[데일리팜=노병철 기자] 대화제약 경구용 위암치료제 리포락셀이 지난 19일 중국 국가식품약품감독관리총국으로부터 시판허가를 획득했다. 리포락셀액은 대화제약의 DHLASED(DaeHwa Lipid-bAsed Self-Emulsifying Drug delivery/대화 지질기반 자체유화 약물전달체계) 플래폼 기술을 적용해 세계 최초로 난용성 약물인 파클리탁셀을 경구화한 개량신약이다. 이 약물은 위암에 대해 2016년 9월 식품의약품안전처로부터 승인받은 개량신약으로 올해 2월 유럽의약품기구(EMA)로부터 위암 치료에 대한 희귀의약품 인증(ODD: Orphan Drug Designation)을 획득한 바 있다. 경구제인 이 치료제는 기존 파클리탁셀 정맥주사(IV) 치료법에서 요구되는 전 처치 및 3시간 넘는 투약시간이 불필요하다. 아울러 위암에 대한 임상시험에서 정맥주사요법 대비 다양한 부작용 중 특히 탈모와 말초신경병증 등에 있어 개선된 결과를 보여 환자의 편의성 및 안전성 측면에 크게 도움이 될 것으로 기대하고 있다. 특히 치료시간 단축으로 병원의 운영 시간 개선에 따라 더 많은 환자들에게 치료받을 수 있는 기회를 부여할 수 있는 등 암 치료의 효율성을 제고시키는데 기여할 것으로 보인다. 이 제품은 지난 2017년 9월 중국 RMX Biopharma에 2,500만 달러(약 332억)의 라이선스 계약금과 별도의 판매 로열티를 받는 조건으로 계약됐다. 중국 내 550여명 규모의 위암 환자를 대상으로 임상 3상을 진행, 2022년 9월 허가 접수됐으며, 이번 승인을 통해 시판할 수 있게 됐다. 중국의 파클리탁셀 제제 시장은 2023년 100억 위안(약 1.85조원)으로 파악되며, 지속적인 성장이 전망된다. 전세계 파클리탁셀 제제 시장은 2023년 37.9억 달러(약 5조원)를 기록, 향후 연평균 11%대 성장을 거듭할 것으로 분석된다. 대화제약은 “이번 리포락셀 액의 중국 위암 시판 허가를 통해 국내 약가협상 문제로 시판되지 못했던 아쉬움을 극복하고 세계 2위 제약시장인 중국 시장에서의 그 혁신성 및 가능성을 증명하게 된 것을 매우 기쁘게 생각한다. 복용 편의성을 개선한 리포락셀이 중국에서 처방을 확대할 수 있도록 다각적인 노력을 기울일 것”이라고 밝혔다. 대화제약은 이번 시판허가의 후속 조치로 파트너사인 Haihe와 함께 론칭 기념식을 진행할 계획이며, 중국 시판 경험을 바탕으로 글로벌 진출에도 박차를 가할 예정이다.

[데일리팜=황병우 기자] 조기 삼중음성유방암에서 치료 혜택을 확인한 키트루다(펨브롤리주맙)가 급여 허들을 넘을 수 있을지 관심이 모아진다. 오는 10월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회가 개최되는 가운데 17개 적응증에 대한 보험급여 확대를 노리는 키트루다가 계기를 마련할 수 있을지가 관전 요소다. 제약업계에 따르면 심평원은 다음 달 2일 제7차 암질환심의위원회(이하 암질심)를 개최할 예정이다. 현재 임핀지(더발루맙), 젬퍼리(도스탈리맙) 등의 치료제가 급여확대를 노리고 있는 가운데 17개 적응증의 보험급여를 신청한 키트루다의 심사 결과도 주목받고 있다. 지난 4월 암질심은 키트루다의 급여 도전을 두고 '재정분담안 추가 제출 시 급여기준 설정 여부를 재논의하겠다'는 단서를 남기며 설정을 보류한 상태다. 많은 적응증이 동시다발적으로 급여 등재에 도전하고 있지만 그중 삼중음성유방암(TNBC)의 행보가 기대되고 있다. MSD는 최근 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO Congress 2024)에서 키트루다의 고위험 조기 삼중음성유방암 전체 생존(OS) 데이터를 확인한 KEYNOTE-522 연구를 발표했다. KEYNOTE-522는 키트루다를 수술 전 보조요법으로 항암화학요법과 병용한 이후, 수술 후 단독요법으로 사용한 효과를 평가한 3상 임상이다. 추적 관찰 기간 중앙값 75.1개월 동안 키트루다 수술 전후 보조요법은 고위험 조기 삼중음성유방암 환자 치료에서 위약군 대비 전체생존율(OS)을 유의미하게 개선하고 사망위험을 34% 감소시킨 것으로 분석됐다. 이에 대해 손주혁 연세암병원 종양내과 교수는 "완치를 목표로 하는 조기암 치료에 있어서 전체생존율 개선을 입증하는 것은 쉽지 않다. 전체생존율 개선은 조기 삼중음성유방암 환자의 생명을 살린다는 것으로 아주 의미 있는 결과"라고 말했다. 특히, 이번 연구결과는 급여 평가 시 임상적으로 제시할 수 있는 대부분 데이터가 제시된 만큼 치료제의 효과입증은 충분하다는 게 전문가의 평가다. 박연희 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "전체생존을 개선한 데이터가 나온 만큼 급여 심사에도 충분히 반영 돼야한다고 생각한다"며 "삼중음성유방암 환자들이 젊고, 경제적인 활동을 해야 할 나이인 만큼 사회적 가치도 고려돼야 한다"고 강조했다. 그는 이어 "삼중음성유방암은 재난처럼 병이 찾아온 환자들이 많고, 키트루다는 이런 환자들에게 반전을 주고 다시 살아갈 수 있게 해주는 약이다. 조기 치료를 통해 후속 치료가 없도록 만들어준다는 측면에서도 의미가 있다"고 전했다. 문제는 역시 비용이 될 것으로 보인다. 지난 4월 암질심에서 이미 '재정분담안 추가 제출 시 급여기준 설정 여부를 재논의하겠다'고 언급한 만큼 더 큰 재정 분담이 필요할 것으로 전망되기 때문이다. 다만 이 경우 건강보험 재정 영향을 고려해 우선적으로 8사이클로 사용량 예측이 가능한 수술 전 선행화학요법과 병용을 선제적으로 적용하는 묘수도 존재한다는 게 전문가의 시각이다. 그렇지만 키트루다의 17개 적응증이 급여에 도전하면서 개별 적응증으로 판단하기 쉽지 않아 여전히 삼중음성유방암의 급여 통과 여부는 불투명한 상황이다. 제약업계 관계자는 "키트루다가 환자 수가 적은 개별 적응증에 대해 일괄적으로 급여 신청을 제출하면서 전반적인 관심도를 높였지만, 암질심을 통과하지 못하면서 여러 논의가 있는 것으로 알고 있다"며 "최초 13개 적응증 신청보다 적응증이 늘어난 상황에서 다가오는 암질심 이후 전략을 고민할 것으로 예상한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] 한국아스텔라스제약은 클라우딘18.2(Claudin 18.2) 양성 위암 표적 치료제인 빌로이(성분명 졸베툭시맙)가 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다고 23일 밝혔다. 빌로이는 전세계 최초로 승인된 클라우딘 18.2 표적 치료제로, 위에서 발현 및 노출되는 단백질인 클라우딘 18.2와 결합해 작용하는 면역글로불린 단일클론항체다. 이번 국내 허가를 통해 빌로이는 클라우딘 18.2 양성이면서 HER2 음성의 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 위선암 또는 위식도 접합부 선암인 환자에 대한 1차 치료로서 플루오로피리미딘계 및 백금 기반 화학요법과의 병용요법으로 사용이 가능해졌다. 국내 대표적인 고형암인 위암은 조기 진단과 치료 기술이 발전하면서 5년 상대생존율이 점차 향상되고 있지만, 진행성 또는 전이성 위암 치료의 경우 여전히 한계가 뚜렷하다. 이는 위암이 다른 암종에 비해 발병 기전이 복잡하고 조직학적 다양성을 지니고 있어 바이오마커를 기반으로 한 표적 치료가 효과적임에도 불구하고 승인된 옵션이 매우 제한적이기 때문이다 이런 상황에서 전이성 위선암 및 위식도 접합부 선암 치료를 위한 유용한 바이오마커로 주목받은 것이 클라우딘 18.2이다. 클라우딘 18.2는 위점막세포의 암 발생 과정에서 노출되는 단백질로 림프절 전이 및 원격 전이 부위에서도 일부 발현된다. 전이성 위암 환자 중 약 90%가 HER2 음성 환자이며, 이 중 약 40%에 달하는 환자가 클라우딘 18.2 양성 환자인 것으로 보고된다. 이번 빌로이의 적응증 허가는 클라우딘18.2 양성, HER2 음성인 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 위선암 또는 위식도 접합부 선암 환자를 대상으로 한 3상 시험인 SPOTLIGHT와 GLOW 연구를 기반으로 이뤄졌다. SPOTLIGHT 연구 결과, 빌로이 투약군의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 10.61개월로 대조군 8.67개월 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 약 25% 낮췄다. 2차 평가변수인 전체생존기간(OS) 중앙값은 빌로이 투약군이 18.23개월, 위약군 15.54개월로 빌로이 투약군에서 유의하게 증가했다. 또 GLOW에서 빌로이는 1, 2차 평가변수에서 모두 통계적 유의성을 입증했다. 빌로이와 CAPOX 병용군에서 PFS 중앙값은 8.21개월로 위약군 6.80개월 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 약 31% 낮춘 결과를 보였다 라선영 연세암병원 종양내과 교수는 "국내 4기 위암 유병 환자가 10만명 이상으로 추정되는 가운데 첫 클라우딘18.2 표적 치료제가 허가되어 제한적이었던 전이성 위암 치료에 새로운 돌파구가 마련될 것으로 기대한다"며 "생존율이 답보 상태에 놓인 전이성 위암 치료에 있어 기존 화학요법 대비 유의미한 mOS 개선으로 질병 진행 또는 사망 위험을 약 25% 낮춘 결과는 매우 고무적"이라고 강조했다. 이어 김진희 한국아스텔라스제약 항암제사업부 상무는 "한국은 전 세계에서 빌로이가 허가된 네 번째 국가로, 한국아스텔라스제약은 계속해서 국내 환자들에게 혁신적인 치료제를 신속히 제공하기 위해 최선을 다할 것"이라며 "앞으로도 한국아스텔라스제약은 치료가 어려운 암 영역의 치료 성과를 개선하고자 혁신적인 치료제 연구에 더욱 집중하겠다"고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자] 삼성바이오에피스는 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용 자문위원회(CHMP)로부터 아일리아 바이오시밀러 '오퓨비즈(애플리버셉트)'의 품목 허가 긍정 의견(positive opinion)을 획득했다고 23일 밝혔다. EMA 약물사용 자문위원회(CHMP)의 품목 허가 긍정 의견은 유럽연합 집행위원회(EC: European Commission)가 승인하는데 결정적인 역할을 하며, 일반적으로 품목 허가 긍정 의견을 받게 되면 2~3개월 뒤 공식 품목 허가 여부가 결정된다. 오퓨비즈의 오리지널 의약품인 아일리아는 미국 리제네론이 개발한 습성 연령관련 황반변성 등의 안과질환 치료제로 혈관내피 생성인자(VEGF)에 결합해 신생혈관 형성을 억제하는 것을 기전으로 하고 있다. 연간 글로벌 매출 규모는 약 12조원에 달한다. 황반변성은 안구 망막 중심부의 신경조직인 황반의 노화, 염증 등으로 인해 시력에 장애가 생기는 질환으로서 심할 경우 실명을 유발할 수 있으며, 황반변성의 진행을 늦추기 위해서는 지속적인 치료가 필요하다. 삼성바이오에피스는 현재 유럽 시장에서 총 8종의 바이오시밀러 제품을 출시했으며, 오퓨비즈의 공식 허가를 받게 되면 기존의 안과질환 치료제인 바이우비즈(루센티스 바이오시밀러, 라니비주맙)에 이어 오퓨비즈까지 유럽 시장에서의 안과질환 치료제 포트폴리오를 확대할 것으로 예상된다. 정병인 삼성바이오에피스 상무(RA 팀장)는 "바이우비즈에 이어 당사의 두 번째 안과질환 치료제인 오퓨비즈의 유럽 허가 권고를 받아 기쁘다"며 "앞으로도 다양한 파이프라인 확보를 통해 환자들에게 더 많은 치료 옵션을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 전했다. 한편, 삼성바이오에피스는 미국서 지난 5월 오퓨비즈의 허가를 획득했으며, 국내에서는 지난 5월부터 아필리부라는 제품명으로 파트너사인 삼일제약을 통해 판매하고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 프레스티지바이오파마는 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 허셉틴 바이오시밀러 '투즈뉴'(Tuznue, 성분명 트라스트주맙)의 품목 허가를 최종 획득했다고 23일 밝혔다. 회사는 지난 7월 26일 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용 자문 위원회(CHMP)로부터 투즈뉴의 승인 권고를 받았다. 이어 2개월여 만에 최종 품목허가를 받았다. 이로써 투즈뉴는 유방암과 전이성 위암 치료제로 사용되는 허셉틴 바이오시밀러로 글로벌 무대에 공식 데뷔했다. 이번 품목허가 승인은 프레스티지바이오파마 창립 이래 첫 상업화 성공 사례로 꼽힌다. 국내 기업 가운데선 셀트리온과 삼성바이오에피스에 이어 세 번째로 유럽 시장 진출에 성공한 바이오시밀러다. 회사는 이번 최종 승인에 따라 기존에 라이선스 아웃을 체결한 글로벌 제약사로부터 판매허가에 따른 마일스톤을 수령할 것이라고 설명했다. 이후 판매 개시에 따른 물량 발주가 시작되면 매출이 본격 발생할 것이란 전망이다. 회사는 유럽지역 판매사를 물색 중이다. 허셉틴 바이오시밀러의 후발주자로서 시장에 빠르게 침투할 수 있는 강력한 글로벌 제약사가 거론된다. 박소연 프레스티지바이오파마 회장은 내달 8~10일 이탈리아 밀라노에서 열리는 세계 의약품 전시회(CPHI Milan 2024)에서 이와 관련한 미팅을 앞두고 있다. 회사는 이번 투즈뉴의 승인 성공 경험을 통해 아바스틴 바이오시밀러 'HD204'의 품목 허가 준비를 신속하게 진행한다는 계획이다. 회사는 HD204의 글로벌 임상3상을 마무리하고 현재 결과 분석 중이다. 프레스티지바이오파마 박소연 회장은 "풀 밸류 체인을 통한 가격경쟁력 확보와 글로벌 파트너사의 영업력은 투즈뉴의 정식 판매가 시작됨과 동시에 시장점유율을 견인할 것으로 예상한다"며 "오랜 기간 공들인 투즈뉴의 유럽 최종 승인 노하우를 토대로 후속 바이오시밀러 파이프라인 15종의 신속개발을 진행하며 명실상부한 글로벌 제약바이오 기업으로 성장할 것"이라고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자] 1회 투여로 B형 혈우병에 효과를 보이는 '원샷' 치료제 헴제닉스(에트라나코진 데자파르보벡)가 국내 허가를 받으면서 향후 급여 등재에 관심이 모아진다. 21일 제약업계에 따르면 최근 식품의약품안전처는 CSL베링코리아의 B형 혈우병 유전자 치료제 '헴제닉스'를 성인 B형 혈우병 치료제로 승인했다. 헴제닉스의 적응증은 혈액응고 제9인자 억제인자가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료이다. 혈우병은 혈액응고인자 8인자와 9인자의 분포 차이에 따라 A형과 B형으로 나뉘는데, 유형에 따라 치료 접근법도 다르다. B형 혈우병은 단일 유전자 결손으로 인해 발생하는 선천성 출혈 질환으로, 간에서 주로 만들어지는 혈액응고를 돕는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고 9인자)의 결핍으로 발생한다. 2019년 혈우병 백서에 따르면, 국내 전체 혈우병 환자는 총 2509명으로 이중 A형 환자가 1746명(69.6%), B형 환자가 434명인 것으로 나타났다. 헴제닉스는 혈액응고 9인자 생성을 활성화하는 기능성 유전자를 전달해 환자가 스스로 9인자를 생성할 수 있도록 하는 기전으로 단 1회만 주입해도 장기간 지속적으로 출혈을 감소시킬 수 있다. 최근 B형 혈우병에는 반감기 연장제제가 등장하면서 예방요법의 편의성이 증가했다. 기존 표준 반감기 치료제는 연간 104일(주 2회 기준) 투여가 필요했다면, 새로운 반감기 연장제제는 7~14일에 1회 투여가 이뤄지고 있다. 다만 완치 없이 지속적으로 치료제를 투여해야 하는 특성상 편의성 증가에도 제한점이 있다. 이 같은 상황에서 등장한 헴제닉스는 한 번만 투여해도 된다는 점에 초점을 맞춰 급여에 도전할 것으로 예상된다. 제약업계에 따르면 CSL베링코리아는 헴제닉스의 급여를 준비하고 있는 상태다. 이르면 내년 상반기 급여 신청이 이뤄질 것으로 전망된다. 헴제닉스의 약가는 미국 기준 47억원(350만 달러)의 초고가로 환자 개인 부담이 사실상 불가능해 급여 도전은 당연한 절차이기도 하다. 제약업계 관계자는 "헴제닉스가 초고가 치료제이기 때문에 CSL베링코리아에서도 급여도전이 쉽지 않을 것이라는 공감대가 형성돼 있다. 하지만 치료제가 주는 혜택은 분명하기 때문에 다각적인 접근이 이뤄질 것으로 본다"고 말했다. 실제 헴제닉스의 급여 신청이 이뤄진다면 원샷 치료제의 역할을 강조할 것으로 예측된다. B형 혈우병이 생명에 지장이 없다고 생각할 수 있지만 혈우병 환자들이 뇌출혈이나 장기출혈로 사망에 이르는 경우가 있고, 주기적인 정맥주사를 통해 발생할 수 있는 위험성을 예방하는 차세대 치료제의 가치를 어필할 가능성이 높다. 김기운 CSL베링코리아 대표는 "헴제닉스는 환자 스스로 9인자를 생성할 수 있도록 하는 독창적이고 혁신적인 접근으로, 혈우병 치료의 패러다임을 근본적으로 바꿀 수 있는 약제다"고 강조한 바 있다. 문제는 가격이다. CSL베링코리아의 또 다른 B형 혈우병 치료제 아이델비온(알부트레페노나코그알파)의 약가는 가장 낮은 규격인 250 I.U/병부터 2000 I.U/병까지 모두 I.U/병당 1800원으로 책정돼 있다. 투여 용량은 12세 미만과 12세 이상으로 구분한 뒤 체중에 따라 수식을 적용해 투여 용량을 결정한다. 가령 정상 수치에 대해 약 50%의 수치를 보이는 80kg의 중증 B형 혈우병 환자는 3080 I.U의 투여가 필요하다. 이를 단순 계산했을 때 1년에 17.4번 투여가 이뤄지게 되는데, 평생 투여해야 한다는 점을 고려해도 미국 약가 수준과 비교했을 때 큰 차이를 보일 수밖에 없다. 다만 앞서 급여에 등재된 초고가 약제들이 해외 약가보다 낮은 약가를 기준으로 잡았다는 점을 고려했을 때 변수도 존재한다. 또다른 제약업계 관계자는 "현시점에서는 약가에 따른 재정 부담이 급여 도전의 가장 큰 허들이 될 것으로 본다"며 "CSL베링코리아가 향후 트랙 선택과 치료제 효과 와 필요성이 얼마나 설득력이 있을지가 관건이 될 것으로 예상한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] 식품의약품안전처가 신속한 신약개발 심사 역량 확충을 위해 신약 허가 수수료를 인상하면서 기대와 우려가 공존하고 있다. 제약업계에서는 고질적인 인력부족 문제를 해결에 공감대가 있었던 만큼 신약 허가 수수료 증가에 대한 거부감은 없는 상황이다. 다만 심사비 확충과 별개로 허가 업무의 특성상 인력의 전문성이 중요해 수수료 인상이 실질적인 시스템 확충으로 이어져야 한다는 입장이다. 지난 9일 식품의약품안전처(이하 식약처)는 신약허가 혁신 방안을 마련하고 수익자 부담 원칙을 전면 적용하는 내용의 '의약품 등의 허가 등에 관한 수수료 규정' 개정안을 행정예고했다. 이번 식약처의 개정안은 '신약 허가 혁신 방안'의 일환으로 ▲신약 신속 허가 ▲신약 허가 수수료 현실화 ▲규제역량 제고 ▲해외 국가와 공동 심사 등이 담겼다. 핵심은 신약 허가수수료의 현실화다. 기존 883만원이었던 신약 허가수수료를 수익자부담 원칙을 적용해 4억1000만원으로 재산정했다. 4억1000만원 산정 근거는 전문인력 인건비(2억6000만원)와 그에 따른 경비(1억3000만원), 일반관리비(2000만원) 등 3개 항목이다. 이를 통해 기존에 평균 약 420일이 소요되던 신약허가 기간이 295일로 단축하고, 신개발의료기기의 평균 허가 기간도 약 300일에서 230일 내로 줄이는 것을 목표로 하고 있다. 상대적으로 더 큰 혜택을 보는 곳은 다국적제약사가 될 것으로 보인다. 식약처에 따르면 2015부터 2022년까지 연 평균 신약허가는 28건으로 이중 수입품목 24품목, 국내제조 4품목이었다. 제약업계는 이미 해외 규제기관에 지불하던 신약 수수료가 있었던 만큼 이번 인상이 큰 부담으로 다가오지 않는다는 입장이다. A다국적제약사 관계자는 "이미 업계에서 수수료를 올려 심사인력이 확충돼 허가기간을 단축하는 것에 대해서는 의견을 개진해 왔다. 비용을 지불하고 전문성을 더하는 것에 대해서는 긍정적 입장"이라고 밝혔다. 식약처는 늘어난 신약 허가 수수료를 활용해 전문심사 인력을 충원하고, 의& 8231;약사, 박사 후 경력 3년 이상을 갖춘 인력 등 현재 31%에 머무르는 고역량 심사자 비율을 70%까지 확대하는 것을 목표로 하고 있다. 또 신약허가 신청이 접수되면 허가신청 수수료로 확보한 전문인력을 포함해 품목에 대한 10~15명의 전담팀을 구성하게 된다. 다만 현재도 심사인력 확충에 애를 먹고 있는 식약처가 수수료 인상만으로 실질적인 인력을 확보 할 수 있을지에 대한 의문도 존재한다. B제약사 관계자는 "취지를 고려하더라도 인상폭이 한번에 너무 높아졌다. 점진적으로 보완이 이뤄지겠지만 당장 4억원의 가치 만큼의 리뷰 시스템이 갖춰져 있는지에 대해서는 의문이다"고 말했다. 그는 이어 "신약 허가심사 법정 기한이 심사 건수의 증가와 허가 자료 보완으로 계속 늘어나는 상황이다. 수수료 인상 이후 전문인력을 즉각 확보할 수 있을 지는 미지수지만 적극적인 대응으로 인력을 늘리고 시스템을 확립이 필요하다"고 언급했다. 즉, 4억원에 달하는 심사 수수료 인상에 대한 공감대와 별개로 수수료를 올린 뒤 이를 활용해 심사인력을 확충하는 후향적인 투자 구조가 되어서는 안된다는 것. 선제적인 시스템을 확립해 인상된 신약 허가 심사비용 지불 이후 바로 즉각적으로 적용되는 식약처의 노력이 필요하다는 의미다. 이와 함께 심사 수수료를 올리는 만큼 국내에서 최초로 심사받는 신약 혹은 의료기기의 심사 시에도 국내 규제기관이 선제적으로 대응하는 노력도 필요하다는 게 업계의 시각이다. B제약사 관계자는 "업계가 허가 수수료의 인상에 공감대가 있었던 이유는 단순히 허가 속도를 넘어서 여러 논의 단계에 적극적인 행정을 기대하는 측면이 존재한다"며 "현재는 신약을 중심으로 이뤄지지만 전반적인 검토 방법을 향상시켜 허가 변경 시에도 고비용, 고품질의 빠른 검토로 확대되길 기대한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=노병철 기자] 건일제약(대표 이한국)은 지난 19일 소아용 불면증 치료제 슬리나이토 미니서방정1·5mg(멜라토닌)을 출시했다고 20일 밝혔다. 슬리나이토 미니서방정은 이스라엘 뉴림(Neurim)사로부터 도입한 국내 최초 소아 및 청소년이 복용할 수 있는 불면증 치료제로 건일제약이 국내 독점 개발권 및 판권을 보유하고 있다. 건일제약은 지난해 11월 15일·23일 식품의약품안전처로부터 슬리나이토 미니서방정 1mg과5mg의 허가를 취득했다. 슬리나이토 미니서방정은 수면 위생 개선으로 증상이 호전되지 않은 자폐스펙트럼 장애 또는 스미스-마제니스 증후군(SMS)을 가진 2세~18세의 소아 및 청소년의 불면증 치료에 효과가 있다. 권장 초회 용량은 1일 1회 2mg이며, 불충분한 반응이 관찰되면 5mg까지 증량하고, 1일 최대10mg까지 투여할 수 있다. 슬리나이토 미니서방정은 체내에서의 유효성분의 방출 속도, 방출 시간 등을 조절한 서방형 제제이므로 씹거나 부수지 않고 통째로 복용해야 한다. 현재 국내 소아 및 청소년 환자를 대상으로 사용할 수 있는 수면제는 건일제약의 슬리나이토 미니서방정이 유일하며, 자폐스펙트럼장애(ASD) 및 스미스-마제니스증후군 아동과 청소년을 대상으로한 3상 임상시험에서 수면개시, 수면유지와 수면 지속 시간 개선을 확인한 바 있다. 건일제약 관계자는 “그동안 소아 및 청소년의 불면증 치료에 사용할 수 있는 약물의 한계로 인해 성인 수면장애에 사용되는 약물을 소아에게 허가 초과로 사용하고 있었다. 이번 슬리나이토 미니서방정 출시를 계기로 소아 청소년 불면증 치료를 위한 약물이 필요한 임상 현장의 니즈를 충족할 수 있을 것으로 기대된다”고 밝혔다. 또한 슬리나이토 미니서방정은 지난 8월 유럽의약품청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 신경유전학적장애(NGD)를 가진 아동의 불면증 치료를 포함한 기존 적응증 확대 권고안에 긍정적인 의견을 채택 받았다. 이로써 건일제약은 2014년 출시 된 서카딘 2mg와 이번 슬리나이토 출시를 통한 제품 라인업 강화로 소아와 성인의 불면증을 모두 치료할 수 있는 제품을 보유하게 되었으며, 향후 국내 멜라토닌 성분 시장을 견인하는 것은 물론 블록버스터 제품으로서의 입지를 더욱 강화할 것으로 기대된다.

[데일리팜=황병우 기자] CSL베링코리아는 B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스(성분명 에트라나코진 데자파르보벡)가 식품의약품안전처의 승인을 받았다고 19일 밝혔다. 헴제닉스의 적응증은 혈액응고 제9인자 억제인자가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료이다. 이번 식약처 승인은 현재까지 B형 혈우병에 대해 시행된 최대 규모의 임상연구인 HOPE-B 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. 해당 연구는 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병을 앓고 있는 성인 남성 B형 혈우병 환자 54명을 대상으로 한 임상3상 오픈라벨, 단일용량, 단일군 임상연구다. 환자는 일상적 표준치료인 제9인자 예방요법으로 6개월간 관찰 도입 기간을 거친 후 이 약을 1회 정맥 내 투여받았다. 투여 후 추적 관찰은 정기적으로 이루어졌으며, 54명 중 53명의 환자가 최소 18개월의 추적 관찰을 완료했다. 1차 평가변수는 관찰 도입 기간 결과와 비교해, 투여 후 6개월까지 안정적인 혈액응고 9인자 발현 달성과 투여 후 7-18개월 사이의 조정된 연간 출혈률(ABR, annual breeding rate) 감소였다. 연구 결과, 헴제닉스를 환자에게 주입한 후 6개월 평균 39.0 IU/dL, 18개월 평균 36.9 IU/dL의 혈액응고 9인자 활성이 나타났다. 주입 후 7-18개월 사이에 환자의 연간 출혈률은 1.51로 주입 전의 4.19 대비 64% 감소하면서 일상적 예방요법 대비 우월함을 입증했다. 또 헴제닉스로 치료받은 환자의 96%(54명 중 52명)가 기존의 예방요법을 중단했다. HOPE-B 임상연구의 24개월 분석에서도 효과는 지속적으로 나타났다. 심각한 치료 관련 이상반응은 보고되지 않았으며, 가장 흔한 이상반응(발생률 5% 이상)으로는 간 효소 상승(enzyme elevations), 두통, 특정 혈액 효소 수치 상승(elevated levels of a certain blood enzyme), 독감 유사 증상, 주입 관련 반응, 피로, 메스꺼움 등이 있었다. 김기운 CSL베링코리아 대표는 "헴제닉스는 환자 스스로 9인자를 생성할 수 있도록 하는 독창적이고 혁신적인 접근으로, 혈우병 치료의 패러다임을 근본적으로 바꿀 수 있는 약제"라며 "국내 B형 혈우병 환자들에게도 이런 차세대 치료 방법을 제공할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다. 앞으로도 CSL 베링은 혈우병 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있는 치료제 연구개발 및 공급을 위해 노력하겠다"고 말했다. 한편, 헴제닉스는 B형 혈우병 환자를 위한 최초이자 유일한 일회성 유전자 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽위원회(EC)의 승인을 받고, 전 세계적으로 B형 혈우병 치료에 사용되고 있다.