'솔리리스' 병용 파트너 '다니코판' GIFT 대상 지정

• 식약처, 희귀의약품 지정 동시에 신속심사 약제 확정
• 3상 ALPHA 연구서 헤모글로빈 수치 등 평가항목 충족

[데일리팜=어윤호 기자] '솔리리스'의 병용 파트너 '다니코판'이 희귀의약품 지정과 동시에 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 최근 아스트라제네카의 다니코판(Danicopan, ALXN2040)을 국내에서 희귀의약품 및 GIFT 대상으로 지정한다고 공고했다.

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료 후보물질인 다니코판은 미국과 유럽에서 PNH 치료의 희귀의약품으로 지정됐고, 미국 FDA에선 혁신치료제로, 유럽 EMA에선 우선심사(PRIME) 대상으로 지정된 바 있다.

경구용 D인자저해제 다니코판은 3상 ALPHA 연구에서 임상적으로 유의한 혈관 외 용혈을 경험한 PNH 환자들에서 잠재적인 보완 치료로서 효능을 입증했다. 이는 D인자저해제가 3상 임상에서 긍정적인 효과를 확인한 첫 사례다.

미리 지정된 중간분석에서 치료 12주 후 헤모글로빈 수준을 위약군과 비교했고, 그 결과 통계적으로 유의한 개선이 나타났다.

연구에 따르면 다니코판과 '울토미리스(라불리주맙)' 병용요법은 치료 지표에서 통계적으로나 임상적으로 유의한 개선을 보였다. 이러한 지표에는 치료 시작 시점부터 헤모글로빈 수치, 수혈 여부 및 만성질환 치료의 기능적 평가인 피로 점수의 개선 등이 포함된다.

다니코판은 C5저해제인 '솔리리스(에쿨리주맙)'와 울토미리스 등에 대한 병용요법 연구를 진행중이다.

ALPHA연구에 참여한 이종욱 서울성모병원 혈액내과 교수는 "C5 저해제가 PNH에 대한 치료 효과는 입증했다. 하지만 적은 수이지만 환자들은 여전히 빈혈과 혈관 외 용혈 등으로 인한 수혈 부담으로 어려움을 겪고 있다"고 설명했다.

한편 GIFT는 혁신 의약품이 신속히 상용화 하도록 임상 개발 초기부터 지원하는 프로그램으로 허가 심사 기간을 최대 75% 단축할 수 있다.

GIFT 대상은 ▲허가자료 준비 지원 ▲준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사(rolling review) 적용 ▲품목설명회·보완설명회 등 심사자와 개발사 간 긴밀한 소통 ▲규제 관련 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원을 받게 된다.