신속심사 트랙 밟으려면 '대리 평가변수 근거' 갖춰야

• 식약처 조건부허가 등도 용어변경 검토 중

제약사가 조건부허가를 위한 신속심사 트랙을 밟기 위해선 대리 평가변수와 인정기준에 대한 정확한 근거를 확보해야 한다.

17일 서울시 광진구 세종대학교에서 식품의약품안전처·식품의약품안전평가원 주관으로 개최된 '의약품 허가·심사 및 갱신제도 설명회'에서 김소희 안전평가원 종양약품과 연구관은 "신속심사 간 대리평가 변수와 인정기준이 중요하다"며 신속심사·조건부허가 방향을 이같이 설명했다.

의약품 신속심사란 생명을 위협하거나 중대한 질병의 치료제로 기존에 치료법이 없거나 이에 비해 의학적 미충족을 만족시키는 장점이 있는 의약품을 대상으로 조건부로 허가하는 제도다. 이 제도를 통해 의약품 임상 2상 단계에서 조건부 허가를 받아 시판이 가능하다.

김소희 의약품안전평가원 종양약품과 연구관이 신속심사 제도 방향에 대해 말하고 있다.

치료제를 신속하게 제공한다는 장점이 있지만 이에 반해 임상적 유익성이 입증되지 않은 의약품에 환자가 노출될 가능성이 크다. 일반 허가와 달리 조건부 허가는 임상 규모와 그 사례 자체가 적으며 평가 기간도 짧아 발견하지 못하는 등 부작용 위험이 있기 때문이다.

이에 대해 김소희 연구관은 "사망 예상 영향과 임상적 유익성 입증을 위한 허가 후 치료적 확증 임상이 필요하다"며 대리 평가변수가 신속심사 허가 간 굉장히 중요하다고 강조했다.

대리 평가변수는 실험실 검사 파라미터나 방사선 영상, 기타 측정치로 임상적 유익성을 합리적으로 예측할 수 있다고 인정받는 평가 기준이다.

김 연구관은 "임상적 유익성을 합리적으로 예측할 수 있다고 인정되는 평가변수여야 조건부 허가가 가능하다. 많은 항암제가 반응률 평가로 조건부 허가를 받았다"며 그 사례를 들었다.

그는 "2상에서 조건부 허가를 받은 다제내성 폐결핵 치료제 경우 기존 치료제에 내성이 생긴 환자의 6개월 간 객담 배양 상태 등을 확인해 신속심사에 포함한 경우가 있다. 이는 폐결핵 해소를 예측할 가능성이 높다는 타당성을 인정 받았다"고 설명했다.

아울러 김 연구관은 "평가변수 인정기준도 중요하다"며 임상적 유익성을 합리적으로 예측할 수 있는 변수라는 점이 인정돼야 한다고 설명했다.

여기에는 질병 경과, 평가 변수, 기대 효과 간 상관관계의 생물학적 개연성,상관관계를 지지하는 과학적 근거가 뒷받침돼야 한다. 또 약물 평가변수에 대한 효과와 임상적 유익성 간 명백한 상관성을 입증해야 한다.

한편 식약처는 오는 6월 신속심사 기간과 조건, 제출자료 등을 담은 가이드라인을 발간할 계획이다. 아울러 제약산업계에서 신속심사와 조건부허가 용어가 동시에 쓰여 혼란을 주고 있다는 의견과 관련해 신속심사로 갈 가능성이 높기 때문에 용어 변경 가능성도 시사했다.