐다 완치된 환자의 혈액에서 항체를 추출해 대량생산해 만든 약이다. 비록 동료평가가 이뤄지지 않은 예비 결과지만, 경증 코로나19 환자의 증상 악화를 방지하는 기존 역할 외에 백신처럼 코로나19 감염을 일부 막는 예방 역할에 대한 가능성이 제기되고 있다. 최종 결과가 긍정적으로 확보된다면 제한적으로나마 백신 보완재로 활용될 수 있다는 의미다. 국내에서는 셀트리온이 비슷한 원리로 작동하는 코로나19 항체치료제 '렉키로나주(성분명 레그단비맙)를 개발하고 있다. 최근 폐렴을 동반한 50세 이상의 중등증 환자가 중증 환자로 발전될 확률을 68% 낮추고, 회복기간을 5~6일 이상 단축시킨다는 글로벌 임상2상 결과를 바탕으로 식약처에 조건부 허가 신청을 완료했다. 중앙약사심의위원회와 최종점검위원회의 자문을 거쳐 조건부허가 여부가 결정될 예정이다.

[데일리팜=노병철 기자] 글로벌 신약으로 주목받고 있는 A형 혈우병 예방요법제 헴리브라의 국내 급여 기준이 확대된다. JW중외제약은 보건복지부가 19일 공고한 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)’에 따라 A형 혈우병 예방요법제인 헴리브라피하주사(성분명 에미시주맙)의 급여 기준이 확대된다고 22일 밝혔다. 헴리브라는 지난해 5월 ▲만12세 이상이면서 체중이 40kg 이상인 경우 ▲항체역가가 5BU/mL 이상의 이력이 있는 경우 ▲최근 24주간 출혈건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여했거나 또는 면역관용요법에 실패한 경우 ‘최대 24주간 급여 인정’ 이라는 기준으로 최초로 급여 등재됐다. 2월 1일 부로 적용되는 신규 개정안은 국내외에서 진행된 임상연구문헌과 관련 학회 의견, 해외 보험기준 등을 반영해 세부 기준이 변경됐다. ▲만1세 이상 만12세 미만 투여 대상의 급여 기준이 신설됐고, ▲24주 간의 투여 기간과 40kg 이상의 체중 기준이 삭제돼 장기적인 투여가 필요한 환자들의 경제적 부담을 줄이고, 정맥주사가 어려운 소아환자들의 치료 접근성을 향상시킬 것으로 기대된다. 헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약품으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다. 지금까지 출시된 치료제(예방요법)는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회부터 최대 4주 1회 피하주사로 그 예방 효과가 지속되는 등 출혈 감소 효과 뿐 아니라 투약 편의성을 획기적으로 개선했고 지속효과까지 향상시킨 것이 특징이다. 지난해 3월에는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 항체를 보유한 혈우병 환자뿐만 아니라, 항체가 없는 일반 A형 혈우병 환자를 대상으로 한 일상적 예방요법제로도 허가를 받은 바 있다. JW중외제약 관계자는 “헴리브라는 ‘환자의 치료’라는 가치 실현을 최우선 과제로 삼고 개발한 JW의 대표적인 오리지널 제품”이라며 “이번 급여기준 확대가 평생 치료제를 투여 받아야 하는 A형 혈우병 환자들에게 큰 희소식이 될 것”이라고 말했다. 헴리브라는 2017년 JW중외제약이 로슈 그룹 산하 주가이제약으로부터 국내 독점 개발·판매 권한을 확보해 2019년 1월 국내 시판허가를 받은 제품이다. 글로벌 시장에서는 현재 90여 개국에서 판매되고 있다. 글로벌 제약시장 분석기관인 글로벌데이터 등은 오는 2026년에는 헴리브라가 세계 혈우병 시장에서 연매출 5조원 이상을 올리며 1위를 차지할 것으로 전망하고 있다. 2019년 일본 매출 상위 195개 품목 가운데 전년 대비 가장 성장한 의약품으로 740% 매출 신장을 기록한 헴리브라가 선정됐으며, 로슈그룹의 2020년 1분기~3분기 헴리브라 매출의 경우 2019년 동기 대비 79% 성장한 15억7500만 스위스프랑(한화 기준 1조 9517억원)을 달성했다. 국내 A형 혈우병 치료제 시장 규모는 약 1500억원(건강보험심사평가원 사용실적)으로 추산된다.

[데일리팜=김진구 기자] 한미약품의 희귀질환치료 후보물질 2건이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상2상을 승인받았다. 선천성 고인슐린혈증 치료제 '랩스글루카곤 아날로그(LAPSGlucagon Analog, HM15136)'와 단장증후군 치료제 '랩스GLP-2 아날로그(LAPSGLP-2 Analog, HM15912)'다. 한미약품은 21일 치료제 후보물질 2건의 글로벌 임상2상을 시작한다고 밝혔다. 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발 중인 랩스글루카곤 아날로그는 바이오의약품의 약효를 늘리는 '랩스커버리' 플랫폼 기술을 적용, 세 최초로 주1회 투여 제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체다. 2만5000~5만명당 1명꼴로 발병하는 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증은 현재까지 승인받은 치료제가 없다. 많은 환자가 부작용을 감수하고 오프라벨 처방을 받거나, 외과적 수술을 받는다. 이런 사정 때문에 미 FDA와 유럽의약품청(EMA)는 2018년 랩스글루카곤 아날로그를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했다. 지난해에는 EMA가 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다. 한미약품은 기존 글루카곤 약물 대비 용해도·안정성에서 우수한 효과를 보인다고 설명했다. 또, 심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 투여 후 지속적으로 정상혈당이 유지되는 효과를 확인했다. 한미약품은 소아환자가 포함된 이번 임상2상에서 성과를 입증할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 랩스GLP-2 아날로그는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용한 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발되고 있다. 단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 10만명당 5명 이하(신생아 10만명당 24명 꼴)로 발생한다. 환자는 성장과 생명 유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존하는 처지다. 그러나 총정맥영양법은 하루 10시간 이상 소요돼 정상적 일상생활이 어려우며, 장기적으로는 간부전·혈전증·감염·패혈증 등 치명적 부작용을 초래하기도 한다. 랩스GLP-2 아날로그는 융모세포 성장촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수효율을 높여준다. 최장 월1회 투여 제형으로, 단장증후군 환자들의 삶의 질을 대폭 개선해줄 수 있을 것으로 기대된다. 미 FDA와 EMA는 2019년 랩스GLP-2 아날로그를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다. 2020년에는 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정됐다. 권세창 한미약품 사장은 “희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미의 경영이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법”이라며 “희귀질환 치료제 개발이 한미의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.

[데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 랩스커버리 플랫폼 기술을 접목한 지속형 글루카곤유도체 개발에 속도를 내는 모습이다. 비만 환자 대상의 미국 1상임상시험이 피험자모집을 완료하면서 본격적인 효능 평가 단계에 돌입했다. 비만과 선천성고인슐린혈증 2개 적응증 동시 공략하면서 신약가치 제고에 나선다. 21일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니칼트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 한미약품은 최근 'HM15136' 관련 글로벌 1상임상시험을 '피험자 모집 중(Recruiting)'에서 '모집추가없이 진행중(Active, not recruiting)' 단계로 전환했다. 비만 또는 합병증을 동반한 과체중 환자를 대상으로 'HM15136'의 내약성과 안전성, 약동학적 특성을 평가하는 연구다. 미국 캘리포니아주 소재의 임상시험수탁기관(CRO) 프로시엔토(Prosciento)가 지난 2019년 8월 피험자 모집에 착수했다. 한미약품은 당초 목표로 제시한 72명에서 53명으로 모집규모를 소폭 줄였다. 연구 종료 예상시점은 올해 12월로, 기존 일정보다 1년가량 늦어졌다. 12주간 다양한 용량의 'HM15136'를 피하주사하고, 피험자에게 나타나는 이상반응(AE) 등을 평가하게 된다. 'HM15136'은 주 1회 투여하는 지속형 글루카곤 유도체(LAPSGlucagon Analog)다. 바이오의약품의 짧은 반감기를 늘려주는 한미약품 고유의 플랫폼기술 '랩스커버리'를 적용해 기존 글루카곤의 단점이었던 용해도와 안전성을 개선하고 장기투여에 적합하도록 만들었다. 피하주사제형으로 자가투여가 가능하다는 점은 긍정적으로 평가받는다. 한미약품은 2015년 'HM15136' 연구에 착수한 이후 비만과 선천성고인슐린증 등 2가지 적응증 개발에 집중하고 있다. 지난해 유럽당뇨병학회(EASD 2020)에서는 세계적으로 광범위하게 쓰이는 GLP-1 기반 비만치료제와 기전을 비교한 동물실험 결과를 발표하면서 잠재력을 나타냈다. 현재 개발 중이거나 사용되는 비만 치료제들이 식욕억제를 통해 체중감량을 유도하는 반면, 'HM15136'는 식욕억제 외에도 에너지를 태우면서 지질흡수를 억제하는 복합적 기전을 나타낸다는 점에서 혁신신약 가능성을 갖췄다는 분석이다. 선천성고인슐린증 관련 연구는 2상임상 단계에 진입하고, 미국식품의약품국(FDA)과 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품 지정을 받으면서 파이프라인 가치가 한층 높아졌다. 한미약품은 랩스커버리 기술을 접목한 바이오신약 개발을 활발하게 전개 중이다. 최근 JP모건헬스케어컨퍼런스에 참석한 권세창 한미약품 사장은 "비알콜성지방간염(NASH)과 염증-섬유화, 대사성질환 및 항암, 희귀질환 등의 영역에서 혁신신약 개발을 통해 글로벌 연구개발 성과를 창출하겠다"는 청사진을 제시했다. 올해는 사노피로붙터 권리를 돌려받은 당뇨병 치료제 '에페글레나타이드'와 시너지를 낼 수 있는 새로운 약물조합을 찾는 데 집중한다. 에페글레나타이드는 최근 3상임상 결과 모든 용량의 코호트에서 위약 대비 당화혈색소(HbA1c)를 유의하게 낮추고 체중을 감소시키는 것으로 나타났다. 지난해 MSD에 기술이전한 GLP-1 기반 이중작용제 '에피노페그듀타이드'와 자체 개발 중인 GLP-1 삼중작용제 'HM15211'는 비알콜성지방간염(NASH) 치료제 개발 속도를 낼 예정이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 항암제 '제줄라'의 올커머(All-comer) 적응증에 대한 보험급여 확대가 올해는 이뤄질 수 있을지 주목된다. 관련업계에 따르면 지난해 6월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회의 벽을 넘지 못하고 8월 다시 급여 확대를 신청한 PARP(Poly ADP-ribose Polymerase)저해제 제줄라(니라파립)의 'BRCA 변이 여부와 관계없이 1차 백금 기반 화학요법에 완전 또는 부분 반응을 보인 상피성 난소암 또는 난관암, 1차 복막암 단독요법' 적응증이 오는 27일 암질심에 상정될 것으로 예상된다. 이 약은 지난해 6월 당시 ▲gBRCA 음성인 백금기반 항암화학요법에 완전·부분 반응한 백금민감성 재발성 고도장액성 난소암의 단독 유지요법 ▲4차 이상의 항암화학요법을 투여 받은 재발성 난소암의 단독요법에 대한 암질심 논의를 진행했지만 4차 단독요법만 통과된 바 있다. 아직까지 정부는 범위가 넓은 올커머 적응증에 대한 급여 확대에 신중한 태도를 보이고 있는 셈이다. 제줄라의 1차 유지요법에서의 유효성은 난소암 성인 환자 733명을 대상으로 진행된 PRIMA 임상 연구를 근거로 이뤄졌다 . 1차 유효성 평가 변수는 독립중앙심사위원회(BICR)가 평가한 무진행생존기간이었으며, 상동재조합결핍(HRd) 환자군과 전체 환자군(overall population)을 순차적으로 평가했다. 임상 연구 결과 제줄라는 상동재조합결핍(HRd) 환자군에서 위약 대비 2배 이상 긴 21.9개월의 무진행생존기간(PFS) 중앙값을 나타내며 질환 진행 및 사망에 대한 위험률을 57% 감소시켰다. 위약 투여군의 PFS 중앙값은 10.4개월로 나타났다. 전체 환자군의 PFS 중앙값은 제줄라군 13.8개월, 위약군 8.2개월로 나타났으며 질환 진행 및 사망에 대한 위험률을 38% 감소시켰다. 김재원 서울대병원 산부인과 교수는 "1차치료에서 유지요법과 2차 이상에서의 유지요법은 큰 차이가 있다는 점이다. 당연히 앞단에서 약을 썼을때 생존 확률이 높아진다. 개인적으로 1차치료 유지요법에서는 가능한한 모든 환자에 대한 보장성이 확대될 필요가 있다고 본다"고 말했다. 한편 제줄라는 7만6400원에 급여 목록에 최초 등재됐다. 대체약제인 아스트라제네카의 '린파자(올라파립)'보다 비용효과적이라는 판정을 받았다. 다만 린파자가 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 경제성평가면제 트랙을 통해 등재됐기 때문에 동일하게 총액제한 계약 유형이 적용됐다.

[데일리팜=안경진 기자] 인트론바이오는 반코마이신내성장알균(VRE) 감염 치료제로 개발중인 'EFL200'의 카테터 투여 제형을 확보했다고 20일 밝혔다. 'EFL200'는 인트론바이오가 VRE를 포함한 장알균 치료제로 개발 중인 신약후보물질이다. 인트론바이오는 앞서 경구용 제형을 확보한 데 이어 카테터 투여 제형을 확보하면서 다양한 제형 개발을 추진한다. 카테터의 삽입에 의해 발생한 요로감염(UTI) 등 감염질환 관련 다양한 활용 가능성도 모색할 수 있게 됐다. 요로감염은 1주일 넘게 카테터를 삽입하고 있는 장기 입원 환자에서 가장 흔하게 발생하는 감염질환 중 하나다. 미국은 요로감염 비중이 전체 감염의 약 40%에 육박한다고 알려졌다. 전체 요로감염 중 카테터 연관 요로감염이 차지하는 비율은 80%에 달한다. 카테터 연관 요로감염은 새로운 카테터를 교체한 후 항생제의 요중 농도를 높게 유지해야만 치료효과를 볼 수 있는데, 기존 항생제는 소변으로 다량 배출되는 탓에 치료효과가 낮았다. 항생제 내성 문제도 치료를 어렵게 만드는 요인으로 지적돼 왔다. 인트론바이오는 카테터로 투여 가능한 'EFL200' 액상 제형으로 소변을 통한 VRE 감염과 바이오필름 형태의 감염 처치에서 모두 치료효과를 검증받고, 개발 속도를 낸다는 방침이다. 인트론바이오 전수연 생명공학연구소 센터장은 "카테터 투여 제형은 그람음성균 감염 치료제(GN200)의 개발에 활용될 전망이다. 향후 다수의 엔도리신 개발에도 확대 적용될 수 있다"라고 설명했다. 인트론바이오 윤경원 대표는 "엔도리신의 적응증 확장은 혁신신약 개발의 매우 중요한 과정이다. 다양한 제형을 통해 신약의 확장성을 더욱 강화시킬 것으로 기대한다"라며 "SAL200의 주사 제형과 프리미엄 외용제 제형, 세계 최초의 경구투여 제형에 이어 카테터 투여 제형 개발을 통해 엔도리신의 적응증은 앞으로 더욱 확대될 것이다"라고 밝혔다.

[데일리팜=김진구 기자] 해외에서 화이자와 모더나가 개발한 코로나19 백신의 접종 후 부작용 사례가 이어지고 있다. 모더나 백신의 경우 미국 캘리포니아에서 집단 알레르기반응이 관찰돼, 특정 로트번호 33만 도즈 분량의 접종이 일시중단됐다. 화이자 백신은 노르웨이에서 접종 후 33명이 사망하면서 논란이 커졌다. 20일 주요 해외언론에 따르면, 미국 캘리포니아주 감염병센터 에리카 팬 부국장은 "특정 로트번호의 모더나 백신에서 보통 때보다 높은 알레르기반응이 보고됐다"고 밝혔다. 그에 따르면 모더나 백신 접종 후 24시간 내에 10명 내외에서 알레르기반응이 발생했다. 팬 부국장은 "혹시 모를 상황에 대비해 질병통제센터(CDC)와 식품의약국(FDA), 무더나, 주 당국의 조사가 완료될 때까지 로트번호 041L20A의 투여를 중단할 것을 권고한다"고 덧붙였다. 이번에 문제가 된 로트번호는 33만 도즈로, 지난 5일부터 12일까지 287개 의료기관에 유통됐다. 모더나 측은 "캘리포니아 보건당국과 협조하고 있다"며 "같은 로트번호의 백신을 사용한 다른 접종센터에선 비슷한 부작용이 나오지 않은 것으로 알고 있다"고 설명했다. 이번 알레르기반응은 샌디에이고 카운티 펫코파크 접종센터에서 집중된 것으로 알려졌다. 화이자 백신은 노르웨이에서 논란이 불거졌다. 앞서 지난 15일 노르웨이 보건당국은 "화이자 백신 접종 후 23명의 사망자가 발생했다"며 "심각한 질병을 가진 고령층에게 백신 접종이 위험할 수 있다"고 발표한 바 있다. 이후 사망자는 19일까지 33명으로 늘어난 것으로 전해진다. 다만 이후로 조사에 들어간 노르웨이 보건당국은 직접적인 인과관계는 발견하지 못했다고 설명했다. 노르웨이 의약청 스타이너 마센 의료국장은 19일 "백신접종과 사망 사이의 관계를 증명하긴 어렵다"며 "분명한 점은 대부분 환자에게 코로나19가 백신 접종보다 훨씬 위험하다는 것"이라고 말했다. 그에 따르면 노르웨이 사망자는 모두 75세 이상 고령으로, 심각한 기저질환을 갖고 있었다. 다만, 노르웨이 당국은 발열·메스꺼움 등 백신 접종으로 인한 부작용이 사망자의 기저질환에 영향을 끼쳤을 가능성은 배제하지 못했다. 마센 국장은 "백신접종 부작용으로 기저질환이 악화할 수 있다. 이를 배제할 수는 없다"고 설명했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 암종불문 항암제 '로즐리트렉'이 보험급여 등재를 노린다. 관련업계에 따르면 한국로슈는 지난 연말 신경성 티로신수용체키나제(NTRK, Neurotrophic tyrosine receptor kinase) 표적항암제 로즐리트렉(엔트렉티닙)의 급여 신청을 제출했다. 지난해 4월 희귀의약품으로 국내 승인된 로즐리트렉은 획득 내성 돌연변이 없이 NTRK 유전자 융합을 보유한 성인 및 만 12세 이상 소아의 고형암, 성인의 ROS1 양성인 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 등에 처방이 가능하다. 사실상 NTRK 유전자가 확인된 대부분의 암종에 적용이 가능한 셈이다. 로즐리트렉의 허가는 소아 환자를 대상으로 한 임상1/2상 STARTRK-NG 시험 및 임상 2상의 주요 시험인 STARTRK-2, 임상1상 시험의 STARTRK-1과 ALKA-372-001 실험 자료를 근거로 결정됐다. STARTRK-2 연구에서 로즐리트렉은 NTRK 융합유전자에 양성인 고형암을 가진 환자들의 객관적 반응률(ORR, Objective Response Rat) 56.9%로 절반 이상에서 종양이 줄어들었다. 환자들은 10개의 서로 다른 고형암환자들을 대상으로 진행했고 반응지속기간은 10.4개월로 관찰됐다. 또한 지난 연말 진행된 유럽종양학회 연례학술대회 아시아 회의 2020(ESMO Asia 2020)에서 는 로즐리트렉의 아시아인 하위분석 결과가 발표돼 이목을 끌었다. 아시아인 환자 하위분석 결과, 로즐리트렉 치료를 받은 NTRK 유전자 융합 양성 고형암 환자에서 ORR은 69.2%, 반응지속기간(DoR, Duration of Response) 중앙값은 10.4개월, 무진행생존기간(PFS, Progression Free Survival) 중앙값은 14.9개월이었으며 전체생존기간(OS, Overall Survival)는 측정할 수 없었다. ROS1 양성 비소세포폐암 환자에서는 ORR 69.9%, DoR 중앙값 14.9개월이 관찰됐으며, OS 중앙값은 28.3개월, PFS 중앙값은 13.6개월로 확인됐다. 또한 2차 평가변수인 두개내 객관적반응률(Intracranial ORR)의 경우 NTRK 유전자 융합 양성 고형암 환자에서 100%, ROS1 양성 비소세포폐암 환자에서 36.4%로 나타났으며, 스캔으로 확인된 중추신경계 전이 진행은 전반적으로 매우 낮은 수준으로 확인됐다. 안명주 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "아시아 환자에서 로즐리트렉의 치료 잠재력을 확인한 임상적 근거 발표와 암종불문 항암제 로즐리트렉의 국내 도입을 계기로, 치료적 대안이 없었던 국내 희귀 암 환자들에게 개개인의 유전체 특성에 기반한 맞춤 치료가 확대 제공되고, 환자들의 치료 정보가 다시 연구개발로 이어지는 정밀의료의 선순환이 이뤄질 것으로 기대된다"고 말했다.

[데일리팜=안경진 기자] 신약개발기업 하플사이언스가 출범 2년만에 330억원에 육박하는 누적투자금을 확보했다. 골관절염과 만성폐쇄성폐질환(COPD) 치료후보물질의 비임상시험을 비롯한 신약연구에 더욱 속도를 낸다는 방침이다. 19일 업계에 따르면 하플사이언스는 최근 총 227억원 규모의 시리즈B 투자유치를 마쳤다. 시리즈B 투자에는 시리즈A 투자로 인연을 맺었던 DSC인베스트먼트와 컴퍼니케이파트너스 외에 스틱벤처스, 라이프코어파트너스, 메가인베스트먼트 등이 투자자로 참여했다. 하플사이언스는 지난 2018년 11월 최학배(64) 전 한국콜마 사장이 김대경(64) 중앙대 약대 교수와 함께 설립한 바이오벤처다. 재조합 단백질 '하플(HAPLN1)'을 기반으로 노화에 의해 손상된 신체조직을 재생시키고, 퇴행성질환을 근본적으로 치료하는 기전의 치료제 개발에 몰두하고 있다. 하플사이언스는 지난 2019년 7월에도 DSC인베스트먼트와 컴퍼니케이 파트너스, 기술보증기금을 포함한 총 6개 기관으로부터 100억원 규모의 시리즈A 투자를 유치했다. 창업 2년여 만에 327억원 규모의 누적투자금을 확보한 셈이다. 회사 측은 이번 투자유치를 계기로 신약개발이 더욱 속도를 낼 것으로 기대하고 있다. 하플사이언스는 골관절염과 COPD, 탈모, 피부노화 등 4개 영역에서 각각 1개의 신약 파이프라인을 보유한다. 개발단계가 가장 앞서있는 골관절염과 COPD 치료제는 현재 비임상시험을 진행 중이다. 각각 올해 말과 내년 1분기 내 미국식품의약국(FDA) 임상시험계획(IND)을 제출하고 글로벌 임상진입을 목표하고 있다. 글로벌 기업에 기술이전 및 공동개발도 동시 추진할 계획이다. 최학배 하플사이언스 대표는 "HAPLN1의 독특한 조직재생 작용기전을 이용해 불가능하다고 믿었던 만성퇴행성질환의 근본적 치료제 개발에 도전하고 있다. 개발 중인 신약파이프라인을 글로벌 임상단계에 진입시키는 동시에 조기 기술이전하는 안도 모색 중이다"라며 "조직퇴행성질환 분야에서 글로벌 경쟁력을 갖춘 회사로 발돋움해 나가겠다"라고 밝혔다. 최 대표는 서울대학교 약학과 출신으로 JW중외제약에 30년 가까이 근무하면서 개발, 마케팅, 해외사업 분야의 업무를 맡았다. 이후 JW중외제약과 일본 쥬가이제약이 합작투자한 신약연구개발회사 씨앤씨 대표와 한국콜마 제약부문 사장을 역임한 바 있다. 공동대표 겸 최고과학책임자(CSO)를 맡고 있는 김 대표는 중앙대 약대 교수로 재직하면서 노인성 질환의 단서를 찾는 연구를 지속해왔다.