노보 노디스크가 개발한 GLP-1 제제 세마글루타이드. [데일리팜=손형민 기자] 당뇨병 치료제로 허가받은 GLP-1 수용체 작용제(이하 GLP-1 제제)가 비만과 신장질환 뿐 아니라 비알코올성지방간염(NASH), 치매 등으로 영역 확장을 예고하고 있다.6일 제약업계에 따르면 노보노디스크는 지난달 만성신장질환(CKD) 환자를 대상으로 GLP-1 제제 '세마글루타이드'의 글로벌 임상 3상을 조기 중단했다고 전했다.대개 임상 조기 중단은 중간결과가 만족스럽지 않을 때 진행하지만, 이번에는 유효성 기준이 명확함에 따라 중단한 사례다.회사 측은 독립적인 데이터 모니터링 위원회(DMC)가 실시한 중간 분석에서 사전 지정한 유효성 기준을 충족하는 결과가 나와 연구를 조기 중단했다고 설명했다. 세마글루타이드는 신장 기능 저하를 50% 이상 지연시키고, 심혈관질환과 CKD 관련 사망 위험을 감소시킨 것으로 나타났다. 자세한 결과는 내년 1분기 내에 공개될 예정이다.GLP-1 제제는 이에 그치지 않고 치매 정복에도 나선다. 여러 해외연구에선 당뇨병 치료제로 세마글루타이드를 복용한 사람들의 알츠하이머성 치매 발병률이 낮은 것으로 보고됐다.이와 관련 노보노디스크는 세마글루타이드의 알츠하이머성 치매 개선 효과를 입증하기 위한 EVOKE 임상3상을 진행 중이다. 2021년 5월부터 한국과 미국, 일본 등에서 글로벌 임상을 진행 중에 있으며 2026년 내 임상을 마친다는 계획이다.노보노디스크는 세마글루타이드 성분으로 비알코올성지방간염(NASH) 임상도 진행하고 있다. NASH 발병에는 피하 지방형의 비만보다 내장 지방형의 비만이 주의를 요하기 때문에 인슐린 저항성을 타깃하는 오젬픽과 같은 GLP-1 제제가 NASH에 효과를 보일 것이라는 평가가 있다.GLP-1 제제, 체중 감량 효과 확인...비만치료제로 진화세마글루타이드 계열 당뇨병 치료제 '오젬픽'.GLP-1 제제는 본래 당뇨병 치료제로 개발됐다. 일라이릴리가 개발한 트루리시티(둘라글루타이드)는 오랜 기간 이 시장에서 두각을 보였다.다만 노보노디스크의 리라글루타이드, 세마글루타이드 성분이 체중 강하에 효과를 보이면서 GLP-1 제제는 큰 전환점을 맞이했다.노보노디스크는 항당뇨병제인 리라글루타이드(제품명 빅토자) 임상 도중 환자 체중이 감량하는 효과를 확인했다. 이에 리라글루타이드 용량을 변경해 GLP-1 제제 비만치료제인 삭센다 개발에 성공했다.삭센다는 2014년 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 2017년에는 식품의약품안전처로부터 허가를 승인받았다.특히 삭센다는 국내 환자를 대상으로 진행한 리얼월드 연구에서 체중 감량 효과를 입증했다. 6개월 추적 관찰 결과, 삭센다는 평균 5.9% 체중을 줄였다.삭센다는 소아청소년 비만 환자에게도 체중 감량 효과를 보여 2020년 FDA로부터 소아청소년 비만 적응증을 획득한 데 이어 같은 적응증으로 2021년 국내에서도 허가됐다.NASH서도 효과 보이는 GLP-1, 국내 제약사 관심도↑GLP-1 제제의 적응증 확대 가능성이 높아지면서 국내제약사들도 앞다퉈 개발에 뛰어들었다. 한미약품, 동아에스티, 유한양행, 대원제약 등이 GLP-1 제제를 통해 비만, NASH 신약 후보물질을 개발 중이다.한미약품은 자체적으로 NASH 신약후보물질 에포시페그트루타이드를 개발하고 있다. 해당 신 약후보물질은 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤, 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1 수용체와 인슐린 분비 촉진 및 항염증 작용을 하는 GIP 수용체를 동시에 활성화한다. GLP-1에 더해 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤의 이중작용제 '에피노페그듀타이드'를 MSD에 기술수출해 현재 임상 2b상을 진행 중이다.동아에스티는 미국 자회사 뉴로보 파마슈티컬스와 GLP-1 제제를 개발 중이다. 개발 중인 신약후보물질 DA-1726은 GLP-1 수용체와 글루카곤 수용체에 동시에 작용해 식욕억제와 인슐린 분비 촉진 및 말초에 기초 대사량을 증가시켜 궁극적으로 체중 감소를 유도한다. 회사 측은 전임상에서 DA-1726의 식욕억제 뿐 아니라 기초대사량 증가에 기인한 체중 조절 효과를 확인했다.유한양행은 GLP-1과 FGF212 활성을 하나의 물질에 결합한 YH25724를 개발 중이다. 제넥신의 지속형 HyFc3 기술과 유한양행의 자체 단백질 엔지니어링 기술을 이용한 지속형 단백질 약물이다. 해당 신약후보물질은 2019년 글로벌 제약사 베링거인겔하임에 YH25724을 기술이전 돼 현재 유럽에서 임상1상을 진행하고 있다.대원제약은 팜어스바이오사이언스와 당뇨병, 비만 치료제로 GLP-1 제제를 개발 중이다. 양 사는 팜어스의 약물 설계 및 합성을 통해 획득한 'GLP-1/GIP/GCG 삼중작용제'를 평가하고 최종 후보물질을 선정할 예정이다.

장명호 CSO와 윤나리 상무가 글로벌 의료,과학 전문가들에게 설명하고 있는 모습. [데일리팜=노병철 기자] 지아이이노베이션은 미국 면역항암학회(Society for Immunotherapy of Cancer 2023, 이하 SITC 2023)에서 ‘면역항암제 내성 극복’ 가능성을 보여준 GI-101과 키트루다 병용요법, GI-102 단독요법을 포함해 총 4건의 연구 성과를 발표했다고 6일 밝혔다.1984년 설립된 SITC는 전 세계 63개 국가에서 의료계, 과학계 전문가 등 전 세계 4,500명 이상의 회원이 활동하는 면역항암 분야 최대 규모의 글로벌 학회다.이번 학회에서 지아이이노베이션은 GI-101과 키트루다 병용 중간 결과를 알리는데 집중했다. 특히 주목을 받은 데이터는 면역항암제 내성 환자에서의 항암 활성 데이터다.전세계 30조 매출을 올리고 있는 키트루다와 같은 면역항암제는 탈진한 면역세포를 활성화시켜 암세포를 공격한다.문제는 대부분의 암 환자의 경우, 화학항암제 치료 등으로 인해 면역세포가 크게 감소돼 있다는 점이다. 면역항암제가 효능을 나타내기 위해서는 면역세포 증가가 필요하다.지아이이노베이션은 면역항암제 내성 및 불응 환자에서 GI-101과 키트루다 병용요법 투약 후 림프구가 2000개 이상 증가한 환자에서 무진행 생존기간이 현저히 증가함을 보여줬다.GI-101을 통해 면역세포를 증가시킴으로서 키트루다의 효과를 극대화시켜 많은 글로벌 제약사의 관심을 끌었다.이와 함께 회사는 제형 변경 없이 정맥(IV)과 피하주사(SC)가 가능한 면역항암제 GI-102 임상 경과도 공개했다.특히, 글로벌 제약사 연구진과 새로운 치료 패러다임인 ADC와의 병용 가능성도 논의됐다.지난 5월 한국에서 첫 환자 투여를 시작한 GI-102는 현재 미국 메이요 클리닉과 클리블랜드 클리닉에서도 초기 임상이 활발하게 진행 중이다.장명호 CSO(임상전략 총괄)는 “이번 학회에서는 그간의 연구 성과를 통해 글로벌 Top 5 제약사와 기술이전에 대한 논의를 진행했다. 단순한 사이토카인이 아닌 종양 및 면역세포를 선택적으로 타깃하는 차세대 이뮤노사이토카인(immunocytokine)들이 각광받는 가운데 GI-101/GI-102에 대한 글로벌 제약사의 관심을 확인할 수 있었다”며 “면역항암제 치료에 실패한 환자들에게 희망을 드릴 수 있도록 최선을 다하겠다”고 포부를 전했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 1차요법으로 적응증을 바꿔 도전하는 혈액암치료제 '폴라이비'의 보험급여 등재 논의에 진전이 생길지 주목된다.관련 업계에 따르면 한국로슈의 거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large B-Cell Lymphoma)치료제 폴라이비(폴라투주맙 베도틴)는 현재 학회 의견조회 등을 마치고 암질환심의위원회 상정 일정을 조율 중이다.'CD79b'를 표적하는 최초의 항체-약물접합체(ADC)인 폴라이비는 본래 첫 적응증인 3차치료에서 BR요법(벤다무스틴·리툭시맙) 병용 적응증에 대해 2021년 급여권 진입을 노렸지만 건강보험심사평가원 암질환심의위원회의 벽을 넘지 못했다. 이후 지난해 11월 1차요법 적응증 확대 후 지난 상반기 다시 급여 신청을 제출했다.여기에 얼마 전 환자단체가 폴라이비의 조속한 암질심 상정을 촉구하며 힘을 보탰다. 한국환자단체연합회는 지난 2일 심평원에 폴라이비의 암질심 상정을 비롯한 신속한 급여적정성평가 진행을 요구하는 의견서를 제출한 것.이에 따라 오는 22일로 예정된 암질심에 폴라이비가 상정될 수 있을지 지켜 볼 부분이다.미만성 거대 B세포 림프종은 공격적인 성향을 지닌 혈액암으로 비호지킨 림프종 중에서 가장 흔한 형태이다. 국내에서는 미만성 거대 B세포 림프종을 진단 받은 신규 환자 수는 매년 5000명에 이르는 것으로 추산된다.비호지킨 림프종 중 가장 높은 비율을 차지하는 미만성 거대 B세포 림프종은 질병의 진행 속도가 빨라 즉각 치료를 필요로 하는 공격형 림프종에 속한다. 절반 이상의 환자는 관해에 도달할 정도로 치료 반응률이 좋지만 30~40%의 환자는 표준요법인 R-CHOP에 반응이 없거나 1차 치료 후에도 재발을 경험한다.한편 폴라이비의 1차요법에서 유효성은 3상 POLARIX 연구 결과를 통해 확인됐다.POLARIX 연구는 모든 환자에 대해 24개월 이상추적관찰이 진행됐으며, 28.2개월의 추적 관찰기간 동안 미만성 거대 B세포 림프종의 1차치료에서 폴라이비와 R-CHP 병용요법은 R-CHOP 대비 질병 악화 혹은 사망 가능성이 27% 감소하는 것으로 나타났다.

[데일리팜=손형민 기자] 코로나19 메신저리보핵산(mRNA) 백신 개발에 성공한 글로벌 제약사들의 다음 타깃은 암이다. 개발 중인 mRNA 암 백신은 예방 목적보다는 암환자의 치료 효과를 극대화하기 위해 유효성을 검증하고 있다.mRNA 암 백신은 암세포가 생성하는 비정상적인 단백질과 유전자 구조가 같은 단백질을 체내에서 합성한다. 이 병원체를 체내에 투여해 진짜 병원체의 면역반응을 유도해 항체를 생성하는 원리다. 이를 통해 mRNA 암 백신은 수술로 제거하기 어려운 암세포까지 정밀하게 공격할 것으로 기대하고 있다.암 백신 개발 모더나 선두…키트루다 병용해 가능성 확인mRNA 암 백신 개발에 가장 앞선 신약후보물질은 모더나가 개발 중인 mRNA-4157이다. mRNA-4157은 개별 환자의 종양 돌연변이를 표적하도록 설계된 개인 맞춤형 신항원 치료제다. mRNA 암 백신 중 유일하게 임상2상을 마치고 현재 3상을 진행하고 있다.모더나는 MSD 면역항암제 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)와의 병용요법을 통해 암 백신의 가능성을 확인하고 있다. mRNA-4157은 올해 미국임상종양학회 연례학술대회에서 공개된 KEYNOTE-942 연구 결과에서 긍정적인 효과를 확인했다.3기 이상 흑색종 환자를 대상으로 진행한 임상 결과, mRNA-4157과 키트루다 병용요법은 키트루다 단독요법 대비 원격 전이, 사망 위험을 65% 줄였다.KEYNOTE-942 데이터를 바탕으로 미국식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)은 각각 mRNA-4157(V940)과 키트루다의 병용요법에 대해 완전 절제 후 고위험 흑색종 환자 대상 보조 요법에 대해 신속 치료 허가를 승인했다.모더나와 MSD는 흑색종 외에도 비소세포폐암 등 다른 고형암 치료에 대해서도 가능성을 확인한다는 계획이다.화이자·바이오텍은 임상1상 진입…국내 제약사선 한미약품 개발 뛰어들어화이자와 함께 코로나19 백신 개발에 성공한 독일 바이오엔테크는 암 백신 임상1/2상 결과를 지난달 공개했다. 회사 측은 고형암을 타깃하는 암 백신 ‘CARVac’과 키메릭항원수용체(CAR)-T세포 치료제 후보물질 BNT211을 병용해 유효성을 확인 중이다.4단계에 걸쳐 백신을 투여하는 방식으로 진행된 임상결과에 따르면 2단계 백신 투여 후 환자 중 59%의 종양 크기가 30% 이상 줄었다. 또 환자 95%는 투여 이후 암 종양 크기가 성장을 멈췄다.바이오엔테크는 백신의 효과와 투여량을 정확히 파악하기 위해 계속해서 임상2상을 진행할 계획이다.국내사 중에선 한미약품이 유일하게 mRNA 암 백신을 개발 중이다. 현재 전임상 단계를 마친 암 백신 후보물질 HM99462는 KRAS 변이를 표적으로 한다. KRAS는 세포 성장과 분화·증식·생존에 중요한 역할을 한다. 다양한 돌연변이를 일으키기도 하는 KRAS는 비소세포폐암, 대장암 등에서 과발현 돼 암을 유발한다.한미약품이 공개한 임상 자료에 따르면 개발 중인 HM99462가 비소세포폐암 동물(마우스) 모델에서 종양 성장을 억제하는 효과를 확인했다. 회사 측은 전임상서 긍정적인 결과를 확인한 만큼 임상을 이어나가겠다는 계획이다.한 제약업계 관계자는 “결국 백신은 예방의 목적이 있는 건데 현재 개발 중인 백신은 기존 항암제와 차별성이 모호하다. 결국 치료 효과를 극대화하는 방식”이라며 “암 백신의 장점은 표적치료제들이 존재하지 않은 영역에서도 효과를 보일 가능성이 있다는 것이다. 임상시험에서 어떤 암종의 환자를 포함해야 하는지, 어느 단계 환자를 포함해야 하는지 설계를 세밀하게 설정하는 것이 중요하다”고 전했다.

[데일리팜=노병철 기자] 경보제약(대표 김태영)은 국내에서 독점 판매 중인 비마약성 진통 복합주사제 ‘맥시제식(주성분아세트아미노펜/이부프로펜)’이 미국 식품의약국(FDA)로부터 신약 허가를 받았다고 3일 밝혔다.이번 허가는 벨기에 제약기업 하이로리스(Hyloris)가 받았으며, 맥시제식의 미국 제품명은 ‘콤보제식정맥주사(CombogesicIV)’로 등록됐다.맥시제식은 뉴질랜드의 AFT 파마슈티컬스(AFT Pharmaceuticals)가 개발한 약물로, 2018년부터 경보제약이 국내 독점판매 하고 있다. 중추신경계에 작용하는 아세트아미노펜(1000mg)과 말초신경에 작용하는 이부프로펜(300g)이 3.3:1의 특허 비율로 복합돼 단일 성분 주사제 대비 2배 이상 뛰어난 통증 완화 효과를 나타내면서도 부작용은 크게 낮춘 것이 특징이다.특히 마약성 진통제 사용량 비교 임상에서 아세트아미노펜 또는 이부프로펜 단일제 대비 마약성 진통제 사용량을 30% 이상 줄이면서도 통증을 효과적으로 조절해 의료 현장에서 주목받고 있다.이 제품은 서울대병원, 서울아산병원, 세브란스병원, 삼성병원, 아주대병원, 고려대의료원, 분당서울대병원 등 25개 상급종합병원과 전국 270여개 병•의원에서 처방되고 있다.경보제약 관계자는 “이번 미국 FDA 허가로 맥시제식의 우수한 진통 효과와 안전성을 글로벌 시장에서 인정받게 됐다”며 “맥시제식이 마약성 진통제 사용량을 억제하는 한편 효과적 통증 조절로 환자의 삶의 질을 향상하는데 크게 기여할 것”이라고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 미국 바이오 기업이 보노프라잔의 불순물 문제를 해결하면서 칼륨 경쟁적 위산 분비 억제제(P-CAB)의 북미 시장 개막이 임박했다. 국내 기업들의 해외 시장 진출에도 청신호가 켜졌다.2일 관련 업계에 따르면 미국식품의약국(FDA)은 패썸 파마슈티컬스(Phathom Pharmaceuticals)가 개발한 헬리코박터 파일로리 감염 치료제 보퀘즈나(성분명 보노프라잔)의 허가를 유지한다고 밝혔다. 또 보퀘즈나는 미란성 위식도역류질환(GERD) 적응증 허가 획득에도 성공했다. 패썸은 보퀘즈나의 원개발사인 다케다서 분사한 기업으로 분사 3년 만에 FDA 허가 획득을 이뤄냈다.보퀘즈나는 지난해 5월 P-CAB 계열 최초로 미국 내 허가 획득에 성공한 의약품이다. 다만 ‘NVP(N-nitroso-vonoprazan)’로 불리는 니트로사민 불순물이 미량 발견되면서 FDA는 회사 측에 안전성 관련 보완요청서한(CRL)을 요구했다.이에 따라 출시가 보류됐었으나 FDA는 지난달 30일 보퀘즈나의 사전승인 추후 보완(prior approval supplement, PAS)을 허가했다. FDA는 제품의 유효 기간 동안 불순물의 수치가 일일 허용 섭취량 이하로 유지된다는 것을 입증하기 위한 추가 안전성 데이터를 요청한 것으로 알려졌다. 회사 측은 재구성된 보퀘즈나의 추가 3개월 안전성 데이터를 제출해 FDA 승인을 이끌어 냈다.허가 사항은 헬리코박터 파일로리균 치료를 위한 보퀘즈나+아목시실린 2제 요법과 보퀘즈나+아목시실린+클래리스로마이신 3제 요법이다. 해당 병용요법은 PPI 계열 란소프라졸+아목시실린+클래리스로마이신 3제 요법 대비 헬리코박터 제균율에서 유효성을 확인한 바 있다.패썸은 올해 안에 미국 내 보퀘즈나를 출시하기 위해 준비하고 있다고 밝혔다.미국서 첫 허가 얻어낸 P-CAB 제제…국내 기업에도 기회 열리나첫 P-CAB 제제가 미국 내 등장을 앞두고 있는 만큼 국내사들의 미국 진출 시점에도 관심이 쏠린다.특히 헬리코박터 파일로리균 치료 적응증 외에도 환자 수가 상대적으로 많은 미란성 위식도역류질환 적응증 확보가 분수령이 될 것으로 보인다.현재 국내 제약사가 개발한 P-CAB 제제 중에선 HK이노엔의 케이캡(테고프라잔) 임상 단계가 가장 앞선 상황이다.HK이노엔은 미란성과 비미란성 위식도역류질환에서 케이캡과 PPI 계열 간 유효성 비교 임상 3상을 진행 중이다. 임상 진행은 HK이노엔의 미국 파트너사 브레인트리가 맡고 있다. 임상 예상 완료 시점은 내년 6월이다.대웅제약은 펙수클루(펙수프라잔)의 북미 파트너사를 찾고 있다. 대웅제약은 지난 2021년 6월 미국 제약사 뉴로가스트릭스와 체결한 미국과 캐나다 시장에서의 펙수클루 임상 개발과 상업화에 대한 독점권 라이선스 계약을 양사 합의 하에 종료했다. 계약 종료에 따라 대웅제약은 미국과 캐나다에서 펙수프라잔 임상 개발과 상업화에 대한 모든 권리를 회수했다.회사 측은 현재 복수의 다국적 제약사와 임상 진행과 상업화에 대해 소통하고 있다고 전했다.최근 임상 3상을 끝마치고 국내 허가를 신청한 온코닉테라퓨틱스도 자사가 개발한 P-CAB 제제 자스타프라잔의 해외 임상을 진행할 것임을 시사했다.온코닉테라퓨틱스 관계자는 “자스타프라잔 임상 3상 결과를 바탕으로 다수의 글로벌 학회에 참석하며 미국 진출과 글로벌 임상도 모색 중”이라고 전했다.

바이오젠코리아는 2일 서울 여의도 콘래드호텔에서 최초로 개발된 SMA 치료제인 스핀라자의 급여기준 확대를 기념하는 기자간담회를 개최했다. SMA 치료 환경 변화에 대해 발표를 맡은 박형준 강남세브란스병원 신경과 교수 [데일리팜=손형민 기자] 척수강 내 직접투여, 다회 투여가 가능하다는 장점을 가진 척수근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 바이오젠의 스핀라자가 연령제한 급여기준 완화에 성공했다. 원샷 치료제 노바티스의 졸겐스마와 경구제 로슈의 에브리스디 등 경쟁약물과 차별화 가능성을 내비쳤다.바이오젠코리아는 2일 서울 여의도 콘래드호텔에서 최초로 개발된 SMA 치료제인 스핀라자의 급여기준 확대를 기념하는 기자간담회를 개최했다.기존 국내에서 스핀라자 급여 적용을 받기 위해서는 5q SMA 환자로서 5q ▲SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 기준을 모두 만족해야 했다.이번 급여 확대로 인해 만 3세 이하 연령제한 조건이 삭제됐다. 이에 만 3세 이후 증상이 발현된 SMA 3형 환자들도 급여가 적용된 스핀라자로 치료를 시작할 수 있게 됐다.이번 급여기준 확대로 인해 경쟁 약물들과의 SMA 치료 시장 선점에 한 발 앞섰다는 평가다. 원샷 치료제인 졸겐스마는 ‘벡터’라는 운반체 안에 SMN1 유전자 기능성 대체본을 삽입한 후 정맥주사를 통해 체내 운동신경세포에 전달하는 방식으로 작용한다. 한번 투여로 치료가 불가능한 환자에게 다회 투여가 어렵다는 단점이 있다.경구제인 에브리스디는 스핀라자와 기전은 유사하지만 척수강내 직접투여가 불가능하다.박형준 강남세브란스병원 신경과 교수는 “졸겐스마는 한번만 투여가 가능하기 때문에 환자가 한 번 경험한 바이러스면 면역반응이 생겨 다회 투여가 어렵다”라며 “면역 반응의 위험성으로 인해 2세 미만 환자에게만 투여하고 있다”라고 말했다.이어 “에브리스디와 스핀라자의 경우 직접비교 연구가 없기 때문에 어떤 약물이 더 좋다고 이야기 하기 어렵다”라며 “차이점은 스핀라자는 척수강내 직접투여가 가능하다는 점이다. 에브리스디는 경구제이기 때문에 투여됐을 때 약물이 척수로만 갈 것이라는 보장은 없다. 투여량이 부족해질 수 있다”라고 덧붙였다.그는 스핀라자의 연령제한 해제를 통해 보다 넓은 범위의 환자 증상 개선을 확인하는 것이 의미있다고 전했다.박 교수는 “나빠지고 있었는데 개선된다는 느낌을 받는 것은 중요하다. 못걷던 환자가 걷는 것과 누워있던 사람이 옆으로 구를 수 있는 확률은 다르다. 서서히 움직임이 개선되는 환자들도 많다. 다회 투여제인 스핀라자가 필요한 이유”라며 “스핀라자가 한 병에 1천만원이 넘는 약제라 조심스러워지는 게 사실이지만 이번 급여 확대로 인해 환자에게 뭔가 해줄 수 범위가 넓어졌다는 게 의미가 있다”고 강조했다.초희귀질환 SMA, 직접 투여 가능한 스핀라자 이점SMA는 희귀, 유전자, 신경근육계 질환으로 손상되거나 누락된 SMN1 유전자로 인한 생존운동신경세포(SMN) 단백질 결핍 현상으로 인해 증상이 나타난다.SMA 환자들은 앉기, 서기, 걷기 등에 어려움을 겪을 수 있다. SMA는 약 1만명 당 1명에게 영향을 미치는 영유아의 주된 사망 원인이며 10대 이상 환자들에게 다양한 장애를 유발한다. 증상 발현 시기에 따라 1~4형으로 구분된다.스핀라자는 SMN 단백질의 양을 지속 증가시키는 작용 기전을 가진 ASO(antisense oligonucleotide)다. 질환이 원인이 되는 곳에 치료제를 전달하기 위해 척수강 내 주사요법을 통해 운동 뉴런이 있는 중추신경계에 직접 투여가 가능하다. 스핀라자는 다회 투여도 가능하기 때문에 투여 방식에서 차별화를 보일 수 있다.해당 치료제는 최대 8년 이상 치료를 통해 축적된 임상연구 데이터와 실사용증거(RWE)를 기반으로 모든 연령, 유형에 걸쳐 지속적인 효과와 안전성 프로파일을 확인한 바 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] '버제니오(아베마시클립)'의 조기 유방암 보험급여 적용을 염원하는 국민청원이 올라왔다.지난달 31일 청와대 국민청원 게시판에는 '조기 유방암 표적 치료제 버제니오 급여 요청에 관한 청원'이라는 게시글이 등록됐다.청원인은 HR+/HER2- 유방암을 앓고 있는 아내의 사례를 소개하며 사실상 유일한 치료옵션인 버제니오의 급여 등재를 촉구했다.이에 따라 한번의 실패 후 얼마 전 재도전을 시작한 CDK4/6억제제 버제니오의 급여권 진입이 성공할 수 있을지 관심이 모아진다..버제니오는 내분비요법인 레트로졸 제네릭을 제외하면 HR+/HER2- 유형에서 유일한 신약이다.이 약은 지난 2022년 11월 18일 HR+/HER2-, 림프절 양성 재발 고위험 조기 유방암 환자의 보조 치료로서 내분비요법과의 병용 치료제로 허가됐다.구체적으로 ▲4개 이상의 림프절 전이가 있거나 ▲1~3개의 림프절 전이가 있으면서 종양 크기가 5cm 이상이거나 ▲조직학적 등급이 3등급에 해당하는 매우 제한적인 재발 고위험 환자군이 치료 대상이었다. 그리고 릴리는 허가와 동시에 심평원에 급여 신청서를 제출했다.하지만 약제 급여의 첫 단계인 심평원 암질환심의위원회 상정부터 쉽지 않았다. 신청서 제출 후 6개월의 긴 기다림 끝에 5월 3일 열린 제 3차 암질환심의위원회에서 겨우 기회를 얻을 수 있다. 그러나 대진운이 나빴다. 3차 암질심에서 검토된 품목은 총 9개였다. 올해 진행된 일곱 번의 암질심 회의 중 가장 많았다.한편 릴리는 암질심 첫 도전 실패의 고배를 마신 후 5개월 뒤인 10월 4일 심평원에 급여 신청서를 다시 제출했다.새로운 무기는 최근 스페인 마드리드에서 열린 2023 유럽종양학회 연례학술대회(2023 ESMO Congress)에서 발표된 monarchE 5년 데이터다. 지난 2022년 12월 샌안토니오 유방암 심포지엄 연례학술대회와 란셋 온콜로지를 통해 공개된 4년 데이터의 후속 연구다.연구 결과, 주요 임상 지표인 침습성 무질병 생존율(IDFS), 원격 무재발 생존율(DRFS)에서 버제니오 투여군과 대조군(내분비요법 단독)의 격차는 4년차 대비 5년차에 더욱 벌어졌다.5년차에 1차 평가지표인 침습성 무질병 생존율(IDFS)은 약 8% 차이가 났다. 이는 수술 후 2년이라는 제한적인 기간 동안 버제니오 치료를 마친 후에도 5년차까지 지속적으로 치료 효과가 이어짐을 의미한다. 일반적으로 암 치료 후 5년이 지나면 완치라는 표현을 쓴다는 점에서 이번 데이터는 더욱 의미 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 로슈 자회사 제넨텍이 개발한 황반변성 치료제 바비스모(성분명 파리시맙)가 세번째 적응증을 추가했다. 미국식품의약국(FDA)은 지난달 27일 망막정맥 폐색(RVO)에 따른 황반변성 치료제로 바비스모를 승인했다.바비스모는 기존 표준치료요법으로 활용되는 바이엘의 아일리아(애플리버셉트) 대비 투여간격을 대폭 늘려 기대를 모으고 있는 황반변성 치료제다. 글로벌 매출에도 상승세를 보인 바비스모는 이번엔 적응증 추가도 성공하며 국내 황반변성 치료제 시장 잠식에 청신호를 켰다.바비스모, 아일리아 대비 망막정맥 폐색에 비열등성 입증이번 FDA 승인으로 인해 바비스모는 미국에서 신생혈관, 노화 관련 황반변성(AMD)과 당뇨병성 황반부종(DME) 치료 외에 세번째 RVO 적응증을 추가하는데 성공했다. 현재 바비스모는 AMD, DME 치료제로 80개국 이상에서 승인됐다.바비스모는 BALATON과 COMOINO 임상3상 연구를 통해 망막정맥분지폐쇄(BRVO)와 망막중심정맥폐쇄(CRVO)로 인한 황반부종 환자에게서 효과를 입증했다.두 임상에서 바비스모는 환자 시력개선에서 아일리아 대비 비열등성을 확인했다. 바비스모를 투여했을 때 RVO 환자들의 시력은 조기부터 지속해서 개선됐다. 안전성 측면에서 바비스모는 이전 연구 결과와 크게 다르지 않았다.크리스토퍼 브리테인 제넨텍 부사장은 “망막정맥 폐색증은 전세계 280만명에게 발병하고 있어 미충족 수요가 높은 분야다. 바비스모는 1차 평가변수를 충족해 기존 표준치료요법 대비 비열등성을 입증했다”라고 말했다.이어 “2024년에는 프리필드 시린지 제형을 출시하는 것이 목표다. 또 바비스모에 대한 추가적인 적응증 가능성을 확인할 것”이라고 전했다.글로벌 시장 잠식나선 바비스모…국내선 급여권 진입현재 글로벌에서는 바비스모의 매출 성장세가 두드러지고 있다.로슈가 공개한 자료에 따르면 바비스모의 올해 1분기 글로벌 매출은 약 5억달러(약 6790억원)에서 2분기 11억달러(약 1조 4900억원)로 121.9% 성장했다. 올 3분기에도 18억달러(약 2조 4400억원) 매출을 기록하며 73.0% 상승세를 보였다.경쟁약물인 바이엘·리제네론의 아일리아는 1분기 약 14억달러(1조 9000억원), 2분기 15억달러(약 2조 373억원) 매출을 기록하며 4.9% 성장세에 그쳤다.이에 바비스모의 국내 활약에도 관심이 높아지고 있다. 바비스모는 올해 1월 AMD와 DME에 의한 시력 손상 치료로 국내 승인된 바 있다. 올 10월에는 두 적응증 모두에 건강보험 급여가 적용돼 본격 시장 진입을 알렸다.현재 국내서 활용되는 기존 황반변성 치료제는 혈관내피성장인자-A(VEGF-A) 계열인 노바티스 루센티스(라니비주맙)∙비오뷰(브롤루시주맙), 아일리아 등이 활용되고 있다.여기에 바이오시밀러도 시장 참전에 나섰다. 종근당과 삼일제약·삼성바이오에피스는 올해 1월 각각 루센티스 바이오시밀러 루센비에스와 아멜리부를 출시했다.다만 바비스모는 루센티스, 아일리아 등 기존 VEGF 치료제와 달리 안지오포이에틴-2(Ang-2) 작용 경로도 함께 차단해 신생혈관 형성을 억제할 수 있다. 두 경로를 독립적으로 차단하면서 혈관을 안정화시키고 염증, 누출, 비정상적인 혈관 성장을 VEGF-A만 단독으로 억제하는 것보다 감소시키는 효과가 있다.특히 임상에서 최대 16주 간격으로 바비스모를 투여했을 때 8주 간격 아일리아 치료와 비열등한 수준의 시력 개선 효과를 보였다.시장조사기관 아이큐비아에 따르면 2021년 기준 국내 황반변성 치료제 시장 매출은 1100억원가량이다. 그중 아일리아가 705억원, 루센티스가 351억원을 합작했다. 이보다 투여가 편리한 바비스모가 국내 보험급여권에 본격 진입하며 황반변성 치료제 시장에 지각변동이 생길 전망이다.