국내에서 전이성 요로상피암과 비소세포폐암으로 허가 받은 티쎈트릭(아테졸리주맙, RO554-1267)이 이번에는 진행성 편평세포암 적응증 확대에 도전한다. 식품의약품안전처는 편평세포암 적응증 확대를 위해 한국로슈가 제출한 3상 임상시험계획서를 최근 승인했다. 12일 식약처에 따르면 한국로슈는 지난해 1월 방광암 치료제로 허가받은 뒤, 같은 해 하반기에 비소세포폐암으로 적응증을 확대하면서 치료 영역을 넓힌 바 있다. 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 대상으로 백금기반 화학요법제 치료 도중 또는 이후에 질병이 진행되거나, 백금기반 수술 전 보조요법(neoadjuvant) 또는 수술 후 보조요법(adjuvant) 치료 12개월 이내에 질병이 진행된 경우 등에 사용하도록 돼 있다. 떠 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암에도 투약 가능하다. 다만 EGFR 또는 ALK 변이가 확인된 환자는 투여하기 전 변이에 대한 승인된 치료제를 투여한 후에도 질병 진행이 확인된 경우에 사용하도록 제한돼 있다. 이번에 추가 도전하는 적응증은 편평세포암이다. 공개된 임상시험계획을 보면, 고위험 국소 진행성 두경부 편평세포암이 있는 환자 17명을 대상으로 확정적 국소요법 후 보조요법으로서 티쎈트릭을 사용해 결과를 조사한다. 시험은 다기관, 무작위배정, 이중-눈가림, 위약-대조 임상으로 디자인 됐으며, 삼성서울병원과 서울대병원, 서울아산병원이 수행할 예정이다.

글로벌 제약사들은 인구 고령화에 따라 수요가 늘어나면서 향후 꾸준한 시장 저변이 예상되는 약제 개발로 시장을 개척하고 있다. 그만큼 인구 고령화는 의약품 수요 양상과 제약 성장을 새롭게 견인하고 있는데, 대표적인 R&D 영역은 알츠하이머와 전립선비대증, 노인안과질환, 골다공증 치료제다. 한국보건산업진흥원이 최근 보건복지부에 제출한 '고령사회 글로벌 제약시장 분석' 최종 보고서(연구책임자 정순규)에는 이 같은 인구 고령화 시대에 맞춘 약제 개발 트랜드와 전망, 우리나라 관련 질환 약제 개발 경향이 나타나 있다. 연구진은 치매(알츠하이머병), 노인성 안질환(황반변성·녹내장·백내장), 전립선 비대증, 골다공증 관련 의약품에 대한 국내·외 판매, 개발동향을 정리하고 국내 제약의 시사점을 도출했다. ◆알츠하이머병 치료제 = 경도 인지장애를 포함한 전세계 알츠하이머병 환자는 2021년 약 4400만명 이상으로 증가하고 우리나라도 65세 이상 치매환자가 2024년에 100만명을 넘어설 것으로 전망된다. 현재 허가단계에 있는 글로벌 파이프라인 대부분은 경증 내지 중등도(mild-to-moderate) 환자를 대상으로 한다. 따라서 연구진은 경도인지장애와 전기단계 환자 대상의 조기 검진과 치료, 예방 수요에 대응하기 위한 장기적인 전략이 필요하다고 진단했다. 이를 위해 규제당국의 신약 신속심사 제도 등을 적극 활용해 글로벌 시장을 빠르게 선점하기 위한 전략이 필요하며, 이를 개발 단계에서부터 고려할 필요가 있다는 것이다. '중대한(알츠하이머병 포함)' 질환의 치료제를 빠르게 승인하기 위한 '패스트 트랙(Fast Track)'과 기존 약물 대비 개선 효과가 큰 품목의 'Breakthrough Therapy' 지정 등 FDA의 신속심사제도를 활용하는 등의 전략 수립이 필요하다. 실제로 바이오젠의 아두카누맙(Aducanumab)과 아스트라제네카 'AZD3293', 에자이 'E2609' 등이 패스트 트랙으로 지정된 바 있다. 2002년에서 2012년 사이 413건의 임상시험 중 단 1개의 제품만 최종 시판허가를 받는 등 치료제 개발 성공 확률이 낮은 만큼 국내외 견고한 협력관계 구축과 정부-민간의 적극적인 투자가 더욱 중요해질 것으로 연구진은 전망했다. ◆전립선비대증 치료제 = 글로벌 전립선 비대증 유병인구는 2024년 약 1900만명에 이를 것으로 보이며, 인구 고령화로 인해 이 같은 추세는 계속 유지될 전망이다. 약제 시장의 경우 국내와 글로벌 시장에서 모두 하루날, 아보다트 등 오리지널 제품이 강세를 보이는 동시에 특허가 만료된 이후에도 제네릭 시장이 크게 성장하지 못하는 특징이 있다. 특허만료된 이후에도 제네릭 시장이 크게 성장하지 못하는 특징과 관련해 제네릭 경쟁은 심화되고 있지만, 실질적으로 시장을 이끄는 제네릭은 거의 없다. 현재 대형 품목을 대체할 수 있는 신약 후보물질도 많지 않다. 다만 글로벌 신약 파이프라인 중 오랜 시간 약효를 유지할 수 있는 주사제의 허가 단계 진입 임박해 있으며, 적응증 추가와 겸용 치료제, 복합제 개발, 복용 순응도 개선을 위한 기술 중요성이 증대되고 있다. 따라서 대사질환과 심혈관계 등 파이프라인에서 전립선 비대증 적응증 추가를 통한 신제품 출시가 앞으로의 시장 성장에 더 큰 힘을 실어줄 것이라는 분석이다. 발기부전 등 관련 질환과 전립선 비대증을 한 번에 치료할 수 있는 겸용 치료제와 복합제 시장도 성장이 예상되는데, 글로벌 시장에서 복합제 비중은 2014년 6%에서 2020년 17%로 커질 것으로 전망된다. 전립선 비대증 치료제는 고혈압 치료제처럼 장기간 복용해야 하는데, 고령자 일수록 복용하는 약의 가지 수가 많기 때문에 복용 순응도를 개선할 수 있는 약물 개발이 중요해지고 있다. ◆노인성 안과질환 치료제 = 고령인구 증가에 따라 눈의 노화에 따른 노인성 안과질환 환자도 증가하고 있다. 대표적인 질환은 황반변성과 녹내장, 백내장인데, 2011년부터 2016년까지 최근 5년 간 환자 수 증가율을 살펴보면 황반변성 50%, 녹내장 39%, 백내장 15% 순으로 이를 방증한다. 먼저 황반변성을 살펴보면 글로벌 시장규모는 2014년 기준 약 43억불이며, 연평균 7.8% 성장해 2023년 약 85억달러 규모로 확대될 전망이다. 노인성 황반변성(습성) 치료제 글로벌 시장규모는 연평균 약 8% 성장해 2023년 85억달러 규모를 형성할 것으로 보이며, 현재 개발 중인 후보물질와 바이오시 밀러의 출시가 성장을 견인할 것으로 예측된다. 연구진은 2023년에 이르러서는 기존 제품 31.2%, 항체치료제·신약 등 파이프라인 57%, 바이오시밀러 11.7% 수준으로 시장을 점유할 것으로 내다봤다. 여기서 기존 약제 대비 투약횟수를 감소시킨 제품이 2020년 내외로 출시될 것으로 보여서 주사제 대신 점안액 형태의 약물 개발이 주목받고 있다. 전문가들은 일정한 주기로 약물을 투여해야 하는 부담(유리체강 내로 주입하는 눈 속 주사)을 경감시키는 것이 삼출성 황반변성 치료의 가장 큰 미충족 수요라고 분석한다. 연구진은 국내 황반변성 치료제 개발은 이와 같은 글로벌 수요를 충족시키는 방향으로 진행되고 있어, 집중적이고 장기적인 투자가 계속된다면 국내·외 시장에서 경쟁력을 갖출 수 있을 것으로 기대했다. 녹내장의 경우 환자 증가세에 비해 신약개발은 매우 더딘 시장으로, 1996년 라타노프로스트 제제 출시 이후 약 20년 간 점안액 형태의 신약이 개발되지 않은 상태다. 치료제 개발은 앨러간과 노바티스 등 빅파마와 Aerie, 산텐 등 '안과 전문제약사'로 양분된 양상을 보인다. 최근 녹내장을 비롯한 안과질환 영역에서 강소, 전문 제약사의 약진이 두드러지고 있다. 앨러간과 노바티스가 임상 3상을 가장 많이 진행하고 있지만, 임상 전 단계에 걸쳐 고르게 파이프라인을 보유한 제약사는 산텐으로 분석된다. 향후 Aerie 등 전문성을 확보한 소규모 안과전문 제약사의 성장이 기대된다. 국내에서도 정상안압 녹내장 환자 대상의 임상시험이 처음으로 진행되는 등 녹내장 치료제 개발에 관심이 높아지고 있으며, 순응도를 개선하기 위한 복합제 개발도 임상단계에 진입했다. 녹내장과 안질환 치료제 시장은 신약개발에 성공할 경우 독보적인 제품이 될 수 있으므로, Aerie 사례와 같이 특화 분야에 집중하고 전문성 확보를 위한 노력이 필요하다. 백내장은 아직까지 점안액으로 백내장을 완전히 치료할 수 있는 약물은 개발되지 않았고, 인공수정체로 교체하는 수술이 우선적인 치료법이기 때문에 관련 의약품은 수술 후 염증·통증치료를 위한 NSAIDs 계열 약물이 대부분이다. 초기 예방, 수정체 보호를 위한 약물도 개발돼 있지만 최근에 개발된 치료용 신약은 없다. 임상단계에 진입한 파이프라인 역시 수술 전후 염증을 완화하는 약물이 대부분이며, 영양제 섭취가 수술 이후 시력향상에 도움을 주는지 확인하는 임상시험도 진행 중이다. 백내장 수술이 점점 보편화되면서 점안액 치료제 개발의 수요가 높지 않다. 연구진은 비타민E, 셀레늄, 오메가-3 등의 영양제 섭취가 백내장 예방과 수술 이후 시력 향상에 영향이 있는지 확인하기 위한 임상이 진행 중에 있어, 향후 예방 목적의 건강기능식품 등에 대한 관심이 높아질 가능성이 있다고 내다봤다. ◆골다공증 치료제 = 주요 오리지널의 특허 만료에도 불구하고, 미국·일본 등 7개 주요 시장의 골다공증 치료제 시장은 2014년 61억5000만달러(우리돈 약 6조7000억원)에서 2024년 93억4000만달러(우리돈 10조2000억원) 규모로 성장할 전망이다. 현재 골다공증 치료는 골흡수를 억제하는 기전의 약물이 흔하게 쓰이고 있지만, 이는 새로운 뼈의 형성도 함께 억제하거나 각종 부작용 등 한계가 분명한 것이 사실이어서 글로벌 골다공증 치료제 시장 내 미충족 수요를 고려한 개발 전략이 필요한 상황이다. 연구진이 임상 단계에 진입한 글로벌 파이프라인 분석 결과, 골형성 촉진과 부작용 개선, 순응도 개선 등 시장 내 미충족 수요를 고려한 방향으로 개발되고 있는 것으로 나타났다. 국내 파이프라인의 경우 임상 단계에 진입한 약물은 많지 않지만 새로운 기전의 치료제, 천연물신약, 항체를 대체할 수 있는 저분자 화합물 개발 등의 연구가 활발히 이뤄지고 있다. 연구진은 관련 연구 역량을 토대로 임상개발 단계로 진입할 수 있도록 정부·민간의 적극적인 투자가 필요하며 글로벌 수요를 흡수할 수 있는 제품 개발로 이루어져야 한다고 제언했다. 또한 개발 전 과정에서 글로벌 동향·미충족 수요에 대한 철저한 분석 기반의 전략이 필요하고 주요 골다공증 치료제 특허가 대부분 만료되었기 때문에 저가 제네릭과의 경쟁에서 차별점을 가질 수 있는 복합제 개발, 투여 경로 개선 등 개량의약품 개발에도 관심을 가질 필요가 있다고 분석했다.

학습능력이 뛰어난 인공지능(AI)과 빅데이터가 만나 신약개발을 지원한다면 어떤 기적이 일어날까. 과학기술정보통신부가 이들을 활용한 고속 신약개발 플랫폼을 구축해 신약후보물질 개발기간을 5년에서 1년으로 획기적으로 단축한다는 목표를 세웠다. 바로 '인공지능(AI)+빅데이터 활용 차세대 신약개발 플랫폼 구축' 사업이 그 것이다. 과기정통부는 글로벌 바이오 강국 실현을 위한 '바이오경제 혁신전략 2025(2017.9)'과 연구데이터의 체계적 공유 활용을 위한 '연구데이터 공유 활용 전략(2018.1)'의 선도 프로젝트로 이 사업을 추진하게 됐다고 설명했다. '혁신전략 2025'에서는 글로벌 바이오시장 점유율을 2015년 10.7%에서 2015년 5%까지 확대하고, 글로벌 블록버스터 신약 5개를 창출한다는 목표가 제시돼 있다. ◆이 사업은 왜 나왔나=과기정통부가 바라보는 의약품 시장은 이렇다. 글로벌 의약품 시장은 연 1200조원 규모의 거대 시장이다. 향후 연평균 4~7% 내외 성장이 기대되는 유망 시장으로 손꼽힌다. 이는 우리 주력 수출산업인 반도체, 자동차, 조선 시장 합계(약 1100조원)를 넘는 수준이다. 2021년에는 최대 1조5000억 달러(약 1800조원)로 성장할 것으로 기대된다. 하지만 글로벌 신약 1개를 만드는 데는 10~15년이라는 오랜 시간과 1조원 이상의 막대한 비용이 필요하다. 성공확률도 매우 낮다. 이런 것들이 한국 제약기업의 글로벌 진출에 높은 진입장벽이 됐다. 과기정통부는 후발주자로 이런 장벽을 극복하기 위해 빅데이터와 정보통신기술(ICT)을 활용하는 방안이 제시되고 있다고 했다. 우리는 R&D를 통해 축적된 연구데이터와 병원 진료정보 등의 우수한 의료데이터를 다량 보유하고 있어서 여기에 인공지능(AI)을 적용하면 신약개발 시간과 비용을 단축해 국내 신약개발 역량이 한 단계 도약하는 기회가 될 것이라는 설명도 덧붙였다. ◆어떻게 활용하나=과기정통부는 신약개발은 후보물질 발굴부터 전임상, 임상, 시판 등 크게 4단계로 구분되는데, 각 단계별로 연구내용과 활용되는 데이터가 달라 차별화된 접근이 필요하다고 했다. 구체적으로 후보물질 발굴과 전임상 단계에서는 실험결과, 논문자료 등의 연구데이터가 주로 활용된다. 이어 연구데이터를 학습한 인공지능은 최적의 후보물질을 제시해 탐색 비용을 줄이고, 실험결과를 효과적으로 예측해 전임상시험 단계 시행착오를 줄일 것으로 기대된다고 과기정통부는 설명했다. 다음 임상시험과 시판 단계에서는 진료정보, 건강보험 정보 등 의료데이터를 활용할 수 있다. 이어 의료데이터를 학습한 인공지능은 최적의 환자군을 제시해 임상시험 기간을 단축하고, 시판 후의 효능과 독성을 자동 추적해 부작용 최소화에 기여할 것으로 기대된다고 과기정통부는 밝혔다. ◆어떻게 추진하나=과기정통부는 별도 법령 제·개정 없이 가이드라인 마련만으로도 공유와 활용이 가능한 연구데이터를 활용해 단기에 성과 창출이 기대되는 후보물질 발굴 단계 프로젝트를 우선 추진하기로 했다고 설명했다. 해당 연구데이터는 그동안 국가연구개발사업을 통해 50여만건이 축적돼 있으므로 이를 활용하면 평균 5년이 소요되는 후보물질 개발기간을 최대 1년까지 단축할 수 있다는 것이다. 과기정통부는 이달 중 사업공고를 거쳐 올해 상반기 내 화학(연)을 중심으로 인공지능 전문기업·연구소, 신약개발 연구자가 참여하는 사업 컨소시엄을 구성해 플랫폼 개발에 착수할 계획이라고 했다. 또 개발된 플랫폼은 인공지능(AI) 학습과 연구자를 통한 검증 작업을 거쳐 연구자와 기업이 자유롭게 사용할 수 있도록 내년 중 공개하기로 했다. 과기정통부는 결국 이 플랫폼은 제약사와 병원 등이 활용해야 하는 만큼 현장 수요자 중심의 전문 컨설팅 그룹을 구성해 개발 과정에서 사용자의 목소리를 상시 반영할 계획이라고 했다. ◆이후 추진계획은=과기정통부는 향후 후보물질 발굴 단계 뿐 아니라 신약개발의 모든 단계에서 인공지능과 빅데이터를 활용한 국가적 플랫폼 구축이 필요하다고 했다. 그러면서 우선은 선도 프로젝트를 통해 성공모델을 창출해 민간과 범부처로 확산해 나갈 예정이라고 했다. 과기정통부는 이를 위해 관계부처와 공동으로 '(가칭) 국가 AI 활용 신약개발 전략'을 올해 상반기 내 마련해 4차산업혁명위원회 산하 '헬스케어 특별위원회'에서 발표할 계획이라고 했다. 정병선 과기정통부 연구개발정책실장은 "제약산업 후발주자인 우리나라가 글로벌 강국으로 도약하기 위해서는 4차 산업혁명의 핵심 인프라인 인공지능과 빅데이터 활용이 필수적"이라며 "관계부처와 협업해 국가적 신약개발 역량을 제고할 수 있도록 전폭적인 지원에 나설 것"이라고 말했다.

CJ헬스케어의 주요 R&D 파이프라인 중 하나로 손꼽히는 위식도 역류질환 치료제 '테고프라잔(CJ-12420)'이 추가 3상 임상시험에 돌입한다. CJ헬스케어의 첫번째 신약이다. 식품의약품안전처는 업체 측이 제출한 '테고프라잔' 3상 임상시험계획서를 검토하고 최근 승인했다. 8일 식약처에 따르면 테고프라잔은 위식도 역류질환 치료용도로 개발 중인 국산 신약이다. 칼륨-경쟁적 위산분비억제제(Potassium-Competitive Acid Blocker, P-CAB)라는 새 기전의 위산 분비 억제제다. 업체 측은 이미 2015년 중국 소화기 전문 제약사 '뤄신사'와 1000억원대 기술 수출 계약을 체결한 바 있다. 이번 임상은 헬리코박터 파일로리(H. pylori) 양성 환자 284명을 대상으로 진행된다. 시험은 헬리코박터 박멸을 위한 테고프라잔과 항생제 3제요법의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중눈가림, 활성약 대조, 다기관 임상으로 디자인 됐다. 올해 테고프라잔이 출시되면 CJ헬스케어는 창립 후 첫번째 자체 개발 신약을 갖게 된다. 업체 측은 올 하반기 출시와 함께 연말 보험급여를 목표로 시장 진출 채비를 하고 있다. 현재 국내 역류성 식도염 1차 치료제 PPI(Proton Pump Inhibitor) 시장 크기는 3500억원 규모다.

정부가 수족구병 백신후보주를 제약기업에 기술 이전해 국산 백신 개발에 시동을 건다. 수족구병은 엔테로바이러스 감염에 의해 주로 영유아들에게 발병하며, 현재까지 국내에 상용화된 예방백신이나 치료제는 없다. 질병관리본부 국립보건연구원(NIH)은 순수 국내기술로 수족구병 예방 백신후보주(엔테로바이러스 71형)를 개발해 오늘(8일) 기술이전 계약을 체결한다고 밝혔다. 백신후보주는 백신 효능이 확인된 바이러스 분리주를 말하며, 이번 계약명은 '엔테로바이러스 71형 불활화 백신에 관련된 연구결과물 및 바이러스 뱅크'다. 질병관리본부는 국내 제약업체인 CJ헬스케어(주)와 이날 오전 10시 충북 오송 질병관리본부에서 22억원 규모의 수족구병 백신후보주 기술이전 계약을 체결하고, 제품 개발 착수에 합의한다. 이번 계약은 '전임상(Pre-clinical Trial)과 임상시험을 위한 원료용 엔테로바이러스 뱅크와 동물실험 결과'를 포함한다. 복지부는 "이번 계약은 수족구병 백신 국산화와 백신주권 확립에 기여할 것으로 기대될 뿐만 아니라, 개발에 성공할 경우 국내 제약산업 활성화 측면에도 크게 도움이 될 것으로 전망된다"고 했다. CJ헬스케어 강석희 대표이사는 "이번 계약을 통해 수족구 백신 상용화 연구에 박차를 가할 수 있을 것으로 기대한다. 우리나라의 백신 주권 확보에 기여하는 제약기업으로 성장할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다. 국립보건연구원 박도준 원장은 "백신은 감염성 질환 예방과 같은 국민 보건증진에 기여하고, 산업적으로도 매우 유망한 분야다. 이번 기술이전이 수족구병 백신 국산화를 앞당기는 초석이 되길 기대한다"고 했다.

대통령 직속 4차산업혁명위원회는 7일 오전 10시 헬스케어 특별위원회 2차 회의를 개최하고, 특위 운영방향과 핵심프로젝트 추진방안 등을 담은 운영계획을 확정했다고 밝혔다. 헬스케어 특위는 앞서 운영계획을 확정하기 위해 지난달 17일 특위 위원과 관계부처 90여명이 참여한 워크숍을 개최해 총괄, 스마트헬스케어, 스마트의료기기, 스마트신약 등 4개 분과별 토론을 진행했다. 특위는 올해 말까지 세계 시장을 선도하는 우리기술로 누구나 건강한 사회 구현을 비전으로 삼고, 건강수명 연장 및 헬스케어 일자리 창출을 목표로 활동하게 된다. 특위는 이날 4차산업혁명을 견인할 수 있는 헬스케어분야 핵심프로젝트를 분야별로 선정했다. 분야별 핵심프로젝트는 특위 위원과 정부부처 등이 함께 제안한 과제 중에서 위원들의 논의를 거쳐 결정됐으며, 앞으로 프로젝트팀을 구성해 추진방안을 만들게 된다. 특히, 민간위원이 제안한 (가칭)헬스케어 빅데이터 쇼케이스 구축 과제를 핵심프로젝트로 선정, 개인동의 아래 수집된 데이터기반의 개인별 질병예측·상담 등을 제공해 국민건강 질 향상에 기여하는 등 민간주도 접근을 통해 사업화가 가능한 비즈니스 모델을 검토하게 된다. 정부는 이를 통해 빅데이터 활용 가치를 검증하는 모범사례를 만들어국민의 건강수명 연장과 헬스케어 일자리 창출을 도모할 것으로 기대된다고 밝혔다. 핵심 프로젝트는 이렇다. 먼저 스마트신약 분야에서는 부처별 협력이 필수적이고, 제약산업 강국이 되기 위해 시급히 추진해야 할 과제를 우선 검토할 계획이다. 연구개발 생산성 향상을 위한 인공지능 활용 신약개발·재창출 기반 조성, 스마트 임상센터 구축 등의 과제를 민간중심으로 논의한다. 스마트의료기기 분야에서는 첨단 융복합 의료기기의 특성을 고려해 신속하게 시장에 진입할 수 있도록 의료기기 관련 제도 개선과 사용경험 확대, 구매촉진 전략 마련에 역량을 집중할 계획이다. 구체적으로 로봇 기반 의료기기·인공지능 기반 지능형 의료기기 등 융복합 의료기기 개발, 체외진단기기 시장진입 촉진 등을 위해 범부처 협의체를 구성해 단계적으로 논의해 가기로 했다. 정부는 '혁신형 의료기기 규제개선 및 시장진입 촉진활성화' 과제 합의안이 특위를 통해 실행력 있게 추진될 것으로 기대된다고 했다. 또 관계부처에서 추진중인 빅데이터 시범사업, 감염병& 8228;정신건강& 8228;만성질환 등 사회문제해결형 과제, 신약·의료기기관련 주요 기술개발 및 제도개선 과제 등도 특위에 보고해 논의결과를 정책에 환류해 나가기로 했다. 한편 특위 위원들은 헬스케어 분야는 건강·생명에 영향을 미치기 때문에 기술확보-사업화-재투자가 지속적으로 이뤄지도록 하려면 특화된 생태계 조성이 필요하다는 데 의견을 모았다. 이를 위해 혁신창업·기술개발 촉진을 위한 자금 확충, 병원연계 협력연구·실증·사업화 기반 확충 등의 과제를 프로젝트팀 논의를 통해 상세화하고, 각 분야에서 공통적으로 제기되는 연구개발& 8228;시장진입 촉진을 위한 제도 개선과제도 관계부처와 함께 논의하기로 했다. 박웅양 특위 위원장은 "헬스케어분야 주요 논의과제는 과제성숙도에 따라 프로젝트팀을 구성해 매주～격주 논의를 통해 추진방안이 마련되거나, 관계부처 등의 보고안건을 심의하는 형태로 추진될 예정"이라고 했다. 이어 "특위 운영기간(1년)동안 논의된 프로젝트별 추진방안을 종합해 헬스케어 발전방안을 연내 발표할 계획"이라고 했다.

"연 매출액 39조원 미국 바이오제약사 길리어드 신약 1개가 창출하는 영업이익과 200조원 규모 삼성전자의 영업이익은 같은 수준이다." 박능후 보건복지부장관이 제약·바이오·의료기기산업을 미래 신산업으로 집중 육성하겠다는 의지를 재차 강조했다. 2025년 글로벌 신약 23개, 향후 5년간 제약·바이오 창업기업 1100개, 2022년 보건산업 일자리수 27만명, 보건산업 수출액 210억달러 달성 등이 구체적 목표다. 7일 오전 7시 30분 더불어민주당 전혜숙 의원 주최로 열린 국회 지구촌보건복지포럼에 발제자로 참석한 박능후 장관은 보건산업 분야 지원방향에 대해 발제자료를 통해 이같이 밝혔다. 박 장관은 "국민 건강·생명과 밀접하고 높은 부가가치를 가지며 의료현장과 불가분의 관계인 것이 보건산업 특징"이라며 "미국 바이오제약사 길리어드사이언스의 사례를 들어 빅데이터를 활용한 신약 1개의 영업이익이 삼성전자 총 영업이익과 같은 수준"이라고 했다. 박 장관은 제약·바이오·의료기기 등 보건산업 육성 정책 추진방향을 구체적으로 밝혔다. 박 장관은 "제약산업은 지난해 수립한 제약산업 육성 종합계획을 토대로 인공지능, 스마트 임상 등을 활용한 미래신약개발 R&D플랫폼을 구축할 것"이라며 "글로벌 신약 등 인허가와 기술이전 등 제약산업 수출지원도 이뤄진다. 기업 투자 유도, 세제 혜택, 인허가 약가지원 등도 뒤따를 것"이라고 말했다. 박 장관은 "의료기기도 '미래 의료기기 기술개발·사업화 R&D 강화' 틀 속에서 의료기기 기업 역량을 제고하고 국내외 시장진출을 지원할 것"이라며 "의료기기 임상허가 요건 등 규제 개선과 전문인력 양성에도 힘쓸 계획"이라고 언급했다. 아울러 박 장관은 "헬스케어 분야는 '보건의료 빅데이터'가 복지부의 주요 정책 키워드다. 빅데이터를 활용해 맞춤형 정밀의료 토대를 쌓고, 첨단재생의료법 입법과 줄기세포재생센터 운영 등으로 재생의료를 활성화 할 계획"이라고 강조했다. 박 장관은 "이런 정책 지원으로 글로벌 신약을 2016년 3개에서 2025년 23개로 늘리고 향후 5년간 1100개 제약·바이오기업이 신규 창업할 수 있을 것"이라며 "보건산업 일자리 수도 2016년 17만명에서 2022년 27만명으로, 보건산업 수출액 역시 2016년 102억 달러에서 2022년 210억 달러로 확대될 것"이라고 기대했다.

말기암 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자들의 의약품 접근성을 높이기 위해 식약당국이 시판허가 전 개발 약물을 한시적으로 사용을 승인하거나 오프라벨 등으로 약제를 조건부 사용 승인한 건수가 지난해 700건이 넘는 것으로 집계됐다. 4일 식품의약품안전처의 '응급상황 및 치료목적 사용승인 현황' 목록을 토대로 데일리팜이 2017년도 사용 내역을 별도 집계해 살펴본 결과, 시판허가 전 의약품 또는 조건부 허가로 개발 약물이나 오프라벨 등으로 승인된 사례는 응급상황 687건, 개인별 환자 대상 16건 등 703건으로 나타났다. 응급상황·치료목적 사용 승인제도는 식약처가 허가한 약제 가운데 이렇다 할 치료 약제가 없어 생명을 위협받는 환자들의 약물 접근성을 높이기 위해 일시적 또는 특정 환자에게 조건을 부여해 사용을 할 수 있도록 치료 기회를 열어주는 제도다. 약제를 살펴보면, BIBF 1120 ES 연질캡슐이 320건으로 승인건수가 압도적으로 많았다. 이 약제는 지난해 특발성 폐섬유증 또는 폐암, 비소세포폐암 등 다양한 질환에 사용됐다. 이어 BAY73-4506 102건(간세포암), 리아백스주 95건, 다자렉스(JNJ-54767414) 27건, AZD9291 26건(폐암), GSK1120212B정·GSK2118436B캡슐제 22건(악성 흑색종), HM781-36B 18건(유방암, 비소세포폐암), PF-06463922정 15건(비소세포폐암), PF-00299804 10건(비소세포폐암), 바스코스템 9건(중증버거병) 등의 순으로 나타났다. 또 HM781-36B정(올리타정) 5건, Vax-NK/HCC 5건, 이뮨셀-엘씨 4건, TAF(Tenofovir Alafenamide, GS-7340) Tablet 2건, 레블리미드 4건, 허셉틴주 1건 등도 포함됐다. 이 중 올리타정은 비소세포폐암과 유방암에, 다발골수종으로 허가·급여 받은 레블리미드의 경우 수술이 불가능한 새로 진단된 다발골수종과 골수형성이상증후군 등에 각각 사용됐다. 허셉틴주의 경우 말기 위암 환자에 사용됐는데, 이 약제는 조기·전이성 유방암과 전이성 위암에 시판허가를 받아 급여를 인정받은 약제다. 한편 임상시험용의약품의 경우 제공자의 사정 등에 따라 치료에 사용할 수 없을 가능성이 존재하기 때문에 투약이 필요하거나 원할 경우 반드시 주치의(전문의)와 사전에 상의 후에 신청해야 한다.