[데일리팜=이혜경 기자] 보령제약의 소세포폐암 치료신약 젭젤카주(러비넥테딘)가 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았다. 식약처는 22일 1차 백금기반 화학요법에 실패한 전이성 소세포폐암을 적응증으로 젭젤카의 품목을 허가했다. 젭젤카의 효능효과는 반응률과 반응기간에 근거했으며 생존기간을 입증한 자료는 없다. 권장 용량은 3.2mg/m2이며 매 21일마다 60분 동안 정맥 주입한다. 질병이 진행되거나 허용되지 않는 독성이 발생할 때까지 투여를 지속하며, 중성구 수 (ANC)가 최소 1500 cells/mm3이고 혈소판 수가 최소 10만mm3인 경우에만 이 약으로 치료를 시작한다. 소세포폐암은 암세포가 작고 빠르게 진행되고, 전이·재발이 잘 되기 때문에 같은 폐암이라도 비소세포폐암보다 치료가 힘들다. 치료제로는 아테졸리주맙, 에토포사이드, 카보플라틴 등이 미국식품의약국(FDA) 승인을 받은 상태다. 젭젤카는 기존 치료제와 비교를 통해 안전성, 유효성에서의 우월성을 입증한 2상임상 결과를 토대로 지난 2020년 FDA서 인정 받았으며, 3상 조건부 신속승인 및 우선 심사 승인을 획득한 바 있다. 젭젤카는 보령제약이 2017년 스페인 파마마와 기술도입 계약을 체결하고 국내 개발 및 판매에 대한 독점 권한을 갖고 있다.

[데일리팜=이정환 기자] 보건복지부가 개편안 공개를 앞두고 있는 '혁신형제약기업 인증제'를 놓고 제약계가 신약개발에 대한 의지가 확고한 제약사를 선별적으로 지원하는 제도 혁신이 필요하다는 목소리를 내고 있다. 실효성 논란이 불거진 현행 혁신형제약사 인증제를 완전히 탈바꿈해야 한다는 취지로, 제약사들의 의견을 면밀히 수렴해 혁신제약사 정의에서부터 인증 기준까지 모두 다 뜯어 고칠 필요가 있다는 지적이다. 22일 제약계는 복지부의 혁신형제약사 인증제 개편안 공개 시점과 개편 내용에 촉각을 곤두세우고 있는 실정이다. 혁신제약사 인증제는 지난 2012년 도입 이후 10년째 별다른 개편이나 변화없이 운영되고 있다. 지난 몇 년 간 제약계 일각에서는 혁신제약사 인증 기업들을 향한 정부 우대 정책이 체감할 만큼 실질적이지 않다는 비판을 제기해 왔다. 이에 정부는 벤처형, 일반형 등 혁신형 제약사 분류 체계 세분화와 맞춤형 지원 방안을 담은 개편안을 수 년에 걸쳐 논의해 막바지 작업에 착수했다. 복지부는 연말 개편안을 공개하고 '제3차 제약산업 육성·지원 종합계획'에 반영하겠다는 방침을 밝혔지만, 이를 바라보는 제약계 표정은 밝지만 않은 상황이다. 10년 간 제도가 시행되면서 혁신형 제약사에 대한 개념이나 정의가 일부 퇴색된 측면이 있는 데다, 인증기준 역시 낡고 정형화 된 문제를 복지부가 개편안 공개를 통해 혁신할 수 있을지 의문이라는 게 제약산업 일각에서 제기하는 의문이다. 제기된 지적 몇 가지를 정리하면, 복지부가 내놓을 혁신형 제약기업 인증은 실질적으로 신약을 발굴하고 개발해 기술수출이나 시판허가란 결실을 맺을 수 있는 제약사만을 대상으로 해야 한다는 주장이다. 단순히 연구개발(R&D) 투자 비중을 따지거나 생산시설 현황, 특허 등록 실적, 사회적 공헌 활동 현황, 표창 실적 등을 기준으로 혁신제약사를 선정하는 것은 국내 제약산업의 신약 개발 기술력을 독려할 수 없는 '순진한 기준'이라는 게 제약사들의 견해다. 혁신형 제약기업 인증사 개수를 지금보다 줄이더라도 정말 신약 창출을 목표로 공격적인 경영에 매진하는 기업만 추려낼 수 있는 '혁신적 기준'을 마련하라는 취지로 읽힌다. 아울러 혁신제약기업으로 인증된 제약사에 한해서는 정부의 전폭적인 지원이 뒤따라야 인증제의 가치를 높이고 실효성 논란으로부터 자유로워질 수 있다는 제언도 나왔다. 국내 제약산업 종사자 A씨는 "오늘날 인증제는 외형만 남은 느낌이 강하다. 인증 취소를 당해도 재인증을 포기하는 사례가 많은 이유"라면서 "인증 기준 역시 정말 신약 개발 의지가 있는 제약사만 인증할 수 있도록 개혁이 필요하다"고 설명했다. A씨는 "바이오헬스를 미래 신산업으로 만들기 위해서는 정부가 '묻지마 투자'를 해야 하는 게 당연한데도 오늘날 인증제는 막연한 기준으로 정형화 된 지원을 반복하고 있다"며 "인증 시 과감한 규제 완화와 세제, 예산 지원이 뒤따른다는 인식을 심어줘야 신약 창출에 절실한 제약사들이 혜택을 받고 목표 달성에 가까워진다"고 부연했다. 아울러 혁신형 제약사 인증 취소 기준에 대해서도 깊은 고찰이 필요하다고 했다. 신약 창출이 인증제의 최종 목표인 만큼 일부 불법 적발 시 인증 취소로 이어지는 구조를 개해야 한다는 것이다. 국내 제약사에서 근무중인 B씨도 "시행 후 10년이 지나는 동안 개선 논의가 제대로 이뤄지지 않은 게 사실"이라며 "공격적으로 요구하자면, 제약바이오 산업을 기간산업으로 육성하기 위해 리베이트 등으로 혁신 제약사 인증을 취소하는 기준을 삭제하고 얼마나 진보성, 혁신성, 시장성이 있는 신약을 만들고 있는지 만을 기준으로 정책을 운영해야 한다"고 피력했다. B씨는 "이를 위해서는 인증 기준을 지금과는 아예 다르게 개선하고 혁신제약사 개념과 정의를 새로 정립할 필요가 있다"며 "루틴한 수준의 기준 유지와 제도 운영은 인증제 실효성 논란을 심화시키는 요인으로 작용할 것"이라고 제언했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처가 희귀·난치환자들의 대마 의약품 접근성 확대를 위해 '에피디올렉스' 취급 약국 확보에 노력을 기울이고 있다. 의료용 대마 공급 거점약국은 지난 2019년 30곳을 시작으로 현재 64곳까지 확대됐다. 거점약국은 환자 수령 건당 8000원으로 매월 말 합산해 다음 달 10일 내 지급하고 있다. 식약처 마약안전기획관는 올해 성과 중 하나로 마약류 의약품 사용 희귀질환자 치료기회 확대를 꼽았다. 환자 편의 개선을 위해 그동안 의료용 마약류 취급 승인 시 진단서, 진료기록, 대체치료제가 없다는 의학적 소견서를 제출해야 했는데, 진단서로 진료가 해당되는 경우에는 진료기록을 제출하지 않도록 제도를 개선했다. 또 대마성분 의약품 제조·수입 허용 검토와 자기치료용 마약류 수입 시 양도승인 절차 면제를 위해 규제 개선을 추진 중이다. 지난 5월에는 마약류 의약품 사용 희귀질환자의 치료기회 확대를 위해 한국희귀필수의약품센터, 대한약사회, 환자단체 등과 간담회를 열고 거점약국 확대를 논의했다. 식약처 관계자는 "약사회 협조로 에피디올렉스 취급 약국을 지역 별로 64곳 운영 중"이라며 "접근성 강화를 위해 국내 도입 자가치료용 마약류 의약품의 효능효과를 지속 모니터링해 추가되는 효능효과에 대해 사용을 허용하고 있다"고 밝혔다. 지난 2019년 신설된 한시 조직인 마약안전기획관은 범부처 협업을 통해 마약류 불법 유통 근절, 마약 중독자 재활 지원 및 취약계층 예방 교육 강화, 의료용 마약류 적정 처방 환경 조성 등 업무를 수행하고 있다. 올해 상반기 수사기관에 마약류통합관리시스템으로 보고된 마약류 취급정보 67건을 제공했으며, 2020년부터는 마약류 하수역학 모니터링으로 잔류 마약류의 종류와 양을 분석하고 있다. 현재 서울과 부산 등 2곳에서 운영중인 마약류 중독자 사회복귀 지원을 위한 중독재활센터는 환자 접근성 확대를 위해 경기, 충청, 전라권까지 확대 추진을 계획 중이다. 마약안전기획관의 신설 목표였던 빅데이터를 활용한 마약류 안전관리 체계 구축을 위해 '의료쇼핑방지정보망'과 '내투약이력조회서비스' 등으로 자율적 오남용 방지 환경을 조성했다. 올해 7월 의사가 진료 시 환자 투약내역을 간편하게 확인할 수 있도록 병의원 처방소프트웨어와 의료쇼핑방지정보망을 연계했을 뿐 아니라 모바일 웹 조회 기능도 추가했다. 현재 의료쇼핑방지정보망은 전체 마약류 처방 의사 10만3971명 중 8349명이 가입한 상태다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 흉복부 대동맥류 환자의 치료 예후를 개선할 수 있는 '말초혈관용그라프트스텐트(4등급)'를 희소·긴급도입 필요 의료기기로 신규 지정하고 신속한 공급을 추진한다고 밝혔다. 이번에 신규로 지정되는 제품은 흉복부 대동맥에서 갈라져 나오는 분지 혈관의 연결에 특화된 의료기기 스텐트다. 신규 지정 의료기기는 희소·긴급도입 필요 의료기기 심의위원회 보험 등재, 관계부처 협의 등을 거쳐 10월 초부터 공급 신청을 받을 예정이며, 환자가 공급을 신청하는 경우 제조 형태와 통관 상황에 따라 1∼3개월 후 공급이 가능하다. 식약처는 희귀·난치질환자의 치료 기회를 확대하고 질병을 원활하게 관리하기 위해 희소·긴급도입 필요 의료기기를 지정*하고 있으며, 앞으로도 환자에게 도움이 될 수 있도록 지정을 확대할 계획이다. 식약처는 올해 8월까지 희소·긴급도입 필요 의료기기를 1511개 공급했고, 3분기에는 855개 의료기기를 구매·비축해 수요에 대응할 계획이다. 말초혈관용그라프트스텐트의 희소·긴급도입 필요 의료기기 지정을 신청한 강남세브란스병원 심장혈관외과 송석원 교수는 "이번 신규 지정으로 분지 혈관 연결의 안전성뿐만 아니라 개존율도 높여, 더 많은 흉복부 대동맥류 환자의 생명 연장에 크게 기여할 것으로 기대한다"고 말했다. 식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 더 많은 희귀·난치질환자들이 안전한 의료기기를 신속하게 공급받고, 삶의 질을 ?＠?수 있도록 희소·긴급도입 필요 의료기기 공급 사업을 지속적으로 개선하고 안전관리에도 최선을 다하겠다고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 레트로바이러스 기반 유전자치료제 개발을 지원하기 위해 품질평가 시 고려해야 할 사항을 안내하는 '복제가능 레트로바이러스' 평가 가이드라인을 9월 23일 마련·배포했다고 밝혔다. 레트로바이러스는 바이러스의 RNA 유전정보를 역전사효소를 이용해 DNA로 만들고 숙주의 DNA에 끼워 넣어 숙주가 대신 복제하게 만드는 바이러스로, 복제가능 레트로바이러스(RCR, replication competent retrovirus)는 레트로바이러스가 복제될 때 RNA에서 DNA가 되는 역전사 과정은 교정을 거치지 않기 때문에 다른 바이러스에 비해 변이가 더 자주 일어나게 되므로 잠재적으로 질병을 유발할 수 있다. 레트로바이러스 기반 유전자치료제는 유전자전달 효율이 높으나 레트로바이러스 복제로 인한 질병 유발 우려가 있으므로 모든 제조 단계에서 복제 가능성이 없음을 철저히 시험·확인해야한다. 치료제를 투여한 후에도 환자 모니터링(장기추적조사) 과정에서 임상 검체를 수집해 레트로바이러스 복제 가능성을 시험·확인해야 한다. 식약처는 제조 단계별 복제가능 레트로바이러스 확인 시험방법, 투여 후 환자 모니터링 시 복제가능 레트로바이러스 검출 시험법, 분석 빈도 및 복제가능 레트로바이러스 시험 결과 문서화 요령 등을 담은 가이드라인을 발간했다. 식약처는 "이번 안내서가 레트로바이러스 기반 유전자치료제를 신속하고 안전하게 개발하는 데 도움을 줄 것"이라며 "앞으로도 규제혁신을 기반으로 새로운 치료제 개발을 적극 지원하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 그동안 코로나19로 중단됐던 바이오의약품 해외 제조소에 대한 현장실사가 재개될 예정이다. 식품의약품안전처 바이오의약품품질관리과는 최근 바이오의약품 수입업체 대표, 한국바이오의약품협회, 한국제약바이오협회, 한국의약품수출입협회, 한국글로벌의약산업협회 등에 공문을 보내 바이오의약품 사전 GMP 현장 실시를 알렸다. 식약처는 코로나19 상황 장기화로 지난해 3월 29일 '바이오의약품 사전 GMP 평가 지침'을 개정해 현장실사가 필요한 해외 제조소에 대해 비대면 실사로 전환해 실시하고 있었다. 비대면 실사 대상은 ▲해당 제조소의 소재지가 전시, 감염병 대유행, 천재지변 등 비상상황 발생에 따라 현장 실태조사가 어려운 경우 ▲외교부, 질병관리청 등에서 여행금지(대피·철수), 여행제한(취소·연기), 여행자제(신중검토), 여행유의(신변안전유의) 지역으로 분류하거나 이에 준하는 지역에 위치한 제조소 등이다. 식약처는 사전 GMP 평가를 통해 제조판매(수입)품목 허가·신고(이하 허가) 및 변경허가 신청한 바이오의약품의 제조 및 품질관리 기준 적합 여부를 판단하고 있다. 서류 평가 및 실태조사 대상은 최초 평가 대상 제조소, 실태조사 생략기간(무균제제 3년, 비무균제제 5년)이 경과한 제조소, 부적합 판정된 제조소, 품목허가 단계에서 실태조사가 필요하다고 판단되는 경우, 제조공정이 두 개 이상의 제조소에서 이뤄지는 경우 등이다. 식약처는 2년여 만에 현장실사가 실시되는 만큼 우선 신약으로 분류된 품목 중 식약처 실사 이력이 없는 해외 제조소를 대상으로 단계적으로 확대할 예정이다. 현장실사는 내년 1월 1일 이후 건부터 적용되는데, 이미 접수된 민원 중 내년 1월 1일 이후 비대면 실사 일정이 확정됐더라도 실사 이력이 없는 신약 해외 제조소라면 현장실사로 전환하게 된다. 단 희귀의약품과 신속심사 대상 의약품 제조소는 서류평가 및 비대면 조사로 진행된다. 현장실사는 식약처 GMP 조사관 2,3인이 해당 민원의 협의 회신기한 이내에 진행한다. 회신기한은 의약품 품목허가 민원 접수에 따라 허가부서에서 GMP 평가부서에 평가 의뢰 시, 평가부서에서 의뢰부서에 평가결과를 통보하는 최대 기간을 의미한다. 업체(제조소) 사정과 식약처 업무량, 실태조사 인력 부족 등으로 인해 협의 회신기한 내 실시할 수 없는 경우에는 기간을 연장할 수 있다. 현장실사 일정은 협의 후 세부일정 및 실사방식(현장, 비대면)을 공문으로 통보한다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)가 코로나19 백신& 8231;치료제 비임상단계 개발 지원을 약속했다. 식품의약품안전평가원은 22일 업계 간담회를 갖고 비임상시험 과정 중 애로사항을 청취하고 비임상 단계별 개발 지원방안 등을 논의했다. 이번 간담회는 국산 백신·치료제 업계가 개발 단계에서 겪는 어려움을 공유하고 식약처의 지원방안을 논의하기 위해 마련됐다. 식약처는 지난 7월 코로나19 백신·치료제 개발 지원 간담회에서 업체가 임상시험 진행 시 겪는 애로사항을 청취한 후 식약처 규제혁신 100대 과제로 선정해 국산 백신·치료제 개발을 적극 지원하고 있다. 식약처는 "이번 간담회가 개발 현장의 다양한 어려움을 파악하고 지원방안을 마련하는 데 도움을 줄 것으로 기대하며, 앞으로도 국산 코로나19 백신·치료제가 개발될 수 있도록 최선을 다해 지원하겠다"고 했다.

[데일리팜=이정환 기자] 최근 언론보도된 A제약의 불법 리베이트 의혹 사건에 대해 환자단체가 철저한 수사와 재발 방지 대책 마련을 요구했다. 22일 한국환자단체연합회는 A제약이 약값의 20%를 의사에게 리베이트로 제공해 왔으며 검찰 수사도 진행 중이라는 JTBC 보도와 관련해 논평을 내고 이같이 말했다. 의약품 리베이트는 약값 인상의 중요한 원인으로, 제약사가 의사에게 의약품 처방 대가로 약값의 20%를 리베이트로 제공한다면 제약사는 이에 비례해 20% 더 높은 약값을 책정하게 돼 피해가 환자와 건보료를 내는 국민에게 돌아간다는 게 환자단체 견해다. 이에 환자단체연합은 이번 사건에 대한 검찰의 철저한 수사를 요구하며, 정부에 의약품 리베이트 근절을 위한 대책을 마련하라고 촉구했다. 환자단체연합은 "수사를 맡은 서울서부지방검찰청은 제약사와 의료인에게 엄중한 책임을 물어야 한다"며 "보건복지부·공정거래위원회 등 정부 당국도 의약품 리베이트 근절을 위한 특단의 재발 방지 대책을 마련하라"고 했다. 이어 "제약사도 리베이트를 제공하지 말고, 의료인·약사도 이를 요구하거나 받지 말아야 한다"며 "우리나라 제약시장이 가격과 품질로 경쟁하는 공정하고 투명한 시장이 돼야 한다. 이에 따른 제약사 리베이트로 인한 약값 거품도 더는 발생하지 말아야 할 것"이라고 말했다.

[데일리팜=이정환 기자] 정부가 인공지능(AI)을 활용한 혁신신약 발굴과 제약산업 진입장벽 낮추기에 돌입한다. 지난해 신경퇴행성질환과 항암신약에 적용 가능한 AI 모델을 개발한데 이어 추가 AI 모델 확보를 지원할 방침이다. 올해 지원대상으로는 최선 이화여대 교수팀과 AI 모델 개발업체 아론티어, 심플렉스가 선정됐다. 22일 과학기술정보통신부는 AI 활용 신약개발 플랫폼 고도화를 위해 올해 신규 연구과제 3개를 선정했다고 밝혔다. 과기정통부는 2019~2021년 사이 AI 신약개발 플랫폼 구축사업을 진행했다. AI 활용 신약개발은 AI 모델을 활용해 타겟 기전을 분석하고 후보물질을 탐색하는 것처럼 신약개발 과정을 예측하고 효율화하는 기술 분야다. 후보물질 발굴, 약물재창출, 약물감시 분야 6개 연구 과제를 선정해 신경퇴행성질환, 항암신약 등에 적용 가능한 AI 모델 개발을 지원했다. 개발된 모델은 공공 인공지능 신약개발 플랫폼(https://www.kaidd.re.kr)에서 지난해 12월부터 공개하고 있다. 이번 사업은 AI 모델 추가 개발 등을 통해 플랫폼을 고도화하기 위한 것이다. 올해 지원 대상으로 선정된 최선 교수팀은 멀티오믹스 기반 약물 추천 시스템 개발에 나선다. 멀티오믹스는 유전체와 전사체, 단백체 등 여러 분자 수준에서 생성된 데이터들을 분석하는 것을 뜻한다. 서울대와 미디어젠, 티씨노바이오사이언스 등과 함께 협력할 예정이다. 아론티어는 표적 단백질 변화 구조 예측, 모든 인체 단백질에 대한 물질의 결합 가능성 예측, 돌연변이 구조 예측 및 후보물질 탐색 모델을 개발한다. 한국과학기술연구원(KIST)와 한국화학연구원, 휴온스와 함께 협력한다. 심플렉스는 폐암 후보물질 발굴에 활용하기 위한 플랫폼을 개발한다. 동아ST와 연세대와 협력해 향후 전이 학습 모델, 조각 중요도 할당 모델 등 서비스를 추가 제공할 예정이다. 과기정통부는 내년에도 연구과제 3개를 추가로 선정한다. 이창윤 과기정통부 연구개발정책실장은 "공공 플랫폼 활성화로 국내 신약개발이 혁신적으로 가속화할 것"이라며 "데이터 공유 활성화에 초첨을 맞춰 AI 신약개발 생태계를 지원하겠다"고 밝혔다. 한편 이날 AI 활용 신약개발 전문가 현장 간담회도 개최됐다. AI 모델 개발 산학연 연구자들, 유한양행과 동아ST 등 제약기업이 참여한 가운데 이번 사업의 추진 방향을 공유하고 AI 활용 신약개발 생태계 활성화 방안을 논의했다.