환자수 적은 연조직육종 신약, 신속 급여 노하우는

• 릴리 라트루보, 40년만에 전체생존기간 1차연장효과 입증

기자간담회에서 발표중인 안진희 교수

#연조직육종은 국내 환자수가 1000여 명에 불과한 극희귀암이다. 국가암등록통계에 따르면 국가 국내 전체 암발생의 0.5%에 불과하다. 하위 조직유형이 50여 종으로 다양하다보니 연구를 통한 근거생산이 어려워 수십년간 5년생존율이 16~18%를 벗어나지 못했다. 4기 환자의 경우 5년 생존율이 10% 미만으로 질환의 위중도가 매우 높은 실정이다.

지난해 3월 국내 허가를 받았던 릴리의 #라트루보(올라라투맙)가 약 11개월 만에 급여등재됐다는 소식이 의료계로부터 적극적인 환영을 받고 있는 건 그러한 치료환경과도 관련이 깊다. 2016년 FDA와 EMA 허가를 받은지 5개월 만에 국내 허가를 받아 전 세계 3번째로 사용가능성이 열렸다는 것도 의미있는 일이다.

지난해 10월에 열린 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 임상적 유용성 대비 가격이 비싸다는 이유로 조건부 비급여 판정을 받았던 라트루보는 지난달 회사 측이 A7 조정최저가 이하를 받아들이면서 극적으로 건강보험공단과 약가협상이 체결됐다. 환자수가 1000명 정도로 적어 희귀질환으로 분류된 덕분에 경제성평가 면제 트랙을 밟을 수 있었던 것.

이달 1일부터 적용되는 라트루보 10mg/mL의 보험가는 106만 4000원이다. 성인 평균 체중 기준으로 한달에 4바이알을 투여한다고 가정할 때 환자 본인부담금은 대략 20만원대로 추산할 수 있다.

9일 오전 더플라자호텔에서 열리 라트루보 급여출시 기자간담회에 참석한 울산의대 안진희 교수(서울아산병원 종양내과)는 "1974년 독소루비신 허가 이후, 독소루비신 단독요법 대비 진행성 연조직육종 환자들의 전체 생존기간을 유의하게 연장시킨 치료제는 없었다"며, "라트루보는 40년만에 표준요법 대비 1년에 가까운 전체생존기간 연장효과를 입증했다"고 강조했다.

라트루보는 혈소판-유래 성장인자수용체알파(PDGFR-α)와 선택적으로 결합하는 약제로, 기존 치료제와 차별화된 기전을 나타낸다. 종양의 확산 및 전이에 작용하는 신호전달 경로를 차단함으로써 종양의 성장을 억제하는 방식이다.

2016년 란셋(Lancet 2016;388:488-497)에 발표된 JGDG 2상임상에 따르면, 라트루보와 독소루비신 병용군의 전체 생존기간(OS)이 26.5개월로, 독소루비신 단독군(14.7개월) 대비 11.8개월을 연장시켰다. 사망위험과 질병진행 위험을 각각 54%와 33% 감소시켰으며, 안전성 프로파일 역시 기존 독소루비신 단독요법과 유사했다는 보고다.

안 교수는 "라트루보와 독소루비신 병용요법이 NCCN(미국종합암네트워크) 최신 가이드라인에서 2A 등급의 권고수준으로 권고된다"며, "독소루비신 투여가 가능한 환자의 대부분이 1차치료에서 라트루보와 독소루비신 병용요법으로 치료받을 것으로 예상된다"고 말했다. 그로 인해 기존 표준요법이던 안트라사이클린 기반 항암화학요법이 라트루보와 독소루비신 병용요법으로 보다 구체화되리란 전망이다.

안 교수는 "그동안 증상개선이나 종양반응률 등에 머물렀던 진행성 연조직육종 환자의 1차치료 목표가 전체생존기간 연장으로 전환되어 실제 임상에서 가장 먼저 고려될 것"이라고 기대했다.