[기자의 눈] 희귀질환약 급여확대, 올바른 방향성

[데일리팜=어윤호 기자] 매년 개선의 필요성이 대두되지만, 희귀질환 환자들은 여전히 힘들다.

특히 약이 있어도 워낙 환자수가 적어, 비용효과성 입증과 재정소모 예측이 어려워 보험급여 등재 과정이 험난한 경우가 많다.

올해도 많은 목소리가 있었다. 강선우 국회 보건복지위원회 의원의 희귀유전질환 혁신신약 접근성 강화를 위한 지난 5월 국회토론회 개최를 시작으로, 8월에는 강병원, 김원이, 서영석, 신현영 의원 등이 희귀질환 치료환경 개선을 위한 의료사각지대 해소방안 논의 관련 공청회를 개최, 희귀질환 환자가 소외되지 않는 정책적 환경을 만들기 위한 노력을 이어 나갔다.

하지만 정부 측의 얘긴 다르다. 건강보험심사평가원은 희귀질환치료제의 평균 급여율을 85.3%(2016년~2020년), 2020년 100%의 급여율을 기록했다고 했다. 이대로라면 희귀질환치료제에 대한 환자의 접근성이 완벽하다고 여겨질 수 있는 대목이다. 그렇다면 왜 여전히 희귀질환 치료제에 대한 급여 확대의 목소리가 컸을까.

심평원이 발표한 결과는 심사평가과정을 거친 의약품에 대한 급여율로 실제 허가된 희귀질환의약품의 급여율과 차이가 있었다. 중도탈락, 자진취하 등 다양한 요인들을 배재한 것이다.

실제 한국글로벌의약산업협회(KRPIA), 한국제약바이오협회(KPBMA)에서 조사한 자료에 따르면 지난 10년간 희귀의약품으로 지정된 품목 중에서 희귀질환 보험급여 목록에 등재된 의약품은 약 50%에 불과하다.

희귀질환 치료제의 진정한 급여율이 상승하려면 결국 위험분담제와 경제성평가 특례제의 활용이 늘어야 한다. 희귀질환은 유병인구가 2만명 이하이거나, 진단이 어려워 환자 수를 알기 어려운 질환이다. 대상 환자 수가 적어 임상시험 자체가 어려운 경우도 허다하다.

환자 수가 적다 보니 시장에서 수익성을 기대하기 어려워 신약 개발이 활발하게 이루어지기도 어려울 뿐더러, 어렵게 신약개발이 이뤄진다고 하더라도, 경평을 통한 비용효과성 입증이 어려운 것이다.

이에 대한 해결책으로 업계는 경평면제제도 확대를 주장해 왔다. 대체약제가 없는 경우 위약 대조군 자료로 허가를 받은 경우에도 경평면제 제도를 적용한다거나, 대상 환자 수를 산정특례 기준과 부합하게 적용하는 등 제도 시행에 있어서 유연함을 갖춰야 한다는 것이다.

하지만 재정을 관리하는 정부 입장에서 마냥 주머니를 개방하기도 어렵다. 그런데 최근 경평면제 적용 약제에 대한 약가 조정이 예고되고 있다. 'A7 조정 최저가의 80%'라는 인하 수치는 한동안 업계를 떠들썩하게 했다.

이와 관련해서는 얼마전 심평원과 KRPIA 간담회에서 어디까지나 '참고'의 수준이라는 점을 명확히 했다고 전해진다. 요는 경평면제 약물이 늘어났고 추가 관리 방안이 필요하다고 정부는 생각했으며, 어느정도 현재 주어지던 약가 보다는 인하되는 약들이 생긴다는 얘기다.

위험요소를 줄였다면 사각지대를 들춰 볼 생각도 필요하다. 말그대로 환자가 적고 약이 없는 영역이다.