[데일리팜=이탁순 기자] 정부가 가정에서 먹다 남은 마약류를 수거·폐기하는 사업자 선정 세부 기준을 마련해 명문화 한다. 여기에는 식품의약품안전처장이 약사단체 등 개인·기관·단체 또는 법인과 같은 민간에도 의뢰할 수 있다는 내용이 포함돼 있다. 또한 마약류도매업자 허가와 마약류관리자 지정 권한을 시·도에서 시·군·구로 위임해 관리기준을 유연하게 한다. 식약처는 최근 마약류관리에관한법률 시행령 일부개정령안을 마련하고, 심사를 위해 법제처에 제출했다. 개정령안이 통과되면 오는 12월 12일부터 시행된다. 내용을 살펴보면 먼저 가정 내 의료용 마약류 수거·폐기 사업 참여자 선정에 대한 내용이 신설된다. 개정령이 시행되면 식약처장은 개인·기관·단체 또는 법인을 가정 내 의료용 마약류 수거·폐기 사업 참여자로 선정할 수 있게 된다. 식약처가 중앙·지역 약사회나 의사회, 보건소, 민간기관 등 필요에 따라 사업 참여자로 선정할 수 있다는 의미다. 수거·폐기 사업에 참여를 원하는 단체나 개인, 기관은 사업계획서와 인력과 설비 현황, 경비 조달 계획서 등을 식약처에 제출해야 한다. 아울러 개정령안에는 그간 시도지사에게 위임된 마약류도매업자 허가·마약류 관리자 지정 권한을 시장, 군수, 구청장으로 확대 위임하도록 했다. 이렇게 되면 업무가 기초단체까지 분산돼 민원 편의성이 도모될 것으로 전망된다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처(처장 이의경)는 오는 20일 서울시 서초구 한국제약바이오협회에서 제약·바이오기업을 대상으로 '의약품 허가특허 연계제도 기본교육'을 개최한다고 16일 밝혔다. 이번 교육은 제약·바이오기업 허가·개발 업무 담당자의 역량을 강화하기 위해 마련했으며, 기업에서 의약품을 개발할 때 허가와 특허를 효율적으로 활용할 수 있을 것으로 기대된다고 처는 전했다. 주요 교육내용은 ▲의약품 허가특허 연계제도의 이해 ▲이공계를 위한 특허제도 ▲특허권 등재·허가신청 통지 절차 ▲우선판매품목허가 신청 절차 등이다. 의약품 허가-특허 연계제도는 한미FTA 체결에 따라 의약품 특허권 보호를 위해 의약품 허가단계에서 특허침해여부를 고려하는 제도로, 9월 1일 현재 식약처 의약품 특허목록에 총 2570개 특허권이 등재돼 있다. 올해 하반기 허가특허 연계제도 교육은 9월 20일 기본교육을 시작으로, 10월 중부권 기본교육, 11월 심화교육 등 총 3회에 걸쳐 실시할 예정이다. 식약처는 앞으로 제약·바이오기업이 특허로 인한 어려움이 없도록 제약기업에 관련 교육·컨설팅 기회 제공 등을 지속적으로 지원하겠다고 밝혔다. 교육신청은 한국제약바이오협회 홈페이지를 통해 할 수 있으며, 자세한 사항은 식약처 홈페이지(mfds.go.kr)와 한국제약바이오협회 홈페이지(kpbma.or.kr)에서 확인할 수 있다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전평가원은 2020년 추진하는 '민간 식의약 안전기술 촉진지원 연구사업' 우수 연구자 유치·선정을 위한 찾아가는 설명회를 오는 17일부터 내달 4일까지 개최한다고 밝혔다. 이번 사전 설명회는 연구사업 공모·공고(10월 21일 예정)에 앞서 융복합 의료제품 분야 기업·대학·연구소 등을 대상으로 진행되며, 사업에 대한 이해도를 높이고 연구자들의 의견을 적극 반영하기 위해 마련했다고 평가원은 전했다. 융복합 의료제품이란 의약품, 의약외품, 의료기기가 서로 복합된 제품을 말한다. 내년에 추진하는 '민간 식의약 안전기술 촉진지원연구'는 민·관이 협력해 국민이 필요로 하는 실용적 안전기술을 개발하고 공공성과의 활용·확산 촉진 및 민관 네트워킹 기반 규제대응력 강화 등을 종합적으로 지원하기 위한 사업이다. 내년에는 경쟁형 R&D 기획연구로 경쟁력 있는 우수 연구자를 선정하고 2021년부터 3년간 총 60억 원을 지원할 예정이다. 식약처는 앞으로도 식의약 안전기술을 확산·촉진하기 위한 연구사업을 지속적으로 추진해 나가겠다고 밝혔다. 찾아가는 설명회에 참여를 희망하는 연구자는 9월 30일까지 안전평가원 연구기획조정과(043-719-4154, kdh1022@korea.kr)로 신청할 수 있다.

[데일리팜=김정주 기자] 정부의 보험약가제도 개편에 따라 달라지는 여러 관련 정책에 제약바이오업계와 환자 등 이해관계자들의 이목이 쏠리고 있다. 제네릭 약가개편과 사후관리, 보장성강화에 따른 위험분담약제(RSA) 대상 확대까지 정부 약가정책의 '키'를 쥐고 있는 심사평가원 약제관리실은 7기 약제급여평가위원회(약평위) 구성에, 앞으로 닥칠 원주 완전이전과 약무직 이탈까지 많은 현안을 떠맡았다. 신약과 제네릭 등 의약품 보험등재의 중요한 '게이트 키퍼' 역할을 수행하는 약제관리실에 데일리팜이 산적한 현안에 대해 질의했다. ◆암질심과 면역항암제 급여기간 확대 이슈 = 심평원은 암질환심의위원회의 재정영향 검토 강화를 계획하고 현재 '중증질환심의위원회 운영규정 일부규정' 개정을 추진 중이다. 개정안이 현실화하면 암질심은 인력풀제로 전환되고 제약사에 의견을 개진할 기회도 부여된다. 심평원은 전문성은 높이면서 투명하고 효율적인 의사결정을 위해 원안대로 공고 개정을 진행 중이라고 밝혔다. 계획에 따르면 진료 분야 전문화·세분화 추세를 반영하기 위해 18명 고정제에서 45명 이내 전문가 인력풀제로 바뀌는 것으로 이달(3분기) 안에 개정을 완료하고 차기 위원회 부터 이 내용이 적용된다. 시행은 오는 12월께 가능할 것으로 전망된다. 관련된 대표적 이슈는 면역항암제다. 환자들은 현행 면역항암제 급여기간 2년에 대해 연장이 필요하다는 입장이다. 심평원은 일부에서 이 같은 기간연장 문의는 있었지만 임상근거자료와 전문가 의견 등을 종합하면 쉽지 않다는 입장이다. 임상근거자료와 전문가 의견에 따르면 대부분 암종의 면역항암제 임상시험기간이 2년 이내로 설계·진행된 결과만 발표돼 2년 이후 투약에 대한 유효성과 안전성, 임상적 유용성 등을 입증할만한 결과는 없는 실정이다. 또한 영국 NICE 등 제외국의 경우에도 면역항암제를 2년 투약 후 중단토록 권고하고 있어, 급여인정기간은 현행대로 최대 2년을 유지하는 것이 적절하다는 것이 관련학회와 전문가 의견이다. 심평원은 이에 따라 추가적인 근거가 축적되기 전까지는 급여인정기간 2년이 유지될 것으로 내다보고 있다. ◆외국 약가 참조기준 이슈 = 약가개편 현안에서 큰 이슈를 차지하고 있는 부분은 외국 약가 참조 약가조정이다. 심평원은 가천대 산학협력단(책임연구자 장선미 교수)에 의뢰해 '외국 약가 참조기준 개선방안'을 연구를 이미 마쳤다. 주요 내용은 외국 약가 참조국에 대만과 호주, 캐나다 3국을 우선 추가하고 참조 활용도를 높이기 위해 국가 수를 계속 늘려가는 것이다. 사회주의 국가로 다량구매 등 대폭 인하를 수월하게 단행하는 중국은 여기서 일단 제외된 상황이지만, 참조국의 수와 국가 특성에 따라 향후 국내에 큰 영향을 미칠 것은 기정사실이 됐다. 우리나라에서 신약을 등재할 때 외국 약가를 참조하는 방식은 'ceiling가격(상한가격)'으로 경제성평가 면제 트랙에서 A7 조정 최저가 기준에서 활용하고 있다. 이에 대해 심평원은 면밀히 검토 중으로 아직 윤곽을 완전히 잡지 않았다고 밝혔다. 외국약가 참조국가 변경 등은 신약과 제네릭 약가 비교 등에 영향을 미칠 수 있는 사항인만큼 현재 면밀히 검토 중이라는 게 현재 심평원의 입장이다. ◆약평위 7기 구성과 위원 공개 = 심평원은 약제 등재 1차 관문인 약평위를 구성하는 위원회의 7기 구성을 앞두고 있다. 7기는 100명의 인력풀제로 이달 위촉 시점부터 오는 2021년 8월까지 2년 간 활동하게 되며 심평원은 이를 위해 약평위 운영규정을 지난해 12월 27일자로 개정한 바 있다. 7기 구성을 위해 심평원은 그간 대한의학회 등 관련단체로부터 2배수 위원 추천을 받아 자격심사를 진행하고 최종 위원을 선정해 그 결과를 통보한 상태다. 앞으로 심평원은 현행 83명의 인력풀을 100명으로 무난히 확대하고 심평원장 지명으로 이뤄졌던 위원장 선출방식을 호선으로 변경할 방침이다. 새로 구성되는 위원회는 약평위 워크숍이 열린 이후인 오는 19일 홈페이지를 통해 공개된다. ◆RSA와 경제성평가 = 정부는 지난 7월 심평원 규정을 개정해 기존 항암제와 희귀질환에서 중증·난치질환이라고 하더라도 삶의 질이 저하돼 개선을 입증한 경우 RSA를 확대 적용할 수 있도록 조치한 바 있다. RSA 대상 확대나 확장에 대한 의견은 아직까지 분분한 상황이다. 선별급여제도를 더 이상 훼손하는 '예외'를 둬선 안된다는 측면에 무게를 두는 입장도 무시할 수 없는 상황이다. 심평원은 그만큼 RSA 제도 개선은 신중하게 접근해야 한다는 대원칙을 두고 여러 이해관계자의 다양한 의견을 고려해 지속 검토 중이라고 밝혔다. RSA 이슈와 '패키지'처럼 거론되는 경제성평가 개선 문제도 심평원이 고민하고 있는 사안이다. 현재 심평원은 서울대학교 산학협력단에 의뢰해 '의약품 경제성평가 지침 개정방안 마련 위탁 연구'를 진행 중이다. 경평 연구는 제외국 최신 평가방법론 검토와 다양한 이해관계자들의 의견수렴을 통한 경평 지침의 객관성, 예측가능성, 투명성과 수용성 제고를 위해 진행되고 있다. ◆원주 완전이전으로 인한 약무직 이탈 대책 = 심평원은 오는 12월 전후로 원주 본원 완전이전을 본격 진행한다. 2015년 12월 이후 4년만의 일로, 그간 각 의료·약제·치료재료 관련 위원회를 갖고 있는 관련 실부서 등은 위원회 운영을 위해 제2청사(제2사옥) 완공 전까지 서울사무소에 임시 운영돼 왔다. 약평위를 운영하고 있는 약제관리실 또한 예외는 아니다. 약제관리실 이전은 원주 본원 제2청사 완공 시점에 맞춰 오는 12월 8일자로 치료재료 관련 부서와 함께 일정이 확정됐다. 업무상 제1청사로 배치될 예정이다. 건강보험 종합계획의 산적한 업무 수행 일정과 원주 완전이전은 약제관리실 내 업무 분위기에도 영향을 미치고 있다. 현재 업계 가장 큰 우려는 정책 수행 노하우와 전문성을 보유한 약무직 인력 이탈이다. 이들의 업무가 경제성평가와 급여기준 등 급여 핵심 이슈와 밀접하게 연관돼 있기 때문이다. 심평원은 원주 이전을 앞두고 이 같은 현상과 업무 영향을 최소화 하기 위해 대책을 강구 중으로, 결원으로 인한 업무 공백을 없애기 위해 내년 중 약무직 인력을 최대한 충원 계획을 세우고 있다고 밝혔다.

[데일리팜=김진구 기자] 위장약으로 유명한 '잔탁(성분명 라니티딘)'에서 N-니트로소디메틸아민(이하 NDMA)가 검출됐다. NDMA는 앞서 발사르탄 사태를 촉발시킨 원인 물질이다. 당장 미국 식품의약국(FDA)은 안전성검사에 돌입한 상태다. 미국 FDA는 최근 "잔탁을 비롯한 라니티딘 성분 제품에서 미량의 NDMA가 검출됐다(some ranitidine medicines, including some products commonly known as the brand-name drug Zantac, contain a nitrosamine impurity called N-nitrosodimethylamine(NDMA) at low levels)"고 밝혔다. 또, 라니티딘에 포함된 낮은 수준의 NDMA가 환자에게 위험을 초래하는지 여부를 평가하고 있다고도 했다. 평가 결과는 조만간 공개될 예정이다. 다만, FDA는 환자에게 라니티딘 복용을 중단하도록 요구하지는 않았다. 복용의 이점이 건강에 미치는 위험보다 중요하다는 이유 때문이다. 그러면서도 사용 중단을 원하는 환자라면 의사와 상의해 다른 약으로 변경할 것을 권고했다. 이와 관련 미 FDA의 간이시험에선 검출된 양이 극히 적은 것으로 나타났다. 현재로선 공정의 문제가 아니라 라니티딘 성분 자체의 문제가 원인인 쪽으로 무게가 기울고 있다. NDMA는 앞서 발사르탄 사태를 촉발한 물질이다. 당시 문제가 된 발사르탄 제품은 전량 리콜됐다. 한편, 잔탁은 현재 일반의약품으로 판매되고 있다. 한국에선 GSK가, 미국에선 사노피가 각각 판매를 담당하고 있다. 사노피 측은 미 FDA의 안전성 검사에 적극 협조하겠다는 의사를 밝힌 것으로 전해진다.

[데일리팜=김민건 기자] 노바티스 유방암 치료제 키스칼리정(리보시클립) 1일 1회 투여 용량은 현재의 600mg이 적정하다는 중앙약사심의위원회의 자문이 나왔다. 다만 위해성 저감조치 일환으로 2주차 호중구 검사 수치가 500~1000/mm3일 경우 3주차에 혈액학적 검사를 수행하는 권고안을 택했다. 15일 식품의약품안전처에 따르면 중앙약심은 최근 키스칼리정 용량 설정이 타당한지 논의해 이 같이 결론지었다. 중앙약심에 상정된 안건은 2건이다. 1일 1회 용량을 400mg으로 감량할 필요가 있는지와 노바티스가 제안한 위해성 저감 조치가 적절한지를 논의하기 위해 개최됐다. 먼저 중앙약심은 키스칼리정의 1일 1회 600mg이 적절한지를 따져 "현재 신청한 허가사항(1일 1회 600mg 투여)을 유지하는 게 타당하다"고 자문했다. 중앙약심 한 위원은 "키스칼리정은 기허가 동일 계열 의약품 대비 이상반응에서 특별한 차이를 보이지 않으며 화이자 입랜스(팔보시클립)는 90%정도 투여 감량이 이뤄지고 있다"며 "(호중구감소증은)키스칼리정만 특별히 나타나는 이상반응이 아니다. 혈액학적 독성 모리터링을 잘 하고 있기에 용량 감량 필요가 없다"는 의견을 냈다. 또 다른 위원들도 "용량 조절 시 유효성을 담보하기 어렵고 약동학적으로 한국인과 비한국인 차이가 없어 감량 근거가 부족하다"거나 "진료 현장에서 CDK4/6 억제제 경험이 축적돼 있고 해당 계열 호중구감소증은 치명적인 결과로 이어지는 열성호중구감소증 발생은 낮은 편"이라며 용량 감량일 필요하지 않다는 자문을 했다. 한 중앙약심 위원이 "투여 용량 중간 값이 낮음에도 한국인에서 효과가 높게 나타났으므로 400mg 투여에도 유효성을 나타내는지 용량 조절을 고려해 볼 필요가 있다"는 의견도 냈지만 받아들여지지 않았다. 또 다른 중앙약심 위원이 "연구자 주도 연구에서 400mg 유효성을 확인할 수 있다"며 "현 상황에서 600mg 유지가 적절하다"고 반박하며 현재 허가 용량 유지를 결정했다. 중앙약심은 그 다음 안건인 혈액학적 독성 관리를 위한 위해성 저감 조치는 "1일 1회 600mg 투여 초기 2주기까지 2주마다 혈액학적 검사 방식이 전반적으로 타당하나 안전한 사용을 위해 2주차 검사에서 500-1000 mm3 수치가 나왔을 때 3주차에도 검사 수행을 권고하는 정보를 제공하는 것"으로 결론을 지었다. 이러한 자문은 키스칼리정 계열 약물 이상반응 관리에 가장 중요한 것은 혈액학적 검사주기이며 2주기까지 2주에 한 번 검사하도록 한 현재 방식이 적절하다는 근거를 따른 것이었다. 한 중앙약심 위원이 "2주차 검사에서 호중구수치가 500mm3 미만일 경우 중단하는데 500-1000 mm3일 경우 안전조치가 설정되어 있지 않다"며 "안전한 사용을 위해 2주차 호중구 수치가 500-1000 mm3일 경우 3주차에도 혈액학적 검사를 수행하는 것을 권고한다"는 의견을 받아들였다.

[데일리팜=김민건 기자] 추석 명절 선물로 받은 건강기능식품을 무심코 먹었다간 오히려 건강에 안 좋을 수 있다. 복용 중인 의약품과 역효과를 일으켜 효능을 저해하거나 영양소 결핍 증상이 나타날 수 있다. 11일 데일리팜이 추석을 맞아 의약품과 상호작용을 일으키는 건기식을 식품의약품안전처에서 확인한 결과 뮤코다당단백, 인삼·홍삼, 오메가3-지방산 등 성분이 혈액응고억제제 또는 항혈소판억제 효능·효과를 저해한다. 해당 성분은 약국을 비롯한 요양기관과 온라인 쇼핑몰을 통해 흔히 구매할 수 있는 만큼 복약지도에 주의할 필요가 있다. 식약처는 "건기식은 일반 식품과 달리 섭취량과 그 방법이 정해져 있어 반드시 지켜야 한다"며 "여러 건기식을 동시 섭취하면 각각 흡수를 방해하거나 화학 반응 등을 일으켜 예상치 못한 결과를 일으킬 수 있다"고 밝혔다. ◆뮤코다당단백, 오메가-3, 인삼 등 = 혈액응고억제나 항혈소판제제에 영향을 미치는 건기식 성분을 보면 뮤코다당단백과 인삼·홍삼, 오메가3-지방산, 감마리놀렌산 등이 있다. 뮤코다당단백은 연골 조직을 이루는 단백질과 콘드로인친황산염이 함유돼 관절·연골에서 기능성 역할을 한다. 그러나 와파린 같은 혈액응고억제제나 클로피도그렐 등 항혈소판제제와 복용 시에 주의해야 한다. 뮤코다당단백이 항혈소판제와 유사 효과를 내기 때문이다. 피로 회복과 면역력 증진 효과로 가장 많이 찾는 인삼과 홍삼도 마찬가지다. 홍삼은 혈소판 응집억제 효과로 혈액 흐름을 원활히 만들어준다. 항혈소판제나 혈액응고억제제와 병용 섭취를 금해야 한다. 아울러 혈압 상승 부작용도 일으킬 수 있다. 고혈압 환자는 전문가와 상담하는 게 좋다. 인삼은 면역억제제 효과를 감소시키고, 기준 이상의 인삼을 섭취하면 출혈 가능성이 높아져 수술 전에는 항응고제 병용을 주의해야 한다. 또 인삼은 이마티닙, 랄테그라빌 등 성분에서 간 독성을 일으킬 수 있다. 오메가-3 지방산(EPA/DHA)도 혈전을 용해시킨다. 홍삼·인삼과 같이 혈소판 응집을 억제하기 때문에 혈액응고억제제와 복용 시 출혈 위험이 있다. 또한 오메가-3는 혈중 나쁜 콜레스테롤 수치를 낮추고 좋은 콜레스테롤 수치는 높여주는 등 혈행 흐름을 좋게 해주고 관상동맥질환에도 효과가 있는 것으로 알려졌다. 그러나 혈압 상승 등 부작용을 일으킬 수 있다. 오메가-6 불포화 지방산을 함유해 혈중 콜레스테롤 개선 효과가 알려진 감마리놀레산도 항응고 효과를 낸다. 항혈전 계열 의약품과 함께 섭취하는 것을 피해야 한다. ◆홍국, 식물스테롤 = 고지혈증제를 복용 중일 때는 홍국(붉은 색을 띄는 누룩)을 조심해야 한다. 홍국은 나쁜 콜레스테롤의 혈중 농도를 낮추는 데 도움을 주지만 고지혈증제 약물 효과에 영향을 미칠 수 있어 전문가 상담이 필요하다. 식물성 기름과 곡류, 과일, 채소류 등에 있는 식물스테롤 또한 혈중 나쁜 콜레스테롤 수치를 줄여준다. 그러나 고지혈증제와 같이 사용하면 영향을 미칠 수 있어 병용을 피해야 한다. ◆알로에 = 배변 활동과 장 건강에 도움을 주는 알로에 성분은 면역력과 피부 건강에도 좋다고 알려졌다. 그러나 강심제, 이뇨제, 부정맥 치료제, 코르티코스테로이드와 복용은 신중해야 한다. 해당 의약품과 함께 섭취하면 체내 전해질 균형이 깨져 칼륨 결핍으로 저칼륨혈증 위험이 증가할 수 있다. 또 복용 약물 효과 증대로 심장 기능과 근육이 약해질 수 있다. 알로에는 마취제 세보프루렌을 맞은 환자의 과다 출혈과 연관된다는 연구도 있다. ◆프로바이오틱스 = 유해균을 억제하고 배변 활동에 원활한 도움을 주는 프로바이오틱스(유산균)는 최근 큰 인기를 끌고 있다. 그러나 항생제가 프로바이오틱스 활동을 저해해 효과를 떨어뜨린다. 한방 성분이 들어간 의약품과 먹을 경우 장내 세균총을 변동시킨다. 이는 대사율을 변화시켜 약효가 변할 수 있다. 특히 혈압강하제인 에날라프릴, 캅토프릴 등 안지오텐신전화효소저해제 작용을 증가시켜 저혈압을 유발할 수 있다. 이에 더해 면역억제제 복용 환자에서 감염을 일으킬 수 있다.

[데일리팜=김정주 기자] 글락소스미스클라인(GSK) 천식치료제 세레타이드 함량별 7개 품목의 보험약가가 일시적으로 회복돼 종전 가격으로 바뀐다. 적용은 오는 16일부터로, 요양기관은 청구S/W 업데이트를 제 때 실행해야 한다. 서울행정법원 제6행정부는 업체 측이 보건복지부를 상대로 제기한 약가인하 관련 급여상한가 고시 효력정지 신청(2019구합78067)을 수용해 약가를 원상복구 할 것을 지시했다. 앞서 복지부는 이 제품들의 가산기간 종료일에 맞춰 지난 6월1일자로 세레타이드 보험급여 대상 제품군에 대해 약가인하 조치를 단행했었다. 업체 측은 이에 법원에 이의를 제기하고 현재 소송이 진행 중이다. 대상약제는 세레타이드125에보할러(120회), 세레타이드100디스커스(60회), 세레타이드250디스커스(60회), 세레타이드250에보할러(120회), 세러타이드250디스커스(28회), 세레타이드500디스커스(60회), 세레타이드50에보할러(120회) 총 7개 품목이다. 이에 GSK는 약가인하 고시 효력정지를 법원에 신청했고 법원은 본안소송 판결이 날 때까지 이를 받아들였다. 복지부는 해당 약제들의 약가를 오는 16일부터 본안소송 판결 선고일로부터 20일이 되는 날까지 약가인하 조치 이전으로 되돌리기로 했다. 이에 따라 약가는 세레타이드125에보할러(120회) 기준 인하 가격 2만5265원에서 3만2990원으로 오른다. 한편 16일자로 인하되는 7개 품목에 대해 약국 등 요양기관들은 조만간 청구S/W 알림 등 내용을 확인하고 종전가로 업데이트를 해야 한다. 자칫 가격 업데이트를 하지 않은 채 처방·조제를 하게 되면 추후 심사평가원으로부터 청구오류와 정정 알림, 조사까지 이어질 수 있으므로 각별히 유의해야 한다.

[데일리팜=김민건 기자] 희귀난치질환인 레베르시신경병증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON) 치료제인 랙손(Raxone, 성분명 이데베논)의 국내 허가가 임박했다. LHON은 통증 없이 시력 저하에서 실명까지 이어지는 희귀질환이다. 10일 식품의약품안전처는 독일 샌더라파마슈티컬스(Santhera Pharmaceuticals)의 LHON 치료제 랙손 성분인 '이데베논 함유 제제'를 안전성·유효성 문제 성분에서 제외했다. 이번 조치는 신규 품목 허가에 앞서 문제 성분으로 지정됐던 것을 삭제함으로써 LHON 치료를 위한 효능·효과, 안정성·유효성을 인정한 것이다. 식약처 한 관계자는 "신규 품목 안전성, 유효성 심사를 마치고 의약품으로 타당성을 인정한 것"이라며 "문제 성분으로 지정돼 있으면 허가를 낼 수 없다"고 말하며 시판승인에 앞서 취한 일련의 조치인 점을 설명했다. 아울러 중앙약사심의위원회도 최근 국내 시판승인 여부를 놓고 논의한 것으로 알려졌다. LHON 치료제인 랙손은 2015년 유럽에서 허가됐지만 국내에선 미허가 품목이었다. 식약처는 지난 2018년 1월 이데베논 성분을 희귀약으로 지정했지만 해당 질환을 앓고 있는 환자들은 정식 허가만을 손꼽아 기다리는 실정이다. 약 2년여 만에 시판승인 가능성이 높아진 상황이다. 시판승인이 떨어진다면 제도권 안에서 관리할 수 있기에 의약품 안전성 문제도 해소할 수 있을 것으로 기대된다. LHON 특징은 통증이 없다는 점이다. 많은 환자가 젊은 연령대의 남성에서 발생한다. 이 질환이 모든 세포에서 에너지를 만드는 사립체(미토콘드리아) DNA의 점돌연변이로 인해 생기기 때문이다. 미토콘드리아 변이는 망막 신경절 세포 결손을 일으킨다. 망막 세포가 에너지를 잃으면 기능을 중단하게 되는데 이로 인해 서서히 시력이 저하되고 예전과 같이 선명한 색상을 보기 힘든 색각 이상이 생긴다. 한쪽 눈 시력이 떨어지면 6개월 내로 다른 쪽 시력에도 문제가 생긴다. 흡연이나 음주, 두부외상, 유독가스 흡이 등이 질활 발병과 연관된 것으로 알려졌다. 유럽에선 약 1만명 환자 대부분 남성으로 알려졌다. 국내에선 1000명 정도로 추정된다. 한편 범부처신약개발사업단에 따르면 LHON을 포함한 유전성 망막질환(Inherited retinal dystrophies, IRDs)을 표적으로 하는 유전자치료제 개발이 증가하고 있다. LHON은 가장 흔한 IRD 질환이며 이 외에도 망막색소변성증(Retinitis pigmentosa), 맥락막결손(Choroideremia), 레버선천성흑암시(Leber's Congenital Amaurosis, LCA), 스타르가르트 질환(Stargardt disease), 색맹(Achromatopsia)과 X-연관 망막층간분리증(X-linked retinoschisis, XLRS) 등이 있다. IRD질환 대부분 유전자 결함이 망막표피세포와 망망색소상피 등에 영향을 준다. LHON은 망막신결절세포에 영향을 미친다. 질환 유발 원인 유전자가 명확하고 IRD 질환이 외부 물질 유입으로 인한 면역반응에서 자유로운 점을 고려하면 신약 개발도 기대할 만하다.