한미약품, 희귀질환 신약 2종 FDA 임상2상 진입

• 단장증후군·선천성 고인슐린혈증 치료제 글로벌 임상2상 착수

[데일리팜=김진구 기자] 한미약품의 희귀질환치료 후보물질 2건이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상2상을 승인받았다.

선천성 고인슐린혈증 치료제 '랩스글루카곤 아날로그(LAPSGlucagon Analog, HM15136)'와 단장증후군 치료제 '랩스GLP-2 아날로그(LAPSGLP-2 Analog, HM15912)'다.

한미약품은 21일 치료제 후보물질 2건의 글로벌 임상2상을 시작한다고 밝혔다.

선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발 중인 랩스글루카곤 아날로그는 바이오의약품의 약효를 늘리는 '랩스커버리' 플랫폼 기술을 적용, 세 최초로 주1회 투여 제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체다.

2만5000~5만명당 1명꼴로 발병하는 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증은 현재까지 승인받은 치료제가 없다. 많은 환자가 부작용을 감수하고 오프라벨 처방을 받거나, 외과적 수술을 받는다.

이런 사정 때문에 미 FDA와 유럽의약품청(EMA)는 2018년 랩스글루카곤 아날로그를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했다. 지난해에는 EMA가 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다.

한미약품은 기존 글루카곤 약물 대비 용해도·안정성에서 우수한 효과를 보인다고 설명했다. 또, 심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 투여 후 지속적으로 정상혈당이 유지되는 효과를 확인했다. 한미약품은 소아환자가 포함된 이번 임상2상에서 성과를 입증할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

랩스GLP-2 아날로그는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용한 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발되고 있다.

단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 10만명당 5명 이하(신생아 10만명당 24명 꼴)로 발생한다.

환자는 성장과 생명 유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존하는 처지다. 그러나 총정맥영양법은 하루 10시간 이상 소요돼 정상적 일상생활이 어려우며, 장기적으로는 간부전·혈전증·감염·패혈증 등 치명적 부작용을 초래하기도 한다.

랩스GLP-2 아날로그는 융모세포 성장촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수효율을 높여준다. 최장 월1회 투여 제형으로, 단장증후군 환자들의 삶의 질을 대폭 개선해줄 수 있을 것으로 기대된다. 미 FDA와 EMA는 2019년 랩스GLP-2 아날로그를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다. 2020년에는 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정됐다. 권세창 한미약품 사장은 “희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미의 경영이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법”이라며 “희귀질환 치료제 개발이 한미의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.