[데일리팜=이탁순 기자] 식약처는 모세혈관 누출 증후군의 병력이 있는 사람은 얀센 코로나19 백신을 접종해서는 안 된다고 전했다. 이는 유럽EMA 권고에 따른 것으로, 지난달 14일 아스트라제네카 백신에 내린 조치와 유사하다. 식약처는 지난 12일 안전성 서한을 배포하고 이같이 밝혔다. 앞서 EMA의 약물감시 위해평가 위원회(PRAC)는 모세혈관 누출 증후군이 얀센 코로나19 백신의 새로운 부작용으로 추가돼야 한다고 발표했다. PRAC는 얀센 코로나19 백신을 접종 받은 사람들에서 나타난 모세혈관 누출 증후군3건을 검토한 결과, 백신 접종 후 2일 이내에 발생했으며, 1건은 모세혈관 누출 증후군의 병력이 있었고, 2건은 치명적이었다. 모세혈관 누출 증후군은 매우 드물고 심각한 질환으로 작은혈관(모세혈관)에서 체액 누출을 유발해 주로 팔과 다리의 부종, 저혈압, 혈액농축 및 저알부민혈증(중요한 혈액 단백질)을 야기한다. 식약처는 국내외 이상사례 현황 및 안전성 정보를 종합해 관련 주의사항 등을 제품설명서에 추가하는 등 필요한 조치를 취할 예정이라며 전문가와 백신 접종 대상자에게 모세혈관 누출 증후군의 병력이 있는 사람은 얀센 코로나19 백신을 접종해선 안 된다고 강조했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 휴온스바이오파마와 종근당이 최근 보툴리눔톡신 신제품을 허가받으며 내수시장 공략에 박차를 가하고 있다. 양사는 후발주자로, 메디톡스-휴젤-대웅제약 3강 체제를 추격하고 있는 상황이다. 식약처는 지난 9일 휴온스바이오파마의 '리즈톡스주200단위'와 종근당 '원더톡스주200단위'를 품목허가했다. 두 제품 모두 휴온스바이오파마가 제조한다. 이번 200단위 제품은 19세 이상 65세 이하의 성인의 눈썹주름근 (Corrugator muscle) 또는 눈살근 (Procerus muscle) 활동과 관련된 중등도~중증의 심한 미간 주름의 일시적 개선에 사용된다. 지난달 15일에는 휴온스바이오파마의 '리즈톡스주50단위'와 종근당 '원더톡스주50단위'가 허가를 받았다. 50단위 제품도 200단위 제품과 효능·효과는 동일하다. 보툴리눔톡신은 시술부위와 범위에 따라 투여 용량이 결정되는데, 200단위 등 고용량의 경우 미용 외의에도 치료 목적으로도 사용된다. 휴온스바이오파마는 200단위 제품 임상을 통해 뇌졸중 후 상지근육 경직 치료와 양성교근비대증 치료 적응증 추가를 노리고 있다. 휴온스바이오파마와 종근당은 지금껏 100단위 제품만 허가받고 국내 시장을 공략해왔다. 국내 보툴리눔톡신 시장 3강이라 할 수 있는 메디톡스, 휴젤, 대웅제약에 비하면 제품군이 다양하지 않았다. 메디톡스 '메디톡신'의 경우 50, 100, 150, 200단위 등 4개 용량 제품이 있다. 또한 휴젤의 '보툴렉스'는 50, 100, 150, 200 단위 4개용량에 지난 1월에는 300단위까지 허가를 받았다. 보툴렉스주300단위는 만20세 이상 성인의 뇌졸중과 관련된 상지 경직의 치료와 만2세 이상의 소아뇌성마비 환자에 있어 경직에 의한 첨족기형 치료에 사용된다. 대웅제약 나보타 역시 25, 50, 100, 150, 200단위의 다양한 제품이 있었다. 휴온스바이오파마와 종근당은 이들보다는 후발주자지만, 제조와 영업력이 받쳐주고 있다는 점에서 주목을 끌었다. 휴온스바이오파마가 자체 개발해 제조하고 있는데다 종근당이 과거 휴젤과 협력해 '보툴렉스'를 판매한 경험이 있다는 점이 강점으로 꼽혔다. 하지만 그동안 100단위 용량 하나밖에 없어 이런 강점이 잘 드러나지 않았다. 이에 매출도 휴젤, 메디톡스, 대웅제약에 비해 저조하다. 증권가 리포트에 따르면 작년 내수시장에서 휴젤은 700억원대, 메디톡스와 대웅제약은 200억원대 보툴리눔톡신 제품 매출을 올렸다. 반면 휴온스바이오파마와 종근당은 30억원대에 그친 것으로 알려졌다. 다만 메디톡스의 '메디톡신'이 자료조작 혐의로 식약처 허가취소 처분이 진행되고 있는 등 경쟁사들의 악재는 반대로 휴온스바이오파마와 종근당에게는 새로운 기회가 될 전망이다. 따라서 최근 제품 2개를 허가받은 양사가 내수시장에서 3강의 위상을 따라잡고, 비상할 수 있을지 관심이 모아진다.

[데일리팜=이탁순 기자] 한미약품이 노바티스의 DPP-4 억제 계열 당뇨 복합제 '가브스메트'의 후발의약품을 국내에서 처음으로 허가받았다. 한미는 오리지널 가브스 '빌다글립틴' 성분에 염산염을 추가해 제품을 개발해 단일제와 복합제 모두 허가받는데 성공했다. 조기 상업화에 공을 들인 만큼 시장선점에도 성공할지 주목된다. 식약처는 13일 한미약품의 '빌다글메트정'(빌다글립틴염산염-메트포르민염산염) 3개 용량 품목을 허가했다. 빌다글메트는 노바티스가 2008년 3월 허가한 가브스메트정(빌다글립틴-메트포르민염산염)의 후발의약품으로, 국내에서는 처음이다. 한미약품이 올해 2월 허가받은 단일제 '빌다글정'과 동일한 빌다글립틴염산염이 함유됐다. 오리지널 가브스메트는 염이 붙지 않은 '빌다글립틴' 성분이다. 빌다글메트는 국내 최초로 허가받은 가브스메트 후발의약품인만큼 시장에 가장 먼저 출시될 가능성이 높다. 특히, 빌다글립틴 물질특허에 대해 안국약품과 한미약품이 소송을 통해 존속기간을 앞당겼기 때문에 타사보다 빨리 제품을 출시할 수 있는 기반이 마련돼 있다. 물질특허는 2022년 3월 4일 만료된다. 안국와 한미는 특허 존속기간 연장 무효 소송을 통해 특허심판원에서는 187일, 특허법원에서 55일을 축소하는데 성공했다. 1심보다 2심에서 기간이 줄어들었다. 만약 대법원이 특허심판원 심결을 인용하면 양사의 제품은 연내에, 특허법원을 따르면 내년 출시가 가능해진다. 다만 대법원이 존속기간 연장 무효 청구를 인정하지 않을 가능성도 있다. 대법원이 조금이라도 존속기간 연장 무효를 받아들인다면 특허소송을 청구한 안국과 한미가 타사보다 가장 먼저 제품을 시장에 출시할 수 있게 된다. 현재 안국은 단일제만 허가받은 상황. 한미는 단일제와 복합제 모두 허가받았기 때문에 두 제품을 동시에 출시할 수 있다. 복합제와 관련된 특허는 모두 회피했기 때문이다. 한미는 2014년부터 2016년까지 가브스를 노바티스와 공동판매한 경험이 있다. 코프로모션 만료 이후 한미는 후발약 개발에 공을 들였고, 시장선점을 위한 전략을 짜왔다. 특히 특허에 저촉되지 않은 효능·효과만 허가를 받아 조기출시를 노렸으나 특허소송에서 패소하는 바람에 1차 전략에 제동이 걸렸다. 이후 제품을 취하하고, 오리지널과 적응증이 동일한 단일제를 지난 2월 재허가받았다. 단독으로 시장에 최초로 나서는데는 실패했지만, 안국과 함께 먼저 출시할 수 있는 길은 열려 있기 때문이다. 가브스와 가브스메트의 작년 원외처방액(유비스트)은 각각 81억원과 364억원이다. DPP-4 당뇨약이 넘쳐나는 상황에서도 경쟁력을 유지하고 있다. 한미는 당뇨 치료의 대세로 자리잡고 있는 DPP-4 억제제가 없다. 따라서 빌다글과 빌다글메트가 조기 출시되면 당뇨 시장에서 영역을 넓힐 수 있을 것으로 전망된다.

[데일리팜=이탁순 기자] 만성 신질환 환자의 합병증으로 알려진 빈혈을 치료할 수 있는 경구용 신약이 국내 허가를 받았다. 그동안 해당 질환 치료 표준요법으로 EPO(Erythropoietin) 또는 ESA(erythropoiesis stimulating agent)라 불리는 적혈구 생성 촉진 주사제를 투여해 왔는데, 복용 편의성이 높은 경구용 신약이 ESA를 대체할지 관심이 모아지고 있다. 식약처는 지난 9일 한국아스트라제네카카의 '에브렌조정(록사두스타트)' 5개 용량을 품목 허가했다. 이 약은 만성 신질환 환자의 증후성 빈혈 치료에 사용된다. 특히 투석 중이거나, 투석 중이지 않은 환자도 사용될 수 있다. 또한 그동안 사용해왔던 ESA 제제에서 전환할 수도 있다. 만성 신질환 환자들은 신장에서 만들어지는 조혈호르몬(Erythropoientin)이 적어져 빈혈이 발생하게 된다. 조혈호르몬이 골수에서 적혈구를 만드는 과정에 관여하기 때문이다. 이에 재조합 기술로 만들어진 조혈호르몬 제제가 바로 ESA이다. 1세대 ESA는 2~3일에 한번 주사를 맞아야 했지만, 최근 만들어진 ESA는 한달에 한번 맞을 수 있도록 반감기가 개선됐다. 대표적인 주사제로 로슈 '미쎄라'가 있다. 미쎄라는 작년 국내 판매액 188억원(기준 : 아이큐비아)을 기록한 블록버스터 약물이다. 미쎄라말고도 다른 ESA 제제도 많이 쓰이고 있다. 입으로 먹는 경구제는 주사제보다 복용하는게 편리하기 때문에 이번 허가받은 에브렌조가 기존 ESA 제제를 대체해 나갈지 주목되고 있다. 에브렌조는 적혈구 형성에 관여해 유전자 발현을 조절한는 저산소증 유도 인자 (Hypoxia inducible factor, HIF)를 활성화하는 기전을 갖고 있다. HIF를 표적으로 해 정상 산소 상태에서 분해시키는 HIF-프롤린 히드록시화 효소 (HIF-PH)를 가역적으로 저해함으로써 저산소증에 대한 인체의 자연적인 대응과 유사한 반응을 유도한다. 특히 3건(ANDES, OLYMPUS, ALPS) 임상시험에서 높은 유효성을 확인했고, 기존 ESA 요법에서 전환하는 환자의 헤모글로빈 농도를 유지시키는 것을 확인했다. 아스트라제네카와 피브로겐이 공동 개발한 이 약은 2018년 12월 중국에서 첫 허가를 받았고, 이듬해 일본에서도 승인됐다. 유럽EMA와 미국FDA도 조만간 승인이 결정될 가능성이 높다. 이 약의 등장으로 기존 시장구도가 재편될지는 앞으로 급여승인 향방으로 관심이 이어질 것으로 보인다.

[데일리팜=이탁순 기자] 현재 유통되고 있는 당뇨병치료제 병용요법의 허가사항 기재가 속속 변경되고 있다. 과거에는 성분별로 일일이 기재했다면, 변경된 허가사항에는 병용요법이 가능하다는 점만 단순 기재되고 있다. 이에 변경된 허가사항에 따라 당뇨병치료제 병용요법에 대한 급여기준이 기존 성분별 병용에서 계열별 병용으로 확대될지 주목되고 있다. 12일 식약처에 따르면 작년말부터 각 제약사들의 변경 신청으로 당뇨병치료제 병용요법이 단순화되고 있다. 실제로 SGLT-2 억제 계열 억제제인 포시가, 슈글렛, 자디앙, 스테글라트로는 지난 2월부로 병용요법 허가사항이 변경됐다. 또한 DPP-4 억제 계열 약물들도 병용요법 변경이 뒤따르고 있다. 테넬리아, 슈가논, 가드렛, 트라젠타, 제미글로, 온글라이자가 지난 상반기 허가가 변경됐다. 식약처 관계자는 "지난 연말부터 관련 회사의 신청이 이어지고 있다"며 "심사를 거쳐 병용요법 허가사항을 변경하고 있다"고 말했다. 당뇨병치료제의 허가사항 기재방식 변화는 지난해 8월 식약처가 예고한 부분이다. 기존 성분별 나열식에서 효능·효과별로 단순화하겠다는 내용이다. 이는 미국, 유럽 보건당국의 허가사항과 조화를 이루고, 의료계·산업계 등의 요구를 반영하기 위해 추진하게 됐다는 설명이다. 이에따라 효능·효과 부분에 병용요법을 단순 기재하고, 성분별 병용요법은 허가사항 말미에 위치한 임상시험 정보에 수록한다는 방침이다. 당뇨병치료제 병용요법에 대한 허가사항 변경은 의료계에서 강력하게 주장하고 있다. 특히 대한당뇨병학회는 성분별이 아닌 계열 약제 간 병용요법도 급여 적용을 주장하면서 기존 허가사항 기재방식의 변경을 요청해왔다. 계열 간 병용요법이 인정되려면 기존 성분별로 기재된 허가사항 방식으로는 어렵기 때문이다. 이에 식약처도 작년 전격적으로 이를 수용하게 된 것이다. 허가사항이 변경됐지만, 아직까지 계열간 병용요법에 대한 급여로 확대되지는 않고 있다. 하지만 허가사항 변경 이후 각 제약사별로 급여확대를 신청한 것으로 전해진다. 따라서 조만간 당뇨병치료제의 계열 간 급여확대 여부가 결정될 것으로 보인다.

[데일리팜=이정환 기자] 백혈병환자들이 최초의 말기 백혈병-림프종 CAR-T치료제 '킴리아'의 신속한 건강보험 등재를 촉구했다. 정부의 건보등재 노력과 제약사의 합리적인 재정 부담으로 백혈병환자들의 의약품 접근성 강화에 힘써 달라는 요구다. 최근 한국백혈병환우회(대표 안기종)는 성명을 통해 오는 14일 열릴 제5차 암질환심의위원회에 킴리아 상정 등 빠른 건강보험 급여화를 추진해야 한다고 정부에 재차 요구했다. 아울러 킴리아와 같은 생명과 직결된 신약을 대상으로 신속하게 건강보험 등재를 하는 제도를 도입하라고 했다. 고가약 재정분담 논란으로 건강보험 급여가 지연되고 있는 일부 면역항암제 사태가 재연되지 않도록 한국노바티스도 합리적인 재정분담 방안을 마련해 달라는 당부도 덧붙였다. 환우회는 "오는 14일 암질심에서 킴리아가 통과되더라도 공단 약가협상, 건정심 절차를 거쳐야 하기 때문에 빨라도 올해 11월에야 건보급여가 완료될 것"이라며 "재발 또는 불응성 말기 급성림프구성백혈병이나 림프종 환자는 3~6개월 이내 대부분 사망한다. 킴리아가 11월에 건보적용이 된다면 예상되는 연간치료대상 환자 200여명 중에서 상당수가 사망하게 된다"고 강조했다. 환우회는 "약 4억6000만원의 약값(삼성서울병원 홈페이지 공개 비급여 진료비용)을 감당할 경제적 여유가 되지 않는 한자는 생명을 살릴 수 있는 치료제는 있지만 치료비가 없어 건강보험 적용되기만을 기다리다가 죽어야 하는 안타까운 상황"이라며 "정부는 말기 폐암치료제 렉라자처럼 6~7개월 이내 건강보험 급여화를 완료해야 한다"고 피력했다. 아울러 "킴리아 사례를 계기로 사회적 논의를 통해 '생명과 직결된 신약' 범위를 정하고 심평원에서 건보급여 평가 절차를 사전에 진행해 허가와 동시에 임시약가를 정해 우선 건보 적용해야 한다"며 "이후 심평원 암질환심의위원회와 약제급여평가위원회, 공단 약가협상, 건정심 절차를 신속히 진행해 최종약가를 확정되면 사후 정산을 하는 방식의 '생명과 직결된 신약 건강보험 신속등재제도' 도입에 정부가 앞장서야 한다"고 말했다. 환우회는 "세계 첫 만성골수성백혈병 표적치료제 글리벡은 지난 2001년 5월 미국 FDA 허가 이후 한달 10일만인 6월20일 식약처가 허가했다. 허가 이후 5개월만인 11월 복지부는 건보급여 고시까지 했다"며 "그로부터 20년이 지난 현재 킴리아의 건보급여 절차가 글리벡보다 지연돼선 안 된다. 킴리아는 2017년 8월30일 미국FDA 허가될 때 부터 초고가 약값 문제 필요성을 제기한 상황"이라고 덧붙였다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식약처가 앞으로 시판후조사(PMS) 결과 인과관계 없는 이상사례는 허가사항에 반영하지 않기로 했다. 해외당국 조치와 균형을 맞추면서 신뢰성을 회복하기 위한 조치다. 9일 제약업계에 따르면 식약처는 최근 이같은 내용의 '시판후 안전성 정보'의 허가사항 반영 개선방안을 마련했다. 기존에는 시판후조사에서 수집된 안전성 정보를 인과관계 평가결과와 무관하게 허가사항에 반영해왔다. 발현빈도에 따라 ▲인과관계와 상관없는 중대한 이상사례·예상하지 못한 이상사례 ▲인과관계를 배제할 수 없는 중대한 약물이상반응·예상하지 못한 약물이상반응을 허가사항에 모두 담았다. 하지만 업계에서는 인과관계가 없는 이상사례도 허가사항에 반영하는 것은 비효율적이라는 의견이 있었다. 특히 미국FDA와 유럽EMA는 인과관계평가 결과를 토대로 이상사례 항목을 허가사항에 반영하고 있어 국제 조화에도 어긋난다는 지적이다. 이에 식약처도 안전성 정보의 신뢰성 제고와 국제조화 추진 차원에서 인과관계없는 이상반응은 허가사항에 반영하지 않기로 한 것이다. 식약처 관계자는 "원칙적으로 인과관계 평가를 통한 약물이상반응에 한정해 허가사항에 반영할 예정"이라며 "이러면 인과관계를 배제할 수 없는 약물이상반응이 기재 대상이 된다"고 설명했다. 다만 제품 특성에 따라 이상사례 기재가 가능하다는 설설명이다. 식약처 이같은 조치를 재심사 또는 위해성관리계획(RMP)에 따라 시판후조사를 실시한 품목 중 허가사항 변경이 필요한 의약품에 적용할 방침이다. 이번 개선방안을 적용하면 앞으로는 인과관계와 상관없는 중대한 이상사례 항목이 사라지면서 첨부문서에 반영되는 내용도 줄어들 것으로 예상된다.

[데일리팜=이탁순 기자] 바이엘이 개발한 획기적 신약이 국내에서도 허가심사가 진행되고 있는 것으로 나타났다. 이 약은 당뇨병 동반 만성 신부전의 진행을 억제하는 약으로 알려졌다. 8일 업계에 따르면 바이엘이 개발한 '피네레논'(상품명 : 케렌디아정)이 국내 식약처에 허가를 신청했다. 이 약은 바이엘이 글로벌 블록버스터로 기대를 안고 있는 약물이다. 피네레논은 비스테로이드성 선택적 미네랄코르티코이드 수용체 저해제(MRA)로, 미네랄코르디코이드 수용체에 선택적으로 작용해 신장 및 심장에 유해한 효과를 차단하는 기전을 갖고 있다. 특히 당뇨가 동반된 만성 신부전 환자에게 유용할 것으로 전해진다. 지난해 10월 열린 미국신장학회 연례학술대회에서 공개된 임상3상(FIDELIO-DKD 연구) 결과 피네레논은 위약군보다 신부전 발생, 추정 사구체여과율 40% 이상 지속 감소, 신장 사망 등 신장 관련 복합사건 발생 위험이 위약군보다 18% 낮았다. 이 연구에서는 약 5700명의 초기 진행성 신장질환 및 제2형 당뇨병 환자들이 참여했다. 당뇨를 동반한 만성 신장병 환자들은 현재 나와 있는 약물로 치료를 해도, 신장손상과 신부전 악화 위험이 존재한다. 바이엘은 피네레논이 이런 환자군들의 병 진행을 늦추는데 효과적일 것으로 보고 있다. 이 약은 지난 1월 미국FDA가 신속심사 대상으로 지정해 심사하고 있다. 이에 빠르면 올해 하반기 중 승인이 예상되고 있다. 유럽EMA에서도 약물 승인 심사가 진행 중이다. 바이엘은 최근 자렐토, 아일리아 등 자사품목이 특허만료에 직면해 있어 피네레논 등 새로운 신약에 대해 기대를 걸고 있는 상황이다.

[데일리팜=이정환 기자] "우리나라가 첨단바이오의약품 분야에서 겪고 있는 가장 큰 문제는 환자를 희망고문하고 있다는 점이다. 약가통제를 까다롭게 적용하는데다 혁신신약을 발 빠르게 급여심사 할 수 있는 도구가 없다. 허가는 빠르지만, 급여되기까지 3년이 걸린다. 환자에게 첨단바이오약은 그림의 떡이다." 첨단바이오의약품 신속 시판허가제도가 법제화 된 것과 비교해 보험급여 정책은 여전히 구식으로, 건보적용이 지나치게 느리다는 비판이 제기됐다. 인허가 시스템은 미국·유럽과 견줄 수 있는 수준으로 향상됐지만, 급여평가 시스템이 과거에 머물러 있어 사실상 신속허가제도의 효용성과 환자 접근성을 크게 저해하고 있다는 지적이다. 9일 국회 보건복지위 김민석 위원장과 더불어민주당 최혜영 의원이 주최한 '첨단바이오의약품 환자접근성 개선 정책토론회'에서는 우리나라 의약품 급여평가 제도의 후진성을 꼬집는 전문가 비판이 이어졌다. 발제를 맡은 삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수는 CAR-T 치료제 등 첨단바이오약이 눈부신 성과를 보이고 있다고 소개했다. 김 교수는 국내 의약품 상용화 제도가 '시판허가'와 '보험급여'로 투-트랙화 됐다고 언급하며 시판허가가 신속한 대비 보험급여는 느리다고 지적했다. 국내 1호 CAR-T 치료제이자 첨단바이오약인 킴리아를 사례로 든 김 교수는 킴리아가 케미컬 백혈병치료제인 글리벡(이매티닙)과 유사한 상황에 처했다고 설명했다. 글리벡 역시 국내 허가를 획득했을 당시 환자가 부담해야 하는 한 달 치료비가 200만원으로, 환자 접근성 문제를 사회적 화두로 던졌었다는 게 김 교수 견해다. 글리벡은 환자 생존기간을 평균 6년에서 평균 22년으로 대폭 늘린 획기적 항암제로 평가된다. 김 교수는 "우리나라는 상당히 빨리 사용허가를 내 준다. 다만 보험은 항상 한참 후에 따라온다. 경제성 평가를 거치고 건보재정 영향과 예측 수요를 따지면 대개 몇 년 후에야 급여가 된다"며 "초고가 약제는 허가와 비슷한 시기에 급여를 적용해서 환자가 고가약 치료를 받을 수 있게 해야한다는 게 진료현장에서 느끼는 감정"이라고 말했다. 서울의대 임상약리학과 이형기 교수도 국내 의약품 급여제도의 늦은 속도를 공격적으로 비판했다. 우리나라는 세계에서 혁신신약 가격통제를 심하게 하는 나라로 손꼽히는데다 급여심사 제도 역시 개선되지 않고 있어 중증환자의 희망고문하는 사례가 속출하고 있다고 했다. 구체적으로 이 교수는 우리나라 약가 제도가 임상적 효용(약효·안전성)에 방점이 찍히기 보다는 비용효과성에 무게를 두고 있다고 했다. 약효보다도 약값이 싸야 급여를 해주고 있다는 취지다. 특히 고가약의 경제성평가 도구가 위험분담제(RSA) 외에 추가 제도가 없고, ICER값 역시 지나치게 낮은 점도 문제로 꼬집었다. 사실상 RSA 외 첨단바이오약을 급여평가 할 도구가 없다는 얘기다. 이에 이 교수는 정부가 환자의 신약 접근성 강화 정책을 과감하게 펴야 한다고 주장했다. 아이서 임계치를 신축 적용하고, 위험분담제를 확대 적용하며, 선등재 후평가 제도를 도입하는 등이 보건당국이 해야 할 일이라는 것이다. 또 건보재정의 적절한 배분을 위해 고가 제네릭 약가를 대폭 낮출 수 있는 제도를 도입하고 첩약 건보급여 등 비용효과성이 입증되지 않은 정책으로 보험재정을 낭비하는 사례를 줄이라고 했다. 이 교수는 "한국의 아이서 기준은 2000만원 정도로 너무 낮다. 특이 어떤 약물은 아이서 평가를 할 수 없는 경우도 있다"며 "RSA 외 대안이 없다. 선별급여제도를 일부 활용하고 있지만 개인이 부담하는 비용이 커서 메디컬 푸어 상황을 유발한다"고 피력했다. 이 교수는 "첨단바이오약을 먼저 보험급여하고 나중에 얻은 경제성 평가 자료로 시장퇴출이나 급여중단하는 제도를 고민해야 한다. 약가통제가 심한 독일과 일본도 선등재 후평가를 하고 있다"며 "제네릭은 사실 무임승차다. 한국은 제네릭에 너무 많은 돈을 쓰고 있다. 건보재정을 적절히 배분해 첨단바이오약 접근성을 높이는 논의를 시작해야 한다"고 강조했다. 보건복지부는 이같은 지적에 공감하면서도 한정된 건보재정에서 초고가약 급여율을 높여야하는 어려움에 난색을 표했다. 특히 유전자치료제 등 첨단신약의 탄생은 인간에게 큰 축복이라고 했다. 복지부 역시 첨단바이오약의 약효·안전성에 대한 인식을 하고 있다는 취지다. 일단 ICER값을 탄력 적용하고, RSA 제도를 활용하는 동시에 경제성평가 면제 제도를 적극적으로 활용하는 선에서 환자 접근성 강화 노력을 기울이겠다는 방침이다. 복지부 보험약제과 양윤석 과장은 "초고가약 접근성 확대 요구는 지속적으로 있어 왔다. 이에 대응하기 위해 부족하지만 부단히 노력하고 있다"며 "일단 RSA 도입 후 항암제 등재율이 많이 높아졌다. 제약사 재정분담을 통한 접근성 확대"라고 설명했다. 양윤석 과장은 "환자 임상결과 어려움으로 등재가 늦어진다는 지적과 관련해서는 경제성평가 면제제도를 운영중이다. 고가 항암제 절반 가량이 경평면제 후 사후관리를 하고 있다"며 "최근 고가약이 개발되면서 건보접근성을 어떻게 높일지가 복지부 최대 숙제가 됐다. 원론적이지만 국민이 낸 건보재정을 어떻게 지출할지 사회적 합의가 있어야 한다"고 부연했다. 양 과장은 이형기 교수가 지적한 국내 급여제도 관련해 일부 반박과 해명을 하기도 했다. 양 과장은 "등재속도를 높이란 취지에는 공감하나, 정부가 급여 시 임상효용성 대비 비용효과성에 너무 치우치고 있다는 것은 사실이 아니다. 비용효과성은 급여심사의 중요요소"라며 "급여에 평균 3년이 걸린다는 통계는 확인해 봐야 한다. 내가 알기로는 평균 240일, 즉 1년이 채 안된다"고 말했다. 양 과장은 "선등재 후평가 제도는 외국사례를 검토할 필요성은 있겠지만 우리나라가 단일 건보제도를 적용중인 점을 따져야 한다"며 "선등재 후평가제도가 우리나라에서 작동할 수 있을지 고민해야 한다. 이미 환자가 쓰고 있는데 평가 후 약을 퇴출하거나 약가를 조정하는 게 사능할지 검토해야 한다"고 피력했다. 이어 "복지부의 고민은 한 번 치료에 고가 비용이 든다는 측면에서 이를 제약사와 어떻게 재정분담할지, 지불구조를 어떻게 가져가야 할지다"라며 "RSA 세부내용을 고민하고 있다. 중증질환 급여율을 높이려면 추가적인 보험료 수익이 있거나, 지출효율화를 하거나 둘 중 하나다. 보험료는 가입자가 관여하므로 당국은 지출효율화에 힘써야 한다. 재원확보에 노력할 것"이라고 덧붙였다.