[데일리팜=이탁순 기자] 어떤 항생제도 잘 통하지 않아 대표적인 '슈퍼박테리아'로 불리는 메티실린 내성 황색포도상구균(MRSA). 지난 30년간 화이자, 머크, GSK 등 글로벌 제약 거인들조차 번번이 후기 임상에서 무릎을 꿇었던 이 공포의 균을 막기 위해, 최근 국내 바이오 기업 '클립스비엔씨'가 제시한 차세대 백신 플랫폼이 글로벌 학계와 제약 바이오 업계의 이목을 끌고 있다. 21일 업계에 따르면 클립스비엔씨는 세계보건기구(WHO)와 국제 학계가 정립한 필수 요건을 반영한 독자적 4가 독소 표적 백신을 개발하고 있다. 이 백신은 30년간 이어진 MRSA 백신 잔혹사를 끝낼 가장 유력한 대안으로 평가받고 있다. 인구 30%가 지닌 흔한 균… 면역세포 구멍 뚫어 파괴하는 치명적 독성 황색포도상구균(S. aureus)은 주변에서 가장 흔하게 접할 수 있는 세균 중 하나로, 전체 인구의 20~30%가 몸속에 보균하고 있다. 평소에는 영향이 없지만 면역력이 떨어지거나 피부에 상처가 생기면 피부 및 연조직 감염을 시작으로 폐렴, 패혈증, 심내막염 등 목숨을 위협하는 치명적인 전신 질환을 유발한다. 이 균이 특히 위험한 이유는 인체 면역 체계를 교란하고 회피하는 데 뛰어난 능력을 갖췄기 때문이다. 황색포도상구균은 막단백질과 함께 혈구응집 독소, 외독소 등 강력한 '기공형성 독소(Pore-Forming Toxin, PFT)'를 분비해 면역세포를 파괴함으로써 높은 치사율과 재발률을 기록하고 있다. 특히 1960년대 최초 보고된 MRSA는 다양한 항생제에 내성을 획득하며 전 세계적인 보건 위기로 부상했다. 세계보건기구(WHO)가 2024년 발표한 '세균성 병원체 우선순위 목록(BPPL)'에서도 핵심 대응 과제로 지정됐으며, 고령화와 수술 건수 증가에 맞물려 글로벌 의료비 부담을 가중시키는 주요 원인으로 지목된다. 글로벌 빅파마 릴리의 선택… '림마텍' 1조 1천억원 인수 MRSA의 위험성 때문에 글로벌 빅파마들이 막대한 자금을 투입하며 백신 개발에 나섰지만 모두 후기 임상시험의 벽을 넘지 못했다. 과거 백신들은 세균 표면의 다당체나 단일 부착 단백질을 표적으로 삼아 항체 양을 늘리는 데는 성공했으나 실제 감염 예방에는 실패했다. 단일 항원만으로는 황색포도상구균의 복잡한 감염 기전을 제어하기 불가능했기 때문이다. 이러한 실패를 거울삼아 최신 면역학 및 미생물학계는 연구 방향을 완전히 새로 정립했다. 세계보건기구(WHO)와 국제 학계는 성공적인 MRSA 백신이 갖추어야 할 4가지 필수 성공 요건을 제시했다. 첫번째로 다가(Multivalent) 항원 구성으로, 복잡한 감염 기전에 다각도로 대응하는 항원 조합이다. 둘째 독소 중화 기능으로, 면역세포를 파괴하는 강력한 독소를 무력화해야 한다. 세번째로 기능성 항체 유도로, 단순 항체 생성을 넘어 실제 균 제거 능력을 갖춘 항체를 형성해야 한다. 마지막으로 Th1·Th17 중심의 세포면역으로, 강력한 T세포 면역 반응을 통한 세균 사멸 극대화가 필요하다. 이러한 다가 항원 기반 백신의 상업적 가치는 최근 글로벌 투자 시장에서도 증명됐다. 글로벌 빅파마 일라이 릴리(Eli Lilly)가 림마텍 바이오로직스(원개발사 AbVacc)를 최대 7억 8천만 달러(약 1조 1천억 원) 규모로 인수하며 MRSA 파이프라인을 확보한 것이다. 림마텍의 백신은 면역세포 파괴 관련 기공형성 독소 4종(Hla, LukS, LukF, LukAB)과 T세포 과활성화를 억제하는 초항원 3종(SEA, SEB, TSST-1)을 융합한 '7가 독소' 조합을 갖추고 있다. 클립스비엔씨, '최적화된 4가 조합'과 공정 효율로 승부수 학계의 비상한 관심을 받고 있는 클립스비엔씨는 이에 맞서 더욱 최적화된 독자 기전으로 글로벌 시장을 정조준하고 있다. 클립스비엔씨는 독소 간 교차 면역반응을 심층 분석해 최소한의 항원으로 PFT를 광범위하게 방어할 수 있는 최적의 4가 독소 조합(mHla, LukS, HlgA, mLukAB)을 도출했다. 작용 기전(MoA)에서도 뚜렷한 차별점을 보인다. 림마텍이 면역세포 보호와 T세포 과활성화 방어에 분산 집중한다면, 클립스비엔씨는 면역세포와 혈구세포를 완벽히 보호해 인체의 '선천면역 세포 활동 자체를 정상 유지'시킴으로써 세균을 근본적으로 제거한다. 신규 면역증강제를 적용해 선천면역과 적응면역(Th1/Th17)을 동시에 활성화하는 전략이다. 특히 항원 수를 4개로 최적화함으로써 대량 생산 수율과 공정 개발(CMC) 경제성을 획기적으로 극대화할 수 있다는 것이 강력한 무기다. 두 회사 모두 동물모델 공격시험에서 우수한 방어능을 입증한 만큼, 이 작용 기전의 차이가 향후 임상과 유효성 입증의 핵심 변수가 될 전망이다. 클립스비엔씨의 기술력은 이미 국제 학술지를 통해 엄격히 검증되었다. 2024년 Clinical and Experimental Vaccine Research 및 Infection and Immunity에 게재된 논문에 따르면, 자사의 4가 백신이 가장 가혹한 조건인 토끼 패혈증 모델 공격시험에서 100% 생존율을 기록하고 신장 내 균 성장을 억제했음이 과학적으로 증명됐다. 회사는 이미 한국, 미국, 유럽 등 주요국에서 해당 4가 조합에 대한 특허 등록을 완료해 확고한 글로벌 진입장벽을 구축했다. 클립스비엔씨 관계자는 "현재 GLP 수준의 비임상 독성시험이 순조롭게 진행 중이며 내년 글로벌 임상 1상 진입을 목표로 하고 있다"며 "수십 년간의 백신 실패 교훈을 완벽히 반영한 차세대 다가 플랫폼인 만큼, 릴리가 인수한 파이프라인 못지않은 글로벌 라이선스 아웃(L/O) 및 상업적 성과를 기대한다"고 전했다. 항생제 내성 위기 속에서 예방 중심으로의 패러다임 전환을 이끌 클립스비엔씨의 차세대 백신 플랫폼이 글로벌 시장의 새로운 게임 체인저가 될 수 있을지 바이오 투자 업계와 학계의 기대가 커지고 있다.

[데일리팜=황병우 기자]지투지바이오가 장기지속형 주사제 연구개발에 인공지능(AI)을 도입하며 제형 개발과 공정 분석 효율화에 나선다. 지투지바이오는 의료·바이오 AI 스타트업 스파이더코어와 장기지속형 주사제 개발을 위한 AI 기반 R&D 플랫폼 구축 계약을 체결했다고 21일 밝혔다. 이번 협력은 장기지속형 미립구 개발 과정에서 발생하는 연구 데이터를 AI가 학습해 최적의 제형 조합을 찾고, 공정 분석까지 자동화하는 것이 핵심이다. 지투지바이오는 이를 통해 제형 연구와 공정 개발의 속도와 생산성을 높인다는 계획이다. 회사는 장기지속형 주사제 개발 과정에 AI를 적용해 개발 속도를 2배 이상 높이고 비용을 50% 이상 줄이는 것을 목표로 제시했다. 2년 내 플랫폼 구축을 완료해 실제 연구 현장에 적용하고, 연구원 1인당 수행 가능한 프로젝트 수를 최대 4개까지 확대한다는 구상이다. AI 플랫폼은 지투지바이오가 보유한 기존 연구 데이터와 전 세계 공개 논문, 특허 정보를 하나의 체계로 통합해 활용한다. 목표하는 체내 약물 농도 변화를 예측하고, 목표 품질을 구현하는 데 적합한 제형 조건을 탐색하도록 설계된다. 공정 분석 영역에도 AI가 적용된다. 스파이더코어의 에이전틱 AI 기술을 기반으로 복잡한 공정 데이터를 분석하고 최적 조건을 제안하는 방식이다. 지투지바이오는 주요 연구 데이터 보안을 위해 해당 플랫폼을 내부 연구 환경에서 운영할 예정이다. 스파이더코어는 KAIST 인공지능 박사들이 주축이 돼 설립한 딥테크 기업이다. AI가 업무를 계획하고 실행하는 에이전틱 AI 기술을 보유하고 있으며, 글로벌 제약사 노보노디스크 파트너링 기업과 엔비디아 인셉션 프로그램에 선정된 바 있다. 이번 협력은 신약 후보물질 탐색 중심의 AI 활용을 넘어 제형 개발과 공정 분석 등 상용화 단계에서 발생하는 병목을 줄이는 데 초점을 맞췄다는 점에서 의미가 있다. 지투지바이오는 장기지속형 주사제 파이프라인과 CDMO 사업 영역에도 AI 기반 R&D 플랫폼을 활용한다는 방침이다. 전교중 지투지바이오 사장은 "장기지속형 제형 연구 및 공정 개발에 AI를 적극 활용함으로써 개발 속도는 2배 이상 향상시키고 비용은 50% 이상 절감하는 것이 목표"라며 "2년 내 실전 투입을 통해 연구원 1인당 프로젝트 수행 건수를 최대 4개까지 확대하고, 가파르게 성장하는 CDMO 사업 영역에도 선제적으로 대응해 나갈 계획"이라고 말했다. 이기원 스파이더코어 대표는 "기존의 AI 신약개발이 단순히 초기 후보물질을 찾는 데 집중돼 온 것과 달리, 이번 프로젝트는 제형 개발 및 공정 분석 등 실제 상용화 현장의 병목을 직접적으로 다룬다는 점에서 의미가 크다"고 설명했다. 이어 "예측 모델 하나를 납품하는 수준을 넘어, 연구자를 대신해 복잡한 논문을 분석하고 실험을 설계하며 일하는 초고성능 AI 에이전트를 지투지바이오 연구실 안에 두는 것이 핵심 목표"라고 말했다. 이희용 지투지바이오 대표는 "장기지속형 주사제 개발은 변수가 매우 많고 실험 주기가 길어 수많은 시행착오가 불가피했던 영역"이라며 "축적된 데이터를 딥러닝한 AI가 제형 연구와 공정 분석의 최적 방향을 미리 가늠해준다면 유망한 후보물질에 자원을 집중해 효율성을 확보할 수 있을 것"이라고 말했다. 양사는 이번 계약을 계기로 국내 제약 연구개발 현장에 AI 기반 혁신을 적용하는 사례를 만들어간다는 계획이다.

[데일리팜=손형민 기자] MSD가 전 세계 최초로 경구용 PCSK9 억제제를 선보이면서 이상지질혈증 치료 시장에도 변화가 예상된다. 그동안 주사제의 투약 간격을 늘리는 방향으로 발전해 온 이 시장에 경구제가 등장하면서, 복약 편의성을 둘러싼 경쟁도 본격화 될 전망이다. 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 16일 MSD의 '립펜드라(Lipfendra, 에늘리시타이드)'를 성인 고콜레스테롤혈증과 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자의 LDL-콜레스테롤(LDL-C) 감소를 위한 치료제로 허가했다. 립펜드라는 식이요법과 운동요법의 보조요법으로 하루 한 번 20mg을 복용하는 경구용 PCSK9 억제제다. PCSK9 억제제는 고강도 스타틴과 에제티미브 등 기존 지질강하 치료에도 LDL-C가 충분히 조절되지 않거나, 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 위험이 높아 추가적인 LDL-C 감소가 필요한 환자에게 사용되는 치료제다. 현재 시장에 출시된 PCSK9 계열 치료제는 모두 주사제다. 암젠의 '레파타(에볼로쿠맙)'와 사노피·리제네론의 '프랄런트(알리로쿠맙)'는 주로 2주 간격으로 투여하는 단일클론항체 치료제다. 노바티스의 '렉비오(인클리시란)'는 간에서 PCSK9 생성을 억제하는 siRNA 치료제로, 초기 투여 이후 3개월 뒤 추가 투여하고 이후 6개월마다 투여가 가능하다. 기존 PCSK9 억제제 시장이 주사 횟수를 줄이고 투약 간격을 연장하는 방향으로 발전해 왔다면, 립펜드라는 경구 복용이라는 차별점을 앞세웠다. 립펜드라는 거대고리 펩타이드 기반의 경구용 PCSK9 억제제다. PCSK9의 작용을 억제해 간에서 LDL 콜레스테롤 제거를 늘리는 기전으로 기존 주사제와 동일한 표적을 경구 제형으로 구현한 것이 특징이다. 다만 복용 조건에는 제약이 있다. 립펜드라는 물이나 커피, 차와 함께 복용할 수 있지만 약물 흡수를 위해 복용 후 최소 30분 동안 음식 섭취를 피해야 한다. 2개 글로벌 임상으로 허가 근거 확보 이번 립펜드라의 허가는 MSD의 글로벌 임상 3상 프로그램인 CORALreef 가운데 CORALreef Lipids와 CORALreef HeFH 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. CORALreef Lipids는 고콜레스테롤혈증 환자 2904명을 대상으로 진행된 다기관, 이중맹검, 무작위배정, 위약 대조 임상 3상 연구다. 환자들은 중등도 또는 고강도 스타틴 등 안정적인 지질강하 치료를 받고 있었지만 추가적인 LDL-C 감소가 필요한 상태였다. 임상 결과, 24주 시점에서 립펜드라군은 위약 대비 LDL-C를 56% 감소시켰다. 립펜군의 LDL-C는 기저치 대비 57% 감소한 반면 위약군에서는 3% 증가했다. 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자 303명을 대상으로 한 CORALreef HeFH 연구에서도 립펜드라군은 24주 시점 위약군 대비 LDL-C가 59% 감소했다. 립펜드라군에서는 기저치 대비 58% 감소했고 위약군에서는 3% 증가했다. 립펜드라는 LDL-C 외에도 죽상경화성 심혈관질환 위험과 연관된 비고밀도지단백 콜레스테롤(non-HDL-C)과 아포지단백B(ApoB)를 낮췄다. 고콜레스테롤혈증 환자군에서는 립펜드라 투여 시 non-HDL-C가 평균 54%, ApoB가 50% 감소했고, 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자군에서는 각각 52%와 48% 줄었다. 안전성은 전반적으로 위약군과 유사했다. 고콜레스테롤혈증 환자 대상 연구에서는 두 군 간 이상반응 발생 빈도에 큰 차이가 없었다. 다만 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자 대상 연구에서는 설사와 어지럼증이 립펜드라군에서 상대적으로 많이 발생했다. 설사 발생률은 립펜드라군 7%, 위약군 2%였고 어지럼증은 각각 9%와 4%였다. 이상반응으로 치료를 중단한 비율은 두 군에서 유사했다. 다만 립펜드라가 LDL-C를 낮추는 효과는 확인됐지만 심근경색과 뇌졸중, 심혈관 사망 등 실제 심혈관 사건을 줄이는지는 아직 입증되지 않았다. MSD는 1만4500명 이상이 참여한 CORALreef Outcomes 연구를 통해 립펜드라의 심혈관질환 발생과 사망 감소 효과를 평가하고 있다. 해당 연구는 환자 등록을 마친 상태다. 전체 CORALreef 임상 프로그램에는 고콜레스테롤혈증 환자 1만9000명 이상이 참여하고 있다. MSD는 심혈관 아웃컴 과련 연구 외에도 장기 연장 연구와 소아 환자, 병용요법 등 여러 임상을 진행하고 있다. 립펜드라는 MSD의 중장기 성장 전략에서도 중요한 역할을 할 것으로 보인다. 주사제 중심으로 형성된 PCSK9 억제제 시장에서 경구 복용과 상대적으로 낮은 약가를 앞세워 시장 점유율 확대를 노릴 수 있어서다. 립펜드라의 미국 표시 가격은 월 315달러로 책정됐다. 이는 현재 판매 중인 일부 PCSK9 치료제보다 낮은 수준이다. 시장에서는 립펜드라가 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'의 특허 만료 이후 MSD의 차세대 성장동력 가운데 하나가 될 것으로 보고 있다. 글로벌 매출 전망치는 연간 최대 50억달러 수준이다.

[데일리팜=손형민 기자] 대장암 치료에서 면역항암제 적용 범위가 전이성 질환을 넘어 조기 병기로 확대되고 있다. GSK의 PD-1 면역항암제 '젬퍼리(도스탈리맙)'가 국소 진행성 직장암 임상 2상에서 긍정적인 결과를 확보하며 미국 식품의약국(FDA) 가속승인을 추진하는 가운데, 결장암 임상 3상도 병행하며 조기 대장암 치료 시장 공략에 속도를 내고 있다. 젬퍼리는 현재 자궁내막암을 중심으로 적응증을 확보한 PD-1 계열 면역항암제다. GSK는 이번 직장암 임상 성과를 발판으로 대장암까지 개발 영역을 넓히며 항암 포트폴리오 확대에 나섰다. 16일 관련 업계에 따르면 GSK는 최근 국소 진행성 결핍형 DNA 불일치 복구(dMMR)·고빈도 현미부수체 불안정성(MSI-H) 2·3기 직장암 환자를 대상으로 진행한 임상 2상 AZUR-1의 중간 분석에서 1차 평가변수를 충족했다고 밝혔다. 이에 따라 GSK는 FDA를 비롯한 글로벌 규제당국과 데이터를 공유하고 미국에서는 가속승인 절차를 추진할 계획이다. AZUR-1은 dMMR/MSI-H 국소 진행성 직장암 환자 154명을 대상으로 젬퍼리 단독요법을 평가한 글로벌 단일군 공개표지 임상이다. 환자들은 6개월 동안 총 9차례 젬퍼리를 투여받았으며, 치료 후 12개월 이상 임상완전반응(clinical complete response, cCR)이 유지되는 비율(cCR12)을 1차 평가변수로 설정했다. GSK는 구체적인 수치는 공개하지 않았지만 12개월 시점에서 임상적으로 의미 있고 지속적인 임상완전반응을 확인했으며 기존 표준치료 대비 상당한 개선 효과를 보였다고 설명했다. 특히 일부 환자에서는 항암화학요법과 방사선 치료, 수술 없이도 암이 검출되지 않는 상태를 유지할 가능성을 확인했다는 점에 의미를 부여했다. 현재 dMMR/MSI-H 국소 진행성 직장암의 표준치료는 항암화학요법과 방사선 치료 후 수술을 시행하는 방식이다. 하지만 장루 형성이나 배뇨·배변 기능 저하, 생식 기능 손상 등 삶의 질 저하가 발생할 수 있어 치료 부담을 줄일 수 있는 새로운 전략에 대한 요구가 이어져 왔다. 젬퍼리가 허가를 받을 경우 일부 환자에서는 수술과 방사선 치료를 생략하거나 지연하는 장기 보존(organ preservation) 전략이 가능해질 것으로 기대된다. 전이성 넘어 조기 병기까지…면역항암제 적용 확대 이번 결과는 젬퍼리의 직장암 적응증 확대를 넘어 대장암 치료에서 면역항암제 적용 시점이 조기 병기로 앞당겨지고 있다는 점에서도 의미가 있다. 현재 MSD의 '키트루다(펨브롤리주맙)'는 dMMR/MSI-H 전이성 대장암에서 표준치료로 활용되고 있다. dMMR/MSI-H는 DNA 손상 복구 기능 이상으로 돌연변이가 많이 축적되는 대표적인 바이오마커로, 종양의 면역원성이 높아 면역항암제 반응성이 우수한 것으로 알려져 있다. 최근에는 면역항암제를 전이성 질환뿐 아니라 수술이 가능한 조기 병기까지 확대하려는 개발 경쟁도 이어지고 있다. 로슈의 '티쎈트릭(아테졸리주맙)'은 dMMR 3기 결장암 환자를 대상으로 한 글로벌 3상 ATOMIC 연구에서 재발 위험 감소 효과를 확인하며 수술 후 보조요법 적응증 확대를 추진하고 있다. 현재 미국에서 우선심사 대상으로 지정돼 허가 절차가 진행 중이다. GSK 역시 직장암에 이어 절제 가능한 dMMR/MSI-H 결장암 환자를 대상으로 글로벌 임상3상 AZUR-2 연구를 진행 중이다. 직장암 허가를 추진하는 동시에 결장암까지 개발 범위를 넓히며 조기 대장암 치료 시장 공략을 본격화한다는 전략이다.

[데일리팜=황병우 기자]지투지바이오가 월 1회 투약 치매치료제로 개발 중인 GB-5001의 반복투여 데이터를 공개하며 후속 개발과 파트너십 논의에 속도를 낸다. 지투지바이오는 지난 12일부터 15일까지 영국 런던에서 열린 알츠하이머협회 국제학술대회(AAIC 2026)에서 도네페질 성분 장기지속형 주사제 GB-5001의 임상 1상 반복투여(MAD) 주요 데이터를 공개했다고 16일 밝혔다. 이번 발표는 GB-5001 임상을 수행한 충남대학교병원 임상약리학과 홍장희 교수 연구팀의 선우정 교수가 맡았다. 발표에는 반복투여 시 안전성과 내약성, 항정상태 도달 양상, 약동학(PK) 결과 등이 포함됐다. GB-5001은 기존 경구용 치매치료제 성분인 도네페질을 월 1회 투약 가능한 장기지속형 주사제로 개발 중인 후보물질이다. 회사는 치매 환자의 복약 순응도와 치료 지속성 문제를 개선할 수 있는 제형으로 개발 가능성을 검토하고 있다. 알츠하이머 치매 환자는 질환 특성상 정해진 시간에 약을 스스로 복용하기 어려운 경우가 많다. 회사 측은 치매 환자의 상당수가 음식을 삼키기 어려운 연하장애를 동반하는 만큼, 장기지속형 주사제에 대한 임상 현장의 미충족 수요가 크다고 설명했다. 지투지바이오는 앞서 건강한 성인을 대상으로 한 임상 1상 단회투여(SAD) 결과도 공개한 바 있다. 당시 70mg, 140mg, 280mg 단회 투여 후 혈중 약물 농도가 용량에 비례하는 양상을 확인했다. 또 99일 동안의 약물 방출 데이터를 확보해 1개월 제형 개발 가능성을 뒷받침할 최고 혈중농도(Cmax)와 최고 혈중농도 도달 시간(Tmax)을 확인했다. 집단약동학 시뮬레이션에서는 항정상태 약동학 결과 140mg은 대조약인 아리셉트 5mg, 280mg은 아리셉트 10mg과 유사한 수준으로 나타났다는 설명이다. 이번 AAIC에서는 단회투여에 이어 반복투여 결과가 공개되면서 장기 반복 투여 환경에서의 안전성과 내약성, 약동학적 특성을 추가로 확인하는 계기가 됐다. 지투지바이오는 이를 기반으로 GB-5001의 후속 개발 전략을 구체화한다는 계획이다. 회사 측은 오는 8월 임상시험결과보고서(CSR)를 수령한 뒤 안전성과 내약성 등을 포함한 세부 데이터를 공식 발표할 예정이다. 이후 글로벌 제약사와의 전략적 파트너십 논의를 본격화하고, 허가 임상 진입을 위한 후속 개발에도 속도를 낼 방침이다. 설은영 지투지바이오 연구소장은 "최근 차세대 치매 치료제 후보물질이 잇따라 개발되고 있음에도 새로운 기전의 치료제들은 높은 약가와 제한적인 적용 대상 등의 한계를 지닌다"며 "도네페질은 우수한 접근성과 경제성을 바탕으로 폭넓은 환자군에게 쓰이는 표준 치료제인 만큼, 장기지속형 제형에 대한 시장 내 중요성은 더욱 커질 것"이라고 말했다. 이어 "이번 학회에서 확인된 관심과 긍정적인 분위기를 바탕으로 8월 임상시험결과보고서를 수령하는 대로 구체적인 전체 세부 데이터를 공식적으로 공개할 계획"이라며 "이를 기반으로 전략적인 파트너십 논의를 본격화하고 허가 임상 진입을 위한 후속 개발에도 속도를 내겠다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자]루닛이 글로벌 디지털 병리·정밀진단 기업들과 손잡고 인공지능(AI) 기반 신약개발 지원 생태계에 합류한다. 의료 인공지능 기업 루닛(대표 서범석)은 AI, 디지털 병리, 정밀진단 분야 글로벌 기업 8개사가 참여하는 신약개발 AI 컨소시엄에 합류했다고 16일 밝혔다. 이번 컨소시엄은 글로벌 제약사의 신약개발 과정에서 AI 기반 병리분석과 바이오마커 개발 역량을 강화하기 위해 출범했다. 환자 선별, 임상시험 운영, 동반진단(CDx) 개발 등 신약개발 전 과정에서 각 기업의 전문 기술을 결합하는 것이 핵심이다. 참여 기업은 루닛을 비롯해 캐나다 CRO 기업 셀카르타, 미국 디지털 병리기업 인디카 랩스, 독일 AI 병리기업 마인드피크, 스위스 AI 정밀진단 기업 티베닉스, 이스라엘 AI 정밀종양학 기업 이매진에이아이와 AI 조직분석 기업 뉴클리에이아이, 중국 AI 병리 플랫폼 기업 디패스에이아이 등이다. 컨소시엄은 디지털 병리분석, 종양미세환경 분석, 바이오마커 발굴, 정밀진단, 임상 운영 경험을 결합해 신약개발 기업이 AI 기술을 임상시험에 적용할 수 있도록 지원한다. 각사는 보유 기술과 지역별 사업 역량을 바탕으로 상호 보완적 역할을 맡는다. 루닛은 면역표현형 분석과 바이오마커 분석, 면역조직화학(IHC) 정량화, 조직염색(H&E) 기반 종양미세환경 분석 등 AI 병리 기술을 제공한다. 이를 통해 암 치료 전 과정에서 조기 발견과 치료 결정, 임상 환자 선별을 지원한다는 계획이다. 셀카르타는 임상시험 운영과 규제 대응 역량을 기반으로 컨소시엄을 총괄한다. 인디카 랩스는 디지털 병리 플랫폼을 제공하고, 마인드피크는 AI 조직 정량화 기술을 맡는다. 티베닉스는 액체생검 기반 정밀진단을 제공한다. 이매진에이아이는 파운데이션 모델 기반 동반진단 개발 가속화를 지원한다. 뉴클리에이아이는 AI 조직분석을 활용해 ADC 임상 프로그램을 돕고, 디패스에이아이는 중국 시장을 중심으로 디지털 병리분석을 담당한다. 루닛은 이번 컨소시엄 참여를 계기로 AI 바이오마커 개발과 정밀의료 분야에서 글로벌 협력 기회를 확대한다는 방침이다. 특히 종양학뿐 아니라 자가면역질환, 신경퇴행성 질환 등 다양한 질환 영역에서 AI 기반 환자 선별과 동반진단 전략 수립 수요가 커질 것으로 보고 있다. 크리스토퍼 웅 셀카르타 최고과학비즈니스책임자는 "글로벌 제약사는 특정 플랫폼에 의존하기보다는 다양한 AI 기술을 활용할 수 있는 환경을 원하고 있다"며 "이번 컨소시엄은 각 분야 최고 수준의 AI 기술과 글로벌 CRO 역량을 결합해 바이오마커 개발부터 동반진단까지 신약개발 전 과정을 효과적으로 지원할 것"이라고 말했다. 서범석 루닛 대표는 "AI와 디지털 병리학은 신약개발을 위한 차세대 바이오마커 개발과 임상 환자 선별의 핵심 기술로 자리잡고 있다"며 "글로벌 디지털 병리 생태계를 선도하는 기업들과 협력해 AI 바이오마커 개발은 물론 정밀의료 혁신을 더욱 가속화하겠다"고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 난소암 치료 환경이 초기 유지요법부터 재발 이후 백금저항성 단계까지 빠르게 변화하고 있다. PARP 억제제의 급여 범위가 넓어질 가능성이 열린 데 이어 항체약물접합체(ADC)와 면역항암제가 백금저항성 난소암에서 생존 개선 근거를 확보하면서 환자별 바이오마커 기반 치료 전략도 한층 구체화되는 모습이다. 16일 관련 업계에 따르면 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회는 최근 '린파자(올라파립)'의 상동재조합결핍(HRD) 양성 진행성 난소암 1차 유지요법에 대해 급여 적정성을 인정했다. 구체적으로 린파자는 1차 백금 기반 항암화학요법과 베바시주맙 병용요법에 반응한 HRD 양성 고도 상피성 난소암, 난관암 또는 원발성 복막암 성인 환자에서 베바시주맙과 병용하는 유지요법으로 약평위 문턱을 넘었다. 이번 결정으로 BRCA 변이 환자 중심이던 린파자의 급여 범위가 HRD 양성 환자까지 확대될 가능성이 열렸다. 여기에 백금저항성 난소암에서는 엽산수용체알파(FRα) 표적 ADC '엘라히어(미르베툭시맙 소라브탄신)'가 급여 절차를 밟고 있고, 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'도 최근 적응증을 추가하면서 난소암 치료 전반의 선택지가 확대되고 있다. 난소암은 상당수가 진행성 단계에서 진단되며, 수술과 백금 기반 항암화학요법에 반응하더라도 약 70~80%가 재발을 경험한다. 재발이 반복될수록 백금계 항암제에 대한 내성이 생기면서 치료가 더욱 어려워지는 것이 특징이다. 이번 약평위 결정은 난소암 초기 유지요법 대상이 넓어질 가능성을 열었다는 점에서 의미가 있다. 최근 난소암 치료에서는 재발을 늦추는 무진행생존기간(PFS)을 넘어 전체생존기간(OS)까지 고려한 초기 유지요법의 중요성이 커지고 있다. 린파자는 SOLO-1 연구를 통해 BRCA 변이 환자에서, PAOLA-1 연구를 통해 HRD 양성 환자에서 장기 생존 근거를 확보했다. 특히 PAOLA-1 장기 추적 결과에서는 린파자와 베바시주맙 병용요법이 HRD 양성 환자의 사망 위험을 38% 감소시키며 초기 유지요법의 임상적 가치를 뒷받침했다. 또 다른 PARP 억제제 '제줄라(니라파립)'도 난소암 1차 유지요법에 건강보험 급여를 적용받고 있다. 업계에서는 BRCA 변이와 HRD 여부, 이전 치료 등을 종합적으로 고려해 유지요법을 선택하는 치료 전략이 더욱 강화될 것으로 보고 있다. 백금저항성 난소암, ADC 치료 시대 백금저항성난소암 치료 환경도 변화하고 있다. 기존에는 페길화 리포좀 독소루비신, 토포테칸, 파클리탁셀 등 비백금 항암화학요법이 주로 사용됐다. 하지만 치료 반응률과 생존 개선 효과는 제한적이었고, 일부 연구에서는 객관적 반응률(ORR)이 한 자릿수에 그칠 정도로 미충족 의료수요가 큰 영역으로 꼽혔다. 이 같은 상황에서 지난해 12월 국내 허가를 받은 엘라히어는 난소암 최초의 엽산수용체알파(FRα) 표적 ADC로 새로운 치료 옵션을 제시했다. 지난 5월에는 암질환심의위원회를 통과하면서 건강보험 급여 절차도 본격화됐다. 엘라히어는 암세포 표면의 FRα에 선택적으로 결합한 뒤 세포 내부에서 세포독성 물질을 방출하는 기전으로 작용한다. 난소암 환자의 약 35~40%는 치료 기준에 해당하는 FRα 양성으로 알려져 있으며, 진단 시점부터 재발 단계까지 발현이 비교적 일정하게 유지되는 것으로 보고된다. 허가의 근거가 된 MIRASOL 연구에서는 엘라히어가 기존 항암화학요법 대비 OS 중앙값을 16.46개월로 연장하며 대조군(12.75개월)보다 약 4개월 긴 생존기간을 보였다. ORR도 42.3%를 기록하며 백금저항성 난소암에서 드물게 통계적으로 유의한 OS 개선을 입증했다. 키트루다도 합류…면역항암제 역할 확대 면역항암제도 백금저항성 난소암 치료 영역에 합류했다. 키트루다는 최근 PD-L1 발현 양성(CPS 1 이상)이면서 이전에 1~2회의 전신 치료를 받은 백금저항성 상피성 난소암, 난관암 또는 원발성 복막암 환자 치료 적응증을 추가했다. 허가 근거가 된 KEYNOTE-B96 연구에서 키트루다 병용요법은 질병 진행 또는 사망 위험을 28%, 사망 위험을 24% 각각 감소시키며 PFS와 OS 모두에서 통계적으로 유의한 개선 효과를 확인했다. 키트루다군의 OS 중앙값은 18.2개월로 나타났다. 기존 면역항암제는 난소암에서 의미 있는 생존 개선 근거를 확보하지 못했지만, KEYNOTE-B96은 PD-L1 양성 환자를 선별해 치료 효과를 입증했다는 점에서 의미가 있다는 평가다. 난소암 치료는 과거 수술과 백금 기반 항암화학요법을 중심으로 이뤄졌고, 표적치료 역시 BRCA 변이 여부를 확인해 PARP 억제제를 선택하는 수준에 머물렀다. 그러나 최근에는 HRD를 기반으로 유지요법 대상을 확대하고, 재발 이후에는 FRα와 PD-L1 발현 여부에 따라 ADC와 면역항암제를 선택하는 등 바이오마커 중심의 치료 전략으로 빠르게 전환되고 있다. 앞으로 치료제뿐 아니라 동반진단의 중요성도 함께 커질 것이라는 의견들도 제기된다. 진단 초기부터 BRCA와 HRD, FRα, PD-L1 등 주요 바이오마커를 확인해 환자별 치료 순서를 설계하는 접근이 새로운 표준으로 자리 잡을 것이란 전망이 지배적이다.

[데일리팜=이탁순 기자] CRO(임상시험수탁기관) 기반의 신약 개발 기업 클립스비엔씨(CLIPS BnC)와 인공지능(AI) 기반 신약 개발 플랫폼 기업 온코크로스(ONCOCROSS)가 손을 잡고 임상시험 효율화에 나선다. 클립스비엔씨는 14일 자사 본사에서 '임상시험 최적화를 위한 인공지능 활용 협력체계 구축'을 골자로 한 업무협약(MOU) 체결식을 진행했다고 밝혔다. 양사는 이번 업무협약을 계기로 AI 기술을 활용한 임상시험 혁신을 가속화하고, 국내외 신약개발 시장에서 경쟁력을 높일 수 있는 다양한 협력 과제를 지속적으로 발굴해 나갈 예정이다. 이번 협력은 AI 기반 임상시험 운영 효율화와 데이터 기반 의사결정 체계 고도화를 위한 협력체계를 구축한다는 점에서 의미가 있다는 설명이다. 이날 체결식에서 클립스비엔씨 관계자는 "전 세계적으로 임상시험에 AI를 도입해 비용과 시간을 절감하는 것이 메가 트렌드로 자리 잡았다"며, "온코크로스의 뛰어난 AI 플랫폼 기술과의 시너지를 통해 국내외 고객사들에게 한층 더 정교하고 최적화된 임상시험 서비스를 제공하겠다"고 포부를 밝혔다. 이어 온코크로스 관계자는 "임상시험 분야에서 탄탄한 전문성을 갖춘 클립스비엔씨와의 협력은 AI 신약 개발 플랫폼의 실질적인 성과를 증명할 좋은 기회"라며, "이번 협약이 국내 바이오 산업의 임상 성공률을 한 단계 끌어올리는 계기가 되길 바란다"고 전했다.

[데일리팜=황병우 기자]시지메드텍과 시지바이오가 세포외기질(ECM) 플랫폼 기술을 지방조직 분야로 확장하며 인체유래 바이오소재 사업화에 나선다. 시지메드텍은 시지바이오와 함께 지방조직 기반 차세대 의료용 바이오소재 개발과 글로벌 사업화를 추진한다고 13일 밝혔다. 이번 사업은 지방조직 자체보다 다양한 인체조직과 생체유래 소재에 적용 가능한 ECM 플랫폼 기술 확장에 초점이 맞춰져 있다. 시지바이오그룹은 원천조직 특성에 맞춰 면역반응을 유발할 수 있는 세포 성분을 제거하고, 조직 재생에 필요한 고순도 ECM을 분리·정제하는 기술을 확보하고 있다는 설명이다. 세포외기질(Extracellular Matrix, ECM)은 세포 주변에서 조직 구조를 지지하고 세포 성장과 기능 유지에 관여하는 생체기질이다. 시지바이오그룹은 이를 기반으로 피부, 지방조직, 어류 유래 소재 등 다양한 원천소재를 의료용 바이오소재로 구현한다는 계획이다. 이번에 추진하는 지방 유래 ECM 제품은 인체 지방조직에서 세포 성분을 제거한 뒤 남은 ECM을 의료용 소재로 활용하는 방식이다. 양사는 미국조직은행연합회(AATB) 인증 조직은행 등 국제 기준을 충족하는 공급망을 통해 원료를 확보하고, 도너별 원료 추적관리와 공정·품질관리 체계를 구축할 방침이다. 적용 분야는 재건과 연조직 결손 보완에 그치지 않는다. 시지메드텍과 시지바이오는 지방 유래 ECM의 특성을 활용해 메디컬 에스테틱 분야까지 적용 범위를 넓힐 계획이다. 특정 적응증이나 단일 제품에 한정하지 않고 임상 목적에 맞춰 물성, 제형, 용량, 포장 규격을 최적화한 제품 포트폴리오를 단계적으로 구축한다는 구상이다. 역할 분담도 구체화했다. 시지바이오는 ECM 원천기술과 바이오소재 연구개발을 담당하고, 시지메드텍은 제품기획, 적용 분야 선정, 국내외 인허가 전략, 생산체계 구축, 사업화를 맡는다. 양사는 그룹 내 연구개발, GMP 생산, 품질관리, 사업화 역량을 연계해 개발부터 상용화까지 이어지는 통합 밸류체인을 구축할 계획이다. 이를 위해 스마트캠퍼스, 노보팩토리, 리젠허브 등 연구·생산 거점을 활용해 연구개발, 공정개발, 품질검증, 생산, 사업화를 아우르는 전주기 제품화 체계를 운영한다. 제도 변화도 사업 추진 배경으로 꼽힌다. 이번 사업은 개정된 폐기물관리법 시행에 따라 인체유래 지방의 의료적 활용이 가능해지는 흐름에 맞춰 추진된다. 관련 개정 규정은 2027년 7월 8일부터 시행될 예정이다. 시지메드텍과 시지바이오는 법 시행 시점에 맞춰 제품 사양, 원료 수급 및 관리 기준, 제조공정, 품질관리 체계, 국내외 인허가 전략을 구체화하고 있다. 법 시행 이후에는 관련 법령과 생명윤리 기준에 따라 확보한 인체유래 지방을 활용해 물성 최적화, 제품 규격 설정, 공정 밸리데이션 등 상용화 검증 절차를 본격화할 계획이다. 해외 시장 진출도 병행한다. 미국에서는 기증 인체 지방조직에서 유래한 ECM을 활용한 연조직 보강 제품이 이미 상용화돼 있는 만큼, 양사는 글로벌 규제 환경과 시장 수요를 고려해 해외 사업화 전략을 단계적으로 추진할 방침이다. 유현승 시지바이오·시지메드텍 대표는 "시지바이오그룹은 다양한 원천조직에서 고순도 ECM을 안정적으로 분리·정제해 의료용 제품으로 구현할 수 있는 플랫폼 기술과 연구·생산 인프라를 갖추고 있다"며 "이번 지방조직으로의 플랫폼 확장을 계기로 재건과 연조직 보완은 물론 메디컬 에스테틱 분야까지 적용 범위를 넓혀 차세대 바이오소재 포트폴리오를 구축하고 글로벌 시장 경쟁력을 강화하겠다"고 말했다.