[데일리팜=이석준 기자] 동국제약(대표이사 송준호)은 대웅제약 자회사 아이엔테라퓨틱스(대표이사 박종덕)와 위식도역류질환 치료제 ‘벨록스캡정’에 대한 공동 프로모션 계약을 체결했다고 24일 밝혔다. 벨록스캡정은 국산 34호 신약 대웅제약 펙수클루정과 동일한 펙수프라잔 성분의 P-CAB 계열 치료제다. 일명 쌍둥이약이다. 대웅제약은 펙수클루 신약 허가 신청 당시 관계사 한올바이오파마, 대웅바이오, 아이엔테라퓨틱스를 통해서도 각각 허가 신청을 접수했다. 현재 세 관계사는 각각 ‘앱시토’, ‘위캡’, ‘벨록스캡’ 등 다른 이름으로 펙수프라잔 성분 위식도역류질환 치료제를 판매 중이다. P-CAB은 차세대 위장질환 치료제로 기존 PPI(프로톤펌프억제제, Proton Pump Inhibitor) 제제에 비해 위산 분비 억제 작용이 빠르게 나타나 치료 초기부터 증상 완화에 도움을 준다. 식사 시간과 관계없어 복약 순응도가 높으며 하루 한 번 복용만으로도 충분한 효과를 기대할 수 있다. P-CAB은 국내에서 최근 5년간 연평균 34%의 매출 성장률을 기록하며 빠르게 시장을 확대하고 있다. 펙수프라잔 성분 제품군은 최근 3년간 119%의 매출 성장률을 보였다. 특히 펙수프라잔은 2036년까지 물질특허가 확보돼 있어 향후 10년간 제네릭 진입이 불가능한 독점 구조를 갖췄고 적응증 확장도 이뤄지고 있다. 송준호 동국제약 대표이사는 “이번 벨록스캡정의 유통·판매를 통해 P-CAB 시장에서의 펙수프라잔의 점유율 확대와 함께 제품의 가치를 높여 나갈 계획”이라고 강조했다. 동국제약이 7월부터 판매를 진행하는 벨록스캡정 40mg은 미란성 위식도역류질환 치료, 10mg 제형은 미란성 위식도역류질환은 물론 급성·만성 위염의 위점막 병변 개선에 대한 적응증을 가지고 있다. 추후 판매가 진행될 벨록스캡정 20mg은 기존 미란성 위식도역류질환, 급성·만성 위염의 위점막 병변 개선 적응증에 이어 비스테로이드소염진통제(NSAIDs) 유도성 소화성궤양(위궤양 및 십이지장궤양) 예방 적응증을 추가했다. 국내 출시된 P-CAB 계열 치료제 중 NSAIDs 소화성궤양 예방에 대한 적응증은 벨록스캡정 20mg이 유일하다.

[데일리팜=손형민 기자] 동아에스티가 주요 전문의약품의 성장세를 바탕으로 올해 2분기 외형 확대에 성공했다. 특히 성장호르몬 제제 그로트로핀, 소화기질환 치료제 스티렌과 모티리톤 등이 선전했다. 온코닉테라퓨틱스와 공동판매 중인 위식도역류질환 치료제 자큐보도 힘을 보탰다. 글로벌 시장에서는 스텔라라, 네스프 바이오시밀러가 시장에 연착륙한 모습이다. 24일 동아에스티에 따르면 회사의 올해 2분기 매출은 1774억원을 기록하며 전년 동기 대비 12.5% 증가했다. 같은 기간 영업이익은 40억원으로 전년 대비 43.4% 감소했다. 동아에스티는 전문의약품(ETC) 부문, 해외사업 부문이 성장하며 매출 증가를 이뤄냈지만 원가율 상승으로 인해 영업이익이 감소됐다고 설명했다. ETC 부문의 총 매출은 1290억원으로 전년 동기 대비 19.5% 증가했다. 품목별로 살펴보면, 성장호르몬 제제 그로트로핀은 329억원으로 지난해 동기보다 16.3% 늘었다. 온코닉테라퓨틱스와 공동 판매 중인 위식도역류질환 치료제 자큐보는 2분기 110억원 매출을 올리며 동아에스티의 성장세를 견인했다. 위염치료제 스티렌과 기능성소화불량치료제 모티리톤은 44억원, 92억원의 매출을 올리며 지난해보다 각각 4.8%, 2.5% 늘었다. 해외사업 부문은 바이오시밀러들의 매출이 돋보였다. 네스프 바이오시밀러 다베포에틴알파는 매출 64억원을 올리며 전년 동기보다 71.7% 증가한 것으로 나타났다. 올해 본격 글로벌 시장에 출시된 스텔라라 바이오시밀러 이뮬도사는 매출 50억원을 올렸다. 현재 이뮬도사는 독일 등 총 13개 국가에 출시됐으며 사우디아라비아, 카타르, 아랍에미리트 등에 허가된 상황이다. 미국에서는 현지 패키징 일정 지연으로 올해 3분기 발매 예정이다. 동아에스티는 후속 신약개발에도 집중하고 있다. 미국 자회사 메타비아를 통해 개발 중인 대사 이상 관련 지방간염(MASH), 2형 당뇨병 치료제 DA-1241은 글로벌 임상 2a상에서 간 섬유화 및 혈당 개선 효과를 입증했다. 비만 치료제 DA-1726은 기존 글루카곤 유사 펩타이드(GLP-1) 제제인 세마글루타이드, 티르제파타이드 대비 유사하거나 우수한 체중감소 효과를 전임상에서 확인했다. 또 치매치료제 DA-7503은 국내 임상 1상이 진행되고 있으며, 면역항암제 DA-4505는 글로벌 AhR 길항제 대비 전임상 종양 억제 효능이 우수한 것으로 나타났다. 동아에스티는 자회사 앱티스를 통해 항체약물접합체(ADC) 개발에도 나선다. 현재 회사는 클라우딘18.2를 타깃한 DA-3501(AT-211) 전임상을 완료했다. 지난 6월 임상1상시험계획(IND) 신청까지 마쳤다. 동아에스티는 ADC를 포함한 차세대 모달리티 기반 항암 파이프라인 확장을 통해 중장기 성장 동력을 확보한다는 전략이다.

[데일리팜=손형민 기자] 동아쏘시오홀딩스의 지난 2분기 영업이익이 전년동기 대비 28.8% 증가했다. 바이오의약품 CMO(위탁생산)를 담당하는 에스티젠바이오의 글로벌 상업화 수주 증가가 성장을 견인했다. 동아제약의 피부외용제 부문 실적도 수익성 개선이 기여했다. 24일 동아쏘시오홀딩스에 따르면 연결기준 2분기 매출은 3469억원으로 전년 대비 6.9% 늘었다. 같은 기간 영업이익은 223억원에서 287억원으로 28.8% 증가했다. 동아제약과 에스티젠바이오 등 주요 자회사의 매출이 증가했다. 동아제약은 지난해 2분기 1756억원이던 매출이 올해 1816억원으로 3.4% 늘었다. 동아제약의 영업이익은 210억원에서 239억원으로 13.7% 늘었다. 자양강장제 박카스와 멀티비타민 제제 오쏘몰의 매출은 줄어들었지만 피부외용제, 가그린 등의 매출은 올랐다. 약국용 박카스D와 편의점용 박카스F의 매출은 각각 376억원, 320억원으로 각각 전년 동기보다 2.3%, 5.8% 줄었다. 오쏘몰은 338억원에서 313억원으로 7.3% 감소했다. 반면 노스카나겔, D-판테놀 등 피부외용제 부문은 올해 2분기 173억원을 기록하며 전년보다 28.3% 늘어났다. 구강청결제 가그린은 매출 83억원을 올리며 지난해 동기 대비 5.6% 증가했다. 에스티젠바이오 영업익 급등...용마로지스는 매출 유지 동아쏘시오홀딩스의 바이오의약품 CMO 전문회사 에스티젠바이오의 매출과 영업이익 성장세가 두드려졌다. 에스티젠바이오의 올해 2분기 매출은 250억원으로 전년 동기 76억원보다 230.5% 늘어났다. 작년 2분기 1억원에 그쳤던 영업이익은 43억원으로 급증했다. 에스티젠바이오는 지난달 국내제약사와 99억원 규모 바이오의약품 CMO 계약을 체결했다. 계약금액은 최근 매출액 대비 18.8%에 해당한다. 에스티젠바이오는 최근 원료의약품(DS)과 완제의약품(DP), 상업화 물량 등 다양한 생산 서비스 제공으로 활발한 수주 활동을 벌이고 있다. 이 회사는 국내 CMO 업체 중 유일하게 단일 사이트 내 cGMP 인증 제조시설에서 원료의약품부터 프리필드실린지 충전까지 원스톱 생산이 가능한 차별화된 역량을 구축했다. 또 에스티젠바이오는 동아에스티의 스텔라라 바이오시밀러 '이뮬도사'의 상업화로 인해 매출 증가를 이뤄냈다고 설명했다. 이 회사는 이뮬도사의 원료와 완제의약품을 생산하고 있다. 에스티젠바이오는 글로벌 CMO 사업을 통해 성장세를 이어간다는 방침이다. 회사는 지난해 9~10월 유럽의약품청(EMA)과 미국 식품의약국(FDA)로부터 각각 cGMP 인증을 받은 바 있다. 물류 전문회사 용마로지스의 2분기 매출은 1007억원으로 1.0% 줄었다. 영업이익도 지난해 2분기 79억원에서 올해 49억원으로 38.3% 감소했다. 용마로지스는 글로벌 불확실성, 내수 경기 침체로 유통 물량 감소 영향에 따른 매출과 영업이익 모두 줄었다고 설명했다.

[데일리팜=차지현 기자] 글로벌 분자진단 토탈설루션 기업 씨젠이 미국 시카고에서 열리는 진단검사의학회(ADLM) 에서 무인 PCR 자동화 시스템 '큐레카'(CURECA)’와 진단 데이터 분석 플랫폼 '스타고라'(STAgora)를 공개할 예정이라고 24일 밝혔다. 큐레카는 PCR 검사 과정 전반을 완전자동화한 세계 최초의 시스템으로, 샘플 보관·전처리·핵산 추출·증폭·결과 분석까지 모든 단계가 사람의 개입 없이 진행된다. 이 시스템은 24시간 연속 검사가 가능하며, 인간 오류(휴먼 에러)를 최소화해 검사 결과의 일관성과 신뢰도를 크게 높였다는 게 회사 측 설명이다. 전처리 모듈인 큐레카 프렙은 이전까지 실험실에서 가장 큰 부담이었던 '수작업 전처리' 문제를 근본적으로 해결했다. 기존에는 ▲소변 ▲혈액 ▲객담 ▲대변 등 다양한 검체를 전처리할 때 많은 검사실 인력이 장시간 반복 작업을 수행해야 했다. 또 검체마다 숙련도 차이로 결과가 일관되지 않는 문제가 있었다. 특히 대변 검체의 경우 검체마다 다른 점도와 이물질로 인해 자동화가 거의 불가능해 대부분 수작업에 의존해야 했다. 큐레카를 활용하면 검사실 인력은 반복적인 물리적 작업에서 벗어나 보다 고도화된 분석과 임상 해석에 집중할 수 있다. 또 회사 측은 24시간 연속 대량 검사를 수행하면서도 우수한 품질의 검사 결과를 지속 유지할 수 있을 것으로 내다봤다. 이에 더해 큐레카 프렙은 PCR 외에도 생화학, 면역진단 등 타 진단 분야에 적용 가능해 진단 시장 전반의 자동화 수준을 획기적으로 끌어올릴 수 있다는 기대다. 씨젠 측은 "큐레카는 이러한 검사실의 여러 난제를 세계 최초로 모두 자동화해 검사 인력을 최소화하는 한편 검체 처리 및 검사의 한계를 극복하고 경제적 효율성까지 확보하는 등 검사 기관의 경쟁력을 혁신적으로 높여줄 것으로 기대된다"고 설명했다. 씨젠이 함께 공개할 스타고라는 PCR 검사 데이터를 실시간으로 수집·분석해 의료진에게 임상 의사결정을 지원하는 통계 플랫폼이다. 각 병원에서 업로드되는 PCR 데이터를 기반으로 ▲지역별 감염 트렌드 ▲병원별 양성률 ▲다중 감염 패턴 등을 분석하며 40여 종의 임상 지원용 통계 도구를 제공한다. 이를 통해 의료진은 환자별 감염 양상과 주변 지역 감염률을 비교·분석할 수 있으며 보다 구체적이고 데이터에 근거한 치료 전략을 수립할 수 있다. 씨젠은 스타고라가 글로벌 데이터와 종합적인 분석 결과를 신속 정확하게 제공하므로 앞으로 임상 의사결정을 위한 필수 분석 도구가 될 것으로 전망했다. 씨젠은 ADLM 2025 참가를 계기로 새로운 진단 패러다임이 될 큐레카와 스타고라의 사전 체험의 기회 제공과 글로벌 파트너십 확대를 추진한다. 지난 4월 유럽 임상미생물감염학회(ESCMID Global 2025)에서 큐레카는 이미 큰 관심을 받은 바 있다는 게 회사 측 설명이다. 씨젠은 미국 내 연구·생산 강화를 위하여 씨젠 테크놀로지스와 씨젠 큐레카 등 현지 법인도 설립했다. 씨젠 관계자는 "큐레카와 스타고라는 단순한 검사 장비와 소프트웨어를 넘어 전 세계 의료 현장의 진단 표준을 새롭게 정의하는 궁극적인 기준이 될 것"이라며 "지속적으로 고객들에게 씨젠이 그동안 개발해 온 여러 기술 자산들을 공유하고, 이를 바탕으로 글로벌 진단 생태계의 근본적인 혁신을 앞으로도 계속해서 주도해 나가겠다"고 했다.

[데일리팜=황병우 기자] SG메디칼은 '제5회 아시아종양학회 (Asian Oncology Society)'에서 암 오가노이드를 활용한 대장암 및 교모세포종 환자를 위한 맞춤형 치료법 개발에 대한 주요 연구 성과를 발표했다고 24일 발혔다. 이번 학술대회는 제51회 대한암학회(KCA) 연례학술대회와 공동 개최됐으며, 아시아 종양학 전문가들이 최신 치료 전략과 임상 적용 가능성에 대해 논의하는 국제 학술의 장으로 마련됐다. 학술대회에서 SG메디칼은 총 세 건의 연구 결과를 공개했다. 먼저 KRAS 변이를 보유한 대장암 환자 유래 오가노이드를 활용한 약물 재창출 스크리닝을 통해, KRAS 신호를 억제하고 항암 활성을 나타내는 유망 후보 약물을 도출한 연구를 발표했다. 해당 연구는 표준 치료제와의 병용 가능성도 확인해 새로운 치료 대안으로서의 가능성을 제시했다. 또 대장암 오가노이드 기반 항암제 반응 평가 결과가 실제 임상 예후와 밀접하게 연관되어 있다는 점을 입증해 오가노이드를 활용한 약물 평가의 정밀의료 적용 가능성을 높인 연구결과도 소개됐다. 이와 함께 카이스트 및 충남대병원 연구진과의 공동연구를 통해, 교모세포종 환자 유래 오가노이드가 실제 종양의 유전체 및 전사체 특성을 충실히 재현하고, 항암제 반응 예측에도 유의미한 결과를 보였다는 연구도 발표됐다. 장세진 SG메디칼 CTO는 "아시아종양학회에서 발표한 연구들은 모두 환자 유래 암 오가노이드를 활용한 실질적인 치료 반응 예측 기술"이라며 "임상 적용 가능성이 매우 높고, 이후 신약개발 및 바이오마커 발굴 연구에도 활용될 수 있는 성과다"고 말했다. 또 장 CTO는 "향후 공동연구를 통해 대장암, 교모세포종에 대한 신속 평가 플랫폼을 조기에 상용화하고, 정밀의료 분야에서 기술적 경쟁력을 강화해 나갈 것"이라고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자] 알콘은 7월 안구 건조 인식의 달을 맞아 디지털 시대 속 눈 건강 관리의 중요성을 전달하는 '디지털 브레이크(Digital Break)' 캠페인을 진행했다고 지난 23일 밝혔다. 이번 캠페인은 한국알콘의 이니셔티브로, 인터내셔널 캠페인은 '더 나은 일상(Get More Out of Life)'이라는 이름으로 전개됐다. 이번 ‘디지털 브레이크’ 캠페인은 디지털 기기 사용으로 인한 안구 건조 증상 예방과 눈 건강 관리의 중요성에 대한 인식을 높이기 위해 마련됐다. 특히 업무 시간에 더해 일상생활 전반에서도 핸드폰, 태블릿, 컴퓨터, TV 등 디지털 스크린 사용에 장시간 노출되는 환경 속에서 눈 건강을 위해 규칙적인 눈 휴식의 필요성을 강조하는 데 초점을 맞췄다. 한국알콘 임직원들도 이번 캠페인에 참여해, 디지털 시대를 살아가는 현대인에게 선명한 시야와 촉촉한 눈 건강을 지키기 위해 디지털 기기 사용 중 정기적인 휴식을 취하는 것이 중요하다는 메시지를 전했다. 또 디지털 브레이크라는 테마에 맞춰 눈의 피로를 완화하는 ’20-20-20 규칙’을 실천하고, 눈을 감고 휴식을 취하는 등, 디지털 기기로부터 벗어난 다양한 모습을 연출하며 눈 건강 관리 실천을 강조했다. 글로벌 조사에 따르면 현대인들은 깨어 있는 시간 중 약 44%를 디지털 스크린을 바라보며 보내는 것으로 나타났다. 이와 같은 디지털 스크린의 장시간 노출은 안구 건조 증상 유발과 밀접한 관련이 있다. 디지털 안구 건조는 연령과 성별을 불문하고 점차 확산되고 있는 글로벌 건강 문제로, 단순한 시각적 불편을 넘어 삶의 질 전반에 영향을 미칠 수 있다. 디지털 안구 건조는 ‘디지털 눈 피로(Digital Eye Strain)’의 대표적인 증상 중 하나로, 주요 증상으로는 흐릿한 시야, 복시, 눈의 피로감과 자극감 등이 포함된다. 방효정 한국알콘 비젼케어 사업부 대표는 "장시간 디지털 스크린 사용이 일상화된 오늘날, 우리의 눈은 세상을 경험하는 데 있어 그 어느 때보다 중요한 역할을 하고 있다"며 "신체의 다른 부위처럼 눈 건강 역시 일상 속에서 꾸준한 관리와 관심이 필요하다는 것을 알리기 위해 안구 건조 인식의 달을 맞아 디지털 브레이크 캠페인을 마련하게 됐다"고 말했다. 이어 방 대표는 "아이케어 시장의 혁신을 이끄는 기업으로서 알콘은 앞으로도 일상의 눈 건강 솔루션을 제공함과 동시에 올바른 눈 건강 관리 습관 정착을 위한 인식 개선 캠페인을 통해, 인류의 밝은 시야를 위해 실질적으로 기여할 것"이라고 덧붙였다. 한편, 알콘은 비젼케어 사업부를 통해 콘택트렌즈와 렌즈 관리 솔루션 등 폭넓은 안과 건강 제품 포트폴리오를 제공하고 있다. 특히 알콘의 워터표면렌즈 포트폴리오는 선명한 시야와 촉촉하고 편안한 착용감을 강점으로, 글로벌 콘택트렌즈 시장을 선도하고 있다.

[데일리팜=이석준 기자] 동구바이오제약은 R&D 인프라 확대 전략이 성과를 내고 있다고 24일 밝혔다. 회사에 따르면 지난해 판교에서 인덕원으로 R&D센터를 확장 이전한 지 1년이 경과한 현재 50% 확대된 연구 공간과 첨단 장비를 활용한 연구 효율성이 크게 향상됐다. 또한 큐리언트에 대한 전략적 투자를 통해 바이오 신약 개발 역량을 강화하며 미래 성장동력 확보에 주력하고 있다. 인덕원으로 이전한 동구바이오제약의 R&D센터는 지난 1년간 이층정 로터리 타정기, 랩용 외용제 조제기, 자동 약물 방출기, 파우더 물성 분석기, 항온항습룸 등 최신 장비를 활용해 연구 효율성을 높이는 데 주력해왔다. 과천·인덕원 부근에 형성된 제약사 R&D 클러스터에 인접한 전략적 위치를 활용해 향후 제약·바이오 기업과의 연구 협력 가능성을 열어두고 있으며 이를 통해 개량신약 및 퍼스트제네릭 개발의 경쟁력 강화를 목표로 하고 있다. 동구바이오제약은 신약 파이프라인 확보를 위해 큐리언트에 대한 전략적 투자를 지속적으로 확대해왔다. 2024년 5월 100억원 규모의 첫 투자로 최대주주 지위를 확보한 후 2024년 11월 60억원 규모의 영구전환사채 인수와 2025년 3월 80억원 규모의 유상증자 참여까지 세 차례에 걸쳐 총 240억원의 투자를 단행했다. 이를 통해 양사간 전략적 파트너십이 한층 강화됐으며 공동 연구개발을 위한 기반이 마련됐다. 조용준 대표이사는 큐리언트 이사회 의장으로서 양사 간 협업을 주도하고 있다. 양사는 현재 R&D 역량을 결합하여 바이오 신약 개발 분야의 시너지 창출에 집중하고 있다. 특히 잠재력 있는 신약 후보물질 발굴 및 임상 개발을 위한 협력 체계를 구축하고 있다. 동구바이오제약은 이를 통해 중장기적으로 차별화된 파이프라인 확보를 목표로 하고 있다. 조용준 동구바이오제약 대표이사는 "R&D 인프라 확대와 큐리언트에 대한 전략적 투자는 당사의 중장기 성장 전략의 핵심이다. 인덕원 R&D센터의 안정적 운영과 큐리언트에 대한 누적 240억원 규모의 투자를 바탕으로 2025년에는 양사의 강점을 결합한 혁신적인 파이프라인 구축에 주력하여 글로벌 경쟁력을 갖춘 제약바이오 기업으로 성장해 나갈 것"이라고 밝혔다.

[데일리팜=이석준 기자] 유한양행(대표이사 조욱제)이 2026년 창립 100주년을 기념해 구 사옥 리노베이션을 진행한다. 구 사옥은 서울 동작구 대방동에 위치한 지금의 본사 사옥 바로 옆에 있다. 리노베이션하는 구 사옥은 건축면적 4492m2과 총 면적 1만1948m2 규모로 현재보다 1층씩 증축된 3층, 4층의 두 건물로 이뤄진다. 구 사옥은 1962년부터 1997년까지 약 35년간 사무실 및 생산공장으로 사용돼 역사적 가치가 높다. 외벽은 최대한 보존하고 내부는 현대식으로 리노베이션을 진행한다. 구 사옥 리노베이션 공사는 내년 창립기념일(6월 20일) 전에 준공을 목표로 현재 공사중이다. 구사옥 건물의 한 동은 전시동으로 유한양행의 창업자인 유일한 박사의 생애와 경영철학을 보여주는 기념관, 회사 역사관 등의 전시관과 유한양행의 현재와 미래비전을 제시하는 홍보관으로 구성될 예정이다. 방문객들은 유일한 박사의 독립운동가, 기업가, 교육가, 사회공헌가 적인 다양한 면모를 볼 수 있다. 다른 한 동은 상생동으로 다목적홀, 파빌리온, 카페 등으로 조성되며, 유한양행 임직원과 지역사회 주민 등 누구나 이용할 수 있는 지역주민 친화적인 복합문화공간으로 구성된다. 유한양행 관계자는 “100년 역사를 기념하는 이번 리노베이션은 창업자 유일한 박사의 정신을 계승하고 미래 세대와 공유할 수 있는 공간을 창출하는 뜻깊은 작업이다. 지역사회와 함께하는 열린 공간도 구상 중으로 유한양행의 철학과 가치를 더 많은 분들이 체감할 수 있기를 기대한다”고 밝혔다.

[데일리팜=이석준 기자] 이엔셀은 최근 근육 연관 유전질환을 치료하기 위한 AAV(Adeno-Associated Virus, AAV) 기반 유전자치료제 핵심 플랫폼 기술 ‘근육 특이적 발현을 위한 키메라 프로모터 및 이를 이용한 AAV 기반 유전자 발현시스템’ 특허를 특허청에 제출했다고 24일 밝혔다. 회사에 따르면 이번 ‘근육 특이 발현 조절 기술’은 기존 AAV 유전자치료제의 한계를 극복할 수 있는 핵심 플랫폼이다. 골격근과 심근을 동시에 타겟하면서도 간(liver), 생식기(testis) 등 비표적 장기에서는 발현을 억제해 독성 위험을 현저히 낮춰 AAV 기반 유전자치료제의 치명적 약점을 극복한 기술이다. 이번 플랫폼 기술은 근육세포 분화모델(in vitro)과 동물모델(in vivo)을 통해 검증이 진행됐다. 연구진은 AAV 벡터를 전신 투여한 후 골격근과 심근에서 높은 발현 효율을 확인했고 간 및 생식기 등 비표적 장기에서는 발현이 현저히 낮게 나타나는 결과를 확보했다. 최근 글로벌 바이오기업 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 AAV 기반 유전자치료제를 투여한 환자들이 간 독성으로 사망하는 사고가 잇따르면서 AAV 유전자치료의 안전성 확보가 가장 큰 과제로 여겨질 만큼 업계의 우려가 많은 상황이었다. 이엔셀이 개발한 이번 플랫폼 기술은 독성 유발 우려가 높은 비표적 장기에서의 발현을 억제하는 동시에 치료가 필요한 근육 조직에서는 충분한 유전자 발현을 유도할 수 있다는 점에서 기존 AAV 기반 유전자치료제의 우려를 불식시킬 수 있는 기술로 평가할 수 있다. 이엔셀 관계자는 "근육 특이 발현 조절 기술은 단순히 효과적인 치료는 물론 AAV 기반 유전자치료제에서 가장 우려되는 안전성 문제까지 동시에 해결할 수 있는 신기술이다. 효능과 안전성이라는 두 가지 숙제를 동시에 풀어낼 수 있는 플랫폼 기술을 확보한 만큼 향후 관련 분야를 새로운 성장 동력으로 삼고 지속적인 개발을 이어가겠다"고 밝혔다. 한편 이엔셀은 안구 질환 치료제 개발을 위한 AAV 플랫폼 검증 모델 기술 특허 출원도 완료했다. 최근에는 한국생명공학연구원과 57억원 규모 AAV 기반 유전자치료제 플랫폼 개발 및 생산 CDMO 계약도 체결하는 등 사업을 확장하고 있다.