골수섬유증 신약 '옴짜라', 하반기 급여 절차 주목

• 3월 암질심 통과 후 약평위 상정 기대
• 빈혈 환자 수혈 의존도 감소 혜택

[데일리팜=어윤호 기자] 골수섬유증 신약 '옴짜라'의 보험급여 등재 절차에 진전이 생길지 주목된다.

한국GSK 골수섬유증치료제 옴짜라(모멜로티닙)는 지난 3월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과하고, 현재 약제급여평가위 상정을 기다리고 있다. 하반기 내 심평원 절차를 마무리할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

진행 중인 등재 적응증은 '빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증 치료'이다.

옴짜라는 JAK1, JAK2 뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 3중 기전을 갖고 있다. 골수섬유증 치료에서 JAK1, JAK2의 억제는 환자의 전신 증상 개선과 비장 비대 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1 억제는 헵시딘 발현 감소를 유도해 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.

빈혈 관리는 기존 골수섬유증 환자의 치료에 있어 미충족 수요 중 하나로 수혈 의존성을 높이는 빈혈은 흔히 생각하는 어지럼증 이상의 문제로, 정도에 따라 생명을 위협할 수 있는 심각한 상태로 이어질 수 있다.

옴짜라는 임상3상 SIMPLIFY-1 연구와 MOMENTUM 연구를 통해 JAK억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈 동반 골수섬유증 환자 치료에서 비장 비대 등 주요 증상 개선과 수혈 의존도를 유의하게 낮추는 것을 확인했다.

이전에 JAK 억제제 투여 경험이 없는 골수섬유증 환자의 1차 치료 환경에서 자카비(룩소리티닙) 대비 옴짜라의 임상적 유효성과 안전성을 확인한 SIMPLIFY-1 연구에서 옴짜라는 1차 목표점인 치료 24주차 비장 용적 반응에서 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했다.

각 환자군의 수혈 비의존성 비율은 옴짜라군이 66.5%, 룩소리티닙군 49.3%로 집계, 옴짜라군의 수혈 의존성이 유의미하게 낮았다.

안서연 화순전남대병원 혈액내과 교수는 "기존 골수섬유증 약물 치료에 사용되던 JAK 억제제는 비장 비대 및 전신 증상 완화 효과를 보이는 반면, 빈혈을 악화시키거나 수혈 의존성을 높이는 등 미충족 수요가 있었다. 옴짜라는 골수섬유증 환자의 예후와 밀접한 빈혈 관리에 있어 유의미한 임상적 가치를 확인한 만큼 국내 출시를 계기로 더 많은 환자의 치료 성적과 삶의 질 향상에 기여할 것"이라고 말했다.