예후나쁜 '신경모세포종' 면역치료제, 유럽 첫 허가

• EUSA 파마, '디누툭시맙 베타' EMA 승인…GD2 항원표적 기전

신경모세포종(neuroblastoma) 환자에게 투여되는 면역치료제가 유럽에서 최초 허가됐다.

10일(현지시간) 영국의 의약전문매체 '파마타임즈(Pharma Times)'는 유럽의약품청(EMA)이 고위험 신경모세포종에 대한 면역치료제로서 EUSA 파마(EUSA Pharma)의 ' 디누툭시맙 베타(dinutuximab beta)'를 승인했다고 보도했다. 디누툭시맙 베타는 영국에 본사를 두고 있는 EUSA 파마와 파트너십을 맺고 있는 아페이론 바이오로직스(Apeiron Biologics)가 개발한 약물이다. 단일클론 키메라 항체(chimeric antibody)로서, 신경모세포종 세포에 발현되는 'GD2'라는 특정 항원을 표적으로 작용한다.

비슷한 기전을 갖는 유나이티드 테라퓨틱스의 ' 유니툭신(디누툭시맙)'이 2015년 미국식품의약국(FDA)의 허가를 받았지만, 생산역량이 부족하다는 이유로 미국에서만 판매되고 있어 유럽 환자들에게는 혜택이 돌아가지 못했던 것이다.

이번 승인으로 인해 디누툭시맙 베타는 사실상 유럽에서 고위험 신경모세포종 환자의 유일한 면역치료제가 됐다.

신경모세포종이란 부신수질 및 교감신경절에 나타나는 종양을 말한다. 대부분은 복강에 생기지만, 절반가량은 부신수질에서 비롯된다. 나머지는 척수 주위에 있는 교감신경절에서 나타나기 때문에 교감신경이 지나가는 목, 골반, 가슴을 둘러싸고 있는 골격에도 나타난다고 알려졌다.

대개 5세 미만의 소아에게 발생하는데, 증상은 다양하게 나타난다. 배에 덩어리 형태로 만져지는 경우가 많고, 기침이나 호흡곤란을 일으킬 수 있다. 종양이 소뇌로 번진 경우에는 발작적으로 눈, 팔 및 다리를 빠르게 움직이는 증세가 나타나고, 골반에 발생한 경우 소변이 자주 마렵거나 배뇨곤란 증세가 나타나기도 한다.

유럽에서는 매년 약 1200명의 어린이가 신경모세포종으로 진단되며, 이들 중 절반은 병이 진행된 시점에 이르러서야 진단되어 예후가 나쁜 '고위험군'으로 분류되고 있는 실정이다.

'디노툭시맙 베타'는 과거 골수억제 및 조혈모세포이식 치료를 받고, 유도 항암화학요법을 받은 이후 부분반응을 보인 환자와 잔존질환 여부에 관계없이 재발 또는 불응성 신경모세포종 병력을 가진 환자를 적응증으로 인정 받았다.

EUSA 관계자는 "먼저 개발된 유나이티드 테라퓨틱스의 약물과 같은 GD2 항체에 해당하지만, 제조방식에 차이가 있기 때문에 디누툭시맙 베타의 안전성 프로파일이 뛰어나다"는 차별점을 강조하고 있다.

영국 사우스햄프턴대학의 줄리엣 그레이(Juliet Gray) 교수는 "고위험 신경모세포종은 그동안 치료제 선택 면에서 상당히 많은 제약을 받아왔다"며, "새로운 표적 면역치료제를 유럽에서 사용할 수 있게 되어 기쁘게 생각한다"고 밝혔다.

신경모세포종 환자단체인 Solving Kids' Cancer Europe의 스티브 리차드(Steve Richards) 대표는 "영국 NICE를 포함한 유럽 전역의 보건당국에서 생존율 개선효과가 입증된 신약에 대한 환자들의 접근성이 향상되길 바란다"는 기대감을 전했다.

한편 지난해 10월 아페이론 바이오로직스와 디누툭시맙 베타의 글로벌 판권에 관한 독점계약을 체결한 바 있는 EUSA 파마는 연내 미국과 일본에서도 해당 제품의 승인신청서를 제출한다는 계획이다.