아직까지 간이식 이외는 다른 치료법이나 치료제가 없는 알코올성 간경변 질환에 토종 줄기세포치료제 상업화 임상이 순항 중이서 주목된다. 18일 식품의약품안전처에 따르면 파미셀은 중증 간경변 환자를 대상으로 ' 리버셀그램(Livercellgram)' 안전성 2상임상을 추가로 허가받았다. 파미셀은 이번 임상으로 이미 완료한 리버셀그램의 세포이식치료 임상2상의 안전성을 지속 추적 관찰해 완성도를 높이고, 미국 임상허가 때도 활용한다는 계획이다. 자가골수유래 중간엽줄기세포치료제인 리버셀그램은 정상으로 회복될 수 없이 딱딱해진 간 조직을 재생시킨다. 파미셀은 중증 간경변 환자 12명을 대상으로 리버셀그램 연구자임상을 완료한 뒤, 2012년 연구자임상 자료로 임상 1상을 대체하는 IND(상업화 임상계획서) 승인으로 2상임상을 마쳤었다. 회사는 여기서 더 나아가 국내 환자 50명을 대상으로 12곳 의료기관에서 안전성을 추적 관찰하는 추가임상을 진행하고, 내년 1분기에는 3상을 허가받는다는 목표다. 파미셀 관계자는 "미국 임상진입과 상업화를 위한 추가연구를 진행 중"이라며 "아직까지 출시 등 상업화를 논할 시기는 아니지만 임상진행 속도는 빠르게 이뤄지는 편"이라고 설명했다. 한편 파미셀은 지난 2012년 JW중외제약과 간부전 줄기세포치료제(리버셀그램) 개발과 사업화를 위한 양해각서(MOU)를 체결했었다.

SK케미칼은 본사 사옥 에코랩 내 공연장 그리움에서 '희망 메이커' 결연 아동 초청 송년회 '희망 up 행복 Go'를 개최했다고 18일 밝혔다. SK케미칼의 대표적인 사회공헌 프로그램인 는 임직원이 결연을 맺은 지역 아동에게 급여 중 일부를 지원하는 형태로 진행되는 프로그램이다. 송년회에는 SK케미칼과 자회사 구성원, 결연 아동·학부모, 복지관 관계자 등 180여명이 참석했다. 행사 중에는 △희망 메이커 활동 영상 상영회 △송년 떡 케이크 만들기 체험 행사 △코믹 공연 등 다양한 프로그램이 진행됐다. 특히 결연 아동이 수개월 간 준비한 우쿨렐레, 현악 등 공연이 진행돼 참석자들의 큰 호응을 얻었다. 특허팀 서태민 대리는 "아이들이 우리를 위해 오랜 시간 준비한 공연을 보니 가슴이 뭉클했다"며 "결연 학생이 꿈과 희망을 키워 나갈 수 있도록 후원 활동에 적극 참여할 것"이라고 말했다. SK케미칼은 진정성 있는 사회공헌 활동 실현을 위해 활동을 강화해 나간다는 계획이다. 이에 대해 회사 측 관계자는 "희망메이커 출범 이후 3년만에 전 직원의 91%가 프로그램에 참가하는 성과를 얻었다"며 "구성원들이 나눔의 보람을 가지고 자발적으로 참여할 수 있도록 다양한 세부 프로그램을 기획해 나갈 계획"이라고 말했다.

국산 신약인 항생제 2개 품목이 다음달 1일부터 건강보험을 적용받는다. 동아ST의 슈퍼항생제 시벡스트로주200mg(테디졸리드)과 동화약품의 퀴놀론계 항생제 자보란테정(자보플록사신)이 그것이다. 또 포시가정(다파글리플로진)이 포함된 당뇨치료제 3제요법에도 건강보험이 적용되고, 스텔라라프리필드주(우스테키누맙) 등 면역억제제의 만성 판상건선치료 기준이 확대된다. 보건복지부는 이 같은 내용의 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)' 고시개정안을 17일 행정예고하고 오는 28일까지 의견을 듣기로 했다. 특별한 이견이 없으면 내달 1일부터 시행된다. 개정안을 보면, 먼저 신규 등재예정인 테디졸리드 주사제(시벡스트로주200mg)와 자보플록사신 경구제(자보란테정)의 급여기준이 신설된다. 시벡스트로주는 동일계열인 리네졸리드 급여기준을 참조해 메티실린내성황색포도균상구균(MRSA)에 투여할 때 반코마이신이나 테이코플라닌 투여로 반응이 없는 환자, 또는 두 약제에 알러지가 있는 환자에게 투약한 경우 급여 인정된다. 자보란테정은 허가사항 범위 내에서 1차 약제투여로 증상이 호전되지 않는 환자에게 투여하면 급여를 적용받을 수 있다. 허가사항 범위는 만성폐쇄성폐질환(만성기관지염, 폐기종 포함)의 급성 악화를 말한다. 당뇨병용제 일반원칙 중 3제 요법에는 메트포르민, 설포닐우레아, 다파글리플로진이 추가된다. 복지부는 국내외 가이드라인, 임상연구논문, 외국 평가자료 등을 참조해 급여 인정하기로 했다고 설명했다. 우스테키누맙 주사제(스텔라라프리필드주45mg), 아달리무맙 주사제(휴미라주 등), 에타너셉트 주사제(엔브렐주사 등), 인플릭시맙 제제(레미케이드주 등) 등은 만성 판성 건선환자 치료기회를 확대하기 위해 1가지 치료법에 실패했을 때도 급여를 적용받게 된다. 구체적으로 MTX, 사이클로스포린, 광화학치료법(PUVA), 광선치료법(UVB) 중 1가지 이상의 치료에 금기, 부작용 등으로 치료를 지속할 수 없거나 3개월 이상 치료했는데도 반응이 없는 경우 급여 투약할 수 있다.

식약처가 안전성·유효성 문제로 품목허가가 금지됐던 '염화데쿠알리니움' 성분을 질좌제에 국한해 허가 하기로 가닥을 잡았다. 값이 비싸거나 환자 수가 적어 시판 후 조사(PMS) 증례 축소가 논의됐던 조현병(정신분열증) 약 '인베가서스티나주(얀센·팔리페리돈)'와 뇌전증(간질)약 '빔팻(UCB·라코사마이드) 정제·시럽제'는 안전성을 감안, 증례수 3000명을 그대로 유지할 전망이다. 식품의약품안전처 중앙약사심의위원회(중앙약심)는 16일 의약품 안전성에 대한 심의결과를 공개했다. 세균성 질염치료제 염화데쿠알리니움 함유 질정제는 독성 데이터 부족으로 생식독성, 암 유발 등 안전성 재논의가 이뤄졌던 품목이다. 제일약품이 전문약 허가신청을 했다가 자진취하한 바 있다. 중앙약심은 해당 약제를 질좌제에 한정해 허용하는 방향으로 뜻을 모았다. 다만 임신 3개월 환자의 경우 반드시 전문가와 상담해야 한다는 단서 조항을 달았다. 위원들은 "돌연변이, 종양 독성, 자궁통증 등이 염려되나, 체내 흡수가 거의 안돼고 독성시험이 다수 축적돼 문제 없다"며 "76개 국가가 사용 중으로 포비돈과 별반 차이가 없다. 다만 임신 3개월 환자에 대한 투여는 조심해야 한다"고 의견을 모았다. 인베가서스티나주와 빔팻 정제·시럽제의 경우 시판 후 조사 환자 수 모집의 어려움은 인정됐지만, 부작용 확인 등 안전성 문제를 위해 증례수를 기존 3000명으로 유지키로 했다. 인베가서스티나주의 재심사 기간은 2010년 7월 26일 부터 내년 7월 25일까지이며, 빔팻 정제·시럽제는 2010년 8월 6일부터 내년 8월 5일까지 각 6년 간이다. 먼저 팔리페리돈 성분 인베가서스티나주는 가격이 비싸고 보험 급여 심사가 까다로운 등 조사대상자 수 모집이 어려워 증례수를 3000명에서 1341명으로 줄이자는 논의가 있었다. 중앙약심은 부작용 발생률이 높은 점 등을 토대로 조사대상 수를 축소 조정하는 것은 타당치 않다고 봤다. 대신 회사에 처방 환자 대비 조사대상자 수 비율 자료 및 3000명 모집 방안 등을 제출케 하고 추가 조사기간을 추후 결정하는 데 뜻을 모았다. 위원들은 "팔리페리돈 성분 경구제는 널리 쓰이나 주사제는 1달 1번 투여하는 보다 심한 질환자에 쓰인다"며 "조사대상자 수 3000명은 유지하되, 추가 조사를 실시해야 한다. 또 증례수 모집 과정에서 의약품 선택을 왜곡해 유도하는 등으로 환자 사용기회를 박탈하는 등 진료에 영향을 미쳐서는 안된다"고 강조했다. 라코사미드 성분 빔팻 정제·시럽제도 뇌전증 환자 치료에 필요한 의약품으로 인정됐으나 재심사 기간까지 조사대상자 수를 최대 모집하고 이후 추가조사 여부를 검토하는 쪽으로 가닥이 잡혔다. 중앙약심은 "라코사미드는 기존 약제와는 다른 작용기전으로 발작을 일으키지 않는 비율(seizure-free rate)에서 유리하다"며 "비급여 의약품으로 가격이 비싸고 처방량이 적어 증례수 모집이 어렵다. 재심사 기간까지 업체가 최대한 많은 환자를 모집할 수 있도록 해야한다"고 피력했다.

약학정보원(원장 양덕숙)은 '신약평론'을 정보원 홈페이지와 PM2000을 통해 15일부터 월 2회 신규 서비스한다. 신약평론은 약정원 학술팀이 기획하고 학술자문위원회 감수위원 최병철 박사가 집필하며, 국내외 신약에 대해 심층 분석, 이에 대한 평론을 제공하는 것. 주요 내용은 신약에 대한 ▲장단점 ▲치료지침 ▲유사약제와의 비교 ▲허가사항 ▲작용기전 ▲이상반응과 상호작용 ▲임상연구 및 임상적 유용성 등 이다. 약정원은 수많은 신약들의 등장으로 인해 치료지침이 개정되고 치료 패턴이 빠르게 변화하는 가운데 이번 서비스는 약사의 치료 약제 선택의 폭을 넓히고 환자들에게 정확한 정보를 제공하는데 기여할 수 있을 것으로 내다봤다. 양덕숙 원장은 "희귀질환치료제 등 신약에 대한 정보는 보건의료전문가 뿐만 아니라 제약사, 일반 환자들의 수요가 높아 이번 서비스를 제공하게 됐다"며 "앞으로도 양질의 의약 학술 정보를 지속적으로 개발해 국내 의약정보를 선도해 나가겠다"고 밝혔다.

지난달 국내 의약품 시장에는 당뇨·고혈압·고지혈 등 만성질환 대비 치료가 어렵고 사망률이 높은 희귀·난치성질환 신약이 다수 상륙했다. 14일 식품의약품안전처에 따르면 지난달 국내 허가된 약제 226개 품목에는 9개 신약이 포함됐다. 기존 약제의 제형을 개선하거나 치료효과를 높여 세계 제약시장 내 높은 관심을 불러일으켰던 의약품들이다. 먼저 세계 첫 고셔병 경구제 세레델가(젠자임·엘리글루스타트)와 1일1회 투여 HIV신약 에보타즈정(BMS·아타자나비르+코비시스타트) 허가로 복약편의성 향상을 예고했다. 고셔병은 기존 정맥주사 투약에만 1시간 이상이 소요되지만 젠자임이 세레델가를 허가받으면서 앞으로는 환자별 1일 2캡슐 또는 1캡슐만으로 질환을 관리할 수 있게 됐다. BMS는 에보타즈로 최근 에이즈치료제 최신 동향인 1일 1회 경구제 시장경쟁에 가담했다. 에이즈치료는 과거 3가지 이상의 바이러스 억제제를 한꺼번에 복용하는 칵테일 요법에서 길리어드의 스트리빌드, GSK의 트리멕의 등장으로 하루 한알 치료가 주요 투여법으로 자리잡았다. 에보타즈 허가로 국내 1일 1회 에이즈 치료제 시장은 에보타즈-스트리빌드-트리멕 삼파전 양상으로 전개되며 국내 에이즈 환자들은 치료제 투여 옵션이 확대 될 것으로 보인다. 올해 국내 정식 출범한 암젠은 시장에 치료제가 없거나 기존 약제와 임상을 통해 치료율을 높이는데 성공한 신약 2개를 식약처로부터 허가 받았다. 급성 림프구성 백혈병(ALL)은 질병 진행 속도가 매우 빠르고 환자 생존기간 중앙값이 3~5개월 정도로 치명적인 질환이지만 환자에 투여할 치료제가 없어 치료제가 절실했다. 암젠은 신체 면역 시스템을 높여 종양세포를 사멸시키는 면역조절항암제인 블린사이토(블리나투모맙) 허가로 국내 시장에 진출했다. 암젠은 같은 달 두 번째 의약품도 허가받았다. 다발성골수종치료제 키프롤리스주(카르필조밉)는 경쟁약제인 벨케이드(얀센·보르테조밉)와 직접비교 임상에서 두배 더 긴 종양 무진행생존기간(PFS)을 입증했다. 키프롤리스 3상임상인 ENDEAVOR 연구결과를 보면, 키프롤리스 투여군이 18.7개월의 PFS를 기록했다. 벨케이드군은 9.4개월이었다. 전체종양반응률(ORR)도 벨케이드군 62.6% 대비 키프롤리스는 76.9%로 더 높았다. 길리어드와 로슈도 항암제를 허가받았다. 길리어드는 ▲재발한 만성 림프구성 백혈병(CLL) ▲재발한 여포형 림프종(FL) ▲재발한 소림프구 림프종(SLL) 적응증의 자이델릭(이델라리시브)을, 로슈는 흑색종 신약 코텔릭(코비메티닙) 승인 후 시판절차를 밟고 있다. 또 릴리는 기저인슐린 란투스(사노피·인슐린글라진)의 바이오시밀러 '베이사글라'를 허가받아 주목됐다. 란투스는 당뇨치료 인슐린 중 가장 높은 시장 점유율을 보유한 약제다. 다국적사들이 혁신 항암제와 바이오시밀러 등에 집중했다면 국내사들은 백신과 골다공증 분야 신약 허가로 시장진출에 나섰다. 녹십자는 국산 첫 4가 플루백신인 '지씨플루쿼드리밸런트 프리필드시린지주'를, SK케미칼은 세포배양 인플루엔자 표면항원백신 스카이셀플루의 원료인 3가 최종원액을 허가받았다. 동아ST는 일본 아사히 카세이 파마로부터 도입한 골다공증 신약 '테리본피하주사' 허가 후 내년 1분기 출시를 목표로 시판 준비중이다. 난치병 치료제 공급사 협진무약은 유전성 혈관부종 신약 루코네스트(C1 에스테라제 저해제)의 시판승인에 성공했다. 협진무약은 네덜란스 제약사 파밍(Pharming)사와 루코네스트의 국내 의약품 공급계약을 체결, 식약처 허가를 진행했다. 이 밖에도 신풍제약은 메나리니의 조루치료제 프릴리지(다폭세틴) 제네릭인 '프레야지정' 두 가지 용량을 허가받았으며, 보령제약은 얀센의 다발성골수종 주사제 벨케이드 제네릭인 '벨킨주'를 허가받아 내년 출시를 예고했다.