13명을 위한 신약 '일라리스' 보험급여 진입 재도전

• 대상환자 적고 적응증 복잡해 등재 논의 난항
• 영국·캐나다, PFS 한정 비용-효과성 평가 생략

[데일리팜=어윤호 기자] 국내 환자가 13명 뿐인 휘귀질환치료제 '일라리스'가 보험급여권 진입에 다시 도전한다.

관련업계에 따르면 한국노바티스는 지난 4월 일라리스(카나키누맙)의 급여 신청을 제출, 논의를 진행 중이다. 다만 여전히 등재 과정은 험난할 것으로 예상된다. 이 약은 이미 두 차례 급여 절차를 진행했지만 목적을 달성하지 못했다.

2015년 국내 허가된 일라리스는 유전성 재발열증후군 치료제로, 이상 유전자에 따라 세부 질환이 나뉜다.

구체적으로 일라리스는 국내에서 ▲PFS(크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF)) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다.

이중 CAPS는 다시 ▲가족성 한냉 자가염증성 증후군(FCAS)/가족성 한냉 두드러기(FCU) ▲머클-웰스 증후군(MWS)▲ 신생아 발현 다발성 염증 질환 (NOMID)/만성 영아 신경 피부 관절 증후군(CINCA)로 다시 분류된다.

워낙 대상 환자가 적고 적응증이 복잡한 만큼 급여를 위한 논의도 쉽지 않은 상황이다. 일라리스의 여러가지 적응증에 해당하는 환자 수가 극히 적다. 일라리스의 일부 적응증은 질병코드조차 없거나 최근에 등록됐을 정도다.

일라리스가 비급여인 상황에서 환자들은 대안 아닌 대안으로 가능한 치료를 받고 있다. CAPS의 경우 한국희귀필수의약품센터를 통해 들어오는 '키너렛'이라는 약물을 쓰고 있다. 국내 정식 식약처 허가를 받은 것이 아닌 센터를 통해 들어오는 약제로, 공급에 차질이 있는 경우도 있으나 국내에 공급 의무를 지닌 주체가 없기 때문에 소통 창구가 불명확하고 공급 개선에 한계가 있다.

또 FMF의 경우 콜키신이 1차 치료제로 권고되고 있는데, 이 약제는 국내에 없다. 일라리스는 콜키신이 금기이거나, 내약성이 없거나, 또는 최고 내약 용량의 콜키신에도 적절한 반응을 나타내지 않는 FMF에 사용하도록 허가돼 있다.

하지만 콜키신이 국내 도입되지 않았기 때문에 이후 급여 적용이 이뤄져도 콜키신의 허가 및 급여 문제가 해결되지 않으면 일라리스의 사용이 어렵다. 학회는 이 문제를 해결하기 위해 콜키신의 허가초과 비급여 사용신청은 물론 해당 약제의 급여확대까지 신청해둔 것으로 알려져 있다.

건강보험심사평가원 규정에서는 대체약제를 허가와 급여기준에서 동등한 치료범위에 포함되는 약제로 정의하고 있는 만큼, 일라리스가 현재 CINCA에만 사용되는 미허가긴급도입의약품인 키너렛을 '대체약제'로 보고 급여 전략을 짤 수도 없을 것으로 판단된다.

정대철 대한소아임상면역학회장(서울성모병원 소아청소년과)은 “일라리스 치료가 필요한 대상 질환이 세부적이고 그 각각의 환자 수가 너무 적기 때문에 여러모로 어려움이 많다. 일라리스의 급여 처방이 가능한 국가로의 이민을 고려하는 환자들도 있는 현 상황이 의료진으로써 안타깝다"고 말했다.

극소수의 환자를 위한 약물 '일라리스'가 이번엔 좋은 결과를 얻어낼 수 있을 지 지켜 볼 부분이다.

한편 일라리스는 국제 가이드라인에서 유전성 재발열 증후군 치료에 권고하는 IL-1억제제이자 국내 및 미국 FDA, 유럽 EMA 모두에서 유일하게 허가된 치료제다.

일라리스는 임상연구를 통해 확인된 치료효과와 안전성을 기반으로, 총 30여개국에 급여로 사용되고 있다. 이태리와 스위스, 영국은 2009년부터 캐나다는 2010년, 일본은 2011년도부터 환자들이 일라리스 치료 혜택을 보고 있다.

한국처럼 신약 등재에 의료기술평가(HTA, Health technology assessment)를 수행하는 영국과 캐나다에서는 일라리스가 PFS(CAPS, TRAPS, HIDS/MKD, FMF)적응증에 한해 비용-효과성 평가를 생략하고 급여를 적용하고 있다.