[데일리팜=김진구 기자] 다이이찌산코 릭시아나(에독사반)가 NOAC(신규경구용항응고제) 약물 중 최초로 연 처방실적 1000억원 고지를 밟을 수 있을지 관심이 집중된다. 3분기까지 누적 처방액은 782억원으로, 이 추세대로면 연말까지 무난하게 1000억원 이상 처방실적을 낼 것이란 전망이다. 릭시아나 연 처방액 1천억 돌파 파란불…오리지널 중 유일한 성장 9일 의약품 시장조사기관 유비스트에 따르면 릭시아나의 3분기 원외처방액은 268억원이다. 작년 3분기 249억원과 비교하면 1년 새 8% 증가했다. 릭시아나의 3분기 누적 처방액은 782억원이다. 제약업계에선 이 추세대로면 연말까지 처방액이 1000억원 이상으로 확대될 것이란 전망이 나온다. 릭시아나는 지난해 967억원의 처방실적을 낸 바 있다. 국내에서 지난해 1000억원 이상 처방액을 기록한 제품은 비아트리스 '리피토', 한미약품 '로수젯', HK이노엔 '케이캡', 대웅바이오 '글리아타민', 한독 '플라빅스', 종근당 '종근당글리아티린', LG화학 '제미메트' 등 7개 뿐이다. 국내 NOAC 시장이 정체기에 접어들었음에도 릭시아나는 오리지널 약물 중 유일하게 처방실적 상승세를 이어가고 있다. NOAC 시장은 지난해까지 급성장을 반복했다. 2018년 1472억원이던 NOAC 시장은 2021년 2259억원을 기록하며 2000억원 고지를 밟았다. 지난해엔 2425억원으로 시장 규모가 더욱 확대됐다. 다만 분기별로는 작년 2분기를 정점으로 이후로 주춤한 모습이다. 작년 2분기 618억원이던 NOAC 시장은 4분기 583억원으로 감소했다. 올해 들어선 1분기 593억원, 2분기 602억원, 3분기 609억원 등으로 정체된 양상이 이어지고 있다. 정체기 들어선 NOAC 시장…엘리퀴스 '주춤'·자렐토 '부진' 릭시아나를 제외한 나머지 오리지널 약물들이 동반 부진한 결과로 풀이된다. 시장 2위 제품인 BMS 엘리퀴스는 3분기 192억원의 처방실적을 냈다. 작년 3분기와 비슷한 수준이 유지됐다. 엘리퀴스는 작년 3분기 이후로 매 분기마다 190억원 내외의 처방실적을 기록하는 중이다. 자렐토는 제네릭 발매와 이에 따른 약가인하로 인해 처방실적이 크게 감소했다. 3분기 자렐토 처방액은 76억원으로 전년동기 118억원 대비 36% 감소했다. 자렐토는 2021년 3분기까지 150억원 이상 분기 처방액을 냈으나, 제네릭 발매 이후로 처방실적이 급감했다. 작년 4분기엔 분기 처방액이 100억원 미만으로 내려앉았고 이후로도 꾸준히 감소세다. 베링거인겔하임 프라닥사는 부진이 장기화하고 있다. 프라닥사의 3분기 처방액은 25억원으로 전년동기 대비 19% 감소했다. 자렐토 제네릭 영향력 확대…리록시아·리록스반·리복사반 경쟁 자렐토 제네릭들은 빠르게 영향력을 확대하고 있다. 3분기 자렐토 제네릭의 합산 처방액은 47억원이다. 작년 3분기 27억원 대비 72% 증가했다. 리바록사반 성분 치료제 시장에서의 점유율은 38%까지 끌어올렸다. 작년 3분기 18%와 비교하면 1년 새 점유율이 2배 이상 확대된 셈이다. 자렐토 제네릭은 2021년 2분기 종근당 리록시아가 발매된 이후로 그해 3분기 대거 출격했다. 종근당 리록시아와 한미약품 리록스반, 삼진제약 리복사반이 경쟁 중이다. 올해 들어 3분기까지 누적 처방실적은 리록시아가 33억원으로 가장 높다. 이어 리록스반 24억원, 리복사반 21억원 등이다. 나머지 30여개 업체는 3분기 누적 처방액이 10억원 미만이다.

[데일리팜=손형민 기자] 경영실적 악화로 인해 일부 제약사가 유통업체에 의약품 유통마진 인하를 요구하면서 관련 업계의 근심이 깊어지고 있다. 수수료 인하 요구 움직임이 자칫 업계 전반으로 확산될 수도 있다는 우려의 목소리도 나오고 있다. 9일 도매업계에 따르면 부광약품은 관련 유통업체들을 대상으로 마진인하를 통보하고 새로운 거래계약서 작성을 요구했다. 부광약품은 거래 의약품의 매출을 기준으로 1~2% 수준의 유통수수료 인하를 요구한 것으로 알려졌다. 유통수수료는 매출 순으로 등급을 나눠 등급별로 인하될 예정으로, 대상 유통업체는 소규모 유통업체를 모두 포함해 약 500여개 이상으로 알려졌다. 다만 10월 중순경 통보해 11월부터 변경된 조건을 적용하자고 요구하면서 업체들은 시름이 깊어졌다. 거래사들과 협의 없이 보름만에 수수료를 내리는 것은 유통업체들의 경영부담으로 다가올 수 있기 때문이다. 해당 유통업체 관계자는 “통보를 받는 입장이 되다 보니 내부적으로는 당연히 불편한 상황”이라면서 “종합도매에서는 0.5%만 내려가도 업체에서는 큰 부담이 될 수 있는데 기일이 촉박한 것도 문제”라고 말했다. 다만 부광약품 측에서는 유통수수료 인하가 불가피하다는 판단이다. 최근 신약개발사로 나서기 위해 실적개선을 추진 중인 상황에서 이번 사안도 그 연장선이라고도 부연 설명했다. 부광약품 관계자는 “업체들에 조정을 요구한 것은 사실이지만 큰 폭이라고 생각하지는 않는다”면서 “구체적인 수치를 공개하기는 어렵지만 그동안 다른 업체들, 특히 글로벌 제약사와 비교해서 좋은 수준이었다고 생각한다”고 설명했다. 이어 “최근에 전사적으로 실적개선작업을 다각도로 진행하고 있는데 유통수수료 인하도 그 일환으로 진행된 것”이라면서 “도매업계의 노력을 알고 있어 적정선에서 수수료 인하를 요구했다”고 평가했다. 실제로 부광약품은 올해 상반기 총 56억원 수준의 영업손실을 기록했다. 지난해 처음으로 영업손실을 기록했을 당시 25억원과 비교하면 손실은 두 배 이상 상승한 셈이다. 여기에 부광약품은 퇴장방지의약품 등 시장에서 필수적인 약물도 다수 취급하면서 마진 축소가 불가피하다는 입장이다. 이에 지난 8일 의약품유통협회는 부광약품 측과 만나서 향후 조율할 부분은 없는지 이야기를 나눴다. 협회 관계자는 “부광약품 관계자와 만난 자리에서는 경영상 실적개선이 필요하다는 입장을 비롯해 솔직한 이야기가 오갔다”고 설명했다. 이어 “최근 제약사들의 경영상 위기에 따라 마진율 인하 움직임이 감지되고 있는데 협회에서도 마진율을 비롯해 제약업계와 유통업계와의 장기적인 관계를 고려해 도움이 될 수 있는 부분은 없는지 찾아볼 예정”이라고 설명했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 림프종 신약 '베렉스브루'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다. 관련 업계에 따르면 한국오노약품공업의 브루톤형티로신키나제(BTK, Brutons Tyrosine Kinase)저해제 베렉스브루(티라브루티닙)는 최근 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다. 아울러 삼성서울병원을 비롯한 주요 의료기관에서도 랜딩 절차를 진행 중이다. 베렉스브루는 식품의약품안전처로부터 '재발성 또는 불응성의 B세포성 원발성 중추신경계 림프종(PCNSL, Primary Central Nervous System Lymphoma) 환자 단독요법'으로 지난 2021년 국내 승인됐다. 이 약은 아직 표준 치료법이 없는 재발성 또는 불응성 B세포성 원발성 중추신경계 림프종 환자의 치료제로 한국에서 승인된 첫 BTK저해제이다. 베렉스브루의 유효성은 일본에서 재발성 또는 불응성 원발성 중추신경계 림프종 환자를 대상으로 진행된 베렉스브루의 비맹검, 비대조 임상1/2상 연구 ONO-4059-02를 통해 확인됐다. 연구에는 총 44명의 환자가 등록돼 베렉스브루 320mg(정당 80mg, n=20), 480mg(n=7) 및 공복시 480mg(n=17)을 1일 1회 경구 투여했다. 약물 투여는 질병이 진행되거나 수용하라 수 없는 독성이 나타날 때까지 지속됐다. 1차 목표점은 독립중앙심사(BICR)에 따른 객관적반응률(ORR)이었다. 연구 결과, 승인된 용법 및 용량이 480mg(공복시) 투여군의 ORR은 52.9%로 나타났다. 3, 4등급에 해당하는 주요 이상반응으로는 호중구감소증, 백혈구감소증, 고중성지방혈증 등이 발생했고 각각 11.8%에서 나타났다. 한편 PCNSL은 매우 드문 질환으로, 전국적인 환자 규모를 추정하기가 상당히 어렵다. 일반적으로 국내에서 전체 림프종 환자는 연간 6000명 정도 발생하고 있고, 원발성 뇌 종양은 연간 약 2000명의 환자가 발생하는 것으로 보고되고 있다. 이 중 PCNSL은 전체 뇌 종양 환자의 약 2% 정도로 알려져 있다. 서구권 국가에서 PCNSL이 인구 10만명당 0.44명이 발생하는 것으로 보고되고 있는 점을 미뤄 봤을 때 국내에선 연간 약 200~250명의 신규 PCNSL 환자가 발생할 것으로 추정된다.

[데일리팜=김진구 기자] C형간염 치료제 시장 1위 제품인 '마비렛'의 원외처방 실적이 1년 만에 절반 이하로 쪼그라들었다. C형간염 환자 감소로 인해 전체 시장규모가 갈수록 축소되고 있는 데 더해, 새롭게 발매된 경쟁 약물 '엡클루사'와 '보세비'가 빠르게 영향력을 확대한 결과로 풀이된다. 8일 의약품 시장조사기관 유비스트에 따르면 지난 3분기 마비렛의 원외처방액은 37억원이다. 작년 3분기 78억원 대비 1년 새 52% 감소했다. 마비렛은 애브비가 발매한 범유전자형 C형간염 치료제다. 2018년 3분기 발매 이후로 기존에 시장을 주도하던 소발디·하보니를 대체하며 빠르게 시장을 장악했다. 마비렛은 C형간염 바이러스 1~6형 환자에 모두 사용할 수 있는 반면, 소발디·하보니는 각각 5·6형과 3형에 사용이 제한적이었다. 치료 기간 역시 마비렛 8주, 소발디·하보니 12주로 한 달 가량 차이가 났다. 실제 마비렛의 C형간염 치료제 시장 점유율은 2018년 3분기 3%에서 4분기 56%로 수직상승했다. 이어 2019년 1분기엔 점유율 60%를, 같은 해 2분기엔 70%를 넘어섰다. 이어 꾸준히 점유율이 상승했고 작년 3분기엔 80% 이상으로 확대됐다. 점유율 확대와는 달리 처방실적은 2019년 정점을 찍은 뒤 하락세다. 2019년 415억원이던 마비렛의 처방실적은 2020년 344억원, 2021년 328억원, 2022년 312억원으로 3년 연속 감소했다. 전체 시장규모가 꾸준히 축소되고 있기 때문이라는 분석이다. 국내 C형간염 치료제 시장규모는 2017년 1353억원에서 2018년 737억원, 2019년 651억원, 2020년 474억원, 2020년 351억원, 2022년 342억원 등으로 꾸준히 감소했다. 시장이 최대로 확대됐던 2017년과 비교하면 5년 새 4분의 1 수준으로 축소된 셈이다. 제약업계에선 시장규모 축소의 원인을 C형간염 치료제 자체의 특징에서 찾는다. 마비렛을 비롯한 바이러스직접작용제제(DAA) 계열 치료제가 등장하기 전까지 C형간염은 매우 치명적인 질환이었다. 그러나 2015년 BMS의 다클린자·순베프라의 등장과 함께 치료 효과가 비약적으로 상승했다. 이어 길리어드사이언스의 소발디·하보니, MSD의 제파티어, 애브비 마비렛 등 신규 치료제가 추가로 등장하며 치료 효과는 더욱 높아졌다. 역설적으로 치료 효과가 완치에 가까울 정도로 높다 보니, 전체 환자가 제한적인 상황에서 약물을 처방받은 환자가 증가할수록 이 약을 필요로 하는 환자가 감소했다. 결과적으로 시장 규모는 갈수록 쪼그라드는 중이다. 경쟁약물의 등장도 마비렛의 처방실적 감소에 영향을 끼친 것으로 분석된다. 길리어드사이언스는 지난해 11월 차세대 C형간염 치료제로 엡클루사와 보세비를 발매했다. 두 제품의 합산 처방실적은 작년 4분기 3억원, 올해 1분기 16억원, 2분기 27억원, 3분기 25억원 등으로 상승세다. 같은 기간 시장 점유율은 4%에서 19%, 34%, 39% 등으로 빠르게 확대되고 있다. 지금과 같은 추세대로면 내년 중 C형간염 치료제 시장에서 마비렛을 제치고 선두에 올라설 것이란 전망이 나온다. 다만 마비렛과 마찬가지로 전체 시장규모가 갈수록 축소되고 있다는 점은 엡클루사·보세비의 고민으로 작용할 전망이다.

[데일리팜=노병철 기자] ‘여성 질 건강 유산균’ 시장을 리딩하고 있는 엘레나가 다양한 연령층의 소비자들의 편의를 높이기 위해 브랜드 품목 확대에 나서고 있다. 유한양행(대표 조욱제)은 최근 온가족이 함께 섭취할 수 있는 국내 최초 분말타입 UREX 프로바이오틱스(UREX®) 엘레나 스틱을 출시했다. 엘레나 스틱은 1일 1회 1포 섭취로 기존과 같이 휴대성과 간편성을 높였으며, 누구나 좋아하는 딸기/바닐라향으로 어린아이뿐 아니라 알약 섭취가 어려운 성인까지도 맛있게 섭취할 수 있도록 했다. 유한양행은 이에 앞서 2022년 크랜베리 성분이 함유되어 있어 질염과 동시에 요로건강까지 도움을 줄 수 있는 ‘엘레나 퀸’을 선보여, 여성 소비자들에게 좋은 반응을 얻고 있다. 유한양행 엘레나는 지난 2015년에 출품해 ‘여성 유산균’ ‘질 건강 유산균’이라는 새로운 영역을 구축했다. 국내 최초로 여성의 질 건강에 도움을 줄 수 있는 개별 인정형 건강기능식품 원료 UREX 프로바이오틱스를 함유해 여성의 질과 장 내 환경을 개선하고 건강한 상태로 유지하는데 도움을 주는 유산균 제품이다. UREX 프로바이오틱스는 최초로 여성 질 건강으로 식약처 인증을 받았으며 상호보완적인 두 종류의 특허 균주의 이상적인 배합으로 만들어져 SCI 논문에도 등재됐다. 또한, 인체적용시험을 통해 질염 현상 개선 및 요로감염 재발율 감소, 질 내 균총의 정상화 등 여성 질 건강 도움 기능성을 확인 받았다. 유한양행 관계자는 “신제품 엘레나 스틱 출시로 인해 더 많은 소비자들이 엘레나를 접하고 체험할 수 있는 기회를 제공하고, 엘레나를 여성 건강을 위한 대표 브랜드로 육성할 계획”이라고 밝혔다.

[데일리팜=노병철 기자] 안국약품(대표 원덕권)은 체내 흡수율 높인 ‘원더풀 리포좀 비타민C’를 출시했다고 7일 밝혔다. 이번에 출시된 원더풀 리포좀 비타민C는 1일 영양성분 기준치 대비 1000%의 고함량 비타민C를 함유하고 있다. 또한 리포좀 제형기술이 적용되어 체내 안정적으로 흡수되는 특징을 가지고 있다. 이 제품은 리포좀 제형 전문 기업인 Bart사의 폴란드산 원료를 사용해 안정성과 효과를 더욱 높였다. 또한 레몬맛 분말 형태로 제공되어, 물 없이도 간편하게 섭취할 수 있다. 매일 필요한 비타민C를 쉽게 섭취할 수 있어 건강관리에 도움을 줄 것으로 기대된다. 안국약품 건강기능식품 사업부 관계자는 "원더풀 리포좀 비타민C는 건강한 생활을 위한 필수 영양소를 효과적으로 섭취할 수 있도록 도와줄 것"이라고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 한국오가논은 자사 남성형 탈모 치료제 프로페시아(성분명 피나스테리드) 처방 환자들을 위한 남성형 탈모 환자 지원 애플리케이션을 국내 최초 출시했다고 6일 밝혔다. 프로페시아 환자용 애플리케이션은 프로페시아 처방 환자들이 병원 밖에서도 복약 관리 및 탈모 치료과정을 기록할 수 있는 것이 특징이다. 해당 애플리케이션에서는 환자 스스로 자신의 모발 사진을 촬영해 기록함으로써 모발성장 과정을 그래프로 확인할 수 있는 탈모 치료 지원 프로그램을 비롯해 모발 사진 촬영과 약 복용을 위한 알림 기능 설정, 프로페시아 복용과 탈모 질환 관련 정보성 컨텐츠를 제공한다. 특히 모발성장 과정 그래프에서는 사용자 가이드라인에 따라 환자 본인의 두피 사진을 찍으면 월 별로 두피 부위별(윗면, 정면, 우측면, 좌측면)로 나타나는 모발 성장 과정을 확인할 수 있다. 본인의 모발 이미지를 바탕으로 부위별 모발 성장 수치가 분석된다. 수치는 그래프로 자동 변환되어 모발 성장 과정을 한 눈에 확인할 수 있다. 프로페시아 환자용 애플리케이션은 병원과 약국에서 제공되는 보안 설정된 QR 코드를 통해 스마트폰으로 다운받을 수 있다. 회원가입은 프로페시아 제품 패키지에 적혀 있는 제조번호(LOT number)를 입력해야만 이용할 수 있다. 한국오가논 프로페시아 마케팅 PM 김도미 부장은 “많은 환자들이 프로페시아를 복용하는 동안 탈모 증상 진행 확인 및 기록을 하고 싶어하는 경우가 많다. 본 애플리케이션에서 제공하는 탈모 치료 관리 지원 서비스를 통하여 이러한 갈증이 조금이나마 해소가 되길 바란다”고 전했다.

[데일리팜=김진구 기자] 노보노디스크 '위고비(세마글루타이드)'와 일라이릴리 '마운자로(터제파타이드)'가 글로벌 시장에서 폭발적으로 성장했다. 두 제품은 3분기까지 나란히 4조원에 가까운 매출을 올렸다. 향후 마운자로가 미국 식품의약국(FDA)에서 비만 치료 적응증을 정식으로 획득할 경우 두 제품간 경쟁은 더욱 뜨거워질 것으로 전망된다. '위고비' 4.1조·'마운자로' 3.9조원…비만약 시장 수직상승 4일 제약업계에 따르면 노보노디스크의 비만 치료제 위고비는 올해 3분기 누적 217억2900만 덴마크크로네(약 4조1248억원)의 매출을 기록했다. 전년동기 대비 6배 가까이 매출이 늘었다. 위고비는 세마글루타이드 성분 GLP-1 수용체작용제 계열 약물이다. 노보노디스크는 최초 같은 성분의 당뇨병 치료제로 '오젬픽'을 개발한 뒤, 비만 치료 효과를 입증해 위고비로 재출시했다. 출시 이후로 위고비는 큰 관심을 받았다. 미국시장에선 출시 몇 달 만에 품귀현상을 빚을 정도로 수요가 높았다. 위고비의 돌풍에 힘입어 노보노디스크의 매출도 크게 증가했다. 3분기 누적 노보노디스크의 전체 매출은 1663억9800만 크로네(약 31조6700억원)로, 1년 새 33% 증가했다. 위고비의 잠재적 경쟁 제품으로 꼽히는 일라이릴리 마운자로도 4조원에 가까운 매출을 올렸다. 일라이릴리가 2일(미국 현지시간) 발표한 3분기 실적 데이터에 따르면, 마운자로의 3분기 누적 매출은 29억5750만 달러(약 3조9100억원)에 달한다. 작년 같은 기간과 비교하면 14배 이상으로 매출이 수직상승했다. 매출 대부분이 비만 치료를 목적으로 한 오프라벨 처방에서 발생한 것으로 추정된다. 현재 마운자로는 미 FDA로부터 당뇨병 치료제로 허가받은 상태다. 그러나 이 제품의 비만 치료 효과가 알려지면서 큰 관심을 받았고, 미국에선 오프라벨로 널리 처방됐다. 마찬가지로 릴리의 전체 매출 성장에 크게 기여했다. 릴리의 3분기 누적 매출은 247억7070만 달러(약 32조7700억원)로, 작년 3분기 212억9360만 달러 대비 16% 증가했다. 특히 릴리에서 가장 많은 매출을 내는 제품인 트루리시티가 공급불안 문제로 매출이 7% 감소했음에도, 마운자로의 매출이 크게 확대되면서 이를 상쇄했다는 분석이다. 마운자로 정식 비만 치료제 허가 시 위고비와 본격 경쟁 관심은 마운자로의 정식 비만 치료제 허가 시점으로 쏠린다. 릴리는 별도로 진행한 비만 임상3상을 통해 체중 감량 효과를 입증했고, 현재 비만 적응증 허가 절차를 밟는 중이다. 릴리는 올해 안에 미 FDA로부터 비만 적응증을 추가로 승인받을 수 있을 것으로 기대하고 있다. 릴리의 계획대로 연내 마운자로가 비만 치료제로 공식 승인받을 경우 내년 이후 위고비와 본격적인 경쟁이 예상된다. 두 약물을 직접 비교한 연구는 없지만, 각각의 임상만 놓고 보면 마운자로의 체중감량 효과가 근소하게 앞서는 것으로 평가된다. 마운자로의 SURMOUNT-1 연구에선 체중감량 효과가 약물 용량에 따라 15.0~20.9%로 나타났다. 이 연구는 체질량지수(BMI) 30 이상이거나 혹은 당뇨병 외 체중관련 합병증을 하나 이상 앓는 BMI 27 이상 성인 2539명을 대상으로 진행됐다. 이들에게 72주간 마운자로를 5mg·10mg·15mg 투여한 결과, 체중 감소율은 각각 15.0%·19.5%·20.9%로 나타났다. 위고비의 STEP 연구에선 체중감량 효과가 14.9%로 나타났다. 연구는 BMI가 30 이상이거나 하나 이상의 당뇨병 외 체중관련 질환을 앓는 BMI 27 이상 성인 1961명을 대상으로 진행됐다. 이들에게 68주간 위고비 2.4mg을 투여한 결과, 체중 감소율은 14.9%로 나타났다. 또한, 5% 이상 체중이 감량한 사람의 비율은 86.4%로 나타났다.

[데일리팜=어윤호 기자] 차세대 만성골수성백혈병 신약 '셈블릭스'가 종합병원 처방권에 안착했다. 관련업계에 따르면 한국노바티스의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+CML, Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia)치료제 셈블릭스(애시미닙)가 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 상급종합병원을 비롯해 전국 주요 의료기관의 약사위원회(DC, Drug Committee)를 통과했다. 지난 6월 보험급여 목록에 등재된 만큼, 빠르게 처방 환경이 조성된 모습이다. 급여 적용 대상은 이전에 2가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(TKI, Tyrosine kinase inhibitor)에 저항성 또는 불내성을 보이는 만성기의 필라델피아 염색체 양성인 18세 이상 만성골수성백혈병 환자다. 단 T315I 또는 V299L 변이가 없는 경우에 급여가 인정된다. 셈블릭스는 이전 이전 2가지 이상의 티로신키나아억제제(TKI, Tyrosine kinase inhibitor)로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병치료제로 지난해 6월 국내 허가됐다. 만성골수성백혈병은 골수구계 세포가 백혈구를 만드는 과정에서 생긴 악성 혈액질환으로 진행 속도는 느리지만 치료하지 않을 경우 점차 진행되어 급성백혈병으로 진행될 수 있다. 이러한 경우 비장비대 및 빈번한 감염과 출혈 등이 발생할 수 있다. 현재 만성골수성백혈병 환자 치료에는 TKI가 사용되는데 불내성 또는 내성으로 인해 치료가 제한될 수 있고 치료 차수가 길어질수록 실패율이 증가한다. 연구 결과에 따르면 2차 치료 환자군의 최대 70%가 2년 이내에 주요 분자학적 반응(MMR, Major Molecular Response)을 달성하지 못한 것으로 나타났다. 기존 TKI가 ATP 결합부위의 돌연변이로 인한 내성이 발생할 가능성이 있었던 반면, 셈블릭스는 알로스테릭 결합을 통해 ABL1의 미리스토일 포켓에 특이적으로 결합해 백혈구를 증식시키는 근본 원인인 BCR-ABL1의 활성을 억제하는 기전으로, STAMP(Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket, ABL 미리스토일 포켓 특이 표적)억제제로도 불린다. 이를 통해 BRC-ABL1에 높은 특이성을 보이며 기존 치료제에서 발생하던 만성골수성백혈병 환자의 내성 및 불내성과 관련된 BCR-ABL1 유전자의 돌연변이로 인한 내성 발생 가능성이 낮다. 한편 셈블릭스는 최소 두 가지 이상의 TKI 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 환자에서 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인한 ASCEMBL 3상 연구를 통해 유효성을 입증했다. 연구 결과, 셈블릭스는 대조군인 보수티닙 투여군 대비 24주차 MMR 비율을 약 2배 개선한 것으로 나타났으며 이상 반응으로 인한 투여 중단 비율에서도 셈블릭스군은 5.8%로 대조군의 21.1% 대비 약 1/4 수준으로 감소시키며 안전성 프로파일까지 확인했다.