60년만의 루프스 신약 '벤리스타', 국내시장 퇴출 위기

• 재심사 기간 만료…식약처 향후 조치 따라 허가취소 가능성도
• 보험급여 이슈 등으로 PMS 진행 난항…RSA 확대 여부 관건

60년만에 나온 루프스 신약 '벤리스타'가 퇴출 위기에 놓였다.

관련업계에 따르면 2013년 6월 국내 승인된 벤리스타(벨리무맙)의 재심사(PMS, Post Marketing Surveilance, 시판 후 조사)기간이 최근 만료됐다.

이에 따라 식약처의 조정기간을 거쳐 별도 방안이 마련되지 않는 이상 벤리스타의 시판허가는 연내 취소될 확률이 높아졌다.

벤리스타의 PMS 진행이 어려운 가장 큰 이유는 보험급여다.

표준요법으로 치료중인 자가 항체 양성인 활동성 전신홍반루푸스 성인 환자의 치료에 처방하는 벤리스타는 그간 2015년 12월, 2018년 11월 두차례의 건강보험심사평가원 산하 약제급여평가위원회에서 비급여 판정을 받았다.

'프레드니솔론' 등 코르티코스테로이드제제, '하이드록시클로로퀸', '아자티오프린' 등 올드드럭(Old drug)이 대체약제인 만큼 비용효과성 입증이 어려웠기 때문이다.

약의 개발사인 GSK는 이같은 상황을 타개하기 위해 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement)의 적용을 희망했다.

하지만 정부는 벤리스타가 RSA 조건 중 '희귀난치성질환'과 '대체약제가 없는 경우'는 충족하지만 '생명을 위협하는 중증 질환'에 해당하지 않는다고 판단, 적용이 어렵다는 입장을 보였다.

물론 루프스를 생명과 직결된 질환으로 보기는 어렵다. 그러나 루프스는 평생에 걸쳐 다양한 장기 기관에 침범하는데, 특히 심장, 폐, 신장 및 뇌신경 등 주요 장기에 침범할 경우 비가역적 손상으로 인하여 사망에 이르기도 한다.

질환 특성상 대부분의 환자가 가임기 여성이며 임산부의 19%가 태아 사망, 자궁내 태아 발육 부전, 저체중 출산, 조산 등으로 인해 많은 어려움과 고통을 겪는다.

또 벤리스타 이외 개발중이던 루푸스치료제 후보물질들은 잇따라 임상연구에서 실패한 상황이다.

보건당국이 후발약제, 희귀질환 간접치료제 등에 대한 RSA 확대 적용을 고려중인 만큼, 벤리스타가 국내 환자들에게 원활하게 처방되는 활로를 찾을 수 있을지 귀추가 주목된다.