[심평원, 4대 중증질환 약제 접근성 향상 방안 연구] 국내 전문가 10명 중 8명 이상은 희귀질환치료제 환자 접근성 향상을 위해 건강보험이 아닌 별도 기금을 도입할 필요가 있다는 의견을 내놨다. 항암제는 10명 중 6명 이상으로 찬성률이 희귀질환보다는 낮았지만 기금에 대한 공감대는 매우 높은 편이었다. 이 같은 사실은 건강보험심사평가원이 자체 수행한 '4대 중증질환 약제 접근성 향상 방안: 희귀질환치료제와 항암제 재원마련을 중심으로' 연구보고서(연구책임자 김동숙 부연구위원)를 통해 확인됐다. 9일 관련 보고서를 보면, 전문가 별도 기금 마련에 대한 전문가 의견 수렴은 약제급여평가위원회, 건강보험정책심의위원회, 암질환심의위원회, 의약학계 전문가, 정부 관계자, 정부산하 연구기관, 제약업계, 시민단체, 환자단체 등을 대상으로 지난해 9월 9일부터 같은달 26일까지 폭넓게 진행됐다. 의견수렴 대상자는 총 84명이었는 데 이중 35명(42%)이 응답했다. 약제급여평가위, 건정심, 암질환심의위, 의약학계 전문가 등을 대상으로 한 설문조사 결과, 희귀질환과 암질환 본인부담을 높이는 주된 이유로는 '비급여 혹은 전액 부담 약제비(희귀질환 71.4%, 암질환 71.4%)'가 가장 높은 비중을 차지했다. '비급여 혹은 전액부담 진료'는 희귀질환 17.1%, 암질환 11.4% 등으로 나타나 진료비보다는 약제비가 훨씬 더 큰 부담을 준다는 의견이 많았다. 희귀질환과 암질환 약제비 부담정도에 대해서는 희귀질환 약제비는 85.7%, 항암제는 80%가 가중하다고 답했다. 별도 기금 도입 필요성에 대한 찬반은 희귀질환약제의 경우 82.9%, 항암제는 65.7%의 응답자가 각각 찬성한다고 했다. 항암제보다는 희귀질환약제 비중이 더 높았지만 항암제의 경우도 사회적 요구도는 매우 크다고 볼 수 있다. 반대는 희귀질환약제 14.3%, 항암제 28.6%로 각각 조사됐다. 찬성 이유로는 '인간의 기본권 보장 측면(희귀)', '환자 부담에 대한 경제적 지원(희귀/항암)', '별도기금으로 건보재정의 건전성 유지(희귀/항암)', 건강보험 재정 내 예산분배에 따른 형평성 문제(희귀)', '개발의지 고취(희귀)', '환자의 접근성 보장(항암)' 등이 거론됐다. 반면 반대 의견으로는 '궁극적으로 건강보험 급여를 확대해 급여로 지원하는 방안(희귀/항암)', '형평성 문제(희귀/항암)' 등이 제시됐다. 별도기금 운영방안에 대한 의견수렴도 있었다. 기금 지원 대상자로는 희귀난치병환자(14.3%), 희귀난치병환자와 암환자(34.3%), 저소득층(31.4%), 개인별 심사(14.3%) 등의 빈도가 높았다. 지원 의약품 범위(중복선택)는 등재기준 외 사용(35.7%), 급여기준 외 허가초과(33.9%), 미등재의약품(비급여, 23.2%) 등에 대한 선호가 높게 나타났다. 재원(중복선택)에 대해서는 제약회사 재원 및 모금(36.7%)을 선택한 응답이 가장 많았고, 세금(31.7%), 건강보험재정(25.0%), 기금이 불필요하다(6.7%) 등의 순으로 뒤를 이었다. 혈우병 사례를 제시해 '본인부담이 높아 가계부담이 높은 상황에서의 선택'을 물은 질문에 대해서는 별도 기금을 만들자는 의견보다는 본인부담상한제를 활용하자는 실행가능한 대안을 선택한 응답비율이 더 높았다. 구체적으로 '환자 전액부담 늘어난 본인부담도 본인부담상한제에 적용시켜 규모가 과도해지지 않게 함(42.9%)', '고액약제비 별도기금으로 지원(28.6%)', '급여기준이 적절하게 설정됐다면 별도 조치는 필요없다(20.0%), '한시적 운영중인 재난적 의료비 사업을 지속해 저소득층 지원(8.6%) 순으로 나타났다.

CJ헬스케어가 판매한 천식치료제 ' 루케어(성분명 : 몬테루카스트나트륨)'가 내달 중 허가 취소될 것으로 보인다. 같은 회사에서 동일성분 제네릭약물인 '루키오'가 지난해 8월 판매된 터라 루케어 허가취소는 어느정도 예상됐었다. 8일 업계에 따르면 CJ헬스케어는 거래 도매업체에 공문을 보내 루케어의 허가가 2월 중 취소될 예정이라고 밝혔다. 허가취소 후 6개월간 보건복지부 고시를 적용해 오는 8월 15일까지 요양급여 대상으로 처방이 가능하다는 것이 회사 쪽 설명이다. 이미 CJ헬스케어는 지난 12월 31일 루케어 판매를 중단하고, 루키오 단독판매에 들어갔다. MSD 오리지널약물 싱귤레어의 위임형제네릭인 '루케어'는 2011년 12월 싱귤레어 특허만료 시점보다 6개월 앞서 국내 발매됐다. 위임형제네릭은 오리지널약물과 포장만 다를 뿐, 같은 제조소에서 만들어 거의 똑같은 제품이나 다를 게 없다. 그동안 CJ헬스케어는 오리지널사인 MSD로부터 제품을 공급받아왔다. 당시 루케어가 일반 제네릭보다 6개월 앞서 출시하면서 불공정 경쟁 논란도 낳았다. 오리지널업체와 손잡은 위임형제네릭사가 경쟁 레이스에서 출발을 먼저 했기 때문이다. 결과적으로 루케어가 시장선점에 성공하면서 일반 제네릭 실적을 압도했다. 루케어가 2013년 115억원의 원외처방액을 기록한 반면 타사 제네릭들은 50억원 이하에 머물렸다. 이에 오리지널사와 위임형제네릭사의 특허만료 대비 전략이 잘 들어맞았다는 평가를 받았다. 특허만료 이후 5년간 MSD와 CJ헬스케어는 시장의 절반 이상 점유율을 가져갔다. 이에 지난 6월 양사의 계약 종료는 시장재편 가능성을 남기고 있다. 다만 CJ헬스케어가 계약종료와 함께 지난해 8월 출시한 '루키오'가 빠르게 루케어의 공백을 메꾸고 있어 몬테루카스트 제제 시장에서 오리지널사 MSD와 제네릭사 CJ헬스케어의 강세는 계속될 것으로 전망된다. 루키오는 지난 9월 4억원의 원외처방액을 기록하며 제네릭품목 가운데 곧바로 상위권으로 뛰어올랐다. 더욱이 루케어가 내달중 허가가 취소된다 하더라도 이후 6개월간 급여가 유지된다는 점에서 타사 제네릭들이 빈틈을 노리기는 더욱 어려울 것이라는 해석이다. 루케어가 떠난 몬테루카스트 제제 시장, 2017년 최후에 웃는 업체는 누가될지 관심이 모아진다.

수술이나 항암화학요법에 의존해 왔던 위암 분야에 표적항암제의 등장이 예고됐다. 주인공은 부광약품의 ' 아파티닙 메실레이트(Apatinib Mesylate)'. 지난해 식품의약품안전처로부터 위암 3차치료제인 '개발단계 희귀의약품'으로 지정받은 그 약이다. 국내 제약사가 자체 개발하고 있는 후보물질이라는 점에서 더욱 기대를 모은다. 식품의약품안전처에 따르면, 임상시험수탁기업인 LSK글로벌파마서비스는 지난 6일 진행성 또는 전이성 위암 환자를 대상으로 ' 아파티닙(YN968D1)'의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 글로벌 3상임상을 승인 받았다. 최적지지요법(Best Supportive Care, BSC)으로 치료받고 있는 위암 환자들을 이중맹검(double blind) 방식으로 무작위 배정한 뒤, 아파티닙을 추가 투여한 그룹과 위약군을 비교하는 디자인이다. 서울아산병원과 삼성서울병원, 세브란스병원, 분당서울대병원 등 국내 의료기관 23곳에서 실시하도록 허가됐다. 아파티닙은 암세포에서 분비하는 혈관신생인자인 VEGF가 결합하는 수용체 가운데 VEGFR-2를 선택적으로 차단함으로써 암세포의 성장과 전이를 효과적으로 억제하고, 부작용을 최소화 시키는 작용기전을 갖는다. 2014년과 2015년에 개최됐던 미국임상종양학회(ASCO) 연례학술대회를 통해 초기 임상 결과를 선보이며 가능성을 일찌감치 인정 받았다. 미국 캘리포니아주에 기반을 둔 어드벤첸 연구소(Advenchen Laboratories)가 원천 개발한 뒤 LSK 바이오파마와 라이센스 인 계약을 체결했으며, 중국과 한국 개발권은 흥루이사(Jiangsu Hengrui Medicine)와 부광약품이 각각 보유한 상태. 중국에서는 이미 지난 2014년 10월경 중국에서 위암 3차치료제로 허가를 받아 시판 중이라는 게 회사 측의 설명이다. 부광약품 관계자는 "표준화된 항암화학요법을 통해 위암 환자에 대한 치료가 1, 2차요법까지는 적절하게 이뤄지고 있으나, 2차 항암요법에 반응하지 않거나 실패한 환자들에 대해서는 적절한 치료방법이 없는 실정"이라며, "위암 환자들에게 생명연장의 희망을 줄 수 있는 3차치료제 개발이 절실하다"고 말했다. 위암의 1, 2차치료제로는 5-FU와 시스플라틴, 독소루비신, 마이토마이신 같은 전통적인 항암제가 많이 사용되고 있으며, 파크리탁셀이나 도시탁셀, 이리노테칸, 카페시타빈, 옥살리플라틴 등 비교적 최근에 개발된 약제들도 위암에 효과적인 것으로 보고된다. 한편 아파티닙은 위암 외에도 전이성 유방암과 전이성 간세포암의 표적항암제로 적응증을 확대하기 위한 임상연구가 진행되고 있다. 중국에서는 진행성 췌장암 및 식도암 2차치료제 가능성을 확인하기 위한 2상 및 1상임상을 각각 승인 받은 뒤 환자 모집을 진행 중인 것으로 알려졌다.

서울제약은 9일 이란 제약사인 니칸 파마(Nikan Pharma)사와 저알부민혈증 개선제 '알리버현탁액' 등 3개 품목에 대해 5년간 약 38억원(313만 달러) 규모의 수출계약을 체결했다고 밝혔다. 이번에 계약한 품목은 저알부민혈증 개선제 '알리버현탁액', 신경통 완화제 '히르멘연질캡슐', 상처 및 흉터 치료제 '스칼리스겔' 등 3품목이다. 이번 계약체결에 따라 니칸 파마사는 이란 내의 허가 등록 및 수입, 유통을 담당하고 서울제약은 이란 식약처의 제품허가 등록 후 계약된 3품목에 대해 이란에 독점 공급하게 된다. 니칸 파마는 이란 니칸 그룹(Nikan Group) 의 계열사로 UAE, 터키, 한국, 러시아, 일본 등 6개국에 해외 지사를 보유한 다국적 제약회사이다. 니칸 그룹은 30년 역사를 지닌 회사로 연간 매출액 3억 5천만 달러에 1000명 이상의 직원을 두고 있다. 지난 2014년 큐웨이트 등 중동 5개국에 자사의 필름형 발기부전 치료제 완제의약품 수출 계약을 맺은 바 있는 서울제약은 이번 니칸 파마사와의 계약을 통해 중동 의약품 시장 진출 확대의 교두보를 마련함과 동시에 자사의 특허기술인 구강필름 제형 제품 진출도 추가 논의 중이어서 향후 이란 의약품 시장으로의 진출 확대가 기대된다고 설명했다. 서울제약은 스마트필름과 같은 특수 제형에 특화된 기업으로서 2012년 한국화이자와 비아그라 필름 제형 제품 공급계약에 이어 작년 7월 다국적 제약사인 산도스 본사와 타다라필 스마트필름 2종, 실데나필 스마트필름 2종 등 총 4개 품목에 대해 라이선스 및 제품 공급계약을 체결한 바 있다.

간암 분야 적응증 확대를 노리는 ' 스티바가(레고라페닙)'의 도전에 청신호가 켜졌다. 바이엘은 4일(현지시간) 자사의 홈페이지에서 수술이 불가능한 간세포암(HCC) 환자의 2차치료제로 스티바가의 적응증을 추가 신청한 건이 미국식품의약국(FDA)의 우선심사 대상으로 지정(priority review designation) 받았다고 공표했다. 미국과 유럽연합(EU), 일본 보건당국에 간암 적응증 확대를 위한 허가신청서(NDA)를 제출했다고 밝힌지 2달 여 만이다. 바이엘의 의약품 집행위원회 멤버로서 개발팀장을 맡고 있는 요에르크 묄러(Joerg Moeller) 박사는 "간암은 전 세계 주요한 암사망의 원인 중 하나로 미국에서만 매년 3만명 이상이 간암으로 새롭게 진단 받고있다"며, "넥사바가 간세포암 환자들의 의학적인 미충족 수요를 해결해 왔지만 2차치료제는 여전히 절실한 상황"이라고 말했다. 그만큼 FDA 우선심사 대상으로 지정된 사실이 진료현장에 시사하는 바가 크다는 설명이다. FDA는 허가 시 중증 질환에 대한 치료 효과와 안전성 개선을 담보한다고 판단되는 약제에 한해 우선심사 자격을 부여하고 있다. 전문의약품 허가 신청자 비용 부담법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA)에 따라, 일반적으로 10개월가량 소요되는 심사기간을 6개월 이내까지 단축시키는 것도 가능하다. 회사 측에 따르면 스티바가는 이미 미국을 포함한 여러 국가들에서 전이성 대장암과 수술이 불가능한 위장관기질종양(GIST) 치료제로 허가를 받아 사용되고 있다. 우리나라에서도 2013년 GIST 치료제로 허가된 뒤 위험분담제(RSA)를 통해 급여 명단에 이름을 올렸다. 이번 적응증 확대신청에는 RESORCE 3상임상이 근거가 됐다. 해당 연구에서는 넥사바(소라페닙) 투여 이후 질병이 진행되고 수술이 불가능한 간세포암종(HCC) 환자에게 스티바가를 투여했을 때, 전체 생존기간(OS) 10.6개월로 확인돼 위약군(7.8개월)보다 유의한 개선 효과를 입증했다. 사망 위험은 37% 감소됐으며(HR 0.63; 95% CI 0.50-0.79), 안전성과 내약성도 기존 연구들과 비슷한 수준으로 관찰됐다는 보고다.

현대약품이 250억원 규모 진해거담제 '레보드로프로피진' 시장 공략을 위해 서방형 제제 3상임상에 착수한다. 1999년 시럽제를 허가받은 지 18년만이다. 레보드로프로피진은 현재 정제와 시럽제 106개 품목이 허가돼 있다. 현대약품이 임상에 성공하면 서방형제제는 처음 개발하는 셈이다. 서방형제제는 환자 복약편의성을 높일 수 있기 때문에 다른 제형에 비해 경쟁력이 높다. 5일 식품의약품안전처는 레보투스 CR정(코드명 HOB-048) 3상임상을 승인했다. 임상은 급·만성 기관지염 기침환자를 대상으로 레보투스 서방제 약효·안전성을 시럽제와 비교하는 방식으로 진행된다. 레보투스는 현대약품의 주력 품목으로 1999년 이탈리아 제약사 돔페(Dompe)로부터 도입했다. 이후 이 회사는 2008년 정제를 직접 개발해 제품라인을 넓혔다. 주성분 레보드로프로피진은 기존 중추신경에 직접 작용해 기침을 억제하는 약물과 달리 말초신경에 관여해 부작용이 적고 효과가 우수한 것으로 알려졌다. 국내 제약사 50여곳이 정제와 시럽제 106개 품목을 보유하고 있는데, 정제·시럽제는 하루 3번 복용하도록 돼 있다. 현대약품이 개발 중인 서방제는 복용횟수를 2회로 줄였다. 회사 측은 연내 3상임상을 마치고 시판승인을 받는다는 목표다. 한편 이 성분 서방형제제는 현대약품 외에 한국유나이티드제약과 광동제약, JW중외신약이 공동개발 계약을 체결해 개발 중이다.