한독 갈라폴드, 실제 진료 연구서 치료 혜택 확인

• SATIS-Fab 연구 4월호 게재...환자 92.3%서 임상적 치료 혜택 보고
• ERT서 갈라폴드 전환 시 치료 혜택·만족도 유의하게 증가

갈라폴드 제품사진

[데일리팜=황병우 기자]한독이 국내 공급하는 순응변이를 가진 파브리병 경구용 치료제 '갈라폴드캡슐'이 실제 진료 환경 연구에서 환자 체감 치료 혜택과 치료 만족도를 확인했다.

한독은 순응변이를 가진 파브리병 경구용 치료제 '갈라폴드캡슐'의 실제 임상 환경 기반 SATIS-Fab 연구 결과가 국제 희귀질환 전문 학술지 'Orphanet Journal of Rare Diseases' 4월호에 게재됐다고 5일 밝혔다.

SATIS-Fab 연구는 프랑스 16개 센터에서 진행된 전향적 실제 진료 환경 연구다. 연구는 순응변이를 가진 만 16세 이상 파브리병 환자 69명을 대상으로 갈라폴드캡슐 또는 효소대체요법(ERT) 치료 하에서 2년간 추적 관찰하는 방식으로 진행됐다.

연구에서는 파브리병 환자가 인식한 치료 혜택을 환자 보고 지표(PBI, patient benefit index)로 평가했다. 또 약물 치료 만족도 설문 도구(TSQM-9, Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication 9)를 활용해 치료 만족도를 장기간 추적했다.

연구 참여 환자의 평균 연령은 51.7세였으며, 남성 비율은 63.8%였다. 전체 환자의 95.7%는 좌심실비대, 청력손실, 말단감각이상, 고혈압 등 파브리병 관련 증상을 하나 이상 보유하고 있었다.

연구 시작 시점에는 전체 환자의 82.6%가 갈라폴드캡슐을 복용하고 있었다. 연구 종료 시점에서도 평가 가능한 환자 중 84.2%가 갈라폴드캡슐을 복용 중인 것으로 보고됐다.

연구 결과 24개월 시점에서 효소대체요법 또는 갈라폴드캡슐로 치료받은 파브리병 환자의 92.3%에서 임상적으로 의미 있는 치료 혜택이 보고됐다. 기준은 환자 보고 지표 PBI 1 이상이었다. 평균 PBI는 2.43으로 나타났으며, 치료 혜택은 2년 동안 안정적으로 유지됐다.

특히 효소대체요법에서 갈라폴드캡슐로 전환한 환자에서는 치료 혜택과 만족도가 유의하게 개선된 것으로 보고됐다. 전환 후 12개월 시점에서 PBI는 평균 1.14만큼 유의하게 증가했으며(p=0.008), 치료 만족도 지표인 TSQM-9의 모든 영역 점수도 유의하게 상승했다(각각 p<0.05). 이 가운데 복용 편의성 영역에서 가장 큰 증가가 나타났다.

연구 기간 동안 효소대체요법에서 갈라폴드캡슐로 전환한 환자는 총 10명이었다. 반대로 갈라폴드캡슐에서 효소대체요법으로 전환한 환자는 없었다. 또 약 70% 이상의 환자가 갈라폴드캡슐 치료를 선호한다고 답했다.

파브리병은 치료를 시작하면 평생 관리가 필요한 질환이다. 기존 효소대체요법은 정맥주사 치료로, 2주 간격의 병원 방문과 투여 시간이 요구된다. 갈라폴드캡슐은 순응변이 유전자를 가진 파브리병 환자에서 사용할 수 있는 경구용 치료제다.

갈라폴드캡슐은 환자의 체내 효소가 제 기능을 할 수 있도록 돕는 내인성 기전을 갖고 있다. 또 작은 분자량 특성으로 체내 조직에 보다 넓게 분포할 수 있다는 설명이다.

장기 연장 연구에서는 갈라폴드캡슐을 30개월 투여한 결과, 순응변이를 가진 파브리병 환자에서 연간 eGFR이 유지됐고 좌심실 질량지수(LVMi)는 기저치 대비 감소하는 변화가 관찰됐다. 장기 추적 관찰 기간 동안 전반적인 안전성 프로파일도 평가됐다.

복용 방법은 45kg 이상, 만 12세 이상 환자에서 2일 1회 동일한 시간에 경구 복용하는 방식이다. 첫 6개월은 30일에 1번 처방, 이후부터는 60일에 1번 처방이 가능해 1년에 6~9번 병원 방문하면 된다. 이를 통해 치료 편의성과 일상생활 유지 측면에서 환자 부담을 완화할 수 있다는 설명이다.

갈라폴드캡슐은 아미커스가 개발했으며 한독이 국내에 공급하고 있다. 현재 미국, 영국, 호주, 일본, 유럽 등 45개국 이상에서 사용되고 있다.

국내에서는 2017년 품목허가를 받아 사용되고 있다. 지난해 8월 1일부터는 1차 치료제로 급여가 확대돼 급여 조건을 충족하는 순응변이 환자는 초기 치료 옵션으로 갈라폴드캡슐 치료를 시작할 수 있게 됐다.