한미약품 연구센터 전경 [데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 기술수출한 항암신약 '벨바라페닙'이 총 2건의 글로벌 임상을 가동한다. 로슈그룹은 자사의 유력 신약파이프라인을 총동원해 야심하게 진행 중인 대규모 임상연구의 계획을 변경하고 '벨바라페닙' 투여그룹을 추가했다. 초기 임상을 통해 '벨바라페닙'의 잠재력을 확인하면서 단독 및 병용요법 개발에 속도를 내는 모습이다.24일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상시험등록사이트 클리니칼트라이얼즈에 따르면 로슈는 최근 정밀암치료를 위한 TAPISTY 임상연구의 계획을 변경했다. 한미약품으로부터 도입한 항암신약 후보물질 '벨바라페닙' 투여군 2개 코호트와 RET 저해제 '프랄세티닙' 투여군 1개 코호트를 추가하는 내용이다.'벨바라페닙' 관련 코호트연구 2건은 각각 BRAF 2등급 또는 3등급 융합(fusion) 돌연변이 소견을 갖는 고형암 환자 50명을 상대로 '벨바라페닙' 400mg 1일 2회 용법의 투여반응을 평가한다. 올해 하반기부터 피험자 모집 등 본격적인 연구일정에 착수할 것으로 알려졌다.TAPISTY는 종양 유형을 불문한 정밀 면역종양학 및 체세포 표적지향(TUMOR-AGNOSTIC PRECISION IMMUNO-ONCOLOGY AND SOMATIC TARGETING RATIONAL FOR YOU) 플랫폼연구의 앞글자에서 따온 명칭이다. 수술이 불가한 국소진행성 또는 전이성 고형암 환자들 중 특정 발암성유전자 변이를 동반하거나 종양변이부담(TMB) 이들에게 맞춤형 치료제를 제공하는 데 목적을 둔다. 차세대염기서열분석(NGS)을 시행한 다음, 종양 유전자형에 해당하는 코호트에 배정하고 임상적 혜택이 없다고 판단되거나 수용 불가능한 독성반응이 발생할 때까지 약물치료를 진행하는 방식이다.TAPISTRY 플랫폼연구의 기존 코호트 8개(자료: 로슈) 로슈는 올해 1월부터 TAPISTY 플랫폼연구 관련 8개 코호트의 피험자 모집에 나섰다. 8개 코호트는 종전까지 ▲ROS1/TRK 저해제 '로질리트렉'(성분명 엔트렉티닙) ▲ALK 저해제 '알레센자'(성분명 알렉티닙) ▲항PD-L1 항체 '티쎈트릭'(성분명 아테졸리주맙) ▲항체약물접합체(ADC) '캐싸일라'(성분명 트라스투주맙 엠탄신) 등 시판 중인 약물 4종과 ▲AKT 저해제 '이파서팁' ▲MDM2 저해제 '아이다사누틀린' ▲PI3K 알파 저해제 '이나볼리십' 등 개발 단계 파이프라인 3종 등 총 7개 약물 투여군으로 구성된다.이번 계획 변경으로 '벨바라페닙'과 RET 저해제 '프랄세티닙'까지 평가대상 약물은 총 9종, 코호트는 총 11개로 확장된 단계다. 피험자 규모는 기존 650명에서 770명으로 늘어났다. 연구종료 예상시점은 2032년 9월까지다. 로슈가 간판제품을 비롯해 항암제 부문 핵심 파이프라인을 총동원해 10년 넘게 진행하는 대형 프로젝트에 '벨바라페닙'을 포함시켰다는 점에서 긍정적 신호로 받아들여진다.로슈의 자회사 제넨텍은 비슷한 시기 '벨바라페닙' 병용요법을 평가하는 글로벌 1상임상시험에 착수했다. 항PD-1 또는 항PD-L1 억제제 투여 전력이 있고 NRAS 유전자 돌연변이를 동반한 진행성 흑색종 환자를 대상으로 '벨바라페닙'과 MEK 억제제 '코텔릭'(성분명 코비메티닙), 항PD-L1 억제제 '티쎈트릭'병용요법의 종양억제효과와 안전성, 약동학적 특성 등을 평가하는 1b상임상연구다. 지난 4월부터 83명을 목표로 피험자 모집을 시작했다.로슈그룹이 올해 상반기에만 '벨바라페닙' 단독요법과 병용요법을 평가하는 글로벌 임상시험 2건에 착수한 셈이다.'벨바라페닙'은 한미약품이 자체 개발한 pan-RAF 저해제 계열 표적항암제다. 세포 내 신호전달을 매개하는 미토겐활성화단백질(MAP) 키나아제의 일종인 RAF를 억제하는 기전으로 작용한다. 한미약품은 지난 2016년 9월 제넨텍과 '벨바라페닙' 개발 및 상업화에 대한 글로벌 독점 권리(한국 제외)를 넘기면서 반환 의무가 없는 계약금(upfront fee) 8000만달러(약 890억원)를 확보한 바 있다.로슈그룹은 한미약품과 계약 체결 이후 4년 넘게 별다른 개발 계획을 공개하지 않았다. 이번 임상진입으로 일각에서 제기됐던 기술반환 우려를 해소했다고 평가받는다. 한미약품은 기술수출과 별개로 독자 진행한 1상임상을 통해 NRAS와 BRAF, KRAS 등 다양한 돌연변이에 대한 '벨바라페닙'의 항암효과를 확인했다.2019년 ASCO 학술대회에서 소개된 '벨바라페닙' 1상 중간분석 결과(자료: 한미약품) 한미약품은 다음달 4일(현지시각) 개막하는 미국임상종양학회 온라인학술대회(ASCO 2021)에서는 '벨바라페닙' 병용요법 관련 1상임상 최신 데이터를 소개한다. 지난 2019년에 이어 2번째 ASCO 발표다. 최근 공개된 초록에 따르면 NRAS 변이 흑색종 환자 13명 중 5명이 종양의 크기가 30% 이상 감소하는 부분반응(PR)에 도달하면서 38.5%의 종양반응률(ORR)을 나타냈다. 특히 면역관문억제제 투여 경험이 있는 환자 11명 중 5 명이 PR에 도달한 점이 긍정적인 요소로 평가받는다.NRAS 변이 흑색종은 현재 정식 허가받은 표준치료법이 없다. 노바티스가 비슷한 기전의 'LXH-254'을 개발 중인데, 글로벌 2상임상이 진행 중이다. '벨바라페닙'과 개발 단계 차이가 크지 않다는 점에서 이번에 착수한 병용임상 결과가 향후 신약가치를 좌우할 수 있다는 분석이 제기된다.

이상원 성균관대약대 교수 [데일리팜=안경진 기자] 전 세계 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 백신 누적 접종건수가 17언4000만건을 돌파했다. 불가능할 것만 같던 팬데믹(감염병의 세계적 대유행) 종식의 희망을 품게 된 일등공신이 '코로나19 백신'이라는 데는 이견이 없을 것이다.화이자-바이오엔테크와 모더나, 아스트라제네카 등 3개 업체가 작년 말 연이어 코로나19 백신개발에 성공했다. 이들 업체가 개발한 개발 착수부터 3상임상 완료까지 백신 개발을 완료하는 데 소요된 기간은 평균 11.3개월로 집계된다. 화이자와 바이오엔테크가 10.8개월로 가장 빨랐고, 아스트라제네카가 11.3개월, 모더나가 11.4개월 순이다. 이전까지 백신개발에 평균 10.7년이 소요된다고 알려졌음을 고려할 때, 개발기간을 무려 10분의 1 수준으로 단축시킨 셈이다.이들 업체들이 유례없이 빠른 속도로 코로나19 백신 개발에 성공할 수 있었던 비결은 무엇일까. 이상원 성균관대약대 교수는 '민관협력'에서 답을 찾았다.이 교수는 28일 한국보건사회약료경영학회 전기 온라인학술대회 개최에서 이란 주제로 발표를 진행했다. 작년 말 기준 모든 개발과정을 완료한 코로나19 백신 3종을 사례연구 방식으로 분석한 결과다. 코로나19 백신 기술 혁신의 원천과 소요기간, 민관협력 등을 포함한 개발과정을 살펴봤다.민관협력파트너십 사례 소개(자료: 한국보건사회약료경영학회) 이 교수가 분석을 통해 도출한 결론은 민간기업과 정부기관의 협력관계가 공중보건위기 대응력을 좌우한다는 점이다. 민간기업체 간에도 조화로운 역할분담이 이뤄졌다. 화이자와 모더나, 아스트라제네카가 개발한 코로나19 백신 3종 모두 소규모의 생명공학기업 또는 대학내 연구조직이 초기 기술을 제공하고, 다국적 제약기업이 후기 개발단계에서 협력 파트너로 참여하는 형태로 개발이 진행됐다는 공통점을 갖는다.정부는 사전구매 계약 등의 형태로 연구개발(R&D) 비용을 지원하고, 임상진행 및 허가절차를 단축하는 등 개발 전 단계에서 핵심 조력자 역할을 톡톡히 했다. 독일과 미국, 영국 정부가 각각 바이오엔텍과 모더나, 옥스퍼드백신그룹에 연구자금을 지원한 일은 신속한 백신 개발을 가능하게 한 모범사례로 평가받는다.독일 연방교육연구부는 화이자와 바이오엔테크의 코로나19 백신 연구지원금으로 3억7500만유로를 투척했다. 모더나는 미 국립연구원(NIH)의 예산으로 임상시험 비용을 댔다. 아스트라제네카는 영국연구혁신기구(UKRI)로부터 코로나19 백신 전임상 및 임상시험 지원금으로 22만파운드를 받았다.이 교수는 "과거에는 정부가 전면적으로 공적 업무를 담당했다. 코로나19 사태를 계기로 정부와 민간이 상호 파트너십의 형태로 공적 업무를 추진하는 민관협력 파트너십의 중요성이 대두되고 있다"라고 소개했다.미국의 민관협력 파트너십은 유럽과 대비된다. 미국 행정부는 100억달러 규모의 '초고속 작전(Operation Warp Speed)' 프로젝트를 가동하면서 사전구매 계약에 나섰다. 작년 4월 출범한 미국 ACTIV (Accelerating Covid-19 Therapeutic Interventions andVaccines) 이니셔티브 역시 민관협력 조정을 통해 코로나19 치료제와 백신 개발 속도를 높이는 데 중요한 역할을 했다. 유사한 시험의 중복을 방지하는 등 한정된 임상시험 자원을 효율적으로 활용할 수 있도록 우선순위를 조정하고, 백신 임상 프로토콜 개발에 관여하는 등의 임무다.이 교수는 "공중보건위기 상황에 대비해 민관협력 파트너십의 바람직한 역할에 대한 논의가 이뤄져야 한다. 개발기간을 단축하기 위한 기준과 절차, 지침 등에 대해서도 공론화할 필요가 있다"라고 말했다. 이어 "mRNA와 같은 플랫폼기술을 확보하고, 대학과 스타트업의 기초연구를 육성할 수 있는 지속적인 투자와 지원정책도 마련돼야 한다"라고 덧붙였다.

나파벨탄 제품사진 [데일리팜=안경진 기자] 종근당이 신종코로나바이러스감염증(코로나19) 치료제 개발 속도를 낸다. 원료의약품등록(DMF) 등록을 완료하고 이달 중 고위험군 환자 대상의 대규모 3상임상에 착수하면서 상업화 채비를 마쳤다.28일 업계에 따르면 경보제약의 '나파모스타트 메실산염'이 지난달 25일자로 식품의약품안전처의 원료의약품등록(DMF) 목록에 등재됐다.신약의 원료의약품 또는 식약처장이 정해 고시하는 원료의약품을 제조, 판매하려는 업체는 식약처 등록 절차를 거쳐야 한다. 완제의약품 허가 이후 사용할 수 있는 원료의약품의 안전성과 유효성을 식약처로부터 인정받은 셈이다.나파모스타트는 종근당이 코로나19 치료제로 개발 중인 '나파벨탄'의 성분명이다. 종근당은 본래 급성췌장염 치료제 및 혈액항응고제로 쓰이던 '나파벨탄'의 약물재창출 연구에서 코로나19 치료 가능성을 확인하고 지난해부터 한국파스퇴르연구소, 한국원자력의학원과 함께 코로나19 치료제 개발을 추진해왔다. 코로나19 바이러스의 세포 침투 과정에서 주요 역할을 담당한다고 알려진 단백질 분해효소 'TMPRSS2'를 억제하는 기전이다.'나파벨탄'이 코로나19 치료제로 국내 허가를 획득하면 종근당이 허가권자로서 판매를 담당하고 원료의약품 공급은 경보제약이, 생산은 비씨월드가 맡아 진행하게 된다.나파벨탄의 완제의약품도 상업화를 위한 개발에 속도를 내고 있다.종근당은 코로나19로 인한 폐렴으로 입원치료를 진행 중인 성인 환자를 대상으로 '나파벨탄'의 유효성과 안전성을 평가하는 대규모 3상임상 진입이 임박했다. 코로나19 표준치료요법과 '나파벨탄'을 병용 투여한 환자군과 표준치료만 진행한 환자군을 비교하는 방식이다. 서울대병원을 포함해 국내 10여개 의료기관에서 코로나19 입원 환자 586명을 대상으로 임상시험을 진행하게 된다.종근당은 지난 4월 식약처로부터 '나파벨탄' 관련 3상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 각 병원의 임상시험심사위원회(IRB)의 승인절차가 마무리 단계에 접어들면서 이달 중 피험자모집을 시작할 전망이다. 종근당은 신속한 환자모집을 위해 유럽, 브라질, 러시아, 인도 등 해외 국가에서도 임상을 추진한다고 예고한 바 있다. 종근당은 올해 초 코로나19 치료제 허가를 시도했다가 한차례 고배를 마셨다. 중증 코로나19 환자 100여 명을 대상으로 진행한 러시아 2상임상 결과를 근거로 고위험군에 대한 국내 조건부허가를 신청했지만, 3월에 열린 '코로나19 치료제·백신 안전성·효과성 검증 자문단' 회의를 통과하지 못하자 자진취하했다. 검증 자문단은 일차유효성평가지표에서 '나파벨탄'이 위약대비 통계적으로 유의한 치료효과를 입증하지 못했다는 이유로 치료효과를 확증할 수 있는 추가 임상결과를 제출하도록 권고했다.종근당은 이번 대규모 3상임상을 통해 '나파벨탄'의 코로나19 치료제 허가에 재도전한다. '나파벨탄'이 최근 해외에서 발견되고 있는 코로나19 변이 유형을 포함한 각종 변이 바이러스에도 적극 대응할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 최근 파스퇴르연구소는 '나파벨탄'이 기전적으로 바이러스의 변이와 무관하게 동등한 수준의 약효를 나타낸다고 분석한 연구결과를 발표한 바 있다.종근당 관계자는 "러시아 임상2상에서 통계적으로 유의한 결과가 나온 고위험군 환자에 초점을 맞춰 대규모 3상임상을 실시함으로써 '나파벨탄'의 코로나 19 폐렴 치료효과를 확증할 계획이다"라며 "하루빨리 성공적인 임상결과를 확보해 팬데믹 위기극복에 기여하겠다"라고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 노바티스의 코로나19 치료 신약 물질이 대규모 임상에 진입했다. DARPin이라는 차세대 기술이 적용됐는데, 지난해 이 기술을 적용한 신약은 미국에서 승인이 거절된 바 있어 업계 기대와 우려가 공존한다. 사이토카인 폭풍 우려를 딛고 코로나19 치료제 지위를 획득할 수 있을지 주목된다.제약업계에 따르면 노바티스와 파트너사 몰레큘러파트너스는 '엔소비벱(ensovibep)'의 안전성과 유효성을 확인하는 대규모 2/3상 임상시험(EMPATHY)을 추진한다.EMPATHY 연구는 전 세계 2100명을 대상으로 하며 2상에 400명, 3상에 1700명이 등록될 예정이다. 코로나19에 감염된 환자 중 경증·중등도 증상을 최소 2번 경험한 18세 이상 성인이 대상이다.2상에서는 최적의 용량을 확인하는 것이 주 목적으로 오는 8월 초기 결과 발표를 목표로 한다. 3상 결과는 내년 상반기 나올 것으로 예측된다.엔소비벱은 몰레큘러파트너스가 독자 개발한 DARPin 플랫폼 기술을 적용한 항체 신약 물질이다. 이 플랫폼 기술의 특징은 항체에서 면역 기능(Effector function) 역할을 하는 Fc 부위를 제외하고 DARPin이라는 새롭게 설계된 안키린 반복 단백질을 선별, 필요한 만큼 연결해 사용하는 차세대 기술이다.이 기술을 적용해 현재까지 최대 6개의 DAPRin 단백질을 연결했으며, 이보다 더 많은 결합도 가능하다는 설명이다.노바티스-몰레큘러가 개발하는 코로나19 치료 물질의 구조(자료: 몰레큘러 파트너스 jp morgan presentation) 일반 단일클론항체의 10분의 1 사이즈여서 암세포에도 빠르고 깊게 침투함으로써 효과가 훨씬 높다. 엔소비벱은 코로나19 바이러스(사스코로나바이러스-2) 스파이크단백질의 RBD를 집중 타깃하는 3개의 DARPin 단백질로 구성되어 있다. 여기에 함께 개발 중인 또 다른 후보 물질에는 RBD뿐 아니라 NTD와 S2를 타깃하는 단백질의 결합으로 설계됐다.문제는 Fc의 면역 기능 역할이 없는 항체절편이 공통적으로 지니는 단점이다. 먼저 단일클론항체보다 높은 효과를 기대할 수 있지만 Fc의 역할 중 하나인 반감기 유지 기능이 떨어진다.이에 인위적으로 반감기를 늘리기 위해 인간혈청 알부민(HSA)을 붙인다. 엔소비벱에도 2개의 알부민 DARPin이 함께 결합돼 있다. 이로 인해 반감기가 약 3주에 달한다고 회사는 설명했다.더불어 과도한 면역 반응으로 사이토카인 폭풍이 일어날 수 있다. 몰레큘러파트너스 역시 같은 문제로 상업화에 한차례 고배를 마셨다. 엘러간과 손잡고 DARPin 플랫폼을 적용해 개발한 황반변성 신약이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 거부하는 CRL(complete response letter)을 받았기 때문이다. 여기서도 과도한 염증 반응이 문제로 지적된 것으로 알려졌다.항체절편 분야에 대한 연구가 비교적 최근에 본격화되고 있어 아직 밝혀지지 않은 부분도 많다. 이 때문에 많은 파이프라인이 임상 도중 중단되기도 했다. 노바티스의 코로나19 치료제 역시 실제 효과와 안전성을 입증할 수 있을지 지켜봐야 할 부분이라고 전문가들은 지적한다.

장우순 본부장 [데일리팜=노병철 기자] "국산 신약의 R&D 가치 보전과 선도적 글로벌 진출을 위해서는 대체약제 범위에서 특허만료의약품은 제외시켜야 한다. 신약의 약가는 신약으로 우대해야 경쟁력을 확보할 수 있다."장우순 한국제약바이오협회 대외협력본부장은 오늘(27일) 열린 한국제약바이오협회 프레스 웨비나를 통해 이 같이 밝혔다.장우순 본부장은 제약강국 도약을 위한 보험약가제도 개선을 주제로 R&D 가치를 보전하는 신약 등재, 원료 자국화 제고로 제약주권 실현, 제네릭 사용 활성화 정책의 필요성 등에 대해 역설했다.현행 약가제도 시스템은 신약 가격의 기준이 되는 대체약제가 사후관리에 의해 지속적으로 인하되는 현상이 유발되고 있다. 대체약제 범위에 특허만료로 53.55%로 인하된 오리지널 및 제네릭 약제가 모두 포함돼 있다.이와 관련해 장우순 본부장은 "신약의 약가가 대체약제 제네릭 약가보다 낮은 사례가 종종 발생해 개발사들의 R&D 투자 의지를 저하시키고 있다. 이는 투자금 회수에 따른 신규투자 선순환 구조를 저해시키는 요인으로 지목되고 있어 대체약제 가중 보정 작업이 요구된다"고 말했다.현재 용법용량 개선 의약품과 개량생물의약품의 대체약제가 제네릭 등재로 인하된 경우, 최고가의 10~20%로 약가를 우대해 평가하고 있는데 이러한 제도를 국산 신약 약가에도 적극 반영할 필요성이 있다.재정중립이 전제된 포괄적 약가협상제도(환급제) 도입 당위성도 제기됐다.장 본부장은 "우리나라 신약 가격을 참조하는 국가들이 늘어나고 있는데, 약가가 너무 낮을 경우 신약 수출 과정에서 현지 약물경쟁력 저하로 파트너 물색에 어려움 발생하고 있다. 아울러 국내 유통과 달리 수출은 추가 비용이 발생하고, 이를 약가에 반영할 수 없는 상황"이라고 설명했다.장 본부장은 이에 대한 개선책으로 수출을 고려 중인 제약사 신청가격과 건보공단 수용가격 차이를 환급하는 포괄적 약가협상제도 또는 국내 출하가격 협상을 통한 수출신약 가격 보장제도 시행을 피력했다.해외의 경우를 살펴보면 독일의 리베이트 제도, 영국의 순이익률 보장제도 등이 이와 유사한 방식이다.제약바이오협회 시뮬레이션 결과, 이 같은 제도 도입·시행 시 추가적인 건보재정·환자부담 증가없이 신약의 환자접근성을 높일 수 있고, 글로벌 진출·수출 증대를 통한 국부창출이 가능하다.원료의약품 자국화 제고로 제약주권을 실현해야 한다는 주장도 이어졌다.우리나라 원료의약품 해외 의존도는 2019년 기준 84%로 2014년~2018년 65~76% 보다 증가 추세를 보이고 있다.장 본부장은 원료 국산화 실현대책으로 "전량 해외 의존하는 필수 원료의약품을 100% 국산화로 대체했을 경우 인센티브 등의 사용장려정책 마련이 필요한 시점"이라고 밝혔다.

[데일리팜=김진구 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 26일(현지시간) GSK와 비어바이오테크놀로지가 공동 개발한 코로나19 항체치료제를 긴급승인했다.주요 외신에 따르면 FDA는 '소트로비맙'이라는 이름의 이 항체치료제를 12세 이상의 경증환자에게 사용할 수 있도록 승인했다. 코로나19로 입원하거나 산소치료가 필요한 중증환자에게는 사용할 수 없다.미국에서 항체치료제 긴급승인은 세 번째다. FDA는 지난해 리제네론과 일라이릴리의 항체치료제를 긴급승인한 바 있다.FDA는 "이 항체치료제의 긴급승인은 미국에서 확산 중인 변종 코로나19 바이러스를 해결하는 데 도움이 될 것"이라고 설명했다.GSK와 비어 측은 이 항체치료제가 영국·남아프리카공화국·브라질·캘리포니아·뉴욕·인도 변종에 효과가 있다고 주장하고 있다.FDA에 따르면 소트로비맙은 경증에서 중등도 코로나19 환자 583명을 대상으로 임상시험을 진행했다. 291명에게는 소트로비맙을 주고 나머지 292명에게는 위약을 제공했다. 복용 후 29일까지 병의 진행 정도를 살핀 결과, 위약을 받은 292명 중 21명(7%)이 상태가 중증으로 악화됐다. 반면, 소트로비맙을 받은 291명 중 상태가 악화된 사람은 3명(1%)에 그쳤다.FDA에 앞서 유럽의약품청(EMA)도 지난 21일 소트로비맙이 코로나19 환자를 치료하는 데 사용 가능하다고 결론을 내린 것으로 전해진다.

[데일리팜=어윤호 기자] 해주긴 해줬는데, 폐암을 뺐다. '키트루다'의 폐암 1차요법 보험급여 확대는 또 다음을 기약하게 됐다.관련업계에 따르면 어제(26일) 열린 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에서 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙)의 ▲방광암 2차 이상 단독요법 ▲ 불응성 이거나 3차 이상의 치료 이후 재발한 전형적 호지킨 림프종 단독요법 등 적응증에 한해서만 급여 적정성 판정을 내렸다.이들 적응증 역시 중요하지만 사실상 급여 확대 논의의 중심이었던 '비소세포폐암(NSCLC, Non-small Cell Lung Cancer) 1차 단독 및 병용요법' 적응증은 여덟번째 도전에서도 암질심의 벽을 넘지 못했다.수정에 수정을 거듭한 재정분담안의 수용이 거절된 만큼, 폐암에서 키트루다의 급여 확대는 또다른 국면을 맞게 됐다.무려 2017년 9월부터 급여 확대 논의를 진행해 왔다. 이제 4년이 다 돼 간다. 수많은 우여곡절이 있었지만 가장 큰 난관은 당시 정부가 면역항암제 보유 제약사들에게 급여 확대 조건으로 내세운 '초기 3주기 투약비용의 제약사 부담'이었다.당시 후발주자였던 '티쎈트릭(아테졸리주맙)'의 보유사인 로슈만 해당 안을 받아 들였고, 키트루다와 '옵디보(니볼루맙)' 등 PD-1저해제 2종은 수용하지 못했다.이후 MSD는 여러차례 절충안을 제시하고 수정하기를 반복했다. 최종 논의는 지난해 8월이었다. 당시 암질심에서는 절충안이 부족하다는 판단과 함께 보류 판정을 받았다. 이후 심평원은 같은해 9월 MSD에 암질심에서 논의된 재정분담안을 다시 넘겨, 재수정안을 요구했다.MSD는 한달 후 재수정안을 제출, 급여기준 소위원회로 넘겨 논의를 진행했지만 이 역시 순탄치 않았다. 결국 암질심 상정 자체가 지연됐고, MSD는 신임 케빈 피터스 대표이사가 직접 나서 정부를 설득하는 등 와신상담의 자세로 이번 여덟번째 상정을 맞이 했지만 폐암에 대한 대답은 "NO"였다.이유의 차이는 있겠지만 지난 4월 3세대 EGFR TKI '타그리소(오시머티닙)'의 실패 이후 이번 키트루다의 좌초까지, 폐암 1차요법 항암제 보장성 확대가 난관을 겪고 있다.

[데일리팜=천승현 기자] 외래 처방의약품 시장 성장세가 다소 주춤한 양상이다. 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 장기화로 감염병 환자가 줄면서 처방시장도 기복을 나타내고 있다.26일 의약품 조사기관 유비스트에 따르면 지난 4월 외래 처방금액은 1조1863억원으로 전년동기대비 0.3% 감소했다. 2년 전 4월과 비교하면 9.2% 줄었다. 올해 4월까지 누적 처방액은 4조7560억원으로 전년대비 2.8% 축소됐다.본격적으로 코로나19 여파가 시작된 지난해 4월 누계 처방액이 4조8914억원으로 전년대비 0.3% 감소한 것과 비교하면 올해 들어 더욱 위축된 모습이다.올해 들어 전체적으로 처방시장이 예년에 비해 부진을 보이고 있다. 지난 1월과 2월 처방액은 전년동기보다 각각 7.0%, 5.6% 줄었다.월별 외래 처방금액 추이(단위: 억원, 자료: 유비스트) 1·2월의 처방시장 부진은 코로나19 장기화가 원인으로 지목된다. 코로나19 확산 이후 손씻기와 마스크 착용 등 개인 위생관리 강화로 감염성 질환 발병이 크게 줄면서 의료기관 방문 감소로 이어졌을 가능성이 크다.3월에는 전년동기보다 1.9% 증가하며 회복세를 나타내는 듯 했지만 4월 들어 다시 하락세로 돌아섰다.지난해 4월에는 본격적인 코로나19 공포의 확산으로 처방실적이 크게 위축된 시기였다. 작년 4월 처방액은 전년동기보다 8.7% 하락했다. 당시 코로나19가 본격적으로 확산하면서 고혈압과 당뇨와 같은 만성질환자들이 의료기관 방문을 기피하며 장기 처방을 받으면서 처방시장 공백이 발생했다. 지난해 5월에도 처방규모가 전년보다 9.4% 줄었지만 6월 들어 11.7% 성장률로 처방공백을 만회한 바 있다.하지만 올해 4월에는 장기 처방에 따른 처방공백이 발생한 작년 4월보다 처방실적이 더욱 부진을 보인 셈이다.업계에서는 독감 시즌은 끝났지만 코로나19의 장기화에 따른 위생관리 강화로 감염병 등의 처방시장의 타격은 불기피하다는 진단을 내린다.지난해 말부터 코로나19 확진자 급증에 따른 격상된 사회적 거리두기 단계가 장기간 시행되면서 의료기관 방문 감소로 이어졌을 가능성도 제기된다.하지만 노인인구와 만성질환자의 증가로 의약품 사용량이 지속적으로 늘고 있어 전체 처방시장이 극심한 부진으로 이어지진 않을 것으로 전망된다.여전히 사회적 거리두기가 시행 중이지만 코로나 사태 이후 극심한 위기에 빠진 관광·문화산업과는 달리 의약품 산업은 외부 환경보다는 환자들의 수요에 영향을 받기 때문에 갑작스러운 침체로 이어지기는 힘들다는 관측이 나온다.

[데일리팜=정새임 기자] 오늘(26일)은 ‘세계 다발경화증의 날’이다. 과거에 비해 다발경화증 신약이 여럿 등장하면서 치료 환경이 크게 개선됐지만, 여전히 질환 인지도가 낮아 조기 진단이 쉽지 않다. 해외도 마찬가지다. 이에 다발경화증국제협회(MSIF)는 매년 5월 마지막주 수요일을 지정해 질환 인지도를 높이는 활동을 벌여왔다.올해 주제는 '연결'이다. 다발경화증 환자들이 경험하는 사회적 장애물과 고립에 도전하고, 환자들의 더 나은 삶을 위한 관계를 정립하는 것이 목적이다.다발경화증은 뇌와 척수, 시신경을 포함하는 중추신경계에서 발생하는 만성질환이자 면역체계가 건강한 세포와 조직을 공격하면서 발생하는 자가면역질환이다. 중추신경계의 신경 섬유를 둘러싸며 보호하는 수초인 미엘린이 손상되면 조절되지 않은 염증 반응들이 뇌와 척수 등 다양한 부위에 상처를 만들며 신경전달을 방해하는 질환으로 이어진다.다발경화증은 발생 부위에 따라 매우 다양한 상태와 증상을 보인다. 일반적으로 감각 이상, 시각장애, 피로, 운동장애, 균형 감각 이상, 장 및 방광 문제, 성 기능 장애, 통증 등이 복합적으로 나타나는데 재발과 완화가 반복되는 것이 특징이다. 즉 발병 초기에는 재발 후 장애 없이 호전되기도 하지만, 시간이 지나고 재발이 반복되면서 완전히 호전되지 않고 장애가 남는 희귀난치성질환이기도 하다.남성보다 여성의 발병률이 약 50% 이상 더 높고, 활발히 사회활동을 하는 20~40세의 젊은 연령층에서 자주 발생한다. 국내 환자 수는 약 2500명. 희귀질환이라 인지도가 낮은 탓에 환자가 쉽사리 다발경화증을 의심하기 힘들다. 진단의 어려움도 조기 진단을 힘들게 하는 장벽이다. 아직까지 다발경화증을 확진할 수 있는 특이적인 검사법이 없기 때문이다. 환자가 호소하는 여러 증상, 병력, 영상 소견 등을 의사가 관찰한 후 임상적으로 질환을 판단해야 한다. 통상 맥도널드(McDonald) 기준을 적용한다.진행성 다발경화증은 1차와 2차 진행성으로 구분된다. 1차 진행성은 느리게 발현되는 반면, 2차는 연속적인 재발과 회복을 보이면서 장기간 꾸준히 악화된다. 일반적으로 재발완화형 다발경화증 환자 중 10년 이내에 이차진행형으로 진행되는 경우가 약 50% 정도이며, 25년 이상 지나면 90%에 이르는 환자가 이차진행형으로 전환된다.현재까지 다발경화증을 완치하는 치료제는 없지만, 치료 옵션이 늘어나면서 환경은 나아진 편이다. 아예 치료제가 없던 1990년대 초에는 환자 예후가 좋지 않았으나 1993년 첫 번째 다발경화증 치료제가 등장하며 환자들의 예후가 개선되기 시작했다. 또 주사제 반감기도 상당히 길어졌다. 현재 다발경화증 치료는 급성기에는 스테로이드로 질환을 완화하고, 장기적으로는 인터페론 계열의 주사제나 경구제 등 질환조절 치료제(DMT)로 병을 관리한다. 무엇보다 영구 장애로 발전하지 않도록 재발을 억제하는 것이 중요하다.급여 기준도 개선되는 추세다. 대표적으로 올해 2월부터 경구형 1차 치료제인 오바지오의 급여 조항이 확대되면서 치료 초기부터 경구제형을 사용할 수 있게 됐다. 오바지오는 국내에 론치된 첫번째 경구용 약제로, 재발을 억제하는 동시에 면역 작용을 유지하는 특징과 함께 현재까지 16년 이상의 장기 안전성 데이터를 보유하고 있다. 환자의 생활 패턴과 상태에 따라 선택할 수 있는 옵션이 많아지고 급여 환경도 개선되고 있는 만큼, 환자 스스로가 편리하게 치료할 수 있는 약제를 찾아서 꾸준히 관리하는 것이 중요하다.하지만 불분명한 발병 원인으로 발생하는 진단법 부재와 치료적 한계는 여전히 존재한다. 전문가들은 조기 진단을 이끌어내기 위해 질환 인지도 향상이 절실하다고 입을 모은다. 다발경화증의 증상이 비특이적이지만 평소 목이나 허리에 통증이 없던 상황에서 수일에 걸쳐 양 다리나 팔에 감각장애와 근력저하가 발생한다면 다발경화증을 의심해봐야 한다. 특히 20~50세 젊은 연령에서 갑작스러운 안구통이 동반된 시력장애가 동반된다면 다발경화증의 전조증상이라 볼 수 있는 시신경염과 척수염을 의심할 수 있다.김병준 대한신경면역학회 회장(삼성서울병원 신경과)은 "다발성경화증은 발병 초기에 적절한 치료를 시작하면 질병 진행을 늦추고 장애 없이 일상 생활을 유지하는 것이 가능하다. 전문 신경과 의사의 조기진단이 매우 중요한 질환이며, 적절한 치료제를 선택하여 지속적인 치료를 유지하기 위해 다발성경화증에 대한 의료 및 사회적 이해와 관심도가 개선될 필요가 있다"고 말했다.