비가역적 BTK저해제 '퍼토브루티닙' 희귀의약품 지정

• 식약처, 외투세포림프종에 혁신성 인정
• 기존 약물 실패 환자에 치료옵션 부각

[데일리팜=어윤호 기자] BTK저해제 '퍼토브루티닙'이 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 최근 릴리의 브루톤티로신키나제(BTK, Bruton's Tyrosine Kinase) 저해제 제이피르카(Jaypirca, 퍼토브루티닙)를 희귀의약품으로 지정했다고 공고했다.

대상 적응증은 이전에 BTK 저해제로 치료받은 경험이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포림프종(MCL, Mantle cell lymphoma)이 있는 성인 환자 단독요법이다.

제이피르카는 지난 1월 미국 FDA로부터 신속 승인을 획득한 바 있다. 이 약은 최초의 비가역적 BTK저해제로 주목받고 있으며 가역적 BTK저해제인 '임브루비카(이브루티닙)', '브루킨사(자누브루티닙)' 등 약물 치료 실패 환자에 대한 대안으로 평가 받는다.

제이피르카는 1/2상 BRUIN 연구를 통해 유효성을 확인했다. 임상 결과, 1일 1회 제이피르카 200mg으로 치료받은 외투세포림프종 환자 120명에서 전체반응률은 50%(60명)로 나타났고 이 가운데 완전반응률은 13%(15명), 부분반응률은 38%(45명)로 집계됐다. 반응 지속기간 중앙값은 8.3개월, 6개월 차에 반응 지속률은 65.3%였다.

전체 BRUIN 연구 모집단의 통합 안전성 분석은 1일 1회 제이피르카 200g를 단독 투여받은 혈액암 환자 583명을 평가했다. 환자의 20% 이상에서 발생한 가장 흔한 이상반응은 호중구 수 감소, 헤모글로빈 감소, 혈소판 수 감소, 피로, 근골격 통증, 림프구 수 감소, 멍, 설사 등이다.

한편 식약처는 희귀·난치질환 치료제 개발을 지원하기 위해 희귀의약품 지정 제도를 운용하고 있다.

희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 약 중에서 대체할 수 있는 약이 없거나 대체할 수 있는 약보다 현저하게 개선된 약은 희귀의약품으로 지정될 수 있다. 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 시 신속한 심사 대상이 되는 등 혜택을 받을 수 있다.