[데일리팜=어윤호 기자] 첫 도전에 쓴 맛을 본 골수섬유증 신약 '옴짜라'가 다시 한번 보험급여 등재에 도전한다.취재 결과, 한국GSK는 최근 골수섬유증치료제 옴짜라(모멜로티닙)의 급여 신청을 다시 제출했다. 얼마전 심평원 약제급여평가위원회 상정 무산됐지만 다시 한번 의지를 불태우는 모습이다.옴짜라는 지난 3월 심평원 암질환심의위원회를 통과했지만 약평위 상정을 위한 조율 과정에서, 약가 산정을 위한 대체약제 선정을 두고 GSK와 심평원 간 이견이 발생해 등재 절차가 중단된 바 있다.이에 따라, GSK와 정부가 이번엔 합의점을 찾아낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.옴짜라는 JAK1, JAK2 뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 3중 기전을 갖고 있다. 골수섬유증 치료에서 JAK1, JAK2의 억제는 환자의 전신 증상 개선과 비장 비대 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1 억제는 헵시딘 발현 감소를 유도해 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.빈혈 관리는 기존 골수섬유증 환자의 치료에 있어 미충족 수요 중 하나로 수혈 의존성을 높이는 빈혈은 흔히 생각하는 어지럼증 이상의 문제로, 정도에 따라 생명을 위협할 수 있는 심각한 상태로 이어질 수 있다.옴짜라는 임상3상 SIMPLIFY-1 연구와 MOMENTUM 연구를 통해 JAK억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈 동반 골수섬유증 환자 치료에서 비장 비대 등 주요 증상 개선과 수혈 의존도를 유의하게 낮추는 것을 확인했다.이전에 JAK 억제제 투여 경험이 없는 골수섬유증 환자의 1차 치료 환경에서 자카비(룩소리티닙) 대비 옴짜라의 임상적 유효성과 안전성을 확인한 SIMPLIFY-1 연구에서 옴짜라는 1차 목표점인 치료 24주차 비장 용적 반응에서 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했다.각 환자군의 수혈 비의존성 비율은 옴짜라군이 66.5%, 룩소리티닙군 49.3%로 집계, 옴짜라군의 수혈 의존성이 유의미하게 낮았다.안서연 화순전남대병원 혈액내과 교수는 "기존 골수섬유증 약물 치료에 사용되던 JAK 억제제는 비장 비대 및 전신 증상 완화 효과를 보이는 반면, 빈혈을 악화시키거나 수혈 의존성을 높이는 등 미충족 수요가 있었다. 옴짜라는 골수섬유증 환자의 예후와 밀접한 빈혈 관리에 있어 유의미한 임상적 가치를 확인했다"고 말했다.

(자료: 제이비케이랩) [데일리팜=차지현 기자] 제이비케이랩(대표 장봉근)은 자사 약국 영양상담 브랜드 셀메드가 암 환우와 가족, 보호자를 위한 치유·소통 프로그램 '앎멘토링 학교' 첫 번째 강연을 성공적으로 마무리했다고 28일 밝혔다.이번 행사는 매경헬스와 공동으로 주최하는 것으로 지난 25일 오후 3시 전남대 약학대학 고익배홀에서 첫 강의가 진행됐다.첫 번째 강연자로 나선 조종빈 셀메드 화순종로약국 약사는 '암 상담 약국 항암 개선 사례'를 주제로, 암 치료 과정을 설명하고 셀메드의 OCNT(맞춤형 세포교정영양요법)를 병행해 증상 개선을 보인 다양한 환자 사례를 소개했다.조 약사는 "항암치료 후에는 손상된 면역세포의 대사를 회복시키고, 암줄기세포의 재활성화를 억제하는 관리가 필수적"이라며 "천연 항산화·항염 성분이 풍부한 셀메드 OCNT는 암세포의 대사 환경을 안정시키고, 항암 피로를 완화하며 면역 회복에도 도움을 줄 수 있다"고 설명했다.그는 특히 골수섬유화 환자의 OCNT 병행 치료 사례를 언급하며 "표준치료제인 자카비(Jakavi)와 OCNT를 함께 적용한 결과, 혈액학적·임상적으로 뚜렷한 개선을 보였다"며 "결국 골수이식을 피할 수 있었던 의미 있는 사례였다"고도 했다.이어 최연 셀메드 한샘약국 약사는 '표준치료 전후 항암 OCNT 임상사례'를 주제로 강연을 진행했다.최 약사는 "암에 걸리면 치료 결과가 잘 나오길 바라는 것은 자연스러운 일이나, 항암제나 면역관문억제제가 반드시 ‘완벽한 해답’은 아니다"라며 "실제로 일부 환자들은 갑상선 기능 이상과 같은 부작용으로 고통받기도 한다"고 말했다. 이어 "면역치료제 역시 부작용이 전혀 없는 치료는 아니며, 치료 효과를 극대화하려면 환자 스스로의 준비와 관리가 병행돼야 한다"고 강조했다.세 번째 강연자로 나선 전광섭 호남대 행정학과 교수는 직접 췌장암을 겪고 현재도 투병 중인 환자의 입장에서 '췌장암 환자의 셀메드 후기'를 발표했다. 전 교수는 "약 3년 전 췌장암 진단을 받은 이후 지금까지 꾸준한 관리를 이어오고 있다"며 "표준치료나 면역치료가 아닌, 가장 강도가 높은 세포독성 항암치료를 받았다"고 했다.항암치료 후 철저한 자기관리로 컨디션을 유지하고 있다는 그는 "암 치료 과정에서 체중이 많이 감소하고 체력이 떨어졌지만, 상황에 맞춰 꾸준히 실천한 셀메드 영양요법이 전반적인 컨디션 유지에 큰 도움이 됐다"고 말했다.장봉근 제이비케이랩 대표는 '암을 이기는 천연 항암제'를 주제로 강연을 진행했다. 장 대표는 "대체로 암의 크기를 줄이는 데 초점을 맞추지만, 실제로 중요한 것은 환자의 생존 수명을 연장하는 관리"라며 "암의 재발은 대부분 암줄기세포가 남아 있기 때문"이라고 했다.그는 "항암제는 암세포를 빠르게 줄이는 데 효과적이지만, 너무 강력해 치료 과정에서 부작용으로 생명을 잃는 경우도 적지 않다"며 "최근에는 특정 유전자 변이를 표적으로 하는 ‘표적항암제’가 활용되고 있으나, 여전히 암줄기세포까지 완전히 제거하기는 어렵다"고 설명했다.이어 장 대표는 암줄기세포의 생존에 관여하는 3가지 주요 신호경로를 차단할 수 있는 천연 식물성 성분 CPC(Cancer stem cell Phyto-Chemicals)의 가능성을 소개했다. 그는 "CPC는 매우 느리게 분열하며 다양한 특성을 지닌 암줄기세포의 생존 신호를 억제함으로써 암의 근본적인 재발 위험을 줄일 수 있다"며 "휴지기 상태의 암줄기세포가 다시 활성화되지 않도록, 환우 스스로도 영양과 생활습관을 체계적으로 관리하는 것이 중요하다"고 조언했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 골수섬유증 신약 '옴짜라'의 보험급여 등재 여부가 불투명해졌다.취재 결과, 지난 3월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과한 한국GSK의 골수섬유증치료제 옴짜라(모멜로티닙)의 약제급여평가위원회 상정이 무산됐다.약평위 상정을 위한 조율 과정에서, 약가 산정을 위한 대체약제 선정을 두고 GSK와 심평원 간 이견이 존재했던 것으로 판단된다. 사실상 옴짜라의 첫번째 급여 도전은 실패한 셈이다.이에 따라, GSK가 다시 급여 신청을 제출하고 등재 절차를 밟을 수 있을지 지켜 볼 부분이다.옴짜라는 JAK1, JAK2 뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 3중 기전을 갖고 있다. 골수섬유증 치료에서 JAK1, JAK2의 억제는 환자의 전신 증상 개선과 비장 비대 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1 억제는 헵시딘 발현 감소를 유도해 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.빈혈 관리는 기존 골수섬유증 환자의 치료에 있어 미충족 수요 중 하나로 수혈 의존성을 높이는 빈혈은 흔히 생각하는 어지럼증 이상의 문제로, 정도에 따라 생명을 위협할 수 있는 심각한 상태로 이어질 수 있다.옴짜라는 임상3상 SIMPLIFY-1 연구와 MOMENTUM 연구를 통해 JAK억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈 동반 골수섬유증 환자 치료에서 비장 비대 등 주요 증상 개선과 수혈 의존도를 유의하게 낮추는 것을 확인했다.이전에 JAK 억제제 투여 경험이 없는 골수섬유증 환자의 1차 치료 환경에서 자카비(룩소리티닙) 대비 옴짜라의 임상적 유효성과 안전성을 확인한 SIMPLIFY-1 연구에서 옴짜라는 1차 목표점인 치료 24주차 비장 용적 반응에서 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했다.각 환자군의 수혈 비의존성 비율은 옴짜라군이 66.5%, 룩소리티닙군 49.3%로 집계, 옴짜라군의 수혈 의존성이 유의미하게 낮았다.안서연 화순전남대병원 혈액내과 교수는 "기존 골수섬유증 약물 치료에 사용되던 JAK 억제제는 비장 비대 및 전신 증상 완화 효과를 보이는 반면, 빈혈을 악화시키거나 수혈 의존성을 높이는 등 미충족 수요가 있었다. 옴짜라는 골수섬유증 환자의 예후와 밀접한 빈혈 관리에 있어 유의미한 임상적 가치를 확인했다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 이식편대숙주질환치료제 '닉팀보(Niktimvo)'의 국내 상용화가 예상된다.관련 업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 닉팀보(악사틸리맙)의 허가 심사에 돌입했다.닉팀보는 지난 4월 국내 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 구체적인 지정 적응증은 '성인 및 40kg 이상의 소아 환자에서 이전에 두 가지 이상의 전신요법에 실패한 만성 이식편대숙주질환(GvHD, Graft-versus-Host Disease)'이다.GvHD는 동종 조혈모세포 이식(allo-SCT, allogeneic hematopoietic stem cell transplant) 후에 나타날 수 있는 위중한 합병증이다.이식된 공여자의 T세포가 환자의 정상적인 세포를 이물질로 인식/공격해 피부, 위장관, 간, 폐 등 여러 장기에 영향을 미친다. 전신에서 증상이 나타날 수 있는 만큼 GvHD는 동종 조혈모세포 이식 과정을 이겨낸 환자들에게 또 다른 어려움을 안기며 환자 삶의 질에 영향을 준다.1차요법으로 스테로이드가 사용되는데, 이중 약 50% 정도가 치료에 실패하며 이러한 경우 아직 표준 치료법이 정립되지 않아 효과적인 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 존재했다.이같은 상황에서 지난해 8월 미국 FDA 승인을 획득한 닉팀보는 이전 치료 후 질병이 진행된 만성 GvHD 환자들의 심각한 합병증을 해결하는데 도움이 되는 새로운 작용 기전의 치료옵션으로 주목받고 있다.국내에서는 한국노바티스의 '자카비(룩소리티닙)'가 2023년 11월 보험급여 목록에 등재됐으며, 사노피코리아의 '레주록(벨루모수딜)'이 급여 절차를 진행중이다.한편 닉팀보는 이전에 두 가지 전신 치료를 받은 불응성 소아 및 성인 만성 이식편대숙주병 환자 241명을 대상으로 진행된 AGAVE-201 연구를 통해 유효성을 입증했다.임상 결과, 닉팀보를 투여받은 모든 코호트에서 1차 평가변수가 충족된 것으로 나타났다. 연구된 모든 장기와 환자 하위그룹에 걸쳐 지속적인 반응이 관찰됐다.닉팀보를 승인된 용량인 0.3mg/kg으로 2주마다 투여받은 환자 중 75%는 치료 첫 6개월 이내에 반응에 도달했고(ORR, 전체반응률) 반응까지의 시간 중앙값은 1.5개월이었다. 환자의 60%는 치료 12개월 시점에 반응이 유지된 것으로 파악됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 골수섬유증 신약 '옴짜라'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 최근 한국GSK 골수섬유증치료제 옴짜라(모멜로티닙)는 삼성서울병원, 서울성모병원, 서울아산병원 등 상급종합병원을 비롯해 경북대병원, 동아대병원, 분당서울대병원, 울산대병원, 은평성모병원, 이대목동병원 등 13개 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.현재 보험급여 등재 절차가 진행중인 만큼, 등재시 빠르게 실제 처방으로 이어질 전망이다.옴짜라는 지난 3월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과하고, 현재 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 상정을 기다리고 있다. 하반기 내 심평원 절차를 마무리할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.진행 중인 등재 적응증은 '빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증 치료'이다.옴짜라는 JAK1, JAK2 뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 3중 기전을 갖고 있다. 골수섬유증 치료에서 JAK1, JAK2의 억제는 환자의 전신 증상 개선과 비장 비대 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1 억제는 헵시딘 발현 감소를 유도해 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.빈혈 관리는 기존 골수섬유증 환자의 치료에 있어 미충족 수요 중 하나로 수혈 의존성을 높이는 빈혈은 흔히 생각하는 어지럼증 이상의 문제로, 정도에 따라 생명을 위협할 수 있는 심각한 상태로 이어질 수 있다.옴짜라는 임상3상 SIMPLIFY-1 연구와 MOMENTUM 연구를 통해 JAK억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈 동반 골수섬유증 환자 치료에서 비장 비대 등 주요 증상 개선과 수혈 의존도를 유의하게 낮추는 것을 확인했다.이전에 JAK 억제제 투여 경험이 없는 골수섬유증 환자의 1차 치료 환경에서 자카비(룩소리티닙) 대비 옴짜라의 임상적 유효성과 안전성을 확인한 SIMPLIFY-1 연구에서 옴짜라는 1차 목표점인 치료 24주차 비장 용적 반응에서 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했다.각 환자군의 수혈 비의존성 비율은 옴짜라군이 66.5%, 룩소리티닙군 49.3%로 집계, 옴짜라군의 수혈 의존성이 유의미하게 낮았다.안서연 화순전남대병원 혈액내과 교수는 "기존 골수섬유증 약물 치료에 사용되던 JAK 억제제는 비장 비대 및 전신 증상 완화 효과를 보이는 반면, 빈혈을 악화시키거나 수혈 의존성을 높이는 등 미충족 수요가 있었다. 옴짜라는 골수섬유증 환자의 예후와 밀접한 빈혈 관리에 있어 유의미한 임상적 가치를 확인한 만큼 국내 출시를 계기로 더 많은 환자의 치료 성적과 삶의 질 향상에 기여할 것"이라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 골수섬유증 신약 '옴짜라'의 보험급여 등재 절차에 진전이 생길지 주목된다.한국GSK 골수섬유증치료제 옴짜라(모멜로티닙)는 지난 3월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과하고, 현재 약제급여평가위 상정을 기다리고 있다. 하반기 내 심평원 절차를 마무리할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.진행 중인 등재 적응증은 '빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증 치료'이다.옴짜라는 JAK1, JAK2 뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 3중 기전을 갖고 있다. 골수섬유증 치료에서 JAK1, JAK2의 억제는 환자의 전신 증상 개선과 비장 비대 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1 억제는 헵시딘 발현 감소를 유도해 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.빈혈 관리는 기존 골수섬유증 환자의 치료에 있어 미충족 수요 중 하나로 수혈 의존성을 높이는 빈혈은 흔히 생각하는 어지럼증 이상의 문제로, 정도에 따라 생명을 위협할 수 있는 심각한 상태로 이어질 수 있다.옴짜라는 임상3상 SIMPLIFY-1 연구와 MOMENTUM 연구를 통해 JAK억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈 동반 골수섬유증 환자 치료에서 비장 비대 등 주요 증상 개선과 수혈 의존도를 유의하게 낮추는 것을 확인했다.이전에 JAK 억제제 투여 경험이 없는 골수섬유증 환자의 1차 치료 환경에서 자카비(룩소리티닙) 대비 옴짜라의 임상적 유효성과 안전성을 확인한 SIMPLIFY-1 연구에서 옴짜라는 1차 목표점인 치료 24주차 비장 용적 반응에서 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했다.각 환자군의 수혈 비의존성 비율은 옴짜라군이 66.5%, 룩소리티닙군 49.3%로 집계, 옴짜라군의 수혈 의존성이 유의미하게 낮았다.안서연 화순전남대병원 혈액내과 교수는 "기존 골수섬유증 약물 치료에 사용되던 JAK 억제제는 비장 비대 및 전신 증상 완화 효과를 보이는 반면, 빈혈을 악화시키거나 수혈 의존성을 높이는 등 미충족 수요가 있었다. 옴짜라는 골수섬유증 환자의 예후와 밀접한 빈혈 관리에 있어 유의미한 임상적 가치를 확인한 만큼 국내 출시를 계기로 더 많은 환자의 치료 성적과 삶의 질 향상에 기여할 것"이라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 먹는 골수섬유증치료제 '본조'의 국내 상용화가 예상된다.관련 업계에 따르면 식품의약품안전처는 본조(Vonjo, 파크리티닙)의 허가 심사를 진행 중이다. 이 약은 지난해 9월 희귀의약품으로 지정된 바 있다.본조의 구체적인 적응증은 '혈소판 수치가 50×10⁹/L 미만인 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증'이다.노바티스의 '자카비(룩소리티닙)' 대항마로 꼽히는 본조는 지난 2022년 미국 FDA로부터 가속승인을 획득한 바 있다. 야누스 인산화효소 1(JAK1)을 저해하지 않고 JAK2와 IRAK1을 저해하는 기전의 새로운 경구용 인산화효소저해제이다.CTI바이오파마가 개발한 본조는 3상 PERSIST-2 연구를 통해 유효성을 확인했다.해당 연구에서 환자들은 각각 본조 200mg 1일 2회, 400mg 1일 1회 또는 기존의 최선 치료제(BAT)를 제공받아 복용했다. 피험자들 가운데는 앞서 JAK2 저해제를 사용한 전력이 있는 환자들도 포함됐다.연구 결과, 임상 시작 시점에서 혈소판 수치가 50×10⁹/L 미만으로 나타났고, 본조200mg을 1일 2회 복용한 환자그룹의 29%에서 비장 용적이 최소한 35% 감소한 것으로 나타났다. 대조군의 감소율은 3%였다.한편 골수섬유증은 골수에 광범위한 흉터를 유발하고 혈액세포 생성을 방해하여 혈소판 수치 감소·빈혈·허약·피로·간 및 비장 부종을 유발하는 경우가 많다.기존까지 골수섬유증 환자를 대상으로 사용되었던 치료를 받은 환자들에서 비장 부피가 줄어드는 치료 효과가 나타난 환자는 3%에 그쳤었다.자카비 이후 2차 치료옵션이 없던 골수섬유증 국내에서는 최근 BMS의 '인레빅(페드라티닙)'이 진입했으며 지난해 6월부로 보험급여가 적용됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 이식편대숙주질환 신약 '닉팀보(Niktimvo)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.닉팀보(악사틸리맙)의 구체적인 희귀의약품 지정 적응증은 '성인 및 40kg 이상의 소아 환자에서 이전에 두 가지 이상의 전신요법에 실패한 만성 이식편대숙주질환(GvHD, Graft-versus-Host Disease)'이다.지난해 8월 미국 FDA 승인을 획득한 닉팀보는 인사이트코퍼레이션이 독점적 글로벌 공동개발‧발매 제휴계약을 체결했던 매사추세츠 월덤 소재 항암제 개발 전문 제약기업 신댁스 파마슈티컬스가 공동으로 개발한 이식편대숙주병치료제다.GvHD는 동종 조혈모세포 이식(allo-SCT, allogeneic hematopoietic stem cell transplant) 후에 나타날 수 있는 위중한 합병증이다.이식된 공여자의 T세포가 환자의 정상적인 세포를 이물질로 인식/공격해 피부, 위장관, 간, 폐 등 여러 장기에 영향을 미친다. 전신에서 증상이 나타날 수 있는 만큼 GvHD는 동종 조혈모세포 이식 과정을 이겨낸 환자들에게 또 다른 어려움을 안기며 환자 삶의 질에 영향을 준다.1차요법으로 스테로이드가 사용되는데, 이중 약 50% 정도가 치료에 실패하며 이러한 경우 아직 표준 치료법이 정립되지 않아 효과적인 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 존재했다.이같은 상황에서 닉팀보는 이전 치료 후 질병이 진행된 만성 GvHD 환자들의 심각한 합병증을 해결하는데 도움이 되는 새로운 작용 기전의 치료옵션으로 주목받고 있다.국내에서는 한국노바티스의 '자카비(룩소리티닙)'가 2023년 11월 보험급여 목록에 등재됐으며, 사노피코리아의 '레주록(벨루모수딜)'이 급여 절차를 진행중이다.한편 닉팀보는 이전에 두 가지 전신 치료를 받은 불응성 소아 및 성인 만성 이식편대숙주병 환자 241명을 대상으로 진행된 AGAVE-201 연구를 통해 유효성을 입증했다.임상 결과, 닉팀보를 투여받은 모든 코호트에서 1차 평가변수가 충족된 것으로 나타났다. 연구된 모든 장기와 환자 하위그룹에 걸쳐 지속적인 반응이 관찰됐다.닉팀보를 승인된 용량인 0.3mg/kg으로 2주마다 투여받은 환자 중 75%는 치료 첫 6개월 이내에 반응에 도달했고(ORR, 전체반응률) 반응까지의 시간 중앙값은 1.5개월이었다. 환자의 60%는 치료 12개월 시점에 반응이 유지된 것으로 파악됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 골수섬유증 신약 '옴짜라'가 보험급여 등재를 향해 전진할 수 있을지 주목된다.관련 업계에 따르면 한국GSK의 골수섬유증치료제 옴짜라(모멜로티닙)가 이달 19일 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정된다.구체적인 상정 적응증은 '빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증 치료'이다. 허가 적응증에는 일차성 골수섬유증을 비롯한 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증 등 이다.GSK는 최근 옴짜라를 비급여 출시했다. 이에 따라 국내 골수섬유증 치료 환경의 미충족 수요로 남아있던 빈혈을 유의하게 개선한 급여 치료옵션이 탄생할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.옴짜라는 JAK1, JAK2 뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 3중 기전을 갖고 있다. 골수섬유증 치료에서 JAK1, JAK2의 억제는 환자의 전신 증상 개선과 비장 비대 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1 억제는 헵시딘 발현 감소를 유도해 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.빈혈 관리는 기존 골수섬유증 환자의 치료에 있어 미충족 수요 중 하나로 수혈 의존성을 높이는 빈혈은 흔히 생각하는 어지럼증 이상의 문제로, 정도에 따라 생명을 위협할 수 있는 심각한 상태로 이어질 수 있다.옴짜라는 임상3상 SIMPLIFY-1 연구와 MOMENTUM 연구를 통해 JAK억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈 동반 골수섬유증 환자 치료에서 비장 비대 등 주요 증상 개선과 수혈 의존도를 유의하게 낮추는 것을 확인했다.이전에 JAK 억제제 투여 경험이 없는 골수섬유증 환자의 1차 치료 환경에서 자카비(룩소리티닙) 대비 옴짜라의 임상적 유효성과 안전성을 확인한 SIMPLIFY-1 연구에서 옴짜라는 1차 목표점인 치료 24주차 비장 용적 반응에서 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했다.각 환자군의 수혈 비의존성 비율은 옴짜라군이 66.5%, 룩소리티닙군 49.3%로 집계, 옴짜라군의 수혈 의존성이 유의미하게 낮았다.안서연 화순전남대병원 혈액내과 교수는 "기존 골수섬유증 약물 치료에 사용되던 JAK 억제제는 비장 비대 및 전신 증상 완화 효과를 보이는 반면, 빈혈을 악화시키거나 수혈 의존성을 높이는 등 미충족 수요가 있었다. 옴짜라는 골수섬유증 환자의 예후와 밀접한 빈혈 관리에 있어 유의미한 임상적 가치를 확인한 만큼 국내 출시를 계기로 더 많은 환자의 치료 성적과 삶의 질 향상에 기여할 것"이라고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자] "진성적혈구증가증에서 하이드록시우레아 내성 또는 불내성 환자는 전체 환자의 10~20%에 달한다. 하이드록시우레아 치료가 불가능하면 다른 치료 옵션이 없는 만큼 새로운 옵션의 급여 고민이 필요하다."초고령사회에 진입하면서 관심도가 높아진 질환 중 하나는 혈액암이다. 그중 상대적으로 희귀암으로 분류되는 진성적혈구증가증 역시 치료옵션의 한계로 주목받고 있다.진성적혈구증가증의 생존 기간은 평균 14.1년으로 다른 혈액암에 비해 사망 위험도가 낮은 것으로 여겨지기 쉽지만, 골수 내 혈액 세포가 비정상적으로 생산되면 혈전증, 색전증과 같은 심장계 합병증이 동반된다.현재로선 완치가 불가하고 장기간 관리에 따른 합병증 관리도 중요한 이슈로 꼽히지만, 대표적인 치료제인 하이드록시우레아의 불응성 또는 불내약성이라는 한계도 존재한다.이성윤 일산백병원 혈액종양내과 교수 관련 치료분야 최신지견을 가진 이성윤 일산백병원 혈액종양내과 교수는 진성적혈구증가증의 근본 치료를 위한 새로운 옵션의 급여 진입에 대한 관심을 강조했다.진성적혈구증가증은 골수의 체세포돌연변이가 골수 기능을 비정상적으로 활성화해 적혈구, 백혈구, 혈소판 등이 과다하게 생성되는 희귀 혈액암이다. 진성적혈구증가증 환자의 약 90%에서 JAK2 유전자 변이가 발견되는 것으로 알려졌다.이 교수는 "진성적혈구증가증은 희귀 혈액암이기 때문에 초기에 이 질환을 의심하고 병원을 찾는 경우는 드물다. 대부분 환자는 불분명한 증상으로 내원한 뒤 혈액 검사, 골수 검사, 유전자 검사 등을 통해 진성적혈구증가증을 진단받고 있다"고 설명했다.이 교수에 따르면 진성적혈구증가증은 저위험군과 고위험군으로 나눠 치료 전략을 세운다. 60세 이상이거나 혈전 병력이 있는 경우 고위험군으로 분류된다.저위험군은 아스피린과 사혈 치료가 주로 시행되며, 고위험군은 이와 함께 혈액 증식을 조절하는 하이드록시우레아 치료를 병행한다.문제는 완치 없이 치료기간이 긴 진성적혈구증가증 특징상 내성과 부작용에 대한 우려가 존재한다는 점이다.이 교수는 "진성적혈구증가증은 당뇨, 고혈압처럼 평생 관리해야 하는 만성 질환이라 치료 기간이 길 수밖에 없다"며 "장기 치료 과정에서 하이드록시우레아로 혈액 수치가 안정적으로 조절되지 않고 질환이 급격히 진행되는 경우가 발생한다"고 말했다.또 그는 "하이드록시우레아 내성으로 더 이상 치료 효과가 나타나지 않는 경우와 여러 부작용으로 치료를 지속할 수 없는 불내성 상태가 되는 것"이라며 "대표적인 부작용으로는 피부 궤양, 백혈구 수치 감소로 인한 면역력 저하, 고령 환자의 심장 기능 저하 등이 있다"고 밝혔다.이 교수와 함께 배석한 이덕희 환자는 "2010년에 진단받은 이후로 13년 동안 하이드록시우레아 치료와 사혈 치료를 병행했다. 처음에는 3개월에 한 번씩 하이드록시우레아를 처방받는 것으로도 안정적으로 혈액 수치가 조절됐었지만, 2023년부터 내성이 나타나면서 응급실에 가는 날들이 잦아지고, 직장생활이 불가능할 정도로 일상생활에 제약이 많았다"고 언급했다."진성적혈구증가증 2차 치료옵션 비용 허들 한계"대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회의 연구에 따르면 하이드록시우레아 치료에 내성이나 불내성 환자는 전체 환자의 10~20%에 달하는 것으로 알려져 있다.이에 대해 이 교수는 "진성적혈구증가증이 희귀 혈액암이라 작은 규모로 느껴질 수 있으나 환자는 지속적으로 누적되고 있다. 시간이 지날수록 저위험군 환자들이 고위험군으로 전환되어 내성 또는 불내성 발생 가능성이 커지므로 결코 무시할 수 없는 규모다"고 강조했다.하이드록시우레아 이후 치료 선택지는 베스레미(로페그인터페론알파-2b)와 자카비(룩소리티닙) 두 가지 치료 옵션이 고려된다.베스레미는 진성적혈구증가증의 원인인 JAK2 돌연변이 유전자를 선택적으로 제거하는 차세대 인터페론으로, 기존 인터페론의 순도와 내약성을 개선해 초기 1.5년 간은 2주에 한 번, 그 이후로는 4주에 한 번 투여할 수 있도록 개발된 약제다.현재 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽백혈병네트워크(ELN) 가이드라인 내 진성적혈구증가증치료제로 과거 치료 이력에 상관없이 권고되고 있다.이 교수는 "주목하는 점은 질환의 근본 원인인 대립 유전자 부담이 얼마나 완화되는지인데 베스레미는 여러 임상을 통해 JAK2 돌연변이 대립 유전자 부담을 많이 감소시켰다는 점"이라며 "이는 베스레미가 단순히 증상을 완화하는 것을 넘어 진성적혈구증가증의 근본 원인을 완화하는 데 효과적임을 의미한다"고 밝혔다.다만 베스레미와 자카비 모두 보험 급여가 안돼 비용 허들이 존재한다. 사실상 경제적 부담 없이 사용할 수 있는 치료제는 하이드록시우레아가 유일하다는 의미다.이 때문에 재수 끝에 건강보험심사평가원 경제성평가소위원회 상정이 예정된 베스레미의 도전도 주목된다.새로운 옵션에 대한 임상현장의 요구도가 있는 만큼 소위를 통과하고 심평원 단계 최종 관문인 약제급여평가위원회로 갈 수 있을지 관심을 모으고 있다.이 교수는 "진성적혈구증가증 환자들이 새로운 치료 옵션의 급여화를 바라는 것을 알고 있다"며 "특히 베스레미는 위험군과 관계없이 안정적인 임상 데이터를 보이고 근본적인 치료 가능성을 제시해 환자들의 기대가 크다"고 전했다.이어 그는 "모든 환자가 경제적 부담 없이 치료받을 수 있으면 좋겠지만 건강보험 재정의 한계를 고려할 때 최소한 하이드록시우레아 내성 또는 불내성을 보이는 환자에게 우선 급여화가 절실하다. 이 환자들은 하이드록시우레아 치료가 불가능하면 다른 치료 옵션이 없는 상황이다"고 말했다.끝으로 이 교수는 희귀혈액암인 진성적혈구증가증 특성상 급여 논의에 환자 수와 약제비뿐만 아니라 사회적 부담이 반영 돼야한다도 강조했다.그는 "하이드록시우레아 부작용으로 발생하는 심근경색이나 뇌졸중 치료 비용, 환자 보호자들이 간병으로 인해 직장을 포기하면서 발생하는 사회적 부담 등이 발생하지만 실제 발생하는 비용이 간과되는 경우가 많다. 이러한 요소들이 보험 급여 결정 과정에 최소한이라도 반영되기를 바라는 마음이다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 골수섬유증 표적치료제 '옴짜라'가 보험급여 목록 등재에 도전한다.관련 업계에 따르면 한국GSK는 지난 연말 골수섬유증 신약 옴짜라(모멜로티닙)의 급여 신청을 제출하고 올해 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정을 기다리고 있다.신청 적응증은 '빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증 치료'이다. 허가 적응증에는 일차성 골수섬유증을 비롯한 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증 등이 모두 포함돼 있다.옴짜라는 단일 표적 작용을 하는 기존 약물들과 달리, 병을 유발하는 3가지 주요 신호 경로를 모두 차단하는 다중 표적 약물로 강력한 치료 효과가 기대된다.이 약은 기존 치료제가 차단하던 JAK1 및 JAK2 단백질 뿐 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형, activin A receptor type 1)까지 포함해 총 세 가지 주요 신호전달 경로를 차단하는 약물이다. 권장용량은 1일 1회 200mg을 경구 투여하는 방식으로, 식사 여부와 관계없이 복용 가능하다.골수섬유증은 골수 섬유화가 진행되면서 빈혈, 혈소판 감소증, 비장 및 간 비대 등 증상을 유발하는 희귀 혈액암이다. 전 세계적으로 10만명 중 1명 꼴로 발생하며, 국내에서는 2023년 기준 약 2292명의 환자가 입원 및 외래 치료를 받은 것으로 확인된다. 특히 빈혈 증상이 있는 환자들은 치료 예후가 좋지 않은데, 문제는 환자 대다수가 빈혈을 경험한다는 것이다.연구에 따르면, 골수섬유증 환자 87%가 진료 의뢰 시점에서 빈혈 상태였으며, 또 다른 연구에서는 진단 후 1년 이상 경과 시점에도 46%의 환자가 수혈이 필요한 상태였다. 통상 골수섬유증 환자에서 빈혈 발생은 나이, 백혈구 증가증, 전신 증상 등과 같은 다른 예후요인과 비교했을 때 사망 위험률을 2배 높인다.옴짜라는 글로벌 임상 3상인 'SIMPLIFY-1 연구'와 'MOMENTUM 연구'를 통해 성인 골수섬유증 환자에서 비장 비대 개선 등 주요 증상 치료와 빈혈 환자의 수혈 의존도를 낮추는 임상적 유효성과 안전성 프로파일을 확인했다.먼저 SIMPLIFY-1 연구는 이전에 JAK 억제제 치료를 받은 적이 없는 성인 골수섬유증 환자 432명을 대상으로 옴짜라와 '자카비(룩소리티닙)'을 직접 비교한 연구이며, 빈혈이 있는 하위군에서 사후분석이 실시됐다.그 결과, 옴짜라는 1차 유효성 평가변수인 치료 24주 시점 비장 용적 반응(35% 이상 감소)에 대해 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했으며, 총 증상개선 점수에서는 비열등성을 보이지 않았다.각 환자군의 수혈 비의존성 비율을 확인한 결과, 옴짜라 투여군의 수혈 비의존성 환자 비율은 66.5%, 룩소리티닙 투여군은 49.3%로, 옴짜라 투여군에서 수혈 의존성이 유의미하게 낮은 것으로 확인됐다.또 다른 허가 임상인 MOMENTUM 연구는 이전에 JAK 억제제 치료 경험이 있고, 증상 및 빈혈이 있는 골수섬유증 성인 환자 195명을 대상으로 '다나졸' 대비 옴짜라의 유효성과 안전성을 저울질했다.모든 연구 대상자는 이전에 룩소리티닙을 투여 받았고, 그 중 4.6%가 '페드라티닙'을 투여 받았다. 공동 1차 유효성 평가변수는 치료 24주 시점 총증상점수(TSS, Total Symptom Score)가 50% 이상 감소한 환자 비율과 수혈 비의존성이었다. 주요 2차 평가변수로는 비장 용적 반응이 포함됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 먹는 골수섬유증치료제 '본조'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 3일 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.구체적인 지정 적응증은 '혈소판 수치가 50×10⁹/L 미만인 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증'이다.노바티스의 '자카비(룩소리티닙)' 대항마로 꼽혔던 본조(Vonjo, 파크리티닙)는 지난 2022년 미국 FDA로부터 가속승인을 획득한 바 있다.이 약은 야누스 인산화효소 1(JAK1)을 저해하지 않고 JAK2와 IRAK1을 저해하는 기전의 새로운 경구용 인산화효소저해제이다.CTI바이오파마가 개발한 본조는 3상 PERSIST-2 연구를 통해 유효성을 확인했다.해당 연구에서 환자들은 각각 본조 200mg 1일 2회, 400mg 1일 1회 또는 기존의 최선 치료제(BAT)를 제공받아 복용했다. 피험자들 가운데는 앞서 JAK2 저해제를 사용한 전력이 있는 환자들도 포함됐다.연구 결과, 임상 시작 시점에서 혈소판 수치가 50×10⁹/L 미만으로 나타났고, 본조200mg을 1일 2회 복용한 환자그룹의 29%에서 비장 용적이 최소한 35% 감소한 것으로 나타났다. 대조군의 감소율은 3%였다.한편 골수섬유증은 골수에 광범위한 흉터를 유발하고 혈액세포 생성을 방해하여 혈소판 수치 감소·빈혈·허약·피로·간 및 비장 부종을 유발하는 경우가 많다.기존까지 골수섬유증 환자를 대상으로 사용되었던 치료를 받은 환자들에서 비장 부피가 줄어드는 치료 효과가 나타난 환자는 3%에 그쳤었다.자카비 이후 2차 치료옵션이 없던 골수섬유증 국내에서는 최근 BMS의 '인레빅(페드라티닙)'이 진입했으며 지난해 6월부로 보험급여가 적용됐다.