[성대-연대 약학대학 공동 국제심포지엄] '신약 가치 평가를 위한 새로운 접근법' 모색 "HTA를 의사결정의 중심에 두더라도 '퀄리(Qaly)' 극대화가 유일한 기준이 될 수는 없다."(영국 보건경제연구소 낸시 데블린 소장) "의약품 보험급여와 관련, 일반인과 전문가는 비용효과성보다 임상적 유용성을 더 중요하게 본다." (성균관대 약학대학 이의경 교수) "부적절한 비교기준을 선택하면 신약에 대한 상대적 가치평가가 잘못될 수 있고, 신약이 과소평가되는 경향이 나타날 수 있다. 결과적으로 R&D가 위축될 것이다." (연세대 약학대학 강혜영 교수) 국내 보험약가제도는 2007년 약제비 적정화방안 시행 이후 제약업계로부터 끊임없이 비판과 도전을 받아왔다. 전문가그룹 중 하나인 약가정책을 연구하는 학자들은 시각이 갈리는 데, 최근들어 일각에서 제약계 목소리에 공감하는 흐름이 확인되고 있다. 성균관대 약학대학와 연세대 약학대학이 지난 16일 공동 주최한 '신약 가치 평가를 위한 새로운 접근법' 국제심포지엄은 제약계와 학계 일각이 현행 약가제도에 대해 학술적으로 제기한 '공개변론'이었다. 키워드는 두 가지로 압축됐다. '다기준의사결정기준(MCDA)'과 '비교약제 선정기준'이 그것이다. 데일리팜은 당일 행사를 보다 세밀히 정리해보기로 했다. ◆신약 가치평가와 세명의 전문가=이날 국제심포지엄은 한양대 사공진 교수가 좌장을 맡아 주제발표와 지정토론 순으로 진행됐다. 영국 보건경제연구소 낸시 데블린 소장, 성균관대 약학대학 이의경 교수, 연세대 약학대학 강혜영 교수가 주제 발표자로 참여했다. 먼저 데블린 소장은 보건분야 의사결정에서 MCDA 활용, 그 중에서도 패러다임 변화 부분에 초점을 맞춰 발표했다. 그는 "HTA는 국제적으로 변화기를 거치고 있다. 많은 기관들이 헬스케어 분야 '베네핏'을 평가하고 환자 관점을 반영하기 위해 노력하고 있다"면서 "대부분의 나라에서 Qaly를 통한 정량적 접근으로 건강증진을 추구하지만, 이는 제약산업의 다양한 요인을 반영하지 못하는 한계도 존재한다"고 지적했다. 데블린 소장은 특히 영국 NICE 마이클 월린스 박사의 말을 인용해 "Qaly에서 간과하는 사회경제적 사항을 더욱 고려할 필요가 있다. 이 때문에 'Qaly를 넘어서(Beyond QALYs)'라는 요구가 많아지고 있고, 더 좋은 방법을 고안하기 위해 노력 중인데, 특히 Qaly가 커버할 수 없는 부분을 보완하기 위해 MCDA 쪽에 영국의 MRC도 관심을 보이고 있는 상황"이라고 강조했다. 그러면서 "의사결정자들은 MCDA가 너무 엄격하고 과정이 복잡하다고 반대하기도 하는데, 이는 오해에서 비롯된 생각"이라며 "MCDA는 의사결정을 보완하는 과정이고 판단을 체계적으로 반영해 명확한 의사결정을 할 수 있게, 또 기준들이 더 분명해지도록 도와주는 방법"이라고 설명했다. 그는 결론적으로 "HTA를 의사결정의 중심에 두더라도 '퀄리(Qaly)' 극대화가 유일한 기준이 될 수는 없다"고 주장했다. 이의경 교수는 그동안 연구해온 MCDA 방법론이 국내에서 적용 가능한 지, 그리고 적용한다면 어떤 방법이 있는 지 소개했다. 이 교수는 "MCDA는 우리나라에서도 이미 2010년부터 관심을 갖고 연구되고 있다. 글로벌한 트렌드"라며 "보험등재 뿐 아니라 의약품 허가에서도 널리 활용될 전망"이라고 밝혔다. 그러면서 "MCDA의 목표는 급여 등재 평가 기준으로 고려될 수 있는 요소들을 실험적으로 도출하고 일반인과 전문가의 우선순위를 비교해 보험등재 의사결정에 적용하는 것"이라고 설명했다. 이 교수는 일반인 300명과 전문가 30명을 상대로 선호도를 조사한 결과도 소개했는데, "일반인과 전문가 모두 의약품 보험급여에서 비용효과성보다 임상적 유용성을 더 중요하게 고려해야 한다는 선호를 보여줬고, 다른 한편 전문가는 임상적 유용성과 비용효과성을, 일반인은 질병의 중증도를 더 중요하게 평가하는 등 두 그룹간의 차이도 존재했다"고 했다. 그는 이어 "MCDA의 정책적 활용도를 높이기 위해서는 평가항목 선정과 평가 항목별 가중치가 질환별로 차이가 있을 수 있기 때문에 질환별 MCDA 평가모형을 개발할 필요가 있다"고 제안했다. 강혜영 교수는 신약 가치평가 과정에서 비교약제 선정 문제에 주목했다. 강 교수는 "심평원 의약품경제성평가 지침상의 비교선정기준은 다른 나라와 비교해 그다지 잘못된 게 없고, 문구 차이도 없다"고 했다. 국제약물경제성평가 가이드라인과도 부합한다고 했다. 그는 "다만 비용효과성(CE)의 상대비교는 효과나 비교 모두 상대적이어서 비교대상이 결과에 상당히 큰 영향을 준다"며 "가령 포르쉐의 가치를 비교한다면 페라리와 비교해야 하는데 포니와 비교하면 적절한 가치 비교가 되지 않을 것"이라고 지적했다. 강 교수는 "비교대상을 선정하는 건 비용효과분석의 첫 단추이기 때문에 이슈가 될 수 밖에 없다"고 강조하기도 했다. 부적절한 비교기준을 선택하면 신약에 대한 상대적 가치평가가 잘못될 수 있고, 과소평가되는 경향도 나타난다고 했다. 결과적으로 R&D 위축을 초래할 것이라고 강 교수는 우려했다. 강 교수는 다국적의약산업협회 회원사 직원 10명을 상대로 한 심층면접 조사결과도 소개했다. 의제는 크게 8가지로 요약됐는데 믿을 수 있는 시장자료, 다시 말해 가장 많이 쓰이는 약을 비교 선정하는 부분에서 심평원이 보유 중인 정확한 시장점유율 데이터를 활용할 수 있으면 좋겠다는 지적이 가장 많았다. 또 오래 써온 약과 비교하거나 치료적 위치가 동등하지 않은 의약품 또는 제네릭 가격을 비교가격으로 사용하는 것 등이 문제점으로 많이 지적됐다. 강 교수는 "결론적으로 부적절한 비교약을 선정하면 평가나 의사결정이 줄줄이 잘못될 수 있기 때문에 개선방안을 모색해서 비용효과분석 가이드라인을 개선하거나 구체적인 내용을 넣는 게 바람직하다"고 했다. ◆의사와 환자, HTA가 가야할 길=지정토론자로는 릴리 본사의 데이비드 그레인저 부사장, 한국노바티스 고수경 전무, 고려대 의과대학 김열홍 교수, 보건복지부 이선영 보험약제과장 등이 나섰다. 당초 이름에 올랐던 심평원 조정숙 약제관리실장은 참석하지 않았다. 그레인저 부사장는 "영국의 MRC가 진행하는 'Beyond QALYs'와 같은 다양한 연구들이 현재 진행되고 있다"며 "CPQ(cost-per-Qaly)에 100% 의존하지 않는다면 '가치를 어떻게 평가해서 반영할 것인가'에 대한 환자와 전문의의 '인풋(의견반영)'도 중요하다"고 지적했다. 또 "10개 국가를 CPQ그룹과 non-CPQ 그룹으로 분류하면, non-CPQ 그룹에서는 항암제가 비급여인 경우가 거의 없다"며 "CPQ 자체에만 의지하는 건 문제가 있을 것"이라고 주장했다. 그레인저 부사장은 특히 "(의사결정 과정에서) 의료전문가와 환자 의견을 점점 더 많이 반영할 필요가 있다. 환자 관점에서는 중시하는 가치가 무엇인 지, 뭘 달성하려고 하는 지가 기준이 되고, 전문가는 프로세스가 중요하다"면서 "캐나다에서는 11개 암종에 구체적인 자문패널이 있고 자문위원회 등을 통해 환자들의 관점을 많이 반영하는 방법을 찾기위해 여러 주체들이 노력하고 있다"고 소개했다. 그는 "결론적으로 여러 혁신적 신약들이 등장하는 상황에서 단순히 비용효과성 평가에만 의존하는 방식은 부적절하다. 현 HTA 제도는 개선점이 있고, 국가별 HTA 역시 이런 변화 추세에 잘 적응할 필요가 있다"고 말했다. 고수경 전무는 제약업계 관점에서 국내 HTA 시스템에 대한 의견을 제시했다. 고 전문는 "경제성평가의 가장 큰 문제점은 어떻게든 어떤 대상을 찾아서 경제성평가를 해야 한다는 데 있다"고 지적했다. 그러면서 "이렇게 경제성평가를 하다보면 실질적으로는 오래된 약제들과 비교하는 경우가 생기고 간접비교가 있기는 해도 기껏해야 비열등성을 입증하는 정도다. 신약의 우월성을 입증하지 못하는 경우가 많아서 (시스템상) 동일가를 보증하는 '트렉'이 아니다"고 주장했다. 또 "가중평균가를 받을 상황인 경우에는 비교약제의 범위가 너무 넓어져서 매우 낮은 가중평균가를 받게 되기도 한다"고 했다. 그는 "대안이 없는 상황에서는 조금 더 융통성 있게 접근할 필요가 있다. 경제성평가가 여의치 않은 경우 다른 방법을 적용해야 한다. 새로운 약제와 오래된 약제를 비교해서 약가를 주는 건 타당하지 않다"고 지적했다. 고 전무는 이어 같은 적응증으로 허가받은 약제가 없는 경우 경제성평가를 면제하고, 기존 2제요법에 추가적으로 쓰이는 약제(add-on therapy)는 경제성평가 입증이 어렵다는 점도 고려돼야 한다고 했다. 고 전무는 또 "HTA로 갈 경우 외국계 회사는 한국에만 낮은 가격을 부여할 수 없다. 다른 나라에 미치는 영향 때문에 그렇게 할 수 없다면 RSA(위험분담제)를 좀 더 확대하는 게 대안이 될 수 있을 것"이라며 "현재는 '구름 위를 걸어야 할 만큼' 너무 어렵다. 더 쉽고 보편적인 제도로 개선할 필요가 있다"고 주장했다. MCDA와 관련해서는 "방법론이 복잡하고 실제 적용하려면 여러가지 고민이 필요하지만 이론적으로는 그렇게 어렵지 않다"면서 "(다만) 대안이 2개로 명확하지 않거나 ICER처럼 수치적인 지표를 앞세워 다양한 가치를 반영한다는 본래의 가치를 잃고 변형될 수 있다는 점에 주의해야 한다. 이런 난관을 잘 극복해서 MCDA가 모든 관점을 반영하는 새로운 대안으로 탄생하길 기대한다"고 말했다. 김열홍 교수는 HTA의 임상적 유용성에 대한 의견을 제시했다. 김 교수는 "비용효과성 때문에 임상적으로 유용한 약제가 보험 등재되지 않은 사례가 자주 발생한다"며 "문제는 과거 치료 약제와 신약을 비교할 때 가장 중요한 임상적 유용성에 대한 정의와 판단기준에 대해 누구도 얘기하지 않는다는 데 있다. 비교약제 선정 때도 일선 의사들에게 묻지 않는다"고 지적했다. 그는 이어 "최근 5년동안 37개 항암제가 출시됐는데 그중 10개만 등재됐다. 또 평균 600일 이상 등재기간이 소요됐다"며 "이런 상황이 누적되면 국민들의 요구나 신약 출시 압력에 현 시스템은 견딜 수 없을 것"이라고 지적했다. ◆정부의 자부심과 고민, 그 다음은=이선영 보험약제과장은 다소 늦게 행사장에 모습을 드러냈다. 이 과장은 "Qaly를 기반으로 한 평가지표 등을 통해 한국이 HTA에서 앞서가고 있다는 평가를 받는다는 점에서 자부심을 느낀다"고 말했다. 이 과장은 이어 "임상현장에서 필요성이 높은 데도 비용효과적이지 않은 것으로 평가되면 건강보험에 포함되지 않은 경우가 발생하게 되는 데, 그런 가치(임상현장의 필요도 등)들도 평가해야 하지 않을까하는 생각에서 MCDA나 다른 연구방법에 대한 논의로 이어지는 듯 하다"고 덧붙였다. 이 과장은 "심평원도 더 필요한 게 있는 지 추가 연구중이다. 그러나 MCDA도 어떤 가치를 정하고 어떻게 점수를 부여할 것인 지 수치화하는 계량적인 틀이기 때문에 결국 우리가 ICER을 지표화할 때와 똑같은 한계를 갖지 않을까 우려하고 있다"고 말했다. 그러면서 "염두에 둬야 할 건 (MCDA를 도입하더라도) 숫자가 얼마로 나오는 지, 어떤 값을 갖는 지에 따라 (ICER과 마찬가지로 여러 한계를 가진 수치이지만) 의사결정에 큰 영향을 미친다는 점"이라며 "정성적 판단을 제한하기 때문에 정성적 판단을 고려할 수 있으면서 어떻게 수치와 조화롭게 의사결정할 것인 지 등의 방법을 고민하는 것도 중요하다"고 했다. 이 과장은 또 "지금과 같은 이런 기초적인 연구들이 쌓여 나가면 수년 내 정책결정 상황에서 실질적으로 논의가 진행될 때 사회적 합의가 이뤄지는 데 도움이 될 수 있을 것"이라고 말했다. 이어 "불확실한 것에 가치를 부여하는 접근인 만큼 신약 가치평가는 어려울 수 밖에 없다"며 "앞으로 경제성평가를 기반으로 한 신약 가치 반영이 합리적으로 이뤄지도록 정부와 학계 모두 꾸준히 관심을 가져야 한다"고 덧붙였다. ◆가치평가 추가 연구는 정부 몫=이(의경) 교수는 패널토론을 듣고 "MCDA는 완벽한 방법론이기보다는 방법을 찾아가는 과정이다. 경제성평가가 어려운 경우 추가적인 방법론을 찾아서 정부, 임상, 소비자, 학계, 기업이 함께 오픈 마인드로 노력하는 시도가 필요하다"며 "아쉬운 건 정부 예산으로 이뤄지는 연구가 부족하다는 점"이라고 지적했다. 그러면서 "정부도 의약품 가치평가에 대한 추가적인 연구에 지원이 있었으면 한다"고 주문했다. 강(혜영) 교수는 "김(열홍) 교수 지적처럼 환자나 의료제공자가 아닌 전문가들이 의약품을 평가하는 현 시스템은 개선돼야 할 필요가 있다. 건강보험은 사회보험 중 하나로 좋은 약에 대한 접근성을 높이려는 건데, 다양한 이해당사자의 관점들이 잘 반영되는 건 지 의문"이라고 했다. 또 "비교가 안되는 것을 비교하는 현 상황에 대한 고(수경) 전무의 지적에 공감한다. 보완적으로 다른 '트랙'을 만들려는 노력이 필요하다"고 제안했다. 좌장인 사공(진) 교수도 "경제성평가가 너무 우선된다는 지적에 공감한다. MCDA가 보완적인 기준이 되지 않을까 생각하고, 앞으로 새로운 대안을 제시할 것으로 확신한다"며, 발제자와 토론자들의 지적과 주장에 공감을 나타냈다.

일동제약(대표 이정치)이 새로운 프로바이오틱스 전문브랜드 지큐랩(gQlab)을 본격 론칭했다. 오랫동안 준비해온 일동제약의 야심찬 프로젝트다. 일동은 그 첫 주자로 지큐랩데일리, 지큐랩에스, 지큐랩키즈 등 3종의 건강기능식품을 출시했다. 지큐랩은 GQ(gut quotient), 즉 장(腸)건강지수라는 개념을 제시한 브랜드로, 장내 세균의 최적의 균형을 갖는, 건강한 장을 유지할 수 있도록 돕겠다는 의지를 담은 제품이라는 설명이다. 일동제약 지큐랩은 건강한 한국인의 장과 모유에서 분리한 프로바이오틱스를 종균으로 배양한 것이 특징. 음식문화에 따라 사람들의 장은 상태나 길이 등이 다른 특징을 가지므로, 한국인에게는 한국인의 장과 모유에서 분리한 프로바이오틱스가 유익하다는 것이 회사 측의 설명이다. 또, 일동제약이 개발해 특허받은 4중코팅 기술을 활용한 프로바이오틱스 원료를 활용했다. 4중코팅 프로바이오틱스는 구조적으로 안정돼 위에서부터 장까지 다양한 공격인자들로부터 프로바이오틱스를 방어해주며, 장에서의 정착과 증식을 돕는다. 이러한 4중코팅기술은 인체 내에서는 물론 유통과정이나 보관과정에서의 손실도 효과적으로 줄여준다고 회사 측은 설명했다. 뿐만 아니라, 프로바이오틱스의 영양분이 되는 프리바이오틱스가 부원료로서 적절하게 혼합돼 생존과 정착은 물론 장에서의 증식까지 고려했다고 덧붙였다. 일동제약은 1957년 유산균연구를 시작하여 1959년 국내최초의 유산균제 비오비타를 개발한 이래 약 60년간 프로바이오틱스 연구에 몰두해 왔으며, 연구개발, 생산, 유통에 이르기까지 모두 자체적으로 진행하는 원스톱인프라를 갖춘 것 역시 강점이라고 강조했다. 일동제약의 4중코팅기술은 기존의 제품들이 중점을 두었던, 장에서의 생존율을 더욱 높인 것은 물론, 장에서의 정착과 증식까지 고려한 것이 특징이다. 4중코팅공법이란 일동제약이 세계 최초로 개발하여 특허를 획득한 차세대 유산균 기술로, 유산균을 수용성 폴리머, 히알루론산, 다공성입자, 단백질의 순서로 코팅한 것을 말한다. 이 기술은 프로바이오틱스를 소화액 등 위장관 내의 다양한 환경요인으로부터 보호해 장까지 살아가게 할 뿐만 아니라 장에서의 증식을 돕는다고 회사 측은 설명했다. 일동제약은 국내 제약회사로서는 드물게 프로바이오틱스와 관련한 별도의 전문조직과 대량생산이 가능한 시설을 운영하고 있다. 특히 프로바이오틱스와 관련한 연구개발에서 부터 원료의 생산과 제품화, 그리고 유통에 이르는 전 과정을 자체적으로 해결할 수 있는 인프라를 보유하고 있다. 지큐랩의 론칭을 위해 60년 간 축적된 프로바이오틱스 관련 노하우와 기술력을 바탕으로 장기간 신제품 개발을 준비했으며, 본격적인 유통을 위해 금년초 프로바이오틱스사업팀(PB팀)을 신설하는 등 치밀한 사전 준비를 마쳤다. 또 일동제약 프로바이오틱스 기술력을 알리는 다양한 홍보활동과 전문인 대상 학술활동 등을 통해 발매 전부터 화제를 모았다. 앞으로도 일동제약은, 일동제약이 연구를 완료하거나 혹은 연구가 진행중인 다양한 균종을 활용하여 기능별 맞춤 프로바이오틱스 라인업을 지속적으로 강화해나간다는 방침이다. 이승식 일동제약 프로바이오틱스사업팀장은 "지큐랩의 제품력과 품질을 통해 60년 프로바오틱스 명가답게 가장 앞선 품질과 기능의 프로바이오틱스 브랜드로 포지셔닝하는 것이 목표"라며 "종합비타민시장의 아로나민처럼 지큐랩을 프로바이오틱스를 대표하는 브랜드로 키워 나갈 것"이라며 자신감을 내비쳤다.

CJ헬스케어(대표 강석희)는 최근 중국 상해에서 현지 소화기 전문 제약사인 뤄신사와 위식도역류질환 치료제 'CJ-12420'의 개발 및 상업화에 관한 기술수출계약을 체결했다고 25일 밝혔다. 이번 계약은 국내 제약산업의 한-중 거래 역사상 단일품목으로는 최대 규모의 라이선스 아웃 계약으로 총 9179만 달러(한화 약 1031억원)를 상회하는 수익이 기대된다고 회사 측은 설명했다. CJ헬스케어는 계약금 및 임상개발, 허가, 상업화 등에 따른 단계별 기술료(마일스톤)로 1850만 달러(한화 약 203억 원)외에 신약 출시 이후 두 자리 수의 판매 로열티를 받게 된다. CJ-12420이 진출하게 될 중국 항궤양 시장은 약 3조원 규모의 거대 시장으로 최근 5년간 25%의 급격한 성장세를 보이고 있다. 이번 계약으로 CJ헬스케어는 3천 억 규모의 국내 시장보다 10배 이상 큰 중국 항궤양제 시장에 본격 진출하게 된다는 설명이다. CJ헬스케어는 CJ-12420의 대중국 기술수출 계약에 이어 상업화가 시작되는 2018년 이후 베트남 등 아시아 지역에 CJ-12420의 완제 의약품을 수출할 예정으로, 신약으로 출시돼 매출이 본격화되면 국내 및 중국을 포함한 아시아 지역에서 연간 3천억원 이상의 판매가 일어날 것으로 기대하고 있다. 뤄신社는 이번 계약을 통해 중국 내에서 CJ-12420의 개발 및 허가, 생산 및 출시 후 상업화에 대한 독점적 권리를 확보하게 된다. CJ-12420은 CJ헬스케어가 2010년 일본 연구개발벤처인 라퀄리아社로부터 초기물질형태로 도입해 개발에 착수, 2014년 국내에서 임상 2상을 성공적으로 완료하고 현재 3상 임상을 진행중인 위식도 역류질환 치료 신약으로, 국내에서는 2018년 출시를 목표로 하고 있다. CJ-12420은 베스트 인 클래스 신약으로, 현재까지 진행된 임상결과 기존의 대표적인 위식도 역류질환 치료제인 PPI계열 약물 대비 빠른 작용시간과 긴 지속효과 등 우수한 위산 분비 억제효과를 나타냈을 뿐만 아니라, 뛰어난 안전성을 나타낸 것으로 확인됐다. CJ-12420은 개발 초기부터 글로벌 시장 진출을 목표로 개발에 착수했다. 기존 국내 신약들은 국내에 제품 출시 이후 글로벌 계약을 추진해왔으나 CJ-12420은 임상 진행 과정에서 뤄신社와 계약을 체결, 국내 출시(2018년)와 글로벌 출시(2021년 예상) 간격을 최대한 좁힘으로써 글로벌 시장경쟁에서 우위를 선점할 것으로 기대되고 있다. 중국의 의약품 시장은 매년 두 자리 수 이상의 고성장을 보이며 미국에 이어 두 번째로 큰 시장으로 발돋움하고 있다. CJ헬스케어와 라이선스 계약을 맺은 뤄신사는 1988년 설립된 중국 소재 상장회사로 연간 매출액은 1조원 규모로 3천 여명의 MR과 300여명의 R&D인력을 포함해 총 5000여명의 임직원을 거느린 중견 제약사다. 뤄신社는 소화기 분야에서 중국 내 4위의 매출을 기록하고 있는 소화기 전문회사로 CJ-12420의 중국 내 상업화 성공 가능성을 더욱 밝게 하고 있다. 강석희 CJ헬스케어 대표는 "중국 뤄신社와의 CJ-12420 기술수출 계약을 통해 글로벌 블록버스터 신약으로서의 가능성을 확인할 수 있는 계기가 됐다"며 "향후 진행될 뤄신社와의 연구개발 협력을 통해 관련 질환으로 고통 받는 환자들에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다. 한편 CJ-12420은 지난해 (재)범부처신약개발사업단(단장 주상언)의 글로벌 신약개발 프로젝트로 선정되어 글로벌 시장 진출에 필요한 비임상, 차별화 임상시험 연구 지원을 받고 있다.

국내에 허가되지 않은 희귀의약품을 수입해 환자에게 공급하며, 사실상 수입 도매상 역할을 해왔던 희귀의약품센터가 내년부터 공공제약사의 초석을 놓는 시험에 착수할 예정이라 주목된다. 채산성이나 원료수급 문제 등으로 공급 중단사태가 지속돼 온 두 개 제제를 국내 제약사에 위탁 제조해 공급하기로 한 것이다. 23일 식품의약품안전처에 따르면 내년 '희귀·필수의약품 안정공급 지원'(희귀의약품센터) 사업에 6억원을 신규 투입하기로 했다. 대상약제는 급성 알러지 반응으로 인한 호흡곤란 쇼크 등의 응급처치에 사용되는 에피네프린 펜타입 주사(성인용, 소아용)와 소아암환자 조혈모세포이식 수술 전 처치 등에 쓰이는 치오테파 주사제(15mg, 100mg) 등이다. 앞서 식약처는 올해 업무계획에서 의약품 공급중단으로 인한 환자 치료기회 상실을 예방하고, 안정공급 체계 확립을 위해 공공부문을 통한 필수의약품 직접 공급 지원이 필요하다며, 사업추진 계획을 발표했었다. 이번 사업추진 세부내용을 보면, 에피네프린 펜타입 주사는 7500키트(개당 4만원)를 생산 의뢰할 계획이며, 위탁제조 비용은 3억원을 책정했다. 이에 대해 식약처는 국내 제약사가 제조해 공급할 경우 3분의 1 이하 가격에서도 안정적인 공급이 가능할 것이라고 내다봤다. 종전에는 독일제품인 에피펜을 공급받았다가 제조사 공급차질로 미국제품인 젝스트로 변경됐는데 약값이 9만8350원에서 13만4933원으로 껑충 뛰었다. 치오테파 주사제는 3000바이알(바이알당 10만원)을 위탁 제조할 계획이다. 비용은 역시 3억원이 배정됐다. 이 제품은 국내 제조사 공급중단으로 독일의 테파디나로부터 전량 수입하고 있는 데 그 사이 약가가 4만원에서 25만원으로 6배 상승했다. 식약처는 "안정공급 지원사업을 통해 국내에서 생산하면 저렴해지고 안정적인 공급이 가능해 진다"며 "환자들은 공급중단 우려없이 안심하고 치료받을 수 있게 된다"고 기대했다. 한편 희귀의약품센터를 통한 필수의약품 공급모델은 건강보험공단이 수행한 공공제약사 관련 연구에서 국내 적용 가능한 대안 중 하나로 거론됐었다.

최근 몇 년 사이에 새로운 유행이 되고 있는 신기술인 3D 프린터, 드론, 웨어러블 디바이스 제품과는 달리 의학에서의 발전 속도는 매우 느리게 진행되지만 10여 년 전과 비교하면 꽤 많은 발전이 있어 왔습니다. 뇌졸중, 특히 뇌경색의 치료가 최근에 어떻게 바뀌고 어떤 새로운 치료 방법과 약물이 사용되고 있는지에 대해서 알아보는 기회를 갖고자 합니다. 막힌 혈관을 뚫어주는 재관류 치료 뇌경색이라는 질환은 뇌동맥이 막혀서 뇌로 혈액이 공급되지 않아서 발생하는 것이기 때문에 막힌 혈관을 가장 빠른 시간 내에 뚫어주는 치료가 기본이 됩니다. 그래서 수년 전에 뇌졸중학회에서 '뇌졸중 삼진아웃'이라는 홍보를 했는데 얼굴마비, 팔·다리 마비, 언어장애와 같은 증상이 발생하면 빨리 병원을 방문해서 신속한 치료를 받으라는 내용이었습니다. 신속한 치료가 중요한 이유는 시간이 늦어질 경우에는 혈관을 다시 뚫어주더라도 효과가 없기 때문입니다. 그동안 이러한 재관류 치료는 주로 혈전용해제라는 약물을 이용한 치료였습니다. 일부에서는 동맥 내로 혈전용해제를 사용하기도 하였지만 그 효과가 아주 만족할 정도는 아니었습니다. 몇 년 전부터 혈관을 막고 있는 혈전을 직접 제거할 수 있는 장비들이 개발되어서 사용되기 시작하였고 금년에 대규모 국제적인 임상연구에서 기존의 정맥 내로 투약하는 혈전용해제 치료보다 훨씬 좋은 효과가 증명되었습니다. 따라서 뇌경색 증상이 의심되면 혈전제거술을 할 수 있는 큰 병원으로 빨리 방문하는 것이 급성기 치료에서 매우 중요하다고 하겠습니다. 그렇지만 뇌혈관이 막힌 모든 경우에서 혈전제거술을 할 수 있는 것은 아닙니다. 일정 시간이 지나거나 또는 작은 혈관이 막힌 경우, 동반된 다른 질환들로 인해서 치료를 못하는 경우도 있을 수 있습니다. 이러한 판단은 뇌졸중 치료 전문가의 의견에 따라서 결정되어야 합니다. 혈전제거용 스텐트 새로운 경구용 항응고제 뇌경색이 발생한 경우 이차적인 재발을 방지하기 위해서 사용하는 약물은 크게 항혈소판제와 항응고제로 나뉘게 됩니다. 두 가지 약물 모두 혈전의 발생을 막아주기는 하지만 작용기전이 다르기 때문에 뇌경색의 발생기전에 따라서 달리 사용됩니다. 항혈소판제의 대표적인 약물로는 아스피린이 있으며 그 밖에 다른 여러 약물들이 사용되고 있습니다. 항응고제의 대표적인 약물로는 와파린이 있습니다. 와파린은 혈액이 응고되지 않는 효과 때문에 과거에 쥐약으로도 사용되었던 약물로 주로는 인공심장판막 수술 후 혈전을 막기 위해서 사용되고 최근에는 심방세동 환자에서 혈전으로 인한 뇌경색 및 전신 색전증을 예방하기 위해서 사용됩니다. 기존에 약을 투약하시는 분은 알겠지만 와파린은 환자도 불편하고 의사도 사용하기 쉽지 않은 약물입니다. 부작용 없이 효과를 나타내는 약물의 용량이 좁고 음식이나 다른 약물에 의하여 민감하게 변화하므로 정기적으로 혈액검사가 필요하고 음식 및 약물의 제한이 있습니다. 이러한 단점을 없앤 약물이 개발되어서 4년 전부터 국내에서도 사용되기 시작하였고 현재 세 가지 약물을 사용할 수 있습니다. 문제는 지금까지 보험 적용 기준이 아주 까다로워서 많이 사용되지 못하였다가 금년 7월부터 제한이 완화되어서 일정 조건만 만족하면 사용할 수 있게 되었습니다. 물론 기존의 항응고제인 와파린의 단점인 정기적으로 혈액검사, 음식 및 약물의 제한이 필요하지 않다는 점이 새로운 경구용 항응고제의 장점이 됩니다. 줄기세포치료 약 20여 년 전에 영국에서 체세포 복제기술로 태어난 복제양 돌리를 기억하는 분들이 있을 것입니다. 자신의 체세포의 유전자를 가지고 자신과 똑같은 사람을 만들어 내는 것이 가능하다는 공상과학 같은 일이 현실적으로 가능해진 것입니다. 줄기세포 치료도 이와 비슷한 개념입니다. 다만 하나의 생명체를 만들어내는 것이 아니라 손상된 조직이나 기관의 일부를 대체하는 정도의 수준의 치료입니다. 배아줄기세포는 윤리적인 문제와 면역거부반응 등으로 인해서 활발한 연구가 진행되지 못하는 상태이고 최근에는 자신의 체세포를 역분화시킨 유도만능줄기세포를 만드는 기술이 개발되어서 일부 임상연구가 시작되고 있습니다. 환자나 가족들뿐만 아니라 의료진도 줄기세포치료는 모두가 기대하는 꿈의 치료임에는 분명합니다. 그러나 모든 치료는 효과와 함께 부작용이 있을 수 있으므로 그것이 증명되기 이전에 무분별한 사용은 큰 위험을 초래할 수 있습니다. 실제로 복지부에서 승인 받은 치료술은 하지허혈 환자에서 자가골수줄기세포 치료, 심근경색에서 자가골수/말초줄기세포 치료, 근골격제 질환에서 자가골수/지방줄기세포 치료 정도이고 나머지는 식약처에서 승인 받고 효과 및 부작용 등을 파악하기 위한 임상연구로 시행되는 것이거나 그것도 아니라면 허가 없이 시행되는 시술일 가능성이 있으므로 주의가 필요합니다. 뇌졸중에서의 줄기세포치료는 임상연구의 형태로 2000년대 초반부터 조금씩 진행되고 있고 현재도 일부 의료기관에서 시행되고 있지만 아직까지는 확실한 효과를 증명하지는 못했습니다. 뇌졸중의 줄기세포치료는 근육, 혈관, 연골과 같은 조직을 재생시키는 것이 아니라 뇌신경이 재생되어서 다른 기관이나 조직을 조절하는 기능까지 회복해야 하므로 쉽지 않겠지만 머지 않은 시기에 가능해지리라고 생각됩니다.

대웅제약이 내년 1월 특허만료를 앞둔 GSK의 탈모약 아보다트(두타스테리드) 제네릭 경쟁에 합류했다. 식품의약품안전처는 23일 대웅제약의 '대웅두타스테리드연질캡슐0.5mg'을 시판 허가했다. 해당 의약품의 적응증은 양성 전립선 비대증 치료 및 성인 남성의 남성형 탈모 치료 등이다. 대웅은 향후 아보다트 특허가 만료되는데로 제네릭 출시에 나선다는 계획이다. 대웅은 지난 2007년 한국MSD의 탈모약 프로페시아(피나스테리드) 제네릭인 '베아리모정'도 허가받은 바 있다. 이로써 이번 대웅두타스테리드 허가로 탈모치료제 분야 라이벌 품목인 프로페시아와 아보다트 제네릭 모두 보유케됐다. 다만 아보다트 제네릭은 이미 국내 제약사 30여곳이 식약처 허가완료 후 특허 만료시점만을 기다리고 있어 치열한 시장경쟁은 불가피할 전망이다. 회사 관계자는 "내년 1월 아보다트 특허만료를 앞두고 제품을 허가받았다"며 "베아리모와 두타스테리드는 탈모치료 기전이 다소 상이한 만큼 두 품목 모두 허가받아 환자 선택권을 넓힐 수 있을 것"이라고 전했다.

만성C형간염(HCV)치료제 소발디의 국내 허가로 기존 약으로 치료가 불가능한 환자들의 치료가 가능해지고 부작용 역시 획기적으로 줄어들 것이라는 연구기관의 의견이 제시됐다. 간경변증, 고령 등 기존 인터페론 치료 불가환자도 치료가 가능해진데다 SVR(치료 종료 후 바이러스 반응률) 최대 100%로 완치율도 크게 상향됐다는 분석이다. 다만 보험약가는 관건이라고 했다. 한국보건의료연구원(이하 보의연)은 이 같은 내용의 소발디(성분명 소포스부비르) 관련 의료기술평가 결과를 23일 공개했다. 보의연은 소발디 임상연구 245건과 종설 논문 및 국외 수평탐색(Horizon Scanning) 등을 토대로 안전성과 유효성 결과를 재구성했다. 길리어드의 HCV치료제 소발디는 지난달 9일 식품의약품안전처 허가를 획득한 이후 현재 1, 2, 3, 4형 HCV환자에 비급여 처방이 가능한 상태다. 특히 간암으로 간이식을 기다리고 있거나 HIV에 동시 감염된 환자에게도 투약 가능하다. 보의연 연구에 따르면 C형간염 기존 치료법인 페그인터페론+리바비린 병합요법의 SVR은 54~56%, 보세프레비르 또는 텔라프레비르를 추가한 3제요법은 75%를 보인 대비 소발디를 추가하면 90% 이상의 SVR이 보고됐다. HCV 치료 목표는 바이러스를 제거, 간경변증, 간암종으로의 진행을 막는것인 만큼 소발디는 기존 치료제보다 바이러스 제거율이 월등히 높아 치료 혁신성이 높다는 분석이다. 특히 안전성의 경우 소발디 치료 중 중대 이상반응으로 임상이 지속되지 못한 경우는 1~2%로 희박했다. 기존 치료인 페그인터페론+리바비린 요법의 임상 중단률이 11%인 것과 비교하면 매우 낮다는 게 보의연 측 분석이다. 유효성을 살펴보면 소발디를 기존 약제와 병용할 시 HCV유전자 1, 2, 3, 4, 6형 모두를 포함한 2상 임상에서 87% 이상의 좋은 SVR12(치료종료 후 12주째 바이러스 반응률)를 나타냈다. 대표 연구인 NEUTRINO 연구에 의하면 HCV 초치료 환자 327명을 대상으로 3제요법을 12주 시행한 결과 1a형은 92%, 1b형은 82%, 4형은 96%, 5형과 6형은 100%로 나타났다. 간경변증이 동반된 환자는 80%의 SVR12를 보였다. FISSION 연구에서는 HCV 유전자 2,3형 환자에서 12주간 소발디+리바비린 병용과 24주간 페그인터페론+리바비린 병용 치료 성적을 비교했다. 양 치료군 모두 67%의 SVR12를 보였으나 2형의 경우 소발디+리바비린 병용이 페그인터페론+리바비린 치료보다 SVR12가 높았으며 3형에서는 더 낮았다. 해외 소발디 가격을 살펴보면 미국은 1정 당 약 119만원, 영국과 프랑스에서는 약 64만원, 일본에서는 약 56만원인 것으로 집계됐다. 의료기술평가 전문가 다수는 "소발디는 기존 인터페론 주사 대비 부작용을 경감시키고 효과도 높으며 치료기간 단축 및 투약 순응도가 매우 우월하다"고 평가했다. 다만 "해외 약값이 고가인 점을 보면 국내 가격도 일반인이 감당키 부담스러울 것으로 판단된다"며 "향후 보험약가산정에 있어서 가격이 최우선으로 고려돼야 할 것"이라고 밝혔다.