미국 보험당국이 'CAR-T 치료제'의 보험급여 결정을 보류했다. 정확한 이유는 밝혀지지 않지만, 높은 가격과 부대비용이 발목을 잡은 것으로 전해진다. 현재 미국에서 승인된 CAR-T 세포치료제로는 노바티스의 '킴리아'와 길리어드의 '예스카타' 등 2개다. 단 1회 투여로 희귀혈액암을 완치한다. 정확한 적응증은 '25세 이하 환자의 재발성·불응성 B세포 급성림프종'과 '성인인 두 가지 이상의 전신치료 후 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종'이다. Modern Healthcare, MedCity News 등 미국 보건의약 전문언론에 따르면, 미국 CMS(Centers for medicare&medicade service)는 최근 CAR-T 세포 치료에 대한 급여 결정을 보류했다. CMS는 미국 메디케어와 메디케이드의 운영기관이다. 한국으로 치면 국민건강보험공단·건강보험심사평가원에 해당한다. CMS가 보험급여 결정을 보류한 정확한 이유는 밝혀지지 않았다. 다만, 이들 매체는 역시나 높은 가격과 이에 따르는 부대비용을 원인 중 하나로 보고 있다. CAR-T 치료제의 출시가격은 킴리아의 경우 47만5000달러, 예스카타는 37만3000달러에 이른다. 이 가운데 킴리아의 경우 8만8000달러를, 예스카타의 경우 7만9000달러를 각각 업체와 공동 부담키로 CMS는 지난 2월 결정한 상태였다. 문제는 여기에 수반되는 부대비용, 즉 입원·시술비도 만만치 않다는 점이다. CAR-T 치료제 특성상, 환자는 약을 투여받기 위해 병원에 약 15일간 입원하며 시술을 받아야 한다. 환자로부터 세포를 추출·배양한 뒤 다시 환자에게 넣는 과정을 거치기 때문이다. 현재 이 시술 비용은 평균 8만2000달러 이상으로 파악된다. 당초 예상치였던 3만~3만600달러의 두 배 이상이다. 25세 미만 환자의 경우 이 비용이 28만 달러에 달한다. 결국, 약값을 제외한 입원·시술 비용의 부담에 대해 CMS가 업체와 타협점을 찾지 못하고 보험적용 결정을 연기했다는 것이 미국 언론의 분석이다. CMS가 언제 최종 결정을 내릴지는 아직 전해지지 않는다. 다만, 미국 언론은 CMS 관계자의 말을 밀려 "조만간 결정할 것"이라고 전하고 있다. 한편, 킴리아는 한국 시장 진출을 눈앞에 두고 있다. 한국노바티스는 지난 3월 식품의약품안전처로부터 킴리아를 희귀의약품으로 지정받은 바 있다. NEWSAD

릴리의 경구용 TRK 억제제 항암 신약과 테바의 헌팅턴병 치료 신약이 국내 희귀의약품으로 지정됐다. 로슈 표적항암 신약 '엔트렉티닙'은 NTRK 유전자 융합 양성 진행성 고형암으로 대상 질환이 늘었다. 3일 식품의약품안전처는 릴리 '라로트렉티닙(제품명 비트락비)'과 테바 '듀테트라베나진'을 새로 국내 255번과 256번 희귀약으로 지정하고, 252번 로슈 '엔트렉티닙'은 적응증을 추가했다. 이로써 국내 희귀약은 256품목, 개발단계 희귀약은 23품목이 된다. ◆255번, 256번 희귀약 지정 = 식약처는 라로트렉티닙을 트로포마이오신 수용체 키나아제(Neurotrophic tropomyosin receptor kinase, NTRK) 융합 양성 국소 진행성 또는 전이성 고형암 치료로 국내 255번째 희귀약에 지정했다. 대체 치료법이 없거나 다른 치료제를 사용했음에도 질병 진행 또는 전이, 절제 수술 시 이환율이 높을 것으로 예상되는 성인과 소아 고형암을 대상으로 한다. 라로트렉티닙은 TRK 억제제 계열 중 첫 번째 미FDA 시판 허가 제품이기도 하다. TRK 유전자 변이는 갑상선암과 비소세포폐암, 대장암 등 발생과 관련이 있는 것으로 알려졌다. 테바의 헌팅턴 무도병 치료제 듀테트라베나진은 국내 256번째 희귀약으로 이름을 올렸다. 이 신약은 10년 만에 개발된 헌팅턴 무도병 치료제다. 2017년 미FDA가 희귀약으로 시판을 승인했다. 헌팅턴 무도병은 신경퇴행성 희귀 질환으로 경련성 움직임이 나타난다. 파킨슨병에서도 비슷한 증상이 나타난다. 듀테트라베나진은 투렛증후군(틱장애) 치료를 위한 국내 3상이 진행 중이기도 하다. ◆로슈 표적항암 신약 엔트렉티닙 = 식약처는 지난 5월 로슈 엔트렉티닙을 국내 252번째 희귀약으로 지정했었다. 엔트렉티닙은 ROS 유전자변이를 표적으로 하는 항암 신약이다. 식약처는 희귀약 지정 시에는 ROS1 양성인 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC)만 사용 가능 대상 질환으로 했다. 이번에 라토트렉티닙과 같은 NTRK 융합 양성 국소 진행성 또는 전이성 고형암을 대상 질환으로 인정했다. 로슈는 미FDA에 ROS1 유전변이 비소세포폐암과 와 NTRK 융합 양성 전이성 고형암을 포함한 허가 신청을 냈었다. 국내 희귀약 지정 단계에선 인정되지 않다가 추가된 것이다.

신일제약과 테라젠이텍스 등 22개사가 안플라그 서방정 제네릭 시장을 선점한다. 3일 식품의약품안전처에 따르면 지난 5월 28일 신일제약 등 22개사가 신청한 사르포그렐레이트염산염 성분 치료제의 우선판매품목허가(우판권)이 허가됐다. 앞서 식약처는 지난 5월 테라젠이텍스와 신일제약, 국제약품 등 44개사가 신청한 사르포그렐레이트 44품목 시판을 승인했다. 이 중 신일제악그룹에 속한 테라젠이텍스 등 22개사가 우판권을 확보해 '사포디필SR' 제네릭 시장에 조기 진입할 수 있게 됐다. 해당 품목은 신일제약 '안플업서방정300mg'을 비롯해 ▲구주제약 '안블록서방정300mg' ▲국제약품 '안티그렐서방정' ▲대한뉴팜 '뉴포그릴SR정300mg' ▲동국제약 '사포렐서방정300mg' ▲마더스제약 '사포그릴엠SR정300mg' ▲안국약품 '사포펠로SR정300mg' ▲이니스트바이오제약 '안플리트서방정300mg' ▲이든파마 '사포그서방정' ▲일양약품 '일양사포그렐레이트서방정'▲일화 '안포그렐SR정' ▲중헌제약 '사포딜SR정' ▲초당약품공업 '초당사르포그렐레이트염산염서방정300mg' ▲콜마파마 '사포레인서방정' ▲크리스탈생명과학 '사프닐SR정300mg' ▲테라젠이텍스 '안플라젠서방정300mg' ▲한국글로벌제약 '사포린SR정300mg' ▲한국파마 '마사포서방정300mg' ▲한국파비스제약 '사렐SR정' ▲한국피엠지제약 ' 안포디필서방정' ▲현대약품 '사포에스서방정' ▲휴온스 '안티코아SR정300mg' 등이다. 사포그렐레이트 서방정의 국내 시장은 600억원대 규모로 평가된다. 버거씨병과 폐색성동맥경화증, 당뇨병성말초혈관병증 등 만성 동맥폐색증으로 발생하는 궤양, 통증 개선 등에 사용한다. 올해 1월 알보젠코리아의 사포디필SR PMS(시판 후 조사) 만료로 제네릭 진입이 가능해졌다. 속방형 제품 오리지널은 유한양행 '안플라그(사포그릴레이트)'이다. 현재 해당 시장은 서방형 제제를 선호하는 추세다. 사포디필SR은 물론 대웅제약 '안플원서방정'가 씨제이헬스케어 '안플레이드SR정' 등은 연매출 100억원대를 기록하고 있다. NEWSAD

지난달 바이오헬스 산업의 수출액이 소폭 감소한 것으로 나타났다. 다만, 전체 산업 전반의 감소세를 감안하면 선방했다는 해석이다. 산업통상자원부는 최근 이같은 내용의 '2019년 5월 수출입 동향'을 발표했다. 자료에 따르면 지난 5월 전체 산업의 대외수출은 459억700만 달러를 기록했다. 미중 무역분쟁 심화의 영향으로 지난해 같은 달에 비해 9.4% 감소한 수치다. 바이오헬스 분야의 경우 7억1300만 달러를 기록했다. 감소폭은 전체 산업의 경우보다 적은 1.3%였다. 지난해 5월의 바이오헬스 수출액은 7억2200만 달러였다. 바이오헬스 중 의료기기 등을 제외한 순수 의약품만 기준으로 했을 때 5월의 수출액은 3억 달러였다. 지난해 5월 3억4700만 달러와 비교하면 13.6% 감소했다. 의약품의 월별 수출액은 최근 1년간 4번째로 낮은 것으로 나타났다. 특히, 월별 수출액 감소폭은 최근 1년 새 두 번째로 컸다. 올해 4월 대비 5월 감소폭은 29.6%로, 지난해 12월과 올해 1월 사이 38.2%가 감소한 데 이어 2위를 기록했다. 성윤모 산업부 장관은 "미중 무역분쟁의 심화, 브렉시트 등 대외 여건의 불확실성 확대로 수출 개선 흐름에 부정적인 영향을 준 것으로 판단된다"고 밝혔다. 그는 "수출구조 4대 혁신을 통해 수출 경쟁력을 근본적으로 확보하고, 현장 밀착지원을 강화하겠다"며 "위해 품목다변화, 시장다각화, 수출 주체 다양화, 디지털 무역 인프라 구축 등 수출구조 4대 혁신 대책을 연말까지 순차적으로 추진할 계획"이라고 말했다. 그는 또한 "8개 부처가 참여하는 '범부처 수출 활력 촉진단 2.0'을 가동하여 소비재·신 수출동력·주력산업·스타트업·강소기업 등 5개 분야 3000여개 기업을 대상으로 현장에 직접 찾아가 밀착 지원하겠다"라고 덧붙였다. NEWSAD

메디톡스가 '보톡스' 제품의 부당한 광고 행위로 공정거래위원회로부터 과징금과 시정명령을 받았다. 공정거래위원회(위원장 김상조)는 2일 메디톡스가 2016년 12~2017년 1월말 신문과 TV, 인터넷 등에서 실시한 보툴리늄 균주 광고가 경쟁사를 비방하고 소비자를 기만해 공정거래 질서를 저해했다며 과징금 2100만원과 향후 행위금지의 시정명령을 부과했다. 공정위에 따르면 메디톡스는 표시·광고의 공정화에 관한 법률 제3조를 위반했다. 해당 조항은 공정 거래를 해칠 우려가 있는 부당한 표시·광고 행위를 금지하고 있다. 사업자 등이 소비자를 속이거나 소비자가 잘못 알게 할 우려가 있는 기만 또는 비방적인 표시·광고 행위를 해선 안 된다는 내용이다. 그러나 메디톡스는 일간지 등과 신문과 TV, 라디오, 인터넷 포털사이트 등에서 '진짜가 묻습니다. 보툴리눔 톡신이 말로 됩니까? 진짜는 공개하면 됩니다' 등 내용을 담은 광고를 게재했다. 특히 공정위는 메디톡스가 홈페이지 광고에 "염기서열 분석 자료를 업계 최초로 공개하였다"는 표현을 사용하고 TV 등에서는 '염기서열'을 공개한 것처럼 광고한 내용을 지적했다. 공정위는 "메디톡스는 2016년 11월 4일 미디어 설명회를 열어 균주 염기서열 분석자료를 공개했을 뿐 염기서열 자체를 공개한 적은 없었다"고 적발 이유를 강조했다. 메디톡스도 염기서열 자료를 공개하지 않았는데 오히려 자사 광고는 그 자료를 공개하지 않은 경쟁사와 경쟁사 제품이 진짜가 아닌 것처럼 비방했단 공정위 판단이다. 공정위는 "보툴리눔 균주 전체 유전체 염기서열 공개 여부가 보톡스의 진짜 여부를 결정한다고 볼 수 없다. 소비자 구매 선택에 중요한 영향을 미치는 정보"라며 소비자 오인과 공정거래 질서 저해를 우려했다. ◆보톡스가 뭐길래?…보툴리눔 균주에서 생성, 미용 목적 인기 = 보툴리눔 독소 제제는 흔히 보톡스로 부른다. 보툴리눔 균주를 발육하는 과정에서 만들어진 독소를 이용해 제조한다. 주름살과 사각턱 치료 등 미용목적과 사시 치료, 근육질환·다한증 치료 등에 사용하고 있다. 보툴리눔 독소 제제 제조와 판매는 약사법 제31조를 따라 식품의약품안전처로부터 안전성·유효성 심사를 거쳐야 허가받을 수 있다. 메디톡스가 광고하던 당시 시판 중이었던 보툴리눔 제제는 총 7종이었다. 식약처는 안전성, 유효성만 볼뿐 염기서열 자료를 보지 않는다. 공정위 판단대로 염기서열 공개 여부는 제품 허가 사항과는 관계없다는 얘기다. 공정위는 이번 사건을 두고 "보툴리눔 독소 제제를 이용한 보톡스 시술 등 소비자 관심이 매우 높은 상황이다. 안전성, 유효성 측면에서 중요한 '보툴리눔 독소 제재 진위' 정보를 소비자가 오인하게 하는 과오를 적발해 시정했다"고 의미를 밝혔다. 공정위는 향후 의약품 시장에서 경쟁사 비방과 소비자를 기만하는 부당한 광고 관행이 개선되야 한다며 "소비자의 합리적인 선택을 방해받는 사례가 줄어들 것으로 기대한다"고 덧붙였다.

오는 30일자로 클로로퀸, 히드록시클로로퀸 성분 제제와 페니토인, 메트로니다졸 성분 허가사항이 변경된다. 식품의약품안전처는 31일 해외 안전성정보와 자체 검토 결과를 토대로 클로로퀸 등 성분은 잠재적 유전독성을 추가하는 사전예고를 중이다. 페니토인 성분은 서맥·심정지를, 메트로니다졸은 뇌병증 등을 주의해야 한다는 내용을 허가사항에 반영하기 위한 의견 조회 중에 있다. ◆클로로퀸, 히드록시클로로퀸 성분 = 클로로퀸과 히드록시클로로퀸 성분 제제에서 임부와 수유부 투여 시 주의해야 할 사항이 추가된다. 신풍제약 '말라클로정(인산클로로퀸)' 등 11개사 22품목이다. 식약처는 미FDA 안전성 정보와 관련해 국내·외 허가 현황, 제출의견 등을 종합 검토해 허가사항 변경을 사전예고했다. 허가변경 사전 예고 기간은 2019년 5월 30~6월 14일까지이다. 이 기간 의견 수렴을 거친 식약처는 내달 17일자로 변경 지시를 내릴 예정이다. 히드록시클로로퀸과 클로로퀸 성분에 추가될 임부·수유부 투여 주의사항을 보면 식약처는 유전독성의 잠재성을 언급했다. 식약처는 "클로로퀸과 유사한 약물은 유전자 변이 또는 염색체/DNA 손상을 유발 할 수 있는 약한 유전독성물질"이라며 "DNA 삽이 또는 산화스트레스 유발이 될 수 있다"고 작성했다. 이어 "박테리아를 이용한 인비트로(In vitro, 생체 외 시험) 역유전자 변이 실험과 설치류를 이용한 인비보(In vivo, 직접 주사하는 방식) 연구에서 양성과 음성이 모두 보고됐다"며 "전체적으로 세포 또는 설치류 데이터는 유전독성 잠재성을 보여준다"고 했다. ◆페니토인 성분 = 식약처는 미FDA의 페니토인 성분 제제 안전성 정보 등을 검토해 허가 변경을 결정했다. 오는 14일까지 변경 관련 의견을 받는다. 명인제약 '명인페니토인100mg(페니토인)' 등 4개사 4품목이 해당한다. 식약처는 페니토인 성분 제제 투여 환자에서 "서맥 또는 심정지 사례가 보고됐다"는 내용을 일반적 주의항에 추가했다. 식약처는 "두 이상 반응 모두 권장 용량 투여 시 발생했다"며 "페니토인 독성과 연관성이 있었다. 대부분 심정지 사례는 기존에도 심장질환이 있는 환자에서 발생했다"고 명시했다. sb◆메트로니다졸 질용 겔제·크림제= 오는 14일까지 또 다른 성분 제제도 허가 사항 변경이 추진된다. 메트로니다졸 질용 겔제와 크림제이다. 식약처는 미FDA가 해당 성분 안전성정보를 알려 허가 변경이 필요하다는 결론을 내렸다. 새로 바뀌는 사항이 적용되는 약제는 비씨월드제약 '메로겔(메트로니다졸, 수출명:MINROGE)' 등 6개사 6품목이다. 식약처는 일반적 주의항에 메트로니다졸 투여 시 뇌병증, 무균성뇌수막염, 시신경병증이 보고됐다는 주의 문구를 추가했다. 기존에도 메트로니다졸을 경구 또는 정맥 투여 환자에서 경련발작과 사지 마비 또는 감각 이상을 특징으로 하는 말초 신경병증이 보고됐었다. 식약처는 이와 같은 비정상적인 신경 징후가 보일 경우 치료를 중지해야 한다고 경고했다. 한편 식약처는 아미오다론과 아가트로반, 독실아민·피리독신 복합제 성분은 기존 허가사항 변경안을 확정했다. 오는 30일자로 적용한다. 바이엘코리아의 항악성종양제 '스티바가정40mg(레고라페닙)'도 국내외 안전성 정보 등을 토대로 허가사항이 바뀐다. 흔하게 발생하는 이상반응 중 하나로 말초신경병증을 추가한다는 내용이다. NEWSAD

세계보건기구(WHO)가 의약품과 백신 등 시장 투명성을 개선해 환자 접근성을 강화하기 위한 결의안을 채택했다. 가격 투명성에 수반되는 여러 요건에 대한 정보를 회원국 간 긴밀히 공유해 WHO가 지향하는 보편적의료보장(universal health coverage, UHC)에 도달하는 것이 최종 목표다. WHO는 현지시각 5월 28일자 보도자료를 통해 세계보건총회(World Health Assembly, WHA)발 '의약품에 대한 접근성(Access to medicines)'을 주제로 한 소식을 전했다. WHO가 채택한 결의안은 '의약품과 백신 및 기타 건강관련 제품 시장의 투명성 향상(improving the transparency of markets for medicines, vaccines, and other health products)'에 관한 것으로, 회원국의 의약품 등 시장 가격 투명화와 정보 공유를 주골자로 한다. 구체적으로 WHO는 건강 제품에 대해 구매자가 지불한 실거래가 정보 공유를 회원국들간 강화하고 연구개발부터 환자까지 가치사슬에 따른 제약 특허와 임상시험 결과, 기타 가격결정 요인에 대한 투명성 강화를 촉구했다. 또한 WHO는 가격 투명성과 정보공유 등에 필요한 지원을 하고 차별적인 가격에 대한 정책적 효과를 포함, 이들 제품의 경제성과 효용성 정보가 보다 투명해지도록 회원국들에 요청했다. 이 결의안의 목표는 회원국이 의약품 등 건강 제품을 구매할 때 지금보다 더 싸게 구매할 수 있도록 함으로써 궁극적으로 환자 접근성을 확대하는 것이라고 WHO는 전했다. WHO는 "UHC를 향상시키기 위해서는 의약품 접근성을 강화하는 것이 핵심"이라며 "회원국들은 앞으로의 5년 간 의약품과 백신, 기타 건강 관련 제품에 대한 이 로드맵에 광범위하게 지지를 표명했다"고 밝혔다. 한편 박능후 보건복지부장관은 지난 5월 19일부터 20일까지 이틀 간 스위스 제네바에서 열린 제72차 세계보건기구(WHO) 총회와 관련 부대행사에 참가해 UHC 달성을 위한 회원국 간 연대와 정보공유 등 적극적인 협력을 피력한 바 있다. NEWSAD

정부와 약가인하 소송 중인 노바티스 면역억제제 서티칸정(에베로리무스)의 약가인하 단행이 또 다시 한시 중단됐다. 현재 업체 측은 국내 단독 제네릭 출시와 함께 보험약제 상한가 30% 인하가 예고된 데 대해 보건복지부를 상대로 부당하다며 소송을 진행 중이다. 서울행정법원은 오늘(31일) 서울고등법원 집행정지 잠정인용결정에 따라 써티칸정 함량별 4품목에 대해 내달 28일까지 고시 집행정지 효력을 연장한다고 밝혔다. 즉, 기존 가격을 그대로 해당 시한까지 유지한다는 의미다. 앞서 정부는 오리지널 약제인 써티칸정에 대해 최근 단독 제네릭인 종근당 써티로벨정이 우선판매품목허가(우판권)을 획득해 함량별로 출시되면서 자동 약가인하를 예고했었다. 이에 맞춰 당시 복지부는 2월 1일자로 '약제 급여 목록 및 급여 상한금액표'를 개정해 이 약제 보험약가 인하를 계획했었고 법정다툼이 시작됐다. 서울행정법원은 업체의 의견을 받아들여 법원의 최종 판결이 있을 때까지 일단 약제 상한가격을 종전대로 유지하기로 했고, 현재까지 거듭되고 있는 것이다. 이에 따라 약국 등 요양기관에서는 당분간 기존의 가격대로 변동없이 판매할 수 있게 됐다. NEWSAD

식품의약품안전처가 인보사 사태와 관련한 책임공방에서 벗어나기 위해 '꼼수'를 부린다는 지적이 제기됐다. 식약처가 코오롱 측을 검찰에 고발했는데, 혐의·대상을 축소시켰다는 지적이다. 국회 보건복지위원회 윤소하 의원(정의당)은 31일 보도자료를 통해 "사태의 실체를 밝히기보다는 몸 사리기에 급급한 것이 아니냐"고 따졌다. 앞서 식약처는 지난 30일 서울중앙지검에 코오롱생명과학과 이우석 대표를 약사법 위반혐의로 고발했다. 이에 윤소하 의원은 "식약처는 보도자료를 통해 코오롱 측이 허가 자료를 허위로 제출한 것으로 확인됐다고 밝혔다. 그럼에도 공무집행방해·사기 등의 혐의로는 고발하지 않았다"고 비판했다. 그는 "고발 대상자도 코오롱생명과학법인과 이우석 대표로만 국한시켰다"고 덧붙였다. 그는 식약처의 행동이 "식약처 스스로 사건의 실체적 진실을 밝히기 위해 노력하기 보다는 이번 사태의 수사 범위를 최소한으로 축소시켜 자신들은 책임공방에서 벗어나려는 꼼수를 부린 것"이라고 의심했다. 공무집행방해나 사기의 혐의를 고발혐의에서 제외시킨 것은 식약처 스스로 발표한 조사 결과를 부정하는 것으로 전혀 앞뒤가 맞지 않는 모순된 행동이라는 설명이다. 이어 "허가 과정에 개입이 의심되는 코오롱 그룹 총수와 그룹 내 연구 책임자들을 쏙 빼고, 혐의도 약사법으로만 고발한 것을 보면서 코오롱생명과학에 대한 폭넓은 고발이 추후 자신들의 목줄을 죌 것이라고 판단해 몸을 사린 것이 아닌지 의심된다"고 강조했다.